木薯科学许可辛姆福仑方法治疗专利
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Cassava与耶鲁大学签订许可协议，授予知识产权，包括一项已发布的美国治疗方法专利的权利，该专利用于使用simufilam治疗与罕见神经发育障碍相关的癫痫发作的潜在治疗 |
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获得许可的专利基于耶鲁大学领导并发表在Science Translational Medicine上的研究表明，使用simufilam治疗似乎可以显着降低动物模型中的癫痫发作频率 |
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木薯将优先开展与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作的初步开发工作 |
德克萨斯州奥斯汀（GLOBE NEWSWIRE）– 2025年2月27日– 木薯科学公司（NASDAQ：SAVA，“Cassava”，“公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的新型研究性治疗方法，该公司今天宣布，该公司已与耶鲁大学（Yale）就知识产权许可达成协议，其中包括对已发行的美国治疗方法专利的独家许可 （美国12,186，3071）用于simufilam作为包括结节性硬化症（TSC）在内的罕见神经发育障碍相关癫痫发作的潜在治疗方法。Simufilam是Cassava的专有小分子候选药物，靶向丝素A。
Cassava获得许可的知识产权是基于耶鲁大学神经外科教授兼研究副主席Ang é lique Bordey博士和她的合作者的有前途的研发工作。发表在《科学转化医学》上的一篇论文中22020年，研究人员表明，在动物模型中，使用simufilam（也称为PTI-125）治疗似乎可以显着降低与TSC相关的癫痫发作频率。这些数据构成了2025年1月7日颁发给耶鲁的美国治疗方法专利的基础1，这包括在木薯的许可证中。
“基于Ang é lique Bordey博士及其团队的研究，我们很高兴与耶鲁大学达成许可协议。Bordey博士的研究为西木非仑在治疗与罕见的神经发育障碍相关的癫痫发作（包括结节性硬化症）中的潜在新的治疗应用打开了大门，”木薯科学总裁兼首席执行官Rick Barry表示。“我们计划与TSC联盟合作开展临床前研究，以进一步评估simufilam作为TSC相关癫痫治疗的潜力，并确定下一步行动。”
关于Simufilam
Simufilam是一种专有的、研究性的口服小分子，靶向丝蛋白A蛋白。
关于TSC
结节性硬化复合体（TSC）和局灶性皮质发育不良（FCD）II型是由雷帕霉素（mTOR）通路基因的机制靶点突变引起的神经发育障碍。这些突变导致80%至90%的患者出现发育中皮层的局灶性畸形和癫痫发作。
近三分之二的TSC患者对抗癫痫药物没有反应，并经历终生癫痫发作，导致一系列神经认知和心理障碍以及生活质量低下。目前的治疗，包括抗癫痫药物、mTOR类似物和手术，并不完全有效，与严重的不良事件相关和/或具有侵入性。2
最初，Cassava将专注于开发simufilam作为TSC相关癫痫的潜在治疗方法。据TSC联盟称，估计每6,000例活产中就有1例受到这种疾病的影响。美国约5万人、全球超百万人与TSC同住3.
资源：
| 1. |
美国专利12,186，307 B2 |
| 2. |
科学转化医学。2020年2月19日：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32075941/ |
| 3. |
https://www.tscalliance.org/understanding-tSC/what-is-tSC/ |
关于木薯科学公司
木薯科学公司（NASDAQ：SAVA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对中枢神经系统疾病的新型研究性治疗方法，包括阿尔茨海默病和结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作。Simufilam是一种专有的、研究性的口服小分子，靶向丝素A蛋白。该公司总部位于德克萨斯州奥斯汀。
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投资者
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公司
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关于前瞻性陈述的注意事项：
本新闻稿包含前瞻性陈述，其中包括但不限于以下方面的陈述：计划开展与TSC相关癫痫相关的simufilam临床前研究、simufilam治疗其他神经发育障碍的机会、simufilam作为TSC相关癫痫治疗的潜力以及木薯的发展优先事项。这些陈述可以用“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“预期”、“预测”、“打算”、“可能”、“待定”、“计划”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将”等类似含义的词语和术语来识别。
这些声明是基于我们目前对未来事件的预期和预测。此类陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于与在预期时间表内进行或完成临床前和临床研究的能力以及此类研究的结果有关的风险；以及药物发现和开发中固有的或特定于木薯科学公司的其他风险，如我们截至12月31日止年度的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”一节所述，2023年和截至2024年9月30日期间的10-Q表格季度报告，以及未来将向SEC提交的报告。以上列出了许多但不是全部可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中的预期不同的因素。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件本质上是不确定的，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。因此，不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，我们不承担更新或修改任何前瞻性陈述的任何意图或责任。有关与我们业务相关的这些风险和其他风险的更多信息，投资者应查阅我们向SEC提交的文件，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。
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