附件 99.1

催化剂制药从Santhera Pharmaceuticals获得Vamorolone治疗杜氏肌营养不良症的北美独家授权

Vamorolone is a Promising Best-in-class dissociative anti-Inflammatory Steroid treatment for Duchenne muscular dystrophy

Synergistic Novel Asset Leverages Catalyst’s Expertise and Boosters Catalyst’s Rare Neuroscience Portfolio

授予FDA快速通道、孤儿药资格和PDUFA行动日期为2023年10月26日

Catalyst预计将于2024年Q1初在美国推出Vamorolone，尚待监管部门批准

2023年7月19日，佛罗里达州科勒尔盖布尔斯—— Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（以下简称“Catalyst”或“公司”）（纳斯达克：CPRX）今天宣布，已完成从Santhera Pharmaceuticals Holdings（以下简称“Santhera”）手中收购vamorolone在北美地区的独家授权，vamorolone是一种潜在的治疗杜氏肌营养不良症患者的药物。该许可适用于在美国、加拿大和墨西哥的独家商业权利，以及在欧洲和日本的优先谈判权，如果Santhera寻求合作机会的话。此外，Catalyst将持有未来获批的任何vamorolone适应症的北美权利。

Vamorolone是治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称“DMD”）的一种有前途的同类最佳解离型抗炎类固醇疗法。在临床研究中，vamorolone证明了疗效，显着减少了类固醇相关的副作用，并有益于骨骼健康、生长和行为，为解决DMD患者的一个重要的未满足的医疗需求提供了潜力。Vamorolone已获得FDA孤儿药和快速通道认定，并被授予PDUFA行动日期为2023年10月26日。

Catalyst董事长兼首席执行官Patrick J. McEnany表示：“随着vamorolone的加入，我们在执行产品组合扩张战略方面取得了又一个重要的里程碑。”“vamorolone的许可反映了我们的战略重点，即我们不仅可以应用新技术来满足关键的未满足的患者需求，还可以利用Catalyst现有的综合能力和基础设施，有效地将药物商业化。”我们相信，如果vamorolone获得批准，它有可能带来重大的近期和长期价值，并且是对当前DMD患者标准护理模式的非常有意义的进步。”

McEnany先生接着说，“Vamorolone通过一种创新疗法加强了我们的神经肌肉组合，在临床研究中，与泼尼松相比，该疗法显示出更高的安全性和耐受性。我们计划将用于DMD患者的vamorolone纳入我们的Catalyst Pathways^®专业药学计划，以帮助确保所有患者都能获得该计划的全部患者福利。我们计划中的促进获得vamorolone的战略，突显出我们对改善罕见神经系统疾病患者生活的坚定承诺。”

Duchenne肌营养不良，或DMD，最常见的形式的肌肉营养不良，是一种罕见的，致命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，导致丧失行走能力，呼吸衰竭和死亡。皮质类固醇是目前治疗DMD的标准护理；然而，这种治疗与显著的副作用负担相关。美国的DMD患病率估计在1.1万到1.3万之间。目前正在接受DMD治疗的患者中，大约75%同时接受类固醇治疗。

交易详情

正如之前披露的那样，Catalyst已经支付了7500万美元的全现金购买来获得许可证。同时，Catalyst对Santhera进行了战略股权投资，以9.477瑞士法郎的投资价格（相当于签署前双方商定的成交量加权平均价格）收购了Santhera反向分割后的1,414，688股普通股（约占交易后Santhera已发行普通股的11.26%），其中约1,500万美元的股权投资收益将由Santhera用于DMD的第四期研究和进一步开发vamorolone的其他适应症。在某些情况下，Catalyst也有义务支付里程碑付款，并向Santhera支付特许权使用费。

Vamorolone商业运营计划

 

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Catalyst预计将在2024年第一季度初推出vamorolone，假设监管机构在PDUFA日期2023年10月26日批准。

 

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Catalyst预计，由于其现有神经肌肉专营权的出色协同效应，销售和营销人员的扩张将是最小的，所需的额外团队成员将少于10人。

 

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Catalyst计划将用于DMD的vamorolone纳入其Catalyst Pathways®专业药学计划，以确保患者能够获得全面的患者福利。

预计将于8月第二周召开的公司2023年第二季度财务业绩电话会议将讨论有关vamorolone商业运营计划的更多细节。Catalyst还预计将在电话会议上初步讨论该交易的预期会计处理。

关于Vamorolone

Vamorolone是一种研究候选药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，因此被认为是一种解离性抗炎类固醇药物[ 2-5 ]。这种机制已显示出将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力，因此，vamorolone可能成为现有皮质类固醇的替代品，皮质类固醇是目前儿童、青少年和成人DMD患者的标准护理。在关键的VISION-DMD研究中，vamorolone在治疗24周时与安慰剂（p = 0.002）相比达到了主要终点的站立时间（TTSTAND）速度，并显示出良好的安全性和耐受性[ 1 ]。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常见的不良反应是库辛样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度严重程度。

Vamorolone已在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药资格，并获得了美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病认定，以及英国MHRA的治疗DMD的有希望的创新药物（PIM）资格。Vamorolone是一种研究性药物，目前未被任何卫生当局批准使用。

Vamorolone在获得批准后将有资格获得7年的孤儿药独占权，并且已经发布和正在申请的专利可以提供到2040年的保护。

 

参考资料：

[ 1 ] Guglieri M等人（2022年）。JAMA Neurol。2022；79（10）：1005-1014.doi：10.1001/jamaneurol.2022.2480。链接。

[ 2 ] Mah JK等人（2022年）。JAMA Netw公开赛。2022；5（1）：e2144178。doi：10.1001/jamanetworkopen.2021.44 178。链接。

[ 3 ] Guglieri M等人（2022）JAMA. doi：10.1001/jama.2022.4315

[ 4 ] Heier CR等人（2019年）。生命科学联盟DOI：10.26508

[ 5 ] Liu X等人（2020年）。Proc Natl Acad Sci USA 117：24285-24293

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称“DMD”）是一种罕见的遗传性X染色体相关疾病，几乎只影响男性。DMD的特征是在出生时或出生后不久出现的肌肉炎症和损伤。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉退化和虚弱。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病的发展。由于呼吸和/或心脏衰竭，DMD将预期寿命缩短至第四个十年之前。皮质类固醇是目前治疗DMD的标准护理。

关于催化剂制药

Catalyst以患者为中心，致力于开发和商业化创新的一流药物，以解决罕见的神经和癫痫疾病。Catalyst在美国的商业产品组合包括FIRDAPSE^®（amifampridine）片剂10毫克，批准用于治疗成人和6至17岁儿童的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。2023年1月，Catalyst获得FYCOMPA在美国的商业权^®（perampanel）CIII，一种处方药，被批准单独用于四岁及以上癫痫患者，或与其他药物一起用于治疗伴有或不伴有继发性全身性癫痫发作的部分发作性癫痫，并与其他药物一起用于治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全身性强直-阵挛发作。此外，加拿大国家医疗监管机构加拿大卫生部已批准使用FIRDAPSE治疗加拿大的LEMS成人患者。

欲了解更多信息，请访问公司网站：www.catalystpharma.com。For Full Prescripting and Safety Information for FIRDAPSE^®请访问www.firdapse.com。获取完整的处方信息，包括FYCOMPA的盒装警告^®请访问www.fycompa.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险和不确定性，这可能导致Catalyst在未来期间的实际结果与预测结果存在重大差异。许多因素，包括（i）vamorolone的NDA是否会在PDUFA日期之前获得批准，或者根本不会，（ii）如果vamorolone的NDA获得FDA批准，Catalyst是否可以在许可地区成功地将产品商业化，（iii）如果vamorolone被Catalyst商业化，操作结果是否将证明对Catalyst有利，（iv）Catalyst和Santhera是否能够成功地开发vamorolone的其他适应症，并获得批准，以便在许可地区将该产品商业化用于这些额外的适应症，（v）是否，如果Catalyst将vamorolone商业化，该药物将成功整合到Catalyst的业务活动中，并且（vi）Catalyst的2022财年10-K表格年度报告、Catalyst的2023年第一季度10-Q表格季度报告以及Catalyst向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的那些因素可能会对Catalyst产生不利影响。Catalyst向SEC提交的文件的副本可从SEC获得，也可在Catalyst的网站上找到，或应Catalyst的要求获得。Catalyst不承担更新此处包含的信息的任何义务，该信息仅代表截至该日期的信息。

资料来源：Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

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