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Alnylam Pharmaceuticals，Inc.（又称Alnylam，WE，OUR或US）作为一家生物制药公司于2002年6月14日开始运营，寻求开发和商业化基于RNA干扰的新疗法，或RNAi。我们致力于推进我们的公司战略，即建设一家多产品、全球化、商业化的生物制药公司，拥有面向未来增长的深入和可持续的RNAi疗法临床管线，以及强大、有机的可持续创新研究引擎和对患者产生影响的巨大潜力。自成立以来，我们一直专注于通过在RNAi领域建立和保持强大的知识产权地位来发现、开发和商业化RNAi疗法，与领先的制药和生命科学公司建立战略联盟，通过许可协议创收，并最终在全球范围内开发和商业化RNAi疗法，不管是独立的还是与我们的战略伙伴。我们在商业规划、研究、开发、制造和早期商业努力、获取、归档和扩大知识产权、招聘管理人员和技术人员以及筹集资金方面投入了大量精力。

在2018年8月，我们获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对Onpattro的批准，并开始在美国商业化和创造产品收入，同时也获得了欧盟委员会（EC）对Onpattro的营销授权。截至2020年9月30日，我们已经在美国、欧洲、日本和另外几个国家推出Onpattro。2019年11月，我们从FDA获得了对Givlaari的批准，并于2019年12月开始在美国实现产品商业化并创造收入。2020年3月，我们从EC获得了Givlaari的营销授权，截至2020年9月30日，我们已经在欧洲多个国家推出了Givlaari。其他市场的监管备案正在等待或计划在2020年剩馀时间及以后对这两种产品进行备案。

2020年，我们与黑石集团（Blackstone Group Inc.）及其若干关联公司达成广泛的战略融资合作，其中包括购买和销售协议、信贷协议、股票购买协议，以及用于Vutrisiran和ALN-AGT临床开发的融资协议，根据该协议，黑石集团及其某些附属公司将提供至多$ 2.00 亿美元来支持我们创新RNAi疗法的进展。每个已执行的协议都是一个单独的记账单位，并按公允价值入账。请分别阅读附注5、附注9、附注10和附注11，以获得关于上述每项已执行协议的补充资料。

所附的Alnylam简明合并财务报表未经审计，是根据美利坚合众国普遍接受的会计原则或适用于过渡期的公认会计原则编制的，管理层认为，包括公平列报报告所述期间业务结果所需的所有正常调整和经常性调整。本公司简明综合财务报表亦已按与本公司截至2019年12月31日止年度经审核综合财务报表大致一致的基准编制，并应与该等报表一并阅读，其包含在我们于2020年2月13日提交给证券交易委员会的10-K表格的年度报告中。年终简明合并资产负债表数据来自我们已审计的财务报表，但不包括公认会计原则要求的所有披露。我们在任何过渡时期的业务结果并不一定表明我们在任何其他过渡时期或整个财政年度的业务结果。

所附简明综合财务报表反映了Alnylam及我们全资附属公司的营运情况，所有公司间账目及交易均已撇除。

我们的重要会计政策载于我们截至2019年12月31日止年度的年报表格10-K所载综合财务报表附注2。下文将讨论对我们重要会计政策的更新，包括因分别与黑石集团（Blackstone Group Inc.）的某些关联公司执行购销协议和筹资协议而产生的与出售未来特许权使用费会计政策有关的负债和开发衍生工具负债。

改叙

简明合并财务报表中的某些上期数额已重新分类，以符合本期列报方式。

估计数的使用

按照美利坚合众国普遍接受的会计原则或公认会计原则编制财务报表，要求管理层作出影响报告资产和负债数额的估计和假设，并披露简明合并财务报表之日的或有资产和负债以及报告所述期间的收入和支出数额。COVID-19的全部范围。

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大流行将直接或间接影响我们的业务、运营结果和财务状况，包括销售、费用、储备和津贴、我们产品和候选产品的供应、临床试验和研发成本，将取决于高度不确定的未来发展，包括可能出现的关于COVID-19的新信息的结果以及为遏制或处理它而采取的行动，以及对地方、区域、国家和国际客户和市场的经济影响。我们已经在我们的财务报表中对COVID-19的影响进行了估计，这些估计在未来时期可能会有变化。实际结果可能与这些估计数不同。

流动性

基于我们目前的运营计划，我们认为，我们截至2020年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，连同我们预期从产品销售以及在我们的联盟和战略融资协作下产生的现金，将足以使我们推进我们的长期战略目标，从提交本季度报告的表格10-Q。

与出售未来特许使用费有关的法律责任

我们将与出售未来特许权使用费作为债务融资有关的负债入账，因为我们继续大量参与产生现金流。与未来特许权使用费销售有关的负债的利息将在相关特许权使用费流有效期内使用有效利率法予以确认。

与出售未来特许权使用费有关的负债及相关利息支出是基于我们目前对未来特许权使用费的估计及预期将于该安排有效期内支付的商业里程碑。我们将定期评估预期付款，并在我们未来估计付款的金额或时间与我们先前的估计有重大差异的范围内，我们将通过调整与未来特许权使用费销售相关的负债，并前瞻性地确认相关的非现金利息支出，来对任何此类变化进行会计处理。

发展衍生工具责任

根据与Blackstone Group Inc.的某些关联公司签订的筹资协议的合同条款，开发衍生工具负债根据估计现金流量的概率加权现值按公允价值入账。负债按季度重新计量，公允价值的任何变动记入简明综合业务报表和综合亏损中的其他收入（支出）。

最近通过的会计公告 

2016年6月，财务会计准则委员会（FASB）发布了新的会计准则，要求各实体记录包括贸易应收款在内的某些金融工具的预期信用损失，作为反映该实体目前对预期产生的信用损失的估计的备抵。对于未实现亏损头寸中的可供出售债务证券，新准则要求备抵入账，而不是减少投资的摊馀成本。新准则于2020年1月1日对我们生效，对我们简明合并财务报表及相关披露不产生重大影响。

2018年8月，FASB发布会计准则修正案，取消、增加和修改关于公允价值计量的某些披露要求。新准则于2020年1月1日对我们生效，对我们简明合并财务报表及相关披露不产生重大影响。

2018年8月，FASB发布新的会计指引，明确云计算安排（主机安排）中实施成本的核算。新标准要求云计算安排中的客户确定将哪些实现成本作为资产资本化或作为发生的费用资本化。与托管安排有关的资本化实施费用，即服务合同，将在托管安排期限内摊销，从托管安排的模块或组成部分准备就绪可供预定使用时开始。新准则于2020年1月1日对我们生效，对我们简明合并财务报表及相关披露不产生重大影响。

2018年11月，FASB发布了新的会计指导意见，明确了协同安排会计指导意见与客户合同收入之间的互动关系。新标准于2020年1月1日使用追溯过渡方法对我们生效。本准则未对我们简明的合并财务报表及相关披露产生重大影响。

2019年12月，FASB发布了简化所得税会计核算的会计指导意见修正案，作为其降低会计准则复杂性举措的一部分。修正案取消了某些例外情况，这些例外涉及内部税收分配办法、计算中期所得税的方法以及对外部税基差异确认递延税项负债。修正案还澄清和简化了所得税会计的其他方面。我们提前通过了2020年1月1日前的修正案。这些修正没有对我们简明的合并财务报表和相关披露产生重大影响。

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产品净收入由以下部分组成:

			已结束三个月 9月30日，												已结束9个月 9月30日，
（单位:千）			2020						2019						2020						2019
翁帕特罗
美国			$	39,027					$	33,591					$	108,491					$	80,543
欧洲			30,478						10,857						74,664						28,311
世界其他地区（主要是日本）			13,011						1,618						32,560						1,734
共计			$	82,516					$	46,066					$	215,715					$	110,588
吉夫拉里
美国			$	12,108					$	—					$	26,043					$	—
欧洲			4,582						—						6,919						—
共计			$	16,690					$	—					$	32,962					$	—
产品收入净额共计			$	99,206					$	46,066					$	248,677					$	110,588

下表列示了我们与产品净收入相关的应收账款馀额:

（单位:千）			截至9月30日， 2020						截至12月31日， 2019
列入“应收账款净额”的应收账款"			$	60,787					$	28,082

来自合作的净收入包括以下内容:

			截至9月30日的三个月，												截至9月30日的9个月，
（单位:千）			2020						2019						2020						2019
Regeneron制药公司（Regeneron）			$	14,874					$	15,261					$	49,790					$	15,961
VIR生物技术（VIR）			8,512						5,869						21,476						7,888
医药公司（MDCO）			1,091						528						6,029						2,273
赛诺菲Genzyme（赛诺菲）			420						1,882						793						10,382
其他			1,750						455						2,526						977
共计			$	26,647					$	23,995					$	80,614					$	37,481

下表列出了与我们的合作协议有关的应收账款和合同负债馀额:

（单位:千）			截至9月30日， 2020						截至12月31日， 2019
列入“应收账款净额”的应收账款"			$	18,331					$	14,929
列入“递延收入”的合同负债"			$	145,692					$	153,117

下表列出因与我们的合作协议有关的合同责任发生变化而确认的收入:

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			截至9月30日的三个月，												截至9月30日的9个月，
（单位:千）			2020						2019						2020						2019
期初列入合同负债的数额			$	19,212					$	12,333					$	50,716					$	3,954

为了确定本期确认的合同负债收入，我们首先将收入分配给期初未清偿的个别合同负债馀额，直到收入超过该馀额为止。如果在以后各期间收到对这些合同的额外对价，我们假定在本报告所述期间确认的所有收入首先适用于期初合同负债，而不是适用于该期间新对价的一部分。

下表提供了按合作伙伴分列的、可直接归因于我们的合作协议的、我们确认净收入的各类研发费用:

			截至9月30日的三个月，
			2020																		2019
（单位:千）			临床试验和制造						对外服务						其他						临床试验和制造						对外服务						其他
再生子			$	3,355					$	43					$	9,167					$	637					$	959					$	9,518
vir			1,379						277						3,247						4,843						20						2,393
mdco			—						—						67						347						5,992						398
Sanofi			513						17						479						3,262						110						1,588
共计			$	5,247					$	337					$	12,960					$	9,089					$	7,081					$	13,897

			截至9月30日的9个月，
			2020																		2019
（单位:千）			临床试验和制造						对外服务						其他						临床试验和制造						对外服务						其他
再生子			$	10,751					$	67					$	33,290					$	1,152					$	1,010					$	9,943
vir			2,757						486						8,539						5,385						268						2,733
mdco			998						—						611						2,024						6,002						458
Sanofi			712						46						875						11,033						326						1,681
共计			$	15,218					$	599					$	43,315					$	19,594					$	7,606					$	14,815

上表所列每项协议发生的研发费用包括:（i）临床和制造费用，（ii）外部服务，包括咨询服务和实验室用品及服务，以及（iii）其他费用，包括专业服务、设施和间接费用分配，以及向交易对手支付的合理报酬和相关费用的估计，为此我们确认来自合作的净收入。截至2020年及2019年9月30日止3个月及9个月，我们并无产生与合作协议有关的物料销售、一般及行政开支。

产品联盟

Vir Biotechnology, Inc.

于2017年10月，我们与Vir Biotechnology，Inc.，或称Vir，订立合作及许可协议，或称Vir协议，以开发及商业化针对传染病（包括慢性乙型肝炎病毒，或HBV感染）的RNAi疗法。

根据VIR协议，我们授予VIR开发、制造和商业化ALN-HBV02（VIR-2218）的独家许可，用于某些除外领域以外的所有用途和目的，如VIR协议所载。此外，我们为用于治疗传染病的最多四个额外的RNAi治疗方案授予了Vir独家选择权。根据VIR协议的条款，对于HBV计划产生的每一种产品，包括ALN-HV02，我们保留在3期临床试验开始前选择加入利润分享安排的权利。此外，我们有权在逐项产品的基础上，就每一个额外的传染病计划，自愿选择加入一个

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在每个这类产品取得临床概念证明之前的指定期间内的任何时候，为每个这类产品作出利润分享安排。

根据VIR协议，VIR向我们支付了前期费用$ 10.0 100万并发给我们 1,111,111 其普通股的股份。根据VIR协议，我们还可以在实现某些开发、监管和商业里程碑后获得里程碑付款，以及许可产品净销售额的特许权使用费（如果有的话），从高个位数到十几岁以下的两位数百分比不等。2020年3月，我们实现了与ALN-HBV02相关的发展里程碑，获得了$ 15.0 百万现金里程碑和 1,111,111 Vir的普通股股票，该股票于2020年第二季度收到，2020年6月我们赚到并收到了一美元 10.0 来自VIR的百万支付涉及VIR在中国的ALN-HBV02的再许可。由于药物开发的不确定性以及通常与药物开发相关的高历史故障率，我们可能不会收到任何额外的里程碑付款或根据VIR协议支付的任何特许权使用费。

2020年3月和4月，我们达成了对VIR协议的修订，以扩大我们的合作，包括针对导致疾病COVID-19的病毒SARS-CoV-2的RNAi疗法的开发和商业化，以及另外三个专注于SARS-CoV-2的人类宿主因子的靶点，包括血管紧张素转换酶-2，或ACE2和跨膜蛋白酶，丝氨酸2，或TMPRSS2，以及潜在的第三个相互选择的宿主因子靶标。根据VIR修订，我们及VIR将各自负责各该等订约方根据议定的初步临床前发展计划履行其获分配责任所产生的临床前发展成本。我们和Vir将平等分担在为冠状病毒计划中的首个产品提交IND之前，与临床前开发所需的非GMP药物产品的制造有关的某些成本。VIR将领导任何选定的开发候选者的所有开发和商业化。在概念的临床证明时，我们将有权平等地分享与冠状病毒计划的开发和商业化相关的利润和损失。或者，我们可以选择赚取开发和商业化里程碑和特许权使用费的净销售产品的合作所产生的金额商定冠状病毒计划。

除非根据协议条款提前终止，否则VIR协议将于协议项下所有特许权使用费支付义务届满时按特许产品逐项及按国家分列的方式失效。如果VIR不行使其对传染病计划的选择权，则VIR协议将在与该计划有关的适用选择权期限届满时到期。然而，倘我们就任何产品行使利润分享选择权，协议期限将持续至该等产品的利润分享安排届满为止。

如果另一方未能纠正重大违约行为，或在另一方提出与专利有关的质疑时，任何一方均可终止协议。此外，VIR有权基于以下任何理由逐个或整体终止协议: 90 天的书面通知。

我们确定了经修订的VIR协议下的一项履约义务，包括:（i）开发、制造和商业化RNAi疗法（包括ALNHBV02和其他传染病）的独家许可；（ii）交付义务 四个 用于治疗传染病的每一种RNAi治疗方案的额外开发候选者和供应产品；和iii）提供高达 四个 针对SARS-CoV-2的RNAi治疗方案的开发候选方案和供应产品。许可证与服务并无区别，包括交付开发候选产品和供应产品的义务，因为如果没有收到这类服务和供应，VIR本身就无法从许可证的价值中受益。

我们使用一种基于成本相对于确定的履约义务估计总成本的投入方法，每季度衡量一段时间内的比例业绩，方法是确定所付出的努力占我们预期花费的努力总额的百分比。该比率应用于总交易价格。管理层在制定我们的估计数过程中作出了重大判断。对这些估计数的任何变动都将在其变动期间确认为累积追赶。我们重新评估截至每个报告期末和截至2020年9月30日的交易价格，交易总价确定为$ 145.2 一百万。截至2020年9月30日，交易价格由前期付款、合同初始时非现金股权对价的公允价值、实现的里程碑以及与开发、制造和供应活动相关的可变对价组成。交易总价全部分配给单项履约义务。我们使用期望值方法来确定这些活动的偿还额。确定与基于销售的特许权使用费有关的任何可变对价以及与排他许可证有关的里程碑都将受到约束，因此将这样的对价排除在交易价格之外。

截至2020年9月30日，分配给未清偿履约义务的交易价款合计金额为$ 96.8 百万，预计随着服务的履行，将通过VIR协议的期限予以确认。

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再生元制药公司

2019年4月8日，我们与Regeneron Pharmaceuticals，Inc.或Regeneron达成全球战略合作，通过解决在眼睛和中枢神经系统（CNS）表达的治疗靶点，发现、开发和商业化针对广泛疾病的RNAi疗法，除了在肝脏中表达的选定数量的靶标之外，这被称为再生子协作。Regeneron协作受一份总协议所规管，该协议称为Regeneron总协议，于2019年5月21日或生效日期生效。就Regeneron总协议而言，我们与Regeneron订立（i）一份具约束力的共同合作条款书，涵盖Cemdisiran，即我们的C5小干扰RNA，或siRNA的持续发展，目前正处于C5补体介导疾病的第2期发展阶段，作为单一疗法和（ii）评估C5补体介导疾病的抗C5抗体-siRNA组合的结合许可条款单，包括评估目前处于第1阶段开发的Regeneron’s Pozelimab（REGN3918）与Cemdisiran的组合。C5Co-Co合作和许可协议于2019年8月执行。

根据Regeneron合作的条款，我们正与Regeneron合作，首次发现治疗眼部和中枢神经系统疾病的RNAi疗法 五年 研究阶段，我们称之为初始研究阶段。Regeneron可选择将初始研究期限（称为研究期限延长期，并与初始研究期限一并称为研究期限）延长至多一个额外 两年 ，研究期限延展费最高可达$ 400.0 一百万。Regeneron合作还涵盖了一些特定的RNAi治疗方案，旨在靶向肝脏中表达的基因，包括我们先前宣布的与Regeneron合作，以确定治疗慢性肝病非酒精性脂肪性肝炎的RNAi疗法。我们保留广泛的全球权利，我们所有其他未合作的肝脏指导的临床和临床前管道项目。再生合作由一个联合指导委员会管理，该委员会由来自每一缔约方的同等数目的代表组成。

Regeneron将领导所有针对眼科疾病的项目的开发和商业化（有限例外），使我们有权根据许可协议的条款获得某些潜在的里程碑和特许权使用费，许可协议的形式已由各方商定。我们和Regeneron将轮流领导CNS和肝脏项目，牵头方保留全球开发和商业责任。对于氯化萘和肝脏项目，我们和Regeneron都将有权选择牵头候选人，以达成一项共同合作协议，合作协议的形式已由双方商定，根据该协议，两家公司将平等分担合作的所有成本，并从合作中获益，该方案下的所有开发和商业化活动。如果非牵头缔约方选择不就某一特定氯化萘或肝脏方案订立共同协作协议，我们与Regeneron将就该等节目订立许可协议，就许可协议而言，牵头方将为“持牌人”。如果氯化萘或肝脏项目的牵头方选择不加入共同协作协议，然后我们与Regeneron将就该等节目订立许可协议，而该等节目的领导权将转移至另一方，而前非牵头方将为就许可协议而言的“持牌人”。

关于针对C5补体介导的疾病的方案，我们保留对Cemdisiran单一疗法开发的控制，Regeneron是领先的组合产品开发。根据C5合作协议，我们和Regeneron平等分担任何单一治疗项目的成本和潜在的未来利润。根据C5许可协议，对于Cemdisiran作为组合产品的一部分，Regeneron单独负责所有开发和商业化成本，我们将获得低两位数的特许权使用费和高达$的商业里程碑 325.0 在任何潜在的组合产品上的百万销售额。C5Co-Co合作协议、C5许可协议及主协议已为会计目的合并，并作为单一协议处理。

就Regeneron总协议而言，Regeneron预付了$ 400.0 百万美元。我们也有资格获得最多额外的$ 200.0 在眼科和中枢神经系统项目的早期临床开发过程中达到某些标准后支付的百万里程碑款项。我们和Regeneron计划将项目推进到 30 在最初的研究阶段，Regeneron合作的目标。对于每个项目，Regeneron将为我们提供$ 2.5 在项目启动时提供100万美元的资金和额外的1美元 2.5 确定牵头候选人的百万美元，潜在费用约为$ 30.0 随着再生子合作达到稳定状态，每年向我们提供百万美元的发现资金。

为方便起见，Regeneron有权终止Regeneron主协议 九十天 "通知。重生主协议的终止不影响当时有效的任何许可协议或合作协议的期限。此外，任何一方当事人均可因另一方当事人重大违约或破产而终止再生总协议。除非较早前根据其条款终止，否则再生总协议将对每项计划继续有效，直至（a）该等计划成为终止计划或（b）订约方就该等计划订立许可协议或合作协议。再生性总协议包括各种陈述、保证、契约、争端升级和解决机制、赔偿和这种性质的交易的其他惯例规定。

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就其后订立的任何许可协议而言，持牌人一般将自行承担与协作产品的开发及商业化有关的成本及开支。被许可方将向许可方支付总额高达$的某些开发和/或商业化里程碑付款 150.0 每个协作产品的百万美元。此外，在根据许可协议首次对适用的协作产品进行商业销售后，被许可方需支付某些分层使用费，从低两位数到 20 %，根据协作产品的年总净销售额向许可方支付，但须按惯例扣减。

就其后订立的任何共同合作协议而言，我们及Regeneron将平均分担开发及商业化活动的所有成本及收益。偿还我们在开发费用中所占的份额将在业务和全面损失综合报表中确认为研究和开发费用的减少。如果一方行使其选择退出的权利，牵头方将负责根据适用的共同合作协议开发和商业化合作产品所产生的所有费用和开支，但须通过确定的点数继续分摊费用。如果一方行使其选择退出权，则在根据共同合作协议首次对适用的合作产品进行商业销售之后，牵头方必须支付某些分级特许权使用费，从低两位数到 20 %，根据协作产品的年总净销售额和行使选择退出权的时间向另一方支付，但须按惯例削减和减少选择退出权的过渡费用。

由于药品开发的不确定性以及通常与药品开发相关的高历史故障率，我们可能不会收到Regeneron根据Regeneron主协议、C5许可协议或任何未来许可协议支付的任何里程碑或特许权使用费，或根据任何合作协议，如果我们行使我们的选择退出权利。

我们根据Regeneron合作承担的义务包括:（一）研究许可证和研究服务，统称为研究服务义务；（二）向Cemdisiran公司颁发用于联合疗法、制造和供应以及开发服务的全球许可证，统称为C5许可证义务；以及（三）开发Cemdisiran单一疗法的制造和商业化活动，称为C5CO义务。

研究许可证与研究服务并无区别，主要原因是Regeneron不能自行受益或利用其他合理可用的资源，因为许可证提供了获得专门知识的机会，特别是因为它涉及市场上不可获得的RNAi技术。同样，Cemdisiran用于联合疗法的全球许可证与制造和供应以及开发服务义务并无区别，因为Regeneron在没有收到供应的情况下不能单独受益于许可证的价值。

另外，Cemdisiran单一疗法合作协议属于ASC808的范围，因为我们和Regeneron都是开发和制造活动的积极参与者，并面临重大风险和回报，这些风险和回报取决于安排活动的商业成功。开发和制造活动是ASC808范围内的合并核算单位，而不是ASC606范围内的交付品。

总交易价格由$ 400.0 百万预付款项及与研究、开发、制造及供应活动有关的额外可变代价，与研究服务义务及C5许可义务有关。我们使用期望值方法来确定这些活动的偿还额。我们确定，与基于销售的特许权使用费有关的任何可变对价以及与Cemdisiran用于联合疗法的全球许可有关的里程碑均被视为受到限制，因此已被排除在交易价格之外。此外，我们有资格在眼科和中枢神经系统项目的早期临床开发期间达到某些标准后获得未来的里程碑。我们也有资格就某些眼睛、氯化萘或肝脏目标（如果有的话）的未来商业销售收取特许权使用费；然而，这些金额被排除在再生剂合作的可变对价之外，因为我们只有在确定候选药物之后，才有资格收取这些金额，许可证协议的形式随后被执行，从而产生授予Regeneron的许可证。任何这样的随后授予的许可证将代表ASC606下的单独交易。

我们根据适用的会计准则，将初始交易价格分配给每个账户单位如下，以千为单位:

履约义务						独立售价						分配的交易价格						会计指导
研究服务义务						$	130,700					$	183,100					asc606
c5许可证义务						97,600						92,500						asc606
c5共同义务						364,600						246,000						asc808
												$	521,600

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交易价格是根据每项债务的相对估计独立售价分配给债务的，管理层对此作出了重大判断。我们制定了研究服务义务和C5许可义务中包含的许可的估计独立售价，主要基于与每个特定方案相关的每个许可相关的预期未来现金流的概率加权现值。在进行这样的估计时，我们在确定预测收入时应用了判断，同时考虑到适用的市场条件和相关的具体实体因素、每个许可证下预计要追求的目标或指标的预期数量、成功的概率，根据相关的许可证和折扣率开发候选产品所需的时间。我们主要根据所提供服务及/或所制造货品的性质，以及相关成本的估计，就每项责任（视何者适用而定）所包括的服务及/或制造及供应而厘定独立售价。C5CO债务的估计独立售价是通过估计Regeneron有权获得的预期未来现金流量的现值来确定的。在编制这种估计数时，我们运用判断来确定将采用的指标、这些指标的预测收入、成功的可能性和贴现率。

对于ASC606项下核算的研究服务义务和C5许可义务，我们使用基于相对于每项已确定义务的总估计费用的成本的投入方法，每季度衡量一段时间内的比例业绩，通过确定所产生的努力占总努力的百分比，我们期望花费。这一比率适用于分配给每项债务的交易价格。管理层在制定我们的估计数过程中作出了重大判断。对这些估计数的任何变动都将在其变动期间确认为累积追赶。我们重新评估截至各报告期末及于截至2020年9月30日止季度内的交易价格，以2019年12月31日计算的交易价格并无变动。对于ASC808项下核算的C5Co-Co债务，分配给该债务的交易价格采用比例绩效法确认。根据本协定确认的收入，包括分配给C5CO债务和未来费用偿还款的数额，作为协作收入入账。

下表汇总了根据适用的会计准则分配给每个账户单位的交易价格，以及本期收入活动，单位为千美元:

						分配的交易价格						递延收入
履约义务						截至9月30日， 2020						截至9月30日， 2020						截至12月31日， 2019						会计指导
研究服务义务						$	200,600					$	64,000					$	84,800					asc606
c5许可证义务						108,500						65,800						65,800						asc606
c5共同义务						246,000						233,500						243,000						asc808
						$	555,100					$	363,300					$	393,600

						期间确认的收入
						截至9月30日的三个月，												截至9月30日的9个月，
履约义务						2020						2019						2020						2019						会计指导
研究服务义务						$	10,700					$	11,100					$	33,300					$	11,800					asc606
c5许可证义务						—						—						—						—						asc606
c5共同义务						2,400						3,600						9,500						3,600						asc808
						$	13,100					$	14,700					$	42,800					$	15,400

截至2020年9月30日，分配给尚未履行的剩馀研究服务义务和C5许可义务的交易价格合计金额为$ 254.8 百万美元，预计随着服务的执行，将通过Regeneron协作的期限予以确认。这一数额不包括分配给ASC808项下核算的C5CO义务的交易价格。与Regeneron协作有关的递延收入在简明合并资产负债表中根据预期确认收入的期间分为流动或非流动两类。

The Medicines Company

于2013年2月，我们与Medicines Company或MDCO订立许可及合作协议，据此，我们向MDCO授出独家全球许可，以开发、制造及商业化针对Proproprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type9或PCSK9的RNAi Therapeutics，用于治疗高胆固醇血症和其他人类疾病，包括Inclisiran。我们称本协议为MDCO，自本协议签署之日起修订

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许可协议。根据MDCO许可协议，MDCO向我们支付了前期现金支付$ 25.0 百万.截至2020年9月30日，我们已经赚了$ 30.0 百万个发展里程碑，并在某些事件完成后，我们将有权获得额外的里程碑付款，总额最高可达$ 150.0 百万，$ 50.0 百万美元指定监管里程碑和美元 100.0 百万个指定的商业化里程碑。此外，我们将有权获得版税，从 10 高达% 20 %基于MDCO、其关联公司和分许可人许可产品的全球年度净销售额（如果有的话），但在特定情况下可以减少。由于药品开发的不确定性以及通常与药品开发相关的高历史故障率，我们可能不会收到MDCO许可协议项下的任何额外里程碑付款或任何特许权使用费付款。

我们与MDCO之间的合作由一个联合指导委员会管理，该委员会由来自各方的同等数量的代表组成。

于2016年4月，我们与MDCO订立供应及技术转让协议，以根据MDCO协议的条款就我们向MDCO供应Inclisiran根据MDCO发展计划，MDCO现在拥有制造和供应Inclisiran用于开发和商业化的唯一权利和责任，但须遵守MDCO协议和《供应和技术转让协议》的条款。

除非根据协议条款提早终止，否则MDCO许可协议于任何国家的任何许可产品的最后特许权使用费期限届满时，按每个许可产品及每个国家的基准失效，如果特许权使用费期限被定义为（1）涵盖许可产品的专利权的最后有效权利要求的到期，（2）MDCO许可协议中定义的监管专有权的到期，（三）许可产品在该国首次商业销售十二周年。我们估计，根据MDCO许可协议，我们涉及许可产品的基本RNAi专利一般将在2016年至2028年期间在美国境内外到期。我们还估计，我们在MDCO许可协议下涵盖许可产品的Inclisiran产品特定专利将于2036年在美国、欧洲、中国和日本到期，并于2033年底在其他地方到期。这些专利权受到潜在的专利期限延长和（或）补充保护证书的限制，这些证书在因监管延迟而有可能延长这些期限的国家延长这些期限。此外，今后可能会提出更多与合作有关的专利申请。

我们评估了MDCO许可协议并得出结论，MDCO符合客户的定义，MDCO许可协议是一份合同。我们确定了交易价格，确定了履约义务，并将交易价格分配给每个履约义务。我们还确定，基本上我们所有的履约义务都在收入标准的范围内，因为它们涉及向客户提供货物和服务，供该客户用来将资产货币化。具体而言，我们得出的结论是，MDCO符合客户的定义，因为我们正在提供知识产权和专有技术权利以及研究和开发活动。此外，我们确定MDCO许可协议满足了作为合同入账的要求，包括我们很可能将收取我们有权获得的对价，以换取将交付给MDCO的货物或服务。我们确定，根据收入标准，由于我们将提供的服务的特殊性和履约义务之间的从属关系，履约义务不能单独识别，也不是独特的（也不具有独立价值）。鉴于这一事实模式，我们已经缔结了具有单个识别的或组合的性能义务的MDCO许可协议。

交易价格中没有列入任何未实现的里程碑，因为所有未实现的里程碑数额都不被认为有可能实现，因此受到限制。我们考虑了几个因素，包括里程碑的实现是我们无法控制的，取决于临床试验和监管决定的成功以及被许可方的努力。与以销售为基础的特许权使用费（包括里程碑）有关的任何代价将在相关销售发生时确认，因为这些代价被确定主要与授予MDCO的许可证有关，因此也被排除在交易价格之外。在2018年期间，我们完成了MDCO许可协议中确定的履约义务，包括供应和技术转让协议，然而，我们继续收到额外的供应订单。我们认为这类订单是承诺货物，有别于其他履约义务，因为MDCO现在有能力通过自己的供应商开始自己制造。这类期权订单将作为单独的协议处理，任何相关收入将在控制权转让时确认。

2020年1月6日，诺华制药完成了对MDCO的收购，以及MDCO许可协议项下的所有权利和义务。

赛诺菲Genzyme

于2019年4月8日，我们与赛诺菲Genzyme就我们的2014年赛诺菲Genzyme协作订立修订，我们称之为协作修订。根据合作修正案，我们和赛诺菲Genzyme同意结束我们合作协议下的研究和期权阶段。就订立协作修订而言及同时，我们与赛诺菲Genzyme亦订立经修订及重列的ALN-AT3全球许可

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关于ALN-AT3（Fitusiran）和某些备份产品的条款，我们将其称为A&R AT3许可条款。A&R AT3许可条款修订及重述美国与赛诺菲Genzyme于2018年1月订立的ALN-AT3全球许可条款，以修订若干业务条款。此前宣布的Fitusiran的材料合作条款将继续保持不变。

就订立合作修订及A&R AT3特许条款而言，我们同意透过IND授权研究的结束，以我们的成本，推进一项未披露罕见遗传病的选定调查资产。在完成这些研究之后，我们将以我们的成本将这些资产移交给赛诺菲Genzyme。此后，赛诺菲Genzyme将为该等资产的所有潜在未来开发及商业化成本提供资金。如果这项资产得到开发和批准，我们将有资格在全球净销售额上获得两位数的分层特许权使用费。

我们与赛诺菲Genzyme签订的独家许可协议（简称独家TTR许可）没有任何变化，根据该协议，我们拥有Onpattro以及Vutrisiran和所有后备产品的开发和商业化的全球权利，该协议仍然完全有效。

于2020年4月10日，我们与BX保镖特许权使用费L.P.（Blackstone Group Inc.的联属公司）订立购销协议，或购买协议，据此，Blackstone特许权使用费收购 50 MDCO、其在Inclisiran的关联公司或分许可人以及MDCO许可协议项下任何其他许可产品的净销售额的应付特许使用费百分比或特许使用费利息，以及 75 MDCO许可协议项下应支付的商业里程碑付款的%，连同特许权使用费利息、购买利息。如果黑石特许权使用费在2029年12月31日之前没有收到有关特许权使用费利息的付款，则等于至少$ 1.00 亿，黑石特许权使用费将获得 55 %自2030年1月1日起的特许权使用费利息，作为出售所购利息的代价，黑石特许权使用费支付美元 500.0 2020年4月百万，并有无条件义务向我们额外支付$ 500.0 Million于2021年9月30日，于签立购买协议时入账为应收款项。

我们继续拥有或控制所有Inclisiran知识产权，并负责与所购权益的产生有关的若干持续制造及供应义务。由于我们的持续参与，我们将继续将MDCO许可协议项下应付我们的任何特许权使用费及商业里程碑入账，作为我们简明综合营运报表的收入及综合亏损，并将本次交易的收益入账为负债，扣除关闭成本在我们简明的合并资产负债表上。

为了确定与出售未来特许权使用费有关的负债摊销，我们需要估计在购买协议有效期内未来向黑石特许权使用费支付的总金额。美元 1.00 在执行协议时记录的十亿负债，将作为购买协议有效期内的利息支出，累加到这些特许权使用费和商业里程碑付款总额中。在执行过程中，我们对利息支出总额的估计导致实际年利率为 11 这一估计数包含影响执行时记录的数额和将在今后各期确认的利息支出的假设。

随着对黑石特许权使用费的支付，负债馀额将在购买协议有效期内得到有效偿还。由于Inclisiran尚未获准出售，每个报告期的确切还款时间和金额可能会发生变化。Inclisiran销售净额大幅增加或减少将对与出售未来特许权使用费、利息开支及还款期限有关的负债产生重大影响。我们将定期评估对黑石特许权使用费的预期支付，如果该等支付的金额或时间与我们的初步估计有重大差异，我们将前瞻性地调整与出售未来特许权使用费有关的负债摊销及相关利息支出。

截至2020年9月30日，与出售未来特许权使用费有关的负债的账面值为$ 1.04 扣除结算费用10亿美元 13.0 一百万。与出售未来特许权使用费有关的负债的账面值接近于截至2020年9月30日的公允价值，并基于我们目前对未来特许权使用费的估计以及预期将于该安排有效期内支付予黑石特许权使用费的商业里程碑，其被认为是第3级输入。截至2020年9月30日止3个月及9个月，确认利息开支$ 28.7 百万美元和$ 56.0 分别是10万。

下表显示了与销售未来特许权使用费有关的负债方面的活动，单位为千美元:

截至2020年4月10日与出售未来特许权使用费有关的法律责任						$	1,000,000
资本化的期末费用						( 12,955 )
确认的利息支出						55,979
截至2020年9月30日与出售未来特许权使用费有关的负债的账面价值						$	1,043,024

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下表提供了关于我们以公允价值经常性计量的金融资产和负债的信息，并表明了我们用来确定此类公允价值的估值技术的公允价值等级:

（单位:千）						截至2020年9月30日						引述的数字 中的价格 活动状态 市场 （第1级）						意义重大 可观测的 投入 （第2级）						意义重大 看不见的 投入 （第3级）
金融资产
现金等价物:
美国国库券						$	15,000					$	—					$	15,000					$	—
货币市场基金						294,770						294,770						—						—
有价证券:
公司票据						32,087						—						32,087						—
美国政府主办的企业证券						252,944						—						252,944						—
美国国库券						994,924						—						994,924						—
有价证券，有价证券						57,217						57,217						—						—
受限现金（货币市场基金）						1,483						1,483						—						—
金融资产共计						$	1,648,425					$	353,470					$	1,294,955					$	—
金融负债
发展衍生工具责任						$	5,430					$	—					$	—					$	5,430

（单位:千）						截至2019年12月31日						引述的数字 中的价格 活动状态 市场 （第1级）						意义重大 可观测的 投入 （第2级）						意义重大 看不见的 投入 （第3级）
金融资产
现金等价物:
商业票据						$	3,439					$	—					$	3,439					$	—
美国国库券						336,693						—						336,693						—
货币市场基金						119,882						119,882						—						—
有价证券:
存款证明书						4,301						—						4,301						—
商业票据						36,474						—						36,474						—
公司票据						146,040						—						146,040						—
美国政府主办的企业证券						32,488						—						32,488						—
美国国库券						755,714						—						755,714						—
有价证券，有价证券						13,967						13,967						—						—
受限现金（货币市场基金）						1,482						1,482						—						—
金融资产共计						$	1,450,480					$	135,331					$	1,315,149					$	—

于截至2019年9月30日止9个月，一级与二级金融资产或负债之间并无转帐。于截至2020年9月30日止9个月内，我们转 One 证券持有期限制到期而导致金融资产从二级升至一级。于截至2020年9月30日止9个月内，一级金融资产或负债与二级金融资产或负债之间并无其他转帐。由于现金、应收账款、净额、其他流动资产、应付账款和应计费用的短期到期日，反映在我们简明合并资产负债表上的账面金额接近公允价值。

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我们将多馀的现金馀额投资于可销售债务证券，在提交的每个资产负债表日期，我们将债务证券的所有投资分类为可供出售资产和流动资产，因为它们代表可用于当前业务的资金的投资。我们做到了 否 T于截至2020年或2019年9月30日止3个月及9个月录得与我们可出售债务证券有关的任何减值开支。

下表概述了我们的可销售债务证券:

			截至2020年9月30日
（单位:千）			摊馀 费用						毛额 未实现 收益						毛额 未实现 b.损失						公允价值
公司票据			$	32,064					$	23					$	—					$	32,087
美国政府主办的企业证券			253,014						171						( 241 )						252,944
美国国库券			1,008,972						1,011						( 59 )						1,009,924
共计			$	1,294,050					$	1,205					$	( 300 )					$	1,294,955

			截至2019年12月31日
（单位:千）			摊馀 费用						毛额 未实现 收益						毛额 未实现 b.损失						公允价值
存款证明书			$	4,303					$	—					$	( 2 )					$	4,301
商业票据			39,913						—						—						39,913
公司票据			146,016						58						( 34 )						146,040
美国政府主办的企业证券			32,487						3						( 2 )						32,488
美国国库券			1,092,293						185						( 71 )						1,092,407
共计			$	1,315,012					$	246					$	( 109 )					$	1,315,149

简明合并资产负债表中按分类列示的我们可销售债务证券的公允价值如下:

（单位:千）			截至2020年9月30日						截至2019年12月31日
现金及现金等价物			$	15,000					$	340,132
有价证券，有价证券			1,279,955						975,017
共计			$	1,294,955					$	1,315,149

库存的构成部分概述如下:

（单位:千）			截至2020年9月30日						截至2019年12月31日
b.原材料			$	54,354					$	15,418
进行中的工作			22,425						38,275
制成品			7,261						2,655
共计			$	84,040					$	56,348

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截至2020年9月30日，我们资本化了$ 19.2 为待监管批准的产品生产供商业销售的库存百万美元，长期库存为$ 17.1 百万美元的我们简明综合资产负债表中的其他资产，因为我们预计其将在我们正常运营周期之外被消耗。截至2019年12月31日，有 否 待监管批准的产品或长期库存的资本化库存。

下表提供了我们简明合并资产负债表中列报的现金、现金等价物和限制性现金的对账情况，其总和与简明合并现金流量表中显示的这些数额的总和:

			截至9月30日，
（单位:千）			2020						2019
现金及现金等价物			$	496,704					$	923,304
计入预付费用和其他流动资产的限制性现金			5						4
计入长期其他资产的限制性现金			2,447						2,442
现金流量简明合并报表所示现金、现金等价物和限制性现金共计			$	499,156					$	925,750

下表按构成部分概述了累计其他综合损失的变化情况:

（单位:千）			合资企业投资损失						固定福利养恤金 计划						债务未实现收益 证券						外币折算 调整数						累计其他共计 综合损失
截至2019年12月31日馀额			$	( 32,792 )					$	( 3,520 )					$	137					$	( 343 )					$	( 36,518 )
改叙前的其他全面收入（损失）			—						—						7						( 1,665 )						( 1,658 )
从其他全面收入重新分类的数额			—						222						761						—						983
其他全面收益净额（损失）			—						222						768						( 1,665 )						( 675 )
截至2020年9月30日馀额			$	( 32,792 )					$	( 3,298 )					$	905					$	( 2,008 )					$	( 37,193 )

（单位:千）			合资企业投资损失						固定福利养恤金 计划						债务未实现（损失）收益 证券						外币折算 调整数						累计其他共计 综合损失
截至2018年12月31日馀额			$	( 32,792 )					$	—					$	( 421 )					$	—					$	( 33,213 )
改叙前的其他全面（损失）收入			—						( 4,282 )						359						2,281						( 1,642 )
从其他全面收入重新分类的数额			—						71						413						—						484
其他综合（损失）收入净额			—						( 4,211 )						772						2,281						( 1,158 )
截至2019年9月30日馀额			$	( 32,792 )					$	( 4,211 )					$	351					$	2,281					$	( 34,371 )

从累计其他全面损失中重新分类的数额涉及清偿可出售债务证券和摊销我们的养恤金债务，这两笔款项分别记为利息收入和其他收入，列入简明综合业务报表和全面损失报表。

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高级有担保延迟提取最多$的定期贷款机制 700.0 199-2000万美元 三个 部分，统称为定期贷款，具体如下:

分档

要求不迟于2010年

本金总额，最多（千）

第1档贷款

202年12月31日

$

200,000

第2档贷款

2021年6月30日

250,000

第3档贷款

202年12月31日

250,000

共计

$

700,000

此外，我们可（a）于2021年4月10日后任何时间，要求增加未有拨付款项的承付额，金额不超过$ 50.0 百万，条款须予协定，并须于2021年4月10日前任何时间取得提供该等增加及/或（b）的贷款人同意，注销第2档贷款或第3档贷款的无准备金承付款，或将其重新分配给第1档贷款和（或）第2档贷款，数额不超过$ 100.0 所有这些注销或重新分配共计100万美元。

Tranche1贷款将不迟于2020年12月31日提出申请，Tranche2贷款将不迟于2021年6月30日提出申请及Tranche3贷款将不迟于2021年12月31日提出申请，惟须遵守习惯条款及条件，包括就第2批贷款和第3批贷款而言，（a）林业发展局监管批准后在美国首次出售Inclisiran供最终使用或消费，或（b）Onpattro和Givlaari的收入等于或大于$ 300.0 截至最近结束的十二个月期间的最后一天为止的百万借款，称为后续借款条件。倘截至上表所载日期后续借贷条件未获满足，倘该等后续借贷条件于2022年12月31日或之前获满足，则第2档贷款及第3档贷款将获拨付资金。定期贷款到期 七年 自第1档贷款获得融资之日起，称为第1档融资日。我们可选择Libor Plus利率 7 百分比，但以 1 %，或基本利率加 6 百分比，但以 2 %。我们可以根据自己的选择，以实物支付 三年 自第1档筹资日开始的期间一种比率是 1 高于适用于该等定期贷款的利率%在第1批贷款、第2批贷款或第3批贷款获得供资之日，我们将支付相当于 2.5 日提供资金的定期贷款本金额的%。此外，我们将支付相等于 1 定期贷款承付额的%，须于定期贷款偿还或无准备金定期贷款承付额终止时支付。

我们有义务支付定期贷款到期的利息 两年 自第1档供款日开始的期间，不论在此期间（全部或部分）已预付定期贷款或已终止未备资金的一档贷款，该期间均予计算。之间发生的任何定期贷款预付款或资金无着落部分的终止 2 致 5 自第1批拨款日期起计的年份须缴付的费用最多为 5 已预付贷款本金的%或已终止的未备资金部分的金额。

除某些例外情况外，信贷协议项下的所有债务均以下列资产上的担保权益作保:（1）我们拥有的与Onpattro、Givlaari和Vutrisiran有关的知识产权，（2）贷款方在其子公司中持有的股权，（3）我们对购买协议项下特许权使用费购买后剩馀的Inclisiran特许权使用费的全部所有权，以及（4）物质不动产和某些个人财产，包括但不限于贷款方某些存款账户中持有的现金和设备。

信贷协议载有负面契诺，该等契诺除其他外，除某些例外情况外，可能会限制我们的能力、招致额外留置权、招致额外负债、作出投资（包括收购）、作出基本改变、出售或处置构成抵押品的资产（包括某些知识产权），就任何股本权益支付股息或作出任何分派或付款，或赎回、退任或购买任何股本权益，修订、修改或豁免若干重大协议或组织文件，以及支付若干附属债务。此外，信贷协议载有与违约事件（包括不支付本金）有关的某些习惯申述和保证、肯定契约和规定，利息和其他金额；不遵守契约；我们对其他重大债务作出判决或命令或违约；以及某些破产和Erisa事件。信贷协议还要求我们拥有至少$的综合流动性 100.0 截至每个财政季度最后一天的百万美元。截至2020年9月30日，我们遵守信贷协议项下契诺的适用条款及条件。不迟于2020年12月31日，根据信贷协议条款提取第1档贷款。截至2020年9月30日，我们尚未提取定期贷款。

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2020年8月，与BXLS VGuardrier-PCPL.P.及BXLS Family Investment PartnershipV-ESCL.P.（统称黑石生命科学）订立共同开发协议，简称出资协议，据此，黑石生命科学将提供最多$ 150.0 为Vutrisiran和ALN-AGT的临床开发提供了百万资金，这是我们的两个心脏代谢项目。关于Vutrisiran，黑石生命科学公司已承诺提供高达$ 70.0 百万用于资助与Helios-B3期临床试验相关的开发费用。此外，黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）有权，但没有义务，为至多$ 26.0 百万用于与ALN-AGT的2期临床试验有关的开发费用和高达$ 54.0 百万用于与ALN-AGT的3期临床试验有关的开发费用。黑石生命科学公司最终提供的资金数额取决于我们在每一项临床试验中实现特定的发展里程碑。我们对Vutrisiran和ALN-AGT的开发和商业化负有全部责任。

作为黑石生命科学公司资助Vutrisiran临床开发费用的考虑，我们已同意向黑石生命科学公司支付A 1 200-2001年武特里西兰净销售额的版税百分比 10 自Vutrisiran批准用于ATTR-心肌病的首次商业销售之日起，为期一年，并固定支付至多 2.5 将他们的投资乘以 两年 Vutrisiran在特定国家因ATTR-心肌病获得监管批准的期限，除非该产品后来在强制性召回后退出市场。作为黑石生命科学为ALN-AGT的2期临床开发费用提供资金的考虑，我们已同意向黑石生命科学支付高达 3.25 乘以他们第二阶段的投资 四年 成功完成ALN-AGT2期临床试验后的一段时间内，除非发生影响ALN-AGT持续发展的某些调控事件。作为黑石生命科学为ALN-AGT的3期临床开发费用提供资金的考虑，我们已同意向黑石生命科学支付高达 4.5 乘以他们第三阶段的投资 四年 特定国家的ALN-AGT获得监管批准后的期限，除非该产品后来在强制性召回后退出市场。

除某些例外情况外，我们在供资协议下的付款义务将由我们拥有的与武特里斯兰和Aln-AGT有关的知识产权担保权益以及我们将存入供资存款的银行账户担保。

我们和黑石生命科学各自有权在对方破产或类似诉讼的情况下全部终止资助协议。我们与黑石生命科学各自可在另一方未治愈重大违约的情况下，全部或就其中任何一项产品终止资助协议，或就某项产品因某些患者健康及安全理由，或者在产品临床试验完成后未获得指定的主要市场国家对该产品的监管批准。此外，黑石生命科学有权在影响我们根据协议支付款项或开发或商业化产品的能力的某些事件发生时，或在我们的控制权发生变更时，终止整个资助协议。如果联合指导委员会决定终止某一产品的全部开发计划，如果该产品没有达到某些临床终点，或者仅就武特里斯兰公司而言，黑石生命科学公司也可以终止该产品的供资协议，如果我们开发或商业化Vutrisiran的权利由于被指控的专利侵权行为而被禁止进入某一特定的主要市场。在某些终止情况下，我们将有义务向黑石生命科学支付相当于或乘以从黑石生命科学获得的开发资金的金额，在某些情况下我们可能仍有义务向黑石生命科学支付上述款项，如果我们在Vutrisiran或ALN-AGT终止后获得监管机构的批准，或在Vutrisiran的情况下获得上述特许权使用费。

我们将ASC815下的融资协议算作衍生工具负债，以公允价值计量，计入我们简明合并资产负债表上的其他负债。负债最初记录为$ 4.2 因重新计量发展衍生工具负债而产生的公允价值变动导致100万澳元 1.2 截至2020年9月30日止3个月及9个月的百万亏损，入账为我们简明综合营运报表的其他开支及综合亏损。

于2020年9月30日，衍生工具负债被分类为公允价值层级中的第3级金融负债。估值方法纳入了某些不可观测的第3级关键投入，包括（i）实现既定发展里程碑以收取黑石生命科学公司付款的概率和时间，（ii）实现监管批准并向黑石生命科学公司付款的概率和时间，（iii）假设监管机构批准，Vutrisiran净销售时应付特许使用费的金额及时间的估计，（iv）我们的借贷成本（ 17 %），及（v）黑石生命科学的借贷成本（ 4 %).

下表以千为单位列出与发展衍生工具负债有关的活动:

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黑石股权配售

于2020年4月10日，我们与Blackstone Group Inc.的若干联属公司或投资者订立购股协议，据此，我们出售 963,486 向投资者出售我们的普通股，总现金对价为$ 100.0 百万美元，或$ 103.79 每股，作为与黑石集团（Blackstone Group Inc.）广泛战略融资合作的一部分。Investors SpA载有各订约方的惯常申述、保证及契诺。

再生元股权配售

于2019年4月8日，我们与Regeneron，或The Regeneron SpA签立股票购买协议，以出售 4,444,445 总现金对价为$10000的普通股 400.0 百万美元，或$ 90.00 每股，我们称之为股权交易。

根据Regeneron SpA的条款，如果在股权交易结束时，我们重列的公司注册证书项下的足够数量的授权普通股无法获得，则$ 400.0 根据Regeneron SPA发行的100万股股票将以 1,481,482 我们A系列可赎回可转换优先股的股票，每股面值$ 0.01 每股，收购价$ 270.00 每股，这将会自动转换成普通股在1为- 3 以股东批准额外授权普通股为基础。RegeneronSPA载有各股东的惯常申述、保证及契诺。

于2019年4月25日，继于我们2019年年度会议上收到股东批准后，已就我们重列的公司注册证书提交修订证书，以增加普通股的授权股份数目，由 125,000,000 致 250,000,000 股份，规定根据股本交易向Regeneron发行足够数量的可供认购普通股授权股份。于2019年5月21日，继根据经修订的1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法》适用的合并前等待期届满后，Regeneron购 4,444,445 总现金对价为$10000的普通股 400.0 一百万。

由于我们有义务于截至2019年4月8日可能已导致发行可赎回可换股优先股的重续，故我们须遵循ASC480中的指引，并按市值计至2019年4月25日止，有义务潜在发行该可赎回证券，当人们得知这一义务将以普通股的形式履行时。ASC480下这一债务的最后按市价调整导致我们录得收益$ 9.4 百万计入截至2019年9月30日止9个月综合亏损报表内的其他收益，连同股本净值抵销调整数与$ 400.0 在结帐时收到的百万收益。

公开发售

2019年1月，我们卖出了总计 5,000,000 以每股$$的价格，透过包销的公开发售方式发售我们的普通股 77.50 每股。由于此次发行，我们收到的总净收益为$ 381.9 扣除包销折扣及佣金及其他发售开支约$100万 5.6 一百万。

下表汇总了包括在运营成本和费用中的股票报酬支出:

			截至9月30日的三个月，												截至9月30日的9个月，
（单位:千）			2020						2019						2020						2019
研究与开发			$	13,703					$	22,737					$	45,542					$	54,144
销售，一般和行政			23,561						23,272						60,055						54,500
共计			$	37,264					$	46,009					$	105,597					$	108,644

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我们通过将净亏损除以这一期间已发行普通股的加权平均数来计算每股普通股的基本净亏损。我们计算摊薄后的每股普通股净亏损的方法是，将净亏损除以加权平均普通股数量和摊薄后的潜在普通股等价物。潜在普通股包括在行使股票期权时可发行的股票（其收益随后被假定为已用于使用库存股法回购流通股）。由于包括潜在普通股将是反摊薄的所有期间，摊薄后每股普通股净亏损与基本每股普通股净亏损相同。

下列普通股等同物被排除在每股普通股净亏损的计算之外，因为它们的列入将是反稀释的:

			截至9月30日，
（单位:千）			2020						2019
购买普通股的期权			11,856						13,675
未归属受限制普通股			1,145						668
共计			13,001						14,343

法律事项

不时，我们可能在业务过程中成为诉讼、仲裁或其他法律程序的一方，包括下文所述事项。我们可能参与的权利要求和法律程序包括对与我们的产品或候选产品有关的专利的范围、有效性或可执行性的质疑，以及我们对他人持有的专利的范围、有效性或可执行性的质疑。这些包括第三方声称我们侵犯了他们的专利或违反了我们的许可或与这些第三方签订的其他协议。任何此类法律程序的结果，无论其是非曲直如何，都具有内在的不确定性。此外，诉讼和相关事项费用高昂，可能转移我们管理层的注意力和本来会从事其他活动的其他资源。如果我们不能在任何此类法律诉讼中获胜，我们的业务、运营结果、流动性和财务状况都可能受到不利影响。我们应计法律费用的会计政策是确认已发生的费用。

在2018年6月，Ionis Pharmaceuticals，Inc.，或Ionis声称，由于2018年1月对我们的赛诺菲Genzyme协作和相关独家TTR许可进行重组，并以3个许可条款，根据我们第二次修订和重述的战略协作和许可协议，它被拖欠付款。我们对此提出异议，2018年11月，Ionis向美国仲裁协会提出针对我们的仲裁请求。仲裁程序的聆讯部分已于2020年6月完成，而于2020年10月，仲裁小组已发出部分裁决。截至2020年9月30日止3个月及9个月，我们将与Ionis进行仲裁有关的估计或有负债增加$ 28 因仲裁小组作出这一部分裁决而赔偿100万美元。在2020年第三季度之前，我们已就此事计提了微量款项。截至2020年11月4日，仲裁小组尚未确定应判给的损害赔偿金额。随着获得更多信息，或根据仲裁的最终结果等具体事件，我们可能会重新评估与此事项有关的或有负债，并可能修订这一估计数，这可能会对我们的经营业绩产生影响。

证券诉讼

于2018年9月26日，Caryl Hull Leavitt以个人及代表所有其他情况相似的人士，就违反联邦证券法对我们提出集体诉讼，我们在纽约南区美国地区法院的首席执行官和前首席财务官。根据双方的规定和法院日期为2018年11月20日的命令，该诉讼被移交给美国马萨诸塞州地区法院。于2019年5月8日，法院订立委任牵头原告人的命令，而于2019年7月3日，牵头原告人提出综合集体诉讼诉状，或该诉状。除原指名被告外，诉状亦指名我们若干其他执行人员为被告，并指称代表于2017年9月20日至9月12日期间收购我们证券的一类人士提出，并寻求根据经修订的1934年《证券交易法》第10（b）条和第20（a）条以及据此颁布的第10B-5条规则，追偿被告涉嫌违反联邦证券法造成的损害。诉状称，除其他外，被告就我们的产品Onpattro的功效和安全性作出了重大虚假和误导性陈述。原告请求，除其他外，指定这一诉讼为集体诉讼，裁定给予未具体说明的补偿性损害赔偿、利息、费用和开支，包括律师费和专家费，以及法院认为适当的其他救济。所有被告于2019年7月31日提出动议，要求将申诉全部驳回。2020年3月23日，法院批准了我们的动议，不带偏见地驳回了申诉。根据法院的一项事先命令，于2020年6月1日，原告提出动议

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寻求许可提出进一步修订的投诉，该动议已于2020年6月22日获全面简报，并仍待法院裁决。

于2019年9月12日，切斯特县雇员退休基金以个人及代表所有其他情况相若的人士，针对我们、我们的若干现任及前任董事及高级人员，以及我们11月14日的包销商违反联邦证券法提出声称证券集体诉讼。2017年10月17日，在美国纽约州纽约州最高法院举行公开招股仪式。于2019年11月7日，原告提出经修订的诉状，即纽约诉状。纽约诉状是代表一类被指称根据及/或可追溯至我们2017年11月14日公开股票发售购买我们证券的人士提出的。纽约诉状声称根据经修正的1933年《证券法》第11条、第12（a）（2）条和第15条提出索赔，并普遍声称被告违反了联邦证券法，对我们在Patisiran的Apollo3期临床试验结果进行重大错报或遗漏。原告寻求（其中包括）指定该诉讼为集体诉讼、判给未指明的补偿性损害赔偿、撤销粗略损害赔偿、利息、费用及开支，包括律师费及专家费，以及法院认为适当的其他济助。所有被告于2019年12月20日提交了驳回纽约诉状全文的联合动议。201年11月2日，法院作出裁定，驳回被告的驳回动议。

我们认为，申诉中所载的指控是没有道理的，并打算积极为这些案件辩护。我们目前无法预测这些行动将持续多久，也无法预测由此可能产生的任何责任。

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