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Verve Therapeutics宣布管道进展并报告2024年第三季度财务业绩

VERVE-102靶向PCSK9的Heart-2 1b期临床试验的两个队列的7名参与者给药;初步数据计划在2025年上半年

首位参与者在VERVE-201靶向ANGPTL3的Pulse-1 1b期临床试验中给药;澳大利亚、加拿大和英国的监管许可

现金、现金等价物和有价证券5.399亿美元;到2026年的现金跑道

波士顿— 2024年11月5日— Verve Therapeutics是一家临床阶段公司,正在开发一类用于心血管疾病的新型基因药物,该公司今天报告了截至2024年9月30日的季度的管道更新和财务业绩。

“在第三季度,我们朝着开发一类新型基因药物的使命取得了相当大的进展,在这种药物中,一次性治疗可终生降低血胆固醇,”Verve Therapeutics联合创始人兼首席执行官、医学博士Sekar Kathiresan表示。“我们继续执行Heart-2临床试验,并很高兴地分享到,截至2024年10月29日,已有7名参与者接受了给药。VERVE-102具有良好的耐受性,没有严重的不良事件,也没有观察到具有临床意义的实验室异常。我们期待在2025年上半年提供Heart-2临床试验的初步数据和PCSK9项目的更新。”

Kathiresan博士继续说道:“此外,我们很高兴地宣布,我们的ANGPTL3候选产品VERVE-201的Pulse-1 1b期临床试验的第一个参与者最近给药了。凭借到2026年的现金跑道,我们处于有利地位,可以在我们的管道中执行更多重要里程碑,并推进我们的早期项目,包括我们针对LPA的项目。随着两款候选产品在临床上进行测试,我们预计2025年对Verve来说将是多事之秋,因为我们正在开发一种治疗心血管疾病的新方法。”

 

PCSK9计划

评估VERVE-102的Heart-2 1b期临床试验正在招募中

VERVE-102是一种新颖的研究性基因编辑药物,旨在作为一种单疗程治疗,永久关闭PCSK9基因在肝脏和持久降低疾病驱动低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。VERVE-102由表达腺嘌呤碱基编辑器的信使RNA和靶向PCSK9与VERVE-101相同的基因,该公司最初的PCSK9候选产品显示了该机制的概念验证。然而,与VERVE-101相比,VERVE-102使用了不同的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,其中包括不同的可电离脂质和Verve专有的GalNAc肝脏靶向配体,旨在允许LNP使用低密度脂蛋白受体(LDLR)或去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)进入肝细胞。

VERVE-102正在Heart-2开放标签1b期临床试验中对两个需要深度和持久降低血液中LDL-C水平的患者群体进行评估:患有杂合子家族性高胆固醇血症(heFH)的成年人和患有早发性冠状动脉疾病(CAD)的成年人。Heart-2临床试验预计将包括四个剂量队列,每个队列由三到九名患有heFH或早产CAD的患者组成。

截至2024年10月29日,Heart-2临床试验前两个剂量组的7名参与者已完成给药,分别为0.3mg/kg和0.45mg/kg。VERVE-102已被很好地耐受。未观察到严重不良事件,也未观察到具有临床意义的实验室异常。继

标准审查来自独立数据和安全监测委员会(DSMB),该公司预计将继续进行临床试验的剂量递增部分。

Verve最近在以色列和新西兰获得了Heart-2临床试验申请(CTA)的批准。澳大利亚、加拿大和英国的招生工作仍在进行中。

2024年11月,Verve计划在美国心脏协会(AHA)科学会议上展示一张经过审核的数字海报,描述Heart-2 1b期临床试验的设计。

 

Verve预计将在2025年上半年提供Heart-2临床试验的初步数据和PCSK9项目的更新。该公司还计划在2025年下半年启动PCSK9项目的2期临床试验。

 

VERVE-101的Heart-1 1b期临床试验分析

Verve最近在欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)2024年大会和美国肾脏病学会肾脏周2024年会议上报告了VERVE-101的Heart-1临床试验的最新耐久性数据。在两个较高剂量组(0.45mg/kg和0.6mg/kg)中,均观察到平均、时间平均的PCSK9蛋白减少超过60%,在0.45mg/kg(n = 6)时观察到平均、时间平均的LDL-C减少42%,在0.6mg/kg(n = 1)时观察到时间平均的LDL-C减少57%。在最高剂量队列的单个参与者中,LDL-C降低现已持续到单次给药后的18个月。自2024年3月以来,没有报告新的治疗相关不良事件。Verve认为,这些新的持久性数据进一步支持了一劳永逸的基因编辑药物治疗心血管疾病的潜力。

Verve已经完成了一系列非临床研究,作为对先前披露的使用VERVE-101观察到的实验室异常的调查的一部分。为了隔离LNP的作用,并确定在Heart-1临床试验中观察到的实验室异常是否是由于LNP递送系统造成的,这些研究使用了一个版本的VERVE-101,该版本带有非靶向引导RNA,旨在排除碱基编辑。这些研究的数据继续支持Verve的理解,即VERVE-101中的LNP很可能是Heart-1临床试验中观察到的实验室异常的主要驱动因素。在评估VERVE-102的Heart-2临床试验的剂量递增部分,Heart-1临床试验将保持暂停。

ANGPTL3计划

Pulse-1 1b期临床试验首例参与者给药VERVE-201

VERVE-201是一种新颖的研究性基因编辑药物,旨在作为一种单疗程治疗,永久关闭ANGPTL3肝脏中的基因可降低疾病驱动的LDL-C以及残留胆固醇,并利用Verve专有的GalNAC-LNP递送技术。VERVE-201正在两个患者群体中开发:难治性高胆固醇血症(RH)患者,定义为无法通过可能包括PCSK9抑制剂的最大耐受性标准护理疗法实现足够的LDL-C降低的患者,以及患有纯合子家族性高胆固醇血症(HOFH)的患者,这是一种以极高血LDL-C为特征的过早ASCVD的罕见且通常是致命的遗传原因。这种药物的目的是减少与现有疗法相关的沉重治疗负担,包括需要多次口服、注射和静脉输液,通常需要数十年的时间。

Verve今天宣布,首位参与者已在其Pulse-1 1b期临床试验中给药VERVE-201。

Pulse-1临床试验旨在评估VERVE-201给药在成年RH患者中的安全性和耐受性,这些患者尽管使用可能包括PCSK9抑制剂在内的最大耐受性标准护理疗法进行治疗,但仍需要额外降低LDL-C。终点还包括药代动力学和血液ANGPTL3蛋白和LDL-C水平的变化。Pulse-1临床试验是一项单次递增剂量研究,具有适应性设计。Pulse-1临床试验预计将包括四个剂量队列,每个队列由三到九名RH患者组成。

Verve最近获得监管许可,可在澳大利亚、加拿大和英国启动Pulse-1临床试验。

 

即将举行的投资者活动

Verve计划在以下即将举行的投资者活动期间参加炉边聊天:

古根海姆首届医疗保健创新会议,美国东部时间11月11日下午4:00,马萨诸塞州波士顿
Stifel 2024医疗保健会议,美国东部时间11月18日下午3:00,纽约州纽约
杰富瑞伦敦医疗保健会议,11月20日格林威治标准时间下午4:00,英国伦敦

即将举行的医学会议演讲

Verve计划在伊利诺伊州芝加哥举行的美国心脏协会(AHA)科学会议上展示一张经过审核的数字海报。海报环节详情如下:

标题:Heart-2的设计:VERVE-102的1b期临床试验,VERVE-102是一种由GalNAC-LNP递送并靶向PCSK9以持久降低LDL胆固醇的体内碱基编辑药物

Session:心血管疾病的基因组疗法

日期和时间:美国东部时间11月16日上午10:35

2024年第三季度财务业绩

 

现金状况:截至2024年第三季度,Verve持有5.399亿美元现金、现金等价物和有价证券。Verve预计其资本状况将足以为2026年之前的运营提供资金。

协作收入:2024年第三季度的协作收入为690万美元,而2023年第三季度的协作收入为310万美元。这一增长主要是由于根据公司合作协议提供的研究服务有所增加。

研发(R & D)费用:2024年第三季度的研发费用为4990万美元,而2023年第三季度的研发费用为4380万美元。2024年第三季度和2023年第三季度计入研发费用的股票补偿费用分别为540万美元和490万美元。

一般和行政(G & A)费用:2024年第三季度的G & A费用为1380万美元,而2023年第三季度的G & A费用为1170万美元。包括在G & A费用中的股票薪酬费用在2024年第三季度和2023年第三季度分别为540万美元和390万美元。

净亏损:2024年第三季度净亏损为5010万美元,即每股基本和摊薄净亏损0.59美元,而2023年第三季度净亏损为4580万美元,即每股基本和摊薄净亏损0.72美元。

 

关于Verve Therapeutics

Verve Therapeutics, Inc.(纳斯达克:VERV)是一家临床阶段的公司,开发用于心血管疾病的新型基因药物,具有将治疗从慢性管理转变为单疗程基因编辑药物的潜力。该公司的先导项目– VERVE-101、VERVE-102和VERVE-201 –靶点基因已被广泛验证为降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的靶点,这是导致


动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)。VERVE-101和VERVE-102旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因,目前正在初步开发用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(heFH),并最终用于治疗持续受到高LDL-C水平影响的已确诊ASCVD患者。VERVE-201旨在永久关闭肝脏中的ANGPTL3基因,目前正在初步开发用于难治性高胆固醇血症,即尽管使用最大耐受性标准护理疗法进行治疗,但患者仍有高LDL-C,以及纯合子家族性高胆固醇血症(HOFH)。欲了解更多信息,请访问www.verveTx.com。

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内涉及重大风险和不确定性的“前瞻性陈述”,包括有关公司正在进行的Heart-2临床试验和Pulse-1临床试验的陈述;Heart-2试验、PCSK9计划和Pulse-1试验的时间安排和数据可用性;对公司Heart-1临床试验的预期;其研发计划;公司项目的潜在优势和治疗潜力;以及公司认为其现有现金、现金等价物和有价证券将足以为其运营费用提供资金的期间。除历史事实陈述外,本新闻稿中包含的所有陈述,包括有关公司战略、未来运营、未来财务状况、前景、计划和管理层目标的陈述,均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期,并受到许多风险和不确定性的影响,这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的经营历史相关的风险;公司及时提交和接收其产品候选者的监管申请批准的能力;在临床试验中推进其产品候选者;在预期的时间线上或根本没有启动、注册和完成其正在进行和未来的临床试验;正确估计公司产品候选者的潜在患者群体和/或市场;在临床试验中复制在VERVE-101、VERVE-102的临床前研究和/或早期临床试验中发现的阳性结果,和VERVE-201;在当前和未来临床试验中预期的时间表下推进其候选产品的开发;获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权;管理费用;并筹集实现其业务目标所需的大量额外资金。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论,其中任何一项都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同,请参阅“风险因素”部分,以及对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论,在公司最近向美国证券交易委员会提交的文件中以及公司未来向美国证券交易委员会提交的其他文件中。此外,本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点,不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。该公司预计,后续的事件和发展将导致公司的观点发生变化。然而,尽管该公司可能会选择在未来某个时候更新这些前瞻性陈述,但该公司明确表示不承担这样做的任何义务。

投资者联系方式
珍·罗宾逊
Verve Therapeutics, Inc.
jrobinson@vervetx.com

媒体联系人
Ashlea Kosikowski

1AB

ashlea@1abmedia.com


Verve Therapeutics, Inc.

 

精选简明综合财务资料

 

(单位:千,股份和每股金额除外)

 

(未经审计)

 

 

 

截至9月30日的三个月,

 

 

截至9月30日的九个月,

 

简明综合经营报表

 

 

2024

 

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

协作收入

 

$

6,865

 

 

$

3,117

 

 

$

19,252

 

 

$

6,614

 

营业费用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

 

49,938

 

 

 

43,765

 

 

 

149,299

 

 

 

138,135

 

一般和行政

 

 

13,837

 

 

 

11,686

 

 

 

42,546

 

 

 

37,655

 

总营业费用

 

 

63,775

 

 

 

55,451

 

 

 

191,845

 

 

 

175,790

 

经营亏损

 

 

(56,910

)

 

 

(52,334

)

 

 

(172,593

)

 

 

(169,176

)

其他收入(费用):

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

成功付款负债公允价值变动

 

 

(6

)

 

 

802

 

 

 

1,743

 

 

 

878

 

利息和其他收入,净额

 

 

6,887

 

 

 

5,841

 

 

 

22,452

 

 

 

16,825

 

其他收入总额,净额

 

 

6,881

 

 

 

6,643

 

 

 

24,195

 

 

 

17,703

 

所得税拨备前亏损

 

 

(50,029

)

 

 

(45,691

)

 

 

(148,398

)

 

 

(151,473

)

准备金

 

 

(104

)

 

 

(67

)

 

 

(276

)

 

 

(243

)

净亏损

 

$

(50,133

)

 

$

(45,758

)

 

$

(148,674

)

 

$

(151,716

)

基本和稀释后每股普通股净亏损

 

$

(0.59

)

 

$

(0.72

)

 

$

(1.77

)

 

$

(2.43

)

每股净亏损中使用的加权平均普通股,基本和稀释

 

 

84,632,952

 

 

 

63,211,849

 

 

 

83,999,797

 

 

 

62,322,965

 

 

 

简明合并资产负债表数据

 

9月30日,
2024

 

 

12月31日,
2023

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

539,920

 

 

$

623,950

 

总资产

 

$

663,906

 

 

$

752,688

 

负债总额

 

$

155,355

 

 

$

153,186

 

股东权益总额

 

$

508,551

 

 

$

599,502