Syndax制药报告2024年第一季度财务业绩并提供临床和业务更新

– R/R KMT2AR急性白血病中revumenib的NDA申请根据RTAR授予优先审评；PDUFA行动日期定为2024年9月26日–

–阿萨替利单抗在慢性GVHD中的BLA备案获得优先审评；PDUFA行动日期定为2024年8月28日–

– AUGMENT-101 mNPM1队列完成注册；预计在24年第四季度的顶线数据可能支持在25年上半年提交sNDA –

–公司将于美国东部时间今天上午8：00召开电话会议–

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年5月8日（PRNEWSWIRE）– Syndax制药（纳斯达克：SNDX）是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发癌症疗法的创新管道，该公司今天公布了截至2024年3月31日的季度财务业绩，并提供了业务更新。

“随着revumenib和axatilimab可能在第三季度获得近期批准，以及第四季度AUGMENT-101试验的mNPM1队列的关键数据，公司有望在具有历史意义的一年中迎来重大的价值创造里程碑，”首席执行官Michael A. Metzger表示。" Syndax是一家无与伦比的SMID cap肿瘤学公司，有可能将两种一流的一流药物推向数十亿美元的市场，并有机会在其初始适应症之外进行扩张。我们仍然非常专注于打基础和建立一支经验丰富的专家团队，以确保我们成功转型为一家商业机构。”

最近的管道进展和预期的里程碑

Revumenib

阿沙替利单抗

公司更新

2024年第一季度财务业绩

截至2024年3月31日，Syndax的现金、现金等价物以及短期和长期投资分别为5.22亿美元和8530万股普通股和预融资认股权证。

2024年第一季度研发费用从上年同期的3410万美元增至5650万美元。研发费用增加主要是由于临床开发和制造成本增加，员工相关费用和专业费用增加，以及本期确认的开发里程碑费用。

2024年第一季度销售、一般和管理费用从上年同期的1200万美元增至2300万美元。销售、一般和管理费用的增加主要是由于员工相关费用和专业费用的增加以及revumenib和axatilimab商业化活动的增加。

截至2024年3月31日的三个月，Syndax报告归属于普通股股东的净亏损为7240万美元，即每股0.85美元，而去年同期归属于普通股股东的净亏损为4110万美元，即每股0.59美元。

财务指导

对于2024年第二季度，该公司预计研发费用为50至5500万美元，总运营费用为80至8500万美元。对于2024年全年，该公司继续预计研发费用为2.4亿至2.6亿美元，总运营费用为3.55亿至3.75亿美元，其中包括估计为4300万美元的非现金股票补偿费用。

该公司认为，它有足够的现金跑道为其2026年之前的研究、临床开发和商业运营提供资金。

电话会议和网络直播

关于财报发布，Syndax的管理团队将于美国东部时间今天（2024年5月8日，星期三）上午8点主持电话会议和现场音频网络直播。

可通过公司网站投资者部分的活动和演示页面访问现场音频网络广播和随附的幻灯片。或者，可以通过以下方式访问电话会议：

会议ID：Syndax1Q24
国内拨入号码：800-590-8290
国际拨入号码：240-690-8800
网络直播：https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/SNDX1Q24.cfm

对于那些无法参加电话会议或网络直播的人，将在电话会议后约24小时在公司网站www.syndax.com的投资者部分提供重播，并将在电话会议后的90天内提供。

关于Revumenib

Revumenib是一种有效的、选择性的、menin-KMT2A结合相互作用的小分子抑制剂，正在开发用于治疗KMT2A-重排（KMT2AR），也称为混合谱系白血病重排或MLLR，包括ALL和AML在内的急性白血病，以及突变的核磷蛋白（mNPM1）AML。R/R KMT2AR急性白血病2期AUGMENT-101试验的阳性顶线结果显示该试验达到了其主要终点，在第65届美国血液学会年会上公布，AUGMENT-101急性白血病1期部分的数据发表在《自然》杂志上。Revumenib被FDA和欧盟委员会授予孤儿药指定，用于治疗AML患者，并被FDA授予快速通道指定，用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的R/R急性白血病成人和儿童患者。Revumenib被FDA授予突破性疗法指定，用于治疗携带KMT2A重排的R/R急性白血病成人和儿童患者。

关于阿沙替利单抗

Axatilimab是一种在研单克隆抗体，靶向集落刺激因子-1受体，即CSF-1R，一种被认为控制单核细胞和巨噬细胞存活和功能的细胞表面蛋白。在临床前模型中，通过CSF-1受体抑制信号传导已被证明可以减少疾病介导巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这已被证明在慢性GVHD和IPF等基础疾病的纤维化疾病过程中发挥关键作用。2期AGAVE-201试验的阳性顶线结果显示该试验达到了其主要终点，最近在第65届美国血液学会年会上公布，阿萨替利单抗治疗慢性GVHD的1/2期数据发表在《临床肿瘤学杂志》上。Axatilimab被美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格，用于治疗慢性GVHD和IPF患者。2021年9月，Syndax与因塞特医疗签订了阿萨替利单抗的全球独家共同开发和共同商业化许可协议。Syndax已根据合作协议行使选择权，在美国共同商业化axatilimab，并将

提供30%的商业努力。Axatilimab正在根据2016年Syndax和UCB签订的UCB全球独家许可进行开发。

关于实时肿瘤复核方案（RTAR）

RTOR为肿瘤药物提供了更高效的审评流程，以确保尽早为患者提供安全有效的治疗，同时提高审评质量并与申请人进行早期迭代沟通。具体而言，它允许申办者和FDA在整个提交过程中密切接触，并使FDA能够审查药物申请模块的个别部分，而不是要求在启动审查之前提交完整的模块或完整的申请。有关RTAR的更多信息，请访问：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review-pilot-program。

关于Syndax

Syndax制药是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发癌症疗法的创新管道。该公司管线的亮点包括menin – KMT2A结合相互作用的高选择性抑制剂revumenib和阻断CSF-1受体的单克隆抗体axatilimab。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com或在X（原Twitter）和LinkedIn上关注该公司。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”或这些术语的否定或复数以及类似表述（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述中的每一个都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关

进度、时间、临床开发和临床试验范围、Syndax候选产品的临床数据报告、其候选产品用于治疗各种癌症适应症和纤维化疾病的潜在用途、Syndax预计第一季度和全年的研发费用、预计第一季度和全年的总运营费用。许多因素可能导致当前预期与实际结果之间的差异，包括：在临床前或临床试验期间观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验场所激活或入组率低于预期；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作者未能支持或推进合作或产品候选者；以及意外的诉讼或其他纠纷。Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致Syndax实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述中明示或暗示的结果不同的其他因素，包括其中包含的“风险因素”部分。除法律要求外，Syndax不承担更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映任何预期变化的义务，即使有新信息可用。

Syndax联系人

莎朗·克拉赫雷

Syndax Pharmaceuticals, Inc.

sklahre@syndax.com

电话781.68 4.98 27

 

SNDX-G