美国证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格
8-K
本期报告
根据《公约》第13或15（d）条
1934年证券交易法
报告日期（最早报告事件的日期）：
2026年4月21日
（《章程》指明的注册人的确切名称）
(公司所在州或其他司法管辖区)
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（委托档案号）
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（IRS雇主识别号）
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（主要行政办公室地址及邮编）
注册人的电话号码，包括区号：(
760
)
931-9200
如果表格8-K的提交旨在同时满足注册人在以下任何规定下的提交义务，请选中下面的相应框：
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根据《证券法》第425条规定的书面通信（17 CFR 230.425）
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根据《交易法》（17 CFR 240.14a-12）规则14a-12征集材料
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根据《交易法》（17 CFR 240.14d-2（b））规则14d-2（b）进行的启动前通信
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根据《交易法》（17 CFR 240.13e-4（c））规则13e-4（c）进行的启动前通信
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根据该法第12（b）条登记的证券：
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各类名称
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交易符号
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所在各交易所名称
已注册
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“ |
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用复选标记表明注册人是否为1933年《证券法》第405条（本章第230.405条）或1934年《证券交易法》第12b-2条（本章第240.12b-2条）所定义的新兴成长型公司。
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
| 项目7.01 |
监管FD披露。
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2026年4月21日，伊奥尼斯制药公司（“爱奥尼斯,” “我们,” “我们”或“我们公司”）发布新闻稿，宣布zilganersen在儿童和成人亚历山大病患者中的关键研究（“轴流”).新闻稿副本以表格8-K提供，作为本当前报告的附件 99.1。
根据经修订的《1934年证券交易法》第18条，本项目7.01中的信息和随附的证物不应被视为“已提交”（“交易法”），或以其他方式受该部分的责任约束，也不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》提交的任何文件中，无论此类文件中的任何通用公司语言如何。
| 项目8.01 |
其他活动。
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2026年4月21日，我们公布了zilganersen在儿童和成人患者中的关键研究的额外阳性结果，AxD是一种罕见的、进行性的、通常是致命的神经系统疾病，没有批准的疾病改善治疗方法。这些发现将于今天在2026年美国神经病学学会年会上公布，这些发现建立在先前报道的积极顶线数据的基础上，并提供了跨多个具有临床意义的领域的治疗效果的更全面的视图。
该研究在≥ 5岁的个体中达到了主要终点，与第61周的对照相比，zilganersen 50mg证明了通过10米步行测试（10MWT）评估的步态速度稳定性具有统计学意义和临床意义。10MWT是神经系统疾病中常用的粗大运动功能测量方法。来自粗大运动功能测量-88（GMFM-88）的新数据，一个公认的运动终点，通过证明与对照相比，使用zilganersen治疗可能会改善更年轻儿童（2-4岁）的粗大运动功能，支持了研究的主要结果。来自患者/护理人员和临床医生报告的结果评估的关键次要终点结果始终倾向于zilganersen。Zilganersen表现出良好的安全性和耐受性。
AxD是一种罕见的、遗传性的、进行性的、通常是致命的神经系统疾病，主要与神经胶质纤维酸性蛋白的毒性过度产生有关（“GFAP”).据估计，全世界大约每100-300万人中就有1人发生这种情况。尽管症状因发病年龄而异，但个体可能会经历进行性运动和认知功能障碍、失去独立性以及无法控制肌肉进行吞咽、呼吸道保护和有目的的运动。Zilganersen是一种研究性RNA靶向药物，旨在减少GFAP的过度生产，GFAP是AxD的根本原因。
Zilganersen关键研究结果
zilganersen的关键1-3期研究纳入了53名2至53岁的AxD患者。今天公布的结果来自正在进行的试验的60周双盲、随机对照治疗期。 Zilganersen在≥ 5年的患者中达到了主要终点，与对照组相比，第61周10MWT上的步态速度具有统计学意义和临床意义的稳定性（最小二乘均差33.3%，p = 0.041）。此外，GMFM-88在2-4岁儿童中的支持结果表明，与对照组相比，zilganersen在第61周可能会改善总运动功能（最小二乘均差22.9分，标称1p = 0.034）。
1名义p值；统计分析未对多重性进行控制
关键次要终点更倾向于zilganersen而不是对照：
关键次要终点通过侧重于个人最令人烦恼的AxD症状及其整体健康状况的评估来评估该疾病的异质性表现。在这些措施中，结果有利于接受zilganerson治疗的个体，与控制相比，更多的报告改善或没有变化，更少的报告恶化。
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最烦人的症状：
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在zilganersen组中，32%的患者将他们最烦人的症状评为“好得多”，而对照组的这一比例为0%。在接受zilganersen治疗的患者中，只有5%的人认为他们最令人烦恼的症状“严重得多”，而对照组的这一比例为31%。
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患者全球严重程度印象：
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在zilganersen组，83%的患者报告总体疾病严重程度有所改善或没有变化，而对照组为76%。接受zilganersen治疗的患者中只有17%报告病情恶化，而对照组的这一比例为24%。
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Patient Global Impression of Change：
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在zilganersen组中，21%的患者报告总体感觉“好得多”，而对照组的这一比例为0%。接受zilganersen治疗的患者中只有4%报告感觉“差得多”，而对照组的这一比例为18%。
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临床全球变化印象：
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临床医生将75%接受zilganersen的患者评为改善（“稍微好一点”）或“没有变化”，而对照组的这一比例为47%。 临床医生将接受zilganersen治疗的患者中的25%评为“稍差”，0%评为“差得多”，相比之下，41%为“稍差”，12%为“差得多”。
评估交流、吞咽、胃肠道和自主神经症状的其他次要和探索性终点的结果支持zilganersen可能对跨AxD症状产生积极影响。
在一项探索性分析中，与对照相比，zilganersen在第61周将血浆GFAP水平降低了33.6%（名义1p = 0.003）2，与其靶向机制一致GFAP中枢神经系统中的RNA。
Zilganersen表现出良好的安全性和耐受性，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。与对照组（37.5% zilganersen 25mg或50mg；47.1%合并对照）相比，zilganersen组出现严重治疗突发不良事件的频率较低。
Zilganersen目前正在接受美国食品和药物管理局的优先审查，处方药用户费用法案行动日期为2026年9月22日。
2最小二乘几何均值比（zilganersen vs.集合控制）与基线的比值0.664
前瞻性陈述
本报告包含有关Ionis业务和zilganersen的治疗和商业潜力、我们的商业药物、开发中的其他药物和技术以及我们对开发和监管里程碑的期望的前瞻性陈述。任何描述Ionis目标、期望、财务或其他预测、意图或信念的声明都是前瞻性声明，应被视为风险声明。此类声明受到某些风险和不确定性的影响，包括在发现、开发和商业化可安全有效地用作人类治疗剂的药物的过程中所固有的风险和不确定性，以及在围绕此类药物建立业务的努力中所固有的风险和不确定性。Ionis的前瞻性陈述还涉及假设，如果这些假设从未实现或证明是正确的，可能会导致其结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。尽管Ionis的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于Ionis目前已知的事实和因素。除法律要求外，我们不承担以任何理由更新任何前瞻性陈述的义务。因此，请注意不要依赖这些前瞻性陈述。与Ionis项目有关的这些和其他风险在Ionis截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中有更详细的描述，该报告已在美国证券交易委员会存档。这些文件和其他文件的副本可从Ionis获得。
| 项目9.01 |
财务报表及附件
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（d）展品。
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附件编号
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说明
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2026年4月21日新闻稿。
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封面交互式数据文件（嵌入在XBRL在线文档中）
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签名
根据经修订的1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。
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伊奥尼斯制药公司
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日期：2026年4月21日
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签名： | Patrick R. O’Neil |
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Patrick R. O’Neil
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执行副总裁、首席法务官和总法律顾问
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