附件 99.1

uniQure宣布AMT-130的I/II期临床试验更新

基因疗法治疗亨廷顿氏病

~接受AMT-130治疗的患者继续表现出神经功能保留的证据，相对于纳入标准匹配的疾病自然史具有潜在的剂量依赖性临床益处~

~平均脑脊液NFL继续表现出有利趋势，30个月时低剂量患者低于基线，18个月时高剂量患者接近基线~

~AMT-130在两种剂量下继续普遍具有良好的耐受性~

~数据支持AMT-130的持续临床开发，并寻求监管互动，以讨论持续开发的潜在策略~

~美国东部时间今天上午8：30投资者电话会议和网络直播~

2023年12月19日，马萨诸塞州列克星敦和荷兰阿姆斯特丹—— uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者推进转化疗法，该公司今天公布了更新的中期数据，其中包括来自39名参加正在进行的美国和欧洲AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期临床试验的患者的长达30个月的随访。

uniQure首席医疗官Walid Abi-Saab医学博士表示：“AMT-130正在进行的研究中的临床评估趋势看起来非常有希望，并继续显示接受这种一次性给药基因疗法治疗的亨廷顿病患者的疾病稳定性，其中一些患者现已被跟踪超过两年。”“与非并发标准匹配的自然历史队列相比，我们正在观察运动技能、功能独立性和综合评级得分评估方面的有利趋势。”

“我们也很高兴地观察到NFL水平进一步下降，这是对神经元退化和疾病进展的一种测量，低剂量患者在30个月的随访中低于基线，高剂量患者在18个月时接近基线，”他继续说道。“重要的是，AMT-130在其低剂量和高剂量下仍然普遍具有良好的耐受性，并具有可控的安全性。我们将继续跟踪这些患者，并期待明年启动监管互动。”

“这些I/II期试验的结果继续非常令人鼓舞，因为它们在多个关键临床和功能测量中显示出积极趋势的、潜在的剂量依赖性信号，同时伴随着NFL的进一步下降，”伦敦大学学院（UCL）皇后广场神经病学研究所神经病学教授、国家神经病学和神经外科医院顾问神经学家、伦敦大学学院亨廷顿病中心副主任Edward Wild博士表示。“虽然在分析和解释亨廷顿病中的其他生物标志物方面存在众所周知的复杂性，但这些NFL数据与临床数据一致，表明可能存在疾病稳定性，并支持AMT-130的持续发展。亨廷顿病社区在等待改变疾病的治疗方案方面经历了长时间和具有挑战性的等待，我们热情地接受这一对这一毁灭性疾病来说可能具有重要意义的进展。”

AMT-130在亨廷顿病中正在进行的I/II期试验

在美国进行的AMT-130的多中心、I/II期临床试验中，共有26名早期表现亨廷顿病患者入组，包括最初的10名患者低剂量队列（6名接受治疗，4名对照），随访时间长达30个月，以及随后的16名患者高剂量队列（10名接受治疗，6名对照），随访时间长达18个月。患者随机接受AMT-130或仿制（假）手术治疗。美国这项研究包括一个12个月的盲法核心研究期，然后对接受治疗的患者进行5年的非盲法长期随访。高剂量队列中的六名对照患者中有四名被交叉治疗，其余两名患者未能达到研究的纳入标准。

正在欧洲和英国进行的AMT-130的多中心、开放标签、I/II期临床试验共招募了13名患者，其亨廷顿病早期表现标准与美国的研究相同。6名患者在最初的低剂量队列中接受AMT-130治疗，7名患者在随后的高剂量队列中接受治疗。

本新闻稿中提供的美国和欧洲合并数据受2023年9月30日的截止日期限制，不包括跨界接受治疗的对照患者的疗效和生物标志物数据。

更新的中期数据

探索性疗效数据

将每个剂量队列中接受治疗的患者的临床和功能测量与基线测量进行比较，并将其与对照患者（最长12个月）和非同时存在的标准匹配的自然史队列进行比较。这个自然史队列是由uniQure与治愈亨廷顿病倡议（CHDI）合作开发的，使用的是对早期亨廷顿病患者的TRACK-HD自然史研究。该队列包括31名符合总功能能力、诊断分类水平和最小纹状体体积的uniQure临床试验纳入标准的患者。

生物标志物和体积成像数据

安全和耐受性

AMT-130通常具有良好的耐受性，在6x10的较低剂量下都具有可控的安全性¹²载体基因组和更高剂量的6x10¹³载体基因组。治疗组中最常见的不良事件与手术过程有关。

低剂量组有4例与AMT-130无关的严重不良事件（SAE）（术后谵妄、重度抑郁、自杀意念和鼻出血），高剂量组有6例不相关的SAE（背痛、体温过低、术后血肿、腰穿后综合征（n = 2）、肺栓塞），对照组有1例SAE（深静脉血栓形成）。此外，在高剂量队列中有四个AMT-130相关的严重不良事件（中枢神经系统炎症（n = 3），以及回顾性地也可归因于中枢神经系统炎症的严重头痛（1）。

有症状的中枢神经系统炎症患者通过糖皮质激素药物治疗得到改善。此外，6名大剂量患者接受了围手术期类固醇药物AMT-130，以降低炎症风险。

后续步骤

基于这份中期分析中令人鼓舞的数据，uniQure预计下一步将采取以下措施：

投资者电话会议和网络直播信息

uniQure管理层将于美国东部时间今天（2023年12月19日，星期二）上午8：30主持投资者电话会议和网络直播。该活动将在uniQure网站https://www.uniQure https://investors-media/events-presentations的Events & Presentations栏目下进行网络直播，活动结束后将进行为期90天的重播存档。电话参与的有意者，需使用本线上表格进行报名。在注册拨入详细信息后，所有电话参与者将收到一封自动生成的电子邮件，其中包含拨入号码的链接以及个人PIN码，用于通过电话访问活动。如果您要加入电话会议，请在开始时间前15分钟拨入。

关于AMT-130的I/II期临床方案

AMT-130治疗亨廷顿病的美国I/II期临床试验正在探索26名早期显性亨廷顿病患者的安全性、耐受性和有效性信号，这些患者分为10名患者的低剂量队列，然后是16名患者的高剂量队列；患者被随机分配到AMT-130或仿制（假）手术治疗。多中心试验包括12个月的盲法核心研究期，然后是5年的非盲法长期随访。临床试验中共有16名患者被随机分配接受治疗，并通过MRI引导、对流增强立体定向神经外科递送直接进入纹状体（尾状和壳核）接受单次AMT-130给药。高剂量队列中另有4名对照患者转入治疗。详情请访问www.clinicaltrials.gov（NCT04120493）。

AMT-130的欧洲开放标签IB/II期研究在两个剂量组中招募了13名早期明显亨廷顿病患者；一个由6名患者组成的低剂量组和一个由7名患者组成的高剂量组。与美国研究一起，这项欧洲研究旨在建立安全性、概念验证以及AMT-130的最佳剂量，以便在加速注册途径可行的情况下推进III期开发或进入验证性研究。

AMT-130是uniQure的第一个专注于纳入其专有MIQURE的CNS的临床项目^®平台。

关于亨廷顿病

亨廷顿氏病是一种罕见的、遗传性的神经退行性疾病，会导致运动症状，包括舞蹈症、行为异常和认知能力下降，从而导致进行性身心恶化。该病是一种常染色体显性疾病，在亨廷顿基因的第一个外显子中具有致病的CAG重复扩增，导致大脑中异常蛋白质的产生和聚集。尽管亨廷顿病的病因很明确，但目前还没有获得批准的疗法来延缓发病或减缓疾病的进展。

关于uniQure

uniQure正在兑现基因治疗的希望——具有潜在疗效的单一疗法。近期，uniQure的B型血友病基因疗法获得批准——这是基于十多年研究和临床开发的历史性成就——代表了基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者迎来了一种新的治疗方法。uniQure现在正利用其模块化且经过验证的技术平台，推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病的患者。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”等术语表示，以及这些术语的否定。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及管理层仅在本新闻稿发布之日可获得的信息。这些前瞻性陈述的例子包括但不限于涉及以下方面的陈述：AMT-130的潜在临床和功能影响，包括作为亨廷顿病患者的重要治疗选择；公司计划继续AMT-130的临床开发并启动与监管机构的互动；加速监管途径的潜力；公司使用自然历史队列作为AMT-130疗效比较的基础；公司关于研究AMT-130联合围术期免疫抑制的第三个队列的入组计划；mHTT或NFL作为有效生物标志物在CSF中的效用；以及该公司进一步临床更新的计划。由于多种原因，uniQure的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。这些风险和不确定性包括（其中包括）：与公司AMT-130的I/ll期临床试验相关的风险，包括此类试验将无法证明足以支持进一步临床开发的疗效数据的风险，以及试验的中期数据可能无法预测后期数据读数的风险；与公司财务状况和股价相关的风险，包括公司根据需要并以可接受的条件筹集足够资金以支持公司临床项目进一步发展的能力；与公司依赖第三方进行相关的风险，监督、监测其临床前研究和临床试验以及制造其药物产品的成分，包括AMT-130的临床试验；以及公司获得、维护和保护其知识产权的能力。这些风险和不确定性在uniQure定期向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中的“风险因素”标题下有更全面的描述，包括其于2023年2月27日向SEC提交的10-K表格年度报告、其于2023年5月9日、2023年8月1日和2023年11月7日向SEC提交的10-Q表格季度报告，以及该公司不时向SEC提交的其他文件。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，除法律要求外，uniQure不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新信息可用。

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