附件 99.2

uniQure提供AMT-130治疗亨廷顿病的法规更新

马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹，2026年3月2日—为有严重医疗需求的患者推进转化疗法的领先基因治疗公司uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）今天宣布，该公司收到了美国食品药品监督管理局（FDA）关于于2026年1月30日举行的A类会议的最终会议记录，该会议将讨论AMT-130，一种用于亨廷顿病（HD）的研究性基因疗法。

FDA表示，与外部对照相比，它不能同意I/II期研究的数据足以提供支持AMT-130上市申请所需的有效性的主要证据。FDA强烈建议uniQure进行一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。uniQure打算继续与FDA就III期开发考虑进行接触，并计划要求在2026年第二季度召开B类会议，以进一步讨论潜在的研究设计方法。

uniQure首席执行官马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示：“虽然我们没有在基于I/II期数据的提交途径上达成一致，但我们认为，我们数据的整体性和持久性值得就FDA对监管灵活性的既定承诺如何在这种情况下适当适用进行持续的实质性对话。”“我们仍然致力于与FDA合作，为AMT-130确定一条清晰、科学、高效的前进道路。我们深切感谢亨廷顿病社区的复原力和支持，并继续致力于与患者及其家人站在一起，因为我们为有需要的社区推进这一具有潜在变革性的疗法。”

关于uniQure

uniQure正在兑现基因治疗的希望——具有潜在疗效的单一疗法。uniQure的B型血友病基因疗法——一项基于十多年研究和临床开发的历史性成就——的获批代表了基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者的生存迎来了一种新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”等词语表示，以及这些词语的否定。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于涉及以下方面的陈述：计划继续与FDA就AMT-130的III期开发考虑进行接触；计划要求在2026年第二季度与FDA举行B类会议；以及AMT-130的潜在好处。该公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多。这些风险和不确定性包括，除其他外：与公司AMT-130的I/ll期临床试验相关的风险，包括此类试验将无法证明足以支持进一步临床开发或监管批准的数据的风险；更多患者数据可用导致

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不同的解读然后是来自顶线数据的解读；与公司与监管机构互动相关的风险，这可能会影响临床试验的启动、时间安排和进展以及获得监管批准的途径；我们将无法在我们的基因疗法候选者（包括AMT-130）的批准途径上与FDA或其他监管机构保持一致的风险；公司正在评估的测量是否被视为疾病进展的稳健和敏感的测量；是否RMAT指定、突破性治疗指定，或任何加速途径，如果被授予，将导致监管批准；公司开展和资助AMT-130的III期或验证性研究的能力；公司继续建设和维护实现目标所需的基础设施和人员的能力；公司管理当前和未来临床试验和监管流程的有效性；公司在临床试验中证明其基因疗法候选药物的治疗益处的能力；基因疗法的持续开发和接受；公司获得，维护和保护其知识产权；以及公司为其运营提供资金和根据需要以可接受的条件筹集额外资金的能力。这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中的“风险因素”标题下有更全面的描述，包括其10-K表格的年度报告、10-Q表格的季度报告以及公司不时向SEC提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，除法律要求外，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新信息可用。

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