美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格6-K
外国私营发行人的报告
根据规则13a-16或15d-16
根据1934年证券交易法
截至2026年3月的月份
委员会文件编号：001-39822
Pharming Group N.V.
（其章程所指明的注册人的确切名称）
达尔文维格24
2333华润莱顿
荷兰
（主要行政办公室地址）
用复选标记表明注册人是否以表格20-F或表格40-F为掩护提交或将提交年度报告。
表格20-F☒表格40-F☐
如注册人按照条例S-T规则第101（b）（1）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：☐
如注册人按照条例S-T规则第101（b）（7）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：☐
作为表格6-K上的本报告99.1的附件，提供的是一份日期为2026年3月27日的新闻稿，由Pharming Group N.V.或公司发布。
展览指数
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附件编号
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说明
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99.1
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Pharming Group收到CHMP对Joenja的积极意见®（leniolisib）用于12岁及以上成人和儿童患者APDS的治疗 | |||||||
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。
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Pharming Group N.V.
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签名：
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/s/Fabrice Chouraqui
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姓名：
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法布里斯·乔拉基
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职位：
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首席执行官
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日期：2026年3月27日
Pharming Group收到CHMP对Joenja的积极意见®（leniolisib）用于12岁及以上成人和儿童患者APDS的治疗
•如果获得批准，Joenja®（leniolisib）将成为欧盟首个获批治疗活化磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K δ）综合征（APDS）的药物，这是一种罕见的原发性免疫缺陷
•基于II/III期临床数据证明对免疫失调和免疫缺陷措施具有统计学意义的影响的决定
•欧盟委员会最终决定预计将于2026年第二季度作出
2026年3月27日荷兰莱顿：Pharming Group N.V.（“Pharming”或“本公司”）（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议对Joenja进行上市许可®（leniolisib）用于治疗活化磷酸肌醇3-激酶delta综合征（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷，适用于12岁及以上的成人和儿童患者。
欧盟委员会预计将在大约两个月内就Joenja在特殊情况下的上市许可做出最终决定。如果获得批准，Joenja将成为欧盟首个获批治疗APDS的药物。集中上市许可将在所有27个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登有效。
Pharming首席执行官Fabrice Chouraqui评论道：
“对于患有APDS的患者来说，仍有很大的医疗需求未得到满足。通过针对该疾病的根本原因，Joenja可能标志着欧洲APDS护理的一步变化。今天CHMP的积极意见，连同本周早些时候在日本的批准，反映了临床数据的实力以及参与临床研究的患者、家庭和医生的奉献精神。我们期待欧盟委员会做出最终决定，并与欧洲各地的相关当局合作，支持患者就诊。”
CHMP的积极意见基于一项多国、三盲、安慰剂对照、随机II/III期临床试验的结果，该试验评估了31名12岁及以上诊断为APDS的患者的疗效和安全性，并证明了对免疫失调和免疫缺陷具有统计学意义的影响。作为申请的一部分，还提交了一项长期、开放标签扩展临床试验的数据，其中37名患者接受了leniolisib治疗，中位数为三年。
Virgil Dalm，医学博士，荷兰鹿特丹伊拉斯姆斯大学医学中心内科过敏与临床免疫学部负责人兼首席研究员，评论道：
“leniolisib的临床项目在APDS患者的免疫失调和免疫缺陷的标志物方面显示出一致的、有意义的改善。再加上良好的安全性，这些结果表明，Joenja可能会有意义地改变患有这种罕见、复杂和进行性先天免疫错误的人的临床前景。作为临床项目中的一名医生和研究者，我知道拥有解决疾病根本原因并有可能为患者及其家人带来有意义的改变的治疗方案是多么重要。我很自豪地看到研究人员和参与研究的患者的奉献精神为这一里程碑做出了贡献，我期待着欧盟委员会的决定以及欧洲各地患者获得这种新型靶向疗法的潜力。”
Joenja在美国和英国获批上市，适用于12岁及以上的APDS患者。
关于活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被发现。APDS是由两个已鉴定基因中任一基因的变异引起的PIK3CD或PIK3R1，对机体免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3K δ（磷酸肌醇3-激酶delta）通路过度活跃，导致免疫细胞无法成熟和正常运作，导致免疫缺陷和失调1,2,3APDS的特点是多种症状，包括严重的、反复出现的鼻窦肺部感染、淋巴增殖、自身免疫和肠病。4,5由于这些症状可能与多种情况相关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道，患有APDS的人经常被误诊，并遭受中位7年的诊断延迟。6由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损害随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4-7通过基因检测可以做出明确诊断。APDS影响全球每百万人约1至2人。8
关于leniolisib
Leniolisib是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K）抑制剂，在美国、英国、澳大利亚和以色列被批准作为活化磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K δ）综合征（APDS）的首个也是唯一一个靶向治疗12岁及以上成人和儿童患者以及在日本用于4岁及以上患者。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-trisphosphate的产生，它是一种重要的细胞信使，调节增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成、代谢等多种细胞功能。来自一项随机、安慰剂对照的III期临床试验的结果表明，共犯终点有统计学上的显着改善，反映出对这些患者所见的免疫失调和缺陷有有利的影响，开放标签扩展数据支持了长期leniolisib给药的安全性和耐受性。9,10
Leniolisib目前正在加拿大和其他几个国家接受治疗APDS的监管审查。Leniolisib还在两项针对免疫失调的原发性免疫缺陷（PIDs）的II期临床试验中进行评估。leniolisib的安全性和有效性尚未确定用于APDS以外免疫失调的PIDs。
关于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（EURONEXT Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球性的生物制药公司，致力于改变患有罕见、使人衰弱且危及生命的疾病患者的生活。我们正在商业化和开发一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming总部位于荷兰莱顿，在全球拥有员工，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。
欲了解更多信息，请访问www.pharming.com并在LinkedIn上找到我们。
前瞻性陈述
本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性陈述通过使用“目标”、“雄心”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“项目”、“风险”、“计划”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”等术语和短语来识别。前瞻性陈述的例子可能包括关于Pharming的临床前研究和候选产品临床试验的时间和进展、Pharming的临床和商业前景以及Pharming对其预计营运资金需求和现金资源的预期的陈述，这些陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及向美国证券交易委员会提交的Pharming 2024年年度报告和截至2024年12月31日止年度的20-F表格年度报告中描述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming的实际结果可能与由此预期或暗示的结果存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均受到本节中包含或提及的警示性陈述的明确限定。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于Pharming截至本新闻稿发布之日可获得的信息。Pharming不承担因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修改任何前瞻性陈述的任何义务。
内幕消息
本新闻稿涉及披露符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第7（1）条含义内的内幕信息的信息。
参考资料
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4Coulter TI，et al. J Allergy Clin Immunol。2017;139(2):597-606.
5Maccari ME，et al. Front Immunol。2018;9:543.
6Jamee M，et al. Clin Rev Allergy Immunol。2020年12月；59（3）：323-333。
7Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol。2018;9:338.
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9Rao VK，et al Blood。2023年3月2日；141（9）：971-983。
10Rao VK，et al. J Allergy Clin Immunol 2024；153：265-74。
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