所有年龄段人群的靶向治疗2025年11月Day One生物制药

2免责声明本演示文稿和随附的口头评论包含前瞻性陈述，这些陈述基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前可获得的信息。前瞻性陈述本质上受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性无法预测或量化。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“打算”、“潜在”、“将”、“继续”、“进行中”或这些术语或其他类似术语的否定等术语来识别前瞻性陈述。前瞻性陈述包括本演示文稿中除历史事实陈述外的所有陈述，包括与我们未来财务业绩有关的信息，包括我们的现金、现金等价物和短期投资是否足以为我们的运营提供资金、业务计划和目标、我们的商业化和营销工作的时机和成功、我们计划的非临床和临床开发活动的时机和成功、我们提议的对Mersana Therapeutics及其Emi-Le计划的收购的成功、我们任何战略合作的结果，包括可能实现里程碑和根据其提供特许权使用费，我们的产品和候选产品的功效和安全性概况，OJEMDA（tovorafenib）治疗儿科低级别神经胶质瘤（pLGG）或相关适应症的能力，我们的产品和候选产品的潜在治疗益处和经济价值，潜在的增长机会、竞争地位、行业环境和潜在的市场机会，我们保护知识产权的能力以及全球商业或宏观经济条件的影响，包括由于通货膨胀、利率变化、政府关闭、网络安全事件、重大的政治、贸易或监管发展，包括关税，转移美国食品和药物管理局内部的优先事项，减少对联邦医疗保健计划的资助，以及全球区域冲突，对我们的业务和运营产生影响。前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性、假设和其他因素的影响。我们的管理层不可能预测所有风险，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响或任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的程度。这些因素，连同我们最近提交给美国证券交易委员会（SEC）的10-Q表格季度报告和我们不时提交给SEC的其他文件中“风险因素”标题下描述的因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与我们的前瞻性陈述所预期或暗示的存在重大不利差异。此外，“我们相信”的声明和类似声明反映了我们对相关主题的信念和看法。这些声明是基于截至本演示文稿发布之日我们可获得的信息，尽管我们认为此类信息构成此类声明的合理基础，但此类信息可能有限或不完整，我们的声明不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了彻底调查或审查。这些声明本质上是不确定的，告诫投资者不要过度依赖这些声明。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，那么不准确可能是重大的。鉴于这些前瞻性陈述中的重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人的陈述或保证，即我们将在任何指定的时间范围内实现我们的目标和计划，或者根本不会。我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。本演示文稿还包含独立方和我们就市场规模和增长做出的估计和其他统计数据，以及有关我们行业的其他数据。这些数据涉及许多假设和限制，请注意不要对这些估计给予不应有的权重。此外，对我们未来业绩的预测、假设和估计以及我们经营所在市场的未来业绩必然受到高度不确定性和风险的影响。

3受儿童迫切需求的启发，Day One创造性、有意识地为各个年龄段有危及生命疾病的人群研发新药

更快地为患者带来改变生命的药物4 •商业阶段的生物制药公司•我们的目标是尽快开发并向所有年龄段的患者提供靶向新药•专注于推进针对儿童和成人疾病的一流或一流药物我们是OJEMDA于2024年4月获得批准，适用于治疗6个月及以上患有BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的复发或难治性儿科低级别胶质瘤的儿科患者。2021年首次公开募股2018年成立于2024年OJEMDATM批准纳斯达克：黎明

5 Day One未来的潜在价值创造• OJEMDA在全球的收入持续增长•使用FIREFLY-2在一线pLGG中的适应症扩展•在DAY301计划中生成临床POC数据•资金管道扩展•通过深思熟虑的资本分配保持强大的财务基础我们方法中有意的经过验证的业绩记录•开发和商业化产品的专业知识•展示了寻找和获取一流或一流药物支柱以支持增长成就的能力OJEMDA在美国推出，自推出OJEMDA以来连续5个季度实现两位数的收入增长，与IPSen为OJEMDA建立美国以外的商业合作伙伴关系，预计2026年EMA监管决定收购DAY301（PTK7靶向ADC）有意义地扩大我们的管道宣布收购Emi-Le（B7-H4靶向ADC）1帮助患者的令人信服的近期机会是长期增长和可持续性的基础1以交易完成为准。pLGG，儿科低级别胶质瘤；POC，概念验证；ADC，抗体-药物偶联物；PTK7，蛋白酪氨酸激酶7。5

产品候选治疗领域第1阶段剂量升级第1阶段剂量优化第2阶段第3阶段/注册批准近期&预期里程碑Tovorafenib II型RAF抑制剂OJEMDA品牌名称在美国1前美国权利：3个BRAF改变的复发pLGG FDA加速批准2024年4月EMA监管决定预计2026年3年随访数据预计SNO会议，2025年11月一线RAF改变的pLGG注册完成预计1H 2026 Emiltatug Ledadotin（Emi-Le）B7-H4靶向ADC ACC，成人和儿童实体瘤详情以交易完成为准DAY3014 PTK7靶向ADC成人和儿童实体瘤首次剂量队列清除2025年1月6我们的目标是瞄准那些让患者及其家人掉队的空白。FIREFLY-1（关键2期）2 FIREFLY-2（关键3期）1 OJEMDA已获得美国食品药品监督管理局的加速批准。2 FIREFLY-1是一项开放标签、关键的2期试验。3美国以外与Ipsen就OJEMDA（tovorafenib）在美国境外商业化达成的许可协议4 DAY301是与MabCare Therapeutics就MTX-13/CB-002（一种针对PTK7的新型ADC）的全球独家权利达成的许可协议，不包括大中华区。ACC；腺样囊性癌。研究药物和/或批准产品的研究用途的安全性和有效性尚未确定。我们的管道

复发或难治性BRAF改变的pLGG OJEMDA 7 Nora与pLGG一起生活

8一种严重且危及生命的疾病*BRAF改变的发生率因pLGG亚型而异。1西弗特AJ，费舍尔MJ。小儿低度胶质瘤。J儿童神经。2009；24（11）：1397-1408。doi：10.1177/0883073809342005。2 Penman CL et al. Front Oncol。2015;5:54.3 科恩 AR.，N Engl J Med. 2020；386（20）：1922-1931。4 Lassaletta A，et al. J Clin Oncol。2017;35(25):2934-2941.5 Faulkner C，et al. J Neuropathol exp Neurol。2015;74(9):867-872.6 Packer RJ，et al. Neuro Oncol。2017;19(6):750-761.7 Ostrum QT等，Neuro Oncol。2015；16（Suppl 10）：x1-x36；8 De Blank P. et al.，Curr Opin Pediatr。2019年2月；31日（1）：21-27日。小儿低度脑胶质瘤：儿童最常见的脑肿瘤类型•对于大多数复发环境中的pLGG患者来说，没有标准的护理，直到最近，还没有批准的疗法•高达75%的pLGG有BRAF改变*，其中~80%为BRAF融合，~20%为BRAF V600突变2-6 •尽管手术在治疗中发挥了重要作用，但绝大多数患者仍需要全身治疗7,8•由于疾病复发率高，大多数患者将在其疾病过程中接受多线全身治疗pLGG是慢性和无情的，患者患有严重的肿瘤和与治疗相关的发病率，这可能会长期影响他们的生活轨迹1

9可获得片剂配方和儿科友好型粉剂口服混悬剂概述美国OJEMDA适应症处方信息OJEMDA适用于治疗6个月及以上患有BRAF融合或重排的复发或难治性小儿低级别胶质瘤的儿科患者，或BRAF V600突变的建议剂量380mg/m2每周口服一次（每周一次不超过600mg的剂量）；OJEMDA可与或不与食物一起服用完整处方信息，请访问dayonebio.com*该适应症根据应答率和应答持续时间在加速审批下获批。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。

10数据来自Pivotal 2期FIREFLY-1试验。•使用OJEMDA可能会实现有意义的肿瘤稳定或缩小，在临床试验中：• 51%的儿童经历了至少25%的肿瘤缩小• 82%的儿童看到他们的肿瘤缩小或保持稳定的疗效安全性•一般耐受性良好的治疗，在临床试验中10名患者中有9名患者继续接受治疗•最常见的3/4级不良事件包括：贫血、CPK升高、斑丘疹、疲劳和呕吐给药•每周一次，在家中方便地带或不带食物服用可能意味着更少的日常中断OJEMDA适用于治疗6个月及以上患有BRAF融合、重排或BRAF V600突变的复发或难治性儿科低级别胶质瘤（LGG）的患者。产品简介与医生在治疗中寻求的一致

111美国人口普查。2 CBTRUS，Qaddoumi et al 2009，Schreck et al 2019，ClearView Analysis。3 Penman CL et al. Front Oncol。2015;5:54.4 科恩 AR.，N Engl J Med. 2020；386（20）：1922-1931。5 Lassaletta A，et al. J Clin Oncol。2017;35(25):2934-2941.6 Faulkner C，et al. J Neuropathol exp Neurol。2015;74(9):867-872.7 Packer RJ，et al. Neuro Oncol。2017;19(6):750-761.*BRAF改变的发生率因pLGG亚型而异。↓主要见于毛细胞星形细胞瘤。† †可能因pLGG亚型而异。BRAF，V-RAF鼠肉瘤病毒癌基因同源物B；MAPK，丝裂原活化蛋白激酶；pLGG，小儿低级别胶质瘤。§估计的年发病率、估计的患病率、估计的进展率以及估计的复发/进行性总可寻址机会是根据公开可得数据进行的Day One计算。估计的复发/递进总可寻址机会是基于已发表的文献和由ToxStrategies，Inc.的一个部门EpidStrategies代表DayOne进行的内部市场研究建模的无进展生存曲线。r/r，复发或难治。新增pLGG患者在一线接受治疗的事件治疗构建美国事件患者< 25岁CNS肿瘤（0.00521%）1,2~5,500低级别胶质瘤发生率（胶质瘤发生率63%，低级别77%）2~2,600~1,500名患者不符合手术或术后条件（58%）2~1,100% BRAF融合（80%）丨% BRAF V600（20%）†~880~220一线（1L）年度发病患者~1,100名符合系统治疗条件的1L BRAF改变的pLGG患者说明性pLGG患者流量§ 25岁以下系统治疗患者的患病率~26,000 5年患病率~5,500 5年后进展~55-60 %复发/难治性（2L +）~55-60 % pLGG患者5年内进展机会用于OJEMDA的年度美国治疗r/r pLGG人群美国BRAF变异率（70%-75 %）3-7*治疗合格人群~2,000-3,000例复发触发进入治疗合格人群美国OJEMDA在复发和一线pLGG 11中的基础机会

2025年第三季度核心指标实现两位数增长121处方是基于截至2025年9月30日可用数据的近似值。与2025年第二季度相比，产品净收入、处方和新患者开始的季度增长。2025年第三季度净产品收入增长15% 18% 3850万美元新患者增长19%开始总处方增长1,256TRX 2025年第三季度

1312024净营收中包括约300万美元与美国以外地区相关的收入。为计算复合年营收增长率，已将其删除。2复合年增长率代表2024年与2025年第三季度年初至今美国产品净收入的比较。商业执行推动强劲的收入增长和业绩30.5美元33.6美元38.5美元2025年第一季度、2025年第二季度、2025年第三季度产品净收入+ 490万美元+ 15%~89%复合年增长2025年第三季度实现3850万美元1,2 OJEMDA产品净收入净收入亮点• 2025年年初至今实现1.026亿美元产品净收入•年初至今产品净收入已经超过2024年全年约89% 1,2

9231,0621，2561419%的新患者开始增长是由2年随访数据推动的3处方亮点•随着处方者信心的增长，在2L环境中获得份额•每月保持治疗的标签上患者百分比很高•约90%的标签上患者在首次请求时获得批准加速吸收推动TRX增长并证明持久需求处方OJEMDA处方（TRX）1 Q1 2025 Q2 2025 Q3 2025丨处方是基于截至2025年9月30日可获得的数据的近似值。2复合年增长率代表2024年与2025年第三季度年初至今的比较。32年随访数据来自FIREFLY-1临床试验，季度增长代表2025年Q2与2025年Q3的对比。~97%年复合增长2 + 18%

积极的医师经验继续在跨治疗环境中建立151 Day One生物药物市场研究，自我报告的数据来自2025年9月与2024年10月的对比。2L采用率增加强持续性EAP患者20个月中位治疗持续时间75%在OJEMDA上达到24个月的EAP患者继续治疗~90%的活跃患者是商业新患者开始（非EAP）2L采用率在过去12个月中增长> 60% 1越来越多的HCP表示OJEMDA是他们选择的2L治疗“我现在对二线的默认选择是OJEMDA”“我最近改变了我的做法，现在在患者化疗失败后提供OJEMDA”-pLGG治疗医师

161连续增长是指2025年第三季度与2025年第二季度的对比。•> 60%的处方账户治疗过OJEMDA的多名患者•拥有4名或更多患者的账户数量环比增长28% 1 • > 80%优先1账户已发起4名或更多患者启动2024年12月2025年9月1名患者2-3名患者4-5名患者6-8名患者9 +患者按账户广度和深度划分的处方广度和深度凸显处方者信心推动重复使用，仍有重大机会

专注的执行和有意义的进展推动到2025年的持续采用和治疗持久性17 •仅限标签患者。将2025年指引提高至1.45-1.5亿美元的净产品收入Optimize PERSISTENCE支持医生和患者优化他们在OJEMDA上的体验，包括有效的AEE管理和报销支持通过扩大医生对哪些患者将从OJEMDA中受益并在2L中使用它的信念来增加处方深度*通过将非用户转化为OJEMDA DRIVE NEW PATIEN STARTS的首次采用者，继续扩大处方者基础

我们继续加强OJEMDA的故事，方法是增强目标产品概况和数据生成18 FIREFLY-1 3年数据，突出OJEMDA治疗后的临床稳定性和再治疗机会潜力，以进一步扩大医生的信心和采用率，同时加强2025年11月在SNO会议上的目标产品概况介绍和正在进行的出版工作，将OJEMDA确立为2L r/r BRAF改变的pLGG的护理标准

19项OJEMDA IP摘要和监管指定•托沃拉非尼的物质组成专利在美国提供保护，直至2036年中期（专利期限延长）1 •专利组合涵盖托沃拉非尼的配方、制造方法和用途，已发布和待定的申请可能延伸到2040s2 1托沃拉非尼的物质组成和药物组成是共同拥有的；专利期限延长估计为5年。2未来的专利期限覆盖范围假设未决申请获得批准。知识产权美国•孤儿药独占权（授予7年独占权）•新型化学实体（授予5年独占权）•突破性治疗指定•罕见儿科疾病指定欧洲•孤儿药指定（有资格获得10年独占权）监管指定

20 Tovorafenib在一线pLGG FIREFLY-2 Bradon自11岁起与pLGG一起生活中的关键3期试验

21个试验设计终点•单药治疗托伏拉非尼vs SoC化疗的随机、全球、注册性3期试验•资格：年龄< 25岁LGG伴有RAF改变并需要一线全身治疗的患者•托伏拉非尼可作为片剂和儿科友好液体混悬液提供•停用托伏拉非尼后进展的患者可能会再次受到挑战•在治疗期间或治疗后SoC组进展的患者可能会交叉接受托伏拉非尼•主要终点：基于RAPNO-LGG标准的ORR，通过盲法独立中心审评评估丨ORR主要分析预计将在最后一名随机分配的患者后约12个月发生•关键次要终点：RAPNO-LGG标准的PFS和DOR •其他次要终点：神经和视觉功能、安全性和耐受性的变化•关键探索性目标：QOL和健康利用衡量不可切除或次总切除的LGG和需要一线全身治疗的N ≈ 400，按•肿瘤位置•基因组改变• CDKN2A状态•婴儿CHG诊断托沃拉非尼，380mg/m2 QW（不超过600mg）研究者对长春新碱/卡铂的选择*或长春碱或每月卡铂长期随访（48个月）1：1随机*COG或SIOPE-LGG方案。简称：CHG，交叉，下丘脑胶质瘤；DOR，缓解持续时间；LGG，低级别胶质瘤；ORR，客观缓解率；QOL，生活质量；QW，每周一次；SoC，护理标准。扩展到一线治疗代表了托沃拉非尼在pLGG中的有意义的扩展机会

PTK7靶向抗体-药物偶联物（ADC）22 DAY301

DAY301新型ADC在临床前模型中具有活性的实质性开发和商业潜力，旨在最大限度地提高治疗窗口23 PTK7：在cofetuzumab pelidotin1的1b期试验中证明的抗PTK7 ADC的临床验证ADC靶点抗肿瘤活性DAY301：潜在的first-in-class资产高PTK7表达在多种成人和儿童肿瘤适应症中的首次剂量队列于2025年1月清除1 Cho BC，等人Ann Oncol。（34；Suppl 2）：S460-S461,2023。DAY301：针对PTK7的下一代ADC

24治疗指数提高的下一代PTK7 ADC的潜在机会• cofetuzumab pelidotin1的临床结果证明了PTK7靶向ADC的概念验证• Cofetuzumab pelidotin活性见于多种肿瘤类型：•卵巢（PT耐药）：ORR 27%（n = 63）• TNBC：ORR 21%（n = 29）• NSCLC：ORR 19%（n = 31）• mDOR：卵巢（PT-PT耐药）/TNBC/NSCLC为4.2-5.7m • mPFS：卵巢（PT耐药）为1.5-2.9m • Aur0101程序受到毒性限制，导致剂量强度和持续时间降低•具有优化特性和更好治疗指数的下一代产品PTK7：一种经临床验证的ADC靶点

25 DAY301的设计旨在最大限度地提高治疗指数并克服先前项目的限制•在多个临床前模型中看到的可耐受剂量下的肿瘤消退•在犬尿毒理学研究中更高的HNSTD；具有已知安全性的有效载荷•高细胞渗透性/旁观者效应；低流出（不是P-GP底物）•新型、高度亲水、可切割的接头•具有良好稳定性和可开发性的中高亲和力抗体•药物抗体比（DAR）为8，显示对实体瘤中的其他ADC有效• IP：Composition of Matter专利期限预计2044，一旦发布1）达美林M，等人。一种PTK7靶向抗体-药物偶联物可减少肿瘤起始细胞并诱导持续的肿瘤消退。Sci Transl Med. 2017。HNSTD，最高非剧毒剂量；P-GP，P-糖蛋白。DAY301：潜在的first-in-class资产

2626 DAY301与多个临床前模型中的基准相比，证明的肿瘤消退活性有所提高DAY301：一流的潜力PDX LD1-200615 HNSCC H-score 120载体对照抗体+ DAY301有效载荷对照抗体+奥氏他汀有效载荷Cofetuzumab pelidotin，5 mg/kg DAY301,10 mg/kg*P = 0.03 16给药后天数*0714212835肿瘤体积（mm3）（均值± SEM）2,4002，0002,0001，6001,200800400对照抗体+ auristatin有效载荷，5 mg/kg cofetuzumab pelidotin，5 mg/kg对照抗体+ DAY301有效载荷，10 mg/kg cofetuzumab抗体+ DAY301有效载荷，10 mg/kg DAY301,5 mg/kg DAY301，10毫克/千克*P = 0.04 350 PDX 362310 TNBC H-score 2554,0003，0002,0001，00007142128*给药后天数肿瘤体积（mm3）（mean ± SEM）0载量cofetuzumab pelidotin，10mg/kg抗DLL3 mAB + DAY301有效载荷，10mg/kg B7-H3 DXD ADC，10mg/kg化疗对照cofetuzumab mAB + DAY301有效载荷DAY301,10mg/kg 20406080003,0002，0001,000给药后1000天PDX 362797 SCLC H-score 210肿瘤体积（mm3）（mean ± SEM）改编自Kong C，et al. mol Cancer ther。2023;22:1128–1143.表示药物管理4,0005，000

27适应症PTK7表达（> 1 +）美国患者人群病例/复发时死亡ORR复发子宫内膜中位OS 100% 267,880/13,250339% 79个月7食管SCC 76% 122,370/16,13035% 43个月4胃35% 226,890/10,880312% 14 6-14个月15头颈SCC 75% 154,540/11,580332% 57.8个月5 NSCLC 50% 2199,393/106,3103 45-60 % 8 7-12个月9卵巢（铂耐药）30% 2（95%）*19,710/13,2703 20-35 % 317.2个月6小细胞肺50% 235,187/18,7603 10-40 % 10 9-12个月11 TNBC 70% 246,608/12,6753，16 5-35 % 1228个月13潜在儿科适应症包括：神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤和骨肉瘤1 Kong et al，2023；2蛋白图谱；3 PDQ；4 Parry et al，2015；5 Vermorken等人，2010；6 Sehouli等人，2008；7 Rutten等人，2021；8 Park等人，2017；9 Assi等人，2023；10 Abughanimeh等人，2020；11 Asai等人，2014；12 Bardia等人，2021；13 Cai等人，2023；14 Sym等人，2008；15 Ji等人，2023；16 Saraivae等人，2017。*MabCare数据DAY301：鼓励发展和商业机会

28 1a期：单药治疗剂量升级FDA批准的起始剂量DL5 RD1 RD2确定两个推荐剂量水平以供进一步评估，基于安全性和抗肿瘤活性• BOIN设计提高剂量递增效率•回填有效剂量水平以产生额外的安全性数据•招募已知高PTK7表达的肿瘤类型•将两个推荐剂量水平推进到1b期•最终剂量优化方案和可能的注册路径（s）在剂量递增/扩展RD1结束时与FDA讨论RD1 Simon 2阶段设计扩展到潜在的单臂注册试验以加速批准或以优化剂量RD1队列RD2队列进行的随机试验进入剂量优化阶段1b：单药治疗剂量扩展和优化阶段1：儿科单药治疗剂量确认RD-1 RD2低于两种成人RD •潜在成人适应症包括铂耐药卵巢癌、鳞状NSCLC、食管SCC、HNSCC、子宫内膜和/或SCLC •将根据PTK7表达临床试验测定选择患者•在成人剂量递增临近/结束时开始儿科剂量确认和疗效评估•初始目标适应症包括神经母细胞瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤关键设计要素成人和儿科开发DL4 DL3 DL2 DL1 RD1 DL，剂量水平；RD，推荐剂量；BOIN、贝叶斯最佳间隔；HNSCC、头颈部鳞状细胞癌；SCLC小细胞肺癌；SCC，鳞状细胞癌；NSCLC，非小细胞肺癌DAY301：初步1a/b期临床试验设计

B7-H4靶向抗体-药物偶联物（ADC）29 Emi-Le

30 Emi-Le代表了一个转型机会，可以解决腺样囊性癌（ACC）患者未满足的需求• ACC是一种罕见的癌症，美国每年的发病率约为1,300名患者2 •复发性/转移性ACC通常表现为侵袭性特征；不存在已获批准的治疗方案2 • B7-H4在复发/转移性ACC3患者中高度一致地过度表达• B7-H4也在其他成人和儿童肿瘤类型中表达，未满足的需求很高4 • Emi-Le是一种B7-H4导向的ADC，利用靶点优化的分子设计和专有的linker-payload（Dolasynthen）5 • ACC患者中可测量的抗肿瘤活性和明确定义的安全性特征支持加速临床开发1,6 Emi-Le（Emiltatug Ledadotin）1 ACC 1中一流的B7-H4靶向ADC机会。Hamilton EP等人2025年ASCO年会；2。腺样囊性癌研究基金会；3。Mota Siquera J et al 2024 Modern Pathology；4。Dawidowicz M et al 2024 cancers；5。Fessler et al 2023 mol Cancer ther；6。Hamilton E et al 2025 ESMO乳腺癌

31总结

322025年第三季度财务业绩截至9/30/25的所有财务信息均未经审计。1包括截至9/30/25的三个月和九个月的股票补偿费用300万美元和1080万美元，以及截至9/30/24的三个月和九个月的380万美元和1320万美元。2包括截至9/30/25的三个月和九个月的股票薪酬费用660万美元和2250万美元，以及截至9/30/24的三个月和九个月的770万美元和2410万美元。3包括出售截至9/30/24止九个月的1.08亿美元优先审查凭证。财务摘要（百万美元）截至9/30/25的三个月截至9/30/24的九个月截至9/30/25的九个月截至9/30/24的九个月OJEMDA净收入38.52 0.1 102.628.3许可收入1.37 3.7 1.97 3.7总收入39.8美元93.8美元104.5美元102.0美元产品和许可收入成本4.51.61 1.1 2.3研发费用131.43 3.6 107.21 65.9销售，一般和行政费用228.12 9.08 6.485.7总成本和运营费用$ 64.0 $ 64.2 $ 204.7 $ 253.9非运营收入34.56.5 14.21 22.8所得税优惠（费用）-0.9--（0.7）净收入（亏损）（$ 19.7）$ 37.0（$ 86.0）（$ 29.8）9/30/256/30/25现金、现金等价物和短期投资$ 451.6 $ 453.1

33 Day One为可持续增长和长期成功推动OJEMDA收入增长做好准备执行FIREFLY-2和DAY301的临床开发管道利用我们的开发和商业化专长进一步扩大我们的多种资产组合保持强大的资本状况，同时投资于我们的管道

附录34

35 Tovorafenib是一种研究性、口服、选择性、CNS渗透性、II型RAF抑制剂，旨在抑制单体和二聚体RAF激酶•在RAF融合和BRAF V600E突变驱动的肿瘤中的活性•片剂和儿科友好液体混悬液•每周一次给药目前批准的I型BRAF抑制剂适用于携带BRAF V600突变的肿瘤患者• I型BRAF抑制剂在野生型RAF环境中引起矛盾的MAPK激活，增加BRAF融合驱动RAS RAF MEK ERK增殖和存活RAF突变RAF融合增殖和存活增殖和存活Tovorafenib RAS非依赖性激活MAPK通路MAPK通路的风险来源：1。Sun Y et al.，Neuro Oncol。2017; 19: 774–85; 2.Sievart AJ等，PNAS。2013; 110:5957-62; 3.KarajannisMA等，Neuro Oncol 2014；16（10）：1408-16。托沃拉非尼抑制BRAF融合和BRAF V600突变

76例可评估患者3651%总应答率（RAPNO-LGG）应答（IRC）RAPNO-LGG n n（%）95% CI ORR，n（%）BRAF融合或重排BRAF V600突变先前MAPKi使用MAPKi-NA ï ve Median DOR，月数Median TTR，月数范围7664124531393939（51）33（52）6（50）22（49）17（55）13.85.31.6-11.2 40-63 39-64 21-79 31-64 36-73 11.3-NR ↓ 2023年6月5日数据截止。CI，置信区间；DOR，缓解持续时间；IRC，独立放射学审查委员会；LGG，低级别胶质瘤；NR，未达到；ORR，总缓解率；RAPNO，小儿神经肿瘤学中的缓解评估；TTR，缓解时间；CR，完全缓解；PR，部分缓解；MR，轻微缓解；SD，病情稳定；PD，疾病进展。↓截至数据截止，66%的患者仍在服用托沃拉非尼。OJEMDA处方信息的疗效总结既往BRAFi/MEKi BRAFi/MEKi-NA ï ve BRAF突变

37个警告和注意事项•出血•皮肤毒性，包括光敏性•肝毒性•对生长的影响•胚胎-胎儿毒性•用于NF1相关肿瘤无黑框警告或禁忌症TEAEs（≥ 30%的患者[ n = 137 ]）优选术语，n（%）任意等级≥ 3级任意AE137（100）86（63）发色变化104（76）0贫血81（59）15（11）升高的CPK 80（58）16（12）疲劳76（55）6（4）呕吐68（50）6（4）低磷血症64（47）0头痛61（45）2（1）斑丘疹60（44）11（8）发热53（39）5（4）皮肤干燥49（36）0 LDH 48（35）0升高的AST 47（34）4（3）便秘45（33）0恶心45（33）0上RTI 43（31）2（1）痤疮样皮炎42（31）1（1）2023年6月5日数据截止。OJEMDA安全数据（n = 137）。治疗紧急AEs ≥ 20% arms 1 & 2中的任何等级。AEE，不良事件；AST，天冬氨酸氨基转移酶；CPK，肌酸磷酸激酶；LDH，乳酸脱氢酶；RTI，呼吸道感染；TEAEs，治疗中出现的不良事件。来自OJEMDA处方信息的安全性汇总