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附件 99.1

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Verastem Oncology报告2024年第二季度财务业绩并重点介绍最近的业务更新

启动阿伐替尼和迪法替尼联合用药复发性滚动NDA提交

2024年Q2低级别浆液性卵巢癌有计划完成提交与成熟

2024年下半年RAMP 201试验所有患者的数据

在2024年ASCO年会上展示了avutometinib和defactinib联合当前标准护理治疗一线转移性胰腺癌的RAMP205试验的积极的初步中期安全性和有效性结果

截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和投资为8340万美元;包括出售普通股、预融资认股权证和认股权证在内的备考1.445亿美元,以及Secura实现COPIKTRA净销售里程碑

波士顿--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)-2024年8月8日--Verastem Oncology(纳斯达克:VSTM)是一家致力于推进癌症患者新药的生物制药公司,该公司今天宣布了业务更新并报告了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩。

“我们在第二季度取得了巨大进展,我们启动了avutometinib和defactinib联合治疗复发性KRAS突变低级别浆液性卵巢癌的滚动NDA提交,分享了至少五个月随访的RAMP201试验的更新顶线结果,并展示了我们正在进行的一线转移性胰腺癌试验的积极的初步中期结果,”Verastem肿瘤学总裁兼首席执行官Dan Paterson表示。“在下半年,我们计划展示RAMP 201的成熟数据,利用RAMP 201试验的成熟数据完成滚动NDA提交,并分享我们肺癌项目的中期顶线数据。”

2024年第二季度和最近更新

阿武托替尼与Defactinib联合治疗低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)

宣布启动滚动新药申请(NDA)提交,寻求加速批准阿伐替尼和迪法替尼联合用于至少接受过一种既往全身治疗的复发性KRAS突变LGSOC成人患者。 阅读新闻稿这里.
宣布了RAMP201试验的顶线中期数据,数据截止期为2024年2月,该数据继续显示,在2024年5月,KRAS突变或KRAS野生型LGSOC患者中,由于至少随访五个月的不良事件,总体反应率和持久反应保持较低的停药率。
期待在获得RAMP201试验成熟的安全性和有效性数据并向FDA提交后完成滚动NDA提交,包括12个月的随访,告知最终适应症2024年下半年。
美国、澳大利亚、欧洲和英国正在为评估阿武托替尼和德法替尼的国际验证性3期RAMP301试验进行注册和站点激活


联合对照标准护理化疗或激素疗法治疗复发性LGSOC。
美国可能在2025年进行商业发射的准备工作正在进行中,与欧洲和日本监管机构就解决美国以外患者需求展开讨论的计划继续推进。

阿武托替尼联合KRAS G12C抑制剂治疗非小细胞肺癌(NSCLC)

在RAMP203试验中,先前使用KRAS G12C抑制剂取得进展的患者开始使用阿伏托替尼、defactinib和sotorasib的三联疗法。
预计将报告KRAS G12C突变NSCLC患者的最新中期数据,该试验的1/2期RAMP 203试验评估avutometinib加defactinib和sotorasib计划于2024年下半年进行。
预计将报告KRAS G12C突变NSCLC患者的初步中期数据,在计划于2024年下半年进行的评估avutometinib和adagrasib的1/2期RAMP 204试验中。

阿武托替尼与Defactinib联合治疗一线转移性胰腺癌

于2024年6月1日在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示了正在进行的阿武托替尼和迪法替尼联合当前护理标准吉西他滨和NAB-紫杉醇治疗一线转移性胰腺癌的RAMP205试验的初步中期安全性和有效性结果。  截至2024年5月14日,41名患者接受了四个剂量组方案之一的治疗,只有剂量组1的患者至少有六个月的随访。在剂量1级队列中,83%(5/6)的患者在数据截止时通过超过六个月的随访达到了确认的部分缓解。在剂量1级队列中观察到一种剂量限制性毒性(DLT),随后在额外的患者入组后清除了剂量水平。在所有队列中有机会在治疗期间进行首次扫描的26名患者中,有21名经历了目标病灶直径总和变化的减少。阅读新闻稿这里.
FDA于2024年7月授予avutometinib和defactinib联合治疗胰腺癌的孤儿药资格。
预计将在2025年第一季度报告正在进行的RAMP 205试验的更新数据。

GFH375(VS-7375):口服KRAS G12D(ON/OFF)抑制剂

GenFleet Therapeutics在研新药(IND)申请GFH375(VS-7375)中国上市于2024年6月通过审核。
GenFleet于2024年7月在中国对KRAS G12D突变晚期实体瘤患者进行GFH375(VS-7375)1/2期试验的首例患者给药。
计划在评估中国GFH375(VS-7375)1期研究的初始剂量递增数据后,在中国以外启动开发研究,以加速在美国和世界其他地区的前进道路。
与GenFleet合作的第二和第三个项目继续进行Discovery/Lead优化。

公司更新

Verastem于2024年4月任命John Hayslip医学博士为首席医疗官,并于2024年6月晋升Nate Sanburn为首席商务官,从而加强了其执行团队。


2024年7月,Verastem通过公开发行1330万股普通股和随附认股权证以购买最多1330万股普通股,以及预融资认股权证以购买最多500万股普通股和随附认股权证以购买最多500万股普通股,筹集了约5110万美元的净收益,从而加强了其资产负债表。
Secura Bio,Inc.(“Secura”)在2024年第二季度实现了1亿美元的COPIKTRA累计全球净销售额,使Verastem有权获得1000万美元的里程碑付款。Verastem于2024年7月收到了1000万美元的里程碑付款。

2024年第二季度财务业绩

Verastem Oncology截至2024年第二季度末的现金、现金等价物和投资为8340万美元。在备考基础上,包括2024年7月通过发行普通股、预融资认股权证和认股权证筹集的5110万美元净收益,以及来自Secura的1000万美元净销售额里程碑,截至2024年6月30日,现金、现金等价物和投资为1.445亿美元。这些额外的资本来源以及到2024年第二季度的现有现金、现金等价物和投资,通过在2025年上半年可能批准阿武托替尼和德法替尼用于经常性LGSOC,提供了一条预期的现金跑道。

截至2024年6月30日止三个月(“2024季度”)的总收入为10.0百万美元,而截至2023年6月30日止三个月(“2023季度”)的总收入为0.0百万美元。2024年季度的收入包括一笔1000万美元的销售里程碑付款,这笔款项是由于Secura在2024年季度实现COPIKTRA的全球净销售总额超过1亿美元而到期的。这笔1000万美元的里程碑付款已于2024年7月由Verastem收到。

 

2024年季度的总运营费用为2830万美元,而截至2023年6月30日的三个月为2030万美元。

 

2024年季度的研发费用为1810万美元,2023年季度为1290万美元。增加520万美元,即40.3%,主要与合同研究组织费用增加、咨询费用增加以及调查员费用增加有关。

 

2024年季度的销售、一般和管理费用为1020万美元,2023年季度为740万美元。增加280万美元,即37.8%,主要与预期阿武托替尼和迪法替尼可能在LGSOC中推出的额外费用有关,以及人员成本增加,包括非现金股票补偿。

 

2024年季度的净亏损为830万美元,即每股0.31美元(基本和稀释后),而2023年季度的净亏损为2430万美元,即每股1.37美元(基本和稀释后,均根据公司的反向股票分割调整)。

 

对于2024年季度,非GAAP调整后净亏损为1650万美元,或每股0.61美元(稀释后),而2023年季度非GAAP调整后净亏损为1880万美元,或每股1.06美元(稀释后,经公司反向股票分割调整)。请参阅本新闻稿所附的GAAP与非GAAP对账。


使用非公认会计原则财务措施

为补充Verastem Oncology的简明合并财务报表,该报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制和呈报的,公司在本新闻稿中使用了以下非GAAP财务指标:非GAAP调整后净亏损和非GAAP每股净亏损。这些非GAAP财务指标不包括根据GAAP确定的相应财务指标中的某些金额或费用。管理层认为,结合公司的GAAP财务报表,这些非GAAP信息对投资者很有用,因为它为公司的经营业绩提供了更大的透明度和期间可比性,并可以增强投资者识别公司业务经营趋势的能力。除其他因素外,管理层使用这些措施来评估和分析运营结果和趋势,并做出财务和运营决策。非GAAP信息不是根据一套全面的会计规则编制的,应仅用于补充对根据GAAP报告的公司经营业绩的理解,而不是孤立地或替代或优于根据GAAP编制和呈报的财务信息。此外,这些非GAAP财务指标不太可能与其他公司提供的非GAAP信息具有可比性。确定不包括在非公认会计准则财务指标中的金额是管理层判断的问题,除其他因素外,还取决于基本费用或收入金额的性质。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月,这些非公认会计原则财务指标与最具可比性的公认会计原则财务指标之间的对账包含在未经审计的简明综合财务报表后本新闻稿随附的表格中。

关于阿武托替尼与Defactinib联用

Avutometinib是一种RAF/MEK钳,可通过最大RAS/MAPK通路抑制诱导MEK与ARAF、BRAF和CRAF的非活性复合物,从而潜在地产生更完整和持久的抗肿瘤反应。与目前可用的仅MEK抑制剂相比,阿武托替尼可阻断MEK激酶活性和RAF磷酸化MEK的能力。这种独特的机制允许阿武托替尼阻断MEK信号传导,而不会出现MEK的代偿性激活,这似乎限制了其他仅MEK抑制剂的疗效。美国食品药品监督管理局(FDA)授予阿武托替尼和选择性FAK抑制剂defactinib的研究性组合突破性疗法指定,用于治疗所有复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)患者,无论其在一种或多种既往治疗线(包括铂类化疗)后的KRAS状态如何。Avutometinib单独使用或与defactinib联合使用也被FDA授予孤儿药指定,用于治疗LGSOC。

作为其RAF和MEK计划或RAMP的一部分,Verastem肿瘤学目前正在进行avutometinib在RAS/MAPK驱动的肿瘤中的临床试验。RAMP301(NCT06072781)是一项国际3期验证性试验,评估阿武托替尼和德法替尼联合治疗与标准化疗或激素疗法治疗复发性LGSOC。RAMP201(NCT04625270)是阿武托替尼联合defactinib在复发性LGSOC患者中的2期注册导向试验,已在剂量优化和扩展阶段以及低剂量评估中的每个阶段完成入组。Verastem已启动阿武托替尼和德法替尼联合用于成人复发性LGSOC的滚动NDA提交,预计将于2024年下半年完成NDA提交,FDA可能会在2025年上半年做出决定。


Verastem Oncology已与安进和Mirati建立临床合作,分别作为RAMP 203(NCT05074810)和RAMP 204(NCT05375994)试验的一部分,评估LUMAKRAS ™(sotorasib)联合avutometinib和defactinib以及KRAZATI ™(adagrasib)联合avutometinib治疗KRAS G12C突变NSCLC。RAMP205(NCT05669482)是一项评估avutometinib和defactinib联合吉西他滨/nAB-紫杉醇治疗一线转移性胰腺癌患者的1b/2期临床试验,获得了PanCAN治疗加速奖的支持。FDA授予avutometinib和defactinib联合治疗胰腺癌的孤儿药资格。

关于GFH375(VS-7375)


GFH375/VS-7375是一种潜在的同类最佳、强效和选择性口服KRAS G12D(ON/OFF)抑制剂,被确定为与GenFleet Therapeutics合作的Verastem肿瘤学发现和开发合作的主要发现项目。GenFleet的GFH375/VS-7375的IND于2024年6月在中国获得批准,随后启动了KRAS G12D突变实体瘤的1/2期试验,并已于2024年7月为首例患者给药。此次合作包括三个发现项目,第一个是KRAS G12D抑制剂,并为Verastem肿瘤学提供独家选择,以便在成功完成1期试验中预先确定的里程碑后,许可三种选定合作的化合物。这些许可将赋予Verastem在中国大陆、香港、澳门和台湾的GenFleet领土之外的肿瘤开发和商业化权利。

关于Verastem肿瘤学

Verastem Oncology(纳斯达克:VSTM)是一家处于后期开发阶段的生物制药公司,致力于新药的开发和商业化,以改善被诊断患有癌症的患者的生活。我们的管线专注于RAS/MAPK驱动的癌症,特别是抑制癌症中促进癌细胞存活和肿瘤生长的关键信号通路的新型小分子药物,包括RAF/MEK抑制和FAK抑制。欲了解更多信息,请访问www.verastem.com并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关(其中包括)Verastem肿瘤学的项目和产品候选者、战略、未来计划和前景的前瞻性陈述,包括与阿伏托替尼和德法替尼组合在LGSOC中滚动提交NDA的时间、范围和进展相关的陈述,我们计划和未决的临床试验的结构,公司各种临床试验(包括RAMP201、205和301试验)的潜在临床价值,开始和完成试验的时间,包括顶线数据报告、与监管机构的互动、临床开发的时间表和适应症,监管提交以及候选产品商业化的潜力和时间安排,以及涉及Verastem肿瘤学先导化合物的其他开发计划的潜力,我们与GenFleet Therapeutics合作的预期结果和益处,以及我们候选药物的估计潜在市场。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”、“可以”、“有希望”和类似表述旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。


前瞻性陈述并非对未来业绩的保证,并受到风险和不确定性的影响,这些风险和不确定性可能导致我们的实际结果与我们所做的前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异。适用的风险和不确定性包括以下方面的风险和不确定性,其中包括:我们的候选产品(包括阿伏托替尼与其他化合物联合使用,包括defactinib、LUMAKRAS ™等)的开发成功和潜在商业化;研发中固有的不确定性,例如临床试验的负面或意外结果,可能向任何司法管辖区的监管机构提交的我们的候选产品申请的发生或时间;任何司法管辖区的监管机构是否以及何时批准可能为我们的候选产品提交的任何此类申请,以及,如果获得批准,我们的候选产品是否会在这些司法管辖区取得商业成功;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;任何法律诉讼的范围、时间和结果;监管机构关于试验设计、标签和其他可能影响我们的候选产品的时间、可用性或商业潜力的事项的决定;我们的候选产品的临床前测试以及临床试验的初步或中期数据是否将预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功;时间,我们的候选产品的报销范围和费率不确定;我们的候选药物的市场机会基于内部和第三方估计,这可能被证明是不正确的;第三方付款人(包括政府机构)可能不会报销;可能存在影响我们的候选产品的竞争性发展;数据可能无法在预期时获得;临床试验的注册可能需要比预期更长的时间,这可能会延迟我们的开发计划,包括如果在提交时我们的验证性试验的注册工作没有顺利进行,或者FDA可能会要求公司在公司正在进行的RAMP-301验证性3期临床试验中招募更多的患者,然后再提交Verastem或FDA对我们的NDA采取行动以寻求加速批准,则FDA延迟提交或审查我们在复发性KRAS突变LGSOC中提交的NDA,或者FDA可能要求公司在提交之前招募更多的患者;与初步和中期数据相关的风险,这些数据可能不能代表更成熟的数据,包括关于治疗数据的中期持续时间;我们的候选产品将导致不良安全事件和/或额外数据或分析可能产生的意外担忧,或与其疗效水平相比导致无法管理的安全性概况;我们可能无法成功验证、开发和获得监管机构对我们的候选产品的伴随诊断测试的批准,这些候选产品需要或将从此类测试中获得商业利益,或在这样做时遇到重大延误;成熟的RAMP201数据以及与FDA的相关讨论可能不支持我们在LGSOC中为阿武托替尼和defactinib组合提交滚动NDA的范围,包括关于KRAS野生型LGSOC的范围;我们的产品候选者可能会遇到制造或供应中断或故障;我们所依赖的任何第三方合同研究组织、合同制造组织、临床站点或承包商等未能充分履行;我们面临实质性竞争,这可能会导致其他人在我们之前或比我们更成功地开发或商业化产品,这可能会导致我们的候选产品的市场份额或市场潜力减少;我们将无法成功启动或完成我们的候选产品的临床开发和最终商业化;我们的候选产品的开发和商业化将需要比计划更长的时间或成本更高,包括由于进行了额外的研究或我们关于执行此类商业化的决定;我们可能没有足够的现金来为我们预期的运营提供资金,包括我们的某些产品开发计划;我们可能无法吸引和留住高素质的人员;我们或中外制药有限公司将无法根据阿武托替尼许可协议充分履行;总的可寻址


我们的候选产品的目标市场可能比我们目前估计的要小;我们或Secura Bio,Inc.(Secura)将无法根据与Secura的资产购买协议充分履行义务,包括与里程碑付款有关的义务;我们将无法看到我们根据与GenFleet Therapeutics(Shanghai),Inc.(GenFleet)的合作和选择权协议已经并可能继续支付的款项的投资回报,或者GenFleet将无法根据协议充分履行义务;我们可能无法在未来通过产品许可获得足够的融资,共同推广安排、公共或私募股权、债务融资或其他方式;我们将不会为我们的候选产品寻求或提交监管备案;以及我们的候选产品将不会获得监管批准,不会成为商业上成功的产品,或导致向患者提供新的治疗方案。

其他风险和不确定性包括公司于2024年3月14日向美国证券交易委员会(SEC)提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中以及随后向SEC提交的任何文件中“风险因素”标题下确定的风险和不确定性。本新闻稿中包含的前瞻性陈述反映了截至本新闻稿发布之日Verastem Oncology的观点,除法律要求外,无论是由于新信息、未来事件或其他原因,公司均不承担并明确否认更新任何前瞻性陈述的任何义务。

投资者及媒体查询:

朱莉莎·维亚纳

企业传播和投资者关系副总裁

Investors@verastem.com或

media@verastem.com


Verastem肿瘤学

简明合并资产负债表

(单位:千)

(未经审计)

2024年6月30日

12月31日,

2023

现金、现金等价物和投资

$

83,371

$

137,129

应收账款,净额

10,000

应收赠款

825

预付费用及其他流动资产

5,450

6,553

物业及设备净额

46

37

使用权资产,净额

816

1,171

受限制的现金和其他资产

5,239

4,828

总资产

$

105,747

$

149,718

流动负债

$

30,347

$

26,380

长期债务

35,390

40,086

租赁负债,长期

530

优先股部分负债

4,189

可转换优先股

21,159

21,159

股东权益

18,851

57,374

总负债、可转换优先股和股东权益

$

105,747

$

149,718


Verastem肿瘤学

简明合并经营报表

(单位:千,每股金额除外)

(未经审计)

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的六个月,

2024

2023

 

2024

 

2023

 

收入

出售COPIKTRA许可证及相关资产

$

10,000

$

$

10,000

$

总收入

 

10,000

 

 

10,000

 

营业费用:

研究与开发

18,062

12,893

35,769

24,908

销售,一般和行政

 

10,215

 

7,399

 

20,567

 

14,728

总营业费用

 

28,277

 

20,292

 

56,336

 

39,636

经营亏损

 

(18,277)

 

(20,292)

 

(46,336)

 

(39,636)

其他费用

(24)

(40)

(54)

(47)

利息收入

 

983

 

1,122

 

2,350

 

2,098

利息支出

 

(1,138)

 

(1,121)

 

(2,268)

 

(1,890)

优先股部分负债公允价值变动

10,200

(3,950)

4,189

(520)

净亏损

$

(8,256)

$

(24,281)

$

(42,119)

$

(39,995)

每股净亏损—基本及摊薄

$

(0.31)

$

(1.37)(1)

$

(1.57)

$

(2.32)(1)

计算中使用的加权平均已发行普通股:

 

 

 

 

每股净亏损–基本及摊薄

26,861

17,732(1)

26,846

17,231(1)

(1)金额已追溯重列,以反映2023年5月31日生效的1比12反向股票分割


Verastem肿瘤学

GAAP与非GAAP财务信息的对账

(单位:千,每股金额除外)

(未经审计)

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的六个月,

2024

2023

 

2024

2023

 

净亏损调节

净亏损(GAAP基础)

$

(8,256)

$

(24,281)

$

(42,119)

$

(39,995)

调整:

 

 

基于股票的补偿费用

1,905

1,432

3,388

2,745

非现金利息,净额

 

6

 

112

 

(413)

 

76

优先股部分负债公允价值变动

(10,200)

3,950

(4,189)

520

遣散费及其他

 

56

 

 

609

 

38

 

调整后净亏损(非GAAP基础)

$

(16,489)

$

(18,787)

$

(42,724)

$

(36,616)

 

 

 

 

每股净亏损的调节

 

 

 

 

每股净亏损–摊薄(GAAP基础)

 

(0.31)

 

(1.37)(1)

 

(1.57)

 

(2.32)(1)

调整每股摊薄收益:

 

 

 

基于股票的补偿费用

 

0.08

 

0.08(1)

 

0.13

 

0.16(1)

非现金利息,净额

0.01(1)

(0.01)

优先股部分负债公允价值变动

(0.38)

0.22(1)

(0.16)

0.03(1)

遣散费及其他

0.02

调整后每股净亏损–摊薄

(非公认会计原则基础)

$

(0.61)

$

(1.06)(1)

$

(1.59)

$

(2.13)(1)

用于计算每股净亏损的加权平均已发行普通股——摊薄

26,861

17,732(1)

26,846

17,231(1)

(1)金额已追溯重列,以反映2023年5月31日生效的1比12反向股票分割