10-Q

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

截至2025年3月31日的季度

或


☐	根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

为从_________到____________的过渡期。

委托档案号：001-35005

Assembly Biosciences, Inc.

（在其章程中指明的注册人的确切名称）


特拉华州	20-8729264
（国家或其他司法	（I.R.S.雇主识别号）
公司或组织）


二座广场，7楼
加利福尼亚州南旧金山	94080
（主要行政办公室地址）	（邮编）

(833) 509-4583

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）节登记的证券：


各类名称	交易代码（s）	注册的各交易所名称
普通股，面值0.00 1美元	ASMB	纳斯达克全球精选市场

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。是否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。


大型加速披露公司	☐	加速披露公司	☐
非加速披露公司	☒	较小的报告公司	☒
新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有

截至2025年5月2日，登记人的普通股有7637553股流通在外。

指数


		页数

第一部分：	财务资料	2

项目1。	财务报表	2

	2025年3月31日（未经审计）和2024年12月31日的简明合并资产负债表	2

	截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月的简明综合经营报表及综合亏损（未经审核）	3

	截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明合并股东权益变动表（未经审计）	4

	截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月的简明合并现金流量表（未经审计）	5

	简明综合财务报表附注（未经审核）	6

项目2。	管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析	14

项目3。	关于市场风险的定量和定性披露	24

项目4。	控制和程序	24

第二部分：	其他信息	25

项目1。	法律程序	25

项目1a。	风险因素	25

项目2。	未登记出售股本证券及所得款项用途	39

项目3。	优先证券违约	39

项目4。	矿山安全披露	39

项目5。	其他信息	39

项目6。	附件	40

签名		41

对Assembly Biosciences, Inc.的参考资料

在表格10-Q的整个季度报告中，除文意另有所指外，“公司”、“Assembly”、“我们”、“我们的”均指Assembly生物，Inc.及其合并子公司，而“董事会”指Assembly Biosciences, Inc.的董事会

前瞻性陈述

这份关于10-Q表格的季度报告包含“前瞻性陈述”，这些陈述受到某些风险和不确定性的影响，包括但不限于我们于2025年3月20日向美国证券交易委员会（SEC）提交的关于10-K表格的年度报告第一部分第1A项（2024年年度报告）和本季度报告第10-Q表格第二部分第1A项（标题为“风险因素”）中所述的“前瞻性陈述”，这些陈述可能导致实际结果出现重大差异。这些风险和不确定性除其他外包括：

•

我们维持继续我们的研究活动、临床研究和其他业务运营所需的财务资源的能力；

•

我们实现与吉利德科学公司（吉利德）合作的潜在利益的能力，包括合作的所有财务方面和股权投资；

•

我们有能力在目前预期的时间范围内或根本没有启动和完成涉及我们的治疗产品候选者的临床研究，包括我们与吉利德合作考虑的研究；

•

来自临床或非临床研究的安全性和有效性数据可能不值得进一步开发我们的候选产品；

•

临床和非临床数据可能不会将我们的候选产品与其他公司的候选产品区分开来；

•

政府监管变化的潜在影响，包括2025年美国行政管理变化的结果；以及

•

非临床研究的结果可能无法代表临床环境中的疾病行为，也可能无法预测临床研究的结果。

我们敦促您将包含可能、将会、可能、应该、可能、相信、希望、估计、项目、潜力、使能、期望、计划、预期、打算、继续、预测、设计、目标或这些词的否定或其他类似词的陈述视为不确定和前瞻性的。特别是，前瞻性陈述包括但不限于关于涉及我们的治疗产品候选者的未来临床研究开始时间的陈述；以及我们成功完成并在我们的产品候选者的临床研究中获得有利结果的能力。我们打算将这些前瞻性陈述纳入经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（《交易法》）所载的安全港条款。除法律要求外，我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

第一部分-财务信息

项目1。财务报表

Assembly Biosciences, Inc.

简明合并资产负债表

（单位：千，股份金额和面值除外）


	3月31日，			12月31日，
	2025			2024
	（未经审计）
物业、厂房及设备
流动资产
现金及现金等价物	$	23,413		$	38,344
有价证券		67,615			73,735
预付费用及其他流动资产		4,499			3,424
流动资产总额		95,527			115,503

物业及设备净额		251			284
经营租赁使用权（ROU）资产		2,927			3,069
其他资产		312			312
总资产	$	99,017		$	119,168

负债与股东权益
流动负债
应付账款	$	875		$	585
应计研发费用		2,106			2,273
其他应计费用		2,302			6,862
来自关联方的递延收入-短期		40,819			37,622
经营租赁负债-短期		529			461
流动负债合计		46,631			47,803

来自关联方的递延收入-长期		22,762			35,378
经营租赁负债-长期		2,491			2,628
负债总额		71,884			85,809

承诺与或有事项

股东权益
优先股，面值0.00 1美元；授权5,000，000股；没有已发行或流通的股票		—			—
普通股，面值0.00 1美元；截至2025年3月31日和2024年12月31日授权的150,000，000股；截至2025年3月31日和2024年12月31日已发行和流通的股票分别为7,618，885股和7,457，240股		8			7
额外实收资本		862,121			859,488
累计其他综合损失		(253	)		(211	)
累计赤字		(834,743	)		(825,925	)
股东权益总额		27,133			33,359
负债总额和股东权益	$	99,017		$	119,168

见简明综合财务报表附注

Assembly Biosciences, Inc.

简明合并经营报表及综合亏损

（除股份和每股金额外，单位：千）

（未经审计）


	截至3月31日的三个月，
	2025			2024
来自关联方的协作收入	$	9,419		$	5,785

营业费用
研究与开发		14,851			11,879
一般和行政		4,509			4,635
总营业费用		19,360			16,514
经营亏损		(9,941	)		(10,729	)

其他收益
利息和其他收入，净额		1,123			1,652
其他收入合计		1,123			1,652
净亏损	$	(8,818	)	$	(9,077	)

其他综合损失
有价证券未实现亏损		42			158
综合损失	$	(8,860	)	$	(9,235	)

每股净亏损，基本及摊薄	$	(1.17	)	$	(1.66	)
加权平均已发行普通股、基本股和稀释股		7,506,321			5,483,313

见简明综合财务报表附注

Assembly Biosciences, Inc.

股东权益变动的简明合并报表

（除股份金额外，单位：千）

（未经审计）


	三个月期间
	普通股				额外		累计其他						合计
	股份		金额		实缴资本		综合亏损			累计赤字			股东' 股权
截至2024年12月31日的余额		7,457,240	$	7	$	859,488	$	(211	)	$	(825,925	)	$	33,359
根据市场（ATM）股票发行计划发行普通股，扣除发行费用		161,645		1		1,921		—			—			1,922
有价债务证券未实现亏损		—		—		—		(42	)		—			(42	)
股票补偿		—		—		712		—			—			712
净亏损		—		—		—		—			(8,818	)		(8,818	)
截至2025年3月31日的余额		7,618,885	$	8	$	862,121	$	(253	)	$	(834,743	)	$	27,133


	普通股				额外		累计其他						合计
	股份		金额		实缴资本		综合亏损			累计赤字			股东' 股权
截至2023年12月31日的余额		5,482,752	$	5	$	826,921	$	(81	)	$	(785,748	)	$	41,097
有价债务证券未实现亏损		—		—		—		(158	)		—			(158	)
股票补偿		—		—		739		—			—			739
净亏损		—		—		—		—			(9,077	)		(9,077	)
截至2024年3月31日的余额		5,482,752	$	5	$	827,660	$	(239	)	$	(794,825	)	$	32,601

见简明综合财务报表附注

Assembly Biosciences, Inc.

简明合并现金流量表

（单位：千）

（未经审计）


	截至3月31日的三个月，
	2025			2024
经营活动产生的现金流量
净亏损	$	(8,818	)	$	(9,077	)
调整净亏损与经营活动使用的现金净额：
折旧及摊销		33			32
股票补偿		712			739
有价债务证券投资净增加		(508	)		(1,264	)
非现金租金支出		219			359
经营性资产负债变动情况：
预付费用及其他流动资产		(1,075	)		(652	)
应付账款		290			266
应计研发费用		(167	)		1,174
其他应计费用		(4,560	)		(3,693	)
来自关联方的递延收入		(9,419	)		(5,785	)
经营租赁负债		(146	)		(463	)
经营活动使用的现金净额		(23,439	)		(18,364	)

投资活动产生的现金流量
有价证券到期收益		26,432			21,000
购买有价证券		(19,846	)		(3,714	)
购置不动产和设备		—			(14	)
投资活动提供的现金净额		6,586			17,272

筹资活动产生的现金流量
根据ATM股权发行计划发行普通股的收益，扣除发行费用		1,922			—
筹资活动提供的现金净额		1,922			—

现金及现金等价物净减少额		(14,931	)		(1,092	)
期初现金及现金等价物		38,344			19,841
期末现金及现金等价物	$	23,413		$	18,749

见简明综合财务报表附注

Assembly Biosciences, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

附注1-业务性质

概述

Assembly Biosciences, Inc.（连同其子公司，Assembly或本公司）于2005年10月在特拉华州注册成立，是一家生物技术公司，开发针对严重病毒性疾病的创新疗法，具有改善全球患者生活的潜力。该公司的管线包括多个临床阶段的研究疗法，包括：（1）两种针对复发性生殖器疱疹的解旋酶-primase抑制剂（HPI）；（2）一种口服生物可利用的delta型肝炎病毒进入抑制剂；（3）一种高效的下一代衣壳组装调节剂，旨在在几个关键时刻破坏乙肝病毒的复制周期。该公司的管线还包括一种新型的、针对移植相关疱疹病毒的口服广谱非核苷聚合酶抑制剂（NNPI），目前正在进行研究以实现监管备案，并且它还有针对多个抗病毒靶点的额外研究计划。该公司经营一个分部，总部位于加利福尼亚州南旧金山（见附注9-分部报告）。

流动性

公司迄今未从产品销售中获得任何收入，目前没有获批产品。产品一旦开发出来，就需要获得美国食品药品监督管理局或适用的外国监管机构的批准才能销售。自公司首次公开发行以来，运营资金一直通过出售股本证券和与合作协议相关的付款进行。该公司自成立以来一直遭受运营亏损，并预计随着其继续产品开发努力，未来几年将继续产生重大亏损。管理层认为，公司目前有足够的资金来满足自这些未经审计的简明综合财务报表发布之日起至少未来十二个月的运营需求。公司打算通过战略关系、公共或私募股权或债务融资、赠款或其他安排获得所需的任何额外资金。公司无法保证这些资金将以合理的条件提供，如果有的话。市场波动、通货膨胀或其他因素，例如最近实施的关税或征收修改后的或额外的关税、贸易战、壁垒或限制，或此类行动的威胁，也可能对公司在需要时获得资本的能力产生不利影响。

如果公司无法获得额外的资金来源，可能会被迫裁员、延迟、缩减或停止产品开发和临床研究、放弃商业机会、完全停止运营并出售或以其他方式转让其全部或几乎全部剩余资产，这可能会对其业务、经营业绩、财务状况和股价产生重大不利影响。

附注2-重要会计政策摘要

列报依据

随附的未经审核简明综合财务报表包括公司及其附属公司的账目。所有公司间余额和交易已在合并中消除。

随附的未经审计简明综合财务报表是根据美国普遍接受的中期财务信息会计原则（U.S. GAAP）并根据美国证券交易委员会S-X条例表格10-Q和规则10-01的说明编制的。管理层认为，未经审核简明综合财务报表乃按与年度经审核综合财务报表相同的基准编制，并包括为公平列报公司财务状况及其经营业绩及综合亏损及其呈报期间的现金流量所需的正常经常性调整。这些报表不包括美国公认会计原则要求的所有披露，应与公司截至2024年12月31日的财政年度经审计的合并财务报表和随附的附注一并阅读，这些报表载于2024年年度报告中。截至2025年3月31日止三个月的业绩不一定代表截至2025年12月31日止全年或未来经营期间的预期业绩。

估计数的使用

按照美国公认会计原则编制未经审计的简明综合财务报表，要求管理层作出可能影响报告的资产和负债金额以及在财务报表日期披露或有资产和负债以及报告期间报告的费用金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。

编制所附未经审计简明综合财务报表所固有的重大估计数包括收入确认估计数和已发生但尚未就研发应计费用开具发票的成本估计数。

公司的估计可能受到外部条件的影响，包括公司特有的条件和一般经济条件。这些外部因素有合理可能对公司的估计产生影响，并可能导致实际结果与这些估计和假设存在重大差异。

其他风险和不确定性

美国和全球金融市场已经经历并可能继续经历波动和混乱，原因是宏观经济和地缘政治事件，例如通胀上升、为对抗通胀而改变利率、俄罗斯和乌克兰之间的战争、中东冲突、中国和台湾之间的紧张局势，以及最近实施的关税或征收修改后的或额外的关税、贸易战、壁垒或限制，或此类行动的威胁。公司目前无法预测，如果有的话，公司及其员工、合同研究组织、供应商和/或合作者可能在多大程度上受到这些事件的潜在负面影响。

每股净亏损

每股普通股基本净亏损不包括稀释，计算方法是净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。每股普通股摊薄净亏损反映了如果发行普通股的证券或其他合同被行使或转换为普通股，或导致发行普通股，然后分享实体的收益，则可能发生的稀释，除非包含此类股份将具有反稀释性。稀释后的每股净亏损与基本的每股净亏损相同，因为考虑到每个期间的净亏损，潜在稀释性证券的影响是反稀释的。

每股普通股基本和摊薄净亏损计算的分子和分母的对账如下（单位：千，股份和每股金额除外）：


	截至3月31日的三个月，
	2025			2024
分子：
净亏损	$	(8,818	)	$	(9,077	)
分母：
加权平均已发行普通股-基本和稀释		7,506,321			5,483,313
每股净亏损-基本及摊薄	$	(1.17	)	$	(1.66	)

被排除在计算稀释每股净亏损之外的证券，因为将它们包括在内将具有反稀释性，具体如下：


	3月31日，
	2025		2024
购买普通股的认股权证		814,000		—
购买普通股的期权		1,191,943		1,026,696
根据ESPP须购买的普通股		39,181		7,545
未归属的RSU		102,831		103,752
合计		2,147,955		1,137,993

附注3 –关联方

2023年10月，公司与吉利德科学公司（吉利德）签订了期权、许可和合作协议（吉利德合作协议），以及普通股购买协议和投资者权利协议（统称吉利德股权协议）。吉利德股权协议是

2024年6月修订，双方于2024年12月签订《吉利德合作协议第一修正案》。

继公司订立吉利德股权协议后，截至2025年3月31日，基于其对公司普通股的所有权，吉利德被视为关联方。

在截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月内，公司根据吉利德合作协议（见附注8-合作协议）分别确认了940万美元和580万美元的合作收入。

附注4 –公允价值计量和有价证券投资

现金等价物和有价证券的账面价值与其按市场报价计算的公允价值相近。公司的某些金融工具并非按经常性的公允价值计量，而是由于其流动性或短期性质而按近似其公允价值的金额入账，例如现金、应收账款、应付账款和应计费用。

公司采用以下三级层次结构，最大限度地利用可观察输入值，最大限度地减少使用不可观察输入值对其金融工具进行估值：

第1级：可观察输入值，例如相同工具在活跃市场中未经调整的报价。

第2级：市场上可直接或间接观察到的类似工具的报价。

第3级：由很少或没有市场活动支持的重大不可观察输入值，其价值是使用定价模型、贴现现金流方法或类似技术确定的金融工具，以及确定公允价值需要作出重大判断或估计的工具。

有价证券投资包括以下内容（单位：千）：


	2025年3月31日
	摊销成本		毛额未实现增益		毛额未实现亏损			公允价值
现金等价物
货币市场基金	$	22,951	$	—	$	—		$	22,951
现金等价物总额		22,951		—		—			22,951
短期有价证券
公司债务证券		19,906		12		—			19,918
美国国债		42,047		9		(2	)		42,054
商业票据		5,642		1		—			5,643
短期有价证券合计		67,595		22		(2	)		67,615
现金等价物和有价证券合计	$	90,546	$	22	$	(2	)	$	90,566


	2024年12月31日
	摊销成本		毛额未实现增益		毛额未实现亏损			公允价值
现金等价物
货币市场基金	$	29,066	$	—	$	—		$	29,066
美国国债		8,437		—		—			8,437
现金等价物总额		37,503		—		—			37,503
短期有价证券
公司债务证券		20,971		20		(3	)		20,988
美国国债		48,077		40		—			48,117
商业票据		4,625		5		—			4,630
短期有价证券合计		73,673		65		(3	)		73,735
现金等价物和有价证券合计	$	111,176	$	65	$	(3	)	$	111,238

截至2025年3月31日和2024年3月31日止三个月没有实现损益。截至2025年3月31日和2024年12月31日，处于未实现亏损状态的投资并不重大，一般是由于利率波动，而不是信贷质量下降。该公司确定，它有意图和能力持有所有处于持续亏损状态的有价证券，直到收回其摊余成本基础，这可能是直到到期。因此，公司未确认与其投资相关的任何信用损失，所有可供出售有价证券的未实现损益均记入截至2025年3月31日和2024年12月31日的简明综合资产负债表的累计其他综合损失。

截至2025年3月31日和2024年12月31日，应计应收利息为0.4百万美元，记入简明综合资产负债表的预付费用和其他流动资产。截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月，公司并无注销任何应计应收利息。

下表列示了公司以经常性公允价值计量的金融资产的公允价值（单位：千）：


	2025年3月31日
	1级		2级		3级		公允价值
现金等价物
货币市场基金	$	22,951	$	—	$	—	$	22,951
现金等价物总额		22,951		—		—		22,951
短期有价证券
公司债务证券		—		19,918		—		19,918
美国国债		—		42,054		—		42,054
商业票据		—		5,643		—		5,643
短期有价证券合计		—		67,615		—		67,615
以公允价值计量的资产总额	$	22,951	$	67,615	$	—	$	90,566


	2024年12月31日
	1级		2级		3级		公允价值
现金等价物
货币市场基金	$	29,066	$	—	$	—	$	29,066
美国国债		—		8,437		—		8,437
现金等价物总额		29,066		8,437		—		37,503
短期有价证券
公司债务证券		—		20,988		—		20,988
美国国债		—		48,117		—		48,117
商业票据		—		4,630		—		4,630
短期有价证券合计		—		73,735		—		73,735
以公允价值计量的资产总额	$	29,066	$	82,172	$	—	$	111,238

公司通过考虑从第三方定价服务获得的估值来估计其有价证券投资的公允价值。定价服务采用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的输入都是可以直接或间接观察到的，以估计公允价值。这些输入包括报告的相同或类似证券的交易和经纪人/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据的提前还款/违约预测，以及其他可观察的输入。

在报告所述期间，没有发生第1级、第2级或第3级投资之间的转移。

附注5 –其他应计费用

其他应计费用包括以下各项（单位：千）：


	3月31日， 2025		12月31日， 2024
应计费用：
应计赔偿	$	1,825	$	6,478
应计专业费用及其他		477		384
应计费用总额	$	2,302	$	6,862

附注6 –股东权益

市场发售

2024年11月，公司签订了一份销售协议，根据2023年4月生效的表格S-3（文件编号：333-270760）上的货架登记声明，公司可以通过“市场上”发售（2024年ATM）发售和出售总发行价高达7500万美元的普通股股份。截至2025年3月31日的三个月内，公司在2024年ATM下出售了161,645股普通股，扣除佣金、费用和开支后，公司获得了190万美元的净收益。截至2024年3月31日止三个月，公司未出售任何普通股股份。

认股权证

以下认股权证用于购买公司普通股的股份已发行和流通：


发行日期	到期日	每股行使价		3月31日， 2025		12月31日， 2024
6/16/2024	6/18/2029	$	17.00		634,500		634,500
6/17/2024	6/18/2029	$	17.00		179,500		179,500
					814,000		814,000

认股权证被归类为额外实收资本中永久股东权益的组成部分，并在发行日入账。认股权证属于权益分类，因为它们是独立的金融工具，在法律上可与权益工具分离并可单独行使，可立即行使，不体现公司回购其股份的义务，允许持有人在行使时获得固定数量的普通股，与公司普通股挂钩并符合权益分类标准。此外，这类认股权证不提供任何价值或回报保证。

截至2025年3月31日止三个月期间并无认股权证获行使。

附注7 –以股票为基础的薪酬

下表汇总了简明综合经营和综合损失报表中包含的基于股票的补偿费用总额的组成部分（单位：千）：


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024
研究与开发	$	363	$	354
一般和行政		349		385
股票补偿费用总额	$	712	$	739

截至2025年3月31日，与未偿股权奖励相关的未确认股票薪酬总额为420万美元，预计将在2.0年的加权平均剩余摊销期内确认。

所示期间授予的股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估计的，基于以下假设：


	截至3月31日的三个月，
	2025	2024
行权价格	$10.62 - $17.15	$13.30
预期波动	81.9% - 86.4%	80.4% - 86.9%
无风险利率	3.97% - 4.42%	4.16%
预期任期（年）	5.5 - 7.0	5.5 - 7.0
预期股息率	0%	0%

附注8-协作协议

下表列示了公司在吉利德合作协议下的合同负债变化（单位：千）：


	余额开始期间		新增		扣除			余额结束期
截至2025年3月31日止三个月
合同负债：
来自关联方的递延收入	$	73,000	$	—	$	(9,419	)	$	63,581


	截至3月31日的三个月，
	2025		2024
期内确认的来自关联方的协作收入来自：
期初计入关联方递延收入的金额	$	9,419	$	5,785
上期已履行的履约义务	$	—	$	—

2023年10月，公司签订了吉利德合作协议和吉利德股权协议，根据这些协议，公司获得了1亿美元的总收益。根据吉利德合作协议，吉利德向公司独家授权其HPI计划和NNPI计划，同时保留这些计划的选择加入权利，并可以选择在逐个计划的基础上对公司目前和未来的所有其他管道计划获得独家许可。在12年的合作期限内（需支付一定的延期费用）以及此后的特定期限内，吉利德可以在两个时间点之一——完成某一阶段1研究或完成该项目内第一个产品的某一阶段2研究——根据项目类型和行使选择权的时间，在每个项目支付4500万美元至1.25亿美元的选择加入费用后，在逐个项目的基础上行使其选择加入权利。

2024年12月，公司与Gilead签订了Gilead合作协议的第一修正案，重组了协议中可行使的特定期权的时间安排以及应付公司的费用，以支持ABI-6250（6250）的加速开发计划。为促进这一发展计划，公司从吉利德收到了1000万美元的不可退还付款，吉利德就6250支付的选择加入费用进行了重组，尽管它仍处于上文详述的选择加入费用范围内。收到的与吉利德合作协议第一修正案相关的1000万美元付款可记作吉利德未来应付的与合作相关的付款。

如果吉利德对合作下的任何当前或未来项目行使选择加入权，公司有资格获得高达3.30亿美元的该项目潜在监管和商业里程碑，此外还有从高个位数到高青少年的特许权使用费，具体取决于选择加入时项目的临床阶段。随着吉利德对每个项目行使选择权，公司可能会选择在美国承担40%的研发成本，并在美国分担40%的利润和经营亏损

州对该计划内的产品，而不是在美国获得该计划的里程碑和特许权使用费，除非公司后来选择退出该计划的成本/利润分成。在吉利德可能行使其选择加入之前，该公司将主要负责其项目和两个由吉利德贡献的项目的所有发现、研究和开发。在吉利德选择加入后，吉利德将控制任何可选项目的进一步发现、研究、开发和商业化。在任期内，吉利德将继续通过在合作的第三年、第五年和第七年各支付7500万美元的延期费来支持合作。

吉利德合作协议可由任何一方因另一方未治愈、重大违约或无力偿债而终止。在受到某些限制的情况下，对于一方从另一方获得许可的程序（受吉利德的期权权利限制），公司和吉利德都有一定的便利权利终止，在充分的事先书面通知下，对于吉利德，对于它拥有期权权利的程序（受现有公司程序的某些时间限制限制）。吉利德也有权在合作期限内的某些特定时点终止吉利德合作协议项下的合作活动。吉利德合作协议进一步规定了其他惯常的终止权。

在安排开始时，公司断定吉利德是客户，因此，吉利德合作协议在与客户指导合同的收入范围内。公司初步确定了由一系列本质上相同且具有相同转让模式的不同服务组成的发现、研发服务（R & D Services）的单一合并履约义务。公司得出结论，研发服务不同于吉利德获得公司任何项目的独家许可的权利，因为吉利德受益于从研发服务中获得的知识和专业知识，而且公司的专有技术在性质上不是高度专业化。吉利德可以自己提供研发服务，特别是考虑到吉利德贡献了其HPI和NNPI项目，吉利德可能会继续对根据吉利德合作协议正在开发的项目进行开发活动。合同中没有任何期权被视为单独的履约义务，因为期权没有提供任何折扣或其他被视为安排中的重大权利的权利。

公司确定吉利德合作协议和吉利德股权协议应被评估为单一的合并交易，因为这些协议是一起谈判和订立的，具有单一的商业目标。公司根据交换的资产和服务的公允价值对协议进行会计处理。在2023年10月根据吉利德股权协议收到的1520万美元收益中，590万美元被确定为购买公司普通股的溢价，并分配给吉利德合作协议下的单一合并履约义务。公司从吉利德贡献的许可中获得的价值在合同范围内并不重要，因此，公司在安排开始时没有对它们的交易价格进行调整。2024年12月，吉利德根据吉利德股权协议行使权利，以总收益2010万美元购买公司普通股的额外股份，其中520万美元被确定为购买公司普通股的溢价，并分配给吉利德合作协议下的单一合并履约义务。

公司确定吉利德合作协议的第一修正案代表与客户指导合同收入范围内的合同修改。该公司得出结论，继续存在由一系列不同的研发服务组成的单一合并履约义务，因此，根据吉利德合作协议第一修正案的剩余服务与已经提供的研发服务不同。因此，公司将吉利德合作协议的第一次修订视为现有合同的终止和新合同的产生，并正在通过重新评估交易价格并将其分配给剩余的研发服务来前瞻性地确认收入。

由于修改，截至2025年3月31日，修正后的交易价格确定为7420万美元，包括原始合同下交易价格的未确认部分、2024年12月吉利德购买公司普通股的溢价520万美元以及根据吉利德合作协议第一修正案从吉利德收到的1000万美元。

截至2025年3月31日，与监管和商业里程碑相关的可变对价尚未包含在交易价格中，因为吉利德没有选择获得公司任何项目的许可。与基于销售的里程碑相关的任何可变对价（包括特许权使用费）将在相关销售时确认

根据吉利德合作协议发生。随着不确定事件解决或其他情况发生变化，公司将在每个报告期重新评估交易价格。

交易价格在公司简明综合经营报表中实现时反映为协作收入。公司使用基于成本的输入法，根据内部和外部为提供服务而付出的劳动力成本努力，在最初不可撤销的三年期限内确认收入，因为这种方法最能反映向吉利德转移服务的情况。在应用基于成本的收入确认输入法时，公司以实际发生的成本相对于预计的总成本来履行各项履约义务。以成本为基础的收入确认输入法要求公司对完成履约义务的成本进行估算。为完成履约义务和相关可变对价而对估计成本进行的任何修订的累积影响将记录在确定变化并可合理估计金额的期间。这些假设和估计的重大变化可能会对未来期间确认收入的时间和金额产生重大影响。

公司在截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月内根据吉利德合作协议分别确认了940万美元和580万美元的合作收入。剩余合作活动的交易价格在截至2025年3月31日的简明合并资产负债表中记录为递延收入，其中4080万美元为短期收入，2280万美元为长期收入。该公司在截至2025年3月31日和2024年3月31日的三个月内分别发生了应付吉利德的10万美元和20万美元的可偿还费用。

附注9-分部报告

该公司作为单一经营部门运营，专注于开发针对严重病毒性疾病的创新疗法。公司主要经营决策者（CODM）用以评估业绩和分配资源的分部损益计量为公司简明综合经营报表中报告的综合净亏损。CODM使用这一衡量标准来评估公司的现金跑道，并就资源分配做出战略决策。主要经营决策者不使用资产计量来评估分部业绩或作出资源分配决策。

下表列示公司主要经营决策者定期审阅的重大分部开支及其他分部项目：


	截至3月31日的三个月，
	2025			2024
来自关联方的协作收入	$	9,419		$	5,785
减：
外部方案费用：
ABI-5366		1,680			377
ABI-1179		734			1,040
ABI-6250		2,445			1,027
ABI-4334		426			553
ABI-7423		752			—
研究与发现		1,776			2,379
外部方案费用总额		7,813			5,376
雇员和承包商相关费用（1）		6,214			5,775
设施和其他费用		824			728
研发总额		14,851			11,879
一般和行政（1）		4,509			4,635
利息和其他收入，净额		(1,123	)		(1,652	)
净亏损	$	(8,818	)	$	(9,077	)

(1)

包括基于股票的补偿费用，见注 7 -以股票为基础的薪酬，了解更多详情 .

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析

简明综合财务报表和本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析应与截至2024年12月31日止年度的综合财务报表及其附注以及相关管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析一并阅读，两者均载于我们于2025年3月20日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告（2024年年度报告）中。除历史信息外，本讨论和分析还包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于各种因素，我们的实际结果可能与任何前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括在“第一部分。项目1a。风险因素”在我们的2024年年度报告和“第二部分。项目1a。风险因素”在本报告中。

概述

我们是一家生物技术公司，开发针对严重病毒性疾病的创新疗法，有可能改善全球患者的生活。我们的管线包括多个临床阶段的研究疗法，包括：（1）两种靶向复发性生殖器疱疹的解旋酶-primase抑制剂（HPI）；（2）一种口服生物可利用的德尔塔肝炎病毒（HDV）进入抑制剂；以及（3）一种高效的下一代衣壳组装调节剂（CAM），旨在在几个关键时刻破坏乙型肝炎病毒（HBV）的复制周期。我们的管道还包括一种新型的、针对移植相关疱疹病毒的口服广谱非核苷聚合酶抑制剂（NNPI），目前正在进行研究以实现监管备案，我们还有针对多个抗病毒靶点的额外研究计划。

我们的临床项目和监管备案支持计划

自2024年初以来，我们启动了：（1）ABI-5366（5366）的1a/b期研究的1a期和1b期部分，ABI-5366（5366）是一种用于复发性生殖器疱疹的长效HPI；（2）ABI-1179（1179）的1a/b期研究的1a期部分，也是一种用于复发性生殖器疱疹的长效HPI；（3）ABI-6250（6250）的1a期研究，一种口服生物可利用的HDV进入抑制剂；（4）ABI-4334（4334）的1b期研究，一种用于慢性HBV感染的高效下一代CAM。我们预计将在2025年上半年进入1179的1a/b期研究的1b期部分。

我们于2024年9月公布了5366研究的1a期部分的中期结果，于2024年12月公布了4334的1b期研究的中期结果，并于2025年2月公布了1179研究的1a期部分的中期结果。

此外，在2024年12月，我们在针对移植相关疱疹病毒的广谱NNPI计划中确定了一种开发候选药物ABI-7423（7423）。

复发性生殖器疱疹/HSV-1和HSV-2

生殖器疱疹可由1型单纯疱疹病毒（HSV-1）或2型单纯疱疹病毒（HSV-2）引起。HSV-1和HSV-2是在有症状或无症状的病毒再激活期间通过口腔或生殖器接触获得的。这两种病毒都在神经元中复制，它们可以在个体的余生中保持潜伏状态，并周期性地重新激活，病毒在上皮组织中传播、复制并引起疾病。最初的感染可能是无症状的，也可能以严重的症状为标志，包括疼痛的皮肤损伤、淋巴结肿胀和泌尿问题，这些症状可能会持续两到三周。生殖器疱疹可由HSV-1或HSV-2引起，但感染HSV-2的个体更容易出现复发。生殖器疱疹复发会导致痛苦的生殖器病变，从而导致传播增加并使患者虚弱，症状可能会随着额外的发作而变得更加严重。其他并发症包括HIV感染风险增加，因为通过性传播获得的HIV感染中有30%可归因于HSV-2感染。此外，患有复发性生殖器疱疹的人经常经历相关的心理社会影响，包括焦虑、对传播的担忧、抑郁和社会耻辱。由于复发率增加，免疫功能低下的个体可能会出现更严重和更长时间的症状。

HPI是正在开发的用于治疗复发性生殖器疱疹的抗病毒药物，具有临床验证的作用机制。HPI抑制HSV解旋酶-primase复合物，这是一种独特的病毒酶复合物，没有人类同源物，由解旋酶、primase和辅因子亚基组成。这些亚基具有病毒DNA复制所必需的功能，并且在HSV-1和HSV-2中是保守的。与核苷类似物不同，这些化合物不需要HSV胸苷激酶（TK）的磷酸化和正在进行的病毒复制就可以成为活性药物。因此，一旦潜在的HSV-1和HSV-2重新激活，HPI就会立即活跃。此外，

HPI对TK缺陷型HSV-1和HSV-2具有活性，这是对核苷类似物产生耐药性的主要机制。

大多数感染HSV-2的初期症状生殖器疱疹患者经常复发，一般在每年3至15例之间，其中包括美国和法国、德国、意大利和西班牙（统称为欧盟4国）以及英国（英国）估计超过400万人的人口。目前，已有三种抗病毒药物（均为核苷类似物）在美国和EU4/UK获批用于治疗生殖器疱疹。然而，这些地区已经超过25年没有新药被批准用于治疗生殖器疱疹。除已批准的核苷类似物外，局部麻醉剂或镇痛剂等药物可用于缓解局部轻微疼痛和不适症状。

核苷类似物可以在个别疫情出现时作为间歇性治疗给药，也可以每天作为慢性抑制性治疗给那些高暴露后复发的人。然而，这些药剂在控制感染或降低传播风险方面仅部分有效。使用目前的核苷类似物疗法，每年复发六次或更多的复发性生殖器疱疹患者中，只有三分之一能够通过一年的治疗而没有复发。在目前复发性生殖器疱疹的这一护理标准下，仍有高滴度（大于104个HSV-2 DNA拷贝/mL）脱落事件，可导致生殖器疱疹的反复发作和传播。此外，核苷类似物作为终生每日治疗也会带来很高的药丸负担，剂量从每天一到三次不等。服用核苷类似物者的治疗变异性也很高，因为许多寻求治疗的人可能不会持续接受抑制性治疗。

基于当前疗法的局限性，我们看到了一条推进复发性生殖器疱疹患者治疗范式的道路。为了达到这一目标，我们发现并正在开发一种用于复发性生殖器疱疹的新型、强效、长效HPI，5366，它在体外对HSV-1和HSV-2临床分离株均显示出低纳摩尔效力，并在美国食品和药物管理局（FDA）的良好实验室规范（GLP）毒理学研究中显示出良好的非临床安全性，具有高安全边际和极小的脱靶效应潜力。此外，我们正在开发第二种新型、强效、长效的生殖器疱疹HPI，即1179，这是我们与吉利德合作的一部分独家授权给我们的，并且还在体外证明了针对HSV-1和HSV-2临床分离株的低纳摩尔效力，并在FDA的GLP毒理学研究中证明了良好的非临床安全性，具有高安全边际和极小的脱靶效应潜力。

2024年9月，我们公布了5366的1a/b期临床研究1a期部分的积极中期数据，2025年4月，我们在欧洲临床微生物和传染病学会2025年大会上公布了该研究1a期部分的额外数据。中期结果超过了我们这项1a期研究的目标，并支持5366进入研究的1b期部分，这是我们在2024年第三季度启动的。在评估的A部分（1a期）队列中，5366口服给药时的平均半衰期约为20天，支持每周一次的口服给药，5366的目标概况，以及显示每月一次口服给药的潜力。我们计划在研究的B部分（1b期）部分探索每周一次和每月一次的口服给药方案。

在A部分队列中，5366具有良好的耐受性，在口服至多350毫克时观察到良好的安全性，暴露时间长达70天。治疗中出现的不良事件（AEs）的强度均为轻度至中度，研究研究者认为均与研究治疗无关；在任何剂量组中均未出现严重的AEs。没有与治疗相关的3级或4级实验室异常，也没有满足方案定义的停止标准。没有发现具有临床意义的心电图（ECG）异常或模式的AEs或实验室异常。

我们预计5366研究的1b期部分的中期数据将在2025年秋季提供。

除了5366，我们还在推进1179，这是一种结构分化的HPI，具有针对HSV-1和HSV-2的个位数纳摩尔效力，以及迄今为止的非临床药代动力学（PK）和安全性特征，支持通过每周一次的口服给药进行潜在的长效治疗。我们于2024年9月提交了1179的1a/b期研究的临床试验申请，并于2024年10月获得批准。我们在2024年第四季度对这项研究的1a期部分的第一位参与者进行了给药。

2025年2月，我们公布了1179研究1a期部分的积极中期数据。中期结果超过了我们这项1a期研究的目标，支持1179进入1b期，我们正在直接进入复发性生殖器疱疹参与者的1b期研究。

在迄今为止完成的所有三个单剂量队列（50毫克、100毫克和300毫克）中，1179的耐受性良好，观察到了良好的安全性。治疗中出现的AEs在强度上一般为1级，研究研究者认为所有这些都与研究治疗无关；在任何剂量队列中都没有出现严重的AEs。

在接受最高剂量300mg的受试者中观察到单一的、自限的2级丙氨酸转氨酶升高。没有与治疗相关的3级或4级实验室异常，也没有满足方案定义的停止标准。血浆浓度超过了在所有剂量水平下抑制HSV复制所需的蛋白质调整EC50，观察到的大约四天的半衰期支持每周给药，即1179的目标曲线。未发现有临床意义的心电图异常或模式的AEs或实验室异常。我们预计1179研究的1b期部分的中期数据将在2025年秋季提供。

我们计划与正在进行的5366的1b期评估同时进行1179的1b期研究，我们的另一个长效HPI候选药物于2024年第四季度开始在1b期给药。预计这些研究将对两位候选人使用同等的资格标准和结果衡量标准。我们计划在2025年秋季一起报告两位候选人的中期数据。

我们的HBV和HDV计划

世界卫生组织（WHO）估计，截至2022年，全球有2.54亿人慢性感染HBV，每年新增120万人感染。HBV是导致慢性肝病和肝移植的主要全球原因，世卫组织估计2022年有110万人死于HBV，主要是由于肝硬化和肝细胞癌。截至2022年，在2.54亿慢性HBV感染者中，只有大约3300万人，即13%的人知道自己的感染，只有大约700万人，即3%的确诊患者接受了治疗。世卫组织表示，HBV是一种高度流行的疾病，其感染人数几乎是丙型肝炎病毒感染者和HIV感染者总和的三倍。

目前对慢性HBV感染的护理标准，nucleos（t）ide类似物逆转录酶抑制剂（NRTIs），采取终身和减少，但不消除，病毒和结果治愈率非常低。在超过25年的时间里，没有任何新的作用机制（MOA）被批准用于治疗慢性HBV感染。我们HBV项目的重点是通过开发针对正交MOA的有限和有疗效的疗法来改善结果并增加诊断和治疗的患者数量。

HDV是HBV的“卫星病毒”，因为它只能感染（1）已经感染HBV的人，或者（2）与感染者同时感染HBV的人。影响约1200万至7200万HBV感染者中的一个子集为HDV。这些感染了HDV的个体，估计占乙肝表面抗原（HBSAG）阳性个体的4.5%，其疾病负担显着增加，因为他们占肝硬化的18%和与HBV相关的肝细胞癌的20%。HDV被认为是最严重的肝炎形式，因为70%的HDV感染者在十年内进展为肝硬化。虽然HDV在美国的流行率较低，但在欧洲许多地区、非洲、中东、东亚和南美部分地区，这是一个严重且严重的健康问题，治疗不足。HDV可能明显诊断不足，因为直到最近才批准HDV靶向疗法，而首个获批的疗法仅在欧洲获得批准。已知HDV会加速疾病进展并增加肝硬化和肝癌的发病率，从而导致比单独使用HBV更高的发病率和死亡率。

目前HDV的护理治疗标准是每周注射一次标签外的聚乙二醇化干扰素-α（IFN-α），或者在欧洲，是一种需要每天注射的大型复杂多肽抑制剂，即布列韦肽。美国目前还没有获得批准的HDV治疗方法，布列韦肽是欧洲唯一获得批准的HDV治疗方法。我们相信，一种安全有效的口服小分子进入抑制剂对于面临重大而直接的疾病负担的HDV患者来说将是一项重大的创新。

HDV进入抑制剂

HDV是一种小的RNA病毒，仅编码两种病毒蛋白，依赖宿主酶以及来自HBV的HBSAG进行复制，这限制了HDV特异性抗病毒靶点的数量。与HBV类似，HDV利用HBSAG通过结合细胞跨膜蛋白牛磺胆酸钠共转运肽（NTCP）进入肝细胞。NTCP在人肝细胞上高度表达，在那里它是参与胆汁酸转运的几种蛋白质之一。特异性小分子或大分子与NTCP的结合已被证明可以有效抑制HBSAG与NTCP的相互作用，从而阻止HBV和HDV感染肝细胞。

结合NTCP的分子对HBV和HDV感染的抑制作用已在体外、动物模型和临床中得到证实。值得注意的是，NTCP的多肽阻滞剂布列韦肽是唯一获批的治疗HDV的药物（欧洲获批）。6250使用与布勒韦肽相同的经临床验证的MOA。NTCP靶向HBV/HDV进入抑制剂与NTCP的结合也被证明可以抑制某些胆汁酸转运到细胞中，这

导致血浆胆汁酸升高；这种效应在临床上具有良好的耐受性，可以作为血浆中药物药理活性浓度的生物标志物。在对非人类灵长类动物的非临床研究中，6250的临床相关剂量将胆汁酸提高到与在人身上看到的布列韦肽相似的水平。

我们相信，一种安全有效的口服小分子进入抑制剂对于HDV患者来说将是一项重大创新，并且可以显着提高治疗摄取率和诊断率，尤其是与目前可用的注射产品相比。

2023年9月，我们提名了6250，一种新型的口服生物可利用小分子，旨在通过靶向NTCP来抑制HBV和HDV的进入。在非临床研究中，6250显示出对所有测试的HBV/HDV基因型的低纳摩尔效力、NTCP相对于其他胆汁酸转运蛋白的有利选择性、良好的口服生物利用度以及预计支持每日一次口服给药的非临床物种的PK谱。在GLP毒理学研究中，6250显示出良好的非临床安全性特征，具有广泛的安全边际。

在2024年6月的欧洲肝脏研究协会国际肝脏大会TM（EASL）和2024年9月的国际HBV会议上，我们提出了6250的非临床分析。此外，6250在2024年HBV治愈科学会议上作了口头报告。在2025年6月的EASL上，6250还将出现在海报展示中，突出显示支持将6250推进到正在进行的1a期临床研究的非临床数据，该研究于2024年第四季度启动。我们预计2025年第三季度健康参与者的单次递增和多次递增剂量组的临时安全性、PK和生物标志物数据。

Capsid组装调制器

HBV是一种DNA病毒，感染肝细胞并建立共价闭合环状DNA（cCCDNA）储存库，这是一种独特的病毒DNA部分，存在于HBV感染肝细胞的细胞核中，与病毒持久性和慢性感染相关。目前没有批准的口服疗法直接靶向cccDNA活性。因此，我们致力于发现和开发针对核心蛋白的化合物，这是一种参与HBV复制周期许多方面的病毒蛋白，包括HBV cCCDNA的生成。

旨在降低cccDNA水平的治疗剂的一个基准是使用几种关键的病毒抗原作为活性cccDNA的替代生物标志物。相同的生物标志物可用于原发性人类肝细胞和感染者。在此基础上，我们的下一代CAM，4334，已经显示出非临床原理证明。在多种细胞培养模型中，4334已证明能够降低HBV DNA水平的产生以及建立cccDNA的替代标志物：HBV e抗原（HBEAG）、HBV核心相关抗原（HBCRAG）和HBV前基因组RNA（pgRNA）。

作为下一代CAM，4334被优化以有效破坏病毒复制（MOA # 1）并阻止新的cccDNA（MOA # 2）的建立和补充。相比之下，虽然它们对MOA # 1具有活性，但第一代CAM并没有表现出足够的效力来充分阻断cccDNA的形成（MOA # 2）。此外，目前的护理标准NRTIs会影响建立cccDNA后的病毒生命周期，只能抑制新病毒颗粒的产生，而且他们这样做并不完全。4334的化学支架是新颖的，不同于我们之前所有CAM候选者。

我们认为4334具有同类最佳的非临床特征，具有针对MOA # 1和MOA # 2的个位数纳摩尔效力、泛基因型活性、改善的耐药特征和有利的安全性特征。通过在多个会议上展示的机制研究，我们证明了4334通过加速衣壳组装促进空衣壳的形成，通过破坏传入的衣壳阻止cccDNA的形成，并过早地破坏含有双链线性DNA的衣壳，即整合HBV DNA的前体。

一项1a期研究表明，4334在以单剂量或多剂量口服给药时具有良好的耐受性。此外，PK数据支持4334作为每日一次的口服疗法，并预测针对MOA # 1和MOA # 2的同类最佳活动。在2024年第二季度，我们在1b期临床研究4334中给我们的第一个参与者给药。我们在2024年12月报告了最初的150毫克队列的中期临床结果，这表明4334保持的临床暴露比预期的有效病毒活性和抑制cccDNA形成所需的多倍。在以HBeAG阴性为主的参与者群体中观察到HBV DNA平均下降2.9log10IU/mL。在基线时可检出HBV RNA的参与者亚群中，观察到HBV RNA平均下降2.5log10U/mL。正如预期的那样，在28天的治疗期内，观察到研究人群的病毒抗原变化有限。这些初步抗病毒数据与4334临床前观察到的高效力一致。临时安全数据还表明，4334具有良好的耐受性，观察到了良好的安全性。基于在第一个队列中观察到的强大的抗病毒活性，我们预计400mg队列将是这项1b期研究的最终队列。我们预计将公布400毫克队列的数据。

2025年上半年。在2025年6月的EASL上，4334将出现在评估HBV感染的多种病毒生物标志物的海报展示中，这些标志物显示，在ABI-4334治疗一个月的疗程后，人类肝细胞中的HBV核酸和抗原持久减少。

移植相关疱疹病毒

在移植环境中，当患者经历免疫抑制时，他们面临由一种或多种疱疹病毒带来的不受控制的病毒复制和严重疾病的高风险，包括巨细胞病毒（CMV）、HSV-1、HSV-2、水痘带状疱疹病毒（VZV）和EB病毒（EBV）。这些疱疹病毒中的每一种都高度流行，因为大约（1）60%的移植患者为CMV阳性；（2）60%的移植患者为HSV阳性；（3）80%的移植患者为VZV阳性和（4）45%的移植患者为EBV阳性。由于移植后使用免疫抑制药物，这些病毒建立了终生潜伏感染，并经常在移植患者中重新激活。这些不受控制的病毒感染增加了严重疾病和严重并发症的风险，包括器官排斥、移植物丢失和死亡，并影响了2021年在美国和欧洲接受移植的约9.5万人。

虽然有批准的抗病毒药物在移植环境中给药，但目前批准的抗病毒药物仅部分有效，对广谱的移植相关疱疹病毒没有活性，并具有潜在严重副作用和药物-药物相互作用的风险。由于这些限制，我们发现了一个机会，可以开发用于移植相关疱疹病毒感染的口服、广谱NNPI，这可以大大提高疗效和治疗。

2024年12月，我们提名7423为我们的开发候选者，以进行监管备案授权研究，这些研究正在进行中。

研究计划

除了我们的研究性治疗项目已提名开发候选者并已推进到临床研究或监管备案授权研究之外，我们的研究团队继续积极专注于专有研究，以发现和开发治疗严重病毒性疾病的新型抗病毒药物。

协作和许可协议

吉利德科学公司

2023年10月，我们与吉利德签订了期权、许可和合作协议（吉利德合作协议），据此，吉利德（1）向我们独家授权其HPI计划和NNPI计划，同时保留对这些计划的选择加入权利，并且（2）可以选择在逐个计划的基础上对我们所有其他当前和未来的管道计划获得独家许可。在12年的合作期限内（需支付一定的延期费用）以及此后的特定期限内，吉利德可以在两个时间点之一——完成某一阶段1研究或完成该项目内第一个产品的某一阶段2研究——在根据项目类型和行使选择权的情况下，每个项目支付4500万美元至1.25亿美元的选择加入费用后，在逐个项目的基础上行使其选择加入权利。根据吉利德合作协议，吉利德向我们支付了8480万美元的预付款现金。2024年12月，我们与吉利德签订了《吉利德合作协议》第一修正案，该修正案调整了具体可行使期权的时间安排，以及根据吉利德合作协议条款因商定的6250开发计划而应向我们支付的费用。为了促进这一发展计划，（1）我们从吉利德收到了1000万美元的付款，（2）吉利德就6250支付的选择加入费用进行了重组，尽管它仍然在上面详述的选择加入费用范围内。收到的与吉利德合作协议第一修正案相关的1000万美元付款可记作吉利德未来应付的与合作相关的付款。

如果吉利德对合作下的任何当前或未来项目行使选择加入权，我们有资格获得高达3.30亿美元的该项目潜在监管和商业里程碑，此外还有从高个位数到高青少年的特许权使用费，具体取决于选择加入时项目的临床阶段。在吉利德行使其对每个项目的选择权后，我们可能会选择在美国承担40%的研发成本，并分担该项目内产品在美国的40%利润和运营亏损，而不是在美国获得该项目的里程碑和特许权使用费，除非我们后来选择退出该项目的成本/利润分成。在吉利德可能行使其选择加入之前，我们主要负责我们项目和吉利德贡献的两个项目的所有发现、研究和开发。在吉利德选择加入后，吉利德将控制任何可选项目的进一步发现、研究、开发和商业化。任期内，吉利德将继续支持合作

通过在合作的第三年、第五年和第七年各支付7500万美元的延期费。

吉利德合作协议可由任何一方因另一方未治愈、重大违约或无力偿债而终止。根据某些限制，对于一方从另一方获得许可的程序（受吉利德的期权权利限制），我们和吉利德都有一定的便利权利终止，在充分的事先书面通知下，对于吉利德，对于它拥有期权权利的程序（受现有公司程序的某些时间限制限制）。吉利德也有权在合作期限内的某些特定时点终止吉利德合作协议项下的合作活动。吉利德合作协议进一步规定了其他惯常的终止权。

我们和吉利德还签订了一份普通股购买协议和一份投资者权利协议（统称为吉利德股权协议），这两份协议均于2024年6月就一项融资交易进行了修订，其中一名新投资者购买了普通股股份并获得了认股权证（2024年融资交易）。根据吉利德股权协议，吉利德通过以每股13.92美元的购买价格从美国购买1,089，472股我们的普通股，进行了1520万美元的前期股权投资。吉利德股权协议的条款为吉利德提供了选择以溢价向我们购买额外普通股的权利，该金额导致吉利德拥有我们当时已发行的有投票权的普通股的29.9%。这项权利于2024年12月行使，购买价格为每股21.37美元，较购买日前30个交易日的成交量加权平均价格溢价35%。吉利德股权协议还包括三年暂停条款和两年锁定条款，每一项都有惯例例外，并向吉利德提供某些其他股票购买权和登记权，以及指定两名董事（或在吉利德选举时指定董事会观察员）进入我们董事会的权利。2023年12月，吉利德指定Tomas Cihlar博士担任我们的董事会成员，2024年3月，吉利德指定Robert D. Cook II担任我们的董事会成员。

根据投资者权利协议中的反稀释条款，吉利德以与新投资者相同的条款参与了2024年融资交易。我们与吉利德就以私募方式发行和出售17.95万股我们的普通股以及购买最多17.95万股我们的普通股的认股权证签订了证券购买协议。出售给吉利德的认股权证行使价相当于每股17.00美元，在发行之日立即可行使，将于2029年6月18日到期。除某些例外情况外，吉利德及其关联公司均不得行使认股权证的任何部分，前提是吉利德将在立即生效后拥有我们已发行普通股数量的19.9%以上。

运营

我们目前在加利福尼亚州南旧金山设有公司和行政办公室以及研究实验室空间。

自成立以来，我们没有产品销售收入，主要通过2010年首次公开募股之前的债务融资以及此后的股权融资和合作为我们的运营提供资金。迄今为止，我们的业务主要限于组织和配备我们的公司、发现和开发我们的候选产品、许可我们的候选产品、维持和改进我们的专利组合以及筹集资金。

迄今为止，我们已经产生了重大亏损，我们预计随着我们开发候选产品，将继续产生亏损。截至2025年3月31日，我们累计赤字8.347亿美元。由于我们没有从我们的任何候选产品中获得收入，随着我们进一步开发和寻求监管机构对我们的候选产品的批准并将其商业化，我们的亏损将继续。此外，随着我们继续开发候选产品，我们预计未来几年我们的研发费用将会增加。因此，如果我们的候选产品都没有获得批准或成功推出，我们在未来几年的运营亏损可能会很大。我们无法预测未来亏损的程度，也无法预测我们何时能够盈利，如果有的话。

关键会计估计

我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的简明综合财务报表，这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。编制这些简明综合财务报表要求我们作出影响资产、负债、收入和费用的报告金额的估计和假设。

我们持续评估我们的估计和判断。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

我们的关键会计政策和重大估计在我们的2024年年度报告中有详细说明。我们的关键会计政策和重大估计与我们之前在2024年年度报告中披露的内容没有变化。

经营成果

截至二零二五年三月三十一日止三个月与二零二四年比较

协作收入

下表汇总了我们合作收入的同期变化（以千为单位，百分比除外）：


	截至3月31日的三个月，				$变化		%变化
	2025		2024		2025年对比2024年		2025年对比2024年
来自关联方的协作收入	$	9,419	$	5,785	$	3,634		63	%

截至2025年3月31日的三个月，协作收入为940万美元，而2024年同期为580万美元。合作收入增加360万美元是由于在截至2025年3月31日的三个月内根据吉利德合作协议产生了更多成本，以及根据吉利德合作协议第一修正案收到的额外资金的交易价格增加。

研发费用

研发费用主要包括与员工相关的费用、支付给合同研究组织和合同制造组织的费用、实验室用品和其他支持我们的研究和发现、非临床和临床活动的第三方费用。外部成本占我们研发费用的很大一部分，我们在提名开发候选人后逐个项目对其进行跟踪。我们在多个研发项目中使用我们的员工和基础设施资源，以及某些第三方成本，我们没有专门将这些成本分配给我们的项目。

下表汇总了我们研发费用的同期变化（单位：千，百分比除外）：


	截至3月31日的三个月，				$变化			%变化
	2025		2024		2025年对比2024年			2025年对比2024年
外部方案费用：
5366	$	1,680	$	377	$	1,303			346	%
1179		734		1,040		(306	)		(29	%)
6250		2,445		1,027		1,418			138	%
4334		426		553		(127	)		(23	%)
7423		752		—		752			100	%
研究与发现		1,776		2,379		(603	)		(25	%)
外部方案费用总额		7,813		5,376		2,437			45	%
雇员和承包商相关费用		6,214		5,775		439			8	%
设施和其他费用		824		728		96			13	%
研发费用总额	$	14,851	$	11,879	$	2,972			25	%

截至2025年3月31日的三个月，研发费用为1490万美元，而2024年同期为1190万美元。研发费用增加300万美元主要是由于我们的管道推进导致外部项目费用增加，特别是6250增加了140万美元，5366增加了130万美元。

一般及行政开支

一般和行政费用主要包括行政、财务、会计、业务发展、信息技术、法律和人力资源职能人员的工资和其他相关费用。其他重大成本包括未以其他方式列入研发费用的设施成本、保险费用、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

下表汇总了我们的一般和行政费用的同期变化（以千为单位，百分比除外）：


	截至3月31日的三个月，				$变化			%变化
	2025		2024		2025年对比2024年			2025年对比2024年
一般和行政费用	$	4,509	$	4,635	$	(126	)		(3	%)

截至2025年3月31日的三个月，一般和行政支出为450万美元，而2024年同期为460万美元。减少10万美元主要是由于从2025年1月开始以较低的费率修订我们的公司总部转租，从而节省了租金成本。

利息和其他收入，净额

利息收入包括我们的现金和现金等价物以及可供出售的有价证券所赚取的利息。下表汇总了我们的利息和其他收入净额（以千为单位，百分比除外）的同期变化：


	截至3月31日的三个月，				$变化			%变化
	2025		2024		2025年对比2024年			2025年对比2024年
利息和其他收入，净额	$	1,123	$	1,652	$	(529	)		(32	%)

截至2025年3月31日的三个月，利息和其他收入净额为110万美元，而2024年同期为170万美元。减少50万美元主要是由于使用到期投资为运营提供资金后，投资组合余额减少，以及截至2025年3月31日止三个月的利率较2024年同期下降。

流动性和资本资源

流动性来源

由于我们的大量研发支出以及没有任何FDA批准的产品产生产品销售收入，我们自2005年10月成立以来一直没有盈利，并产生了经营亏损。截至2025年3月31日，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金，共筹集了6.499亿美元的净收益，以及战略合作，共筹集了2.009亿美元。

截至2025年3月31日及2024年3月31日止三个月的现金流

下表汇总了我们的现金流活动（单位：千）：


	截至3月31日的三个月，
	2025			2024
经营活动使用的现金净额	$	(23,439	)	$	(18,364	)
投资活动提供的现金净额		6,586			17,272
筹资活动提供的现金净额		1,922			—
现金及现金等价物净减少额	$	(14,931	)	$	(1,092	)

经营活动

截至2025年3月31日的三个月，用于经营活动的现金净额为2340万美元，而2024年同期为1840万美元。运营中使用的现金增加主要是由于我们的临床管道推进导致运营费用增加，以及供应商开票和付款的时间安排。

投资活动

截至2025年3月31日的三个月，投资活动提供的现金净额为660万美元，而2024年同期为1730万美元。减少的主要原因是我们的投资组合构成发生变化。较大一部分在本年初以现金等价物形式持有，这在很大程度上足以为运营提供资金，并使到期证券的收益能够再投资，而在上一年，到期收益主要用于为运营提供资金。这一转变反映了一项因应市场状况的战略决策。

融资活动

截至2025年3月31日止三个月的融资活动提供的现金净额为190万美元，这是由于截至2025年3月31日止三个月期间根据“市场上”发售我们的普通股股票的出售收益。2024年同期，我们没有从融资活动中产生任何现金流。

资金需求

我们预计，随着我们继续推进我们的候选人，我们未来的运营费用将在未来几年增加。我们预计，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2026年中期的运营费用和资本支出需求提供资金。我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比我们目前的预期更快地利用我们可用的资本资源。

我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

•

尽管宏观经济和地缘政治事件影响金融市场，例如通胀上升、联邦政府监管或政策变化的潜在影响，包括最近实施的关税或征收修改后的或额外的关税、市场波动以及潜在的全球经济状况恶化或经济衰退，我们仍有能力筹集资金；

•

我们根据吉利德合作实现未来潜在利益并维持合作的能力；

•

我们正在进行的药物发现、非临床开发、实验室测试和候选产品的临床研究以及我们未来可能进行的任何额外临床研究的范围、进展、结果和成本；

•

我们为我们的临床研究和任何最终商业化提供足够的候选产品供应的能力，以及与第三方签订制造合同的能力；

•

对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；和

•

在美国和国外准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权相关的索赔进行辩护的费用。

识别潜在的候选产品并进行非临床测试和临床研究是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年才能完成，我们可能永远不会产生获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，很可能来自销售我们预计多年内都不会商业化的药品，如果有的话。因此，我们将需要继续依靠额外融资来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得。如果我们通过出售股权或可转换债务筹集额外资金，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东的权利产生不利影响的优先权。债务融资（如果有）可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们无法获得额外的资金，我们可能会被迫裁员、延迟、缩减或停止产品开发和临床研究、放弃商业机会、完全停止运营并出售或以其他方式转让、全部或

我们几乎所有的剩余资产，这可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和股价产生重大不利影响。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露

不适用。

项目4。控制和程序

评估披露控制和程序

我们维持《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条规定的披露控制和程序制度，旨在合理保证我们根据《交易法》提交的报告中要求披露的信息得到积累并及时传达给管理层。在本报告涵盖的期间结束时，我们在包括我们的首席执行官和总裁在内的管理层的监督和参与下，对截至本报告涵盖期间结束时根据《交易法》规则13a-15（b）和15d-15（b）设计和运行我们的披露控制和程序的有效性进行了评估，他们担任我们的首席执行官和首席财务官。根据这一评估，我们的首席执行官和总裁得出结论，截至本报告所述期间结束时，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

截至2025年3月31日的季度，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分–其他信息

项目1。法律程序

我们不是任何重大法律诉讼的当事方。今后，我们可能会不时卷入与我们日常业务过程中产生的索赔有关的诉讼。

项目1a。风险因素

您应仔细考虑以下风险因素，连同本报告中的所有其他信息，包括我们的简明综合财务报表及其附注，以及我们向SEC提交的其他文件。如果以下任何风险，或我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险发展为实际事件，那么我们的业务、财务状况、经营业绩或前景可能会受到重大不利影响。如果发生这种情况，我们普通股的市场价格可能会下降，股东可能会损失全部或部分投资。

与我们业务相关的风险

我们没有获得批准的产品，取决于我们研发管道中候选产品的未来成功。我们无法确定我们或我们的合作者将能够从我们当前的管道或我们随后可能识别、许可或以其他方式获得的任何其他候选产品中获得监管批准或成功商业化候选产品。

在我们获得FDA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们和我们的合作者不得在美国、欧洲、中国或其他国家营销或推广任何产品，我们可能永远不会收到我们当前候选产品的此类监管批准。我们没有向FDA提交新药申请（NDA），也没有向其他监管机构提交类似的申请，预计近期也无法这样做。

我们所有的候选产品都处于临床开发阶段或处于非临床开发的不同阶段。支持我们临床开发项目的数据来自支持我们早期临床项目的非临床数据，这些数据将决定关键性研究是否合适。这些关键研究对于支持监管机构的批准是必要的，这些更大的、关键的研究可能需要数年时间才能完成，如果有的话。

除了我们目前的产品管线，我们可能会识别、许可或以其他方式获得其他技术或候选产品的权利。任何此类交易都将涉及众多风险，我们可能无法成功进行任何此类交易或开发任何此类技术或候选产品。

由于这些原因，我们的药物发现和开发可能不会成功，我们可能无法继续对我们的候选产品进行临床开发，并且可能不会产生产品批准或产品收入，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

我们目前没有盈利，可能永远不会盈利，我们将需要额外的融资来完成任何候选产品的开发，并为我们未来的活动提供资金。

我们没有任何获批的产品，我们有亏损的历史。我们预计将继续产生大量运营和资本支出，以通过临床开发推进我们当前的候选产品，继续研究和发现努力以确定潜在的额外候选产品，并为我们当前和未来的候选产品寻求监管批准。所有运营和资本支出将由手头现金、证券发行、债务融资和我们可能从外包许可、合作或其他战略安排中收到的付款提供资金。不利的地缘政治和宏观经济发展，例如潜在的全球经济状况恶化或经济下滑、持续的军事冲突、相关制裁、利率的实际和预期变化、经济通胀和中央银行当局控制此类通胀的反应，以及最近实施的关税或征收修改或附加关税、贸易战、壁垒或限制，或此类行动的威胁，可能会影响我们在需要时获得资本的能力。

无法保证我们将以我们可以接受的条款成功筹集任何必要的额外资本，或者根本不会。如果我们无法开发和商业化任何候选产品并产生足够的收入或筹集资金，我们可能会被迫裁员、延迟、缩减或停止产品开发和临床研究、放弃商业机会、完全停止运营并出售或以其他方式转让全部或基本上全部

的剩余资产，这可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和股价产生重大不利影响。此外，如果我们无法产生足够的收入或筹集资金，我们可能会得出结论，我们的持续经营能力存在重大疑问，我们的独立注册公共会计师事务所未来的报告也可能包含对我们的持续经营能力表示重大怀疑的陈述。

我们希望我们与吉利德的合作将成为我们候选产品的开发、制造和商业化的关键部分。如果这次合作不成功，我们的业务可能会受到不利影响。

2023年10月，我们与Gilead签订了Gilead合作协议，根据该协议，Gilead向我们独家授权其HPI计划和NNPI计划，同时保留对这些计划的选择加入权利，并且可以选择在合作期限内逐个计划地对我们目前和未来的所有其他管道计划获得独家许可。关于签订吉利德合作协议，我们和吉利德还签订了普通股购买协议和投资者权利协议，这两项协议均于2024年6月进行了修订。同样在2024年6月，我们与吉利德随后签订了证券购买协议和认股权证协议。2024年12月，吉利德根据普通股购买协议的条款以溢价购买了我们普通股的额外股份，我们就6250的更新发展计划修订了吉利德合作协议。我们与吉利德的协议和关系带来了许多风险，包括但不限于以下方面：

•

我们和吉利德之间可能会出现冲突，例如关于追求的适应症或关于支持选择加入决定的临床数据、任何可选研究产品的商业潜力、财务条款的解释或合作期间开发的知识产权的所有权的冲突。任何此类冲突都可能减缓或阻止我们的研究产品的开发或商业化。

•

如果与吉利德的合作未能导致产品的成功开发和商业化，或者如果吉利德终止与我们的吉利德合作协议，我们可能不会收到任何未来研究资金或合作项下的里程碑或特许权使用费。如果我们没有收到我们根据这些协议所期望的资金，我们的研究产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发我们的研究产品。

•

我们将严重依赖吉利德进一步开发和商业化其选择的项目的研究产品。

•

由于各种其他因素，我们可能无法在这次合作中取得成功，包括我们有能力在一项或多项临床研究中证明概念验证，以便吉利德对这些项目行使选择权。此外，即使我们证明了候选药物的概念临床证明，吉利德可能会选择不行使其选择权。

•

吉利德有权根据投资者权利协议的条款指定（并已指定）两名董事进入我们的董事会，并拥有我们约29.9%的已发行普通股。吉利德还有权在公开市场上获得额外的股份，最高金额将导致吉利德拥有我们已发行普通股总数的35%。因此，吉利德或许能够对我们施加重大影响。

•

如果吉利德认为有竞争力的产品更有可能被成功开发或可以在比我们更具经济吸引力的条件下商业化，吉利德可以独立开发或与第三方开发与我们的研究产品直接或间接竞争的产品。

•

因为在合作期限内，吉利德对我们目前和未来的所有管道项目都有选择权，我们可能很难进行新的合作。

我们的候选产品所需的非临床和临床研究既昂贵又耗时，可能无法证明产品批准所需的安全性和有效性水平。

在我们或任何商业合作伙伴获得销售我们的任何候选产品所需的FDA批准（或其他外国批准）之前，我们必须证明每一种潜在产品都是安全有效的。为了满足这些要求，我们必须进行广泛的非临床和充分的、良好控制的临床研究。

非临床研究的结果可能无法代表临床环境中的疾病行为，也可能无法预测我们临床研究的结果。此外，候选产品的早期临床研究结果可能无法预测后期临床研究的结果。

进行非临床和临床研究是一个漫长、耗时和昂贵的过程。时间长度根据候选产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途而有很大差异，通常可以是几年或更长时间。此外，在非临床和临床研究过程中，任何时候都可能发生失败或延误，从而导致额外的运营费用或对我们的业务造成损害。

临床研究的开始和完成率可能会受到许多因素的延迟，例如：

•

延迟与监管机构就研究设计达成一致；

•

延迟与预期合同研究组织（CRO）和临床研究地点就可接受的条款达成协议；

•

未能证明功效或出现不可预见的安全问题；

•

由于制造挑战、供应链延迟或中断，使用当前良好生产规范（cGMP）制造的用于临床研究的合格材料数量不足；

•

参与者招募速度低于预期或未能招募到足够数量的合格参与者，这可能是由于多种原因，包括参与人群的规模、参与者与临床地点的距离、研究的资格标准、临床研究的设计以及正在研究的其他潜在候选药物；

•

由于政府资助临床研究的变化，可用的研究地点和学术实验室设施减少；

•

参与者因任何原因（包括产品副作用或疾病进展）完成参与研究或返回治疗后随访的延迟；

•

修改临床研究方案；

•

由负责监督特定研究地点研究的机构审查委员会或伦理委员会延迟、暂停或终止临床研究；和

•

由于安全性、耐受性或与我们的候选产品相关的其他问题，政府或其他监管机构延迟或临床暂停要求暂停或终止我们的临床研究。

非临床和临床研究未能证明候选产品针对所需适应症的安全性和有效性，无论是由我们进行还是由CRO进行，将损害该候选产品和潜在的其他候选产品的开发。这一失败可能导致我们放弃一个候选产品，并可能推迟其他候选产品的开发。我们的非临床研究或临床研究的任何延迟或失败都可能延迟或阻止我们向FDA和外国监管机构提交NDA和类似申请（如适用），并对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩造成重大损害。

由于我们缺乏合适的设施和资源，我们依赖CRO来进行我们的一些非临床和临床研究。此外，我们的部分业务依赖于美国以外地区的CRO、供应商、供应商和其他服务提供商，包括中国。

我们没有足够的设施或资源在内部进行我们预期的所有非临床和临床研究。因此，我们与CRO签订合同，为我们的产品候选者进行监管批准所需的很大一部分非临床和临床研究。我们对CRO的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并不能解除我们的责任。例如，我们有责任确保我们的每项研究都按照适用的协议、法律和监管要求以及科学标准进行，包括在临床研究的情况下，良好的临床实践，即使研究是由CRO进行的。如果CRO未能以这种方式履行其职责，或者我们无法以可接受的条件保留或继续使用CRO，我们可能无法完成我们的临床研究，也可能无法获得对我们的候选产品的监管批准。

此外，这些CRO还可能与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。CRO

人员不是我们的雇员，除了我们根据与此类第三方的协议可获得的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们的临床和非临床研究投入了足够的时间和资源。如果这些CRO未能成功履行其合同义务或义务或在预期期限内完成，如果它们需要更换，或者如果由于未能遵守我们的临床方案、监管要求，包括良好的临床实践，或由于其他原因，他们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，我们的研究、非临床或临床研究可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得或可能延迟获得对我们的产品候选者的监管批准，其中任何一项都可能对我们的业务、前景造成重大损害，财务状况及经营业绩。

此外，我们面临与位于美国境外的CRO、供应商、供应商和其他服务提供商相关的多项风险，其中许多风险可能超出我们的控制范围。这些风险包括：

•

俄罗斯与乌克兰战争、中东冲突、中国与台湾紧张局势等地缘政治行动导致的业务中断，以及关税（包括美国和其他国家已经或可能在未来征收的关税）、其他战争、恐怖主义行为、自然灾害或疾病爆发；

•

对药品审批的不同监管要求或对位于包括中国在内的外国的CRO加强审查；

•

各国不同的护理标准可能会使我们的候选产品的评估复杂化；

•

美国和外国药品进出口规则不同；

•

不同的报销制度和不同的竞争性药物指示治疗我们的产品候选者正在开发的适应症；

•

某些国家减少了对知识产权的保护；

•

美国或外国政府的贸易、经济或其他政策变化，可能导致关税、贸易战、壁垒或限制或监管要求出现新的或意外的变化；

•

遵守美国《反海外腐败法》（FCPA）和其他反腐败和反贿赂法律；

•

在国外居住或旅行的雇员遵守税收、就业、移民和劳动法；

•

外国税收，包括预扣工资税；和

•

外汇波动和遵守外汇兑换规则，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及在另一个国家开展业务所附带的其他义务。

顶线、初步或中期数据可能无法准确反映特定研究的最终结果。

我们可能会根据对当时可用的疗效、耐受性、PK和安全性数据的分析，公开披露顶线、初步或中期数据，结果和相关发现和结论可能会在与特定研究相关的更全面的数据审查后发生变化。我们也可能会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或有机会在发布之前对所有数据进行全面和仔细的评估。因此，我们报告的顶线、初步或中期结果可能与相同研究的最终结果或不同的结论或考虑因素不同，一旦收到额外数据并进行充分评估，这些结果可能符合条件。顶线、初步或中期数据也仍需遵守审计和核查程序，这可能导致最终数据与先前公布的顶线、初步或中期数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待顶线、初步或中期数据。

除了顶线、初步或中期结果外，我们可能公开披露的有关特定非临床或临床研究的信息是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的应纳入我们披露的重要或其他适当信息。此外，我们决定不披露的任何信息最终可能被视为对未来的决定、结论、观点、活动或其他有关特定药物、候选药物或我们的业务具有重要意义。如果我们报告的顶线、初步或中期数据与最终结果不同，或者如果其他，包括监管部门，

不同意或不接受所达成的数据或结论、我们获得批准和商业化的能力，我们的候选产品可能会受到损害或延迟，这可能会损害我们的业务、财务状况、经营业绩或前景。

我们依赖第三方来制定和制造我们的候选产品和我们结合我们的候选产品进行研究的产品。我们使用第三方可能会增加我们无法按时或以可接受的成本获得足够数量的候选产品或其他产品的风险。

我们依赖第三方制造商提供我们在临床和非临床研究中使用的研究候选产品的数量。如果我们未来开发或收购的任何候选产品获得FDA或其他监管机构的批准，我们预计将继续依赖一个或多个第三方承包商来生产我们的产品。如果出于任何原因，我们无法依赖我们确定的任何第三方来源来生产我们的候选产品，我们将需要确定并与额外或替代的第三方制造商签订合同，以生产用于非临床、临床和商业目的的药物物质和药物产品。我们可能无法确定额外或替代的第三方制造商，或与我们确定的任何一家谈判可接受的条款。如果我们无法建立和维持制造能力，我们产品的开发和销售以及我们的财务业绩可能会受到重大不利影响。

我们在生产我们的候选产品方面面临以下风险：

•

我们将需要以可接受的条件确定商业供应的制造商，我们可能无法做到这一点，因为潜在制造商的数量有限，FDA必须评估和批准任何新的或替代的承包商。

•

与我们签约的任何第三方制造商可能无法按照所需的数量和质量制定和生产我们的候选产品，以及时满足我们的非临床、临床以及如果获得批准的商业需求。

•

与我们签约的任何第三方制造商可能不会按约定履约，或者可能不会在供应我们产品所需的时间内继续从事合同制造业务。

•

与我们签约的任何第三方制造商中的一个或多个可能是外国的，这增加了运输延误的风险，并增加了进口限制的风险。

•

我们没有完全控制，也无法确保任何第三方制造商遵守cGMP和其他政府法规以及相应的国外要求，包括定期的FDA和州监管检查。

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我们可能被要求从第三方获得知识产权以制造我们的候选产品，如果任何第三方制造商为我们的候选产品在制造过程中进行改进，我们可能不拥有或可能不得不分享创新的知识产权。

•

我们可能被要求与第三方分享我们的商业秘密和专有技术，这增加了第三方或向第三方盗用或披露我们的知识产权的风险。

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在与第三方制造商签订合同时，我们可能会与其他公司竞争进入这些制造商的设施，如果制造商给予其他客户比我们更高的优先权，我们可能会受到制造延迟的影响。

这些风险中的每一个都可能延迟我们的开发工作、非临床研究和临床研究，或者FDA或适用的非美国监管机构对我们的候选产品的批准（如果有的话）以及我们的候选产品的商业化。此外，FDA裁员，例如最近宣布的裁员，以及FDA未来任何人员配置或其他资源的削减，都可能导致检查设施的延迟，进而推迟FDA对制造变革的批准。这可能会导致更高的成本或剥夺我们潜在的产品收入，并对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大损害。

如果我们失去关键管理人员，无法招聘和留住同样合格的替代人员，我们的业务可能会受到重大影响。

我们高度依赖执行官的服务。我们与执行官的雇佣协议并不能确保他们的留任。我们目前不维持，未来也不打算获得“关键

person”人寿保险，将在我们管理团队的任何成员死亡或残疾的情况下对我们进行赔偿。我们的执行官对我们的成功至关重要，任何这些关键员工的意外损失都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们的合作伙伴可能会延迟、阻止或破坏我们的候选产品的成功。

我们在候选药物的开发、非临床和临床测试、制造和商业化方面的运营和财务战略在很大程度上依赖于与公司、学术机构、许可方、被许可方和其他各方的合作。然而，不能保证我们将成功地建立或维持这些合作。如果一项合作被终止，替代合作者可能无法以有吸引力的条件获得，或者根本无法获得。

包括吉利德在内的任何合作者的活动将不在我们的控制范围内，也可能不在我们的影响力范围内。无法保证任何合作者将履行我们满意的义务或根本无法保证，我们将从这些合作中获得任何收入或利润，或者任何合作者不会与我们竞争。如果包括吉利德合作在内的任何合作都不成功，我们可能需要更多的资金来进行我们提议的产品的开发和营销，并且可能无法有效地开发和营销这些产品，如果有的话。此外，如果吉利德不选择加入一项计划，可能会导致将提议的产品引入某些市场的重大延迟和/或减少提议的产品在这些市场的销售。

我们可能无法成功地建立和维持合作，这可能会对我们开发某些候选产品的能力产生不利影响。

开发医药产品、开展临床研究、获得监管批准以及将这些产品商业化是一项昂贵且漫长的工作，需要大量资源和专业知识。我们可能会寻求与其他公司达成合作，包括许可或合作安排，以支持我们的任何或多个项目的开发和商业化，而吉利德拒绝选择加入或获得这些项目的融资或分摊成本。如果我们无法以可接受的条款进行此类合作，如果有的话，我们可能无法通过进一步的非临床或临床开发推进我们的某些候选产品。我们预计在寻求合适的合作伙伴方面将面临竞争。此外，协作安排的谈判、记录和实施是复杂和耗时的，它们可能需要大量资源来维持。我们为开发吉利德拒绝选择的候选产品而建立和实施合作或其他替代安排的努力可能不会成功。

如果我们无法就吉利德拒绝选择加入的我们的任何候选产品与合适的合作伙伴就有利的条款达成协议，我们可能需要限制我们的候选产品的数量，以通过进一步的非临床或临床开发推进。未能实现这种成功的合作将限制我们支持我们项目的开发和商业化以及融资的选择，并可能对我们的业务、经营业绩、财务状况和股价产生重大不利影响。

我们依赖第三方提供的数据，这些数据未经独立核实，可能被证明是虚假、误导或不完整的。

我们依靠第三方供应商、科学家、研究人员和合作者为我们提供与我们的项目、非临床研究和临床研究以及我们的业务相关的重要数据和其他信息。如果这些第三方提供不准确、误导或不完整的数据，我们的业务、前景和经营业绩可能会受到重大不利影响。

信息技术系统的重大中断或数据安全漏洞，包括网络安全事件，可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

我们以数字形式收集和维护信息，并且越来越依赖信息技术系统和基础设施来运营我们的业务。在我们的日常业务过程中，我们收集、存储和传输大量机密信息，包括知识产权、专有商业信息和个人信息。至关重要的是，我们必须以安全的方式这样做，以维护此类机密信息的机密性和完整性。我们已将信息技术基础设施的要素外包，因此，一些第三方供应商可能或可能获得我们的机密信息。我们的内部信息技术系统和基础设施，以及我们当前和任何未来的合作者、承包商和顾问以及我们所依赖的其他第三方的系统和基础设施，很容易受到计算机病毒、恶意软件、自然灾害、系统中断、恐怖主义、战争、电信和电力故障、网络攻击、网络安全的损害

互联网上的事件或网络入侵、电子邮件的附件、我们组织内部的人员或有权访问我们组织内部系统的人员。

随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂程度增加，网络安全事件或安全漏洞或中断的风险，特别是通过网络攻击或网络入侵的风险已经升级。此外，访问机密信息的移动设备的普遍使用增加了数据安全漏洞的风险，这可能导致机密信息或其他知识产权的损失。我们为缓解网络安全问题、bug、病毒、蠕虫、恶意软件程序、系统中断和安全漏洞或事件而付出的代价可能是巨大的，我们解决这些问题的努力可能不会成功。如果不成功，这些问题可能会对我们的业务和我们的竞争地位造成中断、延误、停止服务和其他损害，包括对我们的产品开发计划造成实质性干扰。例如，已完成或正在进行或计划进行的临床研究中的任何临床研究数据丢失都可能导致我们的监管审批工作延迟，并显着增加我们恢复或复制数据的成本。

如果计算机安全漏洞影响我们的系统或导致未经授权发布个人身份信息，我们的声誉可能会受到重大损害。此外，此类违规行为可能需要根据各种联邦、州和非美国隐私和安全法律（如适用）通知政府机构、媒体媒体或个人，包括经2009年《健康信息技术促进临床健康法案》修订的1996年《健康保险流通和责任法案》（HIPAA）及其实施规则和条例，以及联邦贸易委员会颁布的条例、州违规通知法和欧盟（EU）通用数据保护条例（EU GDPR）。我们还将面临损失或诉讼以及潜在责任的风险，这可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

研究、开发和商业化目标，包括数据发布，可能无法在我们公开估计的时间范围内实现，这可能对我们的业务产生不利影响，并可能导致我们的股价下跌。

我们设定目标，并就我们对研发计划下某些成就、发展和里程碑的时间安排的期望发表公开声明。由于许多因素，这些事件的实际发生时间可能会有很大差异，包括我们和任何合作者为我们的项目投入的时间、精力和资源的数量，以及临床开发和监管批准过程中固有的不确定性。因此，无法保证我们或任何合作者将按计划启动或完成临床开发活动、提交监管报告或获得监管批准，或者我们或任何合作者将能够遵守我们目前的时间表，以实现我们任何项目下的关键里程碑。如果我们或任何合作者未能按计划实现一个或多个里程碑，或者吉利德没有选择加入我们的任何项目，我们的业务可能会受到重大不利影响，我们的普通股价格可能会下降。

竞争对手的开发可能会使我们的候选产品或技术过时或失去竞争力。

制药和生物技术行业竞争激烈。此外，复发性生殖器疱疹、HDV、HBV和移植相关疱疹病毒的临床和商业格局正在迅速变化；我们预计来自商业和临床阶段产品的新数据将不断涌现。我们与开发有竞争力的候选产品的组织竞争，有些组织拥有明显更多的资源。如果我们的竞争对手开发出针对复发性生殖器疱疹、HDV、HBV和移植相关疱疹病毒或我们可能追求的任何其他适应症或领域的有效治疗方法，并成功地将这些治疗方法商业化，我们的业务和前景可能会受到重大损害。

拥有与我们使用相同或相似作用机制的产品的其他公司可能会产生负面的临床数据，这将对公众和临床社区对我们的产品候选者的看法产生不利影响，并可能对我们潜在产品的监管批准或需求产生负面影响。

使用与我们的作用机制（MOA）相同或相似的竞争对手的候选产品进行的临床研究的负面数据可能会对我们的候选产品的治疗用途的感知以及我们招募个人参加临床研究的能力产生不利影响。

我们潜在产品的临床和商业成功将部分取决于公众和临床社区对新型候选产品的接受程度。此外，我们的成功取决于医生开出的处方，以及他们的患者愿意接受的治疗，这些治疗涉及使用我们的候选产品我们

可能会代替或补充他们已经熟悉的、可能有更多临床数据的现有治疗方法。我们的非临床或临床研究或我们的竞争对手或学术研究人员使用与我们的产品候选者相同的MOA的那些研究中的不良事件，即使最终不是归因于我们的产品候选者，任何由此产生的宣传都可能导致政府监管增加、临床试验要求更大、更复杂或数量增加、公众的不利看法、我们的产品候选者的测试或批准的潜在监管延迟、对我们的产品候选者的更严格的标签要求（如果有的话）以及对任何此类产品的需求减少。

我们使用净经营亏损和信用结转以及某些其他税收属性的能力可能有限。

由于2024年1月1日之前产生的前期亏损，我们有净营业亏损结转，如果不加以利用，将在2029年开始到期，用于2018年之前的净营业亏损结转。如果我们无法产生足够的应税收入来利用我们的净经营亏损结转，2018年前的结转可能会到期未使用，并且无法用于抵消未来的所得税负债。

根据经修订的1986年《国内税收法》（《法典》）第382和383条，发生“所有权变更”（通常定义为其股权所有权在三年期间发生超过50%的变化（按价值计算））的公司，其使用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性（如研究税收抵免）来抵消变更后收入或税收的能力受到年度限制。我们过去经历过所有权变更，未来的股权发行可能会导致额外的所有权变更。因此，我们的一些净经营亏损或抵免额可能会到期而未使用，我们利用净经营亏损或抵免额来抵消美国联邦应税收入的能力可能会受到限制，这将导致我们未来的纳税义务增加。我们也可能在州一级受到类似的限制。

与我们的监管和法律环境相关的风险

我们现在并将受到广泛且代价高昂的政府监管，未能遵守这些监管可能会对我们的运营和业务产生重大不利影响。

我们的候选产品受到广泛而严格的国内政府监管，包括FDA、医疗保险和医疗补助服务中心、美国卫生与公众服务部（HHS）的其他部门、美国司法部、州和地方政府及其各自的国外同等机构的监管。在任何产品获得批准之前和之后，我们和我们的合作者、供应商、合同制造商和临床研究人员都受到美国和其他国家政府当局的广泛监管，其中包括测试、制造、质量控制、临床研究、上市后研究、标签、广告、促销、分销、进出口、政府定价、价格报告和回扣要求。不遵守适用要求可能会导致以下一项或多项行动：警告或无标题的信件；意外支出；延迟批准或拒绝批准候选产品；自愿或强制性产品召回；产品扣押；生产或临床研究中断；经营或营销限制；禁令；刑事起诉和民事或刑事处罚，包括罚款和其他罚款；被排除在联邦医疗保健计划（如医疗保险和医疗补助）之外；负面宣传；以及对我们的业务造成干扰。

如果我们或我们的合作者获得特定产品的监管批准，该批准可能会限制该产品的预期医疗用途，限制我们推广、销售和分销该产品的能力，要求我们进行昂贵的上市后监测，和/或要求我们进行持续的上市后研究。一旦获得，任何批准都可能被撤回，包括，例如，如果产品后来发现了以前未知的问题，例如以前未知的安全问题。如果我们、我们的合作者、我们的承包商或我们的合同制造商在监管过程的任何阶段未能遵守适用的监管要求，这种不遵守可能会导致延迟批准申请或对已批准申请的补充、监管机构（包括FDA）拒绝审查未决的上市许可申请或对已批准申请的补充、无标题的信函或警告信、罚款、进出口限制、产品召回或扣押、禁令、全部或部分暂停生产、民事处罚、撤回先前批准的上市许可，FDA或其他监管机构针对政府合同和/或刑事诉讼提出的建议。

FDA和类似的外国当局的监管批准程序是漫长、耗时且本质上不可预测的，如果我们或我们的合作者最终无法为我们的候选产品获得监管批准，我们的业务将受到重大损害。

我们或任何当前或未来的合作者无法向您保证，我们将获得将我们的任何候选产品商业化销售所需的批准，或我们未来获得或开发的任何候选产品。我们将需要FDA的批准才能在美国将我们的候选产品商业化，并需要外国司法管辖区适用监管机构的批准才能在这些司法管辖区将我们的候选产品商业化。要获得FDA对任何候选产品的批准，我们必须向FDA提交NDA，证明候选产品对其预期用途是安全和有效的。这需要大量研究、非临床研究和临床研究。满足FDA的监管要求通常需要很多年，取决于候选产品的类型、复杂性和新颖性，并且需要大量资源用于研究、开发和测试。我们无法预测我们的研究和临床方法是否会产生FDA认为对其指定用途安全有效的药物。FDA在批准过程中拥有很大的自由裁量权，可能会要求我们进行额外的非临床和临床测试，进行上市后研究或以其他方式限制或对我们获得的任何批准施加条件。

FDA审查和批准新产品的能力过去一直存在，未来可能会受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、授权和支付用户费用、雇用和留住关键人员的能力，以及其他法定、法规和政策变化。此外，支持与FDA审查相关的研发活动的其他政府机构的资金，例如了解新技术或建立新标准的研究，可能会因应不断变化的行政政策和优先事项而发生变化。此类政策转变，包括，例如，最近通过重组HHS和裁撤FDA的职位来缩减联邦劳动力的努力，包括对FDA进行定期检查、审查和其他监管活动的能力至关重要的团队，例如发布行业和法规指南以及其他联邦机构，可能会影响FDA审查过程的时间表、完整性或持续时间。此外，HHS可能会更改用户付费重新授权流程或未能重新授权用户付费计划。因此，FDA的平均审查时间可能会波动，任何此类审查过程的结果都可能受到影响。政府长期停摆或广泛冻结联邦资金也可能严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件以及美国国立卫生研究院开展研究或提供赠款的能力，或导致其他支持FDA的机构放慢工作。此外，如果未来的立法或行政行动或FDA政策的变化阻止FDA或其他监管机构进行例行检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。延迟获得监管批准可能会：延迟产品候选者的商业化，以及我们从中获得产品收入的能力；对我们施加代价高昂的程序；并削弱我们原本可能享有的任何竞争优势。

即使我们遵守了FDA的所有要求，FDA最终也可能会拒绝我们的一项或多项NDA。我们无法确定我们将永远获得监管批准并将我们当前或未来的任何候选产品商业化。在外国司法管辖区，我们受到与上述FDA相关的监管批准程序和风险的约束。我们无法向您保证，我们将获得必要的批准，以将我们的候选产品商业化，在美国境外销售。

我们和我们的合作者可能会直接或间接受到适用的美国联邦和州反回扣、虚假索赔法、医生支付透明度法、欺诈和滥用法或类似的医疗保健和安全法律法规以及健康信息隐私和安全法的约束，这可能会使我们或他们面临刑事制裁、民事处罚、被联邦和州医疗保健计划排除或暂停、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益减少。

医疗保健提供者、医生和其他人在我们获得监管批准的任何产品的推荐和处方中发挥主要作用。如果我们的任何候选药物获得FDA批准并开始在美国将这些药物商业化，我们的运营可能会受到各种联邦和州欺诈和滥用法律的约束，包括联邦反回扣法规、联邦虚假索赔法和医生支付阳光法律法规。此外，除其他外，我们还受制于上述每一项医疗保健法的州和非美国同等法律，其中一些法律的范围可能更广，可能适用于无论付款人如何。除其他外，这些法律可能会影响我们提议的销售、营销和教育计划。另外，我们可能是

受联邦政府以及我们开展业务所在的州和外国司法管辖区的患者隐私监管。如果我们未能遵守任何适用的联邦、州或外国法律要求，我们可能会受到处罚。

全球监管机构正对侵犯隐私的行为处以更高的罚款。欧盟GDPR适用于任何在欧盟成立的公司以及欧盟以外的公司，如果这些公司收集和使用与向欧盟境内个人提供商品或服务或监测其行为有关的个人数据。欧盟GDPR加强了对个人数据处理者和控制者的数据保护义务，例如，包括扩大关于如何使用个人信息的披露、对信息保留的限制、强制性数据泄露通知要求以及对服务提供商的繁重的新义务。不遵守欧盟GDPR可能导致最高2000万欧元的罚款或全球收入的4%，以较高者为准。欧盟GDPR可能会增加我们在处理的个人数据方面的责任和义务，我们可能会被要求建立额外的机制来确保遵守欧盟GDPR，包括个别国家实施的机制。遵守欧盟GDPR以及与加强保护某些类型的个人数据（例如医疗保健数据或其他敏感信息）相关的法律或法规的其他变化，可能会大大增加我们开发产品的成本，甚至阻止我们在我们可能经营的司法管辖区提供某些产品。

《加州消费者隐私法》（CCPA）还为加州消费者（如法律所定义）创造了新的个人隐私权，并对处理消费者或家庭个人数据的实体规定了更多的隐私和安全义务。CCPA要求覆盖公司就其数据收集、使用和共享做法向消费者提供某些披露，并向受影响的加州居民提供选择退出某些个人信息销售或转移的方式。虽然目前有一个受HIPAA和临床研究规定约束的受保护健康信息的例外情况，但正如目前所写的那样，CCPA可能会影响我们的业务活动。CCPA实施的不确定性体现了我们的业务在与个人数据和受保护的健康信息相关的不断变化的监管环境中的脆弱性。

由于这些法律的广度和可用的法定例外和安全港的狭窄，我们的一些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。

违反这些法律可能会受到刑事和/或民事制裁，包括处罚、罚款和/或排除或暂停联邦和州医疗保健计划，如医疗保险和医疗补助，以及禁止与美国政府签约。此外，根据联邦《虚假索赔法》以及几个州的虚假索赔法，个人有能力代表美国政府提起诉讼。

如果我们希望与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政处罚，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外，这也可能对我们的业务产生不利影响。

我们面临产品责任索赔的风险，可能无法投保。

我们的业务使我们面临药物开发中固有的产品责任索赔风险。如果使用我们的一种或多种候选产品或批准的药物（如果有的话）对人们造成伤害，我们可能会受到临床研究参与者、消费者、医疗保健提供者、制药公司或销售我们产品的其他人对我们提出的代价高昂且具有破坏性的产品责任索赔。我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任/临床研究保险，以防止潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或抑制我们开发的医药产品的商业化。我们无法预测可能导致的所有可能的危害或副作用，因此，我们维持的保险范围可能不足以涵盖我们可能承担的所有责任。如果我们无法以可接受的成本获得保险或以其他方式保护潜在的产品责任索赔，我们将面临重大责任，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。如果我们因据称由我们的产品造成的任何伤害而被起诉，我们的责任可能超过我们的总资产和我们的支付能力。对我们提起的任何成功的产品责任索赔将减少我们的现金，并可能对我们的业务、股价和财务状况产生不利影响。

我们可能会面临与使用危险材料和化学品相关的责任索赔。

我们的研究、开发和制造活动和/或我们的第三方承包商的活动可能涉及危险材料和化学品的受控使用。虽然我们会争取有我们的安全程序，而那些

我们的承包商，遵守联邦、州和地方使用、储存、处理和处置这些材料的法律法规，我们无法完全消除这些材料造成的意外伤害或污染风险。如果发生此类事故，我们可能会对由此造成的任何损害承担责任，任何责任都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。此外，联邦、州和地方有关使用、制造、储存、处理和处置危险或放射性材料和废品的法律法规可能要求我们承担大量合规成本，这可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们的雇员、独立承包商、顾问、合作者和CRO可能从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能导致我们承担重大责任并损害我们的声誉。

我们面临欺诈或其他不当行为的风险，包括未能：

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遵守FDA或类似外国监管机构的适用法规，并向其提供准确信息；

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遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规以及类似的外国监管机构制定和执行的类似法律法规；

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遵守《反海外腐败法》、《2010年英国反贿赂法》、《中国刑法》、《中国反不正当竞争法》等反贿赂和贸易法律；

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准确报告财务信息和数据；或者

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披露未经授权的活动。

不当行为还可能涉及不当使用或虚假陈述临床研究期间获得的信息，在我们的非临床研究或临床研究中创建虚假数据或非法盗用产品材料，这可能导致监管制裁、临床研究延迟或严重损害我们的声誉。

并非总是能够识别和阻止不当行为。我们为发现和防止此活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼的影响。此外，我们还面临个人或政府可能指控此类欺诈或其他不当行为的风险，即使这些行为都没有发生。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能会损害我们的业务、经营业绩、财务状况和现金流，包括通过处以巨额罚款或其他制裁。

与我们的知识产权相关的风险

我们的业务依赖于保护我们的知识产权。

如果我们、我们的许可人和我们的合作者没有获得对我们各自知识产权的保护，我们的竞争对手也许能够利用我们的研发努力来开发竞争药物。我们的成功、竞争地位和未来收入（如果有的话）部分取决于我们的能力和我们的许可方的能力，以获得并维持对我们的产品、方法、工艺和其他技术的专利保护，保护我们的商业秘密，防止第三方侵犯我们的专有权利，并在不侵犯第三方专有权利的情况下运营。

我们依靠专利、商业秘密保护和合同安排的组合来保护与我们的技术相关的知识产权。只有在我们的专利、商业秘密和合同地位允许我们这样做的范围内，我们才能通过防止第三方未经授权的使用来保护我们的产品和专有信息和技术。我们无法确定我们将获得任何已发布专利的任何权利，其权利要求涵盖我们的任何专有产品候选者和技术。专利起诉过程昂贵且耗时，我们可能无法以合理成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。在来不及获得专利保护或在我们的竞争对手获得涵盖此类发现的专利之前，我们可能无法确定我们研发产出的可专利方面。专利过程也受到众多风险和不确定性的影响，无法保证我们将通过获得和捍卫专利成功地保护我们的产品。

与活性药物成分有关的物质组成专利通常被认为是

医药产品知识产权保护最强形式。此类专利提供的保护不限于任何一种使用方法。使用方法专利保护产品对指定方法的使用，并不阻止竞争对手为专利方法范围之外的适应症制造和销售与我们的产品相同的产品。配方专利保护产品的配方，并不阻止竞争对手制造和销售与我们的产品具有相同活性药物成分的产品，如果该产品的配方与专利配方不同。我们依靠这些专利和其他类型专利的组合来保护我们的候选产品，并且无法保证我们的知识产权将创造并维持我们的候选产品的竞争地位。

生物技术和医药产品专利涉及高度复杂的法律和科学问题。我们拥有或许可的任何专利申请可能无法导致已发布的专利。此外，美国专利商标局（USPTO）和其他司法管辖区的专利局往往要求对涉及制药和/或生物技术相关发明的专利申请进行限制或大幅缩小，以仅涵盖专利申请中举例说明的特定创新，从而限制了针对竞争挑战的保护范围。因此，即使我们或我们的许可人获得了专利，专利可能会比预期的要窄得多。

如果专利从我们的申请中成功发布，第三方可能会质疑其有效性或可执行性，这可能导致此类专利被缩小范围、作废或被认为无法执行。即使我们的专利和专利申请没有受到第三方的质疑，这些专利和专利申请可能不会阻止其他人围绕我们的权利要求进行设计，也可能无法以其他方式充分保护我们的产品候选者。

专利和其他知识产权保护对于我们的业务和前景的成功至关重要，并且存在这样的重大风险，即如果获得此类保护，将证明是不充分的。包括中国在内的某些国家的法律制度并不总是倾向于强制执行专利、商业秘密和其他知识产权，特别是与制药和生物技术产品有关的知识产权，这可能使我们难以停止侵犯我们的专利、盗用我们的商业秘密或违反我们的所有权营销竞争产品。

除了专利提供的保护之外，我们寻求依靠商业秘密保护和保密协议来保护我们的专利未涵盖的专有技术、信息或技术。尽管我们的协议要求我们的所有员工将他们的发明转让给我们，并且我们要求我们的所有员工、顾问、顾问、合作者、承包商和任何有权获得我们的商业秘密、专有技术和其他机密信息和技术的第三方签订适当的保密协议，但我们无法确定我们的商业秘密、专有技术和其他机密信息和技术不会受到未经授权的披露，或者我们的竞争对手不会以其他方式获得或独立开发实质上等同的商业秘密、专有技术和其他信息和技术。如果我们无法防止未经授权向第三方披露我们与候选产品和技术相关的知识产权，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务和运营产生重大不利影响。

由于与我们的专利和其他知识产权有关的诉讼或其他程序，我们可能会产生大量费用。

我们未来可能会涉及涉及我们的知识产权的法律或行政诉讼，包括第三方侵犯我们的知识产权。这些诉讼或诉讼可能代价高昂，耗费时间和资源，并转移管理和科学人员的注意力，即使我们成功地阻止了此类专利的侵权行为。存在这样的风险，即这些诉讼将判定此类专利或其他知识产权无效，并且我们没有权利阻止另一方使用我们的发明。还有一种风险是，即使这类专利的有效性得到维护，法院或行政机关也会以这类对方的行为不侵犯我们对这类专利的权利为由，拒绝阻止对方。如果我们未能成功捍卫我们的知识产权，我们的竞争对手可能会根据我们的发现开发和销售产品，这可能会减少对我们产品的需求。

我们可能会侵犯他人的知识产权，这可能会阻止或延迟我们的产品开发工作，并阻止我们商业化或增加商业化我们的候选产品的成本。

我们的成功将部分取决于我们在不侵犯第三方所有权的情况下运营的能力。我们的竞争对手可能已经提交，并可能在未来提交，专利申请涵盖与我们类似的产品和技术。任何此类专利申请可能优先于我们的专利申请，这可能进一步要求我们

从第三方获得涵盖此类产品和技术的已发布专利的权利。我们无法保证我们开发的任何候选产品的制造、使用或营销不会侵犯第三方专利。

如果对我们提起专利侵权诉讼，我们可能会被迫停止或延迟开发、制造或销售声称侵犯第三方知识产权的潜在产品，除非该第三方授予我们使用其知识产权的权利。在这种情况下，我们可能被要求获得专利许可或他人的所有权，以继续开发、制造或销售我们的产品。如果我们无法获得许可或开发或获得非侵权技术，或者如果我们未能成功地为侵权诉讼辩护，或者如果我们被发现侵犯了有效专利，我们可能会产生大量成本和金钱损失，在将我们的候选产品推向市场方面遇到重大延误，并被排除在制造或销售我们的候选产品之外，其中任何一项都可能严重损害我们的业务。

在全球范围内维持我们的专利保护的成本很高，需要持续的审查和遵守。我们可能无法在全球主要市场有效维护我们的知识产权地位。

美国专利商标局和外国专利当局要求维持费、付款和继续遵守一些程序和文件要求。不遵守可能导致专利或专利申请被放弃或失效，并导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。这样的损失可能会减少由于我们的合作伙伴缺乏专利覆盖范围而支付的特许权使用费，或者可能导致竞争，这两种情况都可能对我们的业务产生重大不利影响。

在平衡成本和某些国家专利法提供的潜在保护方面，我们已经做出并将继续做出某些战略决策。因此，我们可能无法阻止第三方在所有国家实践我们的发明，或在美国或其他国家销售或进口使用我们的发明制造的产品。第三方可能会在我们未获得专利保护的地区使用我们的技术来开发他们自己的产品，并可能在提供不充分执法机制的地区侵犯我们的专利。此类第三方产品可能会与我们的候选产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能无法有效或足以阻止他们竞争。这种竞争可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

知识产权并不能解决对我们可能拥有的任何竞争优势的所有潜在威胁。

我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，知识产权可能无法充分保护我们的业务或允许我们保持竞争优势。以下例子是说明性的：

•

其他人可能能够制造与我们当前或未来的候选产品相同或相似但不在我们拥有或独家许可的专利权利要求范围内的化合物。

•

我们或我们的任何许可人或战略合作伙伴可能不是第一个做出我们拥有或独家许可的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的人。

•

我们或我们的任何许可人或战略合作伙伴可能不是第一个提交涵盖我们某些发明的专利申请的人。

•

他人可在不侵犯我国知识产权的情况下自主开发类似或替代技术或复制我国任何技术。

•

对我们的未决专利申请的起诉可能不会导致获得授权的专利。

•

由于竞争对手的法律挑战，我们拥有或独家许可的已授予专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能被认定为无效或无法执行。

•

对我们的候选产品的专利保护可能会在我们能够开发和商业化该产品之前到期，或者在我们能够收回我们对该产品的投资之前到期。

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我们的竞争对手可能会在美国和其他国家开展研发活动，为此类活动的专利侵权索赔提供安全港，以及在我们没有专利权的国家开展研发活动，然后可能会利用从这些活动中获得的信息开发有竞争力的产品，在我们打算推销我们的候选产品的市场上销售。

与我们的普通股相关的风险

我们普通股的价格在过去可能会继续大幅波动，您可能会损失全部或部分投资。

我们普通股的价格波动很大。我们普通股市场价格的持续波动可能会阻止股东以或高于为此类股票支付的价格出售我们的普通股股票。我们普通股的交易价格过去并可能继续波动，并受制于各种因素的价格波动，其中许多因素超出了我们的控制范围，例如我们的临床和非临床研究以及涉及我们的产品候选者的其他研究的进展、结果和时间、我们的产品候选者的成功或失败、我们的产品候选者所需的监管批准的收到或丢失、资本的可用性或本“风险因素”部分讨论的其他风险。

我们修订和重申的章程规定，特拉华州衡平法院将是我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和程序的唯一和排他性法院，这可能会限制我们的股东在他们认为有利于与我们或我们的董事、高级职员或其他雇员发生纠纷的司法法院提出索赔的能力。

我们经修订和重述的章程规定，除某些有限的例外情况外，除非我们同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院是（1）代表我们提起的任何派生诉讼或程序的唯一和排他性法院；（2）声称我们的任何现任或前任董事、高级职员或其他雇员对我们或我们的股东所欠的违反信托义务的索赔的任何诉讼；（3）声称根据特拉华州一般公司法产生的索赔的任何诉讼，或我们的公司注册证书或章程（每份可能会不时修订）；或（4）主张受内政原则管辖的索赔的任何诉讼。或者，如果此类法院没有管辖权，则特拉华州高级法院，或者，如果此类其他法院没有管辖权，则美国特拉华州地区法院，将是此类诉讼和诉讼的唯一和排他性法院。法院地条款的选择可能会限制股东在其认为有利于与我们或我们的董事、高级职员或其他雇员发生纠纷的司法法院提起索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级职员和其他雇员的此类诉讼。或者，如果法院认定我们经修订和重述的章程中包含的法院地条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。我们修订和重述的章程中的法院地条款的选择不会排除或收缩根据联邦证券法（包括《交易法》或《证券法》）或根据其颁布的相应规则和条例提起的诉讼的专属联邦或并发管辖权范围。

项目2。未登记出售股本证券及所得款项用途

没有。

项目3。优先证券违约

没有。

项目4。矿山安全披露

不适用。

项目5。其他信息

没有。

项目6。展品

（a）展品。以下证物（如适用）作为本季度报告表格10-Q的一部分归档或提供：


附件数	文件说明	已备案特此	注册成立通过参考从	日期	数

31.1	根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证。	X

32.1*	根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官进行认证。	X

101.INS	内联XBRL实例文档-实例文档未作为其XBRL出现在交互式数据文件中标记嵌入到内联XBRL文档中	X

101.SCH	内嵌XBRL分类法扩展架构，内嵌linkbase文档	X

104	封面页格式为内联XBRL，包含在附件101中	X

*作为本季度报告随附的表格10-Q 32.1所附的附件证明将被视为已提供，不应被视为已向SEC“提交”，也不应通过引用并入Assembly生物，Inc.根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件中，无论是在表格10-Q的本季度报告日期之前还是之后提交的，无论此种文件中包含的任何一般公司注册语言如何。

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。


	Assembly Biosciences, Inc.

日期：2025年5月8日	签名：	/s/Jason A. Okazaki
		Jason A. Okazaki
		首席执行官兼总裁
		（首席执行干事和首席财务干事）