Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. 8-K
附件 99.01
Tonix Pharmaceuticals Reports First Quarter 2023 Financial Results and Operational Highlights
在纤维肌痛、抑郁症、偏头痛和可卡因中毒中优先考虑晚期临床中枢神经系统项目
预计2023年第四季度TNX-102 SL治疗纤维肌痛的潜在确证性3期试验的顶线结果
TNX-601 ER治疗重度抑郁症（MDD）的潜在关键2期试验；TNX-601 ER代表了一种通过恢复神经可塑性和神经发生治疗MDD的创新方法
截至2023年3月31日现金和现金等价物约为7200万美元
新泽西州查塔姆，2023年5月8日（GLOBE NEWSWIRE）——临床阶段的生物制药公司Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（纳斯达克：TNXP）（Tonix or the Company）今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩，并概述了近期的运营亮点。
Tonix首席执行官、医学博士Seth Lederman表示：“由于已经取得了很大成就，我们预计2023年将继续成为Tonix具有里程碑意义的重要一年。”“我们正在筹备的关键项目的优先顺序，突显出我们致力于帮助那些治疗选择有限或不足的疾病患者获得缓解和价值。我们很高兴参加我们目前的RESILIENT 3期研究TNX-102 SL（环苯扎普林盐酸舌下片）治疗纤维肌痛。我们期待着今年第四季度试验的主要结果。如果成功，我们相信这将是提交新药申请（NDA）以供美国食品和药物管理局（FDA）批准所需的第二个也是最后一个充分且控制良好的疗效试验。此外，我们相信我们已经满足了提交NDA的所有其他临床和非临床要求。此外，我们很高兴地开始参加TNX-601 ER（替奈普汀半草酸盐缓释片）治疗重度抑郁症（MDD）的潜在关键的UPLIFT 2期研究。在美国，TNX-601 ER代表了一种治疗抑郁症的新方法，因为活性成分替奈普汀可恢复神经可塑性和神经发生，而不是调节神经递质水平和活动。”
近期亮点——关键候选产品*
中枢神经系统（CNS）管道
TNX-102 SL：治疗纤维肌痛（FM）的小分子药物
| · | 2023年3月5第纤维肌痛争议国际大会，该公司展示了TNX-102 SL治疗纤维肌痛的3期RELIEF研究的积极疗效和安全性数据。题为“TNX-102 SL（舌下环苯扎林）治疗纤维肌痛的疗效和安全性：随机、安慰剂对照RELIEF试验的结果”的报告显示，在3期RELIEF试验中，TNX-102 SL达到了预先指定的主要终点，与安慰剂相比，显着减轻了纤维肌痛参与者的每日疼痛（p = 0.01）。此外，TNX-102 SL耐受性良好，与积极治疗相关的最常见不良事件是口腔麻木或感觉减退，这是一种给药部位反应，通常是短暂的，从未被评为严重，仅导致一次停药。 |
| · | 该公司最近宣布了取消中期分析的新计划，以简化正在进行的3期RESILIENT试验，并在2023年第四季度提供顶线数据。TNX-102 SL纤维肌痛研究的目标入组人数仍约为470人。 |
TNX-102 SL用于治疗纤维肌痛型长COVID，也称为新冠急性后遗症（PASC）
| · | 2023年4月，PREVAIL研究完成了63名参与者的入组，该研究是TNX-102 SL治疗纤维肌痛型Long COVID的2期研究。 |
| · | PREVAIL 2期试验的主要结果预计将于2023年第三季度公布。 |
| · | 2023年2月，在由BIO和Solve M.E.联合主办的题为“长期COVID：加速治疗进展需要什么？”的虚拟活动中，该公司展示了其分析，即大多数长期COVID患者出现一系列症状，包括多部位疼痛、疲劳、睡眠障碍和认知功能障碍或脑雾。这些症状与纤维肌痛和慢性疲劳综合征/肌痛性脑脊髓炎（CFS/ME）重叠。与纤维肌痛和CFS/ME一样，纤维肌痛型Long COVID似乎是几种慢性重叠疼痛的症状之一，这些症状的共同特点是神经过程，即中枢致敏。 |
TNX-601 ER：一种每日一次口服小分子药物，用于治疗MDD、创伤后应激障碍（PTSD）、与使用皮质类固醇相关的神经认知功能障碍和潜在的阿尔茨海默病
| · | 2023年3月，可能至关重要的治疗MDD的2期“UPLIFT”研究开始入组。计划中的中期分析结果预计将于2023年第四季度发布。 |
| · | 在美国，TNX-601 ER代表了一种治疗抑郁症的新方法，因为活性成分替奈普汀在压力条件下会在神经元和小胶质细胞中诱导一种神经保护和弹性表型。2期UPLIFT研究是一项双盲、随机、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估TNX-601 ER的疗效和安全性。每日口服一次，持续6周治疗MDD。这是一个平行的设计研究，有两个分支，aTNX-601ER 39.4毫克组和安慰剂手臂。共有300名参与者将按照1：1的比例被随机分配到美国大约30个站点的两组，招募18-65岁的成年患者.主要疗效终点是相对于基线的平均变化蒙哥马利-奥斯伯格抑郁症评定量表（MADRS）第6周总分。 |
TNX-1900（鼻内增强催产素）：治疗偏头痛、颅面疼痛、胰岛素抵抗及相关疾病和肥胖相关暴食症的小肽
| · | 2023年2月，TNX-1900预防慢性偏头痛的2期预防研究开始入组。这项双盲、安慰剂对照研究的目标是在全美大约25个地点招募150名参与者，预计将于2023年第四季度公布结果。 |
| · | 2023年1月，临床和非临床研究的数据在16第年度太平洋头痛合作社（HCOP）冬季会议作者是合作者David Yeomans教授。这场题为“原发性激素与中性性激素及偏头痛”的口头报告包括由Tonix赞助并获得许可的研究。一项人体正电子发射断层扫描研究的初步结果表明，通过鼻腔内递送镁增强催产素的放射性同位素到三叉神经节，而三叉神经节已知在偏头痛中的作用。此外，从分离的人类三叉神经节神经元收集的数据的初步结果体外显示催产素受体和降钙素基因相关肽的共表达，这被认为是人类三叉神经节中首次观察到催产素受体。此外，该报告突出了表明催产素效力存在性别差异的数据。 |
TNX-1300（重组双突变可卡因酯酶）：用于威胁生命的可卡因中毒的生物制剂
| · | Tonix预计将于2023年第三季度启动TNX-1300治疗可卡因中毒的潜在关键的2期临床研究。 |
| · | 如前所述，2022年，Tonix获得了美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家药物滥用研究所（NIDA）的合作协议赠款，以支持TNX-1300的开发。 |
| · | TNX-1300已被FDA授予突破性疗法认定。 |
罕见病管道
TNX-2900（鼻内增强催产素）：用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）的小肽
| · | TNX-2900已被FDA授予治疗PWS的孤儿药资格。 |
| · | 2023年3月，Tonix在罕见病创新与合作伙伴峰会上发表了题为“TNX-2900（Intranasal Oxytocin + Magnesium）in Development for Treatment of Hyperphagia in Adolescent and Young Adults with Prader-Willi Syndrome”的演讲。该演示文稿展示了显示镁（Mg2+）对催产素受体的激活作用。镁2+增强的鼻内催产素制剂是TNX-2900的基础，该药物正在开发中，用于治疗儿童和年轻成人PWS患者的食欲过盛或病理性饮食过量。 |
免疫学管道
TNX-1500（抗CD40L单抗）：第三代抗CD40L单抗，用于预防器官移植排斥反应和治疗自身免疫性疾病。
| · | 2023年5月，FDA批准了预防肾移植患者器官排斥的IND。一项First-in-Human 1期研究预计将于2023年第三季度启动。TNX-1500的首个适应症将是预防接受肾移植的成年患者的器官排斥反应，但可能还有多个其他适应症，包括自身免疫性疾病。 |
| · | Tonix宣布与波士顿儿童医院达成一项研究协议，研究TNX-1500用于预防动物造血干细胞移植（HCT）后的移植物抗宿主病（GvHD）。来自不相关供体的HCT是几种血液系统恶性肿瘤治疗方案的组成部分，但GvHD使治疗复杂化，并限制了HCT后移植的成功。2023年4月，公司宣布在网上发表两篇论文。美国移植杂志麻省总医院（MGH）移植科学中心的教师与Tonix Pharmaceuticals合作1,2.这些出版物包含的数据表明，TNX-1500在防止器官排斥方面表现出活性，并且在非人类灵长类动物中具有良好的耐受性。迄今为止，还没有一种人源化的抗CD40L抗体能够以可接受的安全水平有效地防止移植排斥反应。 |
传染病管道
TNX-801（活马痘病毒疫苗经皮给药）：预防天花和猴痘（mpox）的疫苗，设计为一种单次给药疫苗，以引起T细胞免疫。
| · | 正如先前宣布的那样，第一阶段研究预计将于2023年下半年开始。 |
| · | 2023年1月，公司任命Zeil Rosenberg，医学博士，公共卫生硕士为传染病医疗项目执行副总裁。罗森伯格博士负责领导该公司的疫苗临床开发工作，包括TNX-801。 |
| · | 在同行评议期刊上发表了一篇文章，描述了TNX-801在保护非人类灵长类动物免受气管内猴痘致命攻击方面的活性，病毒3. |
* Tonix的所有候选产品都是研究性新药或生物制剂，没有一种被批准用于任何适应症。
1Lassiter，G.等人（2023年）。TNX-1500是一种可结晶的片段——改良的抗CD154抗体，可延长非人类灵长类动物肾移植的存活率。American Journal of Transplantation. https://doi.org/10.1016/j.ajt.2023.03.022
2Miura，S.等人（2023年）。TNX-1500是一种可结晶的片段——改良的抗CD154抗体，可延长非人类灵长类动物心脏移植的存活率。American Journal of Transplantation. https://doi.org/10.1016/j.ajt.2023.03.025
3Noyce RS等人（2023年）。单剂量重组嵌合马痘病毒（TNX-801）疫苗接种保护猕猴免受致命猴痘挑战。病毒。15（2）：356. doi：10.3390/v15020356
近期亮点——公司及其他
| · | 2023年4月，Tonix宣布将重新分配资源和现金，以精简其管道，并专注于其核心中枢神经系统产品组合中的中后期临床项目。管道调整优先考虑关键的近期价值驱动因素，减少对几个长期项目的投资，特别是与COVID-19相关的研究，并推迟在肯尼亚开始一项创伤后应激障碍研究。 |
近期亮点——财务
截至2023年3月31日，Tonix的现金和现金等价物为7200万美元，而截至2022年12月31日为1.202亿美元。2023年第一季度筹资活动使用的现金净额约为1150万美元，而2022年同期筹资活动提供的现金净额为1310万美元。
2020年4月8日，公司与AGP签订了一项销售协议（“销售协议”），在市场上销售产品（“ATM”），金额高达3.20亿美元。在截至2023年3月31日的季度，公司根据销售协议出售了约320万股普通股，净收益约为200万美元。在2023年3月31日之后，公司根据销售协议出售了90万股普通股，净收益约为50万美元。
2023年1月1日，公司根据股票回购计划以每股0.82美元的平均价格回购了16,700，269股普通股，总成本约为1,360万美元。
截至2023年3月31日的第一季度，运营中使用的现金约为3290万美元，而截至2022年3月31日的第一季度为3100万美元。
截至2023年3月31日和2022年3月31日的第一季度，投资活动使用的现金分别约为380万美元和2020万美元，用于购买财产和设备。
2023年第一季度财务业绩
2023年第一季度的研发费用为2650万美元，而2022年同期为1840万美元。按照计划，随着我们推进临床开发项目并投资于我们的开发管道，研发费用将在2023年增加。
2023年第一季度的G & A费用为740万美元，而2022年同期为800万美元。减少的主要原因是与雇员有关的费用和财务报告费用减少。
2023年第一季度净亏损为3300万美元，即每股基本亏损和稀释亏损0.52美元，而2022年同期净亏损为2640万美元，即每股基本亏损和稀释亏损1.61美元。2023年第一季度发行在外的基本和稀释加权平均普通股为63,352，898股，而2022年同期为16,445，010股。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、许可、获取和开发治疗和预防人类疾病以及减轻痛苦的疗法。Tonix的产品组合包括中枢神经系统（CNS）、罕见病、免疫学和传染病候选产品。Tonix的中枢神经系统产品包括小分子和生物制剂，用于治疗疼痛、神经、精神和成瘾等疾病。Tonix的主要中枢神经系统候选药物TNX-102 SL（盐酸环苯扎普林舌下含片）正处于治疗纤维肌痛的3期中期开发阶段，预计将于2023年第四季度发布一线数据。TNX-102 SL也在研发中，用于治疗慢性急性后新冠病Long COVID。一项2期研究的注册工作已经完成，预计将于2023年第三季度公布顶线结果。TNX-1900（鼻内增强催产素）正在开发中，用于治疗慢性偏头痛，目前正在注册，预计将于2023年第四季度发布顶线数据。TNX-601 ER（替奈普汀半草酸盐缓释片）是一种每日一次的制剂，正在开发用于治疗重度抑郁症（MDD），目前也在注册，预计将于2023年第四季度发布中期数据。TNX-1300（可卡因酯酶）是一种用于治疗可卡因中毒的生物制剂，已被FDA授予突破性疗法称号。TNX-1300的第二阶段研究预计将于2023年第三季度启动。Tonix的罕见病产品包括TNX-2900（鼻内增强催产素），用于治疗Prader-Willi综合征。TNX-2900已被FDA授予孤儿药资格。Tonix的免疫学产品包括针对器官移植排斥反应、自身免疫和癌症的生物制剂，包括TNX-1500，这是一种靶向CD40-配体（CD40L或CD154）的人源化单克隆抗体，正在研发中，用于预防同种异体移植排斥反应和治疗自身免疫性疾病。TNX-1500的第一阶段研究预计将于2023年第三季度启动。Tonix的传染病产品线包括TNX-801，这是一种正在研发的预防天花和多痘的疫苗，预计将于2023年下半年启动一期研究。TNX-801还作为其他传染病的活病毒疫苗平台或重组痘疫苗平台。传染病产品组合还包括TNX-3900和TNX-4000，这两类广谱小分子口服抗病毒药物。
*Tonix的所有候选产品都是研究性新药或生物制剂，没有一种被批准用于任何适应症。
本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上查阅。
前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。这些陈述可以通过使用诸如“预期”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”等前瞻性词语来识别。这些前瞻性陈述是基于Tonix当前的预期，实际结果可能存在重大差异。有许多因素可能导致实际事件与这些前瞻性陈述所表明的情况大不相同。这些因素包括但不限于与未能获得FDA许可或批准以及不遵守FDA规定有关的风险；全球新冠疫情大流行造成的延误和不确定性；与我们的候选产品临床开发的时间和进度有关的风险；我们对额外融资的需求；专利保护和诉讼的不确定性；政府或第三方付款人补偿的不确定性；有限的研发努力和对第三方的依赖；以及激烈的竞争。与任何正在开发的药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。Tonix不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读2023年3月13日提交给美国证券交易委员会（SEC）的截至2022年12月31日止年度的10-K表格年度报告中列出的风险因素，以及在该日期或之后提交给SEC的定期报告。Tonix的所有前瞻性陈述都受到所有这些风险因素和其他警示性陈述的明确限制。本文所述的信息仅以信息发布之日为准。
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并经营报表
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 费用和支出 | ||||||||
| 研究与开发 | $ | 26,511 | $ | 18,422 | ||||
| 一般和行政 | 7,391 | 8,014 | ||||||
| 33,902 | 26,436 | |||||||
| 经营亏损 | (33,902 | ) | (26,436 | ) | ||||
| 利息收入 | 897 | 19 | ||||||
| 净损失 | $ | (33,005 | ) | $ | (26,417 | ) | ||
| 每股普通股净亏损，基本和稀释 | $ | (0.52 | ) | $ | (1.61 | ) | ||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 63,352,898 | 16,445,010 | ||||||
见所附简明综合财务报表附注
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
简明合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 2023年3月31日 | 2022年12月31日1 | |||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 71,975 | $ | 120,229 | ||||
| 预付费用和其他 | 11,751 | 10,548 | ||||||
| 流动资产总额 | 83,726 | 130,777 | ||||||
| 其他非流动资产 | 95,362 | 94,913 | ||||||
| 总资产 | $ | 179,088 | $ | 225,690 | ||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 负债总额 | $ | 13,661 | $ | 18,508 | ||||
| 股东权益 | 165,427 | 207,182 | ||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 179,088 | $ | 225,690 | ||||
12022年12月31日终了年度简明合并资产负债表来自已审计财务报表，但未包括美国普遍接受的会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。
联系人
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