美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格6-K
外国私营发行人的报告
根据规则13a-16或15d-16
根据1934年证券交易法
2026年2月
委员会文件编号：001-39822
Pharming Group N.V.
（其章程所指明的注册人的确切名称）
达尔文维格24
2333华润莱顿
荷兰
（主要行政办公室地址）
用复选标记表明注册人是否会以表格20-F或表格40-F为掩护提交年度报告。
表格20-F☒表格40-F☐
如注册人按照条例S-T规则第101（b）（1）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：☐
如注册人按照条例S-T规则第101（b）（7）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：☐
作为表格6-K上的本报告99.1的附件，提供了一份日期为2026年2月1日的TERM0N.V.或公司新闻稿。
展览指数
|
附件编号
|
说明
|
|||||||
|
99.1
|
Pharming Group收到美国FDA关于Joenja的sNDA的完整回复信®（leniolisib）在4至11岁儿童APDS中的应用 | |||||||
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。
|
Pharming Group N.V.
|
|||||||||||
|
签名：
|
/s/Fabrice Chouraqui
|
||||||||||
|
姓名：
|
法布里斯·乔拉基
|
||||||||||
|
职位：
|
首席执行官
|
||||||||||
日期：2026年2月1日
Pharming Group收到美国FDA关于Joenja的sNDA的完整回复信®（leniolisib）在4至11岁儿童APDS中的应用
2026年2月1日荷兰莱顿： Pharming Group（泛欧交易所：PHARM；纳斯达克：CRL）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已就其对Joenja的补充新药申请（SNDA）发布了完整的回复信（“CRL”TERM3 "）®（leniolisib），一种口服、选择性磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K δ）抑制剂，用于治疗4至11岁儿童活化磷酸肌醇3-激酶delta综合征（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷。
FDA提出了一个问题，即体重较低的儿科患者可能会出现暴露不足的情况。因此，FDA要求提供额外的儿科药代动力学数据，以重新评估拟议的儿科剂量，并确认较低体重剂量组的儿童可以达到与批准的成人和青少年方案相当的暴露水平。这封信还指出了用于生产批次测试的分析方法之一的问题，FDA要求就这一点提供额外的数据和澄清。
我们相信我们可以解决信中概述的临床药理学和批次测试方法问题，我们计划与FDA密切合作，以满足该机构的要求并确定重新提交的下一步措施。我们计划要求与FDA进行A类会议。
Joenja的美国FDA批准用于治疗12岁及以上患者的APDS不受这一监管行动的影响。
Pharming首席执行官Fabrice Chouraqui评论道：
“虽然我们对FDA的回应感到失望，但我们仍然致力于为4-11岁的APDS儿科患者提供Joenja。Joenja有可能解决导致APDS的免疫失调和缺陷，并显着影响这一人群的长期病程，目前还没有批准的靶向治疗。我们将与FDA密切合作，提供必要的信息，并确定最佳和最有效的前进道路。”
Pharming根据在4至11岁儿童中开展的开放标签、多国、单臂III期研究的积极数据向FDA提交了sNDA，该研究显示，在12周内，APDS的两个临床相关特征有所改善，即淋巴结病变减少和幼稚B细胞增加，共同表明潜在免疫缺陷的纠正。提交的文件还包括8个月治疗的安全性数据。在调查的四个剂量水平上观察到淋巴增殖和免疫表型校正的改善，并且与之前在青少年和成人患者中报告的改善一致。据报告，所有治疗紧急不良事件的性质均为轻度至中度。无药物相关严重不良事件，所有患者均完成12周治疗期。
2025年10月FDA授予申请优先审评1根据其指南，该药物将在治疗、预防或诊断严重疾病的有效性或安全性方面提供显着改善。目前，全球范围内没有批准用于12岁以下儿童APDS的治疗方法。Joenja于2023年3月获得FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的APDS。
关于活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，于2013年首次被发现。APDS是由被称为PIK3CD或PIK3R1的两个已鉴定基因之一的变异引起的，它们对机体免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异导致PI3K δ（磷酸肌醇3-激酶delta）通路过度活跃，导致免疫细胞无法成熟和正常运作，导致免疫缺陷和失调2,3,4APDS的特点是多种症状，包括严重的、反复出现的鼻窦肺部感染、淋巴增殖、自身免疫和肠病。5,6由于这些症状可能与多种情况相关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道，患有APDS的人经常被误诊，并遭受中位7年的诊断延迟。7由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损害随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。5-8可以通过基因检测做出明确诊断。APDS影响全球每百万人约1至2人。
关于leniolisib
Leniolisib是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K）抑制剂，在美国、英国、澳大利亚和以色列获得批准，作为首个也是唯一一个靶向治疗活化磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K δ）综合征（APDS）的12岁及以上成人和儿童患者。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-trisphosphate的产生，它是一种重要的细胞信使，调节增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成、代谢等多种细胞功能。来自一项随机、安慰剂对照的III期临床试验的结果表明，共犯终点有统计学上的显着改善，反映出对这些患者所见的免疫失调和缺陷有有利的影响，中期开放标签扩展数据支持了长期leniolisib给药的安全性和耐受性。9,10Leniolisib目前正在欧洲经济区、日本、加拿大和其他几个国家接受APDS的监管审查。Leniolisib还在两项针对APDS患儿的III期临床试验和两项针对免疫失调的原发性免疫缺陷（PIDs）的II期临床试验中进行评估。leniolisib的安全性和有效性尚未确定用于APDS以外免疫失调的PIDs。
关于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（EURONEXT Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球性的生物制药公司，致力于改变患有罕见、使人衰弱且危及生命的疾病患者的生活。我们正在开发和商业化一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming公司总部位于荷兰莱顿，其员工中有很大一部分在美国。
欲了解更多信息，请访问www.pharming.com并在LinkedIn上找到我们。
前瞻性陈述
本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性陈述通过使用“目标”、“雄心”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“项目”、“风险”、“计划”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”等术语和短语来识别。前瞻性陈述的例子可能包括关于尊重的陈述
Pharming对其候选产品的临床前研究和临床试验的时间安排和进展、Pharming的临床和商业前景，以及Pharming对其预计营运资金需求和现金资源的预期，这些陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及向美国证券交易委员会提交的Pharming 2024年年度报告和截至2024年12月31日止年度的20-F表格年度报告中描述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming的实际结果可能与由此预期或暗示的结果存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均受到本节中包含或提及的警示性陈述的整体明确限定。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并基于Pharming截至本新闻稿发布之日可获得的信息。Pharming不承担因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修改任何前瞻性陈述的任何义务。
内幕消息
本新闻稿涉及披露符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第7（1）条含义内的内幕信息的信息。
参考资料
1.FDA。优先审查。可查阅：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review2025年10月访问。
2.Lucas CL，et al. Nat Immunol。2014;15(1):88-97.
3.Elkaim E，et al. J Allergy Clin Immunol。2016;138(1):210-218.
4.努内斯-桑托斯C，乌泽尔G，罗森茨威格SD。J过敏临床免疫。2019;143(5):1676-1687.
5.Coulter TI，et al. J Allergy Clin Immunol。2017;139(2):597-606.
6.Maccari ME，et al. Front Immunol。2018;9:543.
7.Jamee M，et al. Clin Rev Allergy Immunol。2020年12月；59（3）：323-333。
8.Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol。2018;9:338.
9.Rao VK，et al Blood。2023年3月2日；141（9）：971-983。
10.Rao VK，et al. J Allergy Clin Immunol 2024；153：265-74。
欲了解更多公开信息，请联系：
投资者关系
Michael Levitan，投资者关系和企业传播副总裁
电话：+ 1（908）7051696
E：investor@pharming.com
媒体关系
全球：Saskia Mehring，企业传播经理
电话：+ 31628326041
E：media.relations@pharming.com
美国：Ethan Metelenis（Precision AQ代表Pharming）
电话：+ 1（917）882-9038
荷兰：Leon Melens（LifeSpring Life Sciences Communication代表Pharming）
电话：+ 31653816427