Monte Rosa Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩并提供公司最新情况
MRT-6160获得IND批准，这是一种VAV1导向的MGD，正在开发用于全身和神经系统自身免疫性疾病；有望在今年夏天启动1期SAD/MAD研究，预计在2025年第一季度获得初步临床数据
正在进行的MRT-2359用于MYC驱动的实体瘤的1/2期研究在0.5mg时显示出良好的安全性和药效学特征，21天上/7天的时间表；使用21/7的时间表以0.75 mg持续给药；最终确定推荐的2期剂量和预计在2024年下半年更新的临床结果
从与罗氏的战略研究合作中实现了首个项目和财务里程碑
强劲的现金状况预计将为2027年上半年的运营提供资金，并通过多个预期临床读数，包括来自MRT-2359、MRT-6160和MRT-8102的概念验证患者研究
马萨诸塞州波士顿，2024年8月8日– Monte Rosa Therapeutics, Inc.（纳斯达克：GLUE）是一家临床阶段的生物技术公司，开发基于新型分子胶降解剂（MGD）的药物，该公司今天公布了截至2024年6月30日的第二季度业务亮点和财务业绩。
“我们VAV1导向的MGD MRT-6160的IND批准代表了Monte Rosa的一个重要企业里程碑，意味着我们认为这是第一个临床阶段、为非肿瘤适应症合理设计的MGD，”Monte Rosa Therapeutics首席执行官Markus Warmuth医学博士表示。“我们针对MYC驱动的实体瘤的MRT-2359项目正在进行中的1/2期研究，我们期待着宣布推荐的2期剂量，分享来自试验剂量递增组的最新临床疗效和安全性结果，并在下半年开始招募我们的2期扩展队列。我们的第二个免疫学/炎症项目，MRT-8102，一种NEK7导向的靶向疾病的MGD，由IL-1 β和NLRP3炎性体驱动，继续推进，我们预计将在明年上半年提交IND申请。我们与罗氏的战略合作进展迅速，我们今天非常高兴地宣布，我们已经达到了我们的第一组研究里程碑，我们相信这进一步验证了我们的QuEN发现引擎的生产力。我们强劲的资产负债表，加上我们最近的融资，预计将为2027年上半年提供现金跑道，通过多个预期里程碑为公司提供资金，包括为我们的三个主要项目提供概念验证读数。”
近期要闻
MRT-2359，GSPT1导向MGD用于MYC驱动的实体瘤
MRT-6160，VAV1导向MGD用于全身和神经系统自身免疫/炎症性疾病
MRT-8102、NEK7定向MGD用于IL-1 β和NLRP3炎性体驱动的炎症性疾病
CDK2和Cyclin E1导向的MGD程序
其他公司更新
预期里程碑
2024年第二季度财务业绩
协作收入：2024年第二季度的协作收入为470万美元，2023年同期为0美元。协作收入指根据罗氏许可和协作协议记录的收入。
研发（R & D）费用：2024年第二季度研发费用为2810万美元，2023年同期为2910万美元。研发费用受到我们研发组织成功实现关键里程碑的推动，包括MRT-2359临床研究的继续、我们临床前管道的进展和增长、MRT-6160准备进入临床以及公司的QuEEN ™发现引擎的持续开发。非现金股票薪酬构成了2024年第二季度260万美元的研发费用，而2023年同期为230万美元。
一般和行政（G & A）费用：2024年第二季度的G & A费用为930万美元，而2023年同期为810万美元。G & A费用增加的原因是员工人数增加、基于股票的薪酬费用以及为支持增长和运营而支付给顾问的费用。G & A费用包括2024年第二季度190万美元的非现金股票薪酬，而2023年同期为190万美元。
净亏损：2024年第二季度净亏损为3030万美元，而2024年第一季度净亏损为3200万美元。
现金状况和财务指引：截至2024年6月30日，现金、现金等价物、限制性现金和有价证券为2.671亿美元，而截至2024年3月31日，现金、现金等价物、限制性现金和有价证券为1.978亿美元。
该公司预计，其现金和现金等价物将足以为2027年上半年的计划运营和资本支出提供资金。
关于MRT-2359
MRT-2359是一种强效、高选择性、口服生物可利用的研究性分子胶降解剂（MGD），可诱导E3泛素连接酶组分cereblon与翻译终止因子GSPT1相互作用，导致靶向降解GSPT1蛋白。MYC转录因子（c-MYC、L-MYC和N-MYC）是人类癌症的公认驱动因子，它们保持高水平的蛋白质翻译，这对于不受控制的细胞增殖和肿瘤生长至关重要。临床前研究表明，这种对MYC诱导的蛋白质翻译的沉迷会产生对GSPT1的依赖。通过诱导降解GSPT1，MRT-2359被设计为利用这一脆弱性，破坏蛋白质合成机制，导致在MYC驱动的肿瘤中具有抗肿瘤活性。
关于捷运-6160
MRT-6160是一种强效、高选择性、口服生物可利用的VAV1研究分子胶降解剂，在临床前研究中已显示其靶点深度降解，对其他蛋白质没有可检测到的影响。VAV1是一种Rho家族鸟嘌呤核苷酸交换因子，是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白。VAV1表达仅限于血液和免疫细胞，包括T细胞和B细胞。临床前研究表明，通过MGD靶向降解VAV1蛋白可调节T细胞和B细胞受体介导的活性。这种调节在体外和体内都很明显，表现为细胞因子分泌的显着减少，细胞因子分泌是维持自身免疫性疾病至关重要的蛋白质。此外，VAV1导向的MGD已在自身免疫性疾病的临床前模型中显示出有希望的活性，因此有可能在多种全身和神经系统的自身免疫适应症中提供治疗益处，例如炎症性肠病、类风湿性关节炎、多发性硬化症和皮肤病。临床前研究表明，MRT-6160可在几种体内自身免疫模型中抑制疾病进展。
关于MRT-8102
MRT-8102是一种强效、高选择性、口服生物可利用的研究性分子胶水降解剂（MGD），靶向NEK7，用于治疗由IL-1 β和NLRP3炎性体驱动的炎症性疾病。NEK7已被证明是NLRP3炎症小体组装、激活和IL-1 β释放的体外和体内所必需的。异常的NLRP3炎症小体激活以及随后释放的活性IL-1 β和白介素-18（IL-18）与多种炎症性疾病有关，包括痛风、心血管疾病、包括帕金森病和阿尔茨海默病在内的神经系统疾病、眼部疾病、糖尿病、肥胖症和肝病。在非人类灵长类动物模型中，MRT-8102被证明可以有效、选择性和持久地降解NEK7，并在离体刺激全血后导致IL-1 β模型接近完全降低。MRT-8102在非GLP毒理学研究中显示出良好的特征。
关于Monte Rosa
Monte Rosa Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为肿瘤学、自身免疫性和炎症性疾病等领域的严重疾病患者开发高选择性分子胶水降解剂（MGD）药物。MGDs是一种小分子蛋白质降解剂，具有治疗许多其他方式（包括其他降解剂）无法治疗的疾病的潜力。Monte Rosa的QuEEN ™（定量和工程消除新底物）发现引擎结合了AI引导的化学、多样的化学库、结构生物学和蛋白质组学，以前所未有的选择性识别可降解蛋白质靶点并合理设计MGD。QueEN发现引擎使我们能够在多个治疗领域获得广泛和差异化的、经过充分验证的生物学目标空间。Monte Rosa开发了业界领先的MGD管道，该管道涵盖肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病及其他领域，并与罗氏（Roche）开展战略合作，以发现和开发针对以前被认为无法用药的癌症和神经系统疾病靶点的MGD。欲了解更多信息，请访问www.monterosatx.com。
前瞻性陈述
该通讯包括明示和暗示的“前瞻性陈述”，包括1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过“可能”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”、“进行中”或这些术语的否定，或旨在识别关于未来的陈述的其他类似术语。此处包含的前瞻性陈述包括但不限于关于我们发展产品管线能力的陈述、围绕公司的QuEENTM发现引擎的陈述以及公司对其以前所未有的选择性识别可降解蛋白靶点和合理设计MGD的潜力的看法、围绕QuEEN发现引擎的生产力的陈述以及公司MGD针对广泛靶点的潜力、关于我们的临床前和临床项目、管线以及其中各种产品的进展和时间表的陈述，包括（i）我们正在进行的GSPT1降解剂（简称MRT-2359）的临床开发，包括我们对2024年下半年披露MRT-2359在MYC驱动的实体瘤中的1/2期临床试验的任何更新数据的性质、重要性和时间的预期，我们在2024年下半年识别和披露MRT-2359推荐的2期剂量的时间，以及2024年下半年2期扩展队列的入组时间，（ii）我们正在进行的VAV1导向降解剂（简称MRT-6160）的开发，以及计划于2024年夏季进行的1期SAD/MAD研究，预计在2025年第一季度获得初步临床数据，以及我们对该项目潜在临床益处的预期，（iii）我们NEK7导向的MGD（简称MRT-8102）的持续开发，以及我们对其在神经系统适应症等方面的潜力的预期，以及在痛风、心包炎和其他外周炎症疾病中的潜在用途，包括我们预计在2025年第一季度向FDA提交IND，以及我们围绕多个预期临床读数的陈述，包括MRT-2359、MRT-6160和MRT-8102的概念验证患者研究结果，我们管道的推进和应用，包括CDK2开发候选者的确定及其时间到2024年底，围绕我们平台的推进和应用的声明，关于我们的
关于我们提名能力的预期以及我们提名其他目标、产品候选者和开发候选者的时间，关于我们开发计划的监管申报的声明，包括此类监管申报的计划时间，例如IND申请，以及监管机构的潜在审查，我们在资本、费用和其他财务结果中的使用
未来，现有项目的资金可用性，为2027年上半年的运营提供资金的能力，以及我们对项目成功的预期，合作关系的实力和我们的财务状况的实力，等等。就其性质而言，这些报表受到众多风险和不确定性的影响，包括我们于2024年3月14日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的最新10-K表格年度报告以及随后提交的任何文件中所述的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果、业绩或成就与报表中预期或暗示的存在重大不利差异。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们的管理层认为我们的声明中反映的预期是合理的，但我们不能保证前瞻性声明中描述的未来结果、业绩或事件和情况将会实现或发生。收件人被告诫不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在做出此类陈述之日起生效，不应被解释为事实陈述。我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、任何未来演示或其他原因，除非适用法律要求。这些材料中包含的某些信息以及在这些材料的任何介绍期间口头作出的与材料相关或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及我们自己的内部估计和研究的任何陈述。虽然我们相信这些第三方研究、出版物、调查和其他数据在这些材料日期是可靠的，但我们没有独立核实，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。此外，没有独立消息来源评估我们的内部估计或研究的合理性或准确性，不应依赖这些材料中有关或基于此类内部估计和研究的任何信息或陈述。
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|
合并资产负债表 |
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（单位：千，股份金额除外） |
||||||||
（未经审计） |
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6月30日， |
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|
12月31日， |
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2024 |
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|
2023 |
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||
物业、厂房及设备 |
|
|
|
|
|
|
||
当前资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金及现金等价物 |
|
$ |
108,847 |
|
|
$ |
128,101 |
|
有价证券 |
|
|
153,358 |
|
|
|
104,312 |
|
应收账款 |
|
|
9,000 |
|
|
|
— |
|
其他应收款 |
|
|
842 |
|
|
|
505 |
|
预付费用及其他流动资产 |
|
|
5,849 |
|
|
|
3,294 |
|
流动资产总额 |
|
|
277,896 |
|
|
|
236,212 |
|
物业及设备净额 |
|
|
33,250 |
|
|
|
33,803 |
|
经营租赁使用权资产 |
|
|
27,893 |
|
|
|
28,808 |
|
受限制现金，净额 |
|
|
4,866 |
|
|
|
4,580 |
|
其他长期资产 |
|
|
209 |
|
|
|
352 |
|
总资产 |
|
$ |
344,114 |
|
|
$ |
303,755 |
|
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
6,473 |
|
|
$ |
11,152 |
|
应计费用和其他流动负债 |
|
|
12,759 |
|
|
|
14,600 |
|
当期递延收入 |
|
|
19,645 |
|
|
|
17,678 |
|
经营租赁负债的流动部分 |
|
|
3,471 |
|
|
|
3,162 |
|
流动负债合计 |
|
|
42,348 |
|
|
|
46,592 |
|
递延收入，扣除当期 |
|
|
33,596 |
|
|
|
32,323 |
|
设定受益计划负债 |
|
|
2,614 |
|
|
|
2,713 |
|
经营租赁负债 |
|
|
40,885 |
|
|
|
42,877 |
|
负债总额 |
|
|
119,443 |
|
|
|
124,505 |
|
承诺与或有事项 |
|
|
|
|
|
|
||
股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，面值0.0001美元；截至2024年6月30日授权500,000，000股，已发行61,333，597股，已发行61,328，282股；截至2023年12月31日已发行50,154，929股，已发行50,140，233股 |
|
|
6 |
|
|
|
5 |
|
额外实收资本 |
|
|
655,501 |
|
|
|
547,857 |
|
累计其他综合损失 |
|
|
(2,670 |
) |
|
|
(2,724 |
) |
累计赤字 |
|
|
(428,166 |
) |
|
|
(365,888 |
) |
股东权益合计 |
|
|
224,671 |
|
|
|
179,250 |
|
负债和股东权益合计 |
|
$ |
344,114 |
|
|
$ |
303,755 |
|
综合经营报表及综合收益（亏损） |
||||||||||||||||
（单位：千，股份和每股金额除外） |
||||||||||||||||
|
|
三个月结束 |
|
|
六个月结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
协作收入 |
|
$ |
4,695 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
5,759 |
|
|
$ |
— |
|
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与开发 |
|
|
28,055 |
|
|
|
29,076 |
|
|
|
55,081 |
|
|
|
55,831 |
|
一般和行政 |
|
|
9,282 |
|
|
|
8,145 |
|
|
|
18,267 |
|
|
|
15,649 |
|
总营业费用 |
|
|
37,337 |
|
|
|
37,221 |
|
|
|
73,348 |
|
|
|
71,480 |
|
经营亏损 |
|
|
(32,642 |
) |
|
|
(37,221 |
) |
|
|
(67,589 |
) |
|
|
(71,480 |
) |
其他收入（费用）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息收入，净额 |
|
|
2,637 |
|
|
|
2,302 |
|
|
|
5,079 |
|
|
|
4,739 |
|
外币汇兑收益（亏损），净额 |
|
|
(53 |
) |
|
|
(93 |
) |
|
|
567 |
|
|
|
(178 |
) |
固定资产处置收益 |
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
出售有价证券的损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(131 |
) |
其他收入合计 |
|
|
2,584 |
|
|
|
2,233 |
|
|
|
5,646 |
|
|
|
4,454 |
|
所得税前净亏损 |
|
$ |
(30,058 |
) |
|
$ |
(34,988 |
) |
|
$ |
(61,943 |
) |
|
$ |
(67,026 |
) |
准备金 |
|
|
(252) |
|
|
|
(190 |
) |
|
|
(335 |
) |
|
|
(190 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(30,310 |
) |
|
$ |
(35,178 |
) |
|
$ |
(62,278 |
) |
|
$ |
(67,216 |
) |
归属于普通股股东的每股净亏损——基本和稀释 |
|
$ |
(0.43 |
) |
|
$ |
(0.71 |
) |
|
$ |
(0.95 |
) |
|
$ |
(1.36 |
) |
加权平均已发行股数用于计算 |
|
|
71,233,992 |
|
|
|
49,431,922 |
|
|
|
65,695,095 |
|
|
|
49,389,931 |
|
综合损失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
净亏损 |
|
$ |
(30,310 |
) |
|
$ |
(35,178 |
) |
|
$ |
(62,278 |
) |
|
$ |
(67,216 |
) |
养恤金福利义务准备金 |
|
|
35 |
|
|
|
14 |
|
|
|
70 |
|
|
|
28 |
|
可供出售证券的未实现收益（亏损） |
|
|
(12 |
) |
|
|
(261 |
) |
|
|
(16 |
) |
|
|
84 |
|
综合损失 |
|
$ |
(30,287 |
) |
|
$ |
(35,425 |
) |
|
$ |
(62,224 |
) |
|
$ |
(67,104 |
) |
投资者
安德鲁·芬德伯克
ir@monterosatx.com
媒体
Cory Tromblee，Scient PR
media@monterosatx.com
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