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FDA批准Omeros的YARTEMLEA®–首个也是唯一一个针对TA-TMA的适应症疗法

– Omeros将于美国东部时间2026年1月7日星期三下午4：30主持电话会议–

西雅图，2025年12月24日--Omeros Corporation（NASDAQ：OMER）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准YARTEMLEA®（narsoplimab-wuug）用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的治疗，这是一种由补体凝集素通路激活驱动的干细胞移植的常致命性并发症。YARTEMLEA是首个也是唯一获批的凝集素通路抑制剂。YARTEMLEA选择性抑制凝集素通路的效应酶MASP-2，阻断通路激活，同时保留对宿主防御很重要的经典和替代补体功能。YARTEMLEA被批准用于成人和两岁及以上儿童。

“这一批准是人们期待已久的造血细胞移植和TA-TMA护理领域的突破，”Memorial Sloan Kettering癌症中心成人骨髓移植服务主任Miguel-Angel Perales医学博士表示。“到目前为止，我们一直缺乏有效的TA-TMA疗法，主要依赖于诸如修改钙调磷酸酶抑制剂等支持性措施，这会显着增加发生危及生命的移植物抗宿主病的风险。基于引人注目的数据包，narsoplimab在TA-TMA中提供了强大的应答率并提高了生存率，具有有利的获益-风险特征和与在接受造血干细胞移植的患者中看到的一致的安全性特征。作为第一个也是唯一一个被批准用于TA-TMA的药物，对于面临这种毁灭性并发症的患者来说，narsoplimab是一种改变实践的进步。”

YARTEMLEA的批准是基于一项针对患有TA-TMA的成人的单臂、开放标签研究（TA-TMA研究；N = 28）的结果，并得到了扩大准入计划（EAP；N = 221名成人和儿科患者）的额外数据的支持。在EAP中，19名患者（13名成人和6名儿科）有可评估的患者水平反应数据。

疗效通过TMA完全应答（CR）进行评估，定义为TMA关键实验室标志物（血小板计数和LDH水平）的改善以及器官功能的改善或输血独立性。TA-TMA研究中17/28名患者（61%）和13/19名可评估的EAP患者（68%）实现了CR。在TA-TMA研究和EAP中，从TMA诊断时起的100天生存率（基于全因死亡率）分别为73%（95%置信区间CI：52、86）和74%（95% CI：48、88）。所有患者均符合高危TA-TMA的国际统一标准，将每位患者归类为预后不良和高死亡风险。

在同行评审的出版物中，与外部对照队列相比，YARTEMLEA治疗的死亡率风险降低了三到四倍。¹在EAP中，YARTEMLEA既被用作一线治疗，也被用于已失败或停止一种或多种先前方案的高危TA-TMA患者，即标签外补体抑制剂和/或去铁布罗肽。在这些先前难治性的高危患者中，YARTEMLEA与50%的一年生存率相关，而历史上报告的一年生存率不到20%。^{2 3 4 5}

埃默里大学儿科肿瘤学和造血细胞疗法助理教授、医学博士Michelle Schoettler表示：“就像在成人中一样，YARTEMLEA治疗两岁及以上儿童TA-TMA的适应症非常重要。”“关于TA-TMA的同行评审临床出版物稳步推进了我们对儿童疾病的理解——其生物学、诊断标准和越来越多的认可——并揭示了在这种情况下依赖标签外选项的局限性和风险。在已发表的儿科经验中，YARTEMLEA产生了强大而持续的益处，包括在有器官功能障碍的极高风险儿童和先前补体抑制疗法失败的儿童中。在一线使用时，YARTEMLEA与大约75%的一年生存率相关；即使在对一种或多种非标签补体抑制剂难治的儿童中，一年生存率也大约是保持在20%以下的历史比率的三倍。通过扩大准入计划，包括在非常年轻的患者中，我对YARTEMLEA的临床经验进一步证明，当TA-TMA出现时，儿童需要随时可以获得它。有了这项批准，有效的TA-TMA疗法可以成为儿科标准，而不是例外——这将挽救儿童的生命。”

TA-TMA研究中的所有患者都有多个不良结果的风险因素，无论YARTEMLEA的因果关系或相关性，都报告了不良反应。最常见的不良反应（≥ 20%）为病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、乏力、低钾血症。YARTEMLEA治疗的患者中有61%出现严重不良反应；> 5%报告的有急性肾损伤、精神错乱状态、急性呼吸衰竭、中性粒细胞减少性败血症、感染性休克、肺水肿、呕吐等。在7%的患者中报告了致命的不良反应，包括中性粒细胞减少的败血症和感染性休克。在EAP中接受YARTEMLEA治疗的患者中未发现新的具有临床意义的安全信号。

在FDA批准YARTEMLEA之后，Omeros正在为计划于2026年1月在美国推出的产品完成准备工作。专用的美国账单和报销代码现已到位，包括：

YARTEMLEAssist™患者支持计划预计将于2026年第一季度推出。提供者和患者代表可致电1-844-YARTEM1（1-844-927-8361）寻求个性化服务，包括确定潜在的经济援助方案。

“FDA对YARTEMLEA的批准标志着Omeros的一个决定性里程碑，更重要的是，对于面临TA-TMA的患者和家庭而言，”Omeros董事长兼首席执行官、医学博士Gregory A. Demopulos表示。“经过多年的工作和与移植界的密切合作，我们现在可以为这种经常致命的并发症提供首个FDA批准的疗法，并提供可靠的反应数据和支持在成人和儿童中自信使用的获益风险概况。随着我们美国计划于2026年1月发射，我们的重点是确保快速、可靠的访问，以便在TA-TMA被认可且时间至关重要时可以使用YARTEMLEA。我们对使这项批准成为可能的患者、护理人员、研究人员和临床团队深表感谢，我们致力于将YARTEMLEA带给每一位有需求的符合条件的患者。”

TA-TMA可在自体和同种异体造血干细胞移植后发生，同种异体移植后患病率更高。在美国和欧洲，每年大约进行3万例异体移植。最近的研究估计，TA-TMA在高达56%的同种异体移植受者中发生。

欧洲药品管理局目前正在审查YARTEMLEA用于治疗TA-TMA的上市许可申请，预计将于2026年年中做出决定。

YARTEMLEA的重要安全信息®

什么是YARTEMLEA®?

YARTEMLEA是一种MASP-2抑制剂，适用于治疗成人和两岁及以上儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）。

重要安全信息

禁忌

没有。

警告和注意事项

接受YARTEMLEA治疗的患者出现了严重且危及生命的感染。

不良反应

最常见的不良反应（≥ 20%），无论与YARTEMLEA是否有因果关系，均为病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、乏力、低钾血症。

在特定人群中使用

怀孕：关于孕妇使用YARTEMLEA的现有数据不足以告知重大出生缺陷和流产或不良孕产妇或胎儿结局的药物相关风险。

哺乳期：没有关于人乳中YARTEMLEA的存在、对母乳喂养的孩子的影响或对产奶量的影响的数据。

儿科使用：YARTEMLEA治疗TA-TMA的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中确立。YARTEMLEA的安全性和有效性尚未在2岁以下的儿科患者中建立。

老年使用：YARTEMLEA的临床研究没有包括足够数量的65岁及以上患者，以确定他们是否与年轻患者有不同的反应。

要报告疑似不良反应，请拨打1-844-YARTEM1（1-844-927-8361）联系Omeros Corporation，或拨打1-800-FDA-1088或通过FDA MedWatch联系FDA。

请看YARTEMLEA的完整处方信息。

关于YARTEMLEA®

YARTEMLEA®（narsoplimab-wuug）全人源单克隆抗体，是首个也是唯一获批的补体凝集素通路抑制剂。YARTEMLEA抑制甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），即凝集素通路的效应酶。在造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（TA-TMA）中，MASP-2抑制可防止凝集素通路介导的细胞损伤，包括小血管内皮损伤和血栓形成。通过选择性阻断凝集素途径的激活，YARTEMLEA保留了经典和替代途径的活性，包括适应性免疫反应所必需的功能。

YARTEMLEA被美国FDA批准用于治疗成人和两岁及以上儿童的TA-TMA。欧洲药品管理局（EMA）正在审查YARTEMLEA用于TA-TMA的上市许可申请，预计将于2026年年中做出决定。

YARTEMLEA已获得FDA关于TA-TMA的突破性疗法和孤儿药认定，EMA已授予其造血干细胞移植领域的孤儿药认定。

YARTEMLEA是首个也是唯一获批的TA-TMA疗法。

关于造血干细胞移植相关的血栓性微血管病

造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是成人和儿童造血干细胞移植的一种严重且经常致命的并发症。TA-TMA由调理方案、免疫抑制剂、感染、移植物抗宿主病和其他移植相关因素引发的全身性内皮损伤驱动，补体凝集素通路的激活在疾病发病机制中起核心作用。

TA-TMA可在自体和同种异体移植后发生，同种异体手术后患病率更高。美国和欧洲每年进行大约30,000例同种异体移植。最近的研究估计，TA-TMA在高达56%的同种异体移植受者中发生。重症TA-TMA的死亡率可超过90%，幸存者经常面临长期肾脏并发症，包括透析依赖。

YARTEMLEA®是唯一获批治疗TA-TMA的药物。

电话会议和网络直播
美国东部时间2026年1月7日星期三下午4：30

Omeros管理层将于美国东部时间2026年1月7日下午4：30召开电话会议，讨论批准YARTEMLEA®.

网络直播：通过https://investor.omeros.com/upcoming-events访问网络直播。

电话会议（电话）：要通过电话加入，参与者必须在https://register-conf.media-server.com/register/BI860d4c7c1e5d4bb1a77988a530e78171注册，才能获得唯一的PIN码。注册后，您可以：

如果您丢失了您的PIN码或注册确认邮件，请重新注册以接收新的PIN码。

重播：重播将在https://investor.omeros.com/archived-events上提供。

关于Omeros Corporation

Omeros是一家创新生物技术公司，为大型市场和孤儿适应症发现、开发和商业化first-in-class小分子和蛋白质疗法，特别侧重于补体介导的疾病、癌症以及成瘾性或强迫症。Omeros的先导凝集素通路抑制剂YARTEMLEA®抑制该通路效应酶MASP-2的药物获FDA批准，可用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA），计划于2026年1月在美国上市。欧洲药品管理局目前正在审查YARTEMLEA在TA-TMA中的上市许可申请，预计将于2026年年中做出决定。Omeros的长效MASP-2抑制剂OMS1029已成功完成1期临床试验。

根据最近宣布的一项资产购买和许可协议，诺和诺德获得了zaltenibart（前身为OMS906）的全球权利，这是一种处于PNH和其他替代通路适应症临床开发中的MASBAT抑制剂，以及相关的知识产权和相关资产。Omeros的管道还包括OMS527，这是一种磷酸二酯酶7抑制剂，正处于可卡因使用障碍的临床开发阶段，由美国国家药物滥用研究所全额资助，以及不断增长的新型分子和细胞肿瘤学项目组合。欲了解有关Omeros及其项目的更多信息，请访问www.omeros.com。

参考资料

前瞻性陈述

本新闻稿包含1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述，这些陈述受制于这些部分为此类陈述创建的“安全港”。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“期待”、“可能”、“目标”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“石板”、“目标”、“将”、“将”等词语表示，以及类似的表述和变体。前瞻性陈述，包括关于YARTEMLEA上市许可申请的陈述®在欧洲，就YARTEMLEA在美国的商业启动的任何迹象、计划和预期获得YARTEMLEA批准的前景，以及在任何EMA批准后在欧盟，我们完成许可、合作或其他交易的能力以及我们将从任何此类交易中获得的任何好处（如果有的话），对我们的资本资源是否充足和可用以资助当前和计划的运营（包括YARTEMLEA的商业化）的预期，根据资产购买和许可协议开发zaltenibart或其他产品的计划，以及zaltenibart的潜在治疗益处及其商业前景，均基于管理层的信念和假设以及管理层仅在本新闻稿发布之日可获得的信息。Omeros的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括但不限于与YARTEMLEA MAA中包含的临床数据、外部注册数据、统计分析或其他信息和数据相关的不利或意外的监管结论或解释，无法在YARTEMLEA 丨MAA的监管审查期间对信息请求做出令人满意的响应，我们的关键试验中使用的诊断标准与外部注册中使用的诊断标准之间存在潜在差异，以及EMA确定我们的统计分析中使用的注册表是否足以代表TA-TMA患者，相关司法管辖区监管流程的意外或意外结果或要求、我们的财务状况和经营业绩，包括我们以优惠条款或根本没有为我们的运营筹集额外资金或完成其他交易的能力、监管流程和监督、与制造或供应我们的产品以支持临床试验、监管检查和/或任何营销批准后的商业销售相关的挑战、政府和商业付款人的报销和付款政策的变化或此类政策的应用、知识产权索赔、竞争发展、诉讼，以及风险、不确定性，以及我们于2025年3月31日向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告以及随后提交的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下描述的其他因素。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，无论是因为新信息、未来事件或其他原因，除非适用法律要求。

Miguel-Angel Perales博士此前曾从Omeros获得咨询服务报酬，并持有其财务权益。Michelle Schoettler博士此前曾从Omeros获得咨询服务报酬。

詹妮弗·库克威廉姆斯
库克威廉姆斯通信公司。
投资者和媒体关系
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