美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-Q
（标记一） |
|
|
根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告 |
截至2025年9月30日的季度期间 |
|
或 |
|
|
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
对于从到的过渡期 |
|
委员会文件编号：001-38410
（在其章程中指明的注册人的确切名称）
|
|
（国家或其他司法 |
（I.R.S.雇主 |
|
|
康涅狄格州纽黑文 |
|
（主要行政办公室地址） |
（邮编） |
(475) 238-6837
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（前名称、前地址和前财政年度，如果自上次报告后发生变化）
根据该法第12（b）节登记的证券： |
||||
各类名称 |
交易代码（s） |
注册的各交易所名称 |
||
普通股， |
|
纳斯达克资本市场 |
||
用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。有丨否◻
用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是丨否◻
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
大型加速申报器☐ |
加速申报器☐ |
非加速文件管理器 |
较小的报告公司 |
新兴成长型公司☐ |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有
截至2025年11月11日，注册人普通股的流通股数为21,869，491股，每股面值0.00 1美元。
前瞻性陈述
这份表格10-Q的季度报告包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入经修订的1933年《证券法》第27A条（“证券法”）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（“交易法”）中包含的前瞻性陈述的安全港条款。“预期”、“相信”、“可以”、“继续”、“可以”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表达方式。除历史事实陈述外，本季度报告中关于表格10-Q的所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于有关以下方面的陈述：
| ● | 我们对IGALMI的销售策略®; |
| ● | 与我们的再优先级相关的战略、预期收益以及成本节约（如本文所定义）； |
| ● | 我们筹集额外资本和持续经营的能力； |
| ● | 与我们的透明度计划有关的发展； |
| ● | 我们的总可寻址市场的规模和相关的基本估计； |
| ● | 我们与候选产品的临床试验和营销申请有关的计划； |
| ● | 我们计划研究、开发和商业化我们当前和未来的候选产品； |
| ● | 我们计划寻求就某些候选产品的开发和商业化进行合作； |
| ● | 任何未来合作的潜在好处； |
| ● | 为我们的产品候选者获得和维持监管批准的时间以及我们的能力； |
| ● | 我们与监管机构进行讨论的时机和结果； |
| ● | IGALMI的市场接受率和程度、临床效用、处方人数和处方集赢额®以及我们获得营销批准的任何候选产品； |
| ● | 我们的商业化、营销和制造能力和战略，包括任何广告活动的潜在收益； |
| ● | 我们对活动、会议、演讲和大会的参与以及从中获得的任何潜在利益； |
| ● | 我们的知识产权地位和战略； |
| ● | 我们对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计； |
| ● | 对我们的子公司OnkosXcel Therapeutics，LLC（“OnkosXcel”）的潜在投资或其他战略选择； |
| ● | 与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展； |
| ● | 遵守我们融资安排项下的契诺； |
| ● | 政府法律法规的影响； |
| ● | 与法律诉讼和调查有关的事态发展；和 |
| ● | 我们与BioXcel LLC的关系。 |
这些前瞻性陈述是基于管理层目前的预期。这些陈述既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异的重要因素，包括但不限于在第二部分第1A项“风险因素概要”下列出的那些因素。“风险因素”，以及第一部分，第2项。“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”以及本季度报告10-Q表格的其他部分。我们向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的其他文件中在“风险因素”标题下讨论的这些和其他重要因素可能导致实际结果与本文件中的前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。鉴于这些不确定性，你不应该依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。虽然我们可能会选择在未来某个时候更新前瞻性陈述，但我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。
本季度报告中使用的10-Q表格，除非另有说明或上下文另有要求，否则“我们”、“我们的”、“我们”、“公司”或“BTI”指的是BioXcel Therapeutics，Inc.，“BioXcel LLC”指的是公司的前母公司BioXcel LLC及其前身BioXcel Corporation。
3
我们可能会使用我们的网站作为有关公司的重要信息的分发渠道。有关该公司的财务和其他重要信息定期发布在其网站www.bioxceltherapeutics.com的投资者与媒体部分，并可通过该部分查阅。此外，通过访问我们网站www.bioxceltherapeutics.com的投资者与媒体部分的新闻/活动菜单下的“电子邮件提醒”选项，您在注册您的电子邮件地址时可能会自动收到电子邮件提醒和有关公司的其他信息。本网站所载或可透过本网站查阅的资料并不构成本报告的部分季刊，而本季刊将本网站地址纳入本季刊仅为非活动的文字参考。
风险因素汇总
我们的业务受到众多风险和不确定性的影响，包括第二部分第1A项中所述的风险和不确定性。表格10-Q的这份季度报告中的“风险因素”。您在投资我们的普通股时应该仔细考虑这些风险和不确定性。影响我们业务的主要风险和不确定因素包括：
| ● | 我们的经营历史有限，迄今为止尚未产生可观的产品收入，这可能使我们难以评估我们迄今为止业务的成功并评估我们未来的生存能力。 |
| ● | 自成立以来，我们已蒙受重大经营亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续蒙受重大经营亏损，并且可能永远无法实现或保持盈利。 |
| ● | 我们可能会从纳斯达克资本市场退市，这可能会严重损害我们股票的流动性以及我们筹集资金或完成战略交易的能力。 |
| ● | 我们将需要大量额外资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力，或以其他方式寻求战略替代方案。此外，未能按照我们的信贷协议（如本文所定义）的最低资本筹集要求筹集额外融资将触发该协议项下的违约事件。 |
| ● | 我们有重大债务和其他合同义务，这可能会损害我们的流动性，限制我们开展业务的能力，从而损害我们的业务、经营业绩和财务状况。我们可能没有足够的运营现金流来履行我们在信贷协议下的义务。 |
| ● | 我们已经确定了对我们持续经营能力产生重大怀疑的条件和事件。 |
| ● | 我们的战略重新优先排序和其他劳动力削减可能无法实现我们预期的结果。 |
| ● | 我们在药物发现和药物开发方面的经验有限。 |
| ● | 与我们的TRANQUILITY II 3期试验相关的发展可能会影响我们对BXCL501的开发计划的时间安排以及寻求或获得监管批准的前景，用于可能的阿尔茨海默病患者与痴呆相关的躁动（非日常）的急性治疗。 |
| ● | 我们仅有有限的临床数据支持BXCL501在家庭环境中用于急性治疗因可能的阿尔茨海默病引起的痴呆症患者的躁动的潜在安全性或有效性。 |
| ● | 在近期，我们依赖于成功的伊加尔米®，以及我们的四个候选产品，BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702。如果我们无法完成我们的产品候选者的临床开发或获得上市批准或成功商业化伊加尔米®或我们的其他候选产品，单独或与合作者合作，或者如果我们在这样做时遇到重大延误，我们的业务可能会受到重大损害。 |
4
| ● | 我们不时公布或发布的临床试验的临时“顶线”和初步数据可能会随着更多患者数据的可用而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和验证程序的约束。 |
| ● | 美国食品药品监督管理局（“FDA”）和可比的外国当局的监管批准程序冗长、昂贵且本质上不可预测。如果我们最终无法获得候选产品的监管批准，我们的业务将受到重大损害。 |
| ● | 临床试验费用高、耗时长、设计难度大、难以进行且涉及不确定的结果。 |
| ● | 我们依靠临床试验中患者的入组和评估来继续开发我们的候选产品。如果我们无法在我们的临床试验中招募患者，我们的研发工作可能会受到不利影响。 |
| ● | 我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻止其监管批准，限制已批准标签的商业形象，或在上市批准后导致重大负面后果。 |
| ● | 基于EvolverAI、BioXCel LLC的专有药物发现和开发引擎以及我们的AI平台的候选产品的发现和开发是新颖且未经验证的，我们不知道我们是否能够开发出任何具有商业价值的产品。 |
| ● | 虽然FDA已经批准了IGALMI®对于精神分裂症或双相I或II障碍相关的躁动的急性治疗，我们仍将面临对IGALMI的广泛和持续的监管要求和义务®以及我们获得批准的任何候选产品。 |
| ● | 如果我们被发现违反联邦、州或外国医疗保健“欺诈和滥用”法律，我们可能会被要求支付巨额罚款和处罚，包括但不限于禁止、暂停或排除参与联邦、州或类似的医疗保健计划，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。 |
| ● | 我们继续依赖BioXcel LLC为我们的业务提供某些行政服务。 |
| ● | 我们在很大程度上依赖第三方来制造我们的候选产品的临床供应和我们的IGALMI商业供应®，我们打算依赖第三方生产任何其他获批候选产品的商业供应。因此，如果第三方制造商未能获得FDA或类似监管机构的批准或未能以足够数量或可接受的价格向我们提供药品产品，我们的产品开发可能会被停止或延迟，我们未来任何产品的商业化可能会被停止、延迟或利润减少。 |
| ● | 我们依赖第三方来进行我们的临床前和临床试验。如果这些第三方不能成功履行其合同法律和监管职责或在预期期限内完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到重大损害。 |
| ● | 不利的全球政治或经济事件和条件可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。 |
| ● | 数据泄露或网络攻击可能会扰乱我们的业务运营和信息技术系统或我们所依赖的第三方的系统，对我们的财务业绩产生不利影响，或导致机密或敏感的候选产品、临床试验、员工或公司信息丢失或暴露。 |
5
| ● | 实际或感知的未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。 |
| ● | 对环境、社会和治理（“ESG”）举措的更多审查和不断变化的预期可能会带来额外成本或以其他方式对我们的业务产生不利影响。 |
| ● | 保护我们的专有权利既困难又代价高昂，我们可能无法确保他们的保护。如果我们的专利地位不能充分保护我们的候选产品，其他人可能会更直接地与我们竞争，这将损害我们的业务，可能是实质性的。 |
| ● | 我们现在和将来都可能在正常业务过程中或之外受到法律诉讼、索赔和调查。此类诉讼、索赔和调查的辩护成本可能高且耗时，并可能导致不利的结果，这可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响，并对我们普通股的价格产生负面影响。 |
商标、商号及服务标记
这份季度报告包括我们的商标、商号和服务标记，包括但不限于“IGALMI®”和我们的标识，这是我们的财产，受适用的知识产权法保护。仅为方便起见，本季度报告中可能出现商标、商号和服务标记，而无®,TM和SM符号，但此类引用无意以任何方式表明我们或适用的所有者在适用法律允许的最大范围内放弃或不会主张我们的权利或任何适用的许可人对这些商标、商号和服务标记的权利。我们无意暗示我们使用或展示其他方的商标、商号或服务标记，并且此类使用或展示不应被解释为暗示与这些其他方的关系，或由这些其他方对我们的背书或赞助。
行业和其他数据
除非另有说明，本季度报告所载有关我们的行业和我们经营所在市场的信息，包括我们的一般预期、市场地位和市场机会，均基于我们管理层的估计和研究，以及行业和一般出版物以及第三方进行的研究、调查和研究。虽然我们认为本季度报告中包含的这些第三方出版物、研究、调查和研究的信息是可靠的，但我们不保证这些信息的准确性或完整性，我们也没有对这些信息进行独立核实。管理层的估计来自公开的信息、他们对我们行业的了解以及他们基于这些信息和知识的假设，我们认为这些信息和知识是合理的。该数据涉及多项假设和限制，这些假设和限制必然由于多种因素而具有高度的不确定性和风险，包括本季度报告中“前瞻性陈述”和第二部分第1A项“风险因素”项下所述的假设和限制。这些因素和其他因素可能导致我们未来的业绩和市场预期与我们的假设和估计存在重大差异。
6
第一部分.财务信息
项目1。财务报表
Bioxcel Therapeutics, Inc.
简明合并资产负债表
（金额以千为单位，每股金额除外）
|
9月30日， |
|
||||
2025 |
12月31日， |
|||||
（未经审计） |
2024 |
|||||
物业、厂房及设备 |
|
|
|
|
||
流动资产 |
|
|
|
|
||
现金及现金等价物 |
$ |
36,176 |
$ |
29,854 |
||
受限制现金 |
1,144 |
— |
||||
应收账款，净额 |
— |
|
131 |
|||
存货 |
|
459 |
|
679 |
||
预付费用 |
|
5,690 |
|
5,290 |
||
其他流动资产 |
|
934 |
|
1,440 |
||
流动资产总额 |
44,403 |
37,394 |
||||
物业及设备净额 |
|
249 |
|
475 |
||
经营租赁使用权资产 |
140 |
382 |
||||
其他资产 |
— |
87 |
||||
总资产 |
$ |
44,792 |
$ |
38,338 |
||
负债和股东（赤字）权益 |
|
|
|
|
||
流动负债 |
|
|
|
|
||
应付账款 |
$ |
16,276 |
$ |
15,990 |
||
应计费用 |
|
4,363 |
|
5,762 |
||
长期债务的流动部分 |
16,823 |
— |
||||
应付关联方款项 |
|
122 |
|
107 |
||
其他流动负债 |
220 |
374 |
||||
流动负债合计 |
37,804 |
22,233 |
||||
经营租赁负债的长期部分 |
— |
|
65 |
|||
衍生负债 |
3,605 |
6,633 |
||||
长期负债 |
92,302 |
102,508 |
||||
负债总额 |
133,711 |
131,439 |
||||
承付款项和或有事项（附注16） |
||||||
股东（赤字）权益 |
|
|
|
|
||
优先股，面值0.00 1美元，授权1万股；截至2025年9月30日和2024年12月31日没有已发行和流通的股票 |
— |
— |
||||
普通股，面值0.00 1美元，截至2025年9月30日和2024年12月31日授权的200000股；截至2025年9月30日和2024年12月31日已发行和流通的股票分别为19996股和3102股 |
73 |
49 |
||||
额外实收资本 |
|
618,557 |
|
557,047 |
||
累计赤字 |
|
(707,549) |
|
(650,197) |
||
股东（赤字）权益合计 |
(88,919) |
(93,101) |
||||
负债总额和股东（赤字）权益 |
$ |
44,792 |
$ |
38,338 |
||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
7
Bioxcel Therapeutics, Inc.
简明合并经营报表
（金额以千为单位，每股金额除外）
（未经审计）
截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的九个月， |
|||||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
2025 |
|
2024 |
|||||
收入 |
||||||||||||
产品收入，净额 |
$ |
98 |
$ |
214 |
$ |
386 |
$ |
1,900 |
||||
营业费用 |
|
|
|
|
|
|
||||||
销货成本 |
$ |
11 |
$ |
1,170 |
132 |
1,311 |
||||||
研究与开发 |
8,740 |
5,101 |
23,550 |
24,534 |
||||||||
销售，一般和行政 |
|
5,381 |
|
7,683 |
|
16,689 |
|
30,398 |
||||
重组成本 |
194 |
1,553 |
194 |
2,409 |
||||||||
总营业费用 |
$ |
14,326 |
$ |
15,507 |
40,565 |
58,652 |
||||||
经营亏损 |
$ |
(14,228) |
$ |
(15,293) |
(40,179) |
(56,752) |
||||||
其他（收入）费用 |
|
|
|
|
|
|
||||||
利息支出 |
|
4,373 |
|
3,790 |
|
12,588 |
|
11,097 |
||||
利息收入 |
(236) |
(616) |
(745) |
(2,234) |
||||||||
其他（收入）费用，净额 |
12,546 |
(4,817) |
5,330 |
(16,875) |
||||||||
净亏损 |
$ |
(30,911) |
$ |
(13,650) |
$ |
(57,352) |
$ |
(48,740) |
||||
归属于普通股股东的基本和稀释每股净亏损 |
$ |
(2.18) |
$ |
(5.15) |
$ |
(6.38) |
$ |
(20.60) |
||||
加权平均流通股-基本和稀释 |
|
14,196 |
|
2,649 |
|
8,992 |
|
2,366 |
||||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
8
Bioxcel Therapeutics, Inc.
股东（赤字）权益变动简明合并报表
（金额以千为单位）
（未经审计）
额外 |
||||||||||||||
普通股 |
实收- |
累计 |
||||||||||||
|
股份 |
|
金额 |
|
资本 |
|
赤字 |
|
合计 |
|||||
截至2023年12月31日的余额 |
1,871 |
$ |
30 |
$ |
534,060 |
$ |
(590,598) |
$ |
(56,508) |
|||||
发行普通股，扣除发行成本 |
231 |
4 |
3,705 |
— |
3,709 |
|||||||||
股票补偿 |
— |
— |
3,433 |
— |
3,433 |
|||||||||
发行股票认股权证 |
— |
— |
224 |
— |
224 |
|||||||||
发行预筹购股认股权证 |
— |
— |
3,570 |
— |
3,570 |
|||||||||
净亏损 |
— |
— |
— |
(26,791) |
(26,791) |
|||||||||
截至2024年3月31日的余额 |
2,102 |
$ |
34 |
$ |
544,992 |
$ |
(617,389) |
$ |
(72,363) |
|||||
发行普通股，扣除发行成本 |
419 |
6 |
5,306 |
— |
5,312 |
|||||||||
股票补偿 |
— |
— |
1,057 |
— |
1,057 |
|||||||||
限制性股票单位的归属，扣除员工纳税义务 |
3 |
— |
(8) |
— |
(8) |
|||||||||
净亏损 |
— |
— |
— |
(8,299) |
(8,299) |
|||||||||
截至2024年6月30日的余额 |
2,524 |
$ |
40 |
$ |
551,347 |
$ |
(625,688) |
$ |
(74,301) |
|||||
发行普通股，扣除发行成本 |
129 |
2 |
451 |
- |
453 |
|||||||||
股票补偿 |
— |
— |
1,865 |
— |
1,865 |
|||||||||
限制性股票单位的归属，扣除员工纳税义务 |
1 |
— |
— |
— |
— |
|||||||||
净亏损 |
— |
— |
— |
(13,650) |
(13,650) |
|||||||||
截至2024年9月30日的余额 |
2,654 |
$ |
42 |
$ |
553,663 |
$ |
(639,338) |
$ |
(85,633) |
|||||
额外 |
||||||||||||||
普通股 |
实收- |
累计 |
||||||||||||
股份 |
|
金额 |
|
资本 |
|
赤字 |
|
合计 |
||||||
截至2024年12月31日的余额 |
3,102 |
$ |
49 |
$ |
557,047 |
$ |
(650,197) |
$ |
(93,101) |
|||||
发行普通股，扣除发行成本 |
2,358 |
10 |
471 |
— |
481 |
|||||||||
股票补偿 |
— |
— |
180 |
— |
180 |
|||||||||
发行预筹购股认股权证 |
— |
— |
9,523 |
— |
9,523 |
|||||||||
限制性股票单位的归属，扣除员工纳税义务 |
8 |
— |
(1) |
— |
(1) |
|||||||||
净亏损 |
— |
— |
— |
(7,254) |
(7,254) |
|||||||||
截至2025年3月31日的余额 |
5,468 |
$ |
59 |
$ |
567,220 |
$ |
(657,451) |
$ |
(90,172) |
|||||
发行普通股，扣除发行成本 |
1,146 |
1 |
135 |
— |
136 |
|||||||||
股票补偿 |
— |
— |
1,556 |
— |
1,556 |
|||||||||
限制性股票单位的归属，扣除员工纳税义务 |
6 |
— |
— |
— |
— |
|||||||||
净亏损 |
— |
— |
— |
(19,187) |
(19,187) |
|||||||||
截至2025年6月30日余额 |
6,620 |
$ |
60 |
$ |
568,911 |
$ |
(676,638) |
$ |
(107,667) |
|||||
发行普通股，扣除发行成本 |
13,369 |
13 |
49,065 |
— |
49,078 |
|||||||||
股票补偿 |
— |
— |
581 |
— |
581 |
|||||||||
限制性股票单位的归属，扣除员工纳税义务 |
7 |
— |
— |
— |
— |
|||||||||
净亏损 |
— |
— |
— |
(30,911) |
(30,911) |
|||||||||
截至2025年9月30日余额 |
19,996 |
$ |
73 |
$ |
618,557 |
$ |
(707,549) |
$ |
(88,919) |
|||||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
9
Bioxcel Therapeutics, Inc.
简明合并现金流量表
（金额以千为单位）
（未经审计）
截至9月30日的九个月， |
||||||
|
2025 |
|
2024 |
|||
经营现金流活动： |
|
|
|
|
||
净亏损 |
$ |
(57,352) |
$ |
(48,740) |
||
净亏损与经营活动所用现金净额的对账 |
|
|
||||
折旧 |
|
226 |
|
232 |
||
债务折现和融资成本摊销的计提 |
1,183 |
245 |
||||
衍生负债公允价值变动 |
5,319 |
(16,884) |
||||
基于股票的补偿费用 |
|
2,317 |
|
6,355 |
||
信贷协议应付实物利息 |
5,434 |
3,821 |
||||
经营租赁使用权资产 |
242 |
227 |
||||
经营资产及负债变动 |
|
|
||||
应收账款 |
131 |
|
68 |
|||
存货 |
|
220 |
|
466 |
||
预付费用、其他流动资产和其他资产 |
|
193 |
|
(1,017) |
||
应付账款、应计费用、应付关联方款项、其他流动负债 |
|
(1,039) |
|
(997) |
||
应计利息 |
— |
(736) |
||||
经营租赁负债 |
(279) |
(258) |
||||
经营活动使用的现金净额 |
(43,405) |
(57,218) |
||||
投资现金流活动： |
|
|
||||
购买设备和租赁物改良 |
— |
— |
||||
投资活动产生的现金净额 |
— |
— |
||||
融资现金流活动： |
|
|
||||
发行普通股和认股权证所得款项 |
52,380 |
32,687 |
||||
发行普通股和认股权证的发行成本 |
(1,492) |
(295) |
||||
与归属限制性股票单位相关的员工纳税义务的支付 |
(17) |
(8) |
||||
筹资活动提供的现金净额 |
50,871 |
32,384 |
||||
现金、现金等价物和限制性现金净增加额 |
$ |
7,466 |
$ |
(24,834) |
||
现金、现金等价物和限制性现金，期初 |
|
29,854 |
|
65,221 |
||
现金、现金等价物和受限制现金，期末 |
$ |
37,320 |
$ |
40,387 |
||
资产负债表调节： |
||||||
现金及现金等价物 |
$ |
36,176 |
40,387 |
|||
受限制现金 |
1,144 |
— |
||||
上述现金及现金等价物和限制性现金总额 |
$ |
37,320 |
40,387 |
|||
补充现金流信息： |
|
|
|
|
||
发行股票认股权证 |
$ |
— |
$ |
224 |
||
随附的附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
10
Bioxcel Therapeutics, Inc.
简明合并财务报表附注
（金额以千为单位，每股金额和另有说明的除外）
（未经审计）
注1。业务性质
BioXcel Therapeutics，Inc.（“BTI”或“公司”）是一家基于人工智能（“AI”）方法开发神经科学和免疫肿瘤学领域变革性药物的生物制药公司。该公司专注于利用尖端技术和创新研究开发旨在改变患者生活的高价值疗法。BTI开发了一个专有的人工智能平台，以降低治疗开发成本并可能加快开发时间。该公司的方法利用现有的已获批准的药物和/或临床评估的候选产品以及大数据和专有的机器学习算法来确定新的治疗指标。BTI管理层认为，这种差异化方法已证明其潜力，可以减少与医疗需求存在重大未满足疾病的药物开发相关的费用和时间。
如在这些简明综合财务报表中所使用，除非另有说明或上下文另有要求，“BioXcel LLC”一词是指公司的前母公司BioXcel LLC及其前身BioXcel Corporation。“OnkosXCel”是指BTI旗下先进免疫肿瘤学资产OnkosXCel Therapeutics，LLC的全资子公司。
2022年4月6日，BTI宣布，美国（“U.S.”）食品药品监督管理局（“FDA”）批准IGALMI®（右美托咪定或“DeX”）舌下膜，用于急性治疗成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关的躁动。伊加尔米®被批准在医疗保健提供者的监督下由患者自行管理。2022年7月6日，BTI宣布IGALMI®，在市场上有120和180微克的剂量。
该公司最先进的神经科学临床开发项目是BXCL501。在FDA批准的IGALMI以外的适应症中®，BXCL501是DeX的一种研究性专有、口服溶解、薄膜制剂，用于治疗与精神和神经系统疾病相关的躁动。
该公司的先进免疫肿瘤学资产BXCL701是一种研究性、口服的全身性先天免疫激活剂，用于治疗一种罕见形式的前列腺癌和晚期实体瘤，这些肿瘤对检查点抑制剂是难治的或治疗幼稚的。
BTI于2017年3月29日根据特拉华州法律注册成立。该公司的主要办事处位于康涅狄格州纽黑文。
注2。列报依据
随附的未经审计的中期简明综合财务报表不包括美国公认会计原则（“GAAP”）要求的所有信息和附注。随附的年终资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国公认会计原则要求的所有披露。未经审核中期简明综合财务报表已按与经审核年度财务报表相同的基准编制，管理层认为，该等调整反映了所有调整，其中仅包括正常的经常性调整，这是公平陈述公司截至2025年9月30日的财务状况、截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月和九个月的经营业绩以及截至2025年9月30日和2024年9月止九个月的现金流量所必需的。截至2025年9月30日止三个月和九个月的业绩不一定代表截至2025年12月31日止年度、任何其他中期期间或任何未来年度或期间的预期业绩。随附的公司未经审核中期简明综合财务报表应与经审核财务报表及附注一并阅读
11
公司于2025年3月28日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含了这一内容。
随附的简明综合财务报表包括公司和在剔除所有公司间账户和交易后，BTI拥有控股财务权益的所有实体的账户，这些账户是按照美国公认会计原则编制的。
截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和限制性现金37320美元，累计赤字707549美元。自成立以来，该公司几乎在每个财政期间都发生了大量净亏损和经营活动产生的负现金流，并预计这一趋势将在可预见的未来持续下去。该公司截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月分别确认净亏损30,911美元和13,650美元，截至2025年9月30日和2024年9月止九个月分别确认净亏损57,352美元和48,740美元，截至2025年9月和2024年9月止九个月经营活动使用的现金净额分别为43,405美元和57,218美元。
在ASC主题205-40，财务报表的列报-持续经营下，要求管理层在每个报告期评估是否存在综合考虑后对一个实体在财务报表发布之日后一年内的持续经营能力产生重大疑问的情况和事件。
该公司的重大亏损历史、经营活动产生的负现金流、其信贷协议（定义见附注9，债务和信贷便利）项下潜在的近期增加的契约驱动的摊销付款、其目前手头有限的流动性资源，以及其依赖于在当前资源耗尽后获得额外融资为其运营提供资金的能力，对此无法确定，已导致管理层评估，对公司自本季度报告表格10-Q中包含的财务报表发布之日起至少12个月内持续经营的能力存在重大疑问。
这一持续经营评估考虑了管理层重新定价（定义见附注4，重组）的潜在缓解影响。当存在实质性疑问时，管理层会评估其计划的缓解效果是否足以缓解对公司持续经营能力的实质性怀疑。然而，只有在（i）计划很可能在财务报表发布之日后一年内有效实施，以及（ii）计划在实施后很可能会减轻对实体在财务报表发布之日后一年内持续经营能力产生重大怀疑的相关条件或事件时，才考虑管理层计划的缓解效果。一般来说，要被认为有可能得到有效实施，这些计划需要得到公司董事会的批准。公司的重整于2023年8月8日获得董事会批准；然而，此类计划，包括2024年第二季度和第三季度采取的额外重组行动，将不会降低该实体在财务报表发布之日后一年内持续经营的能力。
随附的简明综合财务报表是在持续经营的基础上编制的，其中考虑了在正常业务过程中变现资产和清偿负债，不包括这种不确定性结果可能导致的任何调整。持续经营分析不考虑未来可能修订或重组信贷协议（定义见附注9，债务和信贷便利）或其他潜在债务或股权资本来源。
成功完成公司的发展计划，并最终实现盈利运营取决于未来的事件，包括获得足够的融资来支持公司的成本结构和运营计划。管理层改善公司流动性、降低运营费用和资本要求的计划，除其他行动外，包括采取以下一项或多项步骤筹集额外资本，这些步骤均无法得到保证或完全在公司控制范围内：
| ● | 通过出售公司股本证券筹集资金； |
12
| ● | 通过第三方投资OnkosXcel或其他战略选择筹集资金； |
| ● | 通过债务融资和/或重组其现有信贷协议筹集资金； |
| ● | 与潜在合作伙伴建立合作以推进公司的产品管线； |
| ● | 与潜在的营销合作伙伴建立合作； |
| ● | 减少管理费用和员工人数以专注于核心优先事项；和/或 |
| ● | 前述的任何组合。 |
如果公司无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金，或者如果无法获得合作安排以推进其项目，公司将被迫终止部分业务或制定和实施一项计划，超出其重新定息举措，以进一步延长应付款项、减少管理费用、缩减或停止部分或全部修订后的运营计划，直到筹集到足够的额外资金以支持进一步的运营。
注3。重要会计政策摘要
估计数的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响简明综合财务报表及其附注中报告的金额的估计和假设。估算用于以下领域，其中包括：收入确认、衍生负债、基于股票的补偿费用、应计费用和所得税。尽管这些估计是基于公司对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计存在重大差异。
重要会计政策
公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中先前于综合财务报表附注3中披露的重大会计政策并无重大变动，但以下情况除外：
受限现金
受限现金是指根据信用证需要留出的现金，作为我们在未来六个月内融资和支付的年度董事和高级职员（D & O）保险费的抵押品。该限制将在支付D & O保险费时失效。
最近的会计公告
最近通过的会计公告
2023年11月，FASB发布ASU 2023-07，分部报告，要求在年度和中期基础上披露增量分部信息。该准则自2023年12月15日后开始的年度生效，并允许自2024年12月15日后开始的过渡期和提前采用。公司在2024财年对年度和追溯报告期采用了新准则，所有中期披露均从2025财年第一季度开始。更多信息，见附注17，分部信息。
2024年3月，FASB发布了ASU 2024-01，Compensation – Stock Compensation（Topic718）– Profit Interest和类似奖励的范围适用，其中明确了实体如何确定Profit Interest或类似奖励是否属于Topic718的范围，或者是否不是基于股份的支付安排，因此属于其他指南的范围。ASU2024-01对2024年12月15日之后开始的年度期间以及这些年度期间内的中期有效。采纳该指引并未对我们的财务报表产生重大影响，公司预计该指引未来不会产生重大影响。
13
未来期间生效的会计公告
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，改进了所得税披露，其中要求披露按司法管辖区缴纳的分类所得税，增强了有效税率调节中的披露，并修改了其他与所得税相关的披露。这些修订对2024年12月15日之后开始的年度期间生效。公司目前正在评估采用该指引对其简明综合财务报表的影响。
2024年11月，FASB发布了ASU 2024-03，损益表-报告综合收入-费用分类披露，其中要求公共实体披露有关某些成本和费用的特定信息。ASU2024-03在2026年12月15日之后开始的年度期间和2027年12月15日之后开始的中期报告期间生效，允许提前采用。公司正在评估采用该指引对其简明综合财务报表的影响。
2025年7月，FASB发布ASU 2025-05，金融工具-信用损失（主题326）：应收账款和合同资产信用损失的计量。这些修订提供了一种实用的权宜之计，并在适用的情况下提供了一种会计政策选择，以简化某些应收账款和合同资产的信用损失计量。这些修订对2025年12月15日之后开始的年度报告期间以及这些年度报告期间内的中期报告期间有效。允许在尚未发布或可供发布财务报表的任何中期或年度期间提前采用。我们目前正在评估这一修订的影响，预计采用这一指导意见不会对我们的合并财务报表和随附的附注产生重大影响。
注4。重组
2024年5月8日，公司采取行动，作为其持续努力的一部分，以保留现金并优先投资于其核心临床项目。该公司裁员约15%，并于2024年5月8日通知受影响的员工。所有相关重组费用已于2024年第二季度支付。
2024年9月17日，公司额外裁员28%，以延长现金跑道并优先考虑BXCL501的临床开发。该公司于2024年10月完成临床优先排序，在2025年第一季度支付了475美元的相关费用，并在2025年第二季度支付了剩余的128美元。
2025年4月8日，董事会一致批准（i）向所有非执行雇员支付总额为1,522美元的留任奖金，分两期等额支付，以及（ii）发放66份在授予日一周年完全归属的RSU。留存奖金第一期已于2025年4月30日支付，第二期已于2025年9月30日支付。每笔此种分期付款须以适用的雇员在2025年12月31日之前继续受雇为准。
2025年9月16日，公司解散了在捷克共和国的业务，并在2025年第三季度支付了194美元的关闭相关费用。
14
注5。存货
库存包括以下内容：
|
9月30日， |
|
12月31日， |
|||
|
2025 |
|
2024 |
|||
原材料 |
$ |
394 |
$ |
506 |
||
在制品 |
— |
— |
||||
成品 |
65 |
173 |
||||
总库存 |
$ |
459 |
$ |
679 |
||
截至2025年9月30日的三个月和九个月，该公司记录的库存减记总额分别为0美元和95美元。截至2024年9月30日的三个月和九个月，该公司分别录得1157美元和1202美元的库存减记。
注6。物业及设备净额
财产和设备，净额包括以下各项：
|
9月30日， |
|
12月31日， |
|||
|
2025 |
|
2024 |
|||
计算机和设备 |
$ |
202 |
$ |
202 |
||
家具 |
575 |
575 |
||||
租赁权改善 |
1,200 |
1,200 |
||||
财产和设备共计 |
$ |
1,977 |
$ |
1,977 |
||
累计折旧 |
(1,728) |
(1,502) |
||||
财产和设备共计，净额 |
$ |
249 |
$ |
475 |
||
截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月的折旧费用分别为75美元和77美元，截至2025年9月30日和2024年9月30日止九个月的折旧费用分别为226美元和232美元。
注7。应计费用
应计费用包括以下内容：
|
2025年9月30日 |
|
2024年12月31日 |
|||
应计研发费用 |
$ |
2,650 |
$ |
3,107 |
||
应计薪酬和福利 |
35 |
35 |
||||
应计专业费用 |
|
1,125 |
|
1,604 |
||
应计税款 |
103 |
91 |
||||
其他应计费用 |
450 |
322 |
||||
应计重组费用 |
— |
603 |
||||
应计费用总额 |
$ |
4,363 |
$ |
5,762 |
||
注8。与BioXcel LLC的交易
公司与BioXcel LLC订立一份于2017年6月30日生效并经修订及其后重述的分立及共享服务协议（「服务协议」），据此，BioXcel LLC已同意向公司提供若干知识产权检控及管理及研发活动。
15
根据服务协议，公司有一项选择权，可行使至2024年12月31日，与BioXcel LLC订立单独的合作服务协议，据此，BioXcel LLC将利用其EvolverAI为我们执行产品识别和相关服务。公司同意在2023年3月13日至2024年12月31日期间每月向BioXCel LLC支付18美元，以换取这一选择权。这一选择权未被行使。然而，BioXcel LLC继续根据原始合同条款履行某些行政服务。我们同意本着诚意谈判任何此类合作服务协议，并纳入合理的基于市场的条款，包括对BioXcel LLC的对价反映出净销售额的低个位数特许权使用费以及合理的开发和商业化里程碑付款，前提是（i）开发里程碑付款总额不得超过10,000美元，且不得在人类进行概念验证之前支付，以及（ii）商业化里程碑付款应以达到年度净销售额水平为基础，以适用的净销售额水平的3%为限，总额不超过30,000美元。公司未行使选择权，以利用BioXcel LLC的EvolverAI续签产品识别和相关服务协议。2024年12月31日之后，BioXcel LLC没有进行任何开发活动，也没有计划进行任何开发活动。
截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月和九个月根据服务协议记录的服务费分别如下：
截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的九个月， |
|||||||||||
2025 |
2024 |
2025 |
2024 |
|||||||||
研究与开发 |
|
$ |
105 |
$ |
230 |
$ |
369 |
$ |
708 |
|||
销售，一般和行政 |
|
1 |
120 |
|
86 |
258 |
||||||
合计 |
$ |
106 |
$ |
350 |
$ |
455 |
$ |
966 |
||||
截至2025年9月30日，公司简明合并资产负债表中没有未偿还的与服务协议相关的服务费用计入应付关联方款项。
注9。债务和信贷便利
债务，扣除未摊销的折扣和融资成本，包括以下内容：
2025年9月30日 |
|
2024年12月31日 |
||||
信贷协议和担保 |
$ |
102,319 |
$ |
102,319 |
||
应付实物（“PIK”）利息 |
9,837 |
4,403 |
||||
债务负债总额 |
$ |
112,156 |
$ |
106,722 |
||
未摊还债溢价、折价及发行费用 |
(3,031) |
(4,214) |
||||
总债务 |
$ |
109,125 |
$ |
102,508 |
||
减去债务的流动部分 |
(16,823) |
— |
||||
长期负债 |
$ |
92,302 |
$ |
102,508 |
||
于2022年4月19日，公司订立两项战略融资协议：（i）由公司作为借款人、公司若干附属公司不时作为附属公司担保人、贷款方（“贷款人”）及Oaktree Fund Administration LLC（“OFA”）作为行政代理人订立的信贷协议及担保（“信贷协议”），及（ii）由公司、购买方（“买方”）及OFA作为行政代理人订立的收入利息融资协议（“RIFA”；连同信贷协议，“OFA便利”）。根据OFA设施，贷方和买方同意，在两个OFA设施之间的总和中，提供高达260,000美元的总资金，以支持公司在IGALMI的商业活动®舌下膜。此外，OFA设施旨在支持扩大BXCL501的临床开发工作，其中包括用于阿尔茨海默病患者急性治疗躁动的3期项目，并用于一般公司用途。贷方和买方由Oaktree Capital Management，L.P.和卡塔尔投资局的附属公司组成。
16
信贷协议及担保的豁免及第一次修订
于2023年11月13日，公司、信贷协议的贷款方及OFA订立信贷协议及担保的豁免及第一修订（“第一修订”），其中规定（i）豁免及修订信贷协议中有关OnkosXcel投资的契诺，及（ii）双方同意进一步修订信贷协议中的关键财务条款及终止RIFA。根据第一修正案，贷款人同意允许公司在任何时候向OnkosXcel投资最高不超过30,000美元，高于任何时候未偿还的25,000美元。第一修正案还免除了由于在OnkosXCel投资契约第一修正案日期之前的违约，或违反公司向OFA通知该违约的义务而在信贷协议下产生的任何违约或违约事件。就第一修正案而言，公司向贷款人支付了180美元的费用（相当于第一修正案日期信贷协议项下未偿还贷款的0.25%），并同意向贷款人支付相当于贷款到期或提前偿还的信贷协议项下贷款的0.25%的退出费。
第二次修订信贷协议及担保及终止国际财务报告准则
于2023年12月5日（「第二次修订生效日期」），公司订立第二次修订信贷协议及担保及终止收益利息融资协议（「第二次修订」），进一步修订信贷协议。在第二次修正生效日期，信贷协议进行了修订，以提供高达202,319美元的高级担保定期贷款，包括于2022年4月28日提供资金的70,000美元的首期A部分，以及截至第二次修正生效日期的A部分的相关资本化利息，金额为72,319美元。此外，先前于2022年7月8日根据RIFA向公司提供的30,000美元融资已转换为信贷协议项下的定期贷款（“第A-2期定期贷款”）。RIFA及其下的所有潜在未来资金承诺均已终止。此外，根据第二修正案，贷款人同意允许公司在任何时候向OnkosXcel投资最多30,865美元，未偿还金额从30,000美元增加。就第二次修订而言，公司同意向贷款人支付相当于在贷款到期或提前还款时偿还的信贷协议项下贷款的0.25%的退出费（退出费是对第一次修订规定的退出费的补充，而不是代替退出费）。截至2025年9月30日，信贷协议下的80,000美元承付款仍未到位。截至2025年9月30日，A-1档和A-2档的混合实际利率约为15.3%。
在满足某些条件（包括监管和财务里程碑）的情况下，公司可以选择借入剩余的部分。信贷协议的B部分为20,000美元，可在满足某些条件和财务里程碑后获得。B档于2024年12月31日到期。信贷协议的C部分为30,000美元，可在满足某些条件后使用，包括收到在2025年12月31日或之前达到的某些监管和财务里程碑。信贷协议的D档金额为50,000美元，可在2025年12月31日或之前满足C档定期贷款的先决条件以及C档贷款的资金（包括公司在过去连续12个月期间因销售BXCL501而应占的特定最低净销售额）后获得。截至2025年9月30日，如果达到上述里程碑，总额为80,000美元的C和D档仍可供借款。
信贷协议项下的贷款不会于2027年4月19日摊销及到期。公司可选择不早于2026年9月21日且不迟于2026年10月21日，请求将到期日延长至2028年4月19日，前提是公司满足某些条件，包括收到某些监管和财务里程碑。信贷协议下的借款按200个基点的原始发行折扣发行，并按固定期限SOFR（但不低于2.5%或高于5.5%）加7.5%的可变年利率计息，按季度支付。费率根据当前期限SOFR费率每三个月重置一次。在该等利息中，公司可选择将每年8%以上的利息以实物形式支付，方式是将该利息资本化并将该利息添加到自所欠利息的第一个付款日期起至2025年3月31日的未偿还贷款本金金额中，除非就任何付款日期而言，公司选择以现金支付全部或部分该等利息。公司须就承诺的未提取金额支付相当于每年0.75%的滴答费，自2022年4月22日后120天起通过终止承诺按季度支付，这笔费用在发生时计入费用，并在综合经营报表中确认为利息费用。公司可随时自愿预付授信协议，但须支付预付费用。
17
除某些例外情况外，公司在信贷协议项下的义务由BTI现有的以及随后收购或组建的子公司提供担保。BTI在信贷协议下的义务及其项下的相关担保以（i）公司现有和任何未来直接子公司的所有股权的质押，以及（ii）其以及担保人的所有有形和无形资产的完善担保权益（BXCL701子公司（定义见下文）提供的担保为无担保除外）作为担保，但按惯例允许的留置权和其他约定的例外情况除外。
信贷协议包含惯常的陈述和保证以及惯常的肯定和否定契约，除其他外，包括对债务、留置权、投资、合并、处置、预付其他债务以及股息和其他分配的限制，但须遵守某些例外情况，包括与产品商业化和开发活动有关的特定例外情况。公司还必须遵守某些财务契约，包括（i）为贷款人在OFA控制的账户中维持现金或允许的现金等价物投资，至少（a）最初为15,000美元，（b）从B档贷款的融资开始和之后为20,000美元，以及（c）从公司满足C档贷款的融资条件开始和之后为15,000美元，前提是，任何时候适用的流动性契约将在与出售OnkosXcel相关的某些事件（最高金额等于37,500美元）时增加，前提是最低流动资金金额在任何情况下均不会超过信贷协议项下任何时间未偿还贷款总额的50%；（ii）最低收入测试，从公司截至2024年12月31日的财政季度开始按季度计量（该六个月期间为“收入契约计量期”），要求其及其子公司在截至每个该等财政季度最后一天的连续六个月期间的合并净收入不低于信贷协议规定的最低收入金额（该测试日期，“收入契约计量测试日期”及本条款（ii）“收入契约”）所述的契约。公司未能遵守财务契约将导致违约事件，但须遵守与收入契约有关的某些补救权。如果截至收入契约计量测试日期，公司在适用的收入契约计量期间的收入低于当时根据收入契约规定的适用期间规定的最低收入金额，公司将有权在总共三个财政期内通过向贷款人支付收入补救付款（这将被视为贷款的预付款，需支付提前还款费），金额等于该最低要求收入金额与公司在该收入契约计量期间的实际收入之间的差额，该付款不低于1,000美元。如果支付，公司将被视为在该收入契约计量测试日期已遵守收入契约。任何该等付款将适用于根据信贷协议提前偿还贷款。
尽管有上述规定，信贷协议允许OnkosXCel（连同BTI的子公司OnkosXCel Employee Holdings，LLC（“Employee Holdings”）及其各自的子公司，“BXCL701子公司”）接受第三方投资或将其全部或几乎全部资产转让给非关联第三方，在每种情况下均受信贷协议中规定的条款和条件的约束，包括代管TERM0及其子公司（BXCL701子公司除外）就这些处置事件收到的某些收益，以及在信贷协议规定的情况下，强制提前偿还此类托管金额。公司持有的BXCL701子公司的股权已被质押以支持其在授信协议项下的义务，并且BXCL701子公司以无担保方式为BTI在授信协议项下的义务提供直接担保。然而，BXCL701附属公司在信贷协议下的质押、担保和其他义务将在某些约定事件时解除，包括BXCL701附属公司首次公开发行股票或非关联第三方拥有BXCL701附属公司至少20%的股权。
信贷协议包含此类融资惯常发生的违约事件，其中包括：付款违约、违反契约、违反陈述和保证、交叉违约至重大债务、与破产相关的违约、判决违约、违反上述财务契约以及发生某些控制权变更事件。在某些情况下，违约事件受制于惯常的补救期。信贷协议还包含某些与监管相关的违约事件，这些事件没有补救期。在发生违约事件和任何适用的补救期后，贷款人将有权在收到通知后终止任何未提取的承诺，并可能加速信贷协议项下的所有未偿金额，以及他们作为公司有担保债权人可获得的其他补救措施。
18
豁免及信贷协议及担保的第三次及第四次修订
于2024年2月12日，公司订立信贷协议及担保第三次修订（「第三次修订」），修订信贷协议。根据第三次修订，贷款人同意豁免有关公司不得收到公司独立核数师就公司截至2023年12月31日止财政年度的财务报表提供的载有“持续经营”或类似保留或例外或强调持续经营事项脚注的报告和意见的契约，因此，该事件不应成为违约事件。作为第三修正案生效的条件，除其他外，公司应在2024年2月20日或之前从公司普通股、认股权证和/或预融资认股权证的注册公开销售中获得至少40,000美元的总收益。公司未满足这一条件，因此第三次修订未生效。
于2024年3月20日（「生效日期」），公司订立信贷协议及担保第四次修订（「第四次修订」），修订信贷协议。根据第四次修订，贷款人同意豁免有关公司不得收到公司独立注册会计师事务所就公司截至2023年12月31日止年度的财务报表提供的包含“持续经营”或类似资格的报告和意见的契诺。因此，虽然公司于截至2023年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告所载的独立注册会计师事务所报告载有“持续经营”解释性段落，但该报告并不构成信贷协议项下的违约事件。
第四修正案包括一项契约，公司将收到：（i）在生效日期之后和2024年4月15日或之前，从发行其普通股、认股权证和/或预融资认股权证中获得至少25,000美元的总收益，和/或在生效日期后订立的合伙交易的不可退还现金对价（只要此类合伙交易不要求公司或其任何子公司就合伙交易进行任何现金投资且不进行此类现金投资）和（ii）在生效日期后和2024年11月30日或之前，发行其普通股、认股权证和/或预融资认股权证的总收益中至少有50,000美元（为免生疑问，包括先前计入前文第（i）款的金额），和/或以现金和/或非现金对价（按公平市场价值计量，由行政代理人（定义见信贷协议）全权酌情决定）从生效日期后订立的合伙交易中获得。不履行本契诺将构成（a）信贷协议项下的违约和（b）信贷协议项下的违约事件，但须遵守补救期，仅在前一句第（i）款的情况下，直至2024年5月15日。为免生疑问，未能履行前一句第（ii）款将构成信贷协议项下的即时违约事件，没有任何补救或宽限期。
此外，第四修正案规定，如果公司在生效日期之后和2024年9月30日或之前没有从发行其普通股、认股权证和/或预融资认股权证和/或现金和/或非现金对价（按公平市场价值计量，由行政代理人自行决定）从生效日期之后达成的合伙交易中获得至少40,000美元的总收益，则公司在任何时候都需要维持的“最低流动性金额”（定义见信贷协议）将从15,000美元增加到25,000美元，除非且直至公司在生效日期后和2024年11月30日或之前收到发行公司普通股、认股权证和/或预融资认股权证的至少50,000美元总收益，和/或现金和/或非现金对价（按公平市场价值计量，由行政代理人自行决定）从生效日期后达成的合伙交易中获得。2024年3月27日，公司从发行普通股、认股权证和附注11，普通股融资活动中讨论的预融资认股权证中获得了25,000美元的总收益，满足了2024年4月15日第四修正案的契约要求。在2024年第三季度，公司从发行公司普通股中获得了467美元的总收益。截至2024年9月30日，公司已满足维持最低流动性金额和50,000美元总收益要求所需的40,000美元中的30,943美元。因此，在2024年9月30日，最低流动性金额增加到25000美元。
19
豁免及信贷协议及担保的第五次修订
于2024年11月21日，公司订立信贷协议及担保的第五次修订及信贷协议及担保的第四次修订的第一次修订（「第五次修订」），修订日期为2022年4月19日的信贷协议及担保，由公司作为借款人、公司若干附属公司不时作为附属担保人的一方、贷款方（「贷款方」）及Oaktree Fund Administration LLC（「 OFA 」）作为行政代理人（经日期为2023年11月13日的信贷协议及担保的豁免及第一次修订修订，截至2023年12月5日的信贷协议及担保第二次修订及终止收益利息融资协议、截至2024年2月12日的信贷协议第三次修订及截至2024年3月20日的信贷协议及担保第四次修订（「第四次修订」、「现有信贷协议」）。
根据第五修正案，贷款人同意（其中包括）（i）放弃信贷协议的约定，即公司将从其独立注册会计师事务所收到的关于截至2024年12月31日止年度财务报表的报告和意见将不包含“持续经营”或类似资格，（ii）永久放弃信贷协议的最低收入约定，以及（iii）放弃第四修正案要求公司在第四修正案生效日期后和2024年11月30日或之前提出，发行其普通股、认股权证和/或预融资认股权证的总现金收益至少为50,000美元，以及/或新进入的合伙交易的现金和/或非现金对价。
第五修正案包括一项新的筹资契约，要求公司在第五修正案生效日期之后和2024年11月27日或之前收到（a）发行公司普通股、认股权证和/或预融资认股权证（“筹资1”）产生的至少7,000美元的总现金收益，（b）在第五修正案生效日期之后和2025年3月15日或之前（前提是公司被要求在2025年2月15日之前使用其商业上合理的努力来满足要求），（i）发行公司普通股、认股权证和/或预融资认股权证，（ii）在第五修正案生效日期后达成的合伙交易的不可退还现金对价（只要此类合伙交易不需要公司或其任何子公司就合伙交易进行任何现金投资且不进行此类现金投资），（iii）发行公司的次级债（受第五修正案中规定的条款限制）至少产生18,000美元的净现金收益（包括募集资金1的收益），和/或（iv）根据信贷协议允许或经贷款人同意的资产出售（此种资本筹集，“筹集2”），以及（c）在第五修正案生效日期之后以及（x）2025年8月15日和（y）在Serenity At-Home第3阶段试验的最终数据读出30天后的日期（以较早者为准）之日或之前，至少有29,000美元的净现金收益（包括筹集1和筹集2的收益）来自上述（b）条（“筹集3”）中所列的相同的允许的资本筹集活动（包括筹集1和筹集2的收益）。
关于第五修正案和上段所述的所需资本筹集，放款人同意修改信贷协议的最低流动性契约，要求在Raise 1结束后至2025年3月30日期间的最低现金流动性为7500美元（而不是25000美元）。2025年3月31日，最低流动性额度增至10000美元，2025年9月30日，最低流动性额度增至15000美元。
就第五修正案而言，公司支付了本金2500美元的一次性摊销付款，连同应计和未付利息以及2024年12月应付的部分预付款费用和其他费用。
第五次修订亦将根据信贷协议提供的贷款的利率从定期SOFR加7.50%的浮动利率修改为每年13%的固定利率，追溯至2024年9月30日并生效。对于截至2024年12月31日、2025年3月31日和2025年6月30日的季度付款日期，公司有能力通过将该等利息资本化并将其添加到信贷协议项下贷款的未偿本金金额中，以“实物”方式支付高达每年10%的利息。此外，根据第五修正案，公司将被要求从2026年3月31日开始按季度支付相当于融资贷款本金5.0%的摊销款项，以及适用的预付款费用。
20
在第五次修订生效之日，作为其生效的条件，公司的全资子公司OnkosXcel Therapeutics，LLC和OnkosXcel Employee Holdings，LLC（统称“OnkosXcel”）此前为公司在信贷协议下的义务提供无担保担保，授予其几乎所有资产的担保权益以支持此类义务。
第五修正案修订了信贷协议项下的负面契约，以消除公司及其子公司此前根据该协议进行各种交易的灵活性，包括但不限于有关OnkosXcel的潜在处置或OnkosXcel对其知识产权的外包许可。
根据第五修正案，公司承诺任命一名新的独立董事会董事（须遵守惯例背景调查、适用法律、独立性确认和纳斯达克规则），并向该独立董事提供公司董事会中的各种特权和委员会成员资格（包括任命该董事为将成立的专注于筹资和评估战略选择的委员会）。公司还同意聘请OFA和贷款人合理接受的投资银行家，以协助公司及其董事会评估和探索战略选择。
公司还同意契约，要求公司的现金支出由贷款人根据签署第五修正案之前提供给贷款人的董事会批准的预算进行监控，该现金预算将在未来每两周更新一次。公司将不得在任何两周期间支付超过适用期间总预算支付金额的115%的款项。最后，根据第五修正案，公司被限制在未经OFA同意的情况下在2024和2025财年为其员工或高管支付现金奖金，或从其2024财年薪酬中增加公司某些高级管理人员的2025财年现金薪酬。
信贷协议第六修正案
于2025年3月4日，公司订立我们的信贷协议第六次修订（“第六次修订”），据此，贷款人同意（其中包括）延迟公司须聘用投资银行家的日期（该日期随后已延长至2025年7月31日）。公司在2025年7月31日之前保留了一名投资银行家。
截至2025年9月30日，公司遵守信贷协议项下的所有限制性及财务契约。
认股权证及股权投资权
关于第二次修订的结束，在第二次修订生效日期，公司修订并重述了2022年4月19日授予贷款人的认股权证，以购买最多17股公司普通股，行使价为每股320.64美元（“截止日期认股权证”）。根据日期为2023年12月5日的截止日期认股权证的修订和重述（“经修订和重述的截止日期认股权证”），截止日期认股权证的行使价已降至每股58.3232美元。此外，公司向贷款人授予新认股权证，以购买最多4股公司普通股（“2023年认股权证股份”），行使价为每股58.3232美元（“2023年认股权证”，连同经修订和重述的截止日期认股权证，“认股权证”）。经修订及重述的截止日期认股权证及2023年认股权证将于2029年4月19日到期，并可于持有人选举时净行权。此外，根据信贷协议，贷款人有权在第二次修订生效日期后购买公司普通股的股份，只要信贷协议项下的借款尚未偿还，购买价格为5000美元，每股价格相当于贷款人选择进行此类股权投资前30个交易日普通股成交量加权平均价格的10%溢价（“股权投资权”）。BTI与贷款人订立登记权协议（“登记权协议”），并以表格S-3提交登记声明，以登记在行使认股权证时可发行的股份，如发行，则登记与股权投资权相关的股份，以供回售。截至2024年3月31日，根据认股权证（包括截止日期认股权证和2023年认股权证）和贷款人股权投资权可发行的公司普通股的最高股份为366股。在第二次修正生效日期，
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公司于2022年4月19日修订及重述其与贷款人的注册权协议（“经修订及重述的注册权协议”），据此，公司同意登记2023年认股权证股份以供转售。
作为信贷协议的一部分，BTI的全资子公司OnkosXcel向贷款人授予认股权证，以购买175个单独的有限责任公司单位（该单位的数量并非以千为单位；在此简称“OnkosXcel认股权证”）。OnkosXcel认股权证的行使价是根据行权时OnkosXcel的价值制定的，只有在OnkosXcel发生至少20,000美元的股权相关流动性事件时才能行权。每单位OnkosXCel认股权证的行使价将在OnkosXCel向非关联第三方进行的总收益不低于20,000美元的OnkosXCel股本证券的下一次出售（或一系列相关出售）（“下一次股权融资”）结束时（以较早者为准）确定，每单位行使价相当于OnkosXCel在该次股权融资中出售的股本证券的每单位价格的10%溢价，或，如果在下一次股权融资之前出售OnkosXCel或构成下一次股权融资的首次公开发行，则在该交易完成时将为一个单位支付的对价的公允价值的（x）75%和（y）在信贷协议结束后OnkosXCel发行的初始利润单位适用的估值的150%中的较低者。OnkosXcel认股权证可在获得BTI批准的情况下转让，不能无理扣留，将于2029年4月19日到期，并可在持有人选择时净行权。
就下文讨论的第四次修订的结束而言，公司向贷款人授予新的认股权证，以购买最多6股其普通股（“2024年认股权证股份”），行使价为每股49.1568美元（“2024年认股权证股份”），该价格较生效日期前30个交易日公司普通股在纳斯达克资本市场的成交量加权平均价格的算术平均溢价10%。2024年认股权证将于2029年4月19日到期，可在持有人选择时净行权。于生效日期，公司与贷款人修订及重述其经修订及重述的注册权协议（“第二次经修订及重述的注册权协议”），原日期为2022年4月19日。根据第二份经修订及重述的登记权利协议，公司同意登记2024年认股权证股份以作转售。
第五修正案认股权证、登记权协议及股权投资权终止
在第五次修订之前，根据信贷协议，只要信贷协议项下的借款尚未偿还，贷款人有权以每股5000美元的购买价格购买我们的普通股股份，购买价格相当于贷款人选择进行此类股权投资前30个交易日普通股成交量加权平均价格的10%（“股权投资权”）。作为第五修正案的一部分，股权投资权被终止。我们与贷款人订立登记权协议（经修订及重述与第二次修订有关，即“经修订及重述的登记权协议”），并在表格S-3上提交登记声明，以登记在行使截止日期认股权证、2023年认股权证及新认股权证时可发行的股份以供转售。根据截止日期认股权证、2023年认股权证和贷款人的股权投资权，我们可发行的普通股的最高股份为366。于生效日期，我们与贷款人进一步修订及重述经修订及重述的注册权协议（“第二次经修订及重述的注册权协议”）。根据第二份经修订和重述的登记权协议，我们同意将2024年认股权证股份登记为转售。
关于第五修正案的结束，公司同意在Raise 1结束的基本同时，向贷款人授予新的认股权证，以在第五修正案的结束日期购买总计313股普通股，行使价为每股0.16美元（“新认股权证”）。截至2025年6月30日止三个月，公司就313份新认股权证的无现金行使发行了284股普通股。
此外，公司同意，基本上在募集1结束的同时，修订和重述在第五次修订生效日期之前向贷款人发行的购买公司股票的所有认股权证，将其下的行权价格修订为行权价格等于（i）在募集1中发行的公司普通股每股价格和（ii）成交量加权平均价格的算术平均值中的较低者
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Raise 1（该等现有认股权证，经修订和重述，“原始认股权证”）前30个交易日内公司在纳斯达克资本市场的普通股。最初的认股权证为贷款人提供了购买公司共28股普通股的权利，每股58.3232美元和每股49.1568美元的行使价降至每股7.68美元。
于新认股权证发行日期，公司同意修订及重述其与贷款人的第二份经修订及重述的登记权利协议，日期为2024年3月20日。根据该等修订及重述（“第三次经修订及重述的登记权利协议”），公司将同意将根据新认股权证可发行的普通股股份，以及所有原始认股权证，登记以进行转售。
作为订立信贷协议的一部分，BTI的全资附属公司OnkosXcel向贷款人授出OnkosXcel认股权证，以购买175个个别有限责任公司单位。OnkosXcel认股权证的行使价是根据行权时OnkosXcel的价值制定的，只有在OnkosXcel发生至少20,000美元的股权相关流动性事件时才能行权。每单位OnkosXCel认股权证的行使价将在OnkosXCel向非关联第三方进行的总收益不少于20,000美元的OnkosXCel股本证券的下一次出售（或一系列相关出售）（“下一次股权融资”）结束时（以较早者为准）确定，每单位行使价相等于OnkosXCel在该次股权融资中出售的股本证券的每单位价格的10%溢价，或，如果在下一次股权融资之前出售OnkosXCel或构成下一次股权融资的首次公开发行，则在该交易完成时将为一个单位支付的对价的公允价值的（x）75%和（y）在信贷协议结束后OnkosXCel发行的初始利润单位适用的估值的150%中的较低者。OnkosXcel认股权证可在获得BTI批准的情况下转让，不能无理扣留，将于2029年4月19日到期，并可在持有人选择时净行权。
债务到期情况预计如下：
2025年9月30日 |
|||
2025 |
$ |
— |
|
2026 |
$ |
22,431 |
|
2027 |
$ |
89,725 |
|
此后 |
$ |
— |
|
利息支出情况如下：
三个月结束 |
九个月结束 |
||||||||||
9月30日， |
9月30日， |
||||||||||
2025 |
2024 |
2025 |
2024 |
||||||||
利息支出 |
$ |
3,932 |
$ |
3,684 |
$ |
11,405 |
$ |
10,852 |
|||
债务折现和融资成本摊销的计提 |
441 |
106 |
|
1,183 |
245 |
||||||
总利息支出 |
$ |
4,373 |
$ |
3,790 |
$ |
12,588 |
$ |
11,097 |
|||
注10。衍生金融工具
BTI确定了某些独立的金融工具和/或嵌入的特征，这些特征需要与OFA设施下的借款分开核算。这包括贷款人持有的OnkosXcel认股权证和股权投资权，以及某些看跌/看涨期权。OnkosXcel认股权证和股权投资权不符合美国公认会计原则下的某些范围例外情况，主要是因为根据这些工具可发行的公司普通股的行使价格和股份数量是可变的，并且这些工具符合衍生工具的定义。因此，这些工具在简明综合资产负债表中作为衍生负债入账。相关衍生负债在发行日以公允价值入账，并在每个资产负债表日重新估值，直至这些工具结算或到期，报告期之间的公允价值变动记入其他（收入）费用，净额在公司的简明
23
合并运营报表。正如附注9，债务和信贷便利中所讨论的，股权投资权于2024年11月25日因信贷协议第五修正案而终止，公司录得终止收益，使股权投资权的账面价值降至0美元。
关于附注11（普通股融资活动）中讨论的购买协议，BTI确定随附的认股权证未达到权益分类标准，因此根据ASC 480、区分负债与权益（“ASC 480”）和ASC 815、衍生工具和套期保值（“ASC 815”）分类为负债。随附的认股权证未能满足与权益挂钩和权益分类的要求，满足衍生工具的定义。因此，这些工具在截至2025年9月30日的简明合并资产负债表中作为衍生负债入账。相关衍生负债在发行日按公允价值入账，并在每个资产负债表日重新估值，直至这些工具结算或到期，报告期之间的公允价值变动记入其他（收入）费用，净额记入公司简明综合经营报表。我们使用附注14，公允价值计量中讨论的Black-Scholes期权定价模型对随附的认股权证进行估值。
2024年11月21日，随附认股权证534的行使价从每股51.20美元降至9.136美元。截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司合并经营报表中的其他（收入）费用净额分别录得净亏损352美元和净收益1405美元。截至2025年9月30日，随附认股权证的公允价值为916美元。
2024年11月25日，就附注11、普通股融资活动中讨论的承销商协议，公司增发认股权证（“2024年11月随附认股权证”）。2024年11月的随行权证未能满足与权益和权益分类指数化的要求，并满足衍生工具的定义。因此，这些工具在截至2025年9月30日的合并资产负债表中作为衍生负债入账。相关衍生负债在发行日以公允价值入账，并在每个资产负债表日重新估值，直至这些工具结算或到期，报告期之间的公允价值变动记入其他（收入）费用，净额记入公司的综合经营报表。截至2025年9月30日的三个月和九个月，公司合并经营报表中的其他（收入）费用净额分别录得净亏损617美元和净收益2623美元。截至2025年9月30日，2024年11月伴随认股权证的公允价值为1650美元。
于2025年3月3日，就附注11、普通股融资活动所讨论的2025年3月发售，公司额外发行认股权证（“2025年3月随附认股权证”）。2025年3月的随行权证未能满足与权益和权益分类挂钩的要求，满足衍生工具的定义。因此，这些工具在截至2025年9月30日的合并资产负债表中作为衍生负债入账。相关衍生负债在发行日按公允价值入账，金额为2831美元，并在每个资产负债表日重新估值，直至这些工具结算或到期，报告期之间的公允价值变动记入其他（收入）费用，净额在公司的综合经营报表中。2025年8月，2025年3月随行权证行权2300张。就此次行动而言，公司重新计量了认股权证负债的公允价值，导致在其他（收入）费用中确认的净亏损10986美元，在公司的综合经营报表中为净亏损。截至2025年9月30日，余下1,700份2025年3月伴随认股权证的公允价值为1,001美元。截至2025年9月30日止三个月和九个月，公司合并经营报表中其他（收入）费用净额中的剩余认股权证分别录得净亏损586美元和净收益1268美元。
就附注11、普通股融资活动中讨论的2025年3月发售而言，公司还发行了期权认股权证（“期权认股权证”）。期权认股权证未能满足与权益和权益分类挂钩的要求，并满足衍生工具的定义。因此，这些工具最初被记录为衍生负债。各自的衍生负债按发行日的公允价值入账，金额为369美元。期权认股权证于2025年3月18日到期未被行使，公司在其他（收入）费用净额中录得369美元的终止收益
24
简明合并经营报表。截至2025年9月30日，期权认股权证的公允价值为0美元。
注11。普通股融资活动
杰弗里斯市场计划
2021年5月，公司与Jefferies LLC（“Jefferies”）签订了公开市场销售协议（经不时修订、补充和/或重述，“销售协议”），据此，公司可以不时通过Jefferies将担任销售代理的“市场发售”计划发售和出售其总发行价格高达100,000美元的普通股。2023年11月，该公司修订了销售协议，将“在市场发售”计划的规模增加到150,000美元。于2025年3月26日，公司与杰富瑞终止该若干公开市场销售协议。截至2025年9月30日止三个月及九个月，并无根据销售协议出售公司普通股。截至2024年9月30日止三个月，公司根据销售协议出售22股，所得款项总额为467美元，所得款项为453美元，扣除发行成本14美元。截至2024年9月30日的九个月，公司根据销售协议出售了240股股票，总收益为7682美元，获得的收益为7451美元，扣除发行成本231美元。
2024年3月发行
于2024年3月25日，公司与其中指明的买方（统称“买方”）订立证券购买协议（“购买协议”）。根据购买协议，公司同意根据表格S-3（档案编号333-275261）上的有效货架登记声明及于2024年3月25日向美国证券交易委员会提交的相关招股章程补充文件（“招股章程补充文件”），以记名直接发售（“发售”）方式向买方发行及出售合共191股（“股份”）普通股，和随附认股权证（“随附认股权证”）以每股46.416美元的合并发行价格购买最多191股普通股和随附认股权证和预融资认股权证（“预融资认股权证”）购买最多348股普通股和随附认股权证购买最多348股普通股，每份预融资认股权证和随附认股权证的合并发行价格为每股46.40美元，等于每股发行价格和随附认股权证减去预融资认股权证每股0.016美元的行使价。预融资认股权证及随附认股权证未在纳斯达克资本市场或任何其他证券交易所或交易系统上市且公司无意将其上市。2024年3月27日，该公司从此次发行中获得了25,000美元的总收益，产生了248美元的成本，并获得了24,752美元的净收益。
预融资认股权证的每股普通股行使价等于每股0.016美元。在发生某些股票股息和分配、股票分割、股票组合、重新分类或影响普通股的类似事件时，行使价格和行使预融资认股权证时可发行的普通股股份数量将进行适当调整。预融资认股权证可于发行日期后的任何时间行使。预融资认股权证符合权益分类标准，因此被归类为权益类。截至2024年12月31日止年度，所有348份预融资认股权证均获行使，并发行相同数量的普通股。
随附的认股权证的每股普通股行使价等于每股51.20美元。随附认股权证行使时可发行的普通股的行权价和股份数量将在发生某些股票股息和分配、股票拆分、股票组合、重新分类或影响普通股的类似事件时进行适当调整。随附认股权证将于发行日期后的任何时间行使，并将于发行日期的第五个周年日届满。随附的认股权证不符合美国公认会计原则下的某些范围例外情况，主要是因为它们不符合与权益和权益分类挂钩的要求，而且这些工具符合衍生工具的定义。因此，这些工具在截至2025年9月30日的简明合并资产负债表中作为衍生负债入账。
25
2024年11月发行
2024年11月22日，公司与作为承销商的Canaccord Genuity LLC（“承销商”）订立包销协议（“包销协议”），内容涉及公司在公开发售中发行和出售（i）350股公司普通股，以及购买350股普通股的随附认股权证（“2024年11月随附认股权证”），合并公开发售价格为每股7.68美元，以及（ii）购买563股普通股的预融资认股权证，以及购买563股普通股的随附认股权证，根据表格S-3（注册号：333-275261）上的有效货架登记声明和向美国证券交易委员会提交的相关招股说明书补充文件，以每股预融资认股权证7.664美元的合并公开发行价格计算，等于每股普通股和随附认股权证的公开发行价格减去预融资认股权证每股0.016美元的行使价，减去承销折扣和佣金。扣除承销折扣和佣金以及871美元的发行费用后，该公司从此次发行中获得的净收益约为6128美元。公司拟将此次发行所得款项净额用于资助Serenity在家试验、为启动TRANQUILITY护理试验做准备、营运资金和一般公司用途。
预融资认股权证的每股普通股行使价等于每股0.016美元。在发生某些股票股息和分配、股票分割、股票组合、重新分类或影响普通股的类似事件时，行使预融资认股权证时可发行的普通股的行权价格和股份数量将进行适当调整。预融资认股权证可于发行日期后的任何时间行使。预融资认股权证符合权益分类标准，因此被归类为权益类。截至2024年12月31日止年度，已行使80份预融资认股权证，并发行相同数量的普通股。剩余的483份预融资认股权证已被行使，并在2025年前三个月发行了相同数量的普通股，以换取收到的8美元收益。
2024年11月的随附认股权证的每股普通股行使价相当于7.68美元/股。在发生某些股票股息和分配、股票分割、股票组合、重新分类或影响普通股的类似事件时，2024年11月随附认股权证行使时可发行的普通股的行权价和股份数量将进行适当调整。2024年11月的随附认股权证可于发行日期后的任何时间行使，并将于发行日期的第五个周年日到期。2024年11月的随附认股权证不符合美国公认会计原则下的某些范围例外情况，主要是因为它们不符合与权益和权益分类挂钩的要求，而且这些工具符合衍生工具的定义。因此，这些工具在截至2025年9月30日的简明合并资产负债表中作为衍生负债入账。
2025年3月发售
于2025年3月3日，公司与买方订立购买协议（“2025年3月发售”）。根据2025年3月的发售，公司同意向买方发行和出售，而买方同意在注册直接发售中购买（i）合共188股普通股（“股份”），发行价为每股3.50美元，（ii）预融资认股权证购买最多3,812股普通股，预融资认股权证的发行价为每股3.499美元，等于每股发行价减去预融资认股权证每股0.00 1美元的行权价，（iii）根据表格S-3（文件编号：333-275261）上的有效登记声明，包括其中包含的基本招股说明书，以及于2025年3月4日向SEC提交的招股说明书补充文件，总计4,000份随附认股权证（“2025年3月随附认股权证”），以每份随附认股权证4.20美元的发行价格购买最多4,000股普通股。扣除承销折扣和佣金以及1039美元的发行费用后，该公司从此次发行中获得的净收益约为12957美元。
预融资认股权证的每股普通股行使价等于每股0.00 1美元。在发生某些股票股息和分配、股票分割、股票组合、重新分类或影响普通股的类似事件时，行使价格和行使预融资认股权证时可发行的普通股股份数量将进行适当调整。预筹认股权证可予行使
26
发行日期后的任何时间。预融资认股权证符合权益分类标准，因此被归类为权益类。截至2025年9月30日止三个月，余下1,359份预融资认股权证已获行使，并发行相同数量的普通股，以换取收到的1美元收益。截至2025年9月30日的9个月，行使了3,812份预融资认股权证，发行了相同数量的普通股，以换取收到的4美元收益。
2025年3月的随附认股权证的每股普通股行使价等于每股4.20美元。在发生某些股票股息和分配、股票分割、股票组合、重新分类或影响普通股的类似事件时，2025年3月伴随认股权证行使时可发行的普通股的行权价和股份数量将进行适当调整。2025年3月认股权证自发行之日起可随时行权，并于发行之日满五周年时到期。2025年3月的随附认股权证不符合美国公认会计原则下的某些范围例外情况，主要是因为它们不符合与权益和权益分类挂钩的要求，而且这些工具符合衍生工具的定义。因此，这些工具在截至2025年9月30日的简明合并资产负债表中作为衍生负债入账。截至2025年9月30日的三个月和九个月，2,300份2025年3月的随附认股权证被行使，并发行了相同数量的普通股，以换取收到的9,660美元收益。
在2025年3月的发售中，公司还向买方发行了期权认股权证，以购买最多4,000股普通股（或预先融资的认股权证代替）以及随附的认股权证，以购买最多4,000股普通股。期权认股权证的行使价格为每股普通股基础股份3.50美元或每股基础预融资认股权证3.499美元，用于购买一股普通股和随附认股权证。认股权证附带的期权，每股普通股的行使价格等于每股4.20美元。期权认股权证于2025年3月18日到期未行权。
Canaccord市场推广计划
2025年4月3日，公司与Canaccord Genuity LLC（“Canaccord”）签订了一份《Equity Distribution协议》（“Equity Distribution协议”），不时通过Canaccord将担任销售代理的“在市场”发行股票计划出售公司普通股，每股面值0.00 1美元，总销售收益高达8,135美元。截至2025年9月30日的三个月，该公司出售了4,627股普通股，总金额为7,991美元，产生了240美元的发行费用，获得的净收益为7,751美元。截至2025年9月30日的九个月，该公司出售了4724股普通股，总金额为8130美元，产生了244美元的发行费用，获得的净收益为7886美元。
2025年8月6日，公司提高了根据《Equity Distribution协议》有资格出售的股票的最高金额，以允许提供和出售高达3500美元的普通股。截至2025年9月30日的三个月和九个月，该公司出售了1,050股股票，总收益为3,500美元，获得的收益为3,395美元，扣除发行成本105美元。在出售普通股后，公司筹集了足够的净收益，以满足信贷协议第五修正案下的筹集3的要求。
2025年8月18日，该公司向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件，根据《Equity Distribution协议》，该公司将发售和出售最多80,000美元的普通股。截至2025年9月30日的三个月和九个月，该公司出售了3,984股股票，总收益为17,082美元，获得的收益为16,740美元，扣除发行成本342美元。
注12。股票补偿
2017年股权激励计划
公司2017年计划于2017年8月生效。在公司2020年计划生效日期后，公司停止根据2017年计划授予奖励，但2017年计划的条款和条件继续适用于根据该计划授予的任何未偿奖励。
27
2020年激励奖励计划
公司2020年计划已于2020年5月20日召开的公司2020年年度股东大会上获得批准并生效，除非董事会提前终止，否则该计划将一直有效至2030年3月26日。2020年计划最初授权发行的股份总数为（i）57股公司普通股和（ii）15股公司普通股，即在紧接公司股东批准2020年计划之前根据2017年计划仍可供发行的股份数量。在紧接公司股东批准2020年计划之前，根据2017年计划授予的奖励被没收或失效且未根据2017年计划发行的任何普通股股份将增加根据2020年计划可供授予的普通股股份数量。此外，根据2020年计划可供发行的股份数目将于每个历年的第一天（自2021年1月1日起至2030年1月1日（含）止）增加相当于（a）在紧接上一个历年的最后一天公司已发行普通股股份总数的4%和（b）董事会确定的较小数量的普通股股份中的较低者的股份数目。根据2020年计划可供发行的股份在2025年1月1日和2024年1月1日分别增加了124股和75股。
2020年计划授予的股票期权期限为十年。根据2020年计划授予的所有奖励的归属时间表由董事会确定，一般为四年。
截至2025年9月30日，根据2020年计划可供授予的股份为39股。
BTI限制性股票单位
下表汇总了与BTI RSU相关的活动。
数量 |
||
|
股份 |
|
截至2025年1月1日 |
|
27 |
已获批 |
113 |
|
已取消 |
(4) |
|
既得 |
(21) |
|
截至2025年9月30日 |
115 |
截至2025年9月30日止九个月，公司授予113份基于时间的BTI RSU。授予员工的BTI RSU在授予日的一周年完全归属，授予高管的BTI RSU在授予日的九个月周年完全归属。截至2025年9月30日止九个月的BTI RSU的加权平均授予日每股公允价值为1.71美元。2025年之前发行的未偿还的BTI RSU一般在四年内归属，其中25%在授予日的一周年归属，余额在归属期的剩余12个季度按比例归属。截至2025年9月30日和2024年9月30日，与BTI RSU相关的未确认股票补偿费用分别约为345美元和854美元。
BTI业绩股票单位
下表汇总了与BTI普通股相关的绩效单位相关的活动。
数量 |
||
|
股份 |
|
截至2025年1月1日 |
|
70 |
已获批 |
— |
|
已取消 |
(13) |
|
已锻炼 |
(57) |
|
截至2025年9月30日 |
— |
28
2024年7月，公司向员工授予87个绩效单位。业绩单位于授出日期一周年归属，但须符合若干业绩标准。2024年授予的绩效单位的加权平均每股价值为19.20美元。截至2025年9月30日，所有业绩单位均已归属。由于达到了董事会薪酬委员会确定的某些绩效标准，2025年6月确认了1098美元的基于股票的薪酬费用，因此与预计归属的这些绩效单位相关的未确认的基于股票的薪酬费用为零。
OnkosXCel利润分成单位
下表汇总了与OnkosXcel相关的PSU相关的活动，如下所述。
加权平均 |
|||||
数量 |
单价 |
||||
|
单位 |
（以美元计） |
|||
截至2025年1月1日 |
|
1,166 |
$ |
5,686 |
|
已获批 |
— |
$ |
— |
||
已取消 |
(94) |
$ |
5,953 |
||
没收 |
— |
$ |
— |
||
截至2025年9月30日 |
1,072 |
||||
截至2025年9月30日归属单位 |
1,003 |
$ |
5,594 |
||
2024年期间，OnkosXCel Employee Holdings，LLC，一家管理控股公司，用于促进向OnkosXCel的服务提供商授予股权，向公司的某些员工授予15个与OnkosXCel相关的个人（不以千为单位）基于时间的PSU，作为向OnkosXCel提供服务的对价。PSU代表OnkosXcel的间接股权。这些PSU在48个月内按比例归属。
2024年授予的PSU的公允价值是在授予日使用Black-Scholes期权定价模型和以下假设进行估计的。
2024年授予利润份额单位估值输入 |
||||
预期波动 |
97.4 |
% |
||
无风险利率 |
3.6 |
% |
||
预期股息率 |
— |
% |
||
预期任期 |
|
年 |
||
截至2025年9月30日和2024年9月30日，与这些裁决相关的未确认股票补偿费用分别为155美元和496美元。
29
OnkosXcel限制性股票单位
下表汇总了与OnkosXcel RSU相关的活动。
数量 |
||
|
单位 |
|
截至2025年1月1日 |
|
176 |
已获批 |
— |
|
既得 |
(5) |
|
已取消 |
(34) |
|
截至2025年9月30日 |
137 |
|
截至2025年9月30日，公司有137个OnkosXCel限制性股票单位尚未发行。截至2025年9月30日和2024年9月30日，与预期归属的奖励相关的未确认股票补偿费用分别约为30美元和261美元。
BTI股票期权
公司截至2025年9月30日止九个月的股票期权活动摘要如下。
数量 |
加权平均 |
|||||
|
股份 |
|
每股价格 |
|
||
截至2025年1月1日 |
|
311 |
$ |
265.36 |
||
已获批 |
75 |
$ |
7.54 |
|||
没收 |
(7) |
$ |
120.89 |
|||
已取消 |
(29) |
$ |
372.12 |
|||
已锻炼 |
— |
$ |
— |
|||
截至2025年9月30日 |
350 |
$ |
204.27 |
|||
截至2025年9月30日已归属及可行使的期权 |
|
306 |
$ |
218.99 |
||
截至2025年9月30日，未行使期权的内在价值为0美元。股票期权的内在价值是根据标的奖励的行权价格与截至报告日公司普通股股票报价的差额计算得出的。
截至二零二五年九月三十日止三个月及九个月，概无行使购股权。截至2025年9月30日，可行使的股票期权总内在价值为0美元。
截至2025年9月30日，授予期权的加权平均授予日每股公允价值为6.21美元。
截至2025年9月30日归属的加权平均授予日每股期权公允价值为161.34美元。
截至2025年9月30日可行使的期权的加权平均剩余合同期限为5.4年。截至2025年9月30日，未行使期权的加权平均剩余合同期限为5.7年。
截至2025年9月30日，与未归属股票期权奖励相关的未确认补偿费用为683美元，将在相关奖励的剩余归属期内确认。预计确认此种赔偿的加权平均期间为0.9年。
30
股票补偿
截至2025年9月30日及2024年9月30日止九个月授出的股票期权的公允价值采用Black-Scholes定价模型估计，假设如下：
九个月结束 |
九个月结束 |
||||||||||||
|
2025年9月30日 |
2024年9月30日 |
|||||||||||
预期任期 |
|
年 |
|
年 |
- |
|
年 |
||||||
预期股价波动 |
|
% |
|
% |
- |
|
% |
||||||
无风险利率 |
|
% |
|
% |
- |
|
% |
||||||
预期股息率 |
|
% |
|
% |
- |
|
% |
||||||
2025年，公司继续使用普通股的历史波动率来估计波动率。在2023年之前，波动性是使用公开交易的同行公司的历史波动性和公司普通股的历史波动性的组合来估计的。奖励的预期期限是根据简化方法估算的，该方法根据奖励期限和归属期的中点计算预期期限。由于公司没有足够的期权行权数据来提供估计预期期限的合理依据，因此使用简化法。预期股息收益率为零，因为公司没有支付股息的历史，管理层也不希望在这些期权的合同条款范围内支付股息。无风险利率参照授予时有效的美国国债收益率曲线确定，期限近似于股票期权的预期期限。基础普通股的公允价值一般确定为公司普通股在授予日在纳斯达克资本市场的收盘价，并考虑在发布时是否存在可能影响该估计公允价值的重大非公开信息。
截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月，公司确认与根据2017年计划和2020年计划发放的奖励以及OnkosXcel RSU和PSU相关的股票补偿费用分别为581美元和1865美元，截至2025年9月30日和2024年9月止九个月分别为2317美元和6355美元，构成如下：
截至9月30日的三个月， |
截至9月30日的九个月， |
|||||||||||
2025 |
2024 |
2025 |
2024 |
|||||||||
研究与开发 |
|
$ |
192 |
$ |
884 |
$ |
326 |
$ |
2,446 |
|||
销售，一般和行政 |
|
389 |
981 |
|
1,991 |
3,909 |
||||||
合计 |
$ |
581 |
$ |
1,865 |
$ |
2,317 |
$ |
6,355 |
||||
2020年员工股票购买计划
公司2020年度员工股票购买计划（简称“ESPP”）也于2020年5月20日经公司2020年年度股东大会审议通过并生效。ESPP旨在帮助符合条件的公司员工有机会在连续发售期间通过累计工资扣减以折扣价购买公司普通股。根据ESPP授予的权利，最初可供发行的股份总数为6股普通股。此外，根据ESPP可供发行的股份数量在每个日历年的第一天（从2021年1月1日开始，到2030年1月1日（含）结束）增加普通股的数量，数量等于（a）上一个日历年最后一天已发行股份的1%和（b）董事会确定的较小数量的股份中的较小者。根据ESPP部分授予的权利，旨在根据《国内税收法》第423条（“第423条部分”）有资格享受美国联邦税收优惠待遇的可发行或转让的股份数量不得超过31股。购买价格将由ESPP的管理人确定，就第423条组成部分而言，不应低于适用的发售期的第一个交易日或最后一个交易日的股份公允价值的85%，以较低者为准。根据ESPP可供发行的股份增加31股及19
31
分别于2025年1月1日和2024年1月1日的股票。迄今为止，尚未根据ESPP出售任何股份。截至2025年9月30日，共有106股可供发行。
注13。租约
BTI根据一份将于2026年2月到期的经营租约，为其位于康涅狄格州纽黑文Long Wharf Drive 555号的公司总部租赁办公空间（“总部租约”）。公司可选择将总部租约续期一次额外的五年期限。总部租赁下的付款是固定的。
该公司还租赁复印机和信息技术设备等设备。
截至2025年9月30日，经营租赁项下未来最低年度租赁付款额如下：
截至12月31日止年度， |
|
金额 |
|
2025年剩余 |
$ |
98 |
|
2026 |
65 |
||
此后 |
— |
||
租赁付款总额 |
$ |
163 |
|
推算利息 |
(2) |
||
租赁负债总额 |
$ |
161 |
|
减去租赁负债的流动部分 |
(161) |
||
经营租赁负债的长期部分 |
$ |
— |
|
截至2025年9月30日，公司经营租赁负债161美元的流动部分计入简明合并资产负债表的其他流动负债。
截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月的租赁费用分别为104美元和101美元，截至2025年9月30日和2024年9月止九个月的租赁费用分别为307美元和299美元。
续租选择权不计入ROU资产或租赁负债。
注14。公允价值计量
公司根据用于确定公允价值的投入和假设的性质，将以公允价值计量的资产和负债分为三个等级。有关公允价值相关会计政策的更多信息，请参阅附注3，重要会计政策摘要。
由于这些工具的短期性，现金及现金等价物、应收账款、净额、应付账款的账面价值接近公允价值。截至2025年9月30日和2024年12月31日，公司分别有33,765美元和29,036美元，主要是持有美国政府现金等价物工具（包括在现金和现金等价物中）的货币市场基金，这些工具是根据第1级投入进行估值的。截至2025年9月30日止三个月和九个月以及截至2024年12月31日止年度，层级内没有层级间的转移。
以经常性公允价值计量的衍生负债汇总如下。
截至 |
|||||||||||||||
2025年9月30日 |
|||||||||||||||
公允价值 |
1级 |
2级 |
3级 |
合计 |
|||||||||||
衍生负债-BTI认股权证 |
$ |
3,567 |
$ |
— |
$ |
2,566 |
$ |
1,001 |
$ |
3,567 |
|||||
衍生负债-OnkosXcel认股权证 |
38 |
— |
— |
38 |
38 |
||||||||||
衍生负债总额 |
$ |
3,605 |
$ |
— |
$ |
2,566 |
$ |
1,039 |
$ |
3,605 |
|||||
32
截至 |
|||||||||||||||
2024年12月31日 |
|||||||||||||||
公允价值 |
1级 |
2级 |
3级 |
合计 |
|||||||||||
衍生负债-BTI认股权证 |
$ |
6,593 |
$ |
— |
$ |
6,593 |
$ |
— |
$ |
6,593 |
|||||
衍生负债-OnkosXcel认股权证 |
40 |
— |
— |
40 |
40 |
||||||||||
衍生负债总额 |
$ |
6,633 |
$ |
— |
$ |
6,593 |
$ |
40 |
$ |
6,633 |
|||||
衍生负债由OnKosXcel认股权证、BTI认股权证、期权认股权证组成。衍生负债的公允价值采用OnkosXcel认股权证和期权权证的二项式期权定价和分配模型，采用BTI认股权证的Black Scholes模型确定。
下表列示截至2025年9月30日止9个月按公允价值计量的第3级负债变动。可观察和不可观察输入值均用于确定公司归类于第3级类别的头寸的公允价值。
九个月结束 |
||||||
9月30日， |
||||||
2025 |
2024 |
|||||
衍生负债、余额-1月1日 |
$ |
40 |
$ |
1,905 |
||
增设衍生负债-BTI认股权证（2025年3月随行权证） |
2,831 |
— |
||||
增加衍生负债-期权权证 |
369 |
— |
||||
终止衍生负债-期权权证 |
(369) |
— |
||||
衍生负债-BTI认股权证在行使时重新分类为永久股权 |
(11,548) |
— |
||||
公允价值变动 |
9,716 |
(473) |
||||
衍生负债、余额-9月30日 |
$ |
1,039 |
$ |
1,432 |
||
衍生负债的公允价值变动在截至2025年9月30日止三个月和九个月的简明综合经营报表中报告为其他（收入）费用净额。
在估计与OnkosXcel认股权证相关的衍生负债的公允价值时，输入包括OnkosXcel有限责任公司单位的第三方公允价值估计以及这些单位的波动性（根据公司股票的历史波动性设定为115%，以及可比上市公司的同行组），以及相关资本交易发生的时间和概率。
在估计期权认股权证相关衍生负债的公允价值时，使用的估值输入为3.50美元的行使价、2.70美元的公司股价、39.2%的波动率（调整后设定2025年3月发行的证券价值等于支付的对价）、0.04年的期限和4.39%的无风险利率。期权认股权证于2025年3月18日到期，未被行使，公司在简明综合经营报表中录得369美元的其他（收入）费用净额终止收益。
在估计与BTI认股权证– 2025年3月随附认股权证相关的衍生负债的公允价值时，所使用的估值输入为4.20美元的行使价，公司股价2.70美元，波动率39.2%（调整后设定2025年3月发售中的证券价值等于支付的对价），期限5年，无风险利率4.01%。公司重新计量了2025年9月30日剩余认股权证的公允价值1001美元，截至2025年9月30日的三个月和九个月，在公司简明综合经营报表中的其他（收入）费用中分别录得净亏损586美元和净收益1268美元。截至2025年9月30日使用的估值输入为4.20美元的行使价，公司股价2.56美元，波动率41.0%，期限4.4年，无风险利率3.71%。
截至2025年9月30日和2024年12月31日，信贷协议的估计公允价值分别为107,363美元和94,204美元。可观察和不可观察输入值均被用于确定长期债务的公允价值，该公允价值被归入第3级类别。
33
下表列示了公司已发行和流通的BTI认股权证及对应的资产负债表分类：
认股权证接收人 |
权证类型 |
发行日期 |
行权价格 |
认股权证数量 |
分类 |
||||||
贷款人和红外线照顾者 |
截止日期认股权证 |
4/19/2022 |
$ |
7.68 |
17 |
股权 |
|||||
贷款人和红外线照顾者 |
2023年认股权证 |
12/5/2023 |
$ |
7.68 |
4 |
股权 |
|||||
贷款人和红外线照顾者 |
2024年认股权证 |
3/20/2024 |
$ |
7.68 |
6 |
股权 |
|||||
停战资本总基金有限公司。 |
随附认股权证 |
3/25/2024 |
$ |
9.136 |
534 |
衍生负债 |
|||||
停战资本总基金有限公司。 |
随附认股权证 |
3/25/2024 |
$ |
51.20 |
5 |
衍生负债 |
|||||
停战资本总基金有限公司。 |
2024年11月随附认股权证 |
11/25/2024 |
$ |
7.68 |
846 |
衍生负债 |
|||||
海茨资本管理 |
2024年11月随附认股权证 |
11/25/2024 |
$ |
7.68 |
27 |
衍生负债 |
|||||
哈德逊湾资本管理 |
2024年11月随附认股权证 |
11/25/2024 |
$ |
7.68 |
27 |
衍生负债 |
|||||
IntraCoastal Capital，LLC |
2024年11月随附认股权证 |
11/25/2024 |
$ |
7.68 |
13 |
衍生负债 |
|||||
Murchison Capital Partners、LP和受让人 |
2025年3月附认股权证 |
3/4/2025 |
$ |
4.20 |
1,700 |
衍生负债 |
|||||
已发行认股权证总数 |
3,179 |
||||||||||
截止日期认股权证的公允价值是非经常性公允价值，是使用Black-Scholes定价模型在发行之日确定的，公允价值3,245美元在简明综合资产负债表中作为额外实收资本的股东权益的组成部分入账，抵销记录为根据OFA融资提供资金的金额的折扣。这种非经常性计量被归类为第2级。使用的输入为行使价320.64美元，公司股价238.88美元，波动率95%，期限7年，无风险利率2.95%。
如附注9（债务和信贷便利）所述，就信贷协议第二次修订的结束而言，在第二次修订生效日期，公司修订并重述了授予贷款人的截止日期认股权证，行使价为每股58.3232美元。
使用Black-Scholes定价模型，公司确定截止日期认股权证在原行使价320.64美元和修正后行使价58.3232美元的公允价值在第二次修正生效日期分别为548美元和802美元。截止日期认股权证因重新定价254美元而增加的公允价值，在简明综合资产负债表中被记录为额外实收资本中股东权益的组成部分，抵消部分被记录为根据信贷协议再融资金额的折扣。
就第二次修订而言，该公司发行了4份“2023年认股权证”，行使价为每股58.3232美元。2023认股权证的公允价值为非经常性公允价值，截至发行之日使用Black-Scholes定价模型确定，200美元的公允价值在简明综合资产负债表中作为额外实收资本的股东权益的组成部分入账，抵销记录为根据信贷协议提供资金的金额的折扣。这种非经常性计量被归类为第2级。使用的输入为行使价58.3232美元，公司股价59.36美元，波动率99%，期限5.4年，无风险利率4.14%。
就第四修正案而言，该公司发行了6份“2024年认股权证”，行使价为每股49.1568美元。“2024年认股权证”的公允价值为非经常性公允价值，截至发行之日使用Black-Scholes定价模型确定，224美元的公允价值在简明综合资产负债表中作为额外实收资本的股东权益的组成部分入账，抵消部分则作为OFA融资项下资金金额的折扣入账。这种非经常性计量被归类为第2级。使用的输入为行使价49.1568美元，公司股价44.48美元，波动率112.2%，期限5年，无风险利率4.25%。
此外，就信贷协议第五次修订而言，于2024年11月25日的第五次修订生效日期，公司修订并重述了授予贷款人的截止日期认股权证、2023年认股权证和2024年认股权证，行使价为每股7.68美元。
34
该公司使用Black-Scholes定价模型，确定截止日期认股权证、2023年认股权证和2024年认股权证在先前修正后的行使价58.3232美元和原行使价49.1568美元修正后的行使价7.68美元的公允价值在第五修正生效日期分别为105美元和164美元。截止日期认股权证、2023年认股权证和2024年认股权证因重新定价59美元而增加的公允价值，在简明综合资产负债表中被记录为额外实收资本中股东权益的组成部分，抵消部分被记录为根据信贷协议再融资金额的折扣。
于2024年3月25日发行的随附认股权证的公允价值采用Black-Scholes定价模型确定，并作为衍生负债入账，该抵销在简明综合资产负债表中作为额外实收资本中的股东权益组成部分入账。这种公允价值计量被归类为第2级。2024年11月25日，539份随附认股权证中的534份行使价修正为9.136美元。公司于2025年9月30日重新计量了随附认股权证的公允价值916美元，截至2025年9月30日的三个月和九个月，在公司简明综合经营报表中的其他（收入）费用中分别录得净亏损352美元和净收益1405美元。截至2025年9月30日，所使用的估值输入分别为534份和5份随附认股权证的行使价分别为9.136美元和51.20美元，公司股价为2.56美元，波动率为137.1%，期限为3.5年，无风险利率为3.64%。
于2024年11月25日发行的2024年11月随附认股权证的公允价值是使用Black-Scholes定价模型确定的，并作为衍生负债入账，该抵销在简明综合资产负债表中作为股东权益的一部分记为额外实收资本。这种公允价值计量被归类为第2级。公司重新计量了2024年11月随附认股权证在2025年9月30日的公允价值1650美元，截至2025年9月30日的三个月和九个月，在公司简明综合经营报表中的其他（收入）费用中分别录得净亏损617美元和净收益2623美元。截至2025年9月30日使用的估值输入为7.68美元的行使价，公司股价2.56美元，波动率128.4%，期限4.1年，无风险利率3.69%。
注15。每股净亏损
每股基本及摊薄净亏损如下：
三个月结束 |
九个月结束 |
|||||||||||
|
9月30日， |
9月30日， |
||||||||||
2025 |
|
2024 |
2025 |
|
2024 |
|||||||
净亏损（分子） |
$ |
(30,911) |
$ |
(13,650) |
$ |
(57,352) |
$ |
(48,740) |
||||
加权平均份额（分母） |
14,196 |
2,649 |
8,992 |
2,366 |
||||||||
每股基本及摊薄净亏损 |
$ |
(2.18) |
$ |
(5.15) |
$ |
(6.38) |
$ |
(20.60) |
||||
已发行的具有潜在稀释性的证券包括股票期权、RSU和业绩单位，以及BTI认股权证。公司已发行普通股等价物如下：
35
截至 |
|||||||
9月30日， |
|||||||
2025 |
2024 |
||||||
股票期权 |
350 |
327 |
|||||
限制性股票单位 |
115 |
8 |
|||||
业绩股票单位 |
- |
112 |
|||||
BTI认股权证 |
3,179 |
567 |
|||||
普通股等价物总额 |
3,644 |
1,014 |
|||||
注16。承诺与或有事项
在日常业务过程中，公司不时可能会受到诉讼和监管审查以及信息收集请求、询问和/或调查。除以下项目外，公司目前不受其认为存在可能发生重大损失的合理可能性的任何事项的约束。
2023年7月7日，原告Katelyn Martin在美国康涅狄格州地区法院对公司和某些高管提起集体诉讼，标题为Martin v. BioXcel Therapeutics，et al.，3：23-CV-00915（D. Conn）。该案此后更名为Hills等人诉BioXcel Therapeutics，Inc.等人。2023年10月4日，根据《私人证券诉讼改革法案》，法院指定了两名共同首席原告。共同首席原告于2023年12月5日提交了一份修正申诉，指控其违反了1934年《证券交易法》（“交易法”）第10（b）和20A条以及据此颁布的SEC规则10b-5。2024年7月11日，法院在不影响修正申诉的情况下驳回了修正申诉，并于2024年8月1日，共同主要原告提交了第二份修正申诉。第二份修正申诉称，被告就TRANQUILITY II试验和开发BXCL501用于与治疗某些阿尔茨海默病相关的躁动相关的扩大适应症作出虚假或误导性陈述。公司于2024年9月6日动议驳回第二份经修订的投诉。2025年2月24日，当公司的驳回动议仍悬而未决时，原告提出许可进一步修改他们的投诉。2025年9月29日，法院发布命令，批准原告的修正许可动议，驳回被告的驳回动议，并允许原告就其某些索赔进行诉讼。公司于2025年10月28日提交了对第三次修订投诉的答复。
2023年11月28日，原告Pratheesan Panancherry和Jeffrey Bastress据称代表公司并以公司名义向美国康涅狄格州地方法院提交了一份股东派生诉状，指控Vimal Mehta、Richard I. Steinhart、Peter Mueller、June Bray、Sandeep Laumas、TERM3、Michael Miller、Michal Votruba、TERM5和Krishnan Nandabalan为被告，公司为名义被告，标题为Panancherry et al v. Mehta et al，3：23-CV-1554。在最初的诉讼之后，原告Maria Vomvolakis（3：24-CV-3）和Kelly Fowler（3：24-CV-203）各自在康涅狄格州分别提出了股东派生投诉，提出了与Panancherry和Bastress类似的索赔，包括商业侵权和违反1934年《证券交易法》。这些案件已在re BioXcel Therapeutics，Inc. Stockholder Derivative Litigation，3：23-cv-1554（d. conn.）标题下合并。2025年10月30日，法院进入双方当事人的共同约定，暂停合并诉讼，直至Hills诉BioXcel等人案3：23-CV-00915（D. Conn.）的解决。
2024年1月11日，原告Jeremy Smith据称代表公司向美国特拉华州地方法院提交了一份股东派生诉状，针对的是Vimal Mehta、Peter Mueller、June Bray、Sandeep Laumas、Michael Miller、TERM3、Michal Votruba、TERM4、TERM4、Richard I. Steinhart、Robert Risinger和Krishnan Nandabalan作为被告，公司作为Smith v. Mehta et al，1：24-CV-00041标题下的名义被告。在最初的诉讼之后，原告Janice Korff在特拉华州提交了一份股东派生诉讼，提出了与Smith（1：24-CV-130）类似的索赔，包括商业侵权和违反1934年《证券交易法》。这些案件已在re BioXcel Therapeutics，Inc. Derivative Litigation，1：24-CV-00041（D. Del.）的标题下合并。2025年10月30日，法院进入双方的共同约定，暂停合并诉讼，直至Hills诉BioXcel等人案3：23-CV-00915（D. Conn.）的解决。
36
2025年5月7日，原告Yaakov Portnoy据称代表公司向特拉华州衡平法院提交了一份股东派生申诉，针对的是Vimal Mehta、Peter Mueller、June Bray、Sandeep“Steve”Laumas、Michael P. Miller、Michal Votruba、TERM3、TERM3、Richard I. Steinhart、TERM4、Robert Risinger和Krishnan Nandabalan，公司作为Yaakov Portnoy标题下的名义被告，衍生代表BioXcel Therapeutics，Inc.诉Vimal Mehta，et al，2025-0508-BWD（Del。CH.）。该投诉指控的索赔与re BioXcel Therapeutics，Inc. Derivative Litigation，1：24-CV-00041（D. Del.）中提出的索赔类似，包括商业侵权。
目前，公司认为上述事项中的索赔没有依据，拟积极抗辩；但与该诉讼相关的潜在成本和责任具有不确定性。
2022年4月，该公司签署了一项商业供应协议，要求在协议的前三年每年支付最低金额，三年期总计10,000美元，其中5,000美元原应在2024年底到期。2024年7月11日，公司订立了商业供应协议的修订（“产品供应协议修订”），该修订减少了自2024年底止年度开始的未来三年的规定最低年度付款，此后，在规定的时间间隔内，规定了最低年度付款，前提是公司收到FDA批准的补充新药申请（SNDA）或用于列举适应症的新药申请（NDA）。公司重新谈判的协议将2024年的最低承诺降低至1000美元，此后在协议期限内的年度金额从2000美元到5000美元不等，在某些情况下，前提是公司收到FDA对列举适应症的sNDA或NDA的批准。根据产品供应协议修正案，2024年、2025年和2026年的最低承诺分别降至1000美元、2000美元和2000美元。此外，公司同意在2024年第三季度支付1,200美元的对账款项，用于全额清偿2024年7月11日修正案之前到期的款项。
注17。分段信息
该公司将其运营和管理业务视为一个经营和可报告的分部，利用人工智能（“AI”）开发神经科学和免疫肿瘤学领域的变革性药物。该公司专注于利用尖端技术和创新研究开发旨在改变患者生活的高价值疗法。该公司的方法采用了独特的人工智能平台，以降低治疗开发成本，并有可能加快开发时间。
与运营结构一致，首席执行官作为首席运营决策者（“CODM”）审查每周现金使用情况，并根据合并净亏损分配资源，合并净亏损也在合并运营报表中报告。分部资产的计量在资产负债表中作为合并资产总额列报。主要经营决策者通过每季度将实际结果与预算金额进行比较，利用综合净亏损。作为这一过程的一部分，合并净亏损是一项关键的业绩衡量标准，用于评估公司的经营业绩，指导战略决策和资源分配，包括对研发和商业化活动的额外投资。
37
三个月结束 |
九个月结束 |
|||||||||||
9月30日， |
9月30日， |
|||||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
2025 |
|
2024 |
|||||
产品收入，净额 |
$ |
98 |
$ |
214 |
$ |
386 |
$ |
1,900 |
||||
减： |
||||||||||||
销货成本 |
$ |
11 |
$ |
1,170 |
$ |
132 |
$ |
1,311 |
||||
研发费用： |
||||||||||||
人员及相关费用 |
$ |
1,841 |
$ |
1,225 |
$ |
5,108 |
$ |
8,050 |
||||
非现金股票薪酬 |
192 |
884 |
326 |
2,446 |
||||||||
专业费用 |
972 |
1,316 |
2,758 |
4,079 |
||||||||
临床试验费用 |
4,599 |
1,014 |
12,736 |
6,915 |
||||||||
化工、制造和控制成本 |
743 |
207 |
1,453 |
1,534 |
||||||||
其他费用 |
393 |
455 |
1,169 |
1,510 |
||||||||
研发费用总额 |
$ |
8,740 |
$ |
5,101 |
$ |
23,550 |
$ |
24,534 |
||||
商业成本： |
||||||||||||
人员及相关费用 |
88 |
463 |
251 |
2,415 |
||||||||
非现金股票薪酬 |
— |
62 |
— |
226 |
||||||||
专业费用 |
14 |
236 |
151 |
339 |
||||||||
商业和营销 |
115 |
279 |
322 |
907 |
||||||||
差旅相关费用 |
5 |
99 |
26 |
302 |
||||||||
其他费用 |
12 |
162 |
(121) |
576 |
||||||||
总商业成本 |
$ |
234 |
$ |
1,301 |
$ |
629 |
$ |
4,765 |
||||
销售、一般和行政成本： |
|
|
|
|||||||||
人员及相关费用 |
773 |
490 |
$ |
2,713 |
$ |
4,227 |
||||||
非现金股票薪酬 |
389 |
919 |
|
1,991 |
3,682 |
|||||||
专业费用 |
3,102 |
4,049 |
|
8,547 |
14,730 |
|||||||
差旅相关费用 |
117 |
95 |
364 |
344 |
||||||||
其他费用 |
766 |
829 |
|
2,445 |
2,650 |
|||||||
总销售、一般和管理成本 |
$ |
5,147 |
$ |
6,382 |
$ |
16,060 |
$ |
25,633 |
||||
重组成本 |
194 |
1,553 |
194 |
2,409 |
||||||||
总营业费用 |
$ |
14,326 |
$ |
15,507 |
$ |
40,565 |
$ |
58,652 |
||||
其他（收入）费用 |
|
|
|
|
|
|
||||||
利息支出 |
|
4,373 |
|
3,790 |
|
12,588 |
|
11,097 |
||||
利息收入 |
(236) |
(616) |
(745) |
(2,234) |
||||||||
其他（收入）费用，净额 |
12,546 |
(4,817) |
5,330 |
(16,875) |
||||||||
分部净亏损 |
$ |
(30,911) |
$ |
(13,650) |
$ |
(57,352) |
$ |
(48,740) |
||||
调整和调节项目 |
— |
— |
— |
— |
||||||||
合并净亏损 |
$ |
(30,911) |
$ |
(13,650) |
$ |
(57,352) |
$ |
(48,740) |
||||
注18。后续事件
如附注11“普通股融资活动”中所述，该公司向美国证券交易委员会提交了一份招股说明书补充文件，要求根据与Canaccord达成的Equity Distribution协议，提供和出售最多80,000美元的普通股。在2025年9月30日之后但在财务报表发布之前，该公司根据Equity Distribution协议出售了1870股，总收益为4863美元，获得的收益为4766美元，扣除发行成本97美元。
38
项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析
您应该阅读以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及我们在本报告其他地方出现的未经审计的中期简明综合财务报表和相关附注，以及我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的经审计的财务报表和相关附注。除历史信息外，本讨论和分析还包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。我们的实际结果可能与下文和前瞻性陈述中讨论的结果存在重大差异。可能导致或促成这些差异的因素包括但不限于本管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析中讨论的因素、“风险因素概要”项下所列的因素以及本报告第II部分第1A项中标题为“风险因素”一节中讨论的因素。下文管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析中的所有美元金额均以美元表示，所有美元和份额金额均以千美元表示，除非另有说明或上下文另有规定。
概述
BioXcel Therapeutics，Inc.（纳斯达克：BTAI，“公司”）是一家建立在人工智能（“AI”）之上的生物制药公司，旨在开发神经科学领域的变革性药物。我们的全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤药物的开发。我们利用尖端技术和创新研究开发高价值疗法，旨在改变患者的生活。我们开发了一个专有的AI平台，以降低治疗开发成本，并有可能加快开发时间。我们的方法利用现有已获批准的药物和/或临床评估的候选产品以及大数据和专有的机器学习算法来识别新的治疗适应症。我们认为，这种差异化的方法已证明其潜力，可以在医疗需求大量未得到满足的疾病中减少与药物开发相关的费用和时间。
我们的生意
我们最先进的神经科学候选者是BXCL501。在美国食品药品监督管理局（FDA）批准的IGALMI以外的适应症中®，BXCL501是一种正在研发中的右美托咪定的研究性、专有、口服溶解舌下膜制剂，用于治疗与精神和神经系统疾病相关的躁动。我们最先进的免疫肿瘤学资产BXCL701是OnkosXcel Therapeutics的一种研究性口服先天免疫激活剂，作为治疗侵袭性前列腺癌、胰腺癌以及其他实体和液体肿瘤的潜在疗法。
2022年4月6日，我们宣布FDA批准IGALMI®（右美托咪定）舌下膜用于急性治疗成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关的躁动。伊加尔米®被批准在医疗保健提供者的监督下由患者自行管理。2022年7月6日，我们宣布IGALMI®以120和180微克（“MCG”）的剂量在市场上销售。
我们最近完成了Serenity AT-Home关键3期安全性试验，旨在支持提交补充新药申请（“sNDA”），以潜在地扩大IGALMI的标签®进入门诊或居家环境。2024年9月5日，我们宣布启动该试验，这是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mCG剂量的BXCL501在200名患者中用于门诊或家庭环境中急性治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的安全性。
2025年8月27日，我们宣布，SERENITY AT-Home Pivotal 3期试验评估了BXCL501的安全性，作为家庭环境中与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的急性治疗，达到了其主要终点。这项成功研究的数据将构成IGALMI标签扩展的sNDA提交的基础®在2026年第一季度初计划的居家环境中。
2025年9月10日，我们进一步公布了SERENITY AT-Home Pivotal 3期安全性试验的阳性顶线探索性疗效数据，证明BXCL501具有持续的效果和重复给药的一致获益。
39
2025年10月10日，我们公布了与Serenity在家试验探索性疗效结果相关的相关性研究的积极结果。结果表明，临床医生评估与患者或护理人员（信息员）评估之间存在很强的相关性。该结果，连同Serenity在家试验的数据，预计将被纳入计划中的sNDA提交。
我们的TRANQUILITY项目旨在评估BXCL501作为门诊或家庭环境和护理设施中与阿尔茨海默氏症痴呆相关的躁动的潜在治疗选择。我们已经召开了几次FDA会议来讨论开发计划，FDA对我们的TRANQUILITY In-Care 3期试验的拟议方案发表了评论，该试验旨在评估60微克剂量的BXCL501治疗与阿尔茨海默氏症痴呆相关的躁动的有效性和安全性。该公司正在根据资金情况推进启动试验的计划。请参阅下文“我们的神经科学临床项目”中的进一步讨论。
如下文进一步描述，我们已将BXCL501的开发用于某些其他提议的适应症。
我们最先进的免疫肿瘤候选药物BXCL701是OnkosXcel Therapeutics的一种研究性口服先天免疫激活剂，作为治疗侵袭性前列腺癌、胰腺癌以及其他实体和液体肿瘤的潜在疗法。如下文进一步描述，我们已经取消了BXCL701项目开发的优先级，但下文“免疫肿瘤学”中指出的除外。
2024年临床优先排序
2024年5月8日，该公司采取行动，作为其持续努力的一部分，以保留现金并优先投资于其核心临床项目。该公司裁员约15%，并于2024年5月8日通知受影响的员工。所有相关重组费用已于2024年第二季度支付。
2024年9月17日，公司额外裁员28%，以延长现金跑道并优先考虑BXCL501的临床开发。该公司于2024年10月完成临床优先排序，在2025年第一季度支付了475美元的相关费用，并在2025年第二季度支付了剩余的128美元。
在截至2025年9月30日的季度，我们还减少了对专有AI平台的投资和使用，直到获得额外资金。
伊加尔米®商业化战略
我们正在继续供应IGALMI®通过现有的分销渠道。与此同时，在寻求潜在商业合作伙伴的同时，我们正在根据2024年的临床优先排序，以最少的商业资源维持IGALMI的市场存在。我们的商业化努力旨在为推出更多潜在的后续适应症奠定基础。如果伊加尔米®将在美国境外获得批准，我们将考虑通过与第三方合作推出该产品。不过，目前尚未有国外申请。
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我们的神经科学临床项目和研究者赞助的试验
以下是截至本季度报告表格10-Q之日，我们的主要神经科学临床开发计划和研究者赞助的试验的状态摘要。
关于BXCL501
BXCL501是我们最先进的神经科学临床候选者。在FDA批准的IGALMI以外的适应症中®，BXCL501是一种选择性α-2受体激动剂右美托咪定的研究性、专有、口服溶解舌下膜制剂，靶向与压力相关的行为如躁动等症状。BXCL501目前正被评估用于门诊或家庭环境中与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的急性治疗。
BXCL501作为一种具有舌下或口腔给药的选择性肾上腺素能药物，被设计为易于给药，并在多项临床试验中显示出相对快速的起效，包括研究双相情感障碍、精神分裂症和阿尔茨海默病患者的试验。我们认为，这些研究的结果表明，BXCL501有可能在不产生过度镇静的情况下减少躁动。我们还认为，BXCL501与抗精神病药和苯二氮卓类药物高度不同，后者目前被用作躁动的一线标准护理治疗，尽管通常会产生不想要的副作用，例如过度镇静或额外的锥体运动效应。管理神经精神和神经退行性疾病患者的躁动对医生和护理人员来说是一项重大挑战。我们相信BXCL501有可能应对这些挑战，如果获得相应适应症的批准，有可能成为与这些疾病相关的躁动的急性治疗的护理标准。
此外，基于其作用机制，我们认为BXCL501有可能解决几种额外疾病或状况的一些症状，包括阿片类药物使用障碍（“OUD”）、急性应激障碍（“ASD”）和创伤后应激障碍（“PTSD”）。BXCL501目前正在由领先的学术研究机构赞助的临床试验中评估用于治疗那些情况的患者。见下文政府支持的调查员赞助的审判（“IST”）。
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BXCL501后期临床项目
Serenity Program：急性治疗双相I或II障碍或精神分裂症相关的躁动
在我们的SerenITY计划下，我们专注于BXCL501的持续开发（目前以IGALMI的形式上市和商业化®) 作为门诊或家庭环境中与双相I或II障碍或精神分裂症相关的躁动的潜在治疗选择。该公司已完成其Serenity at Home关键3期试验，该试验被设计为一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mCG剂量的BXCL501在200多名患者中用于门诊或家庭环境中急性治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的安全性。
2025年8月18日，我们宣布公司收到了美国食品药品监督管理局（FDA）的积极的SNDA会议前回复。根据FDA的反馈，该公司认为，计划中的sNDA监管包将足以支持sNDA提交，该提交在2026年第一季度初仍处于正轨。
计划会议的主要目的是就公司计划提交的用于BXCL501家庭（门诊）使用的SNDA的内容和格式与FDA保持一致，包括临床、非临床以及化学和制造与控制（CMC）要求。该公司得出结论，根据FDA的书面回复，SNDA前会议的目标已经实现，并确定原定于2025年8月20日举行的会议不再需要。2025年8月14日收到FDA的sNDA前初步会议意见，将作为正式记录。对sNDA的接受将取决于FDA对完整备案的审查。
2025年8月27日，我们宣布SERENITY AT-Home Pivotal 3期试验达到了主要终点，该试验评估了BXCL501的安全性，BXCL501是公司专有的右美托咪定的舌下薄膜制剂，作为家庭环境中与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的急性治疗。这项成功研究的数据将构成IGALMI标签扩展的sNDA提交的基础®在家庭环境中。
Serenity at Home Topline摘要
| ● | 躁动情节汇总： |
| ● | 随机分配共246例患者 |
| ● | 数据收集了215名患者的2,628次躁动发作 |
| ● | 在208名患者中治疗了2437次发作 |
| ● | 168名患者（81%）完成了整整12周的试验 |
| ● | 每位接受治疗的患者平均记录11.7次躁动发作 |
| ● | 所有患者都能成功地自我管理薄膜 |
| ● | 入组患者分布为45%双相障碍和55%精神分裂症 |
Serenity在家主要端点数据
120mCG剂量的BXCL501在门诊环境中出现躁动发作的患者中具有良好的耐受性，达到了主要目标。在重复给药和整个试验期间观察到这种耐受性结果。
| ● | 没有因BXCL501臂的耐受性而停产 |
| ● | 与批准的IGALMI一致的不良事件概况®机构环境下的label和多项临床试验 |
| ● | 未报告与药物相关的严重不良事件（SAE）、晕厥或跌倒 |
| ● | 没有新的或意外的治疗紧急不良事件（TEAEs） |
| ● | BXCL501治疗无严重TEAEs相关且多数TEAEs为轻型 |
| ● | 随着时间的推移或重复给药，没有更频繁的AEs的趋势 |
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| ● | 在试验中的整个重复给药过程中，耐受性始终保持一致 |
BXCL501与IGALMI一致的120 mCG耐受性曲线®标签
治疗-紧急不良事件2 |
宁静I & II （伊加尔米®标签1) |
宁静在家 按剂量划分的不良事件（集）1 |
||||
单剂量 |
第一剂量 |
所有剂量（2437集） |
||||
伊加尔米® N = 255 n（%） |
安慰剂 N = 252 n（%） |
BXCL501 N = 102 n（%） |
安慰剂 N = 106 n（%） |
BXCL501 N = 1160 n（%） |
安慰剂 N = 1277 n（%） |
|
嗜睡3 |
56 (22%) |
16 (6%) |
23 (22.5%) |
18 (17%) |
161 (13.9%) |
103 (8.1%) |
口腔感觉异常/感觉减退 |
14 (6%) |
2 (1%) |
2 (2.0%) |
1 (0.9%) |
6 (0.5%) |
1 (0.1%) |
头晕 |
10 (4 %) |
2 (1%) |
5 (4.9%) |
1 (0.9%) |
19 (1.6%) |
2 (0.2%) |
口干 |
19 (7%) |
3 (1%) |
7 (6.9%) |
1 (0.9%) |
56 (4.8%) |
24 (1.9%) |
恶心 |
6 (2%) |
4 (2%) |
1 (1.0%) |
0(0%) |
6 (0.5%) |
1 (0.1%) |
头痛 |
12 (5%) |
12 (5%) |
0 (0%) |
2 (1.9%) |
4 (0.3%) |
4 (0.3%) |
1Serenity I和II在临床中评估了患者的单次躁动发作。Serenity AT-Home在208名患者中评估了2437次发作。不良事件以情节为基础呈现，因为每个情节都被评估为独立事件。仅列出Serenity AT-Home Pivotal 3期试验中观察到的AEs
2给药后24小时内AEs
3包括疲劳
BXCL501耐受性曲线与重复给药一致1
剂量1-3 |
剂量4至12 |
剂量13及以上 |
||||
治疗-紧急不良事件2 |
BXCL501 N = 265 n（%） |
Placebo N = 274 n（%） |
BXCL501 N = 398 n（%） |
Placebo N = 483 n（%） |
BXCL501 N = 496 n（%） |
Placebo N = 517 n（%） |
嗜睡3 |
58 (22.0%) |
43 (16.0%) |
61 (15.3%) |
52 (10.8%) |
42 (8.5%) |
8 (1.5%) |
口腔感觉异常/感觉减退 |
4 (1.5%) |
1 (0.4%) |
2 (0.5%) |
0 (0%) |
0 (0%) |
0 (0%) |
头晕 |
10 (3.8%) |
1 (0.4%) |
7 (1.8%) |
1 (0.2%) |
2 (0.4%) |
0 (0%) |
口干 |
14 (5.3%) |
2 (0.7%) |
29 (7.3%) |
2 (0.4%) |
13 (2.6%) |
20 (3.9%) |
恶心 |
1 (0.4%) |
1 (0.4%) |
3 (0.8%) |
0 (0%) |
2 (0.4%) |
0 (0%) |
头痛 |
3 (1.1%) |
2 (0.7%) |
0 (0%) |
2 (0.4%) |
1 (0.2%) |
0 (0%) |
1不良事件以情节为基础呈现
2给药后24小时内AEs
3包括疲劳
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BXCL501耐受性配置文件在试验持续时间内一致
第1至4周 |
第5至8周 |
第9至12周 |
||||
治疗-紧急不良事件2 |
BXCL501 N = 452 n（%） |
Placebo N = 473 n（%） |
BXCL501 N = 369 n（%） |
Placebo N = 432 n（%） |
BXCL501 N = 337 n（%） |
Placebo N = 368 n（%） |
嗜睡3 |
74 (16.4%) |
53 (11.2%) |
47 (12.7%) |
29 (6.7%) |
36 (10.7%) |
19 (5.2%) |
口腔感觉异常/感觉减退 |
6 (1.3%) |
1 (0.2%) |
0 (0%) |
0 (0%) |
0 (0%) |
0 (0%) |
头晕 |
13 (2.9) |
2 (0.4%) |
3 (0.8%) |
0 (0%) |
3 (0.9%) |
0 (0%) |
口干 |
25 (5.5%) |
2 (0.4%) |
20 (5.4%) |
10 (2.3%) |
11 (3.3%) |
12 (3.3%) |
恶心 |
3 (0.7%) |
1 (0.2%) |
2 (0.5%) |
0 (0%) |
1 (0.3%) |
0 (0%) |
1不良事件在所示的几周内呈现为躁动发作
2给药后24小时内AEs
3包括疲劳
2025年9月10日，我们公布了SERENITY AT-Home Pivotal 3期安全性试验的阳性顶线探索性疗效数据，证明BXCL501具有持续的效果和重复给药的一致获益。在家庭环境中的试验评估了120 mCg剂量的BXCL501，该公司的专有，舌下膜制剂右美托咪定，IGALMI®，用于治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动。虽然这项试验没有用于疗效评估，但试验中看到的重复给药的持续效果和一致益处进一步支持了BXCL501在门诊环境中使用的潜力。
效果跨越总激荡集数
在试验中的2,433次治疗事件中，BXCL501在2小时时显示出与安慰剂相比，修正的临床整体印象–严重程度（mCGI-S）评分从基线显着平均降低（p <.05）。
Effect across Severity of Agitation Episodes
与安慰剂相比，BXCL501在躁动发作的严重程度上，患者经历了MCGI-S测量的躁动症状的完全解决，BXCL501组的总体解决度为50%，而安慰剂组为33%（p <.0001）。BXCL501组有61%的发作完全消退（无躁动），而安慰剂组为18%（p <.0001）。BXCL501组43%的患者中度躁动发作完全解决，而安慰剂组为34%（p <.0005）。BXCL501中60%的患者轻度躁动发作完全解决，而安慰剂组为40%（p <.0001）。总之，无论躁动发作的严重程度如何，与安慰剂相比，BXCL501的躁动完全解决度都明显更高。
效果跨越治疗的躁动发作次数
BXCL501给药后患者经历的躁动症状的平均减少在试验中的整个重复给药过程中保持不变。在前12剂后，MCGI-S评分平均降低1.2，在13剂或更多剂量的BXCL501后平均降低1.4。这凸显了BXCL501在重复给药过程中继续提供益处的潜力。
跨试验期间的疗效
BXCL501给药后患者经历的躁动症状减轻也在整个试验期间保持。以时间为基础的规模评估12周的试验期，在第1-4周、第5-8周和第9-12周使用BXCL501治疗的躁动发作均有1.3的MCGI-S评分平均降低。这凸显了BXCL501在更长治疗时间内保持持续获益的潜力。
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2025年10月14日，我们公布了与Serenity Home试验探索性疗效结果相关的相关性研究的积极结果。结果，连同Serenity在家试验的数据，预计将被纳入计划中的sNDA提交。
测量精神分裂症和双相情感障碍相关的急性躁动的标准方法是由训练有素的临床医生管理的阳性和阴性综合征量表–兴奋成分（PEC），该方法用于Serenity I & II关键试验。为了评估BXCL501在家庭环境中使用探索性疗效测量进行重复给药的持续临床效果，公司与FDA协商，开发了修改后的CGI-S（MCGI-S）量表，患者和/或护理人员可以对其进行评分。该研究在33名患者的这一前瞻性、开放标签、临床试验中评估了PEC和MCGI-S之间的相关性。
结果表明，临床医生评估与患者或护理人员（信息员）评定的结果之间存在很强的相关性，为在门诊环境中使用MCGI-S评估疗效提供了支持。PEC与MCGI-S具有统计学意义且强相关性，相关性为ρ = 0.89；对于患者p < 0.0001，对于线人p < 0.0001；观察到线人p < 0.0001。
TRANQUILITY Program：急性治疗与可能的阿尔茨海默病（“AAD”）引起的痴呆症相关的躁动
根据我们的TRANQUILITY计划，我们正在评估BXCL501作为与阿尔茨海默痴呆症（“AAD”）相关的躁动急性治疗的潜在治疗方案。2023年6月29日，我们公布了TRANQUILITY II 3期试验的阳性顶线结果。这项随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验评估了BXCL501用于在辅助生活设施和住宿护理环境中对日常生活活动需要最少协助的65岁及以上轻中度痴呆成人急性治疗AAD的安全性和有效性。
2023年6月29日，我们还宣布，我们获悉TRANQUILITY II研究中的一名调查员从事不当行为。从那时起，我们已采取措施，在研究者的临床现场进一步调查和评估试验的进行情况。2023年10月25日，我们宣布，在审判现场对数据完整性进行的独立第三方审计没有发现他们认为影响数据可靠性或完整性的任何调查结果，也没有发现任何其他不当行为或欺诈的证据。2025年3月3日，我们宣布FDA得出结论，根据21C.F.R.20.64（d）（3）关闭了试验中单个站点的检查，并发布了建立检查报告，指定该站点的“自愿行动指示”。根据迄今为止的这些步骤，我们认为没有进一步的不当行为或欺诈或其他调查结果对在相关临床试验现场获得的资格、安全性和有效性数据的数据完整性或可靠性产生不利影响的情况。
根据随后与FDA的会议和反馈，我们计划在我们的TRANQUILITY In-Care试验中，在相关的护理设施环境中和跨痴呆严重程度中生成额外的3期疗效和安全性数据。2024年9月5日，我们向FDA提交了该试验的拟议方案，这是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估60微克剂量的BXCL501在护理环境中用于急性AAD治疗的有效性和安全性。2024年11月12日，我们宣布已收到FDA对拟议方案的反馈。该公司正在根据资金情况推进启动试验的计划，并已收到CRO的提案，以准备启动试验。在未来与FDA的会议上，我们计划进一步讨论我们的试验设计以及长期安全性数据要求的细节。
儿科研究
2021年6月，我们启动了一项临床试验，旨在评估BXCL501在急性治疗与儿科精神分裂症或双相情感障碍相关的躁动方面的安全性和有效性，以满足与FDA就IGALMI批准达成的儿科研究要求®.该试验方案已获得FDA的审查和同意，以履行在13至17岁精神分裂症和10至17岁双相情感障碍儿科患者中研究BXCL501的承诺。这项双盲、安慰剂对照研究正在进行中。150名总受试者中约63%已在美国入组，其中95名受试者已完成临床试验。与我们在精神分裂症和双相情感障碍（SERENITY I和II）中的注册试验类似，主要终点是两小时时相对于基线PEC总分的变化。
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2024年10月，我们向FDA提交了延期申请，以完成对患有精神分裂症或分裂情感障碍的儿科患者的注册要求。FDA批准延长3年以完成这项研究。
伊加尔米®上市后需求研究
2024年6月25日，我们公布了上市后需求研究的顶线结果，该研究评估了重复给药IGALMI后是否发生耐受性、快速抑制或停药®.在单臂、开放标签研究期间，28名住院成人伴有双相情感障碍或精神分裂症相关的频繁躁动发作，自行给药180微克剂量的IGALMI®根据需要在七天内完成。累计治疗83例。没有证据表明有快速抑制、耐受或戒断，以及IGALMI®一般都能很好地耐受。
额外的神经科学机会
BXCL501管道特许经营扩张的机会
基于其潜在的作用机制，我们认为BXCL501具有广泛适用于几个适应症的潜力，在这些适应症中，躁动是一种疾病或潜在疾病的症状。发表在《Frontiers in Pharmacology》杂志上的研究表明，BXCL501在与精神疾病相关的可翻译行为模型中导致由压力诱导的行为显着减少，为该药物的作用机制和潜在的适用性提供了进一步的支持，以广泛解决除躁动之外的与压力相关的疾病。
政府支持的调查员赞助的审判（“IST”）
我们的研究合作伙伴已获得赠款，用于开发BXCL501治疗酒精使用障碍（“AUD”）与合并症创伤后应激障碍（“PTSD”）、阿片类药物使用障碍（“OUD”）和急性应激障碍（“ASD”）。该公司正在或已经为这些发展机会提供监管和运营支持以及研究产品，这些资金是通过与美国国防部国会指导的医学研究计划和国家药物滥用研究所（“NIDA”）的合作协议提供的。临床和监管职责由退伍军人事务康涅狄格州医疗保健系统、耶鲁大学医学院、RTI国际、哥伦比亚大学纽约州精神病学研究所和北卡罗来纳大学教堂山分校的临床研究人员和监管人员领导。
阿片类药物使用障碍（“OUD”）
正如该公司此前宣布的那样，NIDA向哥伦比亚大学提供了一笔赠款，用于资助BXCL501的临床测试，作为缓解诊断为OUD患者的阿片类药物戒断症状的潜在治疗方法。最初的160例患者、三位点、四臂研究是一项比较BXCL501（180 mCG和240 mCG BID）、洛非西定（作为阳性对照）、安慰剂的随机、双盲、双模拟住院研究。该研究的目标是评估BXCL501相对于洛非西定和安慰剂在OUD受试者中的安全性和有效性。大多数参与研究的OUD患者预计会接触到掺假的芬太尼或与甲苯并嗪相关的物质。迄今为止，已有四个不同的地点招募、登记和给药诊断为OUD的患者，这些患者身体上依赖阿片类药物，包括处方阿片类药物。该公司正在为这项研究提供BXCL501，该研究由哥伦比亚大学赞助。该研究随后在80名患者中停止，约为最初总数的一半，目前正在分析结果。我们预计，当前研究的结果将在2025年第四季度读出。
酒精使用障碍（“AUD”）与合并症创伤后应激障碍（“PTSD”）
2020年12月，退伍军人事务康涅狄格州医疗保健系统和耶鲁大学医学院获得了美国国防部国会指导的医学研究计划的资助，其总体目标是评估BXCL501在患有合并PTSD的AUD患者中的应用。公司为住院患者酒精相互作用研究提供BXCL501，已完成。耶鲁大学已获得机构审查委员会（“IRB”）的批准，并获得FDA的许可，可以继续进行一项试验，以评估高达
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BXCL501每日80 mCG BID，持续28天，用于诊断为轻度、中度或重度AUD且符合共病PTSD标准A的患者的酒精消费、PTSD症状、认知功能、记忆、睡眠和情绪。该门诊研究已获得酒精和物质使用障碍药物疗法联盟的资助批准（由美国国防部国会指导的医学研究计划和RTI国际公司之间的合作协议资助）。患者筛查和入组预计将于2025年开始，研究预计将于2025年底前开始。研究结果可用于告知一项针对诊断为创伤后应激障碍患者的3期研究，该研究拟在国防部惯常指导医学研究计划的支持下开始。
急性应激障碍（“ASD”）
2024年10月15日，我们宣布美国国防部通过授予合同HT94252411108向北卡罗来纳大学教堂山分校（“UNC”）提供资助，以资助BXCL501治疗ASD的研究。该奖项将在2024年9月15日至2026年9月14日期间向UNC创伤康复研究所提供约2827美元，用于评估BXCL501降低ASD症状严重程度和/或创伤后神经精神症状的潜在功效。这项双盲、安慰剂对照试验预计将从2025年下半年开始招募100名因机动车碰撞导致ASD的患者，BXCL501由公司提供。
BXCL502
我们通过基于AI的平台确定了第二个神经精神候选药物，BXCL502 −拉特吡啶（Dimebon）−。我们曾计划最初评估BXCL502作为一种单一疗法，并可能与BXCL501联合用于痴呆和急性应激障碍患者躁动的慢性治疗。BXCL502的活性药物成分（“API”）影响大脑中的血清素信号传导。我们的临床前数据表明，BXCL502具有治疗痴呆症和其他压力相关疾病中与压力相关的神经精神症状的潜力。在此前公布的第三方临床试验数据中，BXCL502原料药的每日给药证明，使用一种公认的、临床验证的症状量表可以改善行为。BXCL502的配方和进一步的临床开发规划被暂停，作为重新定价的一部分。
利用我们的人工智能平台确定了其他候选产品
我们的AI平台由一系列定制的特定AI应用程序组成，旨在识别、预测疗效并测试具有已知作用机制以及相关药理学和安全性数据的后期资产。我们的目标是神经精神和神经系统罕见疾病，其中的化合物要么可以改善疾病，要么可以缓解症状。化合物在疾病的相关模型中进行测试，并根据进入临床的潜力和开发的便利性进行排名。感兴趣的疾病领域是与压力相关的，例如躁动，或与痴呆症相关的神经精神症状，并导致医疗保健负担水平增加。例如，我们的管道概念BXCL503和BXCL504推定有潜力分别解决痴呆症中的冷漠和攻击性。这些概念的进一步发展目前暂停，对我们人工智能能力的投资已经减少。
神经科学知识产权
我们的政策是通过在美国和其他司法管辖区提交与我们的专有技术、发明、改进和产品候选者相关的专利申请，来保护和增强对我们的业务具有商业重要性的专有技术、发明和改进。我们还依赖与我们的专有技术和候选产品、持续创新以及许可技术和产品相关的商标、商业秘密和专有技术。预计这种依赖将发展、维持和加强我们在跨多个治疗领域的新疗法和现有疗法的新配方方面的专有地位。我们还计划依赖数据独占性、市场独占性，以及在可用时的专利期限延长。
我们有多个专利家族申请保护我们的神经科学项目，包括BXCL501。截至2025年11月1日，我们的神经科学专利组合包括三项尚未进入国家阶段的专利合作条约（“PCT”）申请、11项美国实用程序申请、17项已发布的美国实用程序专利、46项待决的非美国实用程序申请、26
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允许或授予的非美国专利（包括日本的四项），一项正在申请的美国外观设计专利，以及两项在日本注册的外观设计专利。14项美国实用专利，针对我们专有的右美托咪定舌下膜制剂和治疗躁动的方法，被列入FDA批准的IGALMI治疗等效性评估药物产品（俗称“橙皮书”）®有效期为2037年至2043年。在配方家族中，我们已在中国、欧洲、欧亚大陆、日本、墨西哥和美国授予或允许专利，并在美国、中国和其他主要市场正在申请中。我们预计，这一家族发布的专利将不早于2039年到期。我们还在与BXCL501相关的其他专利家族中提交了申请。我们有一项已获授权的欧洲专利和在美国和日本待决的申请，涉及使用舌下右美托咪定治疗失眠的方法。我们预计，这些申请颁发的专利将不早于2035年到期。我们还授予了在主要市场（包括美国、欧洲、日本和中国）提交的针对治疗躁动方法的专利和未决申请。我们预计，这些申请颁发的专利将在2039年至2043年之间到期。我们还有三个PCT应用，旨在治疗躁狂、抑郁、压力和躁动。如果从这些案例中发出专利，我们预计它们将不早于2044年到期。
个人专利的期限取决于获得专利的国家的专利法定期限。在包括美国在内的大多数国家，专利期限为非临时性专利申请的最早申请日起20年。根据FDA批准我们的候选产品的时间、持续时间和具体情况，我们拥有或许可的美国专利可能有资格根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（又名“Hatch-Waxman法案”）获得有限的专利期限延长。该法案允许最长五年的专利恢复期限，作为对产品开发和药品批准监管审查过程中失去的专利期限的补偿。然而，专利期限恢复不能将专利的剩余期限延长超过自产品批准之日起总计14年。专利期限恢复期一般为IND生效日期与新药申请（“NDA”）提交日期之间的时间的二分之一，再加上NDA提交日期与该申请获得批准之间的时间。只有一项适用于获批药品的专利符合延期条件，延期申请必须在专利到期前提出。美国专利商标局与FDA协商，审查和批准任何专利期限延长或恢复的申请。未来，我们打算为我们目前拥有或许可的一些专利申请专利期限的恢复，以增加超过其当前到期日期的专利寿命，这取决于临床试验的预期长度和提交相关NDA所涉及的其他因素。
35 U.S.C. 154（b）中确立的PTA也可以延长专利期限。PTA的用意是在起诉美国公用事业或植物专利申请期间，考虑到美国专利商标局造成的延误。根据PTA，USPTO延迟分为三种类型：A类（从申请提交之日起14个月后延迟至USPTO发出第一次办公室行动和从申请人提交某些行动起四个月后延迟至USPTO对此类行动作出回应）；B类（从最早有效提交日期起三年后延迟至专利被授予）；C类（由于干扰、保密令和上诉成功而延迟）。PTA总量的计算方法是将A类、B类、C类延迟相加，再减去三类重迭的或归属于申请人的任何延迟。
专利的期限也可以通过终局免责声明来缩短。终端免责声明是专利所有者提交的声明，其中所有者声明或将专利期限的终端部分献给公众。通常，终局免责声明是在以下情况下提出的：鉴于先前提交的专利中至少有一项权利要求，未决申请的至少一项权利要求本来是显而易见的，（或非法定的显著性类型的双重专利驳回）。
像我们这样的公司的专利地位一般不确定，涉及复杂的法律和事实问题。美国专利法中没有出现关于使用方法专利或重新配方专利领域专利中允许的权利要求范围的一致政策，其在美国以外的解释也存在不确定性。美国和其他国家的专利法或其解释的变化可能会削弱我们保护我们的技术或产品候选者和强制执行我们许可的专利权的能力，也可能影响此类知识产权的价值。特别是，我们阻止第三方制造、使用、销售、提议销售或进口侵犯我们知识产权的产品的能力将部分取决于我们能否成功获得和执行涵盖我们的技术、发明和改进的专利权利要求。关于许可和公司拥有的知识产权，我们不能保证就任何
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我们的未决专利申请或关于我们未来可能提交的任何专利申请，我们也无法确定未来可能授予我们的任何专利将在保护我们的产品、使用方法或这些产品的制造方面具有商业用途。此外，如果一项未决专利申请获得批准，则有可能只会发布当前包含在未决专利申请中的权利要求的子集。此外，专利申请中主张的覆盖范围可以在专利发布前大幅减少，并且可以在发布后重新解释其范围。制药和生物技术领域的专利和其他知识产权正在演变，涉及许多风险和不确定性。例如，第三方可能拥有可用于阻止我们将候选产品商业化和实践我们的专有技术的屏蔽专利，而我们许可的已发布专利以及未来可能发布的专利可能会受到质疑、无效或规避，这可能会限制我们阻止竞争对手营销相关产品的能力，或者可能会限制我们的候选产品可能存在的专利保护期限。此外，根据任何已发布专利授予的权利范围可能无法为我们提供针对拥有类似技术的竞争对手的保护或竞争优势。此外，我们的竞争对手可能会在我们拥有或独家许可的任何已发布专利授予的权利范围之外独立开发类似技术。由于这些原因，我们可能会在候选产品方面面临竞争。此外，由于潜在产品的开发、测试和监管审查需要大量时间，有可能在任何特定候选产品可以商业化之前，对这类产品的任何专利保护可能会在商业化后的很短时间内到期或保持有效，从而降低专利提供的商业优势。有关知识产权法规和风险的更多信息，请见下文“免疫肿瘤学知识产权”和第二部分第1a项“风险因素-与我们的知识产权相关的风险”，见本季度报告表格10-Q的其他部分。
免疫肿瘤学
2022年4月19日，我们宣布成立全资子公司OnkosXcel Therapeutics（“OnkosXcel”），以开发肿瘤学领域具有潜在变革意义的药物。OnkosXcel使用专有AI能力来推动创新抗癌疗法的资本效率开发。该公司正在继续评估OnkosXcel的战略选择，下文所述免疫肿瘤学项目的进一步工作已暂停。
我们的药物发现方法利用了我们基于人工智能的专有研发平台的应用和方法，旨在有效地识别和开发免疫肿瘤学候选产品。我们认为，BXCL701反映了这种发现方法在免疫肿瘤学方面的潜力。BXCL701是一种研究性口服先天免疫激活剂，在治疗小细胞神经内分泌癌（“SCNC”）表型转移性去势抵抗性前列腺癌（“MCRPC”）患者的2a期临床试验中显示出25%的复合反应率。2024年2月12日，公司宣布FDA将BXCL701联合检查点抑制剂的研究指定为快速通道开发计划，用于治疗化疗进展且没有微卫星不稳定证据的转移性SCNC患者。我们已经完成了在SCNC表型mCRPC患者中的潜在注册试验设计。然而，由于我们的临床优先顺序，关于试验的进一步规划已经暂停。
mCRPC通常被描述为“感冒”肿瘤，是一种具有免疫抑制性肿瘤微环境（“TME”）和免疫细胞浸润差的肿瘤。目前批准的靶向程序性细胞死亡1（“PD-1”）或细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（“CTLA-4”）的检查点抑制剂（“CPI”）未能证明对包括mCRPC在内的此类难以治疗的肿瘤类型具有有意义的单药活性。BXCL701主要通过抑制二肽基肽酶（“DPP”）8和9来促进TME中免疫诱导的炎症反应，我们认为这可以提供增强的CPI治疗效用。我们认为，BXCL701可能为2024年在美国被诊断患有前列腺癌的估计299,010名男性中的大约20%提供显着益处，我们预计这些男性将发展为更具侵袭性的mCRPC形式的疾病，其中包括预计将发展为SCNC表型的患者中的大约20%，即11,960名，目前对这些患者的治疗选择有限。虽然CPI已被证明是癌症治疗的一项重大进步，但目前FDA批准的那些并没有在大多数患者中产生有意义的结果，因为临床获益通常被认为仅限于13%至30%的癌症患者，并且反应持续时间相对较短。
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我们认为，已获批准的CPI的有限功效主要是由于它们在免疫反应的后期阶段进行了干预。结果，肿瘤可以利用其他靶点和通路来创建一个TME，从而可以逃避已批准的CPI所启用的增强的免疫应答。虽然许多旨在靶向免疫反应早期阶段的药物正在开发中，可与CPI联合使用，但它们的活性仅限于免疫反应的单一成分。相比之下，我们开发了BXCL701，以同时解决免疫反应的多个组成部分，包括：
| ● | 树突状细胞的癌症抗原呈递：刺激树突状细胞运输至肿瘤引流淋巴结。 |
| ● | T细胞的启动和活化：加速肿瘤诱导的T细胞启动和强效细胞毒性T淋巴细胞（“CTLs”）的形成。 |
| ● | 免疫细胞渗入肿瘤：刺激释放趋化因子，吸引效应T细胞但阻断调节性T细胞，还诱导NK细胞和中性粒细胞迁移。 |
| ● | 杀死肿瘤细胞：诱导表达肿瘤杀伤穿孔素和颗粒酶的CTLs和NK细胞的形成，以及能够选择性杀死返回的肿瘤细胞的记忆T细胞的形成。 |
因此，我们认为BXCL701可能在刺激免疫效应细胞增加肿瘤细胞的活化、增殖和浸润方面具有效用，从而使其与目前批准的CPI联合应用，在一系列实体瘤和血液恶性肿瘤中潜在地：
| ● | 将免疫性感冒肿瘤转化为对CPI敏感的； |
| ● | 增强热瘤对CPI的应答率和应答深度；以及 |
| ● | 恢复对既往有反应的肿瘤的CPI敏感性。 |
我们药物发现计划的核心是专有的、人工智能驱动的平台技术，我们采用这些技术来确定已获批准的疗法和临床评估候选药物的新的治疗用途。我们AI驱动的发现程序中的第一个也是最先进的是我们的先天免疫调节程序，它支持了BXCL701作为开发候选者的追求。我们相信，该程序的应用为我们提供了对炎性体的可行见解，炎性体是负责激活炎症反应的先天免疫系统的一个组成部分。
我们的免疫肿瘤学项目和研究者赞助的试验
以下是截至本季度报告表格10-Q之日我们的免疫肿瘤临床开发项目的状态摘要。我们相信，我们的候选产品，如果成功开发并获得批准，有可能成为其各自适应症的引人注目的治疗选择。然而，我们的免疫肿瘤学项目的进一步工作已经暂停，除了下文提到的情况。
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免疫肿瘤学临床试验
利用我们基于人工智能的专有平台的应用和方法所带来的洞察力，该平台用于在临床评估中为我们批准的疗法和候选产品确定新的治疗用途，以及我们的行业专长，我们正在寻求两个专有发现计划，以推进我们开发抗癌疗法的目标。第一个项目涵盖BXCL701的一系列适应症，基于先天免疫调节技术的应用。该程序的构建包含了先天免疫系统的关键区别特征，我们相信它得到了我们的开发努力的支持。这种方法推动了BXCL701的发展，作为SCNC或腺癌表型的mCRPC的潜在治疗方法。先天免疫调节程序的基础是BXCL701的潜力：
| ● | 将感冒肿瘤转化为对CPI敏感的肿瘤； |
| ● | 增强热瘤对CPI的应答率和应答深度；以及 |
| ● | 恢复对先前有反应的肿瘤的CPI敏感性。 |
BXCL701作为mCRPC的潜在治疗
我们认为BXCL701可能在刺激免疫效应细胞增加肿瘤细胞的活化、增殖和浸润方面具有实用价值，从而使其能够与目前批准的CPI联合用于治疗冷性肿瘤，例如mCRPC。我们选择追求mCRPC作为BXCL701的适应症，因为它富集了DPP突变，这在具有SCNC表型的肿瘤中尤其普遍。
我们收到了FDA对我们提议的临床开发计划的初步评论，并收到了关于围绕推荐的2期剂量（“RPTD”）进行剂量优化的积极反馈，以用于未来的研究。然而，任何此类额外试验的开始在公司重新定级后暂停
该试验的2a期部分分为两个28名患者的试验队列，一个队列由具有SCNC表型的mCRPC患者组成，另一个队列由具有腺癌表型的mCRPC患者组成。最初，我们将SCNC表型的mCRPC作为BXCL701的主要患者群体，因为DPP9在具有SCNC表型的治疗紧急mCRPC中扩增了大约17%，而在更广泛的前列腺癌人群中这一比例为5%或更低。然而，我们也观察到在试验的1b期部分微卫星稳定的腺癌表型mCRPC患者的反应。在此基础上，我们拓宽了2a期
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试验纳入具有SCNC或腺癌表型的复发mCRPC患者。这两个队列都采用了Simon两阶段试验设计，15名试验参与者随后是另外13名患者。该试验2a期部分的主要终点是复合应答率，确定为RECIST 1.1应答（定义为RECIST评分降低30%或更多），和/或前列腺特异性抗原（“PSA”）水平降低50%或更多，和/或循环肿瘤细胞（“CTCs”）从5个或更多的CTCs/7.5毫升（“ml”）转换为低于5个CTCs/7.5 ml。次要终点包括应答持续时间、无进展生存期、总生存期、循环细胞因子的变化以及某些疾病特异性生物标志物。
我们相信在BXCL701联合帕博利珠单抗给药的2a期试验中观察到的结果支持进一步的发展。
在由SCNC表型的mCRPC患者组成的队列中观察到的结果尤其令我们感到鼓舞。SCNC队列的更新阶段2a结果在30第年度前列腺癌基金会科学务虚会（PCF 2023）。BXCL701联合帕博利珠单抗在SCNC表型的mCRPC患者中显示出25%（28名可评估患者中有7名）的复合应答率，这些患者没有标准的护理。截至2023年9月6日的数据截止，这些应答者中有5名为RECIST 1.1应答者（4名确认应答者和1名未确认应答者），肿瘤大小下降范围为-45 %至-67 %，中位应答持续时间为7.6个月。SCNC患者试验的2a期部分得出总生存期（OS）结果。BXCL701联合帕博利珠单抗显示出令人信服的中位OS和12个月生存率。
最常观察到的似乎与talabostat相关的TEAEs（≥ 15%的患者）包括疲劳、低血压、头晕、恶心和瘙痒。这些事件总体上是可控和可逆的。当与免疫检查点抑制剂pembrolizumab联合使用时，最常报告的talabost-related TEAEs（≥ 15%的患者）一直是疲劳、低血压、瘙痒、头晕、恶心和腹泻。
腺癌队列的2a期试验也已完成。CRR为18.2%（n = 6）。在29名可评估反应的疾病患者中，每个研究者评估的每RECIST 1.1的确诊ORR为13.8%（n = 4）。肿瘤大小的减少范围从-67 %到-90 %。两名患者出现未经证实的RECIST 1.1应答，5名患者出现PSA50应答，2例患者出现CTC应答。
可评估患者中位OS为12.1个月（95% CI5.5 – 16.4），12个月生存率为53.4%。中位数rPFS为1.9个月，6个月rPFS率为16.8%。
最常观察到的TEAEs > 15%似乎与talabostat相关的患者包括疲劳、恶心、低血压、血小板计数下降、呕吐、头晕、白细胞计数下降和食欲下降。这些事件总体上是可控和可逆的。当与免疫检查点抑制剂pambrolizumab联合使用时，最常报告的talabostat相关AEs有疲劳、恶心、呕吐、低血压、血小板计数下降、瘙痒、头晕、白细胞计数下降、腹泻和食欲下降。
BXCL701作为小细胞肺癌（“SCLC”）的潜在治疗
鉴于BXCL701在SCNC临床试验中证明的活性，我们对其治疗SCLC的潜力感到鼓舞。我们为1b/2期试验设计准备了一份稳健的概要，该试验设计为剂量递增安全导入以建立RPTD与atezolizumab联合使用，atezolizumab是一种批准用于SCLC的CPI。然而，任何此类审判的开始都已暂停。
BXCL701作为其他癌症的潜在治疗
除了与CPI联合治疗mCRPC（一种免疫冷性肿瘤）的潜在用途外，我们正在开发BXCL701，作为胰腺癌、其他具有更大或“非冷性”免疫活性、但仍被视为难以治疗的实体瘤以及血液系统恶性肿瘤的治疗剂。我们认为BXCL701和CPI的协同潜力，当联合给药时，可以增加癌细胞对增强免疫反应的敏感性，潜在地增加CPI的临床获益，其单药
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治疗这些肿瘤类型的疗效通常被认为被限制在13%到30%的癌症患者之间，并且对治疗的反应持续时间通常很短。因此，我们设想BXCL701的潜在治疗益处是提高寒冷肿瘤对CPI治疗的敏感性，从而能够潜在地治疗包括胰腺癌、乳腺癌、结直肠癌和卵巢癌在内的一系列癌症，并增强其他癌症对CPI的反应深度。基于BXCL701对某些白血病细胞显示出直接细胞毒活性的临床前观察，一项由研究者赞助的试验在达纳 Farber癌症研究所进行。
胰腺癌
美国癌症协会估计，2024年，美国预计将诊断出约6.6万例胰腺癌病例。我们正在支持由Georgetown Lombardi综合癌症中心（“Georgetown Lombardi”）赞助的2期研究者赞助试验（“IST”），该试验旨在评估BXCL701与派姆单抗一起用于治疗胰腺癌的情况。这种疾病的患者几乎没有可用的治疗选择，其五年生存率不到10%，在所有癌症中排名最低。胰腺癌的DPPs过表达和扩增水平位居前列。临床前模型证明了与BXCL701的DPP抑制和抗PD-1抗体在胰腺癌肿瘤微环境中的协同作用。基于这些临床前观察，Georgetown Lombardi启动了2期IST，以评估BXCL701与pembrolizumab（安全性导入）联合给药时的安全性，以及估计先前治疗过的转移性胰腺导管腺癌的18周无进展生存率（疗效阶段的主要目标）。这项试验于2023年第三季度开始。2024年2月6日，我们宣布在试验的安全导入部分完成患者入组。作为该试验安全性导入的一部分，前六名患者已入组，并将接受为期六周的安全窗口期观察。然后，该试验预计将在Simon 2阶段单臂开放标签设计中招募约39名疗效阶段的患者（19名患者在1阶段，20名患者在2阶段）。患者将接受放射和肿瘤标志物监测，以进行反应评估。还将在治疗过程中收集肿瘤活检和血液样本，以更好地了解联合使用的潜在作用机制。由于在18周时19名患者中有6名或更少的患者实现了无进展应答，该研究现已结束，将被修正为无效。
复发或难治性AML
美国癌症协会估计，2024年，美国预计将新增约2.1万例AML确诊病例。我们正在支持由Dana-Farber癌症研究所（“Dana-Farber”）赞助的1b期IST，旨在评估BXCL701的使用情况，以及目前治疗复发或难治性AML的护理标准。我们认为，BXCL701引发的焦亡可能会提供针对AML的有效单药细胞毒性。我们还认为，DPP9拷贝数可能提供了一种可行的生物标志物，因为已观察到高拷贝数与BXCL701在人类AML细胞系中的毒性相关。DPP8/9抑制已被证明对THP-1细胞具有细胞毒性，THP-1细胞是从AML患者培养的单核细胞癌细胞，但不是其他细胞系，这表明AML对这些抑制剂的特定脆弱性，我们认为可以利用这些抑制剂获得治疗益处。基于这些临床前观察，Dana-Farber已启动1b期试验，以评估BXCL701的安全性，并确定BXCL701作为单药在AML中的最大耐受剂量或RPTD。这项试验于2023年第一季度开始。该研究于2025年8月31日结束。在研究结束时，最终队列（BXCL701 0.4mg BID；0.8mg每日总剂量）自2025年1月开始开放，已招募了三分之二的患者。正在对样本进行PK/PD分析，看看是否使用这种新的给药方案递送了更高的剂量。
其他潜在的抗癌项目
我们认为BXCL701可能在乳腺癌中有潜在的应用，因为它与单克隆抗体疗法联合使用在临床前疾病模型中产生了令人鼓舞的体内数据，其中观察到增强的抗体依赖性细胞毒性。
FDA已授予BXCL701孤儿药资格，用于治疗AML、IIb至IV期黑色素瘤、胰腺癌、软组织肉瘤。当我们考虑BXCL701的机制潜力与其他CPI联合用于代表未满足的医疗需求的额外适应症时，我们可能能够申请额外的孤儿药
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BXCL701加CPI组合的名称。然而，所有BXCL701正在进行的开发活动已暂停。
免疫肿瘤学知识产权
知识产权在我们的领域和整个生物技术领域都具有至关重要的意义。我们寻求通过寻求、维护、执行和捍卫专利和其他知识产权（无论是内部开发的还是从第三方获得许可的）来保护和增强对我们业务发展具有商业重要性的专有技术、发明和改进。我们还将寻求依靠通过纳入加速开发和审查、数据独占性、市场独占性以及在可获得的情况下延长专利期限而提供的监管保护。
截至2025年7月28日，我们有多个专利家族申请保护我们的免疫肿瘤学项目，包括我们针对BXCL701与免疫检查点抑制剂一起使用的方法的核心专利家族，该专利家族在美国、日本、加拿大、中国、印度、台湾、墨西哥、欧洲和阿拉伯联合酋长国获得授权。这一家族的其他申请正在主要市场上待决。这一家族颁发的专利预计将不早于2036年到期。我们在美国发布了一项针对一种基于生物标志物和治疗某些癌症的方法来选择患者的方法的额外专利，预计到期日期不早于2039年。一项针对选择患者的相应欧洲专利案例发布，预计将不早于2038年到期。
更多的应用是针对BXCL701与其他各种分子、生物标志物和给药方案联合给药。我们还有三个PCT应用针对BXCL701的新配方，各种给药方案，使用方法，联合疗法，以及治疗小细胞肺癌的方法。我们预计，从PCT和临时申请中发布的任何专利将不早于2043至2044年到期。
我们预计将提交额外的专利申请，以支持当前和新的免疫肿瘤临床候选者以及新的平台和核心技术。有关知识产权法规和风险的更多信息，请参见本季度报告表格10-Q其他地方的“神经科学知识产权”和第二部分第1A项“风险因素-与我们的知识产权相关的风险”。
列报依据
公司的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则编制的。
我们运营结果的组成部分
产品收入，净额
收入与IGALMI的销售有关®并反映自2022年7月商业启动以来市场准入有限。收入是扣除回扣、退单、折扣和其他调整后的净额。在2022年第四季度，我们开始与GPO等中介机构直接签约。
运营成本和费用
销售商品成本
销售商品的成本主要涉及生产、包装和向客户交付我们的产品的成本，以及与库存过剩或过时有关的成本。
研究与开发
我们的研发费用反映了与确定我们的临床前和临床候选产品相关的成本。支出主要包括我们的研发人员的工资、福利和非现金股票薪酬，根据与合同研究组织和进行我们非临床研究和临床试验的场所的协议产生的成本，从事研究和临床试验的外部顾问的成本和
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开发活动、差旅费、获取、开发和制造临床前和临床试验材料和实验室用品的成本以及折旧和其他费用。支付给BioXcel LLC的款项也包括在研发费用中。与提供毒理学、药理学、研究与发现、生物标志物研究和类似服务等非临床服务的第三方相关的成本被纳入研发费用的专业费用类别。
我们在发生时将研发费用支出。
截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月和九个月，我们按计划划分的研发成本如下：
三个月结束 |
九个月结束 |
|||||||||||
9月30日， |
9月30日， |
|||||||||||
2025 |
2024 |
2025 |
2024 |
|||||||||
直接外部成本 |
||||||||||||
BXCL501 |
$ |
6,141 |
$ |
2,089 |
$ |
16,487 |
$ |
10,112 |
||||
BXCL701 |
102 |
208 |
|
163 |
1,638 |
|||||||
其他研发项目 |
42 |
197 |
|
274 |
663 |
|||||||
直接外部费用总额 |
$ |
6,285 |
$ |
2,494 |
$ |
16,924 |
$ |
12,413 |
||||
内部人员费用 |
2,032 |
2,109 |
5,433 |
10,497 |
||||||||
直接费用小计 |
$ |
8,317 |
$ |
4,603 |
$ |
22,357 |
$ |
22,910 |
||||
间接费用和间接费用 |
423 |
498 |
1,193 |
1,624 |
||||||||
研发费用总额 |
$ |
8,740 |
$ |
5,101 |
$ |
23,550 |
$ |
24,534 |
||||
销售，一般和行政
销售、一般和管理费用主要包括我们的销售、行政和行政人员的工资、福利和非现金股票薪酬。销售、一般和管理费用还包括为我们的知识产权和其他公司事务寻求专利保护的法律费用、审计和税务服务的专业费用以及保险费用。我们还可能为遵守公司治理、内部控制、投资者关系和披露以及适用于上市公司的类似要求而产生增加的成本。
由于我们在2024年完成的重组活动，我们预计我们的销售、一般和管理费用将因IGALMI而下降®的重组商业化计划，并降低了人员成本。然而，由于外部顾问、律师和会计师的费用增加，我们也可能会遇到销售、一般和管理费用增加的情况。
重组成本
2023年战略再定期化
2023年8月8日，我们的董事会批准了一项基础广泛的战略重新优先排序（“重新排序”）。我们采取行动减少某些不再被视为持续运营核心的运营和劳动力费用，以延长我们的现金跑道，并推动高潜力临床开发和价值创造机会方面的创新和增长。这些行动包括IGALMI商业战略的转变®在机构设置中，降低院内商业化费用，暂停不再被确定为持续运营核心的项目，并优先考虑BXCL501的居家治疗设置机会。
作为这一战略的一部分，公司董事会批准裁减约60%的公司员工。该公司于2023年8月14日通知了受影响的员工。重新命名是
55
截至2023年12月31日基本完成，其余重组费用已于2024年第一季度支付。
2024年临床优先排序
2024年5月8日，该公司采取行动，作为其持续努力的一部分，以保留现金并优先投资于其核心临床项目。该公司裁员约15%，并于2024年5月8日通知受影响的员工。所有相关重组费用已于2024年第二季度支付。
2024年9月17日，公司额外裁员28%，以延长现金跑道并优先考虑BXCL501的临床开发。该公司于2024年10月完成临床优先排序，在2025年第一季度支付了475美元的相关费用，并在2025年第二季度支付了剩余的128美元。
管理层认为，在实施完成的重整和额外重组活动后，截至2025年9月30日，公司的现金、现金等价物和限制性现金37,320美元以及随后根据ATM计划筹集的收益，将使公司能够为其运营提供资金，并满足到2026年第一季度的流动性需求。
其他费用（收入）
其他（收入）费用主要包括与公司于2022年4月签订的信贷协议相关的利息成本、衍生金融工具的公允价值变动以及主要由货币市场基金组成的现金和现金等价物赚取的利息收入。如果我们达到规定的里程碑，未来的利息支出可能会增加，并且我们能够根据信贷协议提取额外资金。
最近发布的会计公告
最近发布的会计公告的说明载于本季度报告表格10-Q其他部分所载的简明综合财务报表附注3。
经营成果
截至二零二五年九月三十日止三个月与二零二四年比较
产品收入，净额
IGALMI的商业销售®于2022年7月推出。作为公司复职的一部分，IGALMI®商业团队将重点转移到与企业客户总监（“CAD”）团队合作的医院/承包战略。重新调整后的CAD团队的目标是与大型医院/综合交付网络（“IDN”）合作，并采用自上而下的方法推动销售，从而使公司能够继续以更具成本效益的方式进军机构市场。伊加尔米®截至2025年9月30日和2024年9月30日的三个月，产品营收净额分别为98美元和214美元。销售额下降主要是由于对现有客户的批量销售减少、GPO折扣增加，以及由于2024年5月和2024年9月的临床优先排序导致商业活动减少。
销售商品成本
截至2025年9月30日和2024年9月30日止三个月的销售成本分别为11美元和1170美元。销售商品的成本与生产、包装和交付IGALMI的成本相关®致客户，以及与库存过剩或过时有关的成本。我们与ARX，LLC（“ARX”）签订了商业供应协议，据此，ARX已同意独家制造并向我们供应我们在全球范围内对DeX薄膜配方的所有需求，以用于IGALMI的商业供应®以及我们的候选产品BXCL501正在进行的临床试验，但须遵守某些替代供应规定。截至二零二五年九月三十日止三个月的销货成本下降乃由于与之比较，超额或过时存货的准备金费用减少所致
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与2024年同期持平。截至2025年9月30日和2024年9月30日的三个月中，针对过剩或过时库存的准备金费用分别为0美元和1157美元。
研发费用
截至2025年9月30日及2024年9月30日止三个月的研发费用如下：
三个月结束 |
|||||||||||||
9月30日， |
|||||||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
改变 |
%变化 |
|||||||
人员及相关费用 |
$ |
1,841 |
$ |
1,225 |
$ |
616 |
50 |
% |
|||||
非现金股票薪酬 |
|
192 |
|
884 |
|
(692) |
(78) |
% |
|||||
专业费用 |
|
972 |
|
1,316 |
|
(344) |
(26) |
% |
|||||
临床试验费用 |
|
4,599 |
|
1,014 |
|
3,585 |
354 |
% |
|||||
化工、制造和控制成本 |
|
743 |
|
207 |
|
536 |
259 |
% |
|||||
其他费用 |
|
393 |
|
455 |
|
(62) |
(14) |
% |
|||||
研发费用总额 |
$ |
8,740 |
$ |
5,101 |
$ |
3,639 |
71 |
% |
|||||
截至2025年9月30日的三个月与2024年同期相比总体增加3639美元，主要原因是：
| ● | 由于2025年第三季度正在进行的Serenity AT-Home关键3期安全性试验，旨在支持一项补充新药申请，以潜在地扩大IGALMI的标签，导致临床试验费用增加®进入门诊或居家环境。 |
| ● | 2025年向现有员工发放留任奖金导致人员和相关成本增加。 |
| ● | 由于员工人数减少，非现金股票薪酬成本下降。 |
| ● | 由于药理学成本、研究和发现成本、毒理学和咨询成本降低，专业费用减少。 |
| ● | 化学、制造和控制（“CMC”）成本增加。 |
继IGALMI®FDA的批准，我们将与IGALMI商业化生产相关的成本资本化®作为库存和费用那些与临床试验相关的CMC成本。
销售、一般和行政费用
截至2025年9月30日及2024年9月30日止三个月的销售、一般及行政开支如下：
三个月结束 |
|
||||||||||||
9月30日， |
|
||||||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
改变 |
|
%变化 |
||||||
人员及相关费用 |
$ |
861 |
$ |
953 |
$ |
(92) |
(10) |
% |
|||||
非现金股票薪酬 |
|
389 |
981 |
|
(592) |
(60) |
% |
||||||
专业费用 |
|
3,116 |
4,285 |
|
(1,169) |
(27) |
% |
||||||
商业和营销 |
115 |
279 |
(164) |
(59) |
% |
||||||||
保险 |
|
363 |
403 |
|
(40) |
(10) |
% |
||||||
其他费用 |
|
537 |
782 |
|
(245) |
(31) |
% |
||||||
销售、一般和管理费用总额 |
$ |
5,381 |
$ |
7,683 |
$ |
(2,302) |
(30) |
% |
|||||
57
与2024年同期相比，截至2025年9月30日的三个月总体减少2302美元，主要原因是：
| ● | 专业费用减少，主要与2025年的法律费用低于2024年以及截至2025年9月30日止三个月的咨询费用减少有关。 |
| ● | 由于2024年5月和2024年9月的临床优先排序，人员和相关成本减少，部分被与应计留用奖金相关的费用所抵消。 |
| ● | 由于员工人数减少，其他费用减少，主要是差旅费用。 |
| ● | 由于员工人数减少，非现金股票薪酬成本下降。 |
| ● | 商业和营销费用减少。 |
其他费用（收入）
截至2025年9月30日止三个月的利息支出从2024年同期的3790美元增至4373美元，这主要是由于信贷协议下的债务余额和利率增加。该费用被主要持有在短期货币市场基金中的较低水平的现金和现金等价物所赚取的利息收入减少部分抵消。截至2025年9月30日止三个月的利息收入减少至236美元，而截至2024年9月30日止三个月的利息收入为616美元，原因是年内平均现金余额较低。其他（收入）费用净额主要与该期间衍生金融工具的公允价值变动有关，这些变动与信贷协议和公司注册的直接股权发行相关的工具有关。
截至二零二五年九月三十日止九个月与二零二四年比较
产品收入，净额
伊加尔米®截至2025年9月30日和2024年9月30日的9个月，产品营收净额分别为386美元和1,900美元。销售额下降主要是由于对现有客户的批量销售减少、GPO折扣增加，以及由于2024年5月和2024年9月的临床优先排序导致商业活动减少。
销售商品成本
截至2025年9月30日和2024年9月30日止九个月的销售成本分别为132美元和1311美元。销售商品的成本主要与生产、包装和交付IGALMI的成本有关®致客户，以及与库存过剩或过时有关的成本。截至2025年9月30日止九个月的销售成本下降是由于与2024年同期相比，超额或过时库存的准备金费用减少。截至2025年9月30日和2024年9月30日的9个月中，用于过剩或过时库存的准备金费用分别为95美元和1202美元。
58
研发费用
截至2025年9月30日止九个月及2024年9月30日止九个月的研发费用如下：
九个月结束 |
|
||||||||||||
9月30日， |
|
||||||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
改变 |
|
%变化 |
||||||
人员及相关费用 |
$ |
5,108 |
$ |
8,050 |
$ |
(2,942) |
(37) |
% |
|||||
非现金股票薪酬 |
|
326 |
|
2,446 |
|
(2,120) |
(87) |
% |
|||||
专业费用 |
|
2,758 |
|
4,079 |
|
(1,321) |
(32) |
% |
|||||
临床试验费用 |
|
12,736 |
|
6,915 |
|
5,821 |
84 |
% |
|||||
化工、制造和控制成本 |
|
1,453 |
|
1,534 |
|
(81) |
(5) |
% |
|||||
其他费用 |
|
1,169 |
|
1,510 |
|
(341) |
(23) |
% |
|||||
研发费用总额 |
$ |
23,550 |
$ |
24,534 |
$ |
(984) |
(4) |
% |
|||||
与2024年同期相比，截至2025年9月30日的九个月总体减少984美元，主要原因是：
| ● | 由于SERENITY AT-Home关键3期安全性试验执行到2025年9月，旨在支持一项补充新药申请，以潜在地扩大IGALMI的标签，导致临床试验费用增加®进入门诊或居家环境。 |
| ● | 由于我们在2024年5月和2024年9月的临床优先排序，减少了人员和相关成本。 |
| ● | 非现金股票薪酬成本减少，原因是员工人数减少，加上2025年第一季度被解雇员工的加速股票薪酬费用逆转，导致净减少514美元。 |
| ● | 由于药理学成本、研究和发现成本、毒理学和咨询成本降低，专业费用减少。 |
| ● | 降低化学、制造和控制（“CMC”）成本。 |
继IGALMI®FDA的批准，我们将与IGALMI商业化生产相关的成本资本化®作为库存和费用那些与临床试验相关的CMC成本。
销售、一般和行政费用
截至2025年9月30日及2024年9月30日止九个月的销售、一般及行政开支如下：
九个月结束 |
|
||||||||||||
9月30日， |
|
||||||||||||
|
2025 |
|
2024 |
|
改变 |
|
%变化 |
||||||
人员及相关费用 |
$ |
2,964 |
$ |
6,642 |
$ |
(3,678) |
(55) |
% |
|||||
非现金股票薪酬 |
|
1,991 |
3,908 |
|
(1,917) |
(49) |
% |
||||||
专业费用 |
|
8,698 |
15,069 |
|
(6,371) |
(42) |
% |
||||||
商业和营销 |
322 |
907 |
(585) |
(64) |
% |
||||||||
保险 |
1,095 |
1,195 |
(100) |
(8) |
% |
||||||||
其他费用 |
|
1,619 |
2,677 |
|
(1,058) |
(40) |
% |
||||||
销售、一般和管理费用总额 |
$ |
16,689 |
$ |
30,398 |
$ |
(13,709) |
(45) |
% |
|||||
59
与2024年同期相比，截至2025年9月30日的九个月总体减少13709美元，主要原因是：
| ● | 由于2024年5月和2024年9月的临床优先排序，人员和相关费用减少。 |
| ● | 专业费用减少，主要与2025年的法律费用低于2024年以及截至2025年9月30日止九个月的咨询费用减少有关。 |
| ● | 由于员工人数减少，基于非现金股票的薪酬成本减少。 |
| ● | 由于员工人数减少，其他费用减少，主要是差旅费用。 |
| ● | 商业和营销费用减少。 |
其他费用（收入）
截至2025年9月30日止九个月的利息支出从2024年同期的11,097美元增至12,588美元，这主要是由于信贷协议下的债务余额和利率增加。该费用被主要持有在短期货币市场基金中的较低水平的现金和现金等价物所赚取的利息收入减少部分抵消。截至2025年9月30日止九个月的利息收入减少至745美元，而截至2024年9月30日止九个月的利息收入为2234美元，原因是年内平均现金余额减少。其他（收入）费用净额主要与该期间衍生金融工具的公允价值变动有关，这些变动与信贷协议和公司注册的直接股权发行相关的工具有关。
通货膨胀
通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本和临床试验成本来影响我们。我们不认为通货膨胀对我们在所述期间的经营业绩产生了实质性影响。有关根据《通胀削减法案》对我们未来收入的通胀风险的讨论，请参阅“医疗改革措施可能会阻碍或阻止我们的候选产品的商业成功。”在本季度报告表格10-Q其他地方的第二部分第1A项“风险因素”中。
反向拆股
2025年2月10日，公司对其已发行和流通的普通股进行了1比16的反向股票分割（“反向股票分割”）。由于反向股票分割，在2025年2月10日之前已发行和流通的每16股普通股自动转换为1股普通股。反向股票分割没有改变普通股的面值或普通股的授权股数。根据这些证券条款的要求，调整了所有未偿还的可转换票据、股票期权和RSU，使其持有人有权购买或获得或转换为我们的普通股。所有适用的普通股和每股金额已追溯重述，以显示反向股票分割的影响。
流动性和资本资源
截至2025年9月30日，我们的现金、现金等价物和限制性现金为37320美元，营运资金为6599美元，股东赤字为88919美元。截至2025年9月30日和2024年9月的9个月，用于经营活动的现金净额分别为43,405美元和57,218美元。截至2025年9月30日和2024年9月30日的九个月，我们分别蒙受了约57,352美元和48,740美元的亏损。我们将需要产生可观的产品收入才能实现盈利。我们的重大亏损历史、来自运营的负现金流、潜在的近期增加的契约驱动的摊销付款或我们的信贷协议下的全额还款义务、信贷协议下违约触发的监管事件、信贷协议下的其他资金需求契约、目前手头的流动性资源有限，以及依赖我们在当前资源耗尽后获得额外融资为我们的运营提供资金的能力，对此无法确定，已导致
60
管理层评估认为，我们是否有能力在自本季度报告表格10-Q中包含的财务报表发布之日起至少12个月内持续经营存在重大疑问。
成功完成公司的发展计划，并最终实现盈利运营取决于未来的事件，包括获得足够的融资来支持公司的成本结构和运营计划。管理层为改善公司流动性和降低运营费用和资本需求的计划包括（其中包括）采取以下一项或多项步骤筹集额外资本，这些步骤均无法得到保证或完全在公司控制范围内：
●通过出售公司股本证券筹集资金；
●通过第三方投资OnkosXcel或其他战略选择筹集资金；
●通过债务融资和/或重组其现有信贷协议筹集资金；
●与潜在合作伙伴建立合作，推进公司产品管线；
●与潜在的营销合作伙伴建立合作；
●减少管理费用和员工人数以专注于核心优先事项，和/或
●前述任意组合。
迄今为止，我们在管理现金状况的同时，继续开展研发活动。然而，我们需要额外的资金来持续经营。无法保证我们将在需要时成功获得足够水平的融资，以按照我们可接受的条款或根本无法为我们的运营提供资金，特别是在存在市场不确定性或经济衰退或其他事件使我们的证券投资吸引力下降的情况下。如果我们无法在需要时以可接受的或商业上合理的条款获得足够的额外资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止一个或多个候选产品的开发和商业化。此外，有各种影响融资市场的宏观经济趋势，其对我们的流动性和未来资金需求的影响在表格10-Q的本季度报告提交日期尚不确定。我们将需要大量额外资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫寻求替代方案，包括但不限于实施进一步裁员、减少或停止产品开发计划以及推进我们的临床试验和产品候选者、出售我们的资产或寻求其他战略替代方案。参见“与财务状况和额外资本需求相关的风险——我们将需要大量额外资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力，或以其他方式寻求战略替代方案。”见第II部分。项目1a.，表格10-Q本季度报告其他地方的“风险因素”。
流动性来源
我们主要专注于筹集资金和打造我们管道中的产品，尽管我们通过销售IGALMI获得收入®，我们预计短期内不会从运营中产生正现金流。自我们成立以来，我们的运营资金主要来自出售股本证券的收益，包括我们的首次公开发行、我们普通股的私募配售、我们普通股的注册发行、与Jefferies LLC（“Jefferies”）签订的公开市场销售协议（经不时修订、补充和/或重述，“销售协议”）、与Canaccord Genuity LLC（“Canaccord”）签订的Equity Distribution协议，以及我们的信贷协议下的借款（如下所述）。我们尚未建立足以支付我们运营成本的持续收入来源，并将需要在未来期间这样做。
融资协议
于2022年4月19日，我们订立了两项融资协议：信贷协议和RIFA。根据信贷协议，贷款人最初同意向我们提供高达13.5万美元的高级担保定期贷款。2022年4月28日，我们根据信贷协议借入了第一批70,000美元的贷款。根据RIFA，买方同意向我们提供最多120,000美元的融资，用于我们在IGALMI的近期商业活动®、BXCL501的开发和商业化以及其他一般公司用途。2022年7月8日，我们在RIFA下提取了第一笔30,000美元。就信贷协议而言，我们授予贷款人（i）认股权证以购买最多17股我们的普通股（“截止日期认股权证”），（ii）购买权
61
至5,000美元的我们的普通股和（iii）认股权证，以购买OnkosXcel最多175个个人所有权单位（即不以千为单位）（“OnkosXcel认股权证”）。
2023年11月13日，我们、贷款人和OFA签订了一份豁免和信贷协议及担保的第一修正案（“第一修正案”），其中规定（其中包括）关于对OnkosXcel投资的信贷协议中的契约的豁免和修改，据此，我们被允许在任何时候向OnkosXcel投资最多不超过30,000美元，高于任何时候未偿还的25,000美元。第一修正案免除了由于在OnkosXcel投资契约第一修正案日期之前的违约行为，或违反我们将此类违约通知OFA的义务而在信贷协议下产生的任何违约或违约事件，包括我们的投资金额超过了OnkosXcel投资契约先前允许的金额。就第一修正案而言，我们向贷款人支付了180美元的费用（相当于第一修正案日期信贷协议项下未偿还贷款的0.25%），并同意向贷款人支付相当于贷款到期或提前还款时所偿还的信贷协议项下贷款的0.25%的退出费。
于2023年12月5日，我们与贷款人及OFA作为行政代理人订立第二次修订信贷协议及担保及终止收入利息融资协议（「第二次修订」）。第二修正案终止了RIFA，并将先前根据该协议向我们提供的融资转换为信贷协议下的定期贷款。此外，第二修正案将信贷协议现有的“B档”和“C档”定期贷款机会替换为三个新的档期，潜在资金总额高达100,000美元：
| ● | 在2024年12月31日或之前满足以下条件后，可获得20,000美元的“B档”定期贷款：（i）美国在第一修正案日期后从（a）股权收益或（b）与政府当局签订使用BXCL501进行阿片类药物戒断的善意合同中筹集至少40,000美元，（ii）根据我们于2023年10月11日与FDA举行的会议在TRANQUILITY项目中启动新的临床试验，及（iii）根据信贷协议未偿还的备考债务总额占我们过去30天市值的百分比低于30%； |
| ● | 在2025年12月31日或之前满足以下条件后可获得30000美元的“C档”定期贷款：（i）（a）收到FDA关于使用BXCL501急性治疗痴呆相关躁动的sNDA批准，或（b）收到FDA关于使用BXCL501用于（x）成人精神分裂症相关躁动的急性治疗和（y）成人双相I或II障碍相关躁动的急性治疗的sNDA批准，在每种情况下，在社区/居家环境中，无需在医疗保健提供者的监督下进行管理，以及（ii）根据信贷协议未偿还的备考债务总额占我们过去30天市值的百分比低于30%；和 |
| ● | 在2025年12月31日或之前满足以下条件后可获得的50,000美元“D档”定期贷款：（i）借款C档的先决条件（如上一个要点所述）已满足，以及（ii）我们在过去连续12个月期间归属于BXCL501销售的总净收入（为免生疑问，包括归属于使用BXCL501用于阿片类药物停用的任何收入）超过指定金额。 |
截至2025年9月30日，如果达到上述里程碑，仍有80,000美元可供借款。
第二修正案还将根据信贷协议提供的贷款的利率修改为每年浮动利率等于有担保隔夜融资利率（“SOFR”）（受SOFR下限为2.5%和上限为5.5%）加7.5%。
根据第二次修订，我们被要求遵守信贷协议下的某些契约，包括要求我们保持最低现金流动性金额为15,000美元（或在某些事件时更高）的财务契约，以及根据截至相关季度最后一天的连续六个月期间归属于BXCL501的收入按季度计量的经修订的最低收入要求
62
（“收入契约”），如果我们未能达到最低收入要求，则须支付不少于1,000美元的补救付款。
关于第二次修订的结束，我们修订并重述了2022年4月19日授予贷款人的截止日期认股权证，以购买最多17股公司普通股，行使价为每股320.64美元。根据日期为2023年12月5日的收盘日期认股权证（“经修订及重述的收盘日期认股权证”）的修订及重述，收盘日期认股权证的行使价降至每股58.3232美元，该价格代表第二次修订生效日期前30个交易日公司普通股在纳斯达克资本市场的成交量加权平均价格的算术平均值。此外，公司向贷款人授予新认股权证，以购买最多4股公司普通股（“2023年认股权证股份”），行使价为每股58.3232美元（“2023年认股权证”）。经修订及重述的截止日期认股权证及2023年认股权证将于2029年4月19日到期，并可在持有人选择时净行权。
于2024年2月12日（“第三次修订生效日期”），我们订立了信贷协议和担保的第三次修订（“第三次修订”），据此，贷款人同意豁免我们将不会收到独立审计师就我们截至2023年12月31日止财政年度的财务报表提供的包含“持续经营”或类似保留或例外或持续经营事项脚注的报告和意见的契约，因此，该事件不应成为违约事件。作为第三修正案生效的一个条件，除其他外，我们将在2024年2月20日或之前从公司普通股、认股权证和/或预融资认股权证的注册公开销售中获得至少40,000美元的总收益。我们没有满足这一条件，因此第三修正案没有生效。
2024年3月20日，我们订立信贷协议第四次修订（“第四次修订”），据此，贷款人放弃信贷协议的约定，即公司从其独立注册会计师事务所收到的关于截至2023年12月31日止年度财务报表的报告和意见不包含“持续经营”或类似资格。
第四修正案包括我们收到的契约，（i）在第四修正案生效日期之后和2024年4月15日或之前，发行我们的普通股、认股权证和/或预融资认股权证的至少25,000美元的总收益，和/或在第四修正案生效日期之后达成的合伙交易的不可退还的现金对价（只要此类合伙交易不会要求我们或我们的任何子公司就合伙交易进行任何现金投资且不进行此类现金投资），（ii）在第四修正案生效日期后和2024年11月30日或之前，至少有50,000美元（为免生疑问，包括先前计入前（i）条的金额）来自发行我们的普通股、认股权证和/或预融资认股权证的总收益，和/或现金和/或非现金对价（按公平市场价值计量，由行政代理人（定义见信贷协议）全权酌情决定）从第四修正案生效日期后达成的合伙交易中获得。未能履行本契诺将构成（a）信贷协议项下的违约及（b）信贷协议项下的违约事件，但在前一句第（i）款的情况下，受制于补救期，直至2024年5月15日（为免生疑问，未能履行第（ii）款将构成信贷协议项下的即时违约事件，无任何补救期或宽限期）。
此外，第四修正案规定，如果我们在生效日期之后和2024年9月30日或之前没有从发行我们的普通股、认股权证和/或预融资认股权证和/或现金和/或非现金对价（按公平市场价值计量，由行政代理人自行决定）从第四修正案生效日期之后达成的合伙交易中获得至少40,000美元的总收益，我们在任何时候都需要维持的“最低流动性金额”（定义见信贷协议）将从15,000美元增加到25,000美元，除非及直至我们在第四修正案生效日期后及2024年11月30日或之前收到发行我们的普通股、认股权证和/或预融资认股权证的至少50,000美元总收益，以及/或现金和/或非现金对价（按公允计量
63
市场价值，由行政代理人全权酌情决定）从第四修正案生效日期后订立的合伙交易中得出。
就第四修正案而言，在第四修正案生效日期，我们向贷款人授予新认股权证，以购买最多6股我们的普通股（“2024年认股权证股份”），行使价为每股49.1568美元（“2024年认股权证”），这比生效日期前30个交易日我们普通股在纳斯达克资本市场的成交量加权平均价格的算术平均溢价10%。2024年认股权证将于2029年4月19日到期，可在持有人选择时净行权。
于2024年11月21日，公司订立信贷协议及担保第五次修订及信贷协议及担保第四次修订第一次修订（「第五次修订」）。
根据第五修正案，贷款人同意（其中包括）（i）放弃信贷协议的约定，即公司将从其独立注册会计师事务所收到的关于截至2024年12月31日止年度财务报表的报告和意见将不包含“持续经营”或类似资格，（ii）永久放弃信贷协议的最低收入约定，以及（iii）放弃第四修正案要求公司在第四修正案生效日期后和2024年11月30日或之前提出，发行其普通股、认股权证和/或预融资认股权证的总现金收益至少为50,000美元，以及/或新进入的合伙交易的现金和/或非现金对价。
第五修正案包括一项新的筹资契约，要求公司（a）在第五修正案生效日期之后和2024年11月27日或之前收到公司发行普通股、认股权证和/或预融资认股权证（“筹资1”）产生的至少7,000美元的总现金收益，（b）在第五修正案生效日期之后和2025年3月15日或之前（前提是公司被要求在2025年2月15日之前使用其商业上合理的努力来满足要求），（i）发行公司普通股、认股权证和/或预融资认股权证，（ii）在第五修正案生效日期后达成的合伙交易的不可退还现金对价（只要此类合伙交易不需要公司或其任何子公司就合伙交易进行任何现金投资且不进行此类现金投资），（iii）发行公司的次级债（受第五修正案中规定的条款限制）产生的至少18,000美元的净现金收益（包括募集1的收益），和/或（iv）根据信贷协议允许或经贷款人同意的资产出售（此种资本筹集，“筹集2”），以及（c）在第五修正案生效日期之后以及（x）2025年8月15日和（y）Serenity At-Home Phase 3试验的最终数据读出30天后的日期（以较早者为准）之日或之前，至少有29,000美元的净现金收益（包括筹集1和筹集2的收益）来自前述条款（b）（“筹集3”）中所列的相同允许的资本筹集活动。
关于第五修正案和上段所述的所需资本筹集，放款人同意修改信贷协议的最低流动性契约，要求在Raise 1结束后至2025年3月30日期间的最低现金流动性为7500美元（而不是25000美元）。2025年3月31日，最低流动性额度增至10000美元，2025年9月30日，最低流动性额度增至15000美元。
就第五修正案而言，公司在2024年12月31日前支付了所需的本金2500美元的一次性摊销付款，以及应计和未付利息以及部分预付费用和其他费用。
第五修正案亦将根据信贷协议提供的贷款的利率由定期SOFR加7.50%的浮动利率修改为每年13%的固定利率，追溯至2024年9月30日并生效。对于截至2024年12月31日、2025年3月31日和2025年6月30日的季度付款日期，公司有能力通过将这些利息资本化并将其添加到信贷协议项下贷款的未偿本金金额中，以“实物”方式支付每年最多10%的利息。此外，根据
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第五修正案规定，自2026年3月31日起，公司将被要求支付相当于融资贷款本金5.0%的季度摊销款项，以及适用的提前还款费用。
在第五次修订生效之日，作为其生效的条件，公司的全资子公司OnkosXcel Therapeutics，LLC和OnkosXcel Employee Holdings，LLC（统称“OnkosXcel”）此前为公司在信贷协议下的义务提供无担保担保，授予其几乎所有资产的担保权益以支持此类义务。
第五修正案修订了信贷协议项下的负面契约，取消了公司及其子公司此前在进行各种交易方面的灵活性，包括但不限于可能处置OnkosXcel或由OnkosXcel将其知识产权许可出去。
根据第五修正案，公司承诺任命一名新的独立董事会董事（须遵守惯例背景调查、适用法律、独立性确认和纳斯达克规则），并向该独立董事提供公司董事会中的各种特权和委员会成员资格（包括任命该董事为将成立的专注于筹资和评估战略选择的委员会）。公司还同意聘请OFA和贷款人合理接受的投资银行家，以协助公司及其董事会评估和探索战略选择。
公司还同意契约，要求公司的现金支出由贷款人根据签署第五修正案之前提供给贷款人的董事会批准的预算进行监控，该现金预算将在未来每两周更新一次。公司将不得在任何两周期间支付超过适用期间总预算支付金额的115%的款项。最后，根据第五修正案，公司被限制在未经OFA同意的情况下在2024和2025财政年度向其雇员或高管支付现金奖金，或从其2024财政年度的薪酬中增加公司某些高级管理人员的2025财政年度的现金薪酬。
于2025年3月4日，公司订立我们的信贷协议第六次修订（“第六次修订”），据此，贷款人同意（其中包括）延迟我们被要求聘用投资银行家的日期（该日期随后已延长至2025年7月31日）。公司于2025年7月29日聘请了一名投资经纪人。
截至2025年9月30日，根据信贷协议，我们的未偿本金债务总额为112,156美元。
公司认股权证及登记权协议
在第五次修订之前，根据信贷协议，只要信贷协议下的借款尚未偿还，贷款人有权以每股5000美元的购买价格购买我们的普通股股份，购买价格相当于贷款人选择进行此类股权投资前30个交易日普通股成交量加权平均价格的10%（“股权投资权”）。作为第五修正案的一部分，股权投资权被终止。此外，就第五修正案的结束而言，公司同意在Raise 1结束的基本同时，向贷款人授予新认股权证，以购买总计313股普通股，行使价为每股0.16美元（“新认股权证”）。截至2025年9月30日止九个月，公司就313份新认股权证的无现金行使发行了284股普通股。
此外，公司同意，基本上在募集1结束的同时，修订并重述在第五次修订生效日期之前向贷款人发行的购买公司股票的所有认股权证，将其项下的行权价格修订为行权价格等于（i）募集1中发行的公司普通股的每股价格和（ii）募集1前30个交易日公司普通股在纳斯达克纳斯达克资本市场的成交量加权平均价格的算术平均值（该等现有认股权证，经修订和重述的“原始认股权证”）。原始认股权证为贷款人提供了购买公司共28股普通股的权利。
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我们与贷款人就信贷协议的最初交割订立了登记权协议，该协议自每次向贷款人发行额外认股权证（包括最近就第五次修订（经如此修订和重述的“经修订和重述的登记权协议”）以来已被修订和重述。根据经修订和重述的登记权协议，我们已在表格S-3上提交登记声明，以登记在行使原始认股权证和新认股权证时可发行的股份以进行转售。根据原始认股权证和新认股权证，我们可发行的普通股的最高股份为366。
作为订立信贷协议的一部分，BTI的全资附属公司OnkosXcel向贷款人授出OnkosXcel认股权证，以购买175个个别有限责任公司单位。OnkosXcel认股权证的行使价是根据行权时OnkosXcel的价值制定的，只有在OnkosXcel发生至少20,000美元的股权相关流动性事件时才能行权。每单位OnkosXCel认股权证的行使价将在OnkosXCel向非关联第三方进行的总收益不少于20,000美元的OnkosXCel股本证券的下一次出售（或一系列相关出售）（“下一次股权融资”）结束时（以较早者为准）确定，每单位行使价相等于OnkosXCel在该次股权融资中出售的股本证券的每单位价格的10%溢价，或，如果在下一次股权融资之前出售OnkosXCel或构成下一次股权融资的首次公开发行，则在该交易完成时将为一个单位支付的对价的公允价值的（x）75%和（y）在信贷协议结束后OnkosXCel发行的初始利润单位适用的估值的150%中的较低者。OnkosXcel认股权证可在获得BTI批准的情况下转让，不能无理扣留，将于2029年4月19日到期，并可在持有人选择时净行权。
有关信贷协议和RIFA的更多信息，包括适用的利率、付款义务以及其中规定的某些限制性和财务契约，请参阅本季度报告表格10-Q其他部分中包含的附注9，债务和信贷便利。截至2025年9月30日，我们遵守了信贷协议项下的所有限制性和财务契约。
ATM计划-杰弗里斯
2021年5月，我们与Jefferies签订了销售协议，根据该协议，我们可以通过Jefferies将担任销售代理的“市场发售”计划，不时发售和出售我们的普通股，总发行价高达100,000美元。2023年11月1日，我们与杰富瑞签订了销售协议修正案，以增加“市场发售”计划的规模；根据经修订的销售协议，我们可以不时通过“市场发售”计划发售和出售总发行价高达150,000美元的普通股股份（不包括在修订日期之前已在“市场发售”计划中出售的任何普通股股份），根据该计划，杰富瑞将担任销售代理。我们于2025年3月26日终止了与杰富瑞的销售协议。截至2025年9月30日止三个月及九个月，公司并无根据销售协议出售普通股。截至2024年9月30日止三个月，公司根据销售协议出售22股，所得款项总额为467美元，所得款项为453美元，扣除发行成本14美元。截至2024年9月30日的九个月，公司根据销售协议出售了240股股票，总收益为7682美元，获得的收益为7451美元，扣除发行成本231美元。
ATM程序-Canaccord
2025年4月，我们与Canaccord签订了一项Equity Distribution协议，不时通过Canaccord将担任销售代理的“在市场上”发行股票计划出售公司普通股，总销售收益最高可达8,135美元。截至2025年9月30日的三个月，该公司出售了4,627股普通股，总金额为7,991美元，产生了240美元的发行费用，获得的净收益为7,751美元。截至2025年9月30日的九个月，该公司出售了4724股普通股，总金额为8130美元，产生了244美元的发行费用，获得的净收益为7886美元。
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2025年8月，该公司提高了根据Equity Distribution协议有资格出售的股票的最高金额，以允许提供和出售最高3500美元的普通股。截至2025年9月30日的三个月和九个月，该公司出售了1,050股股票，总收益为3,500美元，获得的收益为3,395美元，扣除发行成本105美元。在出售普通股后，公司筹集了足够的净收益，以满足信贷协议第五修正案下的筹集3的要求。
2025年8月，该公司向美国证券交易委员会提交了招股说明书补充文件，要求根据Equity Distribution协议发售和出售最高80,000美元的普通股。截至2025年9月30日的三个月和九个月，该公司出售了3,984股股票，总收益为17,082美元，获得的收益为16,740美元，扣除发行成本342美元。
现金流
截至9月30日的九个月， |
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2025 |
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2024 |
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现金（用于）提供人： |
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经营活动 |
$ |
(43,405) |
$ |
(57,218) |
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投资活动 |
$ |
— |
$ |
— |
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融资活动 |
$ |
50,871 |
$ |
32,384 |
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经营活动
截至2025年9月30日的九个月，用于经营活动的现金净额为43,405美元，主要是由于我们的净亏损57,352美元，部分被我们的信贷协议应付实物利息5,434美元、衍生负债公允价值变动减少5,319美元、非现金股票补偿2,317美元以及债务贴现和融资成本摊销增加1,183美元所抵消。
截至2024年9月30日的九个月，用于经营活动的现金净额为57,218美元，主要是由于我们的净亏损48,740美元，应计利息减少736美元，应付账款、应计费用减少997美元，由于关联方和其他流动负债预付费用、其他流动资产和其他资产增加1,017美元，以及衍生负债公允价值变动16,884美元，部分被库存减少466美元、应收账款减少68美元、非现金股票补偿6,355美元和应付实物利息3,821美元所抵消。
投资活动
截至2025年9月30日和2024年9月的9个月，用于投资活动的现金净额分别为0美元和0美元。
融资活动
截至2025年9月30日止九个月的融资活动提供的现金净额为50871美元，主要是由于从2025年3月的注册直接发行中获得的收益净额12957美元、根据与Canaccord的Equity Distribution协议出售普通股的收益净额27886美元以及行使认股权证的收益净额9660美元。
截至2024年9月30日的九个月，融资活动提供的现金净额为32,384美元，归因于从2024年3月注册直接发行获得的25,000美元收益以及根据与杰富瑞的销售协议出售普通股获得的净收益7,451美元。
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运营资本和资本支出要求
随着我们将IGALMI商业化，我们预计至少在未来几年内将继续产生重大且不断增加的运营亏损®随着我们扩大以BXCL501为重点的临床试验并寻求上市批准，同时寻求开发BXCL502、BXCL701和BXCL702的其他候选产品。我们预计近期将继续出现净亏损。我们的净亏损可能会在季度间和年度间大幅波动，具体取决于我们计划的临床试验的时间安排以及我们在其他研发活动上的支出。
我们对运营资本需求的预测是基于可能被证明是不正确的假设，我们可能会比我们预期的更快地使用我们所有可用的资本资源。由于与医药产品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们运营资金需求的确切金额。我们预计，我们的开支将大幅增加，因为我们：
| ● | 启动并继续我们的候选产品的临床开发； |
| ● | 与我们的候选产品进行额外的研发； |
| ● | 寻求识别、获取、许可、开发和商业化候选产品； |
| ● | 将获得的技术融入全面的监管和产品开发战略； |
| ● | 维护、扩展和保护我们的知识产权组合； |
| ● | 聘用科学、临床、质量控制和行政人员并利用专业服务，包括顾问、律师、会计师； |
| ● | 增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的药物开发和商业努力的人员； |
| ● | 为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管批准； |
| ● | 全面发展销售、营销和分销基础设施并扩大外部制造能力以将IGALMI商业化®以及我们可能获得监管批准的任何候选产品；和 |
| ● | 继续作为上市公司运营。 |
我们认为，我们截至2025年9月30日的现有现金和现金等价物将不足以使我们能够为自本季度报告中关于表格10-Q的简明综合财务报表发布之日起至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金，包括为我们正在进行的研发和商业化努力提供资金。特别是，我们认为，假设我们能够遵守我们的信贷协议下的契约，我们截至2025年9月30日的现金、现金等价物和限制性现金37,320美元加上2025年9月30日之后筹集的额外资本将使我们能够为我们的运营提供资金并满足我们到2026年第一季度的流动性需求。我们预计，我们将需要获得大量额外资金来为我们正在进行的运营提供资金。如果我们通过出售普通股、可转换证券或其他股本证券筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益可能会被大幅稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对我们现有股东的权利产生不利影响的优先权。此外，债务融资如果可用，将导致固定付款义务增加，并可能涉及包括限制性契约的协议，这些契约限制了我们采取具体行动的能力，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。我们未能在需要时筹集资金将对我们的财务状况和我们追求业务战略的能力产生负面影响。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们可能会被迫大幅推迟、缩减或停止我们的候选产品的开发或商业化，在比其他情况更可取的更早阶段寻找合作者或以比其他情况下可能获得的条件更不利的条件寻找合作者，并可能以不利的条件放弃或许可我们对我们的候选产品的权利，否则我们将寻求自己开发或商业化。迄今为止，我们在管理现金状况的同时继续开展研发活动。然而，我们无法保证将成功获得额外的必要资源，如果我们无法为我们的运营提供资金，包括我们的临床试验，我们可能需要专注于推进更少的候选产品或以其他方式考虑战略替代方案。
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合同义务和承诺
2024年7月，该公司签署了一项商业供应协议修正案，要求在截至2026年的协议前五年的最低年度付款总额为10,000美元。公司已满足截至2024年的前3年的最低要求。第4年和第5年（2025年和2026年）的剩余最低承付款为每年2000美元。
2022年2月与第三方签订分销协议，在美国分销BXCL501相关产品分销商将根据协议就其服务获得确定的费用，任何一方均可因故终止该服务。分销协议也可以由我们无故终止，但须支付约定的终止费用。
BTI为其位于康涅狄格州纽黑文市Long Wharf Drive 555号的公司总部租赁办公空间（“总部租约”）。总部租约将于2026年2月到期。公司可选择将总部租约续期一次额外的五年期限。总部租赁下的付款是固定的。根据总部租约，该公司还有大约163美元的剩余付款。有关更多详情，请参阅本季度报告表格10-Q所载简明综合财务报表附注中的附注13，有关公司租赁的更多信息。
此外，我们有义务根据我们的信贷协议支付季度利息。有关更多详情，请参阅本季度报告表格10-Q中包含的简明综合财务报表附注中的附注9，债务和信贷便利，以了解有关公司债务支付义务的更多信息。
关键会计政策和估计
我们的关键会计政策和估计在我们截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中的“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析-关键会计政策和估计”中进行了描述。我们已审查并确定，截至2025年9月30日止九个月，这些关键会计政策和估计仍是我们的关键会计政策和估计。我们现有的关键会计政策和估计在呈列期间没有发生重大变化。请参阅本10-Q表其他地方简明综合财务报表附注中的附注3，重要会计政策摘要。
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项目3。关于市场风险的定量和定性披露
不适用。
项目4。控制和程序
评估披露控制和程序
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官（分别为我们的首席执行官和首席财务官）的参与下，评估了截至2025年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。“披露控制和程序”一词，经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义，是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官的控制和程序，以便及时就所要求的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然会运用其判断。
根据对截至2025年9月30日我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
截至2025年9月30日止三个月，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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第二部分。其他信息
项目1。法律程序
我们可能不时受到日常业务过程中产生的诉讼和索赔，这可能对我们的业务、经营业绩、现金流量或财务状况产生重大不利影响。有关重大法律诉讼的信息，请参阅本季度报告表格10-Q第一部分第1项中我们未经审核简明综合财务报表的附注16，承诺和或有事项。
此外，在2024年2月，我们了解到SEC已启动涉及公司及其某些董事和高级管理人员的正式调查。这项正式调查涉及公司的公开披露——包括关于产品销售和一名研究人员在公司的TRANQUILITY II研究的临床试验地点之一收到483表格，以及公司的技术平台——以及公司证券的交易。我们正全力配合包括出示文件在内的调查，公司现任和前任高级管理人员和雇员已在SEC作证。我们无法预测或确定SEC是否可能就其调查或可能提起的任何诉讼的结果提起任何诉讼，或任何此类诉讼可能对公司的业务或融资努力产生的影响。
项目1a。风险因素
您应该仔细考虑以下描述的风险，以及一般经济和商业风险以及本10-Q表格季度报告和我们截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告中的其他信息。发生下述任何事件或情况或其他不利事件可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响，并可能导致我们普通股的交易价格下跌。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险或不确定性也可能损害我们的业务。
与财务状况和额外资本需求相关的风险
我们的经营历史有限，迄今为止尚未产生可观的产品收入，这可能使我们难以评估我们业务的成功并评估我们未来的生存能力。
我们于2017年3月成立，迄今为止我们的运营主要集中在为公司配备人员、筹集资金、推进候选产品的开发，包括开展临床和临床前研究以及建立我们的商业组织。我们只有一个产品被批准用于商业销售，在获得营销批准、以商业规模制造产品以及进行成功商业化所必需的销售和营销活动方面经验有限。因此，如果我们有更长的运营历史或成功将产品商业化的历史，那么对我们未来成功或生存能力的预测可能不会那么准确。
我们预计，由于多种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在季度之间和年度之间波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们主要专注于研发，同时继续支持IGALMI®商业活动。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况和延误，在这样的过渡中可能不会成功。
自成立以来，我们已蒙受重大经营亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续蒙受重大经营亏损，并且可能永远无法实现或保持盈利。
自我们成立以来，我们已经发生了重大的经营亏损。截至2025年9月30日和2024年9月30日止九个月，我们的净亏损分别为5740万美元和4870万美元。截至2025年9月30日，我们的股东赤字约为8890万美元。我们预计在可预见的未来将继续产生重大费用和不断增加的经营亏损。我们只有一款候选产品在美国获得批准上市，在任何其他司法管辖区都没有，并且可能永远不会获得超过迄今为止批准的一款产品的批准。可能需要几年时间，如果有的话，我们才能有一款商业化产品，通过销售IGALMI产生可观的收入®或我们的候选产品，如果获得批准。因此，我们不确定何时或是否会实现
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盈利能力，如果有，我们是否能够维持下去。我们产生的净亏损可能会在季度间和年度间大幅波动。我们预计，我们的费用可能会在长期内增加，因为我们：
| ● | 评估我们的候选产品的开发； |
| ● | 为我们目前的候选产品和我们可能追求的任何未来候选产品进行临床前研究和临床试验； |
| ● | 继续开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合； |
| ● | 为我们当前和未来成功完成临床试验的候选产品寻求监管批准； |
| ● | 开发适当的销售、营销和分销基础设施，将IGALMI商业化®以及我们可能获得营销批准的任何其他候选产品； |
| ● | 可能雇用更多的临床、商业、监管、科学和财务人员；和 |
| ● | 作为公众公司运营会产生额外的法律、会计和其他费用。 |
要成为并保持盈利，我们必须开发和商业化更多具有重大市场潜力的产品或候选产品。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成候选产品的临床试验、开发商业规模制造工艺、获得营销批准、制造、营销和销售IGALMI®以及我们可能获得营销批准的任何当前和未来的候选产品，并满足任何上市后的要求。我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们做到了，我们也可能永远不会产生足够的收入来实现盈利。
尽管我们已经获得了美国FDA对IGALMI的批准®，由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测费用的时间或金额，或何时，或是否，我们将获得营销批准以将任何额外的候选产品商业化。如果FDA或欧洲药品管理局（“EMA”）等其他监管机构要求我们在目前预期之外进行研究和试验，或者如果开发出现任何延迟，或者完成我们当前或未来候选产品的任何计划或未来临床前研究或临床试验，我们的费用可能会增加，盈利能力可能会进一步延迟。例如，我们的TRANQILITY项目在可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者中评估BXCL501的进展可能会增加我们遇到此类成本或延误的可能性，如下文题为“与我们的TRANQILITY II 3期试验相关的发展可能会影响我们的开发计划的时间安排，以及寻求或获得监管批准的前景，BXCL501用于可能的阿尔茨海默病患者与痴呆症相关的躁动（非日常）的急性治疗。”
即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。
我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、维持我们的研发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您损失全部或部分投资。
我们将需要大量额外资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力，或以其他方式寻求战略替代方案。此外，我们的信贷协议（定义见本协议）中的最低流动性契约于2025年9月30日增加。
我们将需要额外的未来资金来支持当前和预期的未来开支。我们目前预计将继续就我们当前和任何未来的候选产品开发和进行临床试验；寻求识别和开发更多的候选产品；获得或许可其他候选产品或技术；为我们成功完成临床试验的候选产品寻求监管批准（如果有的话）；
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建立销售、营销、分销和其他商业基础设施，以支持我们可能获得营销批准的产品的商业化；要求制造更大数量的候选产品用于临床开发，并可能实现商业化；维护、扩展和保护我们的知识产权组合；雇用和保留有限的额外人员，例如临床、质量控制和科学人员；增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和帮助我们履行作为上市公司义务的人员；增加设备和物理基础设施以支持我们的研发计划。
我们一直并可能继续被要求花费大量资金继续将IGALMI商业化®在美国并推进BXCL501、BXCL701、BXCL502和我们其他候选产品的开发。此外，虽然我们可能会为我们目前的候选产品或我们可能为一个或多个适应症开发的任何未来候选产品的未来开发寻求一个或多个合作者，但我们可能无法及时或根本无法就我们的任何候选产品就此类适应症以合适的条款进行合作。无论如何，我们现有的现金将不足以资助我们计划进行的所有努力或资助完成我们的候选产品或我们的其他临床前项目的开发。因此，我们将被要求通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源获得更多资金。我们也可能会为我们的子公司OnkosXcel寻求第三方投资或其他战略选择。我们可能无法以可接受的条款获得进一步的融资，或者根本无法获得。此外，我们依赖与我们一起持有现金和现金等价物的金融机构。如果这些机构关闭，我们可能无法收回我们在这些机构持有的所有现金或现金等价物。此外，市场波动、信贷危机、不利的宏观经济条件，例如高利率或通货膨胀率，或其他因素，以及公司特定因素，例如我们的开发管道进展、不良临床事件或结果、监管调查，或正在进行的或潜在的法律诉讼，也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。我们未能在需要时筹集资金将对我们的财务状况和我们追求业务战略的能力产生负面影响。
管理层认为，截至2025年9月30日，公司的现金、现金等价物和限制性现金为3730万美元，加上2025年9月30日之后根据公司ATM计划的销售总收益490万美元，将使公司能够为其运营提供资金，并满足到2026年第一季度的流动性需求。无法保证我们将能够延长我们的现金跑道，尽管满足了我们的信贷协议（定义见上文）条款下的额外资金条件。我们的信贷协议的第五次修订包括一项新的筹资契约，其中要求公司在（x）2025年8月15日和（y）Serenity At-Home第3阶段试验的最终数据读出后30天的较早日期或之前收到总计至少2900万美元的净现金收益（“筹资3”）（包括中期筹集的净收益）。迄今为止，公司已筹集到足够的净收益来满足这一要求。
关于第五修正案和上段所述的所需资本筹集，贷款人同意修改信贷协议的最低流动性契约，要求在Raise 1结束后至2025年3月30日期间的最低现金流动性为750万美元（而不是2500万美元）。2025年3月31日，最低流动资金额度增至1000万美元，2025年9月30日，最低流动资金额度进一步增至1500万美元。2025年3月4日，公司订立了我们的信贷协议的第六次修订，据此，贷款人同意（其中包括）推迟我们被要求聘请投资银行家的日期，该日期随后被延长至2025年7月31日。公司在该截止日期前聘请了一名投资银行家，以满足这一要求。此外，根据第五修正案，公司须自2026年3月31日起按季度支付相当于融资贷款本金5.0%的摊销款项，连同适用的提前还款费用。
此外，我们对我们预计现有现金能够继续为我们的运营提供资金的时间的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比我们目前的预期更快地使用我们可用的资本资源。此外，不断变化的情况——其中一些情况可能超出我们的控制范围——可能导致我们消耗资本的速度明显快于我们目前的预期，我们可能需要比计划更快地寻求额外资金。我们未来的资金需求，包括短期和长期，将取决于许多因素，包括：
| ● | 我们的候选产品的范围、进度、时间、成本和临床试验结果，包括由于最近与TRANQUILITY项目的发展而已经发生或可能发生的任何延迟； |
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| ● | 我们订立任何合作、许可协议或其他安排的能力以及条款和时间安排； |
| ● | 寻求监管批准的成本、时间和结果； |
| ● | IGALMI商业化活动的成本®对于我们获得营销批准的任何候选产品，只要这些成本不是任何未来合作者的责任，包括建立产品销售、营销、分销和制造能力的成本和时间； |
| ● | 从IGALMI商业销售收到的收入®以及我们当前和未来的候选产品； |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和保护我国知识产权以及就知识产权相关索赔进行辩护的费用； |
| ● | 我们追求的未来候选产品数量及其开发要求； |
| ● | 可能影响我们运营的监管政策或法律的变化； |
| ● | 可能影响商业努力的医生接受或医学会建议的变化； |
| ● | 获取潜在新候选产品或技术的成本； |
| ● | 作为公众公司运营的成本； |
| ● | 我们的业务持续的程度； |
| ● | 法律诉讼和调查的费用；和 |
| ● | 与任何不利的市场条件或其他宏观经济因素相关的成本。 |
随着我们继续我们的研发活动，我们将需要额外的资源来持续经营。我们无法保证我们将成功获得额外资源以改善我们的财务状况。如果我们无法获得必要的额外资本，我们可能会被迫寻求替代选择，包括但不限于实施进一步裁员、减少或停止产品开发计划以及推进我们的临床试验和产品候选者、出售我们的资产或寻求其他战略替代方案。
我们有重大债务和其他合同义务，这可能会损害我们的流动性，限制我们开展业务的能力，从而损害我们的业务、经营业绩和财务状况。我们可能没有足够的运营现金流来履行我们在信贷协议下的义务。
截至2025年9月30日，根据我们的信贷协议和担保（经修订，“信贷协议”），我们有合计1.122亿美元的未偿本金债务由公司（作为借款人）、公司不时作为附属担保人的某些子公司、作为其附属担保人的贷款方（“贷款人”）以及作为行政代理人的Oaktree Fund Administration LLC（“OFA”）。
信贷协议中的限制性契约对我们开展业务的能力进行了限制。信贷协议包含惯常的陈述和保证以及惯常的肯定和否定契约，除其他外，包括对债务、留置权、投资、合并、处置、预付其他债务以及股息和其他分配的限制，但须遵守某些例外情况，包括与产品商业化和开发活动有关的特定例外情况。此外，某些事件，包括收到FDA的警告信，可能构成违约事件。我们还必须遵守信贷协议下的某些契约，包括要求我们保持一定的最低现金流动性金额的财务契约。此外，某些事件，包括某些监管事件和公司独立注册会计师的报告中与公司年度财务报表相关的任何“持续经营”或类似资格
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（分别截至2024年12月31日及2023年12月31日止年度除外），构成信贷协议项下的违约事件。信贷协议还包括与某些控制权变更事件相关的其他契约，这些契约也可能触发信贷协议项下的违约事件，包括由除BioXcel LLC及其关联公司以外的任何实体或实体集团控制，这些实体或实体获得了我们35%或更多的投票股本。
我们进行预定付款或付款以保持遵守契约或重组或再融资这些和其他未偿债务的能力取决于我们的财务和经营业绩，包括来自IGALMI的收入增长®和BXCL501，这将受到当前经济、行业和竞争状况以及我们无法控制的财务、业务和其他因素的影响。未能支付我们的债务、固定成本和其他义务或违反我们的合同义务或其他违约事件可能导致各种不利后果，包括我们的义务加速履行或我们的债权人和出租人行使补救措施。在这种情况下，我们不太可能纠正我们的违约行为、履行我们的义务、支付所需款项或以其他方式支付我们的固定成本，这将对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
此外，从历史上看，我们一直依赖债务和股权融资作为我们流动性的主要来源。如果我们未来的现金流和资本资源不足以为我们的偿债义务提供资金，我们可能会被迫减少或推迟支出、出售资产、寻求额外资本或寻求重组或再融资我们的债务。我们债务的任何再融资或重组都可能以更高的利率进行，并可能要求我们遵守更繁重的契约。这些替代措施可能不会成功，也可能不允许我们履行预定或任何加速偿债义务。在没有这种现金流和资源的情况下，我们可能会面临严重的流动性问题，可能会被要求出售重大资产或寻求其他战略替代方案，以试图履行我们的偿债义务。
我们已经确定了对我们持续经营的能力产生重大怀疑的条件和事件。
截至2025年9月30日，我们拥有3730万美元的现金、现金等价物和限制性现金。基于我们现有的现金、现金等价物以及我们的融资机制下缺乏当前可用资金，我们认为我们手头没有足够的现金来支持当前运营并在本季度报告表格10-Q中出现的经审计综合财务报表发布之日起至少一年内偿还我们的债务。这一条件对我们自截至2025年9月30日止九个月的财务报表发布之日起至少一年持续经营的能力提出了重大疑问。为了缓解流动性问题，我们已经采取了回购和其他重组行动，除其他外，我们可能会寻求通过发行普通股，或通过重组、再融资和/或修订信贷协议的条款（包括关于不包含补救期的监管相关违约事件）筹集资金或寻求其他战略替代方案。然而，此类交易可能不会成功，我们可能无法筹集额外的股权和/或必要的融资来履行我们的义务。此外，我们的信贷协议包含我们可能无法遵守的契约，这可能导致我们的偿债义务加速，进一步减少我们的资本资源和为我们的运营提供资金的能力。因此，无法保证我们将能够持续经营，我们可能会被迫推迟、减少或停止我们的产品开发计划或商业化努力，以保留现金。对于我们可能被迫追求的额外成本节约和其他战略举措，请参阅题为“我们将需要大量额外资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力，或以其他方式寻求战略替代方案。”
我们的战略重新优先排序和其他裁员可能无法实现我们预期的结果。
2023年8月，我们宣布了基础广泛的战略重新排序（“重新排序”），并在此后采取了进一步的重组行动。作为这些努力的一部分，我们已采取行动减少某些不再被视为我们持续运营核心的运营和劳动力费用，以延长我们的现金跑道，并推动高潜力临床开发和价值创造机会方面的创新和增长。这些行动包括IGALMI商业战略的转变®在机构设置中，降低院内商业化费用，暂停不再被确定为持续运营核心的项目，以及
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优先考虑BXCL501的居家治疗设置机会。作为这一战略的一部分，我们在2023年将员工人数减少了大约60%。
2024年5月和9月，我们启动了进一步裁员，我们可能会进一步采取类似的成本节约举措，其中可能包括额外的重组或裁员。这些类型的成本削减活动可能很复杂，并导致意想不到的后果和成本，包括员工士气下降、机构知识和专业知识流失，并对我们的业务产生不利影响。我们完成了这些额外的重组行动，进一步减少了50%的劳动力，截至2024年12月31日止年度，共有37名全职员工。
裁员可能会导致意想不到的后果和成本，例如机构知识和专业知识的损失、超出预期员工人数的减员、我们剩余员工的士气下降，以及我们可能无法实现裁员预期收益的风险。此外，虽然职位被取消，但我们运营所必需的某些职能仍然存在，我们可能无法在剩余员工中分配离职员工的职责和义务。劳动力的减少也可能使我们由于人员不足而难以追求，或阻止我们追求新的机会和倡议，或要求我们为雇用新的人员追求这种机会或倡议而承担额外和意外的费用。裁员还可能损害我们的声誉，使我们招聘技术人员的能力变得困难。如果我们无法实现预期的削减效力带来的收益，或者如果我们经历了削减效力带来的重大不利后果，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。
此外，我们可能无法实现收益，或者可能存在与我们的重新定价相关的意外成本。由于重新命名，包括我们的战略重新聚焦，我们可能不会从IGALMI产生实质性收入®近期因为我们的商业力量将大幅减少。如果我们无法将IGALMI商业化®在不同的环境中或无法自行或与任何未来的合作者开发、获得BXCL501、BXCL701和我们的任何其他候选产品的营销批准并成功商业化，或由于任何这些因素或其他原因而经历延迟，我们的业务可能会受到重大和实质性损害。
此外，由于我们的财务和管理资源有限，在我们的重新定位下，我们打算专注于特定的候选产品、适应症和开发计划。我们还可能在未来几年内并行为我们的候选产品进行几项临床试验，这可能会使我们更难决定专注于哪些候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟寻求与其他候选产品或其他可能具有更大商业潜力或成功可能性的适应症的机会。我们的资源分配决策可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症的候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过未来的合作、许可和其他类似安排放弃对该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，如果我们保留对该候选产品的唯一开发和商业化权利对我们来说更有利。如果我们不能成功地提高效率，因为这种重新定价，我们开发和商业化我们的候选产品的努力可能会被推迟或停止，我们的业务可能会受到重大不利影响。
与产品候选者的发现和开发相关的风险
我们在药物发现和药物开发方面的经验有限。
在收购我们的产品和候选产品之前，我们没有参与也无法控制他们的临床前和临床开发。此外，我们正依赖我们获得候选产品的各方按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行研究和开发，准确报告在我们获得适用的候选产品之前进行的所有临床试验的结果，并正确收集和解释这些研究和试验的数据。如果没有发生任何这些活动，我们预期的开发时间和成本可能会增加，这可能
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对我们获得这些候选产品的营销批准以及从这些候选产品获得任何未来收入的前景产生不利影响。
与我们的TRANQUILITY II 3期试验相关的发展可能会影响我们对BXCL501的开发计划的时间安排以及寻求或获得监管批准的前景，用于可能的阿尔茨海默病患者与痴呆相关的躁动（非日常）的急性治疗。
继我们在我们的TRANQUILITY II 3期临床试验的一个临床地点发现主要研究者的不当行为后，我们开始对与试验相关的问题进行调查。这位首席研究员此前曾在2022年12月接受FDA对其与TRANQUILITY II临床试验相关的临床地点的检查。在本次检查结束时，FDA发布了FDA表格-483，确定了三个检查观察结果。这些意见涉及主要研究者未能遵守机构审查委员会批准的知情同意表格，适用于FDA审查其记录的有限数量的受试者，为FDA审查其记录的某些患者保持足够的病例史，并在某些情况下遵守研究计划。例如，FDA引用了首席研究者延迟通知申办者的医学监护仪或药物警戒安全供应商SAE的情况，对于其中一个受试者，该报告是在临床试验方案规定的24小时时间段之外向我们的供应商作出的。该临床站点的主要研究者在要求的时间段内对FDA的观察结果做出了回应。FDA得出结论，根据21C.F.R.20.64（d）（3），对其TRANQUILITY II 3期试验中的单个站点的检查是关闭的，并发布了建立检查报告。FDA已指定该网站为“自愿行动指示”。
2023年5月，我们注意到，TRANQUILITY II临床试验中的同一位主要研究者可能在FDA检查期间前后伪造了电子邮件通信，旨在证明研究者及时向我们的药物警戒安全供应商提交了一份来自与FDA表格-483中引用的不同主题的SAE报告，并声称表明该供应商已确认收到。收到这一信息后，我们立即启动了调查，并得到确认，主要研究者伪造了与向我们的药物警戒供应商报告该SAE的时间相关的电子邮件通信，以使其看起来好像该SAE已按照临床试验方案的要求及时报告。这位主要研究者没有参与我们赞助或进行的任何其他临床试验。我们和首席调查员的雇主都向FDA报告了这一事件。
从那时起，我们已采取措施，进一步调查和评估该临床现场进行的TRANQUILITY II试验。根据迄今为止的这些步骤，我们认为没有发生进一步的不当行为或欺诈或其他发现对在相关临床试验现场获得的资格、安全性和有效性数据的数据完整性或可靠性产生不利影响的情况。
TRANQUILITY II的主要疗效终点是PEC评分的变化，这是由受过训练的评估者在躁动发作期间捕获的躁动严重程度的测量。虽然PEC评分的变化已被用于支持IGALMI的批准®对于与成人精神分裂症或双相I或II型障碍相关的躁动的急性治疗，它没有被用作支持批准用于治疗与阿尔茨海默病相关的躁动的候选药物的主要终点。在启动我们的TRANQUILITY II试验之前，我们相信我们与FDA就使用PEC评分作为评估痴呆症患者个体躁动发作的主要终点达成了一致。在正常过程中，我们一直与FDA就进一步支持PEC评级测量一致性所需的数据和信息进行沟通，我们相信我们已经产生了足够的数据来证明这种一致性。在提交了来自评估者评估视频小插曲的另一项研究的某些关于PEC评分的数据后，FDA对该研究中PEC评分的可靠性表示了某些担忧。FDA已要求我们提供更多信息，以支持为了评估与阿尔茨海默病相关的躁动的治疗而对PEC评级进行测量的一致性。虽然我们认为我们已经生成了足够的数据来证明这种一致性，并且我们计划将这些数据和分析提交给FDA，但如果FDA不同意，它可能会要求我们提供更多信息来证明在测量PEC分数方面的可靠性和/或可能要求我们生成额外的数据来支持我们的TRANQUILITY II试验中的PEC分数测量的可靠性。无法保证我们向FDA提供的任何信息或数据将充分证明我们的TRANQUILITY II试验的PEC-score数据的一致性和可靠性，或者我们的PEC-score数据将不代表与我们可能向FDA提交的任何申请相关的潜在审查问题。
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此外，我们正在继续就我们的透明度计划寻求FDA的反馈。例如，2024年2月20日，我们与FDA举行了B型/突破性疗法指定会议。这次会议的最初目的是获得对一项提议的家庭研究的设计的反馈，该研究不包括照顾者收集的功效终点，这是基于我们的信念，即获得照顾者的功效评估将具有挑战性。我们认为，在家庭环境中评估阿尔茨海默病患者的疗效没有经过验证的照顾者终点。因此，我们重点要求FDA就我们提出的以安全性为主要目标的家庭临床研究提出反馈意见，并更好地了解提交sNDA以支持BXCL501的标签以包括可能的阿尔茨海默病中与痴呆症相关的躁动的急性治疗或替代方案，仅在护理环境中的这一人群中需要哪些额外数据。在其初步回应中，FDA重申了其先前的评论，即我们生成了额外的疗效数据，包括重复剂量疗效数据，以支持提交sNDA，因为FDA表示，我们提议的疗效数据库，目前包括在TRANQUILITY I和TRANQUILITY II中接受过60mCG BXCL501治疗的70名患者，在没有额外数据的情况下，不会包含有效性的实质性证据。FDA建议，在家庭环境中进行任何试验之前，我们会在护理设施中生成必要的疗效数据。此外，FDA表示需要生成长期安全数据，以支持提交sNDA，包括来自可能接触BXCL501的阿尔茨海默病患者的数据，时间长达一年。我们收到了FDA的最终会议记录，我们认为这与FDA的初步回应和随后的会议讨论是一致的。根据FDA的反馈，我们目前正计划在各种相关的护理设施环境中以及跨痴呆严重程度生成额外的3期疗效和安全性数据，其中包括通过开展我们计划的TRANQULITY In-Care 3期试验。此外，我们计划在未来与FDA的会议上讨论长期安全性数据要求的细节。此外，尽管我们在2023年11月宣布，我们计划在家庭环境中进行3期试验，以安全为首要目标（居家时的透明度），但考虑到优先扩展数据库以在护理设施中产生额外的功效和安全性数据，我们正在重新评估启动居家时的透明度的时机。进行任何新的临床试验可能需要大量时间、资金和资源，并且无法保证我们可以筹集足够的资金或有流动性和资源在我们的透明度计划中进行进一步的临床试验，包括我们计划的透明度护理试验。在我们的目标患者群体中进行的任何新的临床试验可能与公司先前宣布的TRANQUILITY II临床试验的顶线数据有不同的安全性或有效性结果。此外，任何政府调查、取消资格或取消资格，或针对主要调查员的程序或行动，或针对我们的任何政府调查、程序或行动，都可能进一步延迟BXCL501针对这一迹象的开发和批准，否则将对我们的财务状况、我们的财务状况（包括根据我们的信贷协议触发潜在违约事件）、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们仅有有限的临床数据支持BXCL501在家庭环境中用于急性治疗因可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者以及精神分裂症和双相情感障碍患者的躁动的潜在安全性或有效性。
2023年8月，我们宣布我们打算继续推行复习期，其中包括重点转移，主要开发BXCL501，用于扩大的环境，包括家庭环境和护理设施，用于可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者的急性躁动治疗，以及精神分裂症和双相情感障碍患者在家庭环境中的急性躁动治疗。尽管我们已经在机构环境中进行了几项评估BXCL501的临床试验，并且我们已经进行了Serenity At-Home 3期试验，评估了BXCL501在家庭环境中用于急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的安全性，但我们还没有进行评估BXCL501在家庭中用于急性治疗可能的阿尔茨海默病导致的痴呆患者的躁动的临床试验。
尽管我们打算就我们正在进行的或已完成的临床试验的潜力寻求FDA的额外反馈，以支持提交一项或多项sNDA，并支持在家庭环境中用于因可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者的标签，但FDA可能认为我们现有的数据不足以支持此类提交。同样，我们打算提交一份关于IGALMI标签扩展的sNDA®用于2026年第一季度初在家庭环境中急性治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的躁动。尽管我们在2025年8月18日宣布，我们从FDA收到了SNDA会议前的积极回应，并认为计划中的SNDA监管包将足以支持SNDA
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提交，无法保证FDA将接受sumbusion，并且可能FDA可能不会认为我们的可用数据足以支持提交。
例如，在2023年10月11日，我们收到了FDA的反馈，即仅有TRANQUILITY I和TRANQUILITY II不足以支持在家庭环境或护理设施中使用BXCL501治疗可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者的急性躁动（非日常）的sNDA提交，FDA表示，除其他外，我们应该进行进一步的临床试验，以评估安全性并收集BXCL501的疗效数据，然后我们才能提交sNDA寻求批准BXCL501用于此类人群。
有关与我们的TRANQILITY项目相关的最新发展的描述，请参阅先前的风险因素，“与我们的TRANQILITY II 3期试验相关的发展可能会影响我们寻求或获得监管批准BXCL501用于可能的阿尔茨海默病患者与痴呆相关的躁动（非日常）的急性治疗的开发计划的时间以及前景。”我们无法保证，根据这一更新的开发计划，我们将能够寻求或获得BXCL501的批准，用于在家庭环境中治疗由于可能的阿尔茨海默病引起的痴呆症患者的躁动。
尽管我们继续就我们的透明度计划寻求FDA的反馈，但FDA可能不会同意我们提出的任何试验设计足以确定BXCL501在护理环境或家庭环境中用于急性治疗可能的阿尔茨海默病引起的痴呆相关的躁动的安全性和有效性。例如，为了评估安全性，FDA表示我们需要让更多的患者在更长的时间内接触BXCL501，并且一项持续时间较短的疗效试验，结合其先前试验中的患者，将不支持提交sNDA。此外，为了评估在家庭环境中的功效，FDA可能会确定我们不能依赖我们之前对BXCL501的研究来获得这个提议的适应症，因为这些研究是在辅助生活设施中进行的，它们无法与家庭环境进行比较。FDA还可能要求我们在寻求任何批准用于目标AD患者群体的家庭使用之前，寻求批准BXCL501用于护理设施。特别是，我们正计划在各种相关的护理设施环境中生成额外的3期安全性和有效性数据，但即使我们计划的临床努力获得成功，即使我们能够获得BXCL501用于可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者的批准，我们无法保证，我们将能够根据这些数据寻求或获得BXCL501的批准，用于在家庭环境中治疗由于可能的阿尔茨海默病导致的痴呆症患者的躁动，我们将被要求生成额外的数据，以评估BXCL501在我们的目标阿尔茨海默痴呆症人群中的家庭使用情况，然后我们才能够寻求批准在该人群中的此类家庭使用（如果有的话）。此外，由于试验现场潜在的数据完整性问题，FDA可能会确定我们不能依赖我们之前的TRANQUILITY II 3期试验的数据来支持sNDA，因为FDA可能不同意我们认为数据可靠性和完整性保持不变的看法。见第二部分第1a项，“风险因素——与产品候选者的发现和开发相关的风险——与其TRANQILITY II 3期试验相关的发展可能会影响其BXCL501用于可能的阿尔茨海默病患者与痴呆相关的躁动（非日常）的急性治疗的开发计划、以及寻求或获得监管批准的前景”，以获取更多信息。如果FDA不接受我们之前的TRANQUILITY II 3期试验的数据，我们可能会被要求进行超出我们目前考虑范围的额外临床试验，这将增加我们的成本并推迟提交BXCL501的潜在sNDA，进而对我们的财务状况和运营产生不利影响。
因此，如果FDA得出这些结论或以其他方式发现我们提议的临床研究无法充分评估BXCL501在家庭环境和/或护理环境中用于急性治疗可能的阿尔茨海默病引起的痴呆相关的躁动的安全性和有效性，我们可能需要对更多的患者进行更长时间的评估，以证明BXCL501的安全性和有效性。
关于我们的Serenity计划，我们还于2024年3月6日与FDA举行了C类会议，以获得关于我们提议的对Serenity III Part 2设计的更改的进一步反馈，包括关于试验终点的反馈，并讨论潜在的sNDA提交的内容和格式，以扩大IGALMI的标签®120微克对门诊环境中精神分裂症和双相情感障碍相关的躁动的急性治疗。伊加尔米®根据我们之前在治疗单次躁动中产生的疗效数据，已经在120 mCG剂量下被批准。与迄今为止生成的数据一致，IGALMI的标签®目前
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包括对使用的限制（“LOU”），注意到在第一剂后超过24小时缺乏疗效或安全性数据。在2024年3月6日与FDA举行的C类会议上，我们讨论了，除其他事项外，评估BXCL501 120 MCG的家庭使用，以安全性为主要目标，以有效性措施为探索性终点，如果成功，是否可以支持提交一份sNDA，寻求扩大IGALMI的当前标签®120 MCG，允许在家中使用和贴标，无需当前LOU。根据目前FDA的反馈，我们修订了Serenity III方案的第2部分，以评估120mg剂量在家庭环境中的安全性和有效性，现在将这一修订试验称为Serenity Home试验。2025年8月27日，我们宣布SERENITY在家试验评估BXCL501的安全性，达到了其主要终点。此外，在2025年10月14日，我们公布了与Serenity在家试验的探索性疗效结果相关的相关性研究的积极结果。相关研究的结果以及这项成功研究的数据有望构成IGALMI标签扩展补充新药申请（SNDA）提交的基础®在2026年第一季度初计划的居家环境中。
虽然我们认为Serenity at home试验的数据支持我们计划的提交，并且我们在研究期间观察到了足够多的躁动事件，以便在没有当前LOU的情况下寻求标签并在家庭环境中获得批准，但无法保证FDA将批准我们的提交并同意扩大IGALMI的当前标签®120 MCG，允许在家中使用和贴标，无需当前LOU。
对我们提议的试验设计的任何修改，无论是由我们还是由FDA，都将推迟我们启动此类提议的试验，增加我们进行的任何试验的成本，并推迟任何可能提交BXCL501的sNDA。要求开展额外的临床试验评估BXCL501，以支持我们计划的SNDA为我们在家庭环境中的目标患者群体寻求BXCL501的批准，这将增加我们的成本，在任何一种情况下，此类修改或要求都可能对我们的前景和运营结果产生重大不利影响。
近期，我们依赖IGALMI的成功®，以及我们的四个候选产品BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702的开发。如果我们无法完成我们的产品候选者的临床开发或获得上市批准或成功商业化IGALMI®和我们的其他候选产品，或者单独或与合作者合作，或者如果我们在这样做时遇到重大延误，我们的业务可能会受到重大损害。
我们目前只有一款产品获得了监管机构的批准，可能永远无法开发出更多可上市的候选产品。我们将继续将很大一部分努力和财政资源投入到IGALMI的商业化中®和开发我们的四个候选产品，BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702，以及其他候选产品。与重新定价相关，我们大幅减少了用于IGALMI商业化的资源®并且有可能会对我们能够从IGALMI产生的收入产生不利影响®在近期。作为公司复职的一部分，IGALMI®商业团队将重点转移到与企业客户总监（CAD）团队的医院/综合交付网络（“IDN”）签约战略。重新调整后的CAD团队的目标是与大型IDN合作，并利用自上而下的方法推动销售。随着时间的推移，预计修改后的商业努力将使该公司能够继续以更具成本效益的方式进军机构市场。然而，我们在药物开发和商业化方面的经验有限，我们的前景在很大程度上取决于我们或任何未来合作者在一个或多个额外疾病适应症中开发、获得上市批准并成功商业化候选产品的能力。
IGALMI的成功®，而BXCL501、BXCL701、BXCL502和我们的其他候选产品将取决于几个因素，包括：
| ● | 接受FDA的研究性新药申请（“IND”）或接受外国监管机构的类似申请，允许我们在美国或外国司法管辖区对我们的候选产品进行临床试验； |
| ● | 我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间、成本和结果，包括与透明度计划相关的发展造成的任何延迟，以及 |
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| 在寻求BXCL501在家庭和/或护理设施中的批准之前，我们可能需要进行的任何额外试验； |
| ● | 证明我们的候选产品的安全性和有效性，使FDA或任何类似的外国监管机构满意，并足以用于上市批准； |
| ● | 我们当前和未来合作者的时机和表现； |
| ● | 任何规定的上市后临床试验的性质或向适用监管机构作出的其他承诺； |
| ● | 与第三方原材料供应商和制造商建立供应安排； |
| ● | 与第三方生产企业建立安排，取得适当包装销售的成品药； |
| ● | 用于临床开发和任何商业销售的原料和药物产品的充足持续供应； |
| ● | 在美国和国际上获得并维持专利、商业秘密保护和监管独占权； |
| ● | 保护我们在知识产权组合中的权利； |
| ● | 在获得任何营销批准后成功启动商业销售； |
| ● | 任何上市批准后持续可接受的安全性特征； |
| ● | 患者、医学界和第三方支付方的商业接受；以及 |
| ● | 我们与其他疗法竞争的能力。 |
其中许多因素超出了我们的控制范围，包括临床试验的结果、FDA或任何类似的外国监管机构审查我们可能提交的任何监管文件所需的时间、对我们的知识产权的潜在威胁以及任何未来合作者的制造、营销和销售努力。如果我们无法将IGALMI商业化®或自行或与任何未来合作者开发、获得BXCL501、BXCL701和我们的其他候选产品的营销批准并成功商业化，或由于任何这些因素或其他原因而经历延迟，我们的业务可能会受到重大损害。
我们不时公布或发布的临床试验的临时“顶线”和初步数据，可能会随着更多患者数据的可用而发生变化，并受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和验证程序的约束。
我们可能会不时公开披露我们的临床试验的顶线或初步数据，这些数据是基于对当时可用数据的初步分析。基于此类初步数据的结果和相关发现和结论可能会发生变化，并且在过去已经发生变化，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查之后。我们也做假设、估计、计算和结论，作为我们分析数据的一部分，我们可能没有收到或有机会全面和仔细评估所有数据。因此，我们报告的顶线或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能使此类结果符合条件，一旦收到额外数据并进行了充分评估。顶线或初步数据也仍受审计和核查程序的约束，这可能导致最终数据与我们之前发布的顶线或初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待顶线和初步数据。
我们可能还会不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据受制于一项或多项临床结果可能
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随着患者入组的继续和更多患者数据的可用，情况发生了重大变化。中期数据和最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股价格的波动。
此外，其他人，包括监管机构，可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或可能以不同方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的可批准性或商业化以及我们公司的总体情况。此外，我们选择就特定研究或临床试验公开披露的信息是基于典型的广泛信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要或其他适当信息以包含在我们的披露中。
如果我们报告的中期、顶线或初步数据与实际结果不同，或者如果其他人，包括监管机构，不同意所达成的结论，我们获得批准和商业化的能力，我们的候选产品可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
FDA和类似的外国当局的监管批准程序是漫长、昂贵且本质上不可预测的，如果我们最终无法为我们的产品候选者获得监管批准，我们的业务将受到重大损害。
获得FDA和类似外国当局的批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后的多年时间，并且取决于许多因素，包括监管当局的重大酌处权。我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。处于临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示所需的安全性和有效性特征，尽管已经通过临床前研究和初步临床试验取得了进展。由于在临床研究进行期间取得的非临床发现以及在临床研究中进行的安全性或有效性观察，包括以前未报告的不良事件，生物制药行业的公司在高级临床试验中遭受重大挫折的情况并不少见。我们未来的临床试验结果可能不会成功，尽管在早期的研究中有任何潜在的有希望的结果，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。我们行业的候选产品的历史失败率很高。此外，在产品候选者的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异。我们的第一个候选产品获得了监管批准，用于急性治疗与精神分裂症或双相I或II障碍相关的躁动，该产品处于商业化的早期阶段。我们的其他候选产品，或我们未来可能寻求开发的任何候选产品，都可能永远不会获得监管批准。
我们目前的候选产品，或未来可能开发的任何产品，可能由于多种原因未能获得监管批准，其中包括：
| ● | FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们的临床试验的设计或实施； |
| ● | 我们可能无法令FDA或类似的外国监管机构满意地证明候选产品对其提议的适应症是安全和有效的； |
| ● | 临床试验结果可能达不到FDA或国外可比监管机构要求批准的统计显著性水平； |
| ● | FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释； |
| ● | 从我们的产品候选者的临床试验中收集的数据可能不足以支持提交NDA或其他提交或在美国或其他地方获得监管批准； |
| ● | FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对品牌参考药物的更改符合505（b）（2）监管路径或类似的外国监管路径的标准； |
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| ● | FDA或类似的外国监管机构可能无法批准我们与之签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺或设施；和 |
| ● | FDA或类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，从而导致我们的临床数据不足以获得批准。 |
我们在完成候选产品的临床试验方面经验有限。因此，我们可能没有必要的能力，包括足够的人员配置，以成功管理我们发起的临床试验的执行和完成，从而导致我们及时获得产品候选者的营销批准，或者根本没有。这一漫长的审批过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能导致我们无法获得监管机构的批准来销售我们的候选产品，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。
此外，即使我们获得批准，监管机构可能会批准我们的产品候选者用于比我们要求的更少或更多的有限适应症，可能不会批准我们打算对我们的产品收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现授予批准，可能会批准产品候选者的标签不包括该产品候选者成功商业化所必需或可取的标签声明，或者可能会限制其分销。上述任何一种情况都可能严重损害我们候选产品的商业前景。
我们只向FDA提交了一份NDA，没有向可比的外国当局提交任何类似的营销申请，针对任何候选产品，而且，虽然我们计划在2026年第一季度提交一份sNDA，用于IGALMI的标签扩展®在基于SERENITY在家试验成功数据的居家环境中，我们无法确定我们的提交将获得批准，或者我们目前正在开发的其他候选产品，或未来可能开发的任何产品，将在临床试验中获得成功或获得监管批准。此外，我们目前正在开发的候选产品，或任何未来可能开发的产品，可能不会获得监管批准，即使我们认为它们在临床试验中是成功的。如果我们没有获得更多候选产品的监管批准，我们可能无法继续运营。对于营销我们的一种或多种候选产品的任何监管批准，我们的收入将部分取决于我们获得监管批准并拥有商业权利的地区的市场规模。If the markets for patients that we are targeting for IGALMI®或者我们的其他候选产品没有我们估计的那么重要，我们可能不会从IGALMI的销售中产生可观的收入®或其他候选产品，如果获得批准。
我们计划寻求监管机构的批准，以便在美国、欧盟（“欧盟”）和其他外国将我们的候选产品商业化。虽然其他国家的监管批准范围相似，但要在许多其他国家获得单独的监管批准，我们必须遵守这些国家关于安全性和有效性以及除其他外关于临床试验和商业销售、定价和我们的候选产品分销的众多和不同的监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区的成功。
此外，FDA和其他监管部门有关临床试验的政策可能会发生变化，可能会颁布更多的政府法规。例如，欧盟与临床试验相关的监管环境最近发生了变化。2014年4月通过并废除欧盟临床试验指令的《欧盟临床试验条例》（简称“CTR”）于2022年1月31日开始适用。虽然《临床试验指令》要求在进行临床试验的每个成员国向主管国家卫生当局和独立的伦理委员会提交单独的临床试验申请（“CTA”），但CTR引入了集中流程，只要求提交单一的多中心试验申请。CTR允许赞助商向每个成员国的主管机构和道德委员会提交一份文件，从而导致每个成员国做出一份决定。CTA的评估程序也得到了统一，包括所有相关成员国的联合评估，以及每个成员国针对与其本国领土相关的具体要求，包括道德规则的单独评估。每个成员国的决定都通过欧盟中央门户网站传达给赞助商。一旦CTA获得批准，临床研究开发可能会继续进行。CTR预计会有三年的过渡期。正在进行的和新的临床试验受CTR支配的程度各不相同。2022年1月31日前根据《临床试验指令》作出CTA的临床试验，其临床
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审判指令将继续在三年的过渡期基础上适用。CTR过渡期已于2025年1月31日结束，所有临床试验（及相关申请）现已完全遵守CTR的规定。
如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用有关临床试验的新要求或政策，我们的开发计划可能会受到影响。
临床试验费用高、耗时长、设计难度大、开展难度大、结果不确定。
在为销售我们的候选产品获得FDA或其他类似的外国监管机构的上市批准之前，我们必须按照适用的法律法规完成临床前开发和广泛的临床试验，以证明我们的候选产品的安全性和有效性。临床试验过程中的任何时候都可能发生失败。虽然我们已经完成了Serenity在家试验，评估BXCL501的安全性，并计划在2026年第一季度提交sNDAI，用于IGALMI的标签扩展®在基于SERENITY在家试验成功的数据并正在计划与BXCL501、BXCL701、BXCL502和我们的其他候选产品相关的某些临床试验的家庭环境中，无法保证FDA或其他类似的外国监管机构将接受我们提议的试验设计，认为其足以确定我们的候选产品的安全性和/或有效性。
我们的临床试验可能会遇到延误，我们不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，按时招募患者或如期完成，如果有的话。临床试验可能会因多种原因而延迟，包括与以下相关的延迟：
| ● | FDA，或类似的外国监管机构，对我们的临床研究的设计或实施存在分歧； |
| ● | 获得监管许可或授权开始试验或与监管部门就试验设计达成共识； |
| ● | 与预期合同研究组织（“CRO”）和临床试验场所就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛的谈判，并且在不同的CRO和试验场所之间可能存在显着差异； |
| ● | 在每个站点获得机构审查委员会批准，或在美国以外的任何站点获得独立伦理委员会批准； |
| ● | 对第三方合作者的需求和时机的依赖； |
| ● | 临床试验方案的变更； |
| ● | 招募合适的患者及时、充足的人数参加试验； |
| ● | 偏离试验方案或退出试验的临床场所； |
| ● | 解决试验过程中出现的患者安全问题； |
| ● | 让患者完成试验或返回治疗后随访； |
| ● | 监管机构实施临床暂停，包括由于不可预见的安全问题或副作用或试验场所未能遵守监管要求； |
| ● | 在其他公司或机构开展的同类代理试点中发生SAE的情况； |
| ● | 受试者为我们正在开发候选产品的适应症选择替代治疗，或参与竞争性试验； |
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| ● | 新增足够数量的临床试验场所； |
| ● | 制造足够数量的候选产品用于临床试验； |
| ● | 缺乏启动或继续开展临床试验的充足资金； |
| ● | 选择需要长时间临床观察或分析结果数据的临床终点； |
| ● | 由于违反当前良好生产规范（“cGMP”）法规或其他适用要求，或由于生产过程中候选产品的感染或交叉污染，被FDA或类似的外国监管机构命令暂时或永久关闭的生产我们的候选产品或其任何组件的设施； |
| ● | 可能需要或希望对我们的制造工艺进行的任何更改； |
| ● | 第三方临床研究人员失去进行我们的临床试验所需的许可或许可，未按我们的预期时间表或与临床试验方案、GCP或其他监管要求一致地进行我们的临床试验；或者 |
| ● | 第三方承包商未及时或准确地进行数据收集或分析；第三方承包商未遵守培训和试验协议；或第三方承包商因违反监管要求而被FDA禁止或暂停或以其他方式处罚，例如在最近与TRANQUILITY II临床试验有关的事件的情况下，或其他政府或监管机构，在这种情况下，我们可能需要寻找替代承包商，我们可能无法使用这些承包商产生的部分或全部数据来支持我们的营销申请。 |
如果一项临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRB、数据安全监测委员会（“DSMB”）或FDA或其他监管机构暂停或终止，我们可能会遇到延误。此类当局可能会由于多种因素而实施此类暂停或终止，包括未能按照监管要求或我们的临床方案进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验场所的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用药物的益处、政府法规或行政行为的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。此外，我们依赖CRO和临床试验场所来确保适当和及时地进行我们的临床试验，虽然我们对其承诺的活动有协议，但我们对其实际表现的影响力有限，这增加了此类CRO或试验场所可能无法按照监管要求、临床试验方案或管理其向我们提供服务的协议履行的风险。例如，影响我们的TRANQUILITY II试验的研究者不当行为，该试验在可能的阿尔茨海默病患者中评估了BXCL501，可能会对我们在这些患者中的BXCL501开发计划产生重大不利影响，如上面题为：“与我们的TRANQUILITY II 3期试验相关的发展可能会影响我们为BXCL501开发计划的时间安排，以及寻求或获得监管批准的前景，以用于急性治疗可能的阿尔茨海默病患者与痴呆相关的躁动（非日常）。”
此外，在国外进行临床试验，就像我们可能对我们当前和未来的候选产品所做的那样，会带来额外的风险，可能会延迟我们临床试验的完成。这些风险包括，由于医疗保健服务或文化习俗的差异，外国入组患者未能遵守临床方案，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及与这些外国相关的政治和经济风险。例如，目前东欧和中东的地缘政治冲突可能会对我们在这些地区和其他地方进行审判的能力产生不利影响。
如果我们在完成或终止我们的候选产品的任何临床试验方面遇到延迟，我们的候选产品的商业前景将受到损害，我们从任何这些候选产品中产生产品收入的能力将被延迟。此外，任何延迟完成我们的临床试验将增加我们的
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成本，减缓我们的候选产品开发和批准过程，并危及我们开始产品销售和产生收入的能力。任何这些事件都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。此外，导致或导致延迟开始或完成临床试验的许多因素也可能最终导致我们的产品候选者被拒绝获得监管批准。
我们依靠临床试验中患者的入组和评估来继续开发我们的候选产品。如果我们无法在我们的临床试验中招募患者，我们的研发工作可能会受到不利影响。
根据他们的方案及时完成临床试验，除其他外，取决于我们是否有能力招募和评估足够数量的患者，这些患者在研究结束之前一直留在研究中。由于多种原因，我们可能会在我们的临床试验中遇到患者入组或评估方面的困难。患者入组和评估受到许多因素的影响，包括患者群体的规模和性质、患者与临床地点的接近程度、试验的资格标准、临床试验的设计、分析试验主要终点所需的患者群体规模、我们招募具有适当能力和经验的临床试验研究人员的能力、我们获得和维持患者同意的能力、临床试验入组患者在评估或完成前退出试验的风险，入组患者出现急性躁动症状的频率、对参加我们试验的患者进行评估的机会，以及竞争性临床试验以及临床医生和患者对正在研究的药物相对于其他可用疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在研究的适应症的任何新药。许多制药公司正在对我们的候选产品设计针对的疾病适应症患者进行临床试验。因此，我们必须与他们竞争临床场所、医生和满足严格的参与临床试验要求的有限的患者人数。此外，由于临床试验的保密性，我们不知道有多少符合条件的患者可能会被纳入竞争性研究，因此我们无法获得哪些患者参加我们的临床试验。由于无法招募足够的患者，我们的临床试验可能会被推迟或终止。延迟或无法满足计划的患者入组可能会导致成本增加以及我们的试验延迟或终止，这可能对我们开发产品的能力产生有害影响。
我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻止其监管批准，限制已批准标签的商业形象，或在上市批准后导致重大负面后果。
由我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、延迟或停止临床试验，并可能导致更具限制性的标签或FDA或其他类似外国机构延迟或拒绝监管批准。BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702和我们的其他候选产品在患者中的临床评估，在许多情况下，正在进行中，可能存在与其使用相关的副作用。我们的试验结果可能揭示出这些或其他副作用的严重程度和普遍程度很高且不可接受。例如，在我们的BXCL701治疗紧急神经内分泌前列腺癌的2期临床试验中，一名患者出现酸中毒，结果是致命的。虽然临床研究者无法确定致死率与BXCL701的治疗有关，但有可能BXCL701与未来不可接受的副作用有关。
如果我们在临床试验中观察到与药物相关的AEs或其他不可接受的安全问题，我们、FDA、我们研究所在机构的IRB或DSMB可能会暂停或终止我们的临床试验或FDA或类似的外国监管机构可能会命令我们停止临床试验或拒绝批准我们的产品候选者用于任何或所有目标适应症。例如，由于在非小细胞肺癌患者的3期试验中观察到接受BXCL701的患者死亡率增加，FDA将Point Therapeutics，Inc.的BXCL701的IND置于临床暂停状态。尽管我们认为，这一结果是由（其中包括）参加临床试验主动组的患者的疾病严重程度失衡造成的，但无法保证在未来的临床研究中不会观察到超额死亡率。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或入组患者完成临床试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，这些副作用可能未被治疗的医务人员适当认识或管理。我们预计必须对使用我们的产品候选者的医务人员进行培训，以了解在我们的临床试验中观察到的副作用概况以及在我们的任何可能获得监管批准的产品候选者商业化时。
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在识别或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足可能会导致患者受伤或死亡。任何这些事件都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
此外，如果我们或其他人后来确定了由IGALMI引起的不良副作用®或任何其他获得上市批准的候选产品，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
| ● | 监管部门可撤销对这类产品的审批； |
| ● | 我们可能会被要求召回一种产品或改变这种产品对患者的给药方式； |
| ● | 可能会对特定产品的营销或分销或产品或其任何组件的制造过程施加额外限制； |
| ● | 监管部门可能会要求在标签上附加警告，例如“黑匣子”警告或禁忌； |
| ● | 我们可能被要求实施风险评估和缓解策略（“REMS”）或创建一份药物指南，概述此类副作用的风险，以分发给患者，或类似的风险管理措施； |
| ● | 我们可能会因对患者造成的伤害而被起诉并承担责任； |
| ● | 我们的产品可能会变得不那么有竞争力；和 |
| ● | 我们的声誉可能会受到影响。 |
如果获得批准，任何这些事件都可能阻止我们实现或保持特定产品或候选产品的市场认可，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
基于EvolverAI、BioXCel LLC的专有药物发现和开发引擎以及我们的AI平台的候选产品的发现和开发是新颖且未经验证的，我们不知道我们是否能够开发出任何具有商业价值的产品。
我们的药物发现和开发工作依赖于我们自己的AI平台和BioXCel LLC的EvolverAI（一种专有的药物发现和开发引擎），为迄今为止其他方法尚未充分解决疾病的患者创建一系列神经科学和免疫肿瘤学产品候选者，并以更高的成功可能性设计和进行高效的临床试验。虽然我们认为，应用我们的AI平台和BioXCel LLC的EvolverAI为确定的患者群体创造药物可能会潜在地使药物研究和临床开发比传统药物研发更有效率，但我们的方法是新颖的。尽管我们获得了FDA对IGALMI的批准®，因为我们的方法新颖，开发候选产品所需的成本和时间很难预测，我们的努力可能不会导致发现和开发商业上可行的药物。我们也可能对我们的产品和候选产品对我们确定的患者群体的疾病的影响不正确，这可能会限制我们方法的效用或对我们方法的效用的感知。此外，我们对可供研究和治疗的定义患者群体的估计可能低于预期，这可能会对我们进行临床试验的能力产生不利影响，也可能对我们可能成功商业化的药物的任何市场规模产生不利影响。我们的方法可能不会像我们预期的那样节省时间、提高成功率或降低成本，如果没有，我们可能不会像预期的那样迅速或具有成本效益地吸引合作者或开发新药，因此我们可能无法像最初预期的那样将我们的方法商业化。
人工智能带来了可能影响我们业务的风险和挑战，包括对我们的机密信息、专有信息和个人数据构成安全风险。
人工智能的开发和使用中出现的问题，加上不确定的监管环境，可能会对我们的业务运营造成声誉损害、责任或其他不利后果。与许多人一样
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技术创新，人工智能带来的风险和挑战可能会影响我们的业务。我们可能会采用生成式人工智能工具并将其集成到我们的系统中，用于法律和信息安全审查的特定用例。我们的供应商可能会在不向我们披露这种用途的情况下将生成式人工智能工具纳入其产品中，并且这些生成式人工智能工具的提供商可能无法满足有关隐私和数据保护的现有或快速发展的监管或行业标准，并可能会抑制我们或我们的供应商保持适当服务和体验水平的能力。如果我们、我们的供应商或我们的第三方合作伙伴因为使用生成人工智能而经历实际或感知到的违规或隐私或安全事件，我们可能会失去宝贵的知识产权和机密信息，我们的声誉和公众对我们安全措施有效性的看法可能会受到损害。此外，世界各地的不良行为者使用越来越复杂的方法，包括使用人工智能，从事涉及盗窃和滥用个人信息、机密信息和知识产权的非法活动。任何这些结果都可能损害我们的声誉，导致宝贵财产和信息的损失，并对我们的业务产生不利影响。
此外，我们对AI和机器学习的使用可能会受到有关使用AI或机器学习、控制数据偏差和反歧视的法律和不断演变的法规的约束，我们可能并不总是能够预测如何对这些法律或法规做出回应。此外，在包括美国在内的多个司法管辖区，与人工智能的使用有关的诉讼有所增加，尤其是与生成人工智能有关的诉讼。
在可预见的未来，实施标准和执法实践可能仍然不确定，我们尚无法确定未来的法律、法规、标准或对其要求的看法可能对我们的业务产生的影响。这种演变可能会在我们的业务中造成不确定性，影响我们在某些司法管辖区的运营能力或收集、存储、转移使用和共享个人信息的能力，需要接受我们合同中更繁重的义务，导致责任或给我们带来额外成本。遵守这些法律法规和标准的成本很高，未来很可能还会增加。我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或法规、我们的内部政策和程序或我们管理我们处理个人信息的合同，可能会导致负面宣传、政府调查和执法行动、第三方索赔和我们的声誉受损，其中任何一项都可能对我们的运营、财务业绩和业务产生重大不利影响。
该公司的AI平台和BioXcel LLC的EvolverAI可能无法帮助我们发现和开发更多潜在的候选产品。
我们使用公司的AI平台和BioXcel LLC的EvolverAI进行的任何药物发现可能无法成功识别具有商业价值或治疗效用的化合物。该公司的AI平台和BioXcel LLC的EvolverAI可能在识别潜在候选产品方面最初显示出前景，但由于多种原因未能产生可行的额外候选产品用于临床开发或潜在商业化，包括：
| ● | 确定新候选产品的研究计划将需要大量的技术、财务和人力资源，我们在确定新候选产品的努力中可能会失败。如果我们无法为临床前和临床开发确定合适的额外化合物，我们开发候选产品和在未来期间获得产品收入的能力可能会受到影响，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们的股价产生不利影响； |
| ● | 通过公司AI平台和BioXcel LLC的EvolverAI发现的化合物可能无法证明功效、安全性或耐受性； |
| ● | 经进一步研究，潜在候选产品可能被证明具有有害副作用或其他特征，表明它们不太可能获得上市批准并获得市场认可； |
| ● | 竞争对手可能会开发替代疗法，使我们的潜在候选产品失去竞争力或吸引力降低；或者 |
| ● | 潜在的候选产品可能无法以可接受的成本生产。 |
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监管机构可能会限制我们开发或实施我们的专有AI算法的能力和/或可能消除或限制我们的专有技术的机密性，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们未来在新药发现和药物开发项目上的成功取决于我们继续开发和实施我们专有的AI算法和模型的能力，并维护这项技术的机密性。除了目前暂停进一步开发我们的人工智能平台外，对现有法规、其解释或实施或新法规的修改可能会阻碍我们使用这项技术或要求我们向竞争对手披露我们的专有技术，这可能会损害我们的竞争地位并对我们的业务、经营业绩和财务状况造成不利影响。
我们为我们的某些候选产品获得了快速通道指定，我们可能会为其他适应症或我们的其他候选产品寻求快速通道指定，但我们可能不会收到此类指定，即使我们收到了，此类指定实际上可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。
如果产品候选者打算用于治疗严重疾病，并且非临床或临床数据证明有可能解决这种疾病未满足的医疗需求，产品赞助商可以申请FDA快速通道指定。快速通道候选产品的发起人有机会在产品开发期间与适用的FDA审查团队进行更频繁的互动，一旦提交NDA，如果满足相关标准，该候选产品可能有资格获得优先审查。快速通道候选产品的NDA也可能有资格进行滚动审查，在这种情况下，FDA可能会在完整的申请提交之前考虑对NDA的部分进行滚动审查，如果申办者提供了提交NDA部分的时间表，FDA同意接受NDA的部分并确定该时间表是可以接受的，申办者在提交NDA的第一部分时支付任何所需的用户费用。我们获得了BXCL501的快速通道指定，用于急性治疗与精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关的轻中度躁动，我们进一步获得了BXCL701的快速通道指定，与检查点抑制剂联合，用于治疗化疗进展且没有微卫星不稳定性证据的转移性SCNC患者，我们可能会为BXCL501或BXCL701或我们的一个或多个其他候选产品寻求额外的快速通道指定，但我们可能不会从FDA获得此类指定。然而，即使我们获得了快速通道指定，快速通道指定并不能确保我们将获得营销批准或将在任何特定时间范围内获得批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历具有快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为该指定不再得到我们临床开发计划数据的支持，它可能会撤回快速通道指定。仅凭快速通道指定并不能保证获得FDA优先审评程序的资格。
FDA的突破性疗法指定，即使授予我们的任何候选产品，可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们获得了BXCL501的突破性疗法指定，用于与痴呆症相关的躁动的急性治疗，如果临床数据支持对一个或多个候选产品的指定，我们可能会为我们的候选产品寻求额外的突破性疗法指定。突破性疗法被定义为一种药物或生物制剂，旨在单独或与一种或多种其他药物或生物制剂联合使用，以治疗严重或危及生命的疾病或状况，初步临床证据表明该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点表现出比现有疗法的显着改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的候选产品，FDA与试验发起者之间的互动和沟通有助于确定临床开发的最有效路径，同时最大限度地减少置于无效控制方案的患者数量。被FDA指定为突破性疗法的候选产品还可以获得与快速通道指定相关的好处，包括NDA滚动审查的潜力。
指定为突破性疗法由FDA酌情决定。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。无论如何，与考虑的药物相比，获得产品候选者的突破性疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准
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根据非加急FDA审查程序获得批准，并不保证最终获得FDA的批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性疗法的资格，FDA可能会在随后决定该产品不再符合资格条件或决定FDA审查或批准的期限不会缩短。
如果FDA没有得出结论，我们的产品候选者满足505（b）（2）监管批准途径的要求，或者如果根据第505（b）（2）条对我们的任何产品候选者的批准要求不像我们预期的那样，我们的产品候选者的批准途径可能会花费比预期更长的时间，成本明显更高，并遇到比预期更大的并发症和风险，并且无论如何可能不会成功。
我们打算通过505（b）（2）监管途径为我们的某些候选产品寻求FDA的批准。《Hatch-Waxman法案》在《联邦食品、药品和化妆品法案》（“FDCA”）中增加了第505（b）（2）条。第505（b）（2）条允许提交NDA，其中至少有一些批准所需的信息来自不是由申请人进行或为申请人进行的研究。如果FDA不允许我们按预期为我们的候选产品寻求505（b）（2）监管途径，我们可能需要进行额外的临床试验，提供额外的数据和信息，并满足监管批准的额外标准。如果发生这种情况，我们的候选产品获得FDA批准所需的时间和财政资源可能会大幅增加。此外，无法推行505（b）（2）监管途径可能导致新的竞争产品比我们的候选产品更快地进入市场，这可能对我们的竞争地位和前景产生重大不利影响。即使我们被允许为候选产品寻求505（b）（2）监管途径，我们也无法向您保证，我们将获得必要或及时的批准，以实现此类候选产品的商业化。此外，我们预计我们的竞争对手将向FDA提交公民请愿书，试图说服FDA相信我们的候选产品，或支持其批准的临床研究包含缺陷。我们的竞争对手的此类行动可能会延迟甚至阻止FDA批准我们根据第505（b）（2）条提交的任何NDA。
如果FDA或类似监管机构要求我们获得与我们的产品候选者之一的批准相关的伴随诊断设备的批准（或许可，或认证），而我们没有获得，或在获得伴随诊断设备的批准（或许可，或认证）方面面临延迟，我们将无法将该产品候选者商业化，我们产生收入的能力将受到重大损害。
根据FDA的指导，如果FDA确定伴随诊断设备对于安全有效地使用一种新的治疗产品或适应症至关重要，如果伴随诊断也没有被批准或批准用于该适应症，FDA一般不会批准该治疗产品或新的治疗产品适应症。如果无法在商业上获得令人满意的伴随诊断，我们可能会被要求创建或获得一个将受到监管批准要求的诊断。例如，我们可能会决定在BXCL701的临床试验注册过程中与患者诊断公司合作，以帮助识别我们认为最有可能对BXCL701治疗产生反应的肿瘤基因改变患者。获得或创建这种诊断的过程既费时又费钱。
伴随诊断是与相关产品的临床项目一起开发的，作为医疗设备受到FDA和类似的外国监管机构的监管，并且迄今为止，FDA通常要求癌症疗法的伴随诊断在上市前获得批准。通常，当伴随诊断对治疗产品的安全有效使用至关重要时，FDA要求伴随诊断在治疗产品获得批准之前或同时获得批准，并且在产品可以商业化之前。作为治疗产品标签一部分的伴随诊断的批准限制了治疗产品的使用，仅限于那些表达伴随诊断是为检测而开发的特定基因改变的患者。2024年1月，FDA宣布，它打算启动程序，将目前属于III类的大多数体外诊断测试（“IVD”）重新分类为II类，包括伴随诊断IVD。如果发生这种重新分类努力，属于下调分类主题的任何伴随诊断可能不再需要上市前批准，而是可以根据通常负担较轻的510（k）批准程序进行销售。然而，无法保证我们的药物开发计划所需的任何伴随诊断将受益于重新分类，或者即使确实发生了重新分类，也将导致更短的时间来开发或营销伴随诊断。
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如果FDA或类似的外国监管机构要求批准（或认证或许可）我们的任何候选产品的伴随诊断，无论是在候选产品获得上市批准之前还是之后，我们和/或第三方合作者可能会在开发和获得这些伴随诊断的批准（或许可，或认证）方面遇到困难。我们或第三方合作者在开发或获得伴随诊断的监管批准（或许可，或认证）方面的任何延迟或失败可能会延迟或阻止我们相关候选产品的批准或持续营销。我们还可能在为伴随诊断开发可持续、可复制和可扩展的制造工艺或将该工艺转让给商业合作伙伴或谈判保险报销计划方面遇到延误，所有这些都可能阻止我们完成我们的临床试验或将我们的候选产品商业化，如果获得批准，如果有的话，及时或有利可图。
伴随诊断的批准、许可或认证可能会受到进一步的立法或监管改革，尤其是在欧盟。2017年5月25日，新的体外医疗器械条例第2017/746号（“IVDR”）生效。IVDR废除并取代欧盟体外诊断医疗器械指令。与指令必须落实到欧盟成员国的国家法律中不同，法规可直接适用于所有欧盟成员国（即无需通过实施它们的欧盟成员国法律），旨在消除当前欧盟成员国在医疗器械监管方面的差异。除其他外，IVDR旨在为整个欧盟的医疗器械建立一个统一、透明、可预测和可持续的监管框架，并在支持创新的同时确保高水平的安全和健康。IVDR于2022年5月生效。然而，2021年10月14日，欧盟委员会提议“渐进式”推出IVDR，以防止体外诊断医疗设备供应中断。欧洲议会和理事会于2021年12月15日通过了拟议的法规。IVDR自2022年5月26日开始申请，但有一个分层系统延长了许多设备的宽限期（取决于其风险分类），然后才必须完全符合规定。
自IVDR开始适用以来，欧盟对伴随诊断的监管受到进一步的要求，因为它引入了伴随诊断的新分类系统。伴随诊断将必须接受由通报机构进行的符合性评估。在能够签发欧盟证书之前，如果医药产品完全属于药品授权集中程序的范围，或者该医药产品已经通过集中程序授权，或者该医药产品的上市许可（“MA”）申请已经通过集中程序提交，则被通报机构必须就伴随诊断是否适合相关医药产品征求EMA的科学意见。对于其他物质，被通报机构可以征求国家主管部门或EMA的意见。
这些修改可能会使我们在获得许可、批准或认证后更难获得伴随诊断的监管许可、批准或认证，或制造、营销或分销我们的产品。
虽然FDA已经批准了IGALMI®对于精神分裂症或双相I或II障碍相关的躁动的急性治疗，我们仍将面临对IGALMI的广泛和持续的监管要求和义务®以及我们获得批准的任何候选产品。
我们可能收到的关于IGALMI的任何监管批准®或我们的任何候选产品将要求向监管机构提交报告和监督，以监测产品的安全性和有效性，可能包含与特定年龄组的使用限制、警告、注意事项或禁忌症相关的重大限制，并可能包括繁重的批准后研究或风险管理要求。例如，FDA批准的IGALMI标签®包括关于低血压、体位性低血压、心动过缓、嗜睡、QT间期延长的某些警告和注意事项。FDA还可能要求REMS批准候选产品，这可能需要对用药指南、医生培训和沟通计划或确保安全使用的附加要素提出要求，例如限制分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。
此外，IGALMI的制造过程、标签、包装、分销、AEE报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存®正在并将继续受到广泛和持续的监管要求的约束。这些要求包括提交安全和其他上市后信息以及
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报告、注册和持续遵守cGMP，以及我们在批准后进行的任何临床试验的GCP。此外，药品制造商及其设施受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期、突击检查，以确保符合cGMP法规和标准。如果我们或监管机构发现产品存在以前未知的问题，例如严重程度或频率未预料到的AEs，或制造产品的设施存在问题，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求召回或将产品撤出市场或暂停生产。
此外，发现以前未知的AEs或我们的产品、制造商或制造工艺的其他问题或未能遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：
| ● | 对制造这类产品的限制； |
| ● | 对产品的标签或营销的限制； |
| ● | 对产品制造、分销或使用的限制； |
| ● | 开展上市后研究或临床试验的要求； |
| ● | 警示函或无标题函件； |
| ● | 产品退出市场； |
| ● | 拒绝批准未决申请或对我们提交的已批准申请的补充； |
| ● | 召回产品； |
| ● | 罚款、恢复原状或追缴利润或收入； |
| ● | 暂停或撤销上市许可； |
| ● | 拒绝允许我司产品进出口； |
| ● | 产品扣押；或 |
| ● | 禁令或施加民事或刑事处罚。 |
此外，FDA和其他监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这些法规可能会对我们获得上市批准的任何候选产品施加广泛和持续的监管要求和义务。我们也无法预测未来立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度，无论是在美国还是在国外。
FDA等监管机构积极执行禁止推广标签外用途的法律法规。
FDA等监管部门对处方药的营销、标签、广告宣传等进行严格规范。这些规定包括直接面向消费者的广告、行业主办的科教活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。FDA或任何其他监管机构可能授予的任何监管批准仅限于产品被认为安全有效的特定疾病和适应症。例如，FDA批准的IGALMI标签®目前仅限于成人精神分裂症或双相I或II障碍相关的躁动的急性治疗由患者在医疗保健提供者的监督下自行给药。
虽然美国的医生可能会选择并通常被允许为产品标签中未描述的用途以及与临床试验中测试并获得批准的用途不同的用途开药
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监管部门，我们推广产品的能力仅限于FDA专门批准的那些适应症。这些“标签外”用途在医学专业中很常见，对于一些处于不同情况的患者来说，可能构成一种适当的治疗方法。例如，IGALMI中的活性成分Dex的其他配方®，已获批准用于IGALMI授权以外的用途®批准的标签，例如用于手术患者的镇静，我们正在继续开发BXCL501，用于有痴呆症、MDD、阿尔茨海默病和其他适应症的患者的潜在用途。我们不营销或推广IGALMI®用于这些用途。
美国监管机构一般不会对医生选择治疗的行为进行监管。然而，监管部门确实限制了制药公司关于标签外使用的沟通。如果我们被发现为任何标签外用途推广我们的产品，美国联邦政府（和其他外国政府）可能会征收民事、刑事和/或行政处罚，并寻求对我们罚款。FDA或其他监管机构也可能要求我们签订同意令或公司诚信协议，或寻求针对我们的永久禁令，根据该禁令，特定的促销行为受到监控、更改或限制。如果我们不能成功管理IGALMI的推广®或我们的候选产品，如果获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
由于资金短缺或人员减少而在FDA和其他政府机构造成的中断可能会阻止新的或经过修改的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA和外国监管机构审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法定、监管和政策变化、FDA或外国监管机构雇用和留住关键人员以及接受支付用户费用的能力，以及其他可能影响FDA或外国监管机构履行日常职能能力的事件。由于上述一些问题，近年来FDA和外国监管机构的平均审查时间有所波动。
2025年4月，特朗普政府对美国多个卫生机构进行了前所未有的裁员，包括FDA、卫生与公众服务部、疾病控制和预防中心以及美国国家卫生研究院，预计这将影响FDA审查和批准新药以及进行必要检查的能力。此外，FDA、SEC和我们运营可能依赖的其他政府机构的政府资助，包括那些资助研发活动的机构，都受制于政治进程，这本身就具有流动性和不可预测性。例如，在2025年第四季度，美国政府在相当长的一段时间内处于停摆状态，此前已多次停摆，某些监管机构，如FDA，不得不让关键员工休假，停止关键活动。
如果FDA的正常运营受到干扰或长期延迟，例如由于政府关闭、旅行限制、公共卫生或地缘政治问题、人员短缺、裁员或缺乏资金，FDA可能无法在我们的临床开发或审查期间及时完成必要的检查或提供反馈。如果发生任何此类延迟或中断，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，未来的政府关闭可能会影响我们进入公共市场和获得必要资本的能力，以便适当地资本化并继续我们的运营。
我们可能会在美国境外为我们的候选产品进行某些或部分临床试验，FDA可能不会接受此类试验的数据，在这种情况下，我们的开发计划将被推迟，这可能会对我们的业务造成重大损害。
我们可能会选择在美国境外为我们的候选产品进行一项或多项临床试验或部分临床试验。FDA或类似的外国监管机构接受在美国或其他司法管辖区以外进行的临床试验的研究数据可能会受到某些条件的限制，或者可能根本不会被接受。如果外国临床试验的数据旨在作为在美国上市批准的唯一依据，FDA一般不会仅根据外国数据批准申请，除非（i）数据适用于美国人口和美国医疗实践；（ii）试验是通过临床
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具有公认能力并符合GCP规定的调查人员；（iii）数据可能被认为是有效的，而无需FDA的现场检查，或者如果FDA认为此类检查是必要的，FDA能够通过现场检查或其他适当方式验证数据。此外，即使外国研究数据并非旨在作为批准的唯一依据，如果该临床试验没有以其他方式受到IND的约束，FDA也不会接受该数据作为上市批准申请的支持，除非该研究是按照GCP要求进行的，并且FDA能够在认为必要时通过现场检查来验证该研究的数据。许多外国监管机构也有类似的审批要求。此外，这类外国审判将受制于进行审判的外国司法管辖区的适用当地法律。无法保证FDA或任何类似的外国监管机构将接受在美国或适用司法管辖区之外进行的试验的数据。如果FDA或任何类似的外国监管机构不接受此类数据，将导致需要额外的试验，这可能是昂贵和耗时的，并可能导致我们可能开发的当前或未来产品候选者在适用的司法管辖区未获得商业化批准。
我们可能会受到美国以外的广泛监管，可能无法在欧洲和其他司法管辖区获得产品的营销批准。
除了美国的法规，我们或我们的合作者是否应该寻求IGALMI的营销批准®，而对于BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702和我们在国际上的其他候选产品，我们和我们的合作者将受到其他司法管辖区的各种监管规定的约束，其中包括临床试验以及我们产品的任何商业销售和分销。无论我们或我们的合作者是否获得FDA对产品的批准，我们都必须在该产品在这些国家开始临床试验或上市之前获得外国监管机构的必要批准。有关开展临床试验、产品许可、定价和报销的要求和流程因国家而异。
我们预计将寻求IGALMI的营销批准®，并可能与合作伙伴在欧洲和美国以外的其他司法管辖区寻求BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702和我们的其他候选产品的营销批准。欧洲和其他司法管辖区获得监管批准和补偿所需的时间和流程可能与美国不同。此外，一个司法管辖区的监管批准并不能确保任何其他司法管辖区的批准；然而，任何司法管辖区的负面监管决定都可能对其他司法管辖区的监管程序产生负面影响。
继英国（“英国”）政府举行全国公投并颁布立法后，英国于2020年1月31日正式退出欧盟，并批准了一项关于其未来关系的贸易与合作协议（通常称为“脱欧”）。该协议自2021年1月1日起临时适用，并于2021年5月1日生效，涉及贸易、经济安排、执法、司法合作以及包括争议解决程序在内的治理框架等问题。由于该协议只是在许多方面提出了一个框架，并且需要英国和欧盟之间进行复杂的额外双边谈判，因为双方继续致力于实施规则，因此，双方关系的确切条款将与退出前的条款有何不同，仍然存在重大的政治和经济不确定性。
自2021年1月1日起，英国在与欧盟不同的监管制度下运作。欧盟制药法仅适用于英国至北爱尔兰（如关于爱尔兰/北爱尔兰的议定书中所述）。通过二级立法转化为英国法律的欧盟法律，继续作为“保留的欧盟法律”适用。虽然英国表示了一个总体意图，即有关英国医药产品的开发、制造和商业化的新法律将与欧盟法律紧密结合，但关于未来医药产品监管的详细提议有限。贸易和合作协议包括有关医药产品的具体条款，其中包括cGMP的相互承认、对医药产品制造设施的检查和签发的cGMP文件（这种相互承认在某些情况下任何一方都可以拒绝），但不预见英国和欧盟医药法规的批发相互承认。例如，目前尚不清楚英国将在多大程度上通过与2022年1月31日开始适用的欧盟CTR一致或类似的立法，该立法对整个欧盟的临床试验评估和监督流程进行了重大改革。2022年1月17日，英国药品和保健品监管机构（“MHRA”）就重新制定英国临床试验立法启动了为期八周的咨询，旨在
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简化临床试验批准，支持创新，增强临床试验透明度，实现更大的风险比例，并促进患者和公众参与临床试验。MHRA于2023年3月21日对磋商作出回应，并确认将对立法提出修改。英国政府推出的最终法律文本将最终决定英国临床试验框架在多大程度上与欧盟CTR保持一致或背离。英国决定不将其法规与将在欧盟采用的新方法紧密结合，这可能会对在英国开展临床试验的成本产生影响，而不是对其他国家产生影响。
因此，英国和欧盟未来对医药产品的监管将在多大程度上存在政治和经济不确定性。任何分歧都会增加我们经营业务的成本和复杂性，包括在进行临床试验方面。英国脱欧也对批准我们的候选产品方面的监管制度产生了重大影响。英国已不在欧盟授予MA的程序范围内（北爱尔兰在集中授权程序范围内，可在分散或互认程序范围内）。截至2021年1月1日，所有现有的集中式MA均自动转换为在英国生效的英国MA，并于2021年1月1日发行英国MA编号（除非MA持有人选择退出该计划）。现在需要一个单独的MA才能在英国销售药物。目前尚不清楚英国的监管机构MHRA是否已做好充分准备，以应对其可能收到的越来越多的MA申请。由于英国退欧或其他原因，在获得任何监管批准方面的任何延迟或无法获得，将阻止我们在英国将我们的候选产品商业化，并限制我们产生收入以及实现和维持盈利的能力。如果出现这些结果中的任何一个，我们可能会被迫限制或推迟在英国为我们的候选产品寻求监管批准的努力，这可能会严重和实质性地损害我们的业务。任何这些因素都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们被发现违反联邦、州或外国医疗保健“欺诈和滥用”法律，我们可能会被要求支付巨额罚款和处罚，包括但不限于禁止、暂停或排除参与联邦、州或类似的医疗保健计划，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
在美国，我们受到各种联邦和州医疗保健“欺诈和滥用”法律的约束，包括反回扣法、虚假索赔法和其他旨在减少联邦和州医疗保健项目中可能影响我们的欺诈和滥用的法律，以及我们在美国成功实现产品商业化的能力。我们可能不得不遵守美国以外的类似法律法规。这些法律包括：
| ● | 联邦反回扣法规规定，任何人，包括处方药制造商（或代表其行事的一方），故意和故意索取、接受、提供或支付任何旨在诱导业务转介的报酬，包括购买、订购或开具可根据联邦医疗保健计划支付的特定药物的处方，例如医疗保险或医疗补助，都是非法的。个人或实体无需实际知悉本法规或违反本法规的具体意图即可实施违反； |
| ● | 虚假索赔法禁止任何人故意和故意向第三方付款人（包括政府付款人）提出或促使其提出付款要求，对虚假或欺诈性的已报销药品或服务提出索赔要求，对未按要求提供的物品或服务提出索赔要求，或对医疗上不必要的物品或服务提出索赔要求。已根据虚假索赔法提起诉讼，指控药品的标签外促销或提供回扣导致向政府医疗保健计划提交虚假索赔。此外，政府可能会声称，就虚假索赔法而言，索赔，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务，构成虚假或欺诈性索赔。此外，私人有能力根据联邦虚假索赔法代表政府提起诉讼； |
| ● | 1996年《健康保险流通和责任法案》（“HIPAA”）禁止个人或实体在知情的情况下故意执行一项计划，以骗取任何医疗保健福利计划，包括私人付款人，或在知情的情况下故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实，或在提供或支付医疗保健方面作出任何重大虚假、虚构或欺诈性陈述 |
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| 福利、物品或服务。与联邦反回扣法规类似，个人或实体无需实际了解这些法规或违反这些法规的具体意图即可实施违规行为； |
| ● | 联邦民事货币处罚法，除其他外，对向医疗保险或州医疗保健计划受益人提供或转移报酬施加民事罚款，如果该人知道或应该知道，这可能会影响受益人选择医疗保险或州医疗保健计划可报销的服务的特定提供者、从业者或供应商，除非有例外情况； |
| ● | 联邦消费者保护和不公平竞争法，广泛监管市场活动和可能损害消费者的活动； |
| ● | 《患者保护和平价医疗法案》（“ACA”）规定的联邦医生阳光要求，该法案要求某些药物、设备、生物制剂和医疗用品制造商每年向医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）报告与向医生（定义为包括医生、牙医、验光师、足病学家和脊医）、某些非医师执业医师（医师助理、执业护士、临床护士专家、注册护士麻醉师、麻醉师助理和认证护士助产士）、教学医院相关的付款和其他价值转移的信息，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益； |
| ● | 与上述每一项联邦法律等价的州法律，例如反回扣和虚假索赔法，可能适用于任何第三方付款人（包括商业保险公司）报销的项目或服务；要求制药公司遵守制药行业自愿合规指南和联邦政府颁布的适用合规指南的州法律，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者和其他潜在转诊来源支付的款项；以及要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移相关的信息或营销支出和定价信息的州法律；和 |
| ● | 每项法律的欧洲和其他外国法律等价物，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和支付的报告要求。 |
我们被认定违反这些法律的风险因其中许多法律未得到监管部门或法院的充分解释而增加，其条款可供多种解释。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功地进行了抗辩，也可能导致我们产生大量法律费用，并转移管理层对我们业务运营的注意力。如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法律法规，我们可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、削减或重组我们的业务、被排除在参与联邦、州或外国医疗保健计划之外、额外的报告义务和监督，如果我们成为公司诚信协议或其他协议的约束对象，以解决不遵守这些法律的指控，其中任何一项都可能对我们营销产品的能力产生不利影响，并对我们的财务业绩产生不利影响。
我们可能无法维持足够的临床试验责任保险。
我们无法以可接受的成本保留足够的临床试验责任保险，以防止潜在的责任索赔，这可能会阻止或抑制我们为我们开发的候选产品进行临床试验的能力。我们可能无法获得适当水平的此类保险。即使我们为我们的项目做了安全的临床试验责任保险，我们也可能无法达到足够的这种保险水平。可能对我们提出的任何索赔都可能导致法院判决或和解，其金额全部或部分不在我们的保险范围内，或超过我们的保险范围的限制。我们已就IGALMI的商业推出以产品责任保险补充我们的临床试验保险®并预计我们将同样补充我们可能获得监管批准的任何其他候选产品的覆盖范围，但我们可能无法以可接受的条款或根本无法获得此类增加的覆盖范围。如果我们在未来的临床试验诉讼或产品责任诉讼中被认定承担责任，我们将不得不支付超出我们的承保范围限制或不在我们保险范围内的任何由法院裁决或在和解中协商的金额，并且我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。
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与我们的候选产品商业化相关的风险
如果我们的产品没有获得市场认可，或者如果我们未能准确预测需求或管理我们的库存，我们的业务将受到影响，因为我们可能无法为未来的运营提供资金。
许多因素可能会影响我们的产品或我们开发或收购的任何其他产品或候选产品的市场接受度，其中包括：
| ● | 我们的产品相对于相同或类似治疗的其他产品的价格； |
| ● | 患者、医生和健康护理社区的其他成员对我们的产品针对其指定应用和治疗的有效性、实用性和安全性的看法； |
| ● | 我们为销售和营销工作提供资金的能力；和 |
| ● | 我们的销售和营销工作的有效性，包括我们的战略重点重新转向医院/IDN，作为重新定价的一部分。 |
如果我们的产品没有获得市场认可，我们可能无法为未来的运营提供资金，包括开发、测试和获得新候选产品的监管批准，以及扩大我们已获批准产品的销售和营销努力，这将导致我们的业务受到影响。
我们计划继续将IGALMI商业化®舌下膜用于急性治疗与精神分裂症或双相I或II障碍相关的躁动，由患者在医疗保健提供者的监督下自行给药，这是我们迄今为止唯一获批的产品。然而，与重新定价有关，我们大幅减少了用于IGALMI商业化的资源 ®并且有可能会对我们能够从IGALMI产生的收入产生不利影响®.IGALMI的收入®截至2025年9月30日的三个月和九个月，分别为10万美元和40万美元。如果我们的商业产品没有获得市场认可，我们可能无法为未来的运营提供资金，包括为其他BXCL501适应症开发、测试和获得监管批准的sNDA，包括在家庭环境中用于可能的阿尔茨海默病导致的与痴呆症相关的躁动（非日常）的急性治疗，或它可能开发的其他候选产品。如果我们无法成功地将IGALMI商业化，我们的运营结果可能会受到重大损害®用于我们可能已经批准的任何当前或额外批准的适应症或任何未来的候选产品。
如果我们无法准确预测客户对IGALMI的需求，我们的经营业绩可能会受到重大损害®并管理我们的库存。为确保充足的库存供应，我们必须预测库存需求，并根据我们对IGALMI未来需求的估计向我们的供应商下订单®.我们准确预测IGALMI需求的能力®可能受到许多因素的负面影响，包括我们未能准确管理我们的扩张战略、竞争对手推出产品、客户对IGALMI的需求增加或减少®或对于竞争对手的产品，我们未能准确预测客户对新产品的接受程度，一般市场状况或监管事项的意外变化，以及经济状况或消费者对未来经济状况的信心减弱。超过客户需求的库存水平可能会导致库存减记或注销，这将导致我们的毛利率受到不利影响，并可能损害我们的品牌实力。相反，如果我们低估了客户对IGALMI的需求®，我们的第三方合同制造商可能无法交付产品以满足我们的要求，这可能会导致我们的声誉和客户关系受损。此外，如果我们的需求显着增加，在需要时可能无法按照我们可接受的条款提供额外的原材料供应或额外的制造能力，或者根本无法提供，或者供应商或我们的第三方制造商可能无法分配足够的产能以满足我们增加的要求，这可能对我们满足客户对IGALMI的需求的能力产生不利影响®以及我们的运营结果。
我们寻求保持足够的库存水平，以保护自己免受供应中断的影响。因此，我们面临一部分库存过时或过期的风险，这可能会导致材料
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由于与库存减值费用相关的成本以及更换此类库存所需的成本，对我们的收益和现金流产生了不利影响。
我们估计的鼓动事件数量和我们相应的估计总潜在市场受到固有挑战和不确定性的影响。如果我们高估了我们当前和潜在的未来产品或产品候选者的剧集数量或总目标市场的规模，或者如果我们获得的任何批准是基于对患者群体的更窄定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到损害。
我们的潜在市场机会基于一些内部和第三方的估计和资源，包括但不限于管理层的估计和研究，以及行业和一般出版物以及第三方进行的研究、调查和研究，这可能是不正确的。我们估计的潜在市场机会是基于对我们各适应症的躁动发作的估计，这些估计的躁动发作也是基于内部和第三方的估计以及使用患者自我报告的数据的市场资源。支持我们的假设或估计的条件以及支持这些假设和估计的市场数据可能随时发生变化或以其他方式不准确，从而降低了这些潜在因素的预测准确性。我们的总潜在市场最终将取决于（其中包括）实际可治疗发作的数量、我们每个候选产品的最终标签中包含的诊断标准，如果这些适应症被批准销售、医学界的接受和患者准入、药物定价和报销。美国和其他主要市场以及其他地方的患者数量和可治疗的发作可能会大大低于预期，可治疗的发作数量可能会大大少于经历的总发作，患者可能无法以其他方式接受我们的候选产品治疗，或者新患者可能会变得越来越难以识别或获得，所有这些都会损害我们的运营结果和我们的业务。例如，我们对诊断为双相情感障碍患者和诊断为精神分裂症患者的月平均发作次数的估计，因此，我们估计的总潜在市场是基于第三方市场调查，该调查不同于在欧盟进行的吸入洛沙平治疗精神分裂症或双相情感障碍患者躁动的观察性研究，该研究发现，在六个月的研究期内，仅有40%的入组患者报告了躁动发作。如果第三方或内部生成的数据被证明不准确，或者我们在基于该数据的假设中出现错误，我们的总目标市场可能会明显小于我们的估计，我们未来的增长机会和销售增长可能会受到损害，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们获得了BXCL701的孤儿药指定，用于治疗胰腺癌、黑色素瘤、急性髓细胞白血病和软组织肉瘤，我们可能会为其他适应症或候选产品寻求孤儿药指定，我们可能无法保持与孤儿药指定相关的益处，包括市场独占性的潜力，并且可能不会为其他适应症或我们的其他候选产品获得孤儿药指定。
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将针对相对较小患者群体的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法案》，如果一种药物是旨在治疗罕见疾病或病症的药物，FDA可以将其指定为孤儿药，这种疾病或病症通常被定义为美国的患者群体少于20万人，或者在美国没有合理预期开发该药物的成本将从美国的销售中收回的患者群体超过20万人。在欧盟，孤儿药认定是由欧盟委员会根据EMA孤儿药品委员会的科学意见授予的。如果一种医药产品的赞助者能够证明（i）该产品旨在诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病；（ii）要么（a）这种疾病在提出申请时在欧盟影响的人数不超过10,000人中的5人，要么（b）该产品在没有孤儿身份带来的好处的情况下，不会在欧盟产生足够的回报来证明投资是合理的；（iii）在欧盟没有授权销售的此类疾病的令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者如果存在这样的方法，该药物产品将对那些受该疾病影响的人有重大益处。申请孤儿指定必须在申请MA之前提交。
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在美国，孤儿药指定使一方有权获得财政奖励，例如有机会为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金。此外，如果具有孤儿药认定的产品随后获得其具有此种认定的疾病或病症的首次FDA批准，则该产品有权获得孤儿药独占权。美国的孤儿药独占权规定，FDA不得批准任何其他申请，包括完整的NDA，在七年内针对相同的疾病或病症销售相同的药物。在有限的情况下，适用的排他期在欧盟为10年。如果在第五年年底确定某一药物不再符合孤儿药认定标准，或者该药物具有足够的盈利能力，从而不再证明市场独占性是正当的，则欧盟独占期可减至六年。
2021年1月，FDA授予BXCL701治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。2019年9月，FDA授予BXCL701孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病。2019年之前，FDA授予BXCL701孤儿药资格，用于治疗胰腺癌和黑色素瘤。我们可能会寻求BXCL701在其他疾病或病症或其他候选产品中的孤儿药指定。不能保证我们将能够获得这样的指定。
即使我们或任何未来的合作者获得候选产品的孤儿药指定，我们或他们可能无法获得或维持该候选产品的孤儿药独占权。由于与开发医药产品相关的不确定性，我们可能不会率先获得我们已获得孤儿药指定用于孤儿指定适应症的任何候选产品的上市批准，并且有可能另一家公司也持有相同候选产品的孤儿药指定将在我们之前获得相同疾病或病症的上市批准。如果发生这种情况，我们针对该疾病或病症的申请可能要等到竞争公司的独占期到期后才能获得批准。此外，如果我们为比孤儿指定疾病或病症更广泛的适应症寻求批准，或者如果FDA或外国监管机构后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法保证产品的足够数量以满足患有罕见疾病或病症的患者的需求，则可能会失去在美国和国外的独家营销权。此外，即使我们，或任何未来的合作者，获得一个产品的孤儿药独占权，该独占权可能无法有效保护该产品免受竞争，因为具有不同活性成分的不同药物可能会被批准用于相同的疾病或病症。即使在一种孤儿药获得批准后，如果FDA或外国监管机构得出结论认为后一种药物在临床上具有优越性，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，或者具有孤儿药独占权的产品制造商无法保持足够的产品数量，那么FDA或外国监管机构也可以随后批准具有相同活性成分的相同药物用于相同的条件。孤儿药定点既不会缩短药物的开发或监管审评时间，也不会在监管审评或审批过程中给予药物任何优势，也不会妨碍竞争者获得与我们相同的候选产品的批准，用于我们获得孤儿药定点以外的适应症。
如果我们不能发展令人满意的销售和营销能力，我们可能无法成功将IGALMI商业化®或我们可能获得监管批准的任何候选产品。
我们在营销和销售药品产品方面经验有限。我们并无就IGALMI的销售及营销订立安排®、BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702或任何其他候选产品。通常情况下，制药公司会雇佣成群的销售代表和相关的销售和营销人员，人数在数百到数千人之间，以召唤数量庞大的医生和医院。继我们的重新命名之后，如果我们寻求修改我们对IGALMI的商业战略，我们可能需要重建一个商业销售和营销团队®或在未来启动任何候选产品的商业销售，这将可能需要大量成本。我们可能会寻求与第三方合作营销我们的药物，或者可能会寻求自己营销和销售我们的药物。如果我们寻求与第三方合作，我们无法确定能否以我们可以接受的条款达成合作协议。我们可能还需要为我们的直接营销和销售工作雇用更多精通营销和销售的人员。我们无法确定我们将能够获得或建立第三方关系来提供任何或所有这些营销和销售能力。维持和扩大我们的直销队伍或建立合同销售队伍，或两者的组合（如适用）以营销我们的产品是昂贵和耗时的，并且可能会延迟任何产品的推出。此外，重新定职造成的声誉损害可能会对我们聘用营销和销售方面熟练人员的努力产生不利影响。此外，我们不能保证我们将能够在任何时期保持直接和/或合同销售队伍，或者我们的销售努力将足以增加我们的收入，或者我们的销售努力将永远带来利润。直销队伍有
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由于我们承担与员工福利、培训和管理销售人员相关的成本，过去和将来可能会使我们承担比通过独立第三方营销竞争产品的公司更高的固定成本。结果，我们可能处于竞争劣势。此外，这些固定成本可能会减缓我们在需要时降低成本的能力，这可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们在一个竞争激烈且瞬息万变的行业中运营。
生物制药产品开发具有很强的竞争性，并受制于快速和显着的技术进步。我们的成功高度依赖于我们在具有成本效益的基础上获得新的创新产品的许可、获取、开发和获得监管批准并成功推向市场的能力。在这样做的过程中，我们面临并将继续面临来自各种业务的激烈竞争，包括已经拥有大量市场份额的大型、完全整合的、成熟的制药公司、专业制药和生物制药公司、学术机构、政府机构以及美国、欧盟和其他司法管辖区的其他私营和公共研究机构。
我们正在与之竞争或未来可能与之竞争的许多公司，在研发、制造、临床前测试、开展临床试验、获得监管批准和上市批准药物方面的财务资源和专业知识明显比我们多得多。这些第三方在招募和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场所和临床试验的患者登记以及获得与我们的项目互补或必要的技术方面与我们展开竞争。生物制药行业的并购可能会导致更多的资源集中在我们的少数竞争对手之间。
由于技术商业适用性的进步以及这些行业投资资本的更多可得性，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功开发、获取或授权比我们可能开发的任何候选产品更有效或成本更低的产品。
老牌生物制药公司可能会大力投资，以加速新化合物的发现和开发，或获得新化合物的许可，这可能会降低我们的候选产品的竞争力。此外，任何与获批产品竞争的新产品必须在功效、便利性、耐受性和安全性方面展示出令人信服的优势，以克服价格竞争并在商业上取得成功。因此，我们的竞争对手可能会在我们之前成功获得专利保护、发现、开发、获得FDA对药物的批准或商业化，这将对我们的业务和经营业绩产生不利影响。
我们竞争对手产品的可用性可能会限制我们能够对我们商业化的产品和候选产品（如果有的话）收取的需求和价格。无法与现有或随后引入的药物竞争将损害我们的业务、财务状况和经营业绩。
尽管我们获得了FDA对IGALMI的批准®、我们的产品和候选产品可能不会被医生或医学界普遍接受，可能会出现保险范围和报销不足的情况。
无法保证IGALMI®，或BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702和我们的其他候选产品或我们独立或与合作伙伴成功开发的任何其他候选产品，如果获得批准，将被医生、医院和其他医疗机构接受。伊加尔米®竞争，BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702和我们开发的任何未来候选产品都将与一些主要制药和生物技术公司制造和销售的产品竞争。IGALMI的市场接受程度®我们开发的任何药物都取决于许多因素，包括：
| ● | 我们对我们的产品和候选产品的临床疗效和安全性的演示； |
| ● | 我们的产品和候选产品的市场批准和商业发布时间； |
| ● | 我司产品和候选产品获批的临床适应症； |
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| ● | 产品标签和包装插页要求； |
| ● | 我们的产品和候选产品与现有疗法相比的优缺点； |
| ● | 对抗癌或抗躁动药物市场的持续兴趣和增长； |
| ● | 销售、营销、分销支持力度； |
| ● | 产品定价的绝对值和相对于替代疗法； |
| ● | 医疗保健法律、法规和医疗政策的未来变化；和 |
| ● | 特定司法管辖区的覆盖范围和报销的可用性，以及政府和第三方付款人的覆盖范围和报销政策的未来变化。 |
IGALMI的覆盖范围和报销状况存在重大不确定性®或我们获得监管批准的任何候选产品。在美国和其他国家，IGALMI的销售®我们获得商业销售监管批准的任何其他产品将部分取决于第三方付款人的承保范围和报销情况。第三方支付方包括政府卫生行政当局，如医疗补助和医疗保险、管理式医疗提供者、私人健康保险公司和其他组织。
第三方支付方越来越多地挑战医疗产品和服务的收费价格。对我们来说，经历向医疗保险和私人支付者寻求保险和报销的过程将既耗时又昂贵。伊加尔米®我们获得监管批准的任何其他产品可能不被视为具有成本效益，覆盖范围和报销可能无法或不足以让我们在盈利的基础上销售我们提议的产品。联邦、州和外国政府的进一步提议和医疗改革很可能会限制对IGALMI可以收取的价格®以及我们开发的候选产品，可能会进一步限制我们的商业机会。我们的经营业绩可能会受到拟议的医疗保健改革、美国《降低通胀法》和其他药品定价立法、当前或未来此类立法对私人保险公司将支付的金额可能产生的影响以及未来可能颁布或通过的其他医疗保健改革的重大不利影响。
医疗改革措施可能会阻碍或阻止我们的候选产品的商业成功。
美国政府和其他国家政府对推行医疗改革表现出了浓厚的兴趣。政府采取的任何改革措施都可能对美国或国际上医疗保健产品和服务的定价以及政府机构或其他第三方支付方为IGALMI提供的补偿金额产生不利影响®以及我们开发的候选产品。美国和外国政府、保险公司、管理式医疗机构和其他医疗保健服务支付方持续努力控制或降低医疗保健成本，这可能会对我们为产品定价的能力产生不利影响，我们认为这是公平的，以及我们创造收入、实现和保持盈利的能力。
新的法律、法规和司法决定，或对现有法律、法规和决定的新解释，涉及医疗保健的可用性、产品和服务的交付或支付方法，或销售、营销或定价，可能会限制我们的潜在收入，我们可能需要修改我们的研发计划。由于几个原因，定价和报销环境可能会在未来发生变化并变得更具挑战性，包括美国现任行政当局提出的政策、新的医疗保健立法或政府卫生行政当局面临的财政挑战。具体地说，在美国和一些外国司法管辖区，都有一些立法和监管提案，以可能影响我们以盈利方式销售产品的能力的方式改变医疗保健系统。
例如，在美国，2010年颁布的《ACA》从本质上改变了医疗保健由政府健康计划和私人保险公司共同出资的方式，并对制药行业产生重大影响。例如，ACA对向政府项目销售品牌处方药的药品制造商或进口商征收不可扣除的消费税。此外，作为ACA条款的一部分，填补资金缺口
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联邦医疗保险D部分处方药计划中已有规定，制造商被要求为提供给“甜甜圈洞”内某些受益人的药品提供品牌处方药折扣。同样，ACA将品牌药制造商应支付的Medicaid回扣水平从制造商平均价格的15.1%提高到23.1%，并要求收取Medicaid管理式医疗组织支付的药品回扣。该ACA还包括对公共卫生服务局的340B药物定价计划（“340B计划”）的更改，包括扩大可能根据该计划购买药物的合格涵盖实体的名单。
2025年7月4日，美国总统特朗普签署了《一大美丽法案》（“OBBBA”），使其成为法律，该法案对医疗补助进行了重大修改，并废除或不延续《ACA》的主要内容。由于未投保人数可能增加，预计该立法将在未来十年大幅减少联邦医疗保健支出。OBBBA还恢复了企业立即扣除国内研究和实验（R & E）成本的能力，这一规定此前已被逐步取消。这一变化为生物技术和生命科学公司，特别是小型和早期公司提供了显着的税收减免并增加了现金流。OBBBA还规定，19-64岁的健全医疗补助接受者必须每月工作、志愿服务或上学至少80小时，否则将面临失去保险的风险。这有望降低成本，但也可能覆盖数百万人。公司仍在评估OBBBA的影响。
此外，自《ACA》颁布以来，美国还提出了其他立法变更建议并获得通过。这些变化包括2011年的《预算控制法案》，该法案导致对提供者的医疗保险支付总额减少，该法案于2013年4月1日生效，并且由于随后对该法规的立法修订，将一直有效到2032年，除非国会采取额外行动。此外，2012年《美国纳税人救济法案》，进一步减少了对包括医院在内的几类提供者的医疗保险支付，并将政府收回对提供者多付款项的时效期限从三年增加到五年。最近，2021年3月11日，拜登总统签署了《2021年美国救援计划法案》，使其成为法律，该法案取消了法定的医疗补助药物回扣上限，从2024年1月1日开始。
最重要的是，2022年8月16日，拜登总统签署了《2022年通胀削减法案》（简称“IRA”），使其成为法律。该法规标志着自2010年通过ACA以来，国会就制药行业采取的最重大行动。除其他外，爱尔兰共和军要求某些药品的制造商与联邦医疗保险（Medicare）进行价格谈判（从2026年开始），可以谈判的价格有上限；根据联邦医疗保险B部分和联邦医疗保险D部分征收回扣，以惩罚超过通货膨胀的价格上涨（首次于2023年到期）；并以新的折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划（从2025年开始）。爱尔兰共和军允许美国卫生与公众服务部（“HHS”）部长在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。2023年8月29日，HHS公布首批进行价格谈判的十种药品名单。截至2025年1月17日，HHS宣布将开始十五种额外药物清单的价格谈判。HHS已经发布并将继续发布实施IRA的指导意见，尽管医疗保险药品价格谈判计划目前面临法律挑战。虽然IRA对制药行业和我们业务的影响尚不能完全确定，但很可能是重大的。
此外，2025年1月20日，特朗普总统推翻了拜登总统的部分行政命令，包括撤销题为“降低美国人的处方药成本”的第14087号行政命令。特朗普总统可能会发布旨在影响药品定价的新行政命令，和/或撤销或修改上届政府解决药品成本问题的努力。其中一些措施和其他拟议措施可能需要通过额外立法获得授权才能生效。国会和特朗普政府表示，将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。此外，OBBBA修改IRA，允许具有多个孤儿称号的药物继续免于价格谈判，从而可能保持罕见病疗法的盈利能力，从而对孤儿药开发商更加有利。
美国的处方药成本很可能将继续成为相当大的讨论主题。国会议员和拜登政府表示，他们将继续寻求进一步的立法或行政措施，以控制处方药成本。有几次国会调查，以及立法和监管举措以及行政命令，除其他外，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府对药品的计划报销方法。我们无法肯定地预测什么
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任何联邦或州医疗改革都会对我们产生影响，但此类变化可能会对我们的活动施加新的或更严格的监管要求，或导致我们产品的报销减少，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
美国个别州继续考虑并已立法限制医疗保健费用的增长，包括处方药和组合产品的费用。一些州已经实施或正在考虑实施药品价格透明度立法，这可能会阻止或限制我们以特定速度或频率采取价格上涨的能力。此类法律的要求包括计划涨价的提前通知、报告涨价金额和采取这种涨价时考虑的因素、向处方者、购买者和国家机关的批发采购成本信息披露以及新产品的通知和报告。此类立法可能会限制某些药品的价格或支付，一些州被授权对未能遵守药品价格透明度要求的制造商实施民事罚款或寻求其他执法机制，包括不及时、不准确或不完整地报告药品定价信息。如果我们被发现违反了州法律要求，我们可能会受到处罚或其他执法机制，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，第三方付款人和政府当局对参考定价系统以及公布折扣和标价的兴趣有所增加。
美国和外国政府内部的联邦和州立法机构很可能会继续考虑修改现有的医疗保健立法。我们无法预测未来可能采取的改革举措，也无法预测已经采取的举措是否会被废除或修改。政府、保险公司、管理式医疗组织和其他医疗保健服务支付方持续努力遏制或降低医疗保健成本可能会对IGALMI的需求产生不利影响®以及我们可能获得监管批准的任何其他药品，我们制定我们认为对我们的产品公平的价格的能力，我们获得产品的充分覆盖和报销批准的能力，我们产生收入和实现或保持盈利的能力，以及我们需要支付的税款水平。
在欧盟，如果获得批准，类似的发展可能会影响我们将候选产品商业化的盈利能力。除了对价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致大量额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。欧盟医疗保健的提供，包括医疗服务的建立和运营以及药品的定价和报销，几乎完全是国家的事情，而不是欧盟的法律和政策。各国政府和卫生服务提供者在提供卫生保健以及在这种情况下产品的定价和报销方面有不同的优先事项和方法。但总的来说，大多数欧盟成员国的医疗保健预算限制导致相关医疗服务提供者对药品的定价和报销受到限制。再加上那些希望开发和销售产品的人面临的欧盟和国家监管负担不断增加，这可能会阻止或延迟我们的候选产品的营销批准，限制或规范批准后活动，并影响我们在获得批准后将候选产品商业化的能力。在美国和欧盟以外的市场，各国的报销和医疗保健支付系统差异很大，许多国家对特定产品和疗法设置了价格上限。
2021年12月13日，修订第2011/24/EU号指令的健康技术评估（“HTA”）条例2021/2282获得通过。虽然该条例于2022年1月生效，但从2025年1月起才开始适用，并在过渡期间进行准备和实施相关步骤。一旦适用，将视相关产品有阶段性实施。该法规旨在促进欧盟成员国在评估健康技术方面的合作，包括新的医药产品以及某些高风险医疗器械，并为欧盟层面在这些领域的联合临床评估提供合作基础。它将允许欧盟成员国在整个欧盟范围内使用通用的HTA工具、方法和程序，在四个主要领域开展合作，包括对患者潜在影响最高的创新健康技术的联合临床评估、开发人员可以通过联合科学咨询向HTA当局寻求建议、识别新兴健康技术以及早识别有前景的技术，以及在其他领域继续开展自愿合作。个别欧盟成员国将继续负责评估卫生技术的非临床（例如经济、社会、伦理）方面，并就定价和报销做出决定。
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如果我们未能遵守美国医疗补助药品回扣计划或其他政府定价计划下的报告和付款义务，我们可能会受到额外的报销要求、处罚、制裁和罚款，这可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
我们参与了美国的医疗补助药品回扣计划（“MDRP”）和其他联邦和州政府定价计划，未来我们可能会参与更多的政府定价计划。这些计划通常要求制造商支付回扣或以其他方式向政府支付者提供与分配给这些计划受益人的药物有关的折扣。作为联邦资金可用于医疗补助和医疗保险B部分下的承保门诊药物的条件，制造商必须加入MDRP。根据该计划，我们必须为分配给医疗补助受益人并由州医疗补助计划支付的我们承保的门诊药物的每个单位向州医疗补助计划支付回扣。医疗补助药品回扣是基于我们必须每月和每季度向CMS报告的定价数据。对于MDRP，这一数据包括每种药物的平均制造商价格（“AMP”），对于创新产品，如IGALMI®，最优惠的价格。如果我们意识到我们之前一段时期的MDRP价格报告提交不正确或由于重新计算定价数据而发生了变化，我们必须在数据最初到期后最多三年重新提交更正后的数据。此外，根据爱尔兰共和军，我们报告的AMP数字也将用于计算医疗保险D部分使用的回扣，这是由价格上涨超过通货膨胀引发的。如果我们未能及时提供信息或被发现故意向政府提交虚假信息，我们可能会受到民事罚款和其他制裁，包括终止MDRP，这将导致我们根据Medicaid或（如果适用）Medicare B部分承保的门诊药物无法获得付款。未能进行必要的披露和/或额外确定超额付款可能会导致根据《联邦虚假索赔法》和其他法律法规对我们提出指控。
联邦法律要求参与MDRP的制造商也参与340B计划，以便联邦资金可用于制造商在Medicaid和Medicare Part B下的药物，我们参与340B计划。340B计划由卫生资源和服务管理局（“HRSA”）管理，要求我们对法定定义的覆盖实体收取的费用不超过我们在门诊环境中使用的覆盖门诊药物的340B“上限价格”。这些340B计划覆盖的实体包括各种社区卫生诊所和其他接受公共卫生服务局健康服务赠款的实体，以及为低收入患者提供不成比例服务的医院。340B上限价格使用法定公式计算，该公式基于根据MDRP计算的覆盖门诊药物的AMP和回扣金额。一般来说，受Medicaid价格报告和回扣责任约束的产品也受到340B上限价格计算和折扣要求的约束。我们必须每季度向HRSA报告340B上限价格，HRSA将其发布给340B覆盖实体。HRSA已敲定关于计算340B上限价格的规定，并对故意和故意向340B合格药物的涵盖实体多收费的制造商实施民事罚款。HRSA还敲定了一项行政争议解决程序，通过该程序，340B涵盖实体可以就多收费用向参与的制造商提出索赔，制造商可以通过该程序就340B涵盖实体从事非法转移或重复贴现340B药物的行为向其提出索赔。此外，可能会出台立法，如果获得通过，将进一步扩大340B计划，例如增加更多的覆盖实体或要求参与的制造商同意为住院环境中使用的药物提供340B计划折扣定价。
为了有资格根据Medicaid和Medicare Part B由联邦资金支付并由某些联邦机构和受赠方购买的药品，我们还必须参与美国退伍军人事务部（“VA”）联邦供应计划（“FSS”）定价计划。根据VA/FSS计划，我们必须向VA报告我们覆盖药物的非联邦平均制造商价格（“非FAMP”），并向某些联邦机构收取不超过联邦上限价格的费用，该价格是根据非FAMP使用法定公式计算得出的。这四个机构分别是弗吉尼亚州、美国国防部、美国海岸警卫队和美国公共卫生服务（包括印度卫生服务）。我们还必须为军人和家属通过TRICARE零售药店计划购买的产品支付回扣。如果我们没有及时提供信息或被发现故意提交虚假信息，我们可能会受到民事罚款。
个别州继续考虑并已立法限制医疗保健成本的增长，包括处方药和组合产品的成本。一些州要么已经实施，要么正在
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考虑实施药品价格透明度立法，这可能会阻止或限制我们以特定速度或频率采取价格上涨的能力。此类法律的要求包括计划涨价的提前通知、报告涨价金额和采取这种涨价时考虑的因素、向处方者、购买者和国家机关的批发采购成本信息披露以及新产品的通知和报告。此类立法可能会限制某些药品的价格或支付，一些州被授权对未能遵守药品价格透明度要求的制造商实施民事罚款或寻求其他执法机制，包括不及时、不准确或不完整地报告药品定价信息。如果我们被发现违反了州法律要求，我们可能会受到处罚或其他执法机制，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
定价和回扣计算很复杂，产品和程序各不相同，经常受到制造商、政府或监管机构以及法院的解释。这些政府定价方案的条款、范围和复杂性经常变化，对定价和回扣计算的适用要求的解释也是如此。应对当前和未来的变化可能会增加我们的成本，合规的复杂性将是耗时的。任何要求向美国政府退款或对政府调查或执法行动作出回应都将是昂贵和耗时的，并可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。根据MDRP进行的价格重新计算也可能会影响我们可能被要求在340B计划下提供产品的最高价格。如果我们被发现故意向政府提交任何虚假价格或产品信息，如果我们未能及时提交所需的价格数据，或者如果我们被发现向340B计划覆盖实体收取的费用超过法定最高价格，则可以实施民事罚款。如果CMS要终止我们的Medicaid回扣协议，根据该协议，我们参与了MDRP，我们承保的门诊药物将不会根据Medicaid或Medicare获得任何联邦付款。我们无法向您保证，我们提交的价格数据不会被发现不完整或不正确。
与我们与BioXcel LLC的关系相关的风险
美国与BioXcel LLC之间商业条款的批准并不排除股东诉讼的可能性，包括但不限于名义上针对BioXcel LLC及其董事和高级职员以及针对我们和我们的董事和高级职员的衍生诉讼。
我们与BioXcel LLC订立的分立和共享服务协议（经修订和/或重述并于本协议日期生效的“服务协议”）以及经修订和重述的资产出资协议（经修订和/或重述并于本协议日期生效的“出资协议”）的商业条款并未由仅由无私董事组成的人士进行谈判。
无法保证BioXcel LLC或公司的任何股权或债务持有人不会在诉讼中声称此类条款实际上不符合BioXcel LLC或公司及其适用股权持有人的最佳利益，BioXcel LLC或公司的董事和高级职员违反了他们与此类协议有关的受托责任，以及公司就这些协议以及BioXcel LLC与我们之间的关系向其股东作出的任何披露均不符合适用的要求。在任何此类情况下，我们以及我们的董事和高级职员也可能被列为被告，我们将不得不为自己以及我们的董事和高级职员进行辩护。虽然我们会根据这些协议的条款就任何损害或其他费用向BioXCel LLC寻求赔偿，这可能是巨大的，但尚未同意或可能同意并生效的此类赔偿。此外，任何此类诉讼都将耗费时间，并将转移我们的候选产品和业务开发的重点和资源，包括但不限于可能由于我们的管理层不得不在此类诉讼上花费时间和注意力而推迟我们的临床试验。
我们继续依赖BioXcel LLC为我们的业务提供某些服务。
我们部分依赖BioXcel LLC和对其EvolverAI的访问，以补充我们内部独特的集成AI到药物的开发能力。EvolverAI是由BioXcel LLC创建和拥有的研发引擎，用于识别、研究和开发神经科学和免疫肿瘤学领域的潜在候选产品。我们与BioXcel LLC协商了服务协议，据此，BioXcel LLC同意履行某些
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为我们利用其EvolverAI开展的知识产权起诉和管理及研发活动。
此外，在我们首次公开发行股票（“IPO”）时，BioXcel LLC授予我们（i）对BioXcel LLC可能自行确定的、与BioXcel LLC根据服务协议向我们提供服务无关的神经科学和免疫肿瘤学领域的任何其他产品候选者的优先谈判权，以及（ii）在神经科学和免疫肿瘤学领域的排他性协议，据此，BioXcel LLC同意不开发药物，或为开发药物的目的从事临床前发现，在神经科学和免疫肿瘤领域代表或代表第三方，利用EvolverAI或其他方式。这第一个谈判权和排他期已于2023年3月12日到期，无法保证我们会延长协议条款。我们正在继续评估我们持续的业务需求。
于2023年9月19日，公司、Krishnan Nandabalan博士、InveniAI LLC（“Inveni”）及Invea Therapeutics，Inc.（“Invea”）及其其他各方订立竞业禁止协议，据此，Nandabalan博士、Inveni及Invea同意自2023年9月19日起五年内不与公司及其控制的附属公司在神经科学和免疫肿瘤学领域竞争，且自2023年9月19日起两年内不招揽公司或其控制的附属公司的雇员。Inveni和Invea是BioXcel LLC的子公司。
如果我们在服务协议下的权利受到限制，或者如果我们被禁止使用EvolverAI进行研发，或者如果BioXcel LLC、Inveni或Invea不履行其在协议下的义务，则此类开发可能会对我们未来的经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。此外，某些代表我们开展服务的个人不是我们的雇员，我们无法控制他们是否为我们正在进行的发展计划投入了足够的时间、技能和资源。我们也无法确保BioXcel LLC保留足够的资源或人员或以其他方式开展业务。BioXcel LLC也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能为其开展研发活动，这可能会阻碍他们将适当时间用于我们的研发计划的能力。BioXcel LLC目前没有被限制使用EvolverAI为我们的直接竞争对手提供药物发现服务，如果我们不延长神经科学和免疫肿瘤领域的独占期，这可能会损害我们的竞争地位，并对我们未来的经营业绩和财务状况产生不利影响。
BioXcel LLC的管理和受益所有权可能会产生或可能产生利益冲突的表象。
我们的首席执行官和董事会成员，Vimal Mehta博士，是BioXcel LLC的首席执行官、总裁、财务主管和秘书以及董事会成员，也是BioXcel Holdings，Inc.的首席执行官、总裁、财务主管和秘书以及董事会的唯一成员。此外，截至2025年9月30日，Mehta博士通过其对BioXcel LLC的实益所有权，实益拥有公司约2.4%的股份。Mehta博士对BioXcel LLC的管理和所有权可能会在Mehta博士面临可能对BioXcel LLC产生与决定对我们产生不同影响的决定时造成利益冲突的表象，包括与我们的服务协议和贡献协议相关的决定，以及与未来产品候选者和人工智能相关服务或合作相关的潜在协议。因投资者质疑我们管理层的独立性或公司治理程序的完整性而导致的任何感知到的利益冲突可能会对我们的股价产生重大影响，并使我们面临诉讼风险。
我们与BioXcel LLC之间就我们过去和正在进行的关系产生的任何争议都可能损害我们的业务运营。
BioXcel LLC和我们之间可能会在与我们过去和正在进行的关系相关的一些领域产生争议，包括：
| ● | 知识产权、技术和商业事项，包括未能进行必要的技术转让以及未能遵守适用于BioXcel LLC和美国的合同规定； |
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| ● | 因BTI与BioXcel LLC分离而产生的劳动、税务、员工福利、赔偿等事项； |
| ● | 分配和供应义务； |
| ● | 员工保留和招聘； |
| ● | 涉及我们的业务合并； |
| ● | BioXcel LLC出售或分配其在美国的全部或任何部分所有权权益； |
| ● | BioXcel LLC同意向我们提供的服务的性质、质量和价格；和 |
| ● | 可能对BioXcel LLC和我们都有吸引力的商业机会。 |
我们与BioXcel LLC订立了有关将我们的业务运营与BioXcel LLC的业务运营分离的服务协议，其中包含对BioXcel LLC控制我们业务和运营的各个方面的能力的某些限制，尽管BioXcel LLC拥有大量所有权地位。本协议可在我们与BioXcel LLC达成协议后进行修订。
BioXcel LLC在获取、开发、增强或部署EvolverAI所需技术方面可能会遇到挑战。我们可能会在我们可能使用的其他人工智能平台上面临类似的挑战，包括我们自己的内部专有平台。
BioXcel LLC经营的业务需要复杂的计算机系统和软件，用于数据收集、数据处理、基于云的平台、分析、统计预测和预测、移动计算、社交媒体分析以及其他应用和技术。BioXcel LLC寻求通过增加对跨行业技术领导者使用创新的依赖来解决其技术风险，并将这些创新应用于他们的制药、生物技术、生物制药、诊断、医疗设备以及合同研究和制造客户。支持它们所服务行业的一些技术正在迅速变化，我们必须继续以可接受的成本及时有效地适应这些变化。他们还必须继续以易于使用的形式向客户提供数据，同时为复杂的问题提供明确的答案。我们还利用我们自己的内部AI平台。
无法保证我们或BioXCel LLC将能够开发、获取或整合新技术，无法保证这些新技术将满足我们和BioXCel LLC的需求或实现我们的预期目标，也无法保证我们能够像竞争对手一样快速或经济高效地做到这一点。重大的技术变革可能会使BioXcel LLC的EvolverAI或我们可能会使用的其他AI平台过时。BioXcel LLC和我们的持续成功将取决于适应不断变化的技术、管理和处理数量不断增加的数据和信息以及改善这些服务的性能、特性和可靠性以响应不断变化的客户和行业需求的能力。如果我们使用的EvolverAI或其他AI和机器学习模型设计不正确、操作不当、我们用来训练它们的数据不完整、不充分或存在某种偏见，或者如果我们没有足够的权利使用我们的AI和机器学习模型所依赖的数据，我们的产品、服务和业务的性能以及我们的声誉可能会受到影响，或者我们可能会因违反法律、第三方隐私权或我们作为一方的合同而承担责任。BioXcel LLC或我们可能会遇到困难，这些困难可能会延迟或阻止EvolverAI高级版本的成功设计、开发、测试和引入，从而限制我们识别新候选产品的能力。新服务，或对现有EvolverAI服务的增强，可能无法充分满足我们的要求。任何这些失败都可能对我们的经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
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与我们对第三方的依赖相关的风险
我们在很大程度上依赖第三方来制造我们的候选产品的临床供应和我们的IGALMI商业供应®，我们打算依赖第三方生产任何其他获批候选产品的商业供应。因此，如果第三方制造商未能获得FDA或类似监管机构的批准或未能以足够数量或可接受的价格向我们提供药品产品，我们的产品开发可能会被停止或延迟，我们未来任何产品的商业化可能会被停止、延迟或利润减少。
我们与ARX，LLC（“ARX”）签订了商业供应协议，根据该协议，ARX已同意独家制造并向我们提供我们在全球范围内对DeX薄膜配方的所有需求，以用于IGALMI的商业供应®以及我们的候选产品BXCL501正在进行的临床试验，但须遵守某些替代供应规定。如果ARX无法或停止在需要时以足够数量生产我们的DeX供应，或者如果ARX协议变得过于昂贵，我们的业务将受到损害，因为无法保证我们将能够根据可接受的条款及时确定或与替代供应商达成协议，如果有的话。如果我们在确保Dex方面遇到延误或困难，或者如果供应的数量或质量不符合我们的规格，或者如果我们无法获得可接受的替代品，我们向客户销售产品的能力可能会出现中断。如果发生任何这些事件，我们的业务和经营业绩可能会受到损害。我们指定的最低年度付款可能会对我们未来的现金流产生不利影响，例如在我们有足够的库存，否则将能够将我们的现金用于其他目的的时候。
生物技术和医药产品的制造是复杂的，需要大量的专业知识、资本投资、过程控制和专门知识。生物技术和医药制造领域的常见困难可能包括：采购和生产原材料、将技术从化学和开发活动转移到生产活动、验证初始生产设计、扩大制造技术、提高成本和产量、建立和维护质量控制和稳定性要求、消除污染和操作员错误以及保持对法规要求的遵守。我们目前没有，也没有计划在内部获得基础设施或能力，以生产足够的化合物供应，以满足我们产品的临床试验和商业化的未来要求，或按照FDA规定的cGMP或类似的国外要求生产我们的产品。药品生产设施在FDA或外国监管机构将签发新药产品上市批准之前需要接受检查，而ARX、赛默飞世尔科技公司的Patheon制药服务部门以及我们可能使用的任何其他制造商必须遵守FDA或外国监管机构规定的cGMP或类似的外国法规。
因此，这些第三方制造商将被要求遵守cGMP，以及其他适用的法律法规。我们无法控制这些第三方遵守这些要求的能力，或保持足够的质量控制、质量保证和合格的人员。如果FDA或任何其他适用的监管机构不批准这些第三方的设施用于制造我们的其他候选产品或我们可能成功开发的任何产品，或者如果它撤回任何此类批准，或者如果我们的供应商或合同制造商决定他们不再希望为我们供应或制造，我们可能需要寻找替代制造设施，在这种情况下，我们可能无法以可接受的条款确定用于临床或商业供应的制造商，或者根本无法确定。这些因素中的任何一个都将严重影响我们开发、获得监管批准或营销我们的候选产品的能力，并对我们的业务产生不利影响。
我们ARX、赛默飞世尔科技公司的Patheon制药服务部门和/或我们的其他第三方制造商可能会受到我们无法控制的事态发展的不利影响，这些事态发展可能会延迟或阻止我们产品的进一步制造。不利的事态发展可能包括劳资纠纷、资源限制、运输延误、库存短缺、批次故障、意外的污染源、与我们的制造技术、制造过程中使用的设备或物质成分有关的诉讼、不稳定的政治环境、恐怖主义行为、战争、自然灾害以及其他自然和人为灾难。如果我们ARX、赛默飞世尔科技公司的Patheon制药服务部门或我们的其他第三方制造商遇到上述任何困难，或以其他方式未能遵守合同义务，我们为临床试验或商业目的提供任何产品的能力将受到损害。这可能会增加与完成我们的临床试验和商业化生产相关的成本。此外，生产中断可能会导致我们终止
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正在进行的临床试验和/或开始新的临床试验，需支付额外费用。我们还可能不得不对未能达到规格或通过安全检查的产品进行库存核销并产生其他费用和开支。如果无法以可接受的成本、费用和时间框架解决生产困难，我们可能会被迫放弃我们的临床开发和商业化计划，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和我们的证券价值产生重大不利影响。
我们或我们所依赖的第三方制造商，包括ARX，可能无法以足够的质量和数量成功地扩大我们的产品和候选产品的制造，这将延迟或阻止我们开发我们的候选产品和将任何批准的产品商业化。
为了对我们的候选产品进行临床试验并将任何批准的候选产品商业化，我们或我们的制造商，包括ARX，以及赛默飞世尔科技公司的Patheon制药服务部门，将需要大量生产它们。我们或我们的制造商可能无法及时或以具有成本效益的方式成功提高我们的任何批准产品或候选产品的制造能力，或根本无法提高。此外，在扩大活动期间可能会出现质量问题。如果我们或我们的任何制造商无法以足够的质量和数量成功扩大我们的批准产品或候选产品的生产规模，该候选产品的开发、测试和临床试验可能会延迟或不可行，任何由此产生的产品的监管批准或商业上市可能会延迟或未获得，这可能会严重损害我们的业务。如果我们无法获得或维持第三方制造以供商业供应我们的批准产品，或按照商业上合理的条款这样做，我们可能无法成功开发和商业化我们的批准产品或产品候选者。
我们未能找到第三方合作者来协助或分担产品开发的成本，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果造成重大损害。
我们的专有产品和候选产品的开发和商业化战略可能包括与第三方形成合作安排。合作者在确定他们应用的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权，可能无法按预期履行其义务。潜在的第三方合作者包括生物制药、制药和生物技术公司、学术机构和其他实体。第三方合作者可能会在以下方面协助我们：
| ● | 资助研究、临床前开发、临床试验和制造； |
| ● | 寻求并获得监管批准；和 |
| ● | 成功将IGALMI商业化®或候选产品。 |
如果我们无法建立合作协议，我们可能会被要求自费进行产品开发和商业化。这样的承诺可能会限制我们能够开发的候选产品的数量，显着增加我们的资本要求，并对我们的内部资源造成额外的压力。我们未能达成合作可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大损害。
此外，我们对许可、合作和与第三方的其他协议的依赖可能会使我们面临许多风险。这些协议可能没有证明对我们有利的条款，可能要求我们放弃对我们的候选产品的某些权利。如果我们同意在特定领域专门与一个合作者合作，我们与其他实体合作的机会可能会受到限制。与潜在的新合作者进行长时间的谈判可能会导致候选产品的研究、开发或商业化方面的延误。我们的合作者决定寻求替代技术，或者我们的合作者未能成功开发或商业化他们从我们获得权利的任何候选产品，可能会严重损害我们的业务、财务状况和经营业绩。
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我们依赖第三方来进行我们的临床前和临床试验。如果这些第三方不能成功履行其合同法律和监管职责或在预期期限内完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到重大损害。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方CRO来监测和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。我们依赖这些方来执行我们的临床前和临床试验，并且只控制他们活动的某些方面。尽管如此，我们有责任确保我们的每一项研究都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，我们对CRO的依赖并不能免除我们的监管责任。我们和我们的CRO必须遵守GCP，这是FDA、欧洲经济区（“EEA”）国家主管当局和类似的外国监管机构对我们所有处于临床开发阶段的产品执行的法规和指南。
监管部门通过定期检查审判主办人、主要调查人员和审判场所来强制执行这些GCP。如果监管机构确定我们或我们的任何CRO未能遵守适用的GCP，我们的临床试验中产生的临床数据可能被视为不可靠，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们无法向您保证，一旦受到特定监管机构的检查，该监管机构将确定我们的任何临床试验均符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP和国外类似法规生产的产品进行。任何未能遵守这些规定的情况，无论是我们还是我们的CRO，都可能要求我们重复临床试验，这将延迟监管批准程序。
此外，如果我们与第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO达成安排或以商业上合理的条款这样做。此外，我们的CRO不是我们的雇员，除了根据我们与此类CRO的协议可向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床、非临床和临床前项目投入足够的时间和资源。如果CRO未能成功履行其合同义务或义务或未达到预期的最后期限，如果它们需要更换，或者如果由于未能遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因，它们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管批准或成功地将我们的候选产品商业化。例如，在我们的TRANQUILITY II试验中评估BXCL501在可能的阿尔茨海默病患者中的研究者不当行为可能要求我们进行额外的临床试验，然后才能寻求或获得BXCL501在该患者群体中使用的批准，如上面题为：“与我们的TRANQUILITY II 3期试验相关的发展可能会影响我们对BXCL501的开发计划的时间安排，以及寻求或获得监管批准的前景，用于急性治疗可能的阿尔茨海默病患者与痴呆相关的躁动（非日常）。”因此，我们的运营结果和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们产生收入的能力可能会被推迟。
我们与之签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能为这些实体进行可能损害我们竞争地位的临床试验或其他药物开发活动。如果进行我们的GCP临床前研究或我们的临床试验的第三方不履行其合同义务或义务、经历停工、未达到预期的截止日期、终止其与我们的协议或需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性由于未能遵守我们的临床试验方案或GCP而受到损害，或由于任何其他原因，我们可能需要与替代第三方达成新的安排。转换或增加CRO涉及额外成本，需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，会有一个自然的过渡期。因此，出现了延误，这可能会对我们满足我们期望的临床开发时间表的能力产生重大影响。尽管我们谨慎管理与CRO的关系，但无法保证我们未来不会遇到类似的挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。
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与我们的业务和行业相关的风险
不利的全球政治或经济事件和条件可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
我们的业务可能会受到美国和外国司法管辖范围内不稳定的经济和政治状况的不利影响，包括经济下滑和地缘政治事件的结果，例如影响地缘政治格局的美国联邦政策变化。此外，全球经济，包括信贷和金融市场，最近经历了极端波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、利率和通货膨胀率上升、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升以及经济稳定的不确定性。此外，如果我们或与我们合作的任何第三方遭遇停工或其他业务中断，诸如流行病、流行病或传染病爆发等事件可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，地缘政治冲突和战争，例如当前俄罗斯和乌克兰之间的军事冲突以及以色列和哈马斯之间的战争，以及中东的其他冲突，可能会扰乱或以其他方式对我们的行动以及我们所依赖的第三方的行动产生不利影响。相关制裁、出口管制或其他行动已经并可能在未来由包括美国、欧盟或俄罗斯在内的国家发起（例如，潜在的网络攻击、能源流动中断等），这可能会对我们的业务和/或我们的供应链、我们的CRO、CMO和与我们开展业务的其他第三方产生不利影响。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济环境和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
此外，贸易政策和地缘政治争端以及其他国际冲突可能导致关税、制裁和其他限制国际贸易的措施，并可能对我们的业务产生重大不利影响，特别是如果这些措施影响到原材料来源地区。例如，美中关系紧张导致美国对从中国进口的产品征收一系列关税，以及其他商业限制。各国还可能采取其他措施，例如对货物、技术或数据的进出口进行管制，这可能会对我们的运营和供应链产生不利影响。随着这些紧张局势继续上升，对某些产品、行业或公司采取更有针对性的做法可能会对我们的开发和商业化努力产生重大影响。美国政府最近对某些外国商品加征关税，一些外国政府威胁或对某些美国商品实施报复性关税，并表示愿意对美国产品加征关税，这可能会增加我们的产品商业化和继续开发我们的候选产品所需的商品成本。此外，美国的此类行动可能导致这些国家采取其他报复行动，这可能会影响我们在这些司法管辖区将我们的产品商业化获利的能力。因此，我们的业务、运营和财务状况可能会受到重大损害。
严重或长期的经济衰退，或额外的全球金融或政治危机，可能对我们的业务造成各种风险，包括延迟临床研究或临床前研究、延迟批准我们的产品候选者、延迟获得专利和其他知识产权保护的能力、如果获得批准，对我们的产品候选者的需求减弱，或者我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力，如果有的话。这些情况对我们的运营和财务业绩的影响程度，包括我们在预期时间范围内执行业务战略和举措的能力，以及我们所依赖的第三方的影响程度，将取决于不确定和无法预测的未来发展。经济疲软或下滑也可能使我们的供应商感到紧张，可能导致供应中断。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济环境和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。此外，我们的股价可能会下跌，部分原因是股市波动和经济普遍下滑。
我们未来的成功可能取决于我们吸引和留住包括顾问在内的合格人员的能力。
我们依赖于我们管理和科学团队的主要成员。我们的成功和我们运营战略的执行，在我们继续运营的程度上，很大程度上取决于我们员工的持续服务。除了我们的员工，我们还可以通过与BioXcel LLC签订的各种协议接触到BioXcel LLC的某些员工和资源。我们已经扩大了我们的管理团队，以包括实现我们的业务目标所需的额外技术人员的运营提升。我们将需要保留这样的
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员工，并可能需要继续扩大我们的管理、商业、运营、技术以及科学、财务和其他资源，以管理我们的运营和临床试验，继续我们的研发活动，以及任何批准的候选产品。我们目前到位的管理和科学人员、系统和设施可能不足以支持我们未来的增长。
我们可能会利用第三方供应商的服务来执行包括临床前和临床试验管理、统计和分析、法规事务、医疗咨询、市场研究、制剂开发、化学、制造和控制活动、其他药物开发职能、法律、审计、财务顾问和投资者关系等任务。由于我们依赖众多顾问将我们业务的许多关键职能外包，我们将需要能够有效管理这些顾问，以确保他们成功履行合同义务并满足预期的最后期限。然而，如果我们无法有效管理我们的外包活动，或者顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因受到损害，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得产品候选者的监管批准或以其他方式推进我们的业务。无法保证我们将能够以经济上合理的条款管理我们现有的顾问或找到其他有能力的外部承包商和顾问，或根本无法保证。如果我们无法招聘和留住合格的人员，我们可能无法成功实施必要的任务，以进一步开发和商业化我们的候选产品，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们依赖于我们的高级管理团队，失去一名或多名执行官或关键员工或无法吸引和留住高技能员工可能会对我们的业务产生不利影响。
我们的成功很大程度上取决于我们主要执行官的持续服务，其中包括我们的首席执行官、总裁兼董事会成员Vimal Mehta，以及我们管理、科学、临床团队和商业准备团队的其他主要成员。我们不为任何这些执行官或我们的任何其他关键员工投保“关键人物”保险。我们还依靠我们在研发、市场营销、服务和销售、一般和行政职能领域的领导团队。我们的执行管理层和领导团队可能会不时因聘用或离职高管或其他关键员工而发生变化，这可能会扰乱我们的业务。更换我们的一名或多名执行官或其他关键员工可能会涉及大量时间和成本，并可能严重延迟或阻止我们业务目标的实现。
要继续执行我们的业务战略，我们还必须吸引和留住高技能人才。我们可能无法成功地保持我们独特的文化，并继续吸引和留住合格的人员。我们不时难以雇用和留住具有适当资格的高技能人员，包括由于重新定职和对我们声誉的相关后果。我们未来可能会遇到这样的困难，任何进一步的重组或相关的减员都可能加剧这样的困难。具有生物制药和生物技术市场工作经验的合格人才库总体有限。此外，与我们竞争经验丰富的人员的许多公司拥有比我们更多的资源。
此外，之前的裁员和未来任何类似的成本节约举措都可能使我们难以维持我们文化的宝贵方面，保留机构知识和专业知识，防止对员工士气或减员产生超出我们计划的裁员计划的负面影响，并吸引愿意在未来接受我们文化的称职人员。我们的执行官和其他员工是随意的员工，这意味着他们可能随时终止与我们的雇佣关系，他们对我们的业务和行业的了解将极难被取代。我们可能无法保留我们高级管理层的任何成员或其他关键员工的服务。如果我们未来未能成功留住和激励现有员工或吸引合格员工，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。
此外，求职者在做出就业决定时，特别是在生物技术和高技术行业，往往会考虑他们将获得的与其就业相关的股票期权或其他权益工具的价值。因此，我们股票价格的波动可能会对我们吸引或留住高技能人才的能力产生不利影响。此外，要求将股票期权和其他股权的公允价值费用化
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工具可能会阻止我们授予求职者加入我们公司所需的股票期权或股权奖励的规模或类型。如果我们未能吸引新的人员或未能留住和激励现有人员，我们的业务和未来增长前景可能会受到严重损害。
我们可能会收购其他公司或技术，这可能会转移我们管理层的注意力，导致对我们股东的稀释，并以其他方式扰乱我们的运营，并对我们的经营业绩产生不利影响。
我们未来可能会寻求收购或投资于我们认为可以补充或扩展我们的服务、增强我们的技术能力或以其他方式提供增长机会的业务、应用程序和服务或技术。寻求潜在收购可能会转移管理层的注意力，并导致我们在识别、调查和寻求合适的收购方面产生各种费用，无论这些收购是否完成。
此外，我们没有任何收购其他业务的经验。如果我们收购了额外的业务，我们可能无法成功整合被收购的人员、运营和技术，或在收购后有效管理合并后的业务。由于若干因素，我们也可能无法从收购的业务中实现预期收益，包括：
| ● | 无法以有利可图的方式整合或受益于获得的技术或服务； |
| ● | 与收购相关的意外成本或负债； |
| ● | 被收购企业的会计制度、经营和人员整合困难； |
| ● | 与支持遗留产品和所收购业务的托管基础设施相关的困难和额外费用； |
| ● | 难以将被收购业务的客户转换到我们的平台和合同条款上，包括被收购公司的收入、许可、支持或专业服务模式存在差异； |
| ● | 转移管理层对其他业务关注的注意力； |
| ● | 收购事项对我们与业务伙伴和客户的现有业务关系产生不利影响； |
| ● | 关键员工的潜在流失； |
| ● | 使用我们业务其他部分所需的资源；和 |
| ● | 使用我们可用现金的很大一部分来完成收购。 |
此外，我们收购的公司的收购价格的很大一部分可能会分配给收购的商誉和其他无形资产，这些资产必须至少每年评估一次减值。未来，如果我们的收购没有产生预期回报，我们可能会被要求根据这一减值评估过程对我们的经营业绩进行收费，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
收购还可能导致稀释性发行股本证券或产生债务，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。此外，如果收购的业务未能达到我们的预期，我们的经营业绩、业务和财务状况可能会受到影响。
我们的员工可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工欺诈或其他不当行为的风险。员工的不当行为可能包括故意不遵守适用于我们的任何法规、向监管机构提供准确信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规，或准确报告财务信息或数据或披露未经授权
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对我们的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工的不当行为还可能涉及不当使用临床试验期间获得的信息，这可能会导致监管制裁和对我们声誉的严重损害。我们采用了商业行为和道德准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险。
业务中断可能会对未来的运营、收入和财务状况产生不利影响，并可能增加我们的成本和开支。
我们的运营，以及我们的董事、顾问、承包商、顾问、CRO和合作者的运营，可能会受到地震、洪水、飓风、台风、极端天气条件、火灾、缺水、电力故障、业务系统故障、医疗流行病以及其他自然和人为灾难或业务中断的不利影响。我们的电话、电子设备和计算机系统以及我们的董事、顾问、承包商、顾问、CRO和合作者的电话、电子设备和计算机系统很容易受到损坏、盗窃和意外丢失、疏忽、未经授权的访问、恐怖主义、战争、电子和电信故障以及其他自然和人为灾难的影响。我们的几名员工在我们总部以外开展业务，并租赁或拥有设施。由于我们的员工控制有限，这些地点可能会受到额外的安全和其他风险因素的影响。如果未来发生上述事件，可能会导致我们的运营中断、延迟研发计划、临床试验、监管活动、制造和质量保证活动、销售和营销活动、雇用、培训员工和关联第三方内部人员以及其他业务活动。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。
同样，我们将依赖包括ARX在内的第三方来制造IGALMI®和我们的候选产品以及进行临床试验，以及与上一段所述有关其业务系统、设备和设施的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞将导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会承担责任，我们的候选产品的进一步开发和商业化可能会被延迟或完全终止。
数据泄露或网络攻击可能会扰乱我们的业务运营和信息技术系统或我们所依赖的第三方的系统，对我们的财务业绩产生不利影响，或导致机密或敏感的候选产品、临床试验、员工或公司信息丢失或暴露。
我们以数字形式收集和维护开展业务所必需的信息，我们越来越依赖信息技术系统和基础设施来运营我们的业务，包括我们的移动和基于网络的应用程序、我们的电子商务平台和我们的企业软件。在我们的日常业务过程中，我们收集、存储和传输大量机密信息，包括知识产权、专有商业信息、临床试验数据以及客户以及我们的员工和承包商的个人信息（统称“机密信息”）。至关重要的是，我们必须以安全的方式这样做，以维护此类机密信息的机密性和完整性。
我们的信息技术系统和我们所依赖的第三方的信息技术系统已经并可能在未来受到有意获取我们机密信息的个人或组织的攻击或破坏；损害或扰乱我们的业务运营；或以其他方式盗用信息或公司资金。我们的信息技术系统或业务运营，或我们所依赖的第三方运营的信息技术系统或业务运营的安全漏洞，可能通过多种方式发生，例如互联网上的网络攻击和网络入侵、错误配置、“bug”或其他漏洞、恶意软件、计算机病毒、电子邮件欺骗、电子邮件附件、我们组织内部或外部的人员或有权访问我们组织内部系统的人员。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂程度增加，此类入侵、对数据和信息技术系统的威胁以及漏洞的风险普遍增加。
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我们在维护自己的一些关键信息技术系统的同时，也依赖第三方提供与几个关键业务功能相关的重要信息技术服务。我们预防、检测和缓解这些威胁的措施，包括密码保护、防火墙、备份服务器、威胁监测和定期渗透测试，可能无法成功地防止数据泄露或限制泄露的影响。由于用于获得未经授权的访问或破坏系统的技术经常变化，并且经常在针对目标发射之前不被识别，我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施。我们还可能遇到安全漏洞，这些漏洞可能会在很长一段时间内未被发现。即使被发现，由于攻击者越来越多地使用旨在规避控制、避免被发现以及删除或混淆法医证据的工具和技术，我们可能无法充分调查或补救事件或违规行为。
此外，第三方服务提供商采用的安全措施可能被证明无法有效防止其系统遭到破坏。任何导致我们的运营中断的攻击，或未经授权发布或丢失机密信息，都可能对我们的商业声誉产生重大不利影响，增加我们的成本，使我们面临重大的法律索赔和责任（例如集体诉讼），并导致监管调查和执法行动、罚款和处罚、负面声誉影响，导致我们失去现有或未来的客户，和/或重大事件响应、系统恢复或补救以及未来的合规成本。如果发生未经授权发布或丢失机密信息的情况，我们的运营和财务业绩以及我们的股价可能会受到不利影响。虽然我们为我们的业务保有保险，但我们保单下的承保范围可能不足以补偿我们可能发生的所有损失。
实际或感知的未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
全球数据保护格局正在迅速演变，我们正在或可能会受到许多州、联邦和外国法律、要求和法规的约束，这些法律、要求和法规管理个人数据的收集、使用、披露、保留和安全，例如我们可能在美国和国外收集的与临床试验相关的信息。
随着我们的运营和业务增长，我们可能会受到新的或额外的数据保护法律法规的约束或影响，并面临监管机构越来越多的审查或关注。在美国，除其他外，HIPAA对个人可识别健康信息的隐私、安全、传输和违规报告实施了某些标准。大多数医疗保健提供者，包括我们从中获取患者健康信息的研究机构，都受到HIPAA颁布的隐私和安全法规的约束。如果我们被确定为HIPAA下的涵盖实体或商业伙伴，并受到HIPAA的直接监管，任何代表我们行事的人可能会根据HIPAA的刑事条款直接或根据协助和教唆或共谋原则被起诉。因此，根据事实和情节，如果我们故意从HIPAA覆盖的医疗保健提供者或研究机构收到未满足HIPAA披露个人可识别健康信息要求的个人可识别健康信息，我们可能会面临重大刑事处罚。
某些州还通过了类似的隐私和安全法律法规，其中一些法规可能比HIPAA更严格。这些法律法规将受到各法院和其他政府当局的解释，从而为我们以及我们未来的客户和战略合作伙伴带来潜在的复杂合规问题。例如，经《加州隐私权法案》（统称“CCPA”）修订的《加州消费者隐私法》要求处理加州居民个人信息的涵盖企业，除其他事项外：向加州居民提供有关企业收集、使用和披露其个人信息的某些披露；接收并响应加州居民提出的访问、删除和更正其个人信息的请求，或选择不披露其个人信息的某些披露，并与代表企业处理加州居民个人信息的服务提供商签订具体的合同条款。如果我们受到HIPAA、CCPA或其他国内隐私和数据保护法律的约束或影响，由于未能遵守这些法律的要求而产生的任何责任可能会对我们的财务状况产生不利影响。
在欧洲，《通用数据保护条例》（“GDPR”）于2018年5月生效，对处理欧洲经济区内个人的个人数据提出了严格要求。必须遵守
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GDPR面临更多的合规义务和风险，包括更强有力的数据保护要求的监管执行，以及对不合规行为的潜在罚款，最高可达2000万欧元或不合规公司全球年收入的4%，以较高者为准。除其他要求外，GDPR对受GDPR约束的个人数据向包括美国在内的未被发现为此类个人数据提供充分保护的第三国的转移进行了监管，以及欧洲经济区和美国之间当前转移机制的有效性和寿命仍不确定。2023年7月10日，欧盟委员会通过了关于新的欧盟-美国数据隐私框架（“DPF”）的适当性决定，使DPF作为GDPR转移机制对根据DPF自我认证的美国实体有效。我们预计，有关国际个人数据转移的现有法律复杂性和不确定性将继续存在。特别是，我们预计DPF充足决定将受到质疑，向美国和更普遍的其他司法管辖区的国际转移将继续受到监管机构加强的审查。随着监管机构发布关于个人数据输出机制的进一步指导，包括无法使用标准合同条款的情况，和/或开始采取执法行动，我们可能会遭受额外成本、投诉和/或监管调查或罚款，和/或如果我们无法在我们经营所在的国家和地区之间和之间传输个人数据，则可能会影响我们提供服务的方式、我们相关系统和运营的地理位置或隔离，并可能对我们的财务业绩产生不利影响。
此外，自2021年1月1日以来，公司必须遵守GDPR以及英国GDPR，后者与经修订的《2018年英国数据保护法》一起，在英国国家法律中保留了GDPR。英国GDPR反映了GDPR下的罚款（即罚款高达1750万英镑或全球营业额的4%，以较高者为准）。2023年10月12日，英国对DPF的扩展正式生效（经英国政府批准），作为在DPF下自我认证的英国向美国实体的数据传输机制。
尽管我们努力遵守适用的法律、法规和标准、我们的合同义务和其他法律义务，但这些要求正在演变，并且可能会以不一致的方式从一个司法管辖区到另一个司法管辖区进行修改、解释和应用，并且可能与彼此或我们必须遵守的其他法律义务发生冲突。我们或我们的员工、代表、承包商、顾问、合作者或其他第三方未能遵守此类要求或充分解决隐私和安全问题的任何失败或被视为失败，即使没有根据，也可能导致我们承担额外的成本和责任，损害我们的声誉，并对我们的业务和经营业绩产生不利影响。
对环境、社会和治理（“ESG”）举措的更多审查和不断变化的预期可能会带来额外成本或以其他方式对我们的业务产生不利影响。
投资者、资本提供者、股东倡导团体、其他市场参与者、客户和其他利益相关者团体越来越关注公司的ESG举措。虽然我们有时可能会参与自愿倡议（例如自愿披露、认证或目标等）或承诺以改善我们公司和/或产品的ESG形象，但此类倡议或此类承诺的成就可能代价高昂且可能无法产生预期的效果。此外，一些投资者可能会使用第三方或专有的ESG评级来指导他们的投资策略，在某些情况下，如果他们认为我们的ESG实践不足，可能会选择不投资我们。评估公司ESG实践的标准正在演变，这可能会导致对我们的更大期望，并导致我们采取代价高昂的举措来满足这些新标准。或者，如果我们选择不满足或无法满足新标准或不满足标准，一些投资者可能会得出结论，认为我们在ESG方面的政策不足，并选择不投资我们。
如果我们的ESG实践不符合不断变化的投资者或其他利益相关者的期望，以及我们的标准、声誉、吸引或留住员工的能力以及作为投资或业务合作伙伴的可取性可能会受到负面影响。同样，我们未能或被认为未能充分追求或实现任何ESG目标和目标，或未能满足各种报告标准（如果有的话），可能会使我们面临额外的监管、社会或其他审查、施加意外成本或损害我们的声誉，这反过来可能对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们普通股的市场价值下降。
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我们未能成功获得、开发和销售更多的候选产品或批准的药物产品可能会损害我们的增长能力。
作为我们增长战略的一部分，我们可能会评估、收购、许可、开发和/或营销第三方产品或候选产品和技术。我们的内部研究能力有限，我们可能依赖制药和生物技术公司、学术科学家和其他研究人员向我们销售或许可产品或技术。这一战略的成功部分取决于我们识别、选择和获取有前景的医药产品候选者和产品的能力。提出、谈判和实施产品候选者或获批产品的许可或收购的过程是漫长而复杂的。其他公司，包括一些拥有大得多的财务、营销和销售资源的公司，可能会与我们竞争候选产品和获批产品的许可或收购。我们拥有有限的资源来识别和执行第三方产品、业务和技术的收购或许可，并将其整合到我们当前的基础设施中。此外，我们可能会将资源用于从未完成的潜在收购或许可内机会，或者我们可能无法实现此类努力的预期收益。我们可能无法以我们认为可以接受的条款获得其他候选产品的权利，或者根本无法获得。
此外，未来的收购可能会带来许多运营和财务风险，包括：
| ● | 暴露于未知负债； |
| ● | 中断我们的业务，转移我们管理层和技术人员的时间和注意力，以开发获得的产品或技术； |
| ● | 产生大量债务或稀释性发行证券以支付收购费用； |
| ● | 高于预期的收购和整合成本； |
| ● | 摊销费用增加； |
| ● | 将任何收购业务的运营和人员与我们的运营和人员相结合的难度和成本； |
| ● | 由于管理层和所有权的变化，与任何被收购业务的关键供应商或客户的关系受损；和 |
| ● | 无法留住任何被收购企业的关键员工。 |
我们获得的任何候选产品可能需要在商业销售之前进行额外的开发工作，包括广泛的临床测试和FDA和适用的外国监管机构的批准。所有候选产品都容易出现医药产品开发典型的失败风险，包括可能无法证明候选产品具有足够的安全性和有效性以供监管部门批准。此外，我们无法保证我们开发的任何产品或我们获得的批准产品将以盈利方式生产或获得市场认可。
我们使用净经营亏损和税收抵免来抵消未来应纳税所得额和所得税负债的能力可能有限。
截至2024年12月31日，该公司有大约4.326亿美元的联邦毛额和4.435亿美元的州净经营亏损结转毛额。2017年12月的《减税和就业法案》（“TCJA”）修订了净经营亏损结转规则。2017年12月31日后产生的净经营亏损，可无限期结转，但须受其使用的某些限制。2018年之前产生的净经营亏损可能会结转二十年。如果不加以利用，这些净运营亏损将在2037年到期。州净经营亏损有不同的结转和适用的到期期限。联邦净运营亏损中的4.30亿美元发生在2017年12月31日之后，将无限期结转；联邦净运营亏损的余额将不迟于2037年到期。利用此类净经营亏损结转和实现税
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未来几年的福利主要取决于是否有应纳税所得额。该公司拥有约1600万美元的联邦孤儿药信贷和研发信贷，如果不加以利用，这些信贷将于2037年开始到期。该公司还拥有约150万美元的国家研发信贷，如果不加以利用，这些信贷将在2040年开始到期。
此外，根据《守则》第382和383条，如果重要股东（或股东群体）的所有权权益在滚动三年期间发生超过50%的某些累积变化，我们的联邦净经营亏损和税收抵免结转，例如研究/开发抵免和孤儿药抵免，可能会受到年度限制。类似的国家规定也可能存在。这些所有权变更可能会限制每年可用于分别抵消未来应税收入和所得税的净经营亏损和税收抵免结转的金额。
实体还必须评估、衡量、确认和披露对其所得税申报表采取的任何不确定的联邦或州所得税条款。该公司对其税务状况进行了分析，得出的结论是，截至2024年12月31日，不存在不确定的税务状况。该公司的美国联邦和州净经营亏损自2017年成立以来一直在发生，因此，可能自该日期起适用受潜在税务审查的纳税年度，因为利用前几年的净经营亏损开启了相关纳税年度，供美国国税局（“IRS”）和/或州税务机关审计。截至2024年12月31日和2023年12月31日止12个月，公司没有任何未确认的税收优惠，也没有产生任何利息或罚款。
与我们的知识产权相关的风险
保护我们的专有权利既困难又代价高昂，我们可能无法确保他们的保护。如果我们的专利地位不能充分保护我们的候选产品，其他人可能会更直接地与我们竞争，这将损害我们的业务，可能是实质性的。
我们的商业成功将部分取决于获得、维持执行和捍卫我们的专利、商标、商业秘密和我们当前和未来批准的产品和候选产品的其他知识产权和专有技术、制造它们所使用的工艺和使用它们的方法，以及成功地保护这些专利免受第三方挑战。我们是某些专利和在美国和某些外国司法管辖区待决的专利申请的记录所有者。由非临时申请颁发的专利，通常由临时专利申请或进入国家阶段的PCT申请提交。临时专利申请和PCT申请均不直接作为专利发布。我们拥有与我们的平台技术相关的PCT专利申请，涵盖平台技术的使用方法和应用。
我们无法确定未来的任何专利都会发布涵盖我们候选产品的权利要求。我们阻止第三方制造、使用、销售、提议销售或进口我们的候选产品的能力取决于我们在有效和可执行的专利、商标、商业秘密和涵盖这些活动的其他知识产权和专有技术下拥有权利的程度。
生物技术和制药公司的专利地位可能具有高度不确定性，并涉及复杂的法律和事实问题，这些问题近年来一直是许多诉讼的主题，重要的法律原则仍未解决。因此，我们拥有或可能获得的任何专利权利要求的范围无法确定地预测。迄今为止，在美国或美国以外的外国司法管辖区，没有出现关于药品专利所允许的权利要求的广度的一致政策。美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们知识产权的价值。因此，我们无法预测我们的哪些专利申请将被发布，我们目前或未来可能从第三方拥有或许可的申请中可能被发布的专利中可能被强制执行的权利要求的广度，是否任何已发布的专利将被认定为侵权、无效或无法执行，或将受到第三方的威胁或质疑，我们的任何已发布的专利已拥有，或我们目前未决或未来成熟为已发布专利的任何专利申请将包括，索赔范围足以保护我们的产品和服务。此外，如果我们获得或许可的任何专利被视为无效和不可执行，我们将我们的技术商业化或许可的能力可能会受到不利影响。
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其他人已经提交，并且在未来很可能提交，专利申请涵盖与我们相似、相同或具有竞争力或对我们的业务很重要的产品和技术。我们无法确定第三方拥有的任何专利申请将不会优先于我们提交或获得许可的专利申请，或者我们或我们的许可人将不会参与美国或非美国专利局的干涉、反对、复审、复审、重新发布、授权后审查或无效程序。
未来对我们的所有权权利的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持我们的竞争优势。例如：
| ● | 他人可能能够独立开发、制造和商业化与我们的任何候选产品相似、或者是我们的任何候选产品的替代品或复制品，但不在我们的专利权利要求范围内或不侵犯、盗用或以其他方式侵犯我们的其他知识产权的化合物； |
| ● | 我们可能不是第一个做出我们许可或未来可能拥有的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的人； |
| ● | 我们，或我们未来的合作者，可能不是第一个提交涵盖我们或他们的某些发明的专利申请的人； |
| ● | 我们的未决专利申请或我们未来可能拥有的专利可能不会导致已发布的专利； |
| ● | 我们已发布的专利或专利申请在发布时的权利要求可能不涵盖我们的产品或候选产品； |
| ● | 我们获得的任何专利可能不会为我们提供任何竞争优势； |
| ● | 我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家开展研发活动，然后利用从这些活动中获得的信息开发、制造和商业化有竞争力的产品或候选产品，以便在我们的主要商业市场上销售； |
| ● | 我们可能不会开发额外的可申请专利的专有技术； |
| ● | 我们可能会选择不为我们的某些专有技术或产品候选者寻求专利保护，以维护某些商业秘密或专有技术，第三方随后可能会提交涵盖此类商业秘密或专有技术的专利； |
| ● | 任何已获授权的专利可能会因第三方的法律质疑而被认定为无效或无法执行；和 |
| ● | 他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。 |
如果发生任何这些事件，它们可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
获得和维持专利保护取决于遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或消除。
任何已发布的专利和待决专利申请的定期维护、续期和年金费用以及各种其他政府费用必须在我们拥有和获得许可的专利和专利申请的整个生命周期内分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利机构支付。此外，美国专利商标局和各外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守各种程序、文件提交、费用支付等要求。虽然在许多情况下，不经意的失误可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式来治愈，但也存在不遵守可导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情况。可能导致放弃或失效的不合规事件
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专利或专利申请包括但不限于未在规定时限内对官方行为作出回应、未支付费用和未适当合法化并提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以相似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可人未能维持涵盖我们产品候选者的专利和专利申请，将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们未能遵守我们可能从第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到其他方面的干扰，我们可能会失去对我们的业务很重要的权利。
我们可能被要求订立对我们的业务很重要的知识产权许可协议。这些许可协议可能会对我们施加各种尽职调查、付款和其他义务。例如，我们可能会与大学、研究机构或同行行业第三方签订独家许可协议，据此，我们可能需要使用商业上合理的努力来从事与许可产品相关的各种开发和商业化活动，并且可能需要满足特定的里程碑和特许权使用费支付义务。如果我们未能遵守我们与任何这些许可人的协议项下的任何义务，我们可能会被全部或部分终止许可协议；增加对我们的许可人的财务义务或丧失在特定领域或领域的排他性，在这种情况下，我们开发许可协议涵盖的产品或将其商业化的能力将受到损害。
此外，可能会出现与受许可协议约束的知识产权有关的争议，包括：
| ● | 许可协议项下授予的权利范围及其他解释相关问题； |
| ● | 我们的技术和工艺侵犯许可人不受许可协议约束的知识产权的程度； |
| ● | 我们在许可协议下的勤勉义务以及哪些活动满足了这些义务； |
| ● | 如果第三方表示对我们不追求的许可下的区域感兴趣，根据我们某些许可协议的条款，我们可能会被要求将该区域的权利再许可给第三方，而再许可可能会损害我们的业务；和 |
| ● | 由我们的许可人和我们共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。 |
如果我们已许可的知识产权纠纷阻止或损害我们以可接受的条款维持我们当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的批准产品或候选产品。
我们可能需要从第三方获得许可，以推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或以合理的条款（如果有的话）获得这些许可证中的任何一个。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
我们可能会受到质疑我们专利和其他知识产权的发明人或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到声称第三方对我们的专利、商业秘密或我们视为我们自己或我们的许可人的其他知识产权拥有权益的索赔，其依据是声称与雇员或顾问签订的有义务将其知识产权转让给我们或我们的许可人的相关协议无效或与将发明和知识产权转让给另一雇主、前雇主或另一人或实体的先前或相互竞争的合同义务相冲突。我们还可能受到索赔，即我们的前雇员、承包商或合作者，或其他第三方对我们当前或未来的专利、专利申请或其他知识产权拥有所有权权益，包括作为发明人或共同发明人。例如，我们或我们的许可人可能会因雇员、顾问或
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参与开发我们的候选产品的其他人。尽管我们的政策是要求可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商执行将此类知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法成功地与实际上构想或开发我们视为我们自己的知识产权的每一方执行此类协议，并且我们无法确定我们与这些方的协议将在面临潜在挑战时得到维护，或者它们不会被违反，对此我们可能没有足够的补救措施。
我们不知道与这些事项相关的任何威胁或未决索赔，但在未来的诉讼中，可能有必要针对这些和其他质疑发明人或我们或我们的许可人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔进行抗辩，并且可能有必要或我们可能希望获得第三方知识产权的许可以解决任何此类索赔；但是，无法保证我们能够以商业上合理的条款获得此类许可，如果有的话。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失或和解付款外，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品很重要的知识产权的专有所有权或使用权。法院可以禁止我们使用对我们的产品或技术至关重要的技术、特征或其他知识产权，如果这些技术或特征被发现包含或源自另一个人或实体，包括另一个或前雇主的商业秘密或其他专有信息。无法纳入对我们的产品或候选产品重要或必不可少的技术、特性或其他知识产权可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和竞争地位产生重大不利影响，并可能阻止我们开发、制造和/或商业化我们的产品或技术。此外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致大量成本，并分散管理层和其他员工的注意力。任何诉讼或其威胁都可能对我们雇用员工或与独立销售代表签订合同的能力产生不利影响。关键人员或其工作产品的损失可能会妨碍或阻止我们开发、制造和/或商业化我们的产品或服务的能力，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。上述任何情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
根据第505（b）（2）节提交的NDA使我们面临可能受到专利侵权诉讼的风险，该诉讼将延迟或阻止对我们的候选产品的审查或批准。
我们的候选产品已经或将根据FDCA第505（b）（2）条提交给FDA批准。第505（b）（2）条允许提交NDA，其中至少部分批准所需信息来自并非由申请人进行或为其进行且申请人未获得参考权的研究。505（b）（2）申请将使我们能够参考已发表的文献和/或FDA先前关于具有相同活性成分的品牌参考药物的安全性和有效性的调查结果。对于根据FDCA第505（b）（2）条提交的NDA，适用《Hatch-Waxman法案》的专利认证和相关条款。根据《Hatch-Waxman法案》，这类NDA可能被要求包括第IV段认证，该认证证明FDA橙皮书中列出的任何专利，对于505（b）（2）申请中提及的任何产品，无效、不可执行或不会因505（b）（2）NDA标的产品的制造、使用或销售而受到侵犯。
根据Hatch-Waxman法案，505（b）（2）申请引用的专利持有人可以在收到第IV款认证通知后提起专利侵权诉讼。在专利所有人收到通知后45天内对505（b）（2）申请人的申报人提起专利侵权诉讼，将触发FDA一次性、自动、30个月暂停批准505（b）（2）NDA的能力，除非专利诉讼以有利于第IV段认证申报人的方式解决，或该专利在该时间之前到期。因此，我们可能会在一个或多个候选产品的开发上投入大量时间和费用，只是在这些候选产品可能被商业化（如果有的话）之前受到重大延迟和专利诉讼。此外，505（b）（2）的申请将不会获得批准，直到在橙皮书中列出的品牌参考药物产品的任何非专利独占权，例如获得新化学实体批准的独占权到期。FDA还可能要求我们进行一项或多项额外的临床研究或测量，以支持从品牌参考药物的变化，这可能会耗费时间，并可能大大延迟我们实现对此类候选产品的监管批准。FDA也可能拒绝我们未来的505（b）（2）提交，并要求我们根据FDCA第505（b）（1）条提交此类提交，这将要求我们提供广泛的数据来建立
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建议使用的药物产品的安全性和有效性，可能会导致延迟，并且相当昂贵和耗时。除其他外，这些因素可能会限制我们成功将候选产品商业化的能力。
如果我们的知识产权与IGALMI®BXCL501、BXCL502、BXCL701、BXCL702或任何未来的候选产品不充分或如果我们无法成功执行我们的知识产权，我们的产品或候选产品的商业价值可能会受到不利影响，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。
第三方，包括我们的竞争对手，目前或将来可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们已发布的专利或其他知识产权，我们可能会提起诉讼或启动其他程序来保护或执行我们的专利或其他知识产权，这可能是昂贵、耗时和不成功的。我们定期监测未经授权使用我们的知识产权的情况，并不时分析是否就潜在的侵权、盗用或侵犯我们的知识产权寻求执行我们的权利。然而，我们已经采取和正在采取的保护我们的所有权的步骤可能不足以执行我们的权利，以防止此类侵犯、盗用或侵犯我们的知识产权。在某些情况下，我们全面强制执行我们的知识产权可能不可行或不划算，特别是在某些发展中国家或发起索赔可能损害我们的业务关系的国家。我们也可能因为主权豁免学说而被阻碍或阻止执行我们对政府实体或工具的权利。我们执行我们的专利或其他知识产权的能力取决于我们检测侵权的能力。不宣传与其产品或技术相关使用的组件或方法的侵权者可能很难被发现。此外，可能很难或不可能获得竞争对手或潜在竞争对手的产品或技术侵权的证据。因此，我们可能无法发现未经授权使用我们的知识产权，或采取适当措施强制执行我们的知识产权。任何无法有意义地执行我们的知识产权都可能损害我们的竞争能力，并减少对我们的产品和候选产品的需求。
即使在法律提供保护的情况下，可能需要进行昂贵且耗时的诉讼来执行和确定我们的所有权范围，并且此类诉讼的结果将是不确定的。如果我们选择启动程序或诉讼以防止另一方侵犯我们的专利，该方可以反诉我们的专利无效或不应对其强制执行。在美国的专利诉讼中，指控无效和/或不可执行的被告反诉司空见惯。有效性质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显性或不可实施性。不可执行性断言的理由可能是指控与专利起诉有关的某人在起诉期间隐瞒了美国专利商标局的相关信息，或做出了误导性陈述。无效和不可执行的法律主张之后的结果是不可预测的。比如关于有效性，我们不能确定不存在无效的现有技术，对此我们和专利审查员在起诉时是不知情的。存在被审查员或法院判定我们的专利全部或部分无效或不可执行，且我们无权阻止对方使用相关发明的风险。还有一种风险是，即使我们的专利的有效性得到维护，审查员或法院可能会狭隘地解释专利的权利要求或其他知识产权或以此种对方的活动不侵犯我们对此种专利的权利为由拒绝阻止对方使用所涉技术。此外，美国最高法院最近修改了美国专利商标局过去20年在授予专利时使用的一些测试，这可能会降低我们获得专利的可能性，并增加对我们获得或许可的任何专利提出质疑的可能性。任何强制执行我们的知识产权或针对侵犯第三方知识产权的索赔为我们自己辩护的诉讼或诉讼都可能代价高昂，并转移管理和科学人员的注意力，无论此类诉讼最终是否以有利于我们的方式解决。我们可能没有足够的资源使这些行动圆满结束。如果被告就其针对我们与产品或产品候选者相关的知识产权的无效和/或不可执行性的法律主张胜诉，我们可能会失去对此类产品或产品候选者的至少部分，甚至可能是全部专利保护。这样失去专利保护将对我们的业务产生重大不利影响。此外，我们的竞争对手可能会反诉我们侵犯了他们的知识产权，我们的一些竞争对手的知识产权组合比我们大得多。任何诉讼或行政程序的不利结果可能会使我们的一项或多项专利或其他知识产权面临被无效或狭义解释的风险，这可能会对我们具有竞争力的业务地位、财务状况和经营业绩产生不利影响。而且，如果我们无法
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成功抗辩我们侵犯他人知识产权的索赔，我们可能会被阻止使用某些知识产权，并可能承担损害赔偿责任，这反过来可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。即使我们在任何诉讼中胜诉，我们也可能因此类诉讼而产生重大费用，任何金钱损失的金额可能不足以赔偿我们因侵权和诉讼而造成的损害。此外，法院可能决定不授予针对进一步侵权活动的禁令，而是只判给金钱损失，这可能不是适当的补救措施。此外，此类诉讼的金钱成本和我们管理层注意力的转移可能超过我们因诉讼而获得的任何收益。专利诉讼或其他程序的发起和继续产生的不确定性可能对我们的业务产生重大不利影响。上述任何情况都可能导致我们产生大量成本，并可能对我们的财务资源造成重大压力，转移管理层对我们核心业务的注意力，并损害我们的声誉。
此外，由于知识产权诉讼所需的大量发现，存在我们的一些机密信息可能因诉讼期间披露而受到损害的风险。也可以公开宣布聆讯结果、动议或其他临时发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股票价格产生重大不利影响。
第三方可能会发起法律诉讼，指控我们侵犯、盗用或以其他方式侵犯他们的知识产权，和/或第三方索赔试图使我们的专利无效，这将是昂贵和耗时的，如果成功地对我们提出索赔，可能会阻止或延迟我们的产品开发努力，并阻止我们商业化或增加商业化我们的候选产品的成本。
我们的商业成功将部分取决于我们在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权的情况下开发、制造或商业化我们的产品和候选产品的能力。制药和生物技术行业存在相当多的专利和其他知识产权诉讼，行业内公司利用知识产权诉讼获得竞争优势。我们可能成为与我们的产品有关的知识产权诉讼或诉讼的一方，或受到威胁，或制造或使用我们的候选产品。除了针对我们的侵权索赔外，第三方也可能向美国或国外的行政机构提出类似索赔。这类机制包括干涉程序、授予后审查、当事人间审查，以及在美国专利商标局和外国司法管辖区的类似程序之前的派生程序。如果第三方在美国准备和提交的专利申请也声称与我们的技术相似或相同，我们可能必须参与美国专利商标局的干涉或派生程序，以确定哪一方有权获得争议发明的专利。我们还可能在欧洲专利局或其他司法管辖区的类似办事处就我们的产品和技术的知识产权卷入类似的异议程序。由于专利申请在提交后的一段时间内是保密的，我们无法确定我们是第一个提交与我们的产品候选者相关的任何专利申请的。此类行政诉讼可能会导致撤销或修改我们的专利，使其不再涵盖我们的产品或候选产品。关于有效性问题，比如，我们不能确定不存在无效的现有技术，对此，我们、我们的专利律师、专利审查员在起诉时是不知情的。如果第三方在无效和/或不可执行的法律主张上胜诉，我们可能会失去对我们的产品或技术的至少部分，甚至可能是全部专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
提起诉讼或有争议程序的法律门槛较低，因此即使是胜诉概率较低的诉讼或程序也可能被提起，需要大量资源进行辩护。这些诉讼的费用可能会影响我们的运营结果，并转移管理和科研人员的注意力。这些第三方中的一些可能比我们资本更充足，拥有更多的资源。存在这样的风险，即法院会裁定我们侵犯了第三方的专利，并会命令我们停止专利所涵盖的活动。在这种情况下，我们可能没有围绕专利的可行方法，可能需要停止相关候选产品的商业化。此外，还存在因侵犯对方专利而被法院判令我们向对方支付损害赔偿的风险。如果我们被发现故意侵犯第三方的专利或其他知识产权，我们还可能被判支付巨额赔偿金，包括三倍赔偿金和律师费。此外，我们可能有义务就某些知识产权侵权索赔对我们的许可人和合作者进行赔偿
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第三方带来的，这可能需要我们花费额外的资源。制药和生物技术行业产生了大量专利，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚，哪些专利涵盖了各种类型的产品或使用方法。专利覆盖范围由法院解释，解释并不总是统一的。即使我们认为这类索赔毫无根据，有管辖权的法院也可以裁定，这些第三方专利是有效和可执行的，并因使用我们的产品和/或技术而受到侵犯，这可能对我们当前和任何未来产品或技术的商业成功产生负面影响。
如果我们因专利侵权被起诉，我们需要证明我们的产品或方法要么没有侵犯相关专利的专利权利要求，要么专利权利要求无效，我们可能无法做到这一点。证明无效很难。例如，在美国，证明无效需要出示明确和令人信服的证据，以克服已发布专利所享有的有效性推定。即使我们在这些诉讼中获得成功，我们也可能会产生大量成本，并转移管理层在进行这些诉讼中的时间和注意力，这可能对我们产生重大不利影响。如果我们无法避免侵犯他人的专利权，我们可能会被要求寻求许可，而许可可能无法获得，为侵权诉讼辩护或在法庭上质疑专利的有效性。专利诉讼既费钱又费时。我们可能没有足够的资源使这些行动圆满结束。此外，如果我们没有获得许可、开发或获得非侵权技术、未能成功地为侵权诉讼辩护或已宣布侵权专利无效，我们可能会招致重大金钱损失、在将我们的候选产品推向市场方面遇到重大延误并被排除在制造或销售我们的候选产品之外。
我们不能确定其他人没有为我们的未决申请所涵盖的技术提交专利申请，或者我们是第一个发明该技术的人，因为：
| ● | 在美国的一些专利申请可能会一直保密，直到专利发布为止； |
| ● | 美国的专利申请通常要到优先权日期后18个月才能公布；以及 |
| ● | 科学文献中的出版物往往落后于实际发现。 |
我们的竞争对手可能已经提交，并可能在未来提交，专利申请涵盖与我们类似的技术。任何此类专利申请可能优先于我们的专利申请，这可能进一步要求我们获得涵盖此类技术的已发布专利的权利。如果另一方就与我们类似的发明提交了美国专利申请，并对在我们申请的优先权日期之前提交的任何申请主张优先权，我们可能必须参与美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定在美国的发明优先权。这些诉讼的费用可能是巨大的，如果在我们不知情的情况下，另一方在我们自己的发明之前独立达成了相同或相似的发明，导致我们在此类发明方面失去美国专利地位，则此类努力可能不会成功。其他国家也有类似的法律，允许专利申请保密，并且可能有权优先于我们在这些司法管辖区的申请。
我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受复杂专利诉讼的成本，因为他们拥有大得多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续经营所需资金的能力产生重大不利影响。
我们可能无法在全世界强制执行我们的知识产权。
国外一些国家的法律对知识产权的保护程度不如美国的法律。许多公司在某些外国司法管辖区在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家，特别是发展中国家的法律制度不赞成强制执行专利和其他知识产权保护，特别是与生命科学有关的知识产权保护。这可能会使我们难以阻止侵犯我们的专利或盗用我们的其他知识产权。例如，许多外国都有强制许可法，规定专利权所有人必须向第三方授予许可。
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在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的程序，无论是否成功，都可能导致大量成本，并转移我们的努力和注意力，从我们业务的其他方面。此外，虽然我们打算在我们预期的重要市场保护我们的知识产权，但我们无法确保我们将能够在我们可能希望营销我们产品的所有司法管辖区发起或维持类似的努力。因此，我们在这些国家保护我们的知识产权的努力可能是不够的。此外，美国和外国法院的法律和法律裁决的变化可能会影响我们为我们的技术获得和执行充分的知识产权保护的能力。
最终，一种统一专利和统一专利法院（“UPC”）制度于2023年6月1日在欧洲实施。这一新制度可能会给我们在欧洲保护和执行我们的专利权以对抗竞争对手的能力带来不确定性。根据UPC，所有欧洲专利，包括在批准欧洲专利包之前发布的专利，在默认情况下自动归属于UPC的管辖范围。该UPC为我们的竞争对手提供了一个新的论坛来集中撤销我们的欧洲专利，并允许竞争对手获得泛欧洲禁令的可能性。我们还需要几年的时间才能了解将被承认的专利权的范围以及UPC将提供的专利补救措施的力度。根据欧盟专利包，我们将有权在法院存在的前七年内将我们的专利选择退出UPC，但这样做可能会阻止我们实现新的统一法院带来的好处。
如果我们的商标和商品名称没有得到充分保护，我们可能无法在我们感兴趣的市场中建立名称识别，我们的竞争地位可能会受到损害。
我们的商标可能会被第三方质疑、无效、侵权和规避，我们的商标也可能被稀释、宣布为通用或被认定侵犯其他商标。如果发生上述任何情况，我们可能会被迫对我们的产品或技术进行品牌重塑，从而导致品牌认知度的丧失，并要求我们将资源用于广告和营销新品牌，并遭受其他竞争损害。第三方也可能采用与我们类似的商标，这可能会损害我们的品牌标识，并导致市场混乱。此外，无法保证竞争对手不会侵犯我们的商标，或者我们将有足够的资源来执行我们的商标。有时，竞争对手可能采用与我们相似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。我们当前或未来的某些商标可能会变得如此为公众所熟知，以至于它们的使用变得通用，并失去商标保护。从长期来看，如果我们无法根据我们的商标和商号建立名称识别，那么我们可能无法有效竞争。上述任何情况都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们依赖我们的商标、商号和品牌名称，例如“IGALMI®”和我们的徽标，以区别我们公司和我们的产品与我们的竞争对手和我们的竞争对手的产品，并已在美国和美国以外的某些国家注册或申请注册许多这些商标，然而，我们尚未在我们目前和潜在的所有市场注册我们的所有商标。不能保证我们的商标申请会被批准注册。在商标注册程序中，我们可能会收到驳回。尽管我们有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这些拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构进行的诉讼中，第三方也可能反对我们的商标申请，并可能寻求取消商标注册或以其他方式质疑我们对商标的使用。我们可能会在这些机构针对我们的商标申请提起异议或撤销程序，而此类申请可能无法在此类程序中继续存在。虽然在无法获得注册的情况下，我们可能能够继续使用我们的商标，特别是在美国，在美国，商标权是基于使用而不是注册而获得的，但如果第三方能够在法庭上成功主张侵权，则第三方可能能够禁止继续使用我们的商标。此外，可能会针对我们的商标申请和注册提起异议或撤销程序，并且我们的商标可能无法在此类程序中继续存在。如果我们没有为我们的商标获得注册，我们可能会遇到比我们否则会遇到更多的困难来针对第三方执行它们。我们的商标或商号可能被侵犯、规避、被宣布为通用或被确定为侵犯或侵犯其他标记。
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如果我们不能充分防止泄露商业秘密和其他专有信息，我们的技术和产品的价值可能会显着降低。
除专利保护外，我们还依赖其他知识产权，包括对版权、商业秘密、专有技术和/或其他专有信息的保护来保护我们的专有技术，尤其是在我们认为专利保护不合适或无法获得的情况下。然而，商业秘密难以保护，一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。为了维护我们的商业秘密和专有信息的机密性，我们部分依赖与我们的员工、顾问、外部科学合作者、受资助的研究人员和其他顾问的保密协议来保护我们的商业秘密和其他专有信息。然而，我们无法保证我们已与可能拥有或已经获得我们的商业秘密或专有技术和工艺的每一方订立此类协议，并且我们可能不会与参与开发我们的知识产权的所有员工、顾问和第三方订立此类协议。尽管我们通常要求我们的所有员工、顾问、顾问和任何有权获得我们专有技术、信息或技术的第三方签订保密协议，但我们不能提供任何保证，即所有这些协议都已得到适当执行。此外，尽管我们确实对我们的知识产权或其他专有权利施加了保护，但很难监测有权获得此类知识产权或其他专有权利的员工、顾问和其他第三方对我们知识产权的未经授权的使用和披露，我们也不知道我们为保护我们的知识产权或其他专有权利而采取的步骤是否足够。因此，我们可能无法防止此类雇员、顾问、顾问或第三方未经授权披露或使用我们的技术知识或其他商业秘密，尽管通常存在这些保密限制。这些协议可能无法有效防止机密信息的泄露，并且可能无法在未经授权泄露机密信息的情况下提供适当的补救措施。无法保证此类员工、顾问、顾问或第三方不会违反他们与我们的协议，我们将对任何违约行为有足够的补救措施，或者我们的商业秘密不会以其他方式被第三方（包括我们的竞争对手）知晓或独立开发。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获得或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们与之通信的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手自主开发，我们的竞争地位将受到损害。暴露我们的商业秘密和其他专有信息将损害我们的竞争优势，并可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。特别是，未能保护我们的专有权利可能会让竞争对手复制我们的技术，这可能会对我们的定价和市场份额产生不利影响。
除了合同措施外，我们还试图通过维护我们场所的物理安全和我们信息技术系统的电子安全来保护我们专有信息的机密性。例如，在雇员、顾问或其他有授权访问权限的第三方盗用商业秘密的情况下，此类安全措施可能无法为我们的专有信息提供足够的保护。我们的安全措施可能无法阻止员工、顾问或其他第三方盗用我们的商业秘密并将其提供给竞争对手，我们针对此类不当行为采取的追索可能无法提供充分保护我们利益的适当补救措施。未经授权的各方也可能试图复制或逆向工程我们认为专有的产品或服务的某些方面。强制执行一方非法披露或盗用商业秘密的索赔可能是困难、昂贵和耗时的，而且结果是不可预测的。此外，我们可能无法为任何违约行为获得足够的补救措施。虽然我们使用的是普遍接受的安全措施，但违反商业秘密往往是美国各州法律的问题，不同司法管辖区对商业秘密的保护标准可能会有所不同。如果我们为维护我们的商业秘密而采取的步骤被认为是不充分的，我们可能因盗用商业秘密而对第三方的追索权不足。此外，商业秘密可能被他人以可能阻止我们进行法律追索的方式独立开发。如果我们的任何知识产权或机密或专有信息，例如我们的商业秘密被披露或盗用，或者任何此类信息是由竞争对手独立开发的，则可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，我们未来订立的任何许可协议可能要求我们通知，并在某些情况下将我们使用根据这些协议许可给我们的权利开发的某些额外的专有信息或知识产权许可回许可人。返还给许可人的任何此类许可可能允许我们的许可人以可能损害我们业务的方式使用该专有信息或知识产权。此外，其他人可能
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独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否在常规基础上公开额外信息，包括我们可能认为是商业秘密或其他专有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策在未来可能会发生怎样的变化，如果有的话。执行和确定我们的所有权范围可能需要昂贵和耗时的诉讼，而未能获得或维持商业秘密保护可能会对我们的竞争业务地位产生不利影响。此外，有可能他人会独立开发相同或相似的技术、产品或服务或以其他方式获得我们的非专利技术，在这种情况下，我们无法对这些当事人主张任何商业秘密权利。如果我们未能获得或维持商业秘密保护，或者如果我们的竞争对手获得我们的商业秘密或独立开发与我们类似的技术或产品，我们的竞争市场地位可能会受到重大不利影响。此外，一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密，涉及不竞争的协议条款在许多法域难以执行，在某些情况下可能无法执行。
我们可能会被指称我们的雇员、顾问或独立承包商盗用了知识产权，包括专有技术或第三方的商业秘密。
我们可能会被索赔，称我们的员工或顾问错误地为我们的利益使用或向我们披露了第三方的机密信息。正如在生物技术和制药行业中常见的那样，我们雇用了以前在其他生物技术或制药公司工作的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。其中一些雇员、顾问和承包商可能已就此类先前的雇用或聘用执行了所有权、不披露和不竞争协议。尽管我们努力确保我们的雇员、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的知识产权、专有信息、专有技术或商业秘密，并且不为我们执行与他们对另一雇主或任何其他实体的义务相冲突的工作，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的雇员、顾问或独立承包商在无意中或以其他方式盗用了其前雇主或客户的知识产权，包括专有技术、商业秘密或其他专有信息。如果我们的雇员、顾问或承包商在其工作中为我们使用他人拥有的知识产权或专有信息，则可能会就任何相关或由此产生的专有技术和发明的权利产生争议。为了抗辩这些索赔，可能需要进行诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。这些索赔的辩护不能保证成功，即使我们成功了，诉讼也可能导致大量成本，并分散管理层的注意力。
我们的知识产权可能不足以保护我们的产品免受竞争，这可能会对我们的业务产生负面影响，并限制我们的合作伙伴关系或收购吸引力。
尽管存在我们许可或拥有的知识产权，但我们可能会受到竞争。我们不能保证我们的知识产权主张将足以阻止第三方围绕我们拥有或许可的专利进行设计以及开发和商业化竞争产品。存在规避我们知识产权的竞争产品可能会对我们的经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
此外，如果第三方认为我们的产品或未来产品的商业化存在高于可接受的风险，我们的知识产权中的限制或感知到的限制可能会限制第三方与我们合作、合作或以其他方式进行交易的利益。
我们的药物再创新方法涉及提交专利申请，涵盖以前已知、研究和/或已上市药物的新使用方法和/或新配方。尽管我们的专利和专利申请提供的保护可能对BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702具有重要意义，但在审视我们的专利阻止竞争的能力时，我们的专利提供的保护在某种程度上可能比声称以前未知的全新化学结构的物质组成的专利提供的保护更为有限。如果竞争对手能够成功地围绕我们未来可能拥有的任何使用方法和配方专利进行设计，我们的业务和竞争优势可能会受到不利影响。
我们可能会选择起诉第三方，或以其他方式提出索赔，指控侵犯或以其他方式侵犯我们拥有的专利、商标、商业外观、版权、商业秘密、域名或其他知识产权
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或获得BioXcel LLC的许可。如果我们在这类诉讼中没有胜诉执行我们的知识产权，我们可能会受到：
| ● | 支付与第三人法律费用有关的金钱损失； |
| ● | 面临可能对我们的产品定价、市场份额、业务运营、财务状况以及我们产品的商业可行性产生重大不利影响的额外竞争；和 |
| ● | 由于我们的财务状况或市场竞争力的潜在恶化，重组我们的公司或推迟或终止选定的商业机会，包括但不限于研发、临床试验和商业化活动。 |
第三方也可能对我们许可或拥有的知识产权的有效性、可执行性或范围提出质疑；这些质疑的结果可能会缩小未来对我们的产品候选者不可或缺的专利的范围或权利要求或使其无效。由于诉讼的不可预测性以及与知识产权诉讼相关的高昂成本等因素，无法保证我们将能够在针对第三方的诉讼中成功捍卫我们拥有的专利。
知识产权和执法在美国以外的司法管辖区可能没有那么广泛；因此，我们可能无法保护我们的知识产权，第三方可能能够销售可能使用我们部分或全部知识产权的竞争性产品。
专利法的修改，包括2011年的Leahy-Smith美国发明法案和2009年的专利改革法案以及其他未来的立法条款，可能会实质性地改变围绕专利申请、专利颁发和专利起诉的法规和程序。我们不能保证我们拥有或许可的专利能够成功捍卫或将保护我们免受未来的知识产权挑战，特别是当它们涉及专利法和未来专利法解释的变化时。
在欧洲，一项新的单一制专利制度于2023年6月1日生效，可能会对欧洲专利产生重大影响，包括在引入新制度之前授予的专利。根据新制度，申请人在专利获得授权后，可以选择该专利成为统一专利，该专利将受新的统一专利法院（UPC）的管辖。新制度实施前已授予的专利可以选择退出UPC管辖范围，在UPC国家保留为国家专利。仍在UPC管辖范围内的专利可能会在单一的基于UPC的撤销程序中受到质疑，如果成功，该撤销程序可能会使该专利在作为UPC签字国的所有国家无效。此外，由于UPC是一个新的法院系统，而法院的法律几乎没有先例，因此任何专利诉讼的结果都增加了不确定性。我们无法预测新的专利制度可能会对我们在欧洲市场排除竞争对手的能力产生什么影响。除了专利法的变化，地缘政治动态，包括俄罗斯入侵乌克兰，以及征收关税和对关税的反应，可能会影响我们在特定司法管辖区获得和执行专利的能力。如果我们无法在特定市场根据需要获得和执行专利，我们在这些市场上排除竞争对手的能力可能会降低。
此外，执行和维护我们的知识产权保护取决于遵守美国专利商标局、法院和外国政府专利机构施加的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或消除。
与拥有我们的普通股相关的风险
我们普通股的价格可能会大幅波动。
你应该认为投资我们的普通股是有风险的，只有当你能承受重大亏损和投资市值的宽幅波动时，你才应该投资我们的普通股。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素，除了本“风险因素”部分提到的其他风险之外，还有：
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| ● | 我们的股东、高管和董事出售我们的普通股； |
| ● | 我们普通股股票交易量的波动性和局限性； |
| ● | 我国股票的投机交易和卖空，以及“轧空”、“做空扭曲”等交易现象； |
| ● | 我们获得融资以开展和完成研发活动的能力，包括但不限于我们的临床试验和其他业务活动； |
| ● | 由于漫长且有时无法预测的销售时间表，预期收入确认可能出现延迟； |
| ● | 我们或我们的竞争对手推出新应用程序和服务的时机和成功，或我们行业竞争动态的任何其他变化，包括竞争对手、客户或战略合作伙伴之间的整合； |
| ● | 网络中断或安全漏洞； |
| ● | 我们吸引新客户的能力； |
| ● | 客户续订率以及客户续订的时间和条款； |
| ● | 我们确保资源和必要人员按我们期望的时间表进行临床试验的能力； |
| ● | 我们的产品候选者的临床试验的开始、注册或结果或我们可能进行的任何未来临床试验； |
| ● | 我们的候选产品开发状态的变化； |
| ● | 与FDA对我们的临床前和临床试验的审查有关的任何延迟或不利发展或感知到的不利发展； |
| ● | 我们提交研究或产品批准的任何延迟或不利的监管决定，包括未能获得对我们的产品候选者的监管批准； |
| ● | 与使用我们的候选产品相关的意外安全问题； |
| ● | 未达到外部预期或管理层指引； |
| ● | 我们的资本结构或股息政策的变化，未来的证券发行，我们的股东出售大块普通股； |
| ● | 我们的现金状况； |
| ● | 围绕融资努力的公告和事件，包括债务和股本证券； |
| ● | 我们无法进入新市场或开发新产品； |
| ● | 声誉问题； |
| ● | 来自现有技术和产品或可能出现的新技术和产品的竞争； |
| ● | 我们或竞争对手的收购、合作、合作、合资、新产品、资本承诺或其他事件的公告； |
129
| ● | 我们开展业务的地区或任何地区的总体经济、政治和市场状况的变化； |
| ● | 行业状况或看法的变化； |
| ● | 同类公司或一组公司的估值变化； |
| ● | 分析师研究报告，建议和建议的变化，价格目标，撤回覆盖； |
| ● | 关键人员的离任和增补； |
| ● | 与知识产权、所有权、合同义务有关的纠纷、诉讼； |
| ● | 适用法律、规则、法规或会计惯例的变化和其他动态；和 |
| ● | 其他事件或因素，其中许多可能是我们无法控制的。 |
此外，如果我们行业或与我们行业相关的行业的股票市场，或一般股票市场出现投资者信心损失，我们普通股的交易价格可能会因与我们的业务、财务状况和经营业绩无关的原因而下跌。如果发生上述任何情况，可能会导致我们的股价下跌，并可能使我们面临诉讼，即使不成功，也可能会导致辩护成本高昂，并分散管理层的注意力。
未来出售和发行我们的普通股，包括在行使未行使认股权证后可能出售的普通股，将导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能对我们普通股的股价产生不利影响。
我们预计，未来将需要大量额外资金来继续我们的计划运营，包括但不限于为我们的试验和研究提供资金、营销和商业化我们的产品以及为我们的运营提供资金。据此，我们已在一项或多项交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股本证券，并在未来可能出售。如果我们通过增发普通股或可转换或交换为我们普通股的证券来筹集额外资本，我们的股东可能会经历大幅稀释，新投资者可能会获得优于我们现有股东的权利。
2024年3月，我们以记名直接发行的方式发行和出售了190,913股我们的普通股，附带购买最多538,728股我们的普通股的认股权证和购买最多347,814股我们的普通股的预融资认股权证。2024年11月，我们以注册直接发行的方式发行并出售了350,000股普通股，附带购买最多91.25万股普通股的认股权证，以及购买最多56.25万股普通股的预融资认股权证，（更多信息见附注11，我们截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中的普通股融资活动）。此外，我们就我们的信贷协议第五次修订发行了额外认股权证，以购买最多312,506股普通股（有关更多信息，请参阅本年度报告10-K表格中的附注9，债务和信贷便利）。2025年3月，我们在注册直接发行中发行并出售了188,383股普通股、购买最多3,811，617股我们普通股的预融资认股权证、购买最多400万股的随附认股权证、购买额外400万股普通股的期权认股权证（或代替预融资认股权证）和400万份认股权证。期权权证于2025年3月18日到期未行权。我们的已发行认股权证的基础普通股数量相对于我们的已发行普通股而言非常可观（截至2025年11月11日为15%），这可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，并使我们更难通过未来的股票发行筹集资金。如果这些认股权证被行使，我们的股东将经历额外的稀释。如果行使未行使的股票期权或认股权证，将进一步稀释我们现有的股东，这可能会影响我们普通股的价格。
130
我们可能会从纳斯达克资本市场退市，这可能会严重损害我们股票的流动性以及我们筹集资金或完成战略交易的能力。
如先前报道，2024年9月20日，我们收到一封来自纳斯达克工作人员的信函，通知我们，在该信函日期之前的连续30个工作日内，公司的上市证券市值收盘时均低于纳斯达克上市规则5550（b）（2）规定的在纳斯达克资本市场继续上市的最低3500万美元要求（“MVLS要求”）。根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（c）条，该公司被授予180个日历天的期限，或直至2025年3月19日，以证明符合MVLS要求，后者要求上市证券的市值至少连续10个工作日至少为3500万美元。
正如预期的那样，于2025年3月20日，公司收到另一封来自工作人员的信函，信中表示，由于公司持续不遵守MVLS要求，除非公司通过要求在纳斯达克听证小组（“小组”）举行听证会对工作人员的退市决定提出上诉，否则其证券将从纳斯达克退市。该公司及时要求在小组举行听证会，对工作人员的决定提出上诉。公司于2025年5月1日与纳斯达克听证小组进行了听证。在听证会上，公司提出了重新遵守MVLS要求的计划，并要求进一步完成我们计划的执行。
小组审查了公司的合规计划和实现长期遵守MVLS要求的战略。于2025年5月27日，公司收到来自纳斯达克 Stock Market LLC的决定信函，该小组已批准公司的延期请求，以在满足某些临时条件的情况下重新遵守MVLS要求至2025年9月16日。在公司未满足某些临时条件后，小组于2025年8月7日根据纳斯达克上市规则5815（c）（4）修订了延期条款。小组确实注意到与公司的MVLS相关的积极进展，并且在延期之日，公司已经在几天内遵守了MVLS要求和所有其他上市要求。根据经修订的延期，公司须于2025年9月16日前的每个交易日继续保持符合MVLS规定。2025年9月17日，纳斯达克向该公司送达通知，确认其已重新符合MVLS要求。该公司现已满足继续上市的所有纳斯达克资本市场上市要求，该事项现已结案。
如果我们的普通股在纳斯达克退市，我们普通股的价格可能会下跌，我们的普通股可能有资格在场外交易公告板、另一个场外交易报价系统或粉单上报价，这将对我们普通股的流动性产生负面影响，投资者可能会发现更难处置他们的普通股或获得关于我们普通股市值的准确报价。任何此类退市行动都可能对我们以可接受的条款筹集资金或进行战略交易的能力产生重大不利影响，或者根本不影响。
此外，如果我们的普通股从纳斯达克资本市场退市并且交易价格仍低于每股5.00美元，我们普通股的交易也可能会受到根据《交易法》颁布的某些规则的要求的约束，这些规则要求经纪自营商就涉及定义为“细价股”的股票的任何交易（通常是任何未在国家证券交易所上市且市场价格低于每股5.00美元的股权证券，但某些例外情况除外）进行额外披露。
我们的普通股目前在纳斯达克上市交易，我们目前符合所有纳斯达克上市要求；然而，尽管公司目前满足了继续上市的所有纳斯达克资本市场上市要求，但无法保证其将保持合规并且未来不会面临从纳斯达克退市，或者，如果公司不合规，则重新遵守任何缺陷并在此后保持合规。
131
我们不打算为我们的普通股股份支付现金股息，因此任何回报将限于我们的股份价值。
我们目前预计，我们将保留未来收益，用于业务的发展、运营和扩张，并且预计在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，对股东的任何回报将仅限于我们股价的涨幅（如果有的话）。
如果根据经修订的1940年《投资公司法》（“1940年法”），我们被视为一家投资公司，适用的限制可能使我们无法按预期继续开展业务，并可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
根据1940年法案第3（a）（1）（a）和（c）条，如果一家公司（1）主要从事或提议主要从事证券投资、再投资或交易业务，或（2）从事或提议从事投资、再投资、拥有业务，则该公司一般将被视为1940年法案所指的“投资公司”，持有或买卖证券，并拥有或建议收购价值超过其总资产（不包括美国政府证券和现金项目）未合并基础上价值40%的投资证券。我们不认为我们是一家“投资公司”，因为1940年法案中对这一术语进行了定义。
尽管有1940年法案第3（a）（1）（a）和（c）条的规定，我们是一家研发公司，遵守1940年法案第3a-8条的安全港要求。我们打算进行我们的运营，这样我们就不会被视为一家投资公司。然而，如果我们被视为一家投资公司，1940年法案施加的限制，包括对我们的资本结构和我们与关联公司进行交易的能力的限制，可能会使我们无法按预期继续我们的业务，并可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们是一家“较小的报告公司”，能够利用适用于较小报告公司的减少的披露要求，这可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家规模较小的报告公司，我们将一直是一家规模较小的报告公司，直到我们确定（1）我们的年收入至少为1亿美元，非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股在我们最近的第二财季的最后一个工作日计算至少为2.5亿美元，或者（2）非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股在我们最近的第二财季的最后一个工作日计算至少为7亿美元。较小的报告公司能够提供简化的高管薪酬披露，并有某些其他减少的披露义务，其中包括，除其他外，被要求仅提供两年的经审计财务报表，并且不被要求提供选定的财务数据、补充财务信息或风险因素。此外，作为非加速申报人，我们不受《萨班斯-奥克斯利法案》第404节的审计师证明要求的约束。
我们选择利用某些减少的报告义务。如果我们依赖这些豁免，我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，我们的普通股可能会出现一个不太活跃的交易市场，我们的股价可能会降低或更加波动。
我们现在和将来都可能在正常业务过程中或之外受到法律诉讼、索赔和调查。此类诉讼、索赔和调查的辩护成本可能高且耗时，并可能导致不利的结果，这可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响，并对我们普通股的价格产生负面影响。
我们正在并可能在未来成为在正常业务过程中或之外出现的各种法律诉讼、索赔和调查的对象。例如，2023年7月7日，原告Katelyn Martin在美国康涅狄格州地区法院对公司和某些高管提起集体诉讼，标题为Martin v. BioXcel Therapeutics，et al.，3：23-CV-00915（D. Conn）。该案此后更名为Hills et al v. BioXcel Therapeutics，Inc. et al.。2023年10月4日，根据《私人证券诉讼改革法案》，法院指定了两名共同首席原告。共同牵头原告提交了一份修改后的诉状
132
2023年12月5日，指控违反《交易法》第10（b）和20A条以及据此颁布的SEC规则10b-5。2024年7月11日，法院在不影响修正申诉的情况下驳回了修正申诉，并于2024年8月1日，共同主要原告提交了第二份修正申诉。第二份修正申诉称，被告就TRANQUILITY II试验和开发BXCL501用于与治疗某些阿尔茨海默病相关的躁动相关的扩大适应症作出虚假或误导性陈述。公司于2024年9月6日动议驳回第二份经修订的投诉。2025年2月24日，当公司的驳回动议仍悬而未决时，原告提出许可进一步修改他们的投诉。公司于2025年3月17日对该动议提出异议，原告于2025年4月7日提出支持该动议的答复。2025年4月9日，法院搁置此事，允许当事人私下进行调解。双方于2025年5月12日进行了调解，但未达成和解协议。法院取消了中止，并安排于2025年8月27日就BioXCel驳回第二次修正申诉的动议和原告请求允许修正第二次修正申诉的动议举行听证会。
2023年11月28日，原告Pratheesan Panancherry和Jeffrey Bastress据称代表公司并以公司名义向美国康涅狄格州地方法院提交了一份股东派生诉状，指控Vimal Mehta、Richard I. Steinhart、Peter Mueller、June Bray、Sandeep Laumas、TERM3、Michael Miller、Michal Votruba、TERM5、Krishnan Nandabalan为被告，公司为名义被告，标题为Panancherry et al v. Mehta et al，3：23-CV-1554。在最初的诉讼之后，原告Maria Vomvolakis（3：24-CV-3）和Kelly Fowler（3：24-CV-203）各自在康涅狄格州分别提交了股东派生投诉，提出了与Panancherry和Bastress类似的索赔，包括商业侵权和违反《交易法》。这些案件已在re BioXcel Therapeutics，Inc. Stockholder Derivative Litigation，3：23-cv-1554（d. conn.）标题下合并。合并行动目前被搁置。
2024年1月11日，原告Jeremy Smith据称代表公司向美国地方法院提交了一份针对美国特拉华州地方法院的股东派生诉讼，针对的是Vimal Mehta、Peter Mueller、June Bray、Sandeep Laumas、Michael Miller、Michal Votruba、TERM3、TERM4、TERM4、Richard I. Steinhart、Robert Risinger和Krishnan Nandabalan作为被告，公司作为名义被告，标题为Smith v. Mehta et al，1：24-CV-00041。在最初的诉讼之后，原告Janice Korff在特拉华州提交了一份股东派生诉讼，提出了与Smith（1：24-CV-130）类似的索赔，包括商业侵权和违反《交易法》。这些案件已在re BioXcel Therapeutics，Inc. Derivative Litigation，1：24-CV-00041（D. Del.）的标题下合并。合并行动目前被搁置。
2025年5月7日，原告Yaakov Portnoy据称代表公司向特拉华州衡平法院提交了一份股东派生申诉，针对的是Vimal Mehta、Peter Mueller、June Bray、Sandeep“Steve”Laumas、Michael P. Miller、Michal Votruba、TERM3、TERM3、Richard I. Steinhart、TERM4、Robert Risinger和Krishnan Nandabalan，公司作为Yaakov Portnoy标题下的名义被告，衍生代表BioXcel Therapeutics，Inc.诉Vimal Mehta，et al，2025-0508-BWD（Del。CH.）。该投诉指控的索赔与re BioXcel Therapeutics，Inc. Derivative Litigation，1：24-CV-00041（D. Del.）中提出的索赔类似，包括商业侵权。
公司还在配合SEC对公司及其某些高级管理人员和董事的正式调查，涉及公司的公开披露——包括关于产品销售和公司在TRANQUILITY II研究中的一个临床试验地点的调查员收到483表格，以及公司的技术平台——以及公司证券交易。公司已出示文件，公司现任和前任高级管理人员和员工已在SEC作证。上述程序，以及SEC可能提起的任何调查或程序，可能会导致大量成本或责任，以及管理层注意力和资源的转移，这可能会损害我们的业务，导致我们普通股的市场价格下跌并影响我们的融资努力。
与涉及我们或我们领导团队成员的法律诉讼、索赔和调查相关的潜在成本和责任是不确定的，并且无法确定地预测此类法律诉讼、索赔和调查的结果。可能出现的诉讼和其他行政或法律程序可能涉及大量费用，包括与调查、诉讼和可能的和解、判决、处罚或罚款相关的费用。此外，诉讼和其他法律程序可能会耗费时间进行辩护或起诉，并可能需要管理层和人力资源的承诺，这将从我们的正常业务运营中分流。还有，我们的保险范围可能不足，我们的资产可能不足以覆盖任何金额
133
超出我们的保险范围，我们可能需要支付损害赔偿金或以其他方式可能就此类索赔达成和解安排。此外，我们可能无法继续以合理的成本维持我们现有的保险（如果有的话），或获得额外的保险，这可能导致与诉讼和其他法律诉讼相关的费用没有保险。当前或未来诉讼中的任何此类付款或和解安排都可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。即使原告的索赔没有成功，当前或未来的诉讼也可能导致大量成本，并对我们的声誉产生重大不利影响，并转移管理层的注意力和资源，这可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响，并对我们普通股的价格产生负面影响。此外，这类诉讼可能会使我们的运营融资变得更加困难。
拥有公开交易股票或通过股票市场获得资金的生物技术和制药公司通常会经历重大的股价波动，这是基于其无法控制的事件，包括临床试验结果、监管机构的行动和产品批准。这种进一步的诉讼，可能会导致大量成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务，并导致我们普通股的市场价格下跌。
我们的公司注册证书、我们的章程和特拉华州法律可能会产生反收购影响，可能会阻止、延迟或阻止控制权的变更，这可能会导致我们的股价下跌。
我们修订和重述的公司注册证书、我们修订和重述的章程和特拉华州法律可能会使第三方更难收购我们，即使完成这样的交易对我们的股东有利。我们被授权发行最多1000万股优先股。这种优先股可能会以一个或多个系列发行，其条款可能会在发行时由我们的董事会确定，而无需股东采取进一步行动。任何一系列优先股的条款可能包括投票权（包括作为特定事项的一系列投票权）、关于股息、清算、转换和赎回权的优先权以及偿债基金条款。目前没有发行在外的优先股。发行任何优先股都可能对我们普通股持有人的权利产生重大不利影响，从而降低我们普通股的价值。特别是，授予优先股未来持有人的特定权利可用于限制我们与第三方合并或将我们的资产出售给第三方的能力，从而保持现任管理层的控制权。
我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程和特拉华州法律的规定也可能产生阻止潜在收购提议或提出要约或延迟或阻止控制权变更的效果，包括股东可能认为有利的变更。这些规定也可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们管理层的企图。特别是，公司注册证书、章程和特拉华州法律（如适用），除其他外：
| ● | 向董事会提供无需股东批准即可更改章程的能力； |
| ● | 对罢免董事设置限制； |
| ● | 对董事会选举提名或提出可在股东大会上采取行动的事项建立事先通知要求；和 |
| ● | 规定董事会的空缺可由过半数的在任董事填补，尽管少于法定人数。 |
作为美国上市公司的财务报告义务既昂贵又耗时，我们的管理层需要投入大量时间处理合规事务。
作为一家上市公司，我们已经并将继续产生重大的法律、会计和其他费用。作为美国上市公司的义务需要大量支出，并对我们的管理层和其他人员提出重大要求，包括《交易法》规定的上市公司报告义务和有关公司治理实践的规则和条例产生的成本，包括《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》规定的义务，以及我们证券上市的证券交易所的上市要求。这些规则要求建立和
134
维持有效的披露和财务控制和程序、对财务报告的内部控制和公司治理实践的变化，以及许多其他往往难以实施、监测和保持遵守的复杂规则。此外，尽管《就业法》使改革成为可能，但报告要求、规则和规定将使一些活动更加耗时和昂贵，特别是因为我们不再是一家“新兴成长型公司”。此外，我们预计这些和类似的规则和规定将使我们获得董事和高级职员责任保险的难度和成本更高，我们可能需要承担大量成本来维持此类保险。我们持续遵守适用的要求并跟上新法规的步伐，需要管理层和其他人员投入大量时间，否则我们可能会不合规，并有可能成为诉讼或被除名的风险，以及其他潜在问题。
一般风险因素
如果证券或行业分析师不发布研究或报告，或发布对我们业务不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场将部分依赖于行业或金融分析师发布的关于我们、我们的业务、我们的市场和我们的竞争对手的研究和报告。我们不控制这些分析师。如果证券分析师没有覆盖我们的普通股，研究覆盖的缺乏可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。此外，如果一位或多位确实覆盖我们的分析师下调我们的股票评级，或者如果这些分析师对我们或我们的业务发表其他不利评论，这在过去已经发生过，我们的股价很可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，我们可能会在市场上失去知名度，对我们股票的兴趣可能会下降，这反过来可能会导致我们的股价或交易量下降，还可能削弱我们与现有客户扩展业务和吸引新客户的能力。
如果我们未来未能遵守《萨班斯-奥克斯利法案》中有关会计控制和程序的规则，或者，如果我们发现我们的内部控制和会计程序存在重大缺陷和其他缺陷，我们的股价可能会大幅下跌，筹集资金可能会更加困难。
《萨班斯-奥克斯利法案》第404条要求对我们对财务报告的内部控制的有效性进行年度管理评估。如果我们未来未能遵守《萨班斯-奥克斯利法案》中有关披露控制和程序的规则，或者，如果我们发现我们的内部控制和会计程序存在重大缺陷和其他缺陷，我们的股价可能会大幅下跌，筹集资金可能会更加困难。我们过去发现了物质上的弱点。如果发现未来的重大弱点或重大缺陷，或者如果我们未能实现并保持我们的内部控制的充分性，我们可能无法确保我们能够持续得出结论，即我们根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条对财务报告拥有有效的内部控制。此外，有效的内部控制对于我们制作可靠的财务报告是必要的，对于帮助防止财务欺诈也很重要。如果我们不能提供可靠的财务报告或防止欺诈，我们的业务和经营业绩可能会受到损害，投资者可能会对我们报告的财务信息失去信心，我们普通股的交易价格可能会大幅下降。
税法的变化或额外所得税负债的风险可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和现金流产生重大影响。
我们受制于或在其下运作的税收制度，包括所得税和非所得税，尚未结算，可能会发生重大变化。税法、法规或裁决的变化，或对现有法律法规解释的变化，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。例如，《TCJA》、《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》以及爱尔兰共和军对美国税法进行了许多重大修改。从2022年开始，TCJA要求纳税人将某些研发支出（如果发生在美国）在5年内资本化并摊销，如果发生在外国司法管辖区则在15年内资本化并摊销，而不是目前扣除。尽管已有立法建议废除或推迟到以后几年的研发支出资本化要求，但不能保证该条款将被废除或以其他方式修改。又如，爱尔兰共和军包括将影响某些公司的美国联邦所得税的条款，包括对账面收入征收最低税
135
某些大公司，并对上市公司回购某些公司股票的价值征收1%的消费税，这将对回购此类股票的公司征收。此外，从我们的2025纳税年度开始，OBBBA恢复了国内支出的即时扣除，而国外支出将继续资本化并在15年内摊销。有关现有或未来税法的监管或会计指导可能会对我们的纳税义务和有效税率产生重大影响。目前尚不确定各州是否以及在何种程度上将遵守现行联邦法律或任何新颁布的联邦税收立法。
不同司法管辖区的额外间接税可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们目前在我们通过我们的雇员或经济活动存在的司法管辖区收取和汇出适用的间接税，并且我们已根据适用的法律先例确定我们的活动应纳税。我们目前不征收和汇出间接税，包括州和地方消费税、公用事业用户以及在我们认为没有足够“联系”的司法管辖区的从价税、费用和附加费。税务机关可能会质疑我们的立场，即我们在一个征税司法管辖区没有足够的联系，或者我们的活动在该司法管辖区不应纳税，并可能决定就间接税对我们的业务和运营进行审计，这可能导致我们或我们的客户承担重大的税务责任（包括相关的罚款和利息），这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
项目2。未登记出售股本证券、所得款项用途
没有。
项目3。优先证券违约
没有。
项目4。矿山安全披露
不适用。
项目5。其他信息
（a）无。
（b）无。
（c）在截至2025年9月30日的三个月内，我们的董事或“高级职员”（定义见《交易法》第16a-1（f）条）均未采纳或终止“第10b5-1条交易安排”或“非第10b5-1条交易安排”，因为每个术语均在S-K条例第408（a）项中定义。
136
项目6。展品
附件 |
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说明 |
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表格 |
|
档案编号。 |
|
附件 |
|
备案日期 |
|
已备案/ |
3.1 |
10-Q |
001-38410 |
3.1 |
8/10/2021 |
||||||||
3.2 |
8-K |
001-38410 |
3.1 |
6/11/2024 |
||||||||
3.3 |
8-K |
001-38410 |
3.1 |
2/6/2025 |
||||||||
3.4 |
8-K |
001-38410 |
3.2 |
3/13/2018 |
||||||||
10.1 |
8-K |
001-38410 |
1.1 |
4/3/2025 |
||||||||
31.1 |
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行干事进行认证。 |
* |
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31.2 |
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务干事进行认证。 |
* |
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32.1 |
** |
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32.2 |
根据18 U.S.C.第1350条对首席财务官进行认证，该认证是根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的。 |
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101.INS |
内联XBRL实例文档 |
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-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中 |
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137
101.SCH |
内联XBRL分类法扩展架构文档 |
* |
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101.CAL |
内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档 |
* |
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101.DEF |
内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档 |
* |
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101.LAB |
内联XBRL分类法扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
内联XBRL分类法扩展演示linkbase文档 |
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104 |
封面页交互式数据文件（格式为内联XBRL，包含在附件 101中）。 |
* |
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随函提交。 |
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特此提供。 |
138