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附件 99.1

JPM演示文稿2024
 


前瞻性陈述和免责声明演示文稿可能包含前瞻性陈述。所作或提出的陈述可能包括非历史事实的陈述,并被视为经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。“相信”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“将”、“可能”、“目标”、“潜力”、“应该”、“可以”、“目标”、“估计”、“预测”、“继续”等词语以及类似表述或这些术语的否定或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述,但并非所有前瞻性陈述都必然包含这些识别词。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述,包括与我们的项目和候选产品的临床、治疗和市场潜力有关的陈述,包括我们的临床开发项目的时机和成功,包括用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的阿科拉米迪斯、用于治疗软骨发育不全的低剂量infigratinib、用于治疗ADH1的encaleret、用于治疗LGMD2I的BBP-418和其他临床项目;我们正在进行和计划进行的临床试验的进展;我们的候选产品临床试验数据的可用性;我们的候选产品的潜在益处;计划与FDA或其他监管机构的互动,任何潜在监管提交和备案的时间和预期;我们候选产品的任何潜在商业发布的时间和成功,反映了我们目前对我们的计划、意图、期望和战略的看法,这些看法是基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设。此类声明反映了公司目前对未来事件的看法,并受到已知和未知风险的影响,包括业务、监管、经济和竞争风险、不确定性、或有事项和关于公司的假设,包括但不限于开发治疗产品的固有风险,以及公司最近提交给美国证券交易委员会(“SEC”)的10-K表格年度报告以及公司随后向SEC提交的文件中“风险因素”标题下描述的风险和不确定性,这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。鉴于这些风险和不确定性,其中许多超出了公司的控制范围,前瞻性陈述中提到的事件或情况,无论是明示的还是暗示的,都可能不会发生。实际结果可能与预期结果不同,变化可能是重大的。请注意,不要过分依赖这些前瞻性陈述,这些陈述仅说明了公司截至报告发布之日的当前信念和预期。除法律要求外,公司不承担在出现新信息、未来发展或其他情况时更新或修改在演示文稿中所作或介绍的任何前瞻性陈述的任何意图或责任。对于正在研究此类候选产品的治疗用途的候选产品的安全性或有效性,不作任何表示。在介绍中传达的某些信息可能与研究、出版物、调查和从第三方来源获得的其他数据以及公司自己的内部估计和研究有关或基于这些信息。尽管公司认为这些第三方来源在介绍之日是可靠的,但它没有独立核实,也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。此外,在演示文稿上要传达的某些信息涉及一些假设和限制,无法保证这些假设的准确性或可靠性。最后,此类研究尚未得到任何独立消息来源的验证。此类信息自提交之日起提供,如有更改,恕不另行通知。本公司没有核实,也不会核实本演示文稿的任何部分,本公司不对演示文稿上将传达的信息的准确性或完整性或是否存在作出任何明示或暗示的陈述或保证, 演示文稿上演示文稿中遗漏的任何信息的实质或重要性。本公司不对任何个人或实体因本文件或相关列报中包含或遗漏的任何内容而遭受或招致的任何损失或损害(无论是否可预见)承担任何和所有责任,并且明确拒绝承担此类责任。
 

我们站在起跑线上今天的焦点* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib322024商业开发和执行后期开发研究和早期开发BridgeBio业务部门ATTR-CM软骨发育不良、LGMD2i、ADH1、CAH –所有10亿美元以上的市场10 +正在进行的项目我们正在打造下一代综合生物技术,为全球4.5亿+ * *的遗传病患者提供服务。让BridgeBio变得耐用,我们将:从acoramidis商业化的多个最佳或一流化合物中产生数十亿的峰值年销售额运行一个高效和多产的早期研究引擎
 

我们玩的地方:基因医学,那里仍然是第1天8000 +遗传病,大多数没有治疗技术成功的可能性比其他领域高100个可操作的机会来创造一流或一流的药物更多信息– UKB 500K全基因组。完整的人类参考基因组更深入地了解如何从遗传信号到功能Alpha Missense更成熟的工具从源头瞄准疾病巨大的机会帮助科学和医学的深刻进步
 

我们的游戏方式:我们的研发引擎专为从开始到IND时间低于1000万美元的基因医学IND打造< 3年快速失败决策标准仅在其项目中央资源上激励团队,以在20多个试验、25多个国家、500多个站点(包括重点儿童医院)中实现固定成本经验的可变化深厚的监管和试验设计专业知识高效开发高效发现分散关注
 

我们站在起跑线上今天的焦点* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024商业开发和执行后期开发研究和早期开发BridgeBio业务部门ATTR-CM10 +正在进行的项目我们正在构建下一代综合生物技术,为全球450 +百万*遗传病患者提供服务。为了让BridgeBio变得耐用,我们将:从acoramidis商业化的多个最佳或一流化合物中产生数十亿的峰值年销售额运行一个高效且多产的早期研究引擎软骨发育不良、LGMD2i、ADH1、CAH –所有10亿美元以上的市场
 

自JP Morgan 2023以来ATTR-CM的学习Acoramidis提供了前所未有的绝对生存率和住院率作为一种高效的下一代稳定剂,Acoramidis在ACM + CVH上显示出接近年龄匹配的一般人群的绝对生存率和住院率1,2,3 Acoramidis在3个月时显示出分离,这是迄今为止已知的最早分离4使用Acoramidis达到的稳定水平在统计学上与下游死亡率以前所未有的水平相关5临床显着改善,独立于新疗法的ATTR-CM患者的临床环境已显着改善ATTRIBUTe-CM的安慰剂臂优于ATTR-ACT6的活性tafamidis臂ATTR-CM市场持久且不断增长ATTR-CM诊断率持续提高市场在Q7上以大约15%的Q增长欧盟反对部门听取了关于polymorph专利中tafamidis权利主张有效性的论证,并同意辉瑞的观点,维持新颖性和创造性主张,设定Vyndaqel将在2035年8月之前在欧盟8国保持市场独占性的预期围绕识别现有治疗的进展者的意识增强尽管目前的市场上疗法,ATTR-CM中仍存在的重要未满足需求Ability通过NT-proBNP识别“无反应者”,即那些在现有治疗中取得进展的人正在不断改进1ssa.gov.2US Department of Health & Human Services 2018。3自然史反映了美国联邦医疗保险的非新生儿、非产妇住院时间。ATTRIBUTe-CM数据反映心血管相关住院情况。4ATTRIBITe-CM数据,复合ACM/CVH的Kaplan-Meier。5来自ATTRIBUTE-CM的初步分析(建模数据)。全面分析将于2024年到来。6Masri等人,HFSA 2023“Tafamidis在转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病中的真实结果的多中心研究”。注意:直接的交叉研究比较可能表明具有误导性的相似之处或差异。7公司SEC文件。8欧洲专利局,异议司,档案# EP3191461
 

几乎完全的TTR稳定导致临床结果改善复合结果早期分离前所未有的绝对生存率和住院率A大比例患者改善的证据B C阿克拉米迪斯患者存活更多,去医院更少
 

几乎完全的TTR稳定导致临床结果改善复合结果早期分离前所未有的绝对生存率和住院率A大比例患者改善的证据B C阿克拉米迪斯患者存活更多,去医院更少
 

接近完全的TTR稳定导致改善临床结果复合结果中的早期分离前所未有的绝对生存率和住院率是大比例患者改善的证据B C acoramidis患者的存活率更高,去医院的淀粉样蛋白回归更少1 TTR作为生存率的预测指标1 1 ATTRIBUTE-CM的初步分析。全面分析将于2024年到来。
 

ATTRIBUTE-CM的数据表明,血清TTR的早期增加是ATTR-CM中提高生存率的独立预测因子。统计模型表明,阿可胺介导的第28天血清TTR的增加是生存率的独立预测因子。A资料来源:ATTRIBUTE-CM的初步分析(建模数据)。全面分析将于2024年到来。
 

较高的血清TTR水平可能适用于从部分稳定剂转换为强效、接近完全的稳定剂月的患者0136912151821242730 OLE:M1M6M12Acoramidis ACoramidis + Tafamidis Placebo + Tafamidis Placebo 3期OLE(仅Acoramidis)血清TTR较基线的平均变化(mg/dL)(± SEM)来源:ATTRIBUTE-CM和OLE数据;样本采集日期至少在tafamidis起始日期后14天,且不超过tafamidis结束日期后14天。由于正在进行的分析,没有显示Acoramidis + Tafamidis或安慰剂组的OLE结果。在OLE中,在第30个月时,仅继续治疗的Acoramidis患者的分数为n = 222的n = 234,在给定上述采集日期的情况下,符合OLE的安慰剂+ Tafamidis患者的分数为n = 21的n = 33 A
 

ATTRIBUTe-CM成像子研究中证实的CMR成像上淀粉样蛋白回归的初步证据ECV =细胞外体积,淀粉样蛋白沉积的成像相关性来源:ATTRIBUTe-CM CMR成像回归的初步样本ECV 65% ECV 58% ECV 68% ECV 78%基准月30日ECV(红色区域)增加提示安慰剂患者持续疾病进展ECV(红色区域)减少提示acoramidis治疗患者LV RV RA LA LV RV RA LA LV RV RA LA LV RV RA LA Acoramidis患者安慰剂患者进展CMR ECV成像CMR ECV成像注:初步分析/工作正在进行中。全面分析将于2024年到来。b
 

我们聘请了一支商业团队,他们拥有强大的简历经验,与COE的现有关系未确诊患者以及目前已获批准的药物未满足的需求推动了未来的市场增长我们正在建立一个面向客户的团队The size to effectively maximize the opportunity Sources:data on file * COEs = centers of excellence当前tafamidis处方者大多由心脏病专家处方池演变组成TAF处方者基础一直以每年30-50 %的速度增长30-50 %~20% Tafamidis处方池ATTR-CM处方者市场集中< 100 US COEs *对处方者具有重大影响力&传达整体产品价值市场状态未来状态我们将如何赢得/我们将如何利用这一机会精准的目标定位以及敬业且经验丰富的商业团队将导致最佳的全球发布
 

治疗骨干来自ATTRIBUTE-CM的额外分析产生新证据以支持诊断和治疗持续的证据生成可及性和可负担性确保广泛和持续的可及性和可负担性设计一流的患者和提供者支持加强了接近完全稳定的益处区别于部分稳定剂和部分击倒的商业战略和上市计划到位,以在2024年推出时将acoramidis确立为ATTR-CM治疗的骨干专用焦点专用商业和实地团队,其唯一重点是为ATTR-CM患者提供服务
 

独立市场研究估计Acoramidis在未来4产品市场的市场份额为25-40 % Acoramidis估计市场份额占未来4产品市场的百分比27-40 % 25-30 % 25-29 % 25-40 %方法1美国心脏病专家研究N = 184方法2欧盟心脏病专家研究N = 25方法3美国心脏病专家研究N = 100范围Acoramidis有望获得显着的市场份额,无论2024年潜在的阳性敲低数据如何。资料来源:市场研究
 

心血管市场以口服给药产品为主来源:Evaluate Pharma按给药途径划分的心血管销售额占比(%)201320142015201620172018201920202021190% 10% 90% 90% 10% 10% 89% 11% 88% 201287% 13% 87% 13% 87% 13% 87% 13% 87% 13% 2022年85% 15% 12%口服非口服产品占2022年心血管销售额的85%,心脏病医生受过最好的教育和最好的装备来管理口服治疗
 

Acoramidis上市战略在预期的2024年推出之前就已到位,稳健的生命周期计划正在进行中ATTRIBUTe-CM欧洲心脏病学会的详细结果2023年8月美国心脏协会2023年11月向FDA提交新药申请(NDA)2023年11月提交额外的监管文件(EMA及其他)2024年执行生命周期管理启动一级预防研究(实际早期)和QD配方2024额外的临床数据来自ATTRIBUTe-CM未来医学会议预期的FDA批准和商业启动2H 2024
 

我们站在起跑线上今天的焦点* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024商业开发和执行后期开发研究和早期开发BridgeBio业务部门ATTR-CM10 +正在进行的项目我们正在构建下一代综合生物技术,为全球450 +百万*遗传病患者提供服务。为了让BridgeBio变得耐用,我们将:从acoramidis商业化的多个最佳或一流化合物中产生数十亿的峰值年销售额运行一个高效且多产的早期研究引擎软骨发育不良、LGMD2i、ADH1、CAH –所有10亿美元以上的市场
 

用于软骨发育不全的低剂量口服FGFR抑制剂(infigratinib)来自infigratinib 2期研究队列5的数据今年在研究中提出了1PROPEL观察性领先;2Savarirayan 2020;3FDA总结批准基础(根据个别瀑布图表推算)遗传驱动因子FGFR3获得功能设计原则同类最佳(口服、潜在更大疗效、无低血压或注射部位反应)第3阶段总可寻址市场50亿美元关于Achon Ph3状态的总可寻址市场注释(提前)实现了稳健的入组(提前),预计在1H241和2025年完成研究Hypochon。将于2024年启动的临床计划队列5已证明具有良好的耐受性安全性,with:0严重不良事件0不良事件被评估为与药物有关0因不良事件停药无骨龄加速推进或身体比例恶化223
 

BBP-418用于肢带型肌营养不良症2I型遗传驱动因子FKRP部分丧失功能突变阶段3总可寻址市场10亿美元+设计原则一流的疾病修饰治疗关键下一步3期正在快速入组(提前预测)完成入组预期1H24进行中期分析来自正在进行的2期研究的长期数据在20231年的主要肌肉会议上提出,3期中期分析终点是糖化α DG水平相对于安慰剂的基线变化。关键的次要终点包括强制肺活量(FVC)和100米定时试验(100mTT)相对于基线的变化。1World Muscle Society Presentation,2023年10月
 

Encaleret有可能恢复ADH12B期结果显示血清钙、尿钙和血清PTH快速和持续正常化以响应encaleret治疗的患者的生理矿物质稳态。未报告使用encaleret的严重不良事件。2 Encaleret用于CALIBRATE 3期研究主要终点规定的常染色体显性低钙血症1型(ADH1)1。2Gafni R.I.,NEJM,2023,389;13(1245-47)。钙感知受体阶段3阶段的遗传驱动功能增益变异总可寻址市场10亿美元+设计原则一流的疾病改善治疗关键下一步招募落后于计划,原因是关键学术研究地点的启动缓慢,但目前进展强劲的第3阶段读数预计在2025年初2B阶段(N = 13)筛查时SoC参与者中的0%在2B阶段(N = 13)阶段第24周encaleret参与者中的69%(N = 13)
 

21-羟化酶设计原理的遗传驱动损失同类最佳疗效(上下游影响)第2阶段总可寻址市场20亿美元+ CAH中21-羟化酶的损失导致皮质醇损失,17OHP分流成雄激素BBP-631治疗先天性肾上腺增生(CAH)CRF1拮抗剂作用于此BBP-631旨在恢复21-羟化酶
 

早期数据显示BBP-631是第一个使经典的CAH患者能够增加内源性皮质醇生成的治疗选择;需要更多的随访,11-脱氧皮质醇从基线到WK 12增加1.7x 1.7x 5.4x 3.6x 67x 70x 70x倍ACTH刺激后测量的临床皮质醇水平pt. 1 pt. 2 pt. 3 * pt. 4 pt. 5 pt. 6 * * 1.5e13 vg/kg 3e13 vg/kg 6e13 vg/kg 6e13 vg/kg pt. 5 pt. 6基线pt. 6 wk 6 pt. 5 wk 12皮质醇单位:μ g/dL 11-脱氧皮质醇单位:ng/dL * wk 12不可用;WK 18测量代替* * pt. 6迄今为止只有6周的临床测量数据可用Transgene很活跃:我们看到11-脱氧皮质醇持续、剂量依赖性增加……这正在转化为双方参与者在6e13vg/kg时产生皮质醇的早期迹象鉴于迄今为止看到的陡峭的剂量反应和我们的转化数据标准,我们已经开始给药队列4(1.2e14vg/kg),初步数据可在2024年第三季度获得
 

2024年高水平推出Acoramidis:将Acoramidis确立为ATTR-CM治疗的支柱全面招募我们正在进行的3期试验,并在CAH中读出2期:完成软骨发育不全、ADH1、LGMD2I的招募,并对我们的CAH计划做出去/不去的2期决定建立强大的财务状况:5.6亿美元的现金和股权投资1,我们多元化的投资组合和庞大的后期资产提供了预期的战略选择权1截至上次收益报告2023年11月2日,BridgeBio在第三季度末拥有5.22亿美元的现金、现金等价物和短期限制性现金,以及3800万美元的股本证券投资