附件 99.1
Verastem Oncology公布合作伙伴GenFleet Therapeutics在中国的GFH375（VS-7375）治疗晚期KRAS G12D突变胰腺管腺癌的1/2期单药治疗研究的更新数据
GFH375在每日600mg剂量下导致重度预处理胰腺导管腺癌患者（68%曾接受过2条或更多既往治疗线）的ORR为41%
第四个月OS率92.2%；中位OS未达
91.5%的患者出现肿瘤减少，疾病控制率为96.7%；近半数评估患者仍在接受治疗
由于4%的不良事件导致的低停药率证明了可控的安全性
波士顿--（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）-2025年10月19日--致力于推进RAS/MAPK通路驱动的癌症患者新药的生物制药公司Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM）今天宣布，合作伙伴GenFleet Therapeutics在中国进行的GFH375（一种口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂（VS-7375，中国境外）用于KRAS G12D突变晚期胰腺导管腺癌（PDAC）患者的1/2期单一疗法研究提供了积极、更新的疗效和安全性数据。在59名接受过两种或两种以上既往治疗的重度预处理的晚期疾病患者中，在每日600mg（QD）的单药治疗推荐2期剂量（RPTD）下，总缓解率（ORR）达到41%。更新后的数据在GenFleet Therapeutics于2025年10月19日在德国柏林举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会2025上口头介绍的最新摘要中得到了介绍。
“与其他KRAS突变相比，患有晚期胰腺癌和KRAS G12D突变的患者的预后往往更差。我们很高兴看到，我们的合作伙伴GenFleet Therapeutics提供的更新数据继续在推荐的2期剂量下，在经过大量预处理、通常难以治疗的患者群体中显示出令人鼓舞的临床反应，”Verastem肿瘤学总裁兼首席执行官Dan Paterson表示。“随着我们继续推进VS-7375的1/2a期试验，这些数据增加了支持KRAS G12D抑制治疗潜力的越来越多的证据，并提供了重要的见解。”
ESMO 2025演示文稿亮点
GenFleet报道66例晚期KRAS G12D突变PDAC患者接受GFH375单药600mg QD治疗。研究中，95.5%的患者在研究进入时被诊断为IV期疾病，68.2%的患者至少接受过两种既往线的抗癌治疗，92.4%的患者接受基于吉西他滨的方案，超过50%的患者接受氟尿嘧啶或含伊立替康的方案。截至2025年9月27日数据截止，59例疗效可评估患者至少进行了一次治疗后肿瘤评估，取得了40.7%（24/59）（确诊和未确诊）的ORR和96.7%（57/59）的疾病控制率（DCR），大多数患者（91.5%）经历了目标病变的减少。第四个月观察到的总生存率（OS）为92.2%。截至数据截止时未达到中位OS，中位随访时间5.65个月。中位无进展生存期（PFS）为5.52个月，中位随访时间为5.65个月，4个月PFS率为78.2%。在评估时，31名（47%）的患者仍在接受治疗，治疗持续时间最长超过一年（367天）。
PDAC患者的安全性状况与最近的医学大会上先前报告的数据一致。截至数据截止日2025年8月27日，≥ 20%的患者最常发生的治疗相关不良事件（TRAE）包括腹泻、中性粒细胞计数下降、呕吐、恶心、贫血、白细胞计数下降、食欲下降、低白蛋白血症、血小板计数下降、乏力、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸转移酶升高。20例（30.3%）发生3级TRAE，1例（1.5%）发生4级TRAE（中性粒细胞减少）。在安全人群的66名患者中，4名患者（6.1%）因TRAE剂量减少，2名患者（3%）停药。没有报告与TRAE相关的死亡。平均相对剂量强度为93%。
关于KRAS G12D
KRAS G12D代表了所有KRAS突变的26%，使其成为人类癌症中最普遍的KRAS突变。KRAS G12D突变最常见于胰腺癌（37%）、结直肠癌（12.5%）、子宫内膜癌（8%）和非小细胞肺癌（5%）。目前，没有任何疗法获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，专门针对癌症中的KRAS G12D突变。
关于VS-7375，一种口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂
VS-7375是一种潜在的同类最佳、强效、选择性口服KRAS G12D双重ON/OFF抑制剂。VS-7375是与GenFleet Therapeutics开展的Verastem肿瘤学发现和开发合作的牵头项目。Verastem于2025年4月宣布VS-7375的美国研究性新药（IND）申请通过审核，并于2025年6月启动1/2a期临床试验。GenFleet的VS-7375（中国称GFH375）的IND于2024年6月在中国获批，首例患者于2024年7月在1/2期研究中给药。
关于VS-7375的1/2a期研究
1/2a期研究将在美国进行，具有全球扩张的潜力，将评估VS-7375在晚期KRAS G12D突变实体瘤患者中的安全性和有效性。第一阶段研究的起始剂量为400毫克，是基于GenFleet研究的初始数据中确定的剂量，以加速试验的进展。Verastem计划跨GenFleet研究中观察到反应的水平增加剂量，并将在2a期部分评估VS-7375作为单一疗法和联合疗法在晚期实体瘤患者中的疗效和安全性，例如胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌。
关于GenFleet Therapeutics合作
与GenFleet Therapeutics的合作旨在推进与RAS/MAPK通路驱动的癌症相关的三个肿瘤学发现项目。此次合作为Verastem提供了一项独家选择权，在成功完成1期试验中预定的里程碑后，可以为合作中的三种化合物中的每一种获得许可。Verastem于2023年12月选择了VS-7375（又名GFH375），一种口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂作为其牵头项目，而于2025年1月行使的VS-7375的许可是此次合作的第一个许可。这些许可赋予Verastem在中国大陆、香港、澳门、台湾的GenFleet市场之外的开发和商业化权利。
关于Verastem肿瘤学
Verastem Oncology（纳斯达克：VSTM）是一家生物制药公司，致力于新药的开发和商业化，以改善被诊断患有RAS/MAPK通路驱动癌症的患者的生活。Verastem市场AVMAPKI™FAKZYNJA™CO-PACK在美国我们的管线专注于新型小分子药物，这些药物可抑制癌症中促进癌细胞存活和肿瘤生长的关键信号通路，包括RAF/MEK抑制、FAK抑制和KRAS G12D抑制。欲了解更多信息，请访问www.verastem.com并在LinkedIn上关注我们。
前瞻性陈述通知
本新闻稿包含前瞻性陈述。这些前瞻性陈述一般可以通过使用“预期”、“预期”、“计划”、“可能”、“可能”、“相信”、“估计”、“预测”、“目标”、“项目”等类似含义的词语来识别。此类前瞻性陈述涉及有关（其中包括）Verastem肿瘤学的项目和候选产品、战略、未来计划和前景的各种事项，包括与候选产品商业化的潜力和时间、公司与GenFleet Therapeutics（Shanghai），Inc.合作的预期结果和益处、开始和完成试验以及汇编数据的时间、公司提交数据的预期时间以及公司各种临床试验的潜在临床价值有关的陈述。本新闻稿中包含的每项前瞻性陈述都受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与任何此类陈述明示或暗示的结果存在重大差异。适用的风险和不确定性包括（其中包括）：研发中固有的不确定性，例如临床试验可能出现负面或意外的结果；我们可能无法看到我们根据与GenFleet的合作和期权协议已经支付并可能继续支付的款项的投资回报，或者GenFleet可能无法根据协议充分履行；我们的候选产品的开发和商业化可能需要比计划更长的时间或成本更高，包括由于进行了额外的研究或我们关于执行此类商业化的决定；该数据可能无法在预期的时间内获得；我们的初步和中期数据可能无法代表更成熟数据的风险；与最近美国总统行政当局变动相关的不确定性，包括可能对我们的业务产生不利影响的监管和政策变化；与现任政府削减FDA劳动力以及任何后续削减相关的风险，这些风险可能导致FDA对我们的候选产品的审查和监督中断和延迟，并影响FDA对我们的开发计划提供及时反馈的能力；我们的候选产品可能无法获得监管批准，成为商业上成功的产品，或导致向患者提供新的治疗方案；以及公司于2025年3月20日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中详述的“风险因素”标题下确定的风险，以及我们向SEC提交的其他信息，都可能实现。我们提醒投资者不要过分依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。我们鼓励您阅读我们提交给SEC的文件，可在www.sec.gov上查阅，以讨论这些以及其他风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，我们不承担更新或修改任何这些陈述的义务。我们的业务受到重大风险和不确定性的影响，包括上述风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人应该认真考虑这些风险和不确定性。
投资者及媒体查询：
朱莉莎·维亚纳
企业传播副总裁，
投资者关系&患者倡导
Investors@verastem.com或
media@verastem.com