PTC Therapeutics，Inc. _ 2026年3月31日

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

（标记一）

☑根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

截至2026年3月31日的季度期间

或

根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的☐过渡报告

对于从到的过渡期

委托档案号：001-35969

Ptc Therapeutics, Inc.

（在其章程中指明的注册人的确切名称）


特拉华州		04-3416587
（成立或组织的州或其他司法管辖区）		（I.R.S.雇主识别号）


500 Warren Corporate Center Drive
新泽西州沃伦		07059
（主要行政办公室地址）		（邮编）

(908) 222-7000

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）节登记的证券：


各类名称	交易代码（s）	注册的各交易所名称
普通股，每股面值0.00 1美元	PTCT	纳斯达克全球精选市场

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。是丨否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是丨否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。


大型加速披露公司	þ	加速披露公司	☐

非加速披露公司	☐	规模较小的报告公司	☐

		新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有丨

截至2026年5月5日，共有82,949，338股普通股，每股面值0.00 1美元，流通在外。

Ptc Therapeutics, Inc.


	页码。
第一部分—财务信息

项目1。财务报表（未经审计）	4

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析	34

项目3。关于市场风险的定量和定性披露	49

项目4。控制和程序	49

第二部分——其他信息

项目1。法律程序	49

项目1a。风险因素	49

项目5。其他信息	50

项目6。展品	51

前瞻性陈述

这份表格10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本季度报告10-Q表格中包含的所有陈述，包括关于我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理层目标的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”、“目标”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。

这份关于表格10-Q的季度报告中的前瞻性陈述，除其他外，包括关于以下方面的陈述：

●

与第三方付款人就我们商业化或未来可能商业化的产品或候选产品进行定价、覆盖范围和报销谈判的结果;

●

对Sephience的期望™（sepiapterin）用于治疗苯丙酮尿症，或PKU，包括商业化和潜在实现销售里程碑和我们可能有义务支付的或有付款；

●

我们维持Translarna营销授权的能力™（ataluren）用于在其获得批准的地区治疗无意义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD），包括欧盟委员会采纳人用医药产品委员会对Translarna的负面意见的影响，以及在美国撤回Translarna新药申请对现有批准的影响；

●

欧盟或欧盟内个别国家利用欧盟指令2001/83第117（3）和5（1）条允许Translarna继续商业使用的能力和意愿；

●

对我们与诺华制药公司（Novartis Pharmaceuticals Corporation）就用于治疗亨廷顿氏病的votoplam达成的许可和合作协议的期望，包括我们从诺华获得开发、监管和销售里程碑、利润分享和特许权使用费的权利、临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性以及监管提交和回应，包括潜在的加速批准；

●

对伐替喹酮治疗弗里德赖希共济失调的预期，包括对临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性、监管提交和回应以及潜在的批准和其他事项的预期；

●

对Upstaza的期望™/Kebilidi™（eladocagene exuparvovec）/（eladocagene exuparvovec-tneq）用于治疗芳香族L-氨基脱羧酶缺乏症，包括商业化、制造能力、销售里程碑的潜在实现以及我们可能有义务支付的或有付款；

●

我们对Evrysdi商业化的期望®（risdiplam）用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA），根据我们与F. Hoffmann La Roche Ltd和Hoffmann La Roche Inc.以及脊髓性肌肉萎缩基金会合作的针对SMA的项目，以及我们对实现该项目里程碑的未来收入的估计；

●

我们的预期以及与我们与伊奥尼斯制药公司的子公司的合作和许可协议相关的潜在财务影响和利益，包括Tegsedi的商业化®和Waylivra®，以及我们基于我们可能实现某些净销售门槛而对我们支付的特许权使用费的预期；

●

显著的商业影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；

●

税收等法律、法规、税率和政策的变化；

●

我们将产品和候选产品商业化的时间和范围；

●

我们对我们的产品或候选产品的潜在市场机会的估计，包括合格患者群体的规模以及我们识别此类患者的能力；

●

我们有能力以适当的条件，或根本没有为我们的产品获得额外的和维持现有的已报销的指定患者和队列早期访问计划；

●

我们对费用、未来收入、第三方折扣和回扣、资本要求和额外融资需求的估计，包括我们保持费用水平与内部预算和预测一致的能力；

●

我们实现收购或其他战略交易的预期收益的能力，包括收购或战略交易的收益的预期影响可能无法实现或无法在预期时间段内实现、重大交易成本、将运营和员工整合到我们的业务中、我们从收购或其他战略交易中获得的产品候选者获得营销批准的能力以及未知负债；

●

我们的任何产品或候选产品的市场接受率和程度以及临床效用；

●

如果适用地区的定价和报销谈判没有积极结果，患者和医疗保健专业人员通过替代方式获得我们的产品和产品候选者的能力和意愿；

●

的时机，以及我们为我们的产品和候选产品获得额外营销授权的能力；

●

我们的产品和我们的候选产品满足现有或未来监管标准的能力；

●

从我们的产品或候选产品的未来销售中获得的潜在收入；

●

我们失去对Emflaza的市场独占权的预期影响®（deFlazacort）用于治疗美国1983年《孤儿药法案》下的杜氏肌营养不良症；

●

我们的科学方法和总体发展进展；

●

我们的销售、营销和分销能力和战略，包括我们的第三方制造商以临床和商业上足够的数量制造和交付我们的产品和候选产品的能力以及分销商及时处理订单和履行其对我们的其他义务的能力；

●

我们建立和维持足以满足临床试验和商业启动要求的产品和候选产品制造安排的能力；

●

我们完成监管机构对我们产品施加的任何上市后要求的能力；

●

我们的根据我们的租赁协议条款履行我们义务的能力;

●

我们有能力履行我们在2026年9月15日到期的1.50%可转换优先票据的契约下的义务；

●

我们提交的监管文件，包括关于监管审查的时间和结果；

●

我们正在进行的、计划的和潜在的未来临床试验和研究的时间安排和进行我们的剪接和炎症和铁凋亡程序以及在我们的产品中进行研究以维持授权、标签扩展和附加适应症，包括启动、注册和完成试验的时间以及获得试验结果的期间；

●

我们计划推进我们的早期项目，并继续研发其他候选产品，包括我们的剪接和炎症以及铁凋亡项目；

●

我们的现金资源是否充足，以及我们是否有能力在未来以优惠条件或根本无法获得足够的融资，以满足我们可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求；

●

我们是否可能寻求业务发展机会，包括潜在的合作、联盟以及资产的收购或许可，以及我们根据此类业务发展机会成功开发或商业化我们可能获得权利的任何资产的能力；

●

我们的产品和任何候选产品的潜在优势；

●

我们的知识产权地位；

●

政府法律法规的影响；

●

已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在对其他人提起的诉讼的影响；和

●

我们的竞争地位。

我们可能无法实际实现我们前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们做出的前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们已将重要因素纳入本季度报告中关于表格10-Q的警示性声明，以及第一部分第1a项。我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的风险因素，我们认为这些因素可能导致实际结果或事件与我们所做的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述没有反映我们可能进行的任何未来收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。

你应完整阅读这份表格10-Q的季度报告，以及我们作为表格10-Q的季度报告和我们截至2025年12月31日止年度的表格10-K的年度报告的附件提交的文件，并理解我们的实际未来结果可能与我们的预期存在重大差异。我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用法律要求。

在这份关于表格10-Q的季度报告中，除非另有说明或上下文另有要求，否则提及“PTC”、“PTC Therapeutics”、“公司”、“我们”、“我们”、“我们的”以及类似的提及均指PTC Therapeutics，Inc.，并酌情提及其子公司。本季度报表10-Q中出现的商标、商号和服务标记为其各自所有者的财产。

本季度报告在表格10-Q上提供的所有网站地址仅供参考，并非旨在作为活动链接或将任何网站信息纳入本文件。

第一部分—财务信息

项目1。财务报表。

Ptc Therapeutics, Inc.

合并资产负债表（未经审计）

单位：千（股除外）


		3月31日，			12月31日，
		2026			2025
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物		$	833,986		$	984,648
有价证券			1,058,477			960,723
应收贸易和特许权使用费，净额			219,919			181,621
库存，净额			75,567			79,647
预付费用及其他流动资产			66,054			67,309
流动资产总额			2,254,003			2,273,948
固定资产，净额			52,739			55,371
无形资产，净值			380,684			388,753
商誉			82,341			82,341
经营租赁ROU资产			76,692			80,053
存款和其他资产			22,645			18,301
总资产		$	2,869,104		$	2,898,767
负债和股东赤字
流动负债：
应付账款和应计费用		$	313,050		$	381,272
长期债务的流动部分			286,937			286,631
递延收入			498			2,040
经营租赁负债-流动			12,078			12,484
融资租赁负债-流动			6,000			3,000
出售未来特许权使用费的责任-当前			305,041			283,000
流动负债合计			923,604			968,427
经营租赁负债-非流动			90,072			93,583
融资租赁负债-非流动			—			3,000
出售未来特许权使用费的责任-非流动			2,022,189			2,025,366
其他长期负债			13,704			13,704
负债总额			3,049,569			3,104,080
股东赤字：
普通股，面值0.00 1美元。授权250,000，000股；于2026年3月31日已发行及流通在外的股份82,882，024股。授权250,000，000股；于2025年12月31日已发行及流通在外的81,474，366股股份。			81			80
额外实收资本			2,778,026			2,748,335
累计其他综合收益			8,466			10,501
累计赤字			(2,967,038)			(2,964,229)
股东赤字总额			(180,465)			(205,313)
负债总额和股东赤字		$	2,869,104		$	2,898,767

见随附的未经审计附注。

Ptc Therapeutics, Inc.

合并经营报表（未经审计）

以千为单位（股份和每股金额除外）


		截至3月31日的三个月，
		2026			2025
收入：
净产品收入		$	225,573		$	153,426
协作和许可收入			143			986,231
版税收入			46,835			36,439
总收入			272,551			1,176,096
营业费用：
产品、协作和许可销售成本，不包括收购的无形资产摊销			28,028			12,862
收购无形资产的摊销			11,581			3,798
研究与开发			100,873			108,973
销售，一般和行政			86,183			80,961
或有对价公允价值变动			—			(800)
交易的有形资产减值和损失，净额			927			77
总营业费用			227,592			205,871
经营收入			44,959			970,225
利息支出，净额			(49,030)			(34,092)
其他收入（费用），净额			1,609			(6,305)
所得税费用前（亏损）收入			(2,462)			929,828
所得税费用			(347)			(63,266)
归属于普通股股东的净（亏损）收入		$	(2,809)		$	866,562
加权平均流通股：
基本（股）			82,521,023			78,115,836
稀释（股份）			82,521,023			86,385,922
每股净（亏损）收益—基本（美元/股）		$	(0.03)		$	11.09
每股净（亏损）收益——摊薄（美元/股）		$	(0.03)		$	10.04

见随附的未经审计附注。

Ptc Therapeutics, Inc.

综合（亏损）收益综合报表（未经审计）

以千为单位


	截至3月31日的三个月，
	2026		2025
净（亏损）收入	$	(2,809)	$	866,562
其他综合（亏损）收益：
有价证券未实现亏损，税后净额		(1,517)		(88)
外币折算（亏损）收益，税后净额		(518)		12,025
综合（亏损）收入	$	(4,844)	$	878,499

见随附的未经审计附注。

Ptc Therapeutics, Inc.

股东赤字合并报表（未经审计）

单位：千（股除外）


						累计
				额外		其他				合计
截至2026年3月31日止三个月	普通股			实缴		综合		累计		股东'
	股份	金额		资本		收入（亏损）		赤字		赤字
余额，2025年12月31日	81,474,366	$	80	$	2,748,335	$	10,501	$	(2,964,229)	$	(205,313)
行使期权	161,869		—		6,403		—		—		6,403
限制性股票归属与发行，净额	1,245,789		1		—		—		—		1
股份补偿费用	—		—		23,421		—		—		23,421
应收投资者款项	—		—		(133)		—		—		(133)
净亏损	—		—		—		—		(2,809)		(2,809)
综合损失	—		—		—		(2,035)		—		(2,035)
余额，2026年3月31日	82,882,024	$	81	$	2,778,026	$	8,466	$	(2,967,038)	$	(180,465)


						累计
				额外		其他				合计
截至2025年3月31日止三个月	普通股			实缴		综合		累计		股东'
	股份	金额		资本		（亏损）收入		赤字		赤字
余额，2024年12月31日	77,704,188	$	77	$	2,574,611	$	(25,886)	$	(3,646,873)	$	(1,098,071)
行使期权	431,089		—		15,751		—		—		15,751
限制性股票归属与发行，净额	1,089,999		1		—		—		—		1
股份补偿费用	—		—		18,060		—		—		18,060
净收入	—		—		—		—		866,562		866,562
综合收益	—		—		—		11,937		—		11,937
余额，2025年3月31日	79,225,276	$	78	$	2,608,422	$	(13,949)	$	(2,780,311)	$	(185,760)

见随附的未经审计附注。

Ptc Therapeutics, Inc.

合并现金流量表（未经审计）

以千为单位


	截至3月31日的三个月，
	2026		2025
经营活动产生的现金流量
净（亏损）收入	$	(2,809)	$	866,562
调整以调节净（亏损）收入与经营活动提供的净现金（用于）：
折旧及摊销		15,413		7,221
非现金经营租赁费用		1,761		1,790
与出售未来特许权使用费相关的非现金特许权使用费收入		(46,835)		(32,974)
与出售未来特许权使用费相关的负债的非现金利息支出		65,699		49,661
或有对价的估值变动		—		(800)
交易的有形资产减值和损失，净额		927		77
ClearPoint Equity Investments未实现亏损		—		3,122
有价证券未实现收益-股权投资		(1,214)		(774)
递延所得税		(10)		2
投资折扣摊销，净额		(4,114)		(2,313)
发债费用摊销		305		299
股份补偿费用		23,421		18,060
未实现外币交易损失，净额		(887)		2,251
经营性资产负债变动情况：
库存，净额		2,643		2,191
预付费用及其他流动资产		1,180		(16,429)
应收贸易和特许权使用费，净额		(40,390)		(47,792)
存款和其他资产		(1,588)		(611)
应付账款和应计费用		(68,713)		18,502
其他负债		(2,309)		(458)
递延收入		(1,522)		7,200
或有对价付款		—		(4,684)
经营活动提供（使用）的现金净额	$	(59,042)	$	870,103
投资活动产生的现金流量
购置固定资产	$	(1,197)	$	(1,724)
出售固定资产收益		—		70
购买有价证券-可供出售		(454,670)		(322,335)
购买有价证券-股权投资		(23,957)		(5,209)
出售有价证券-可供出售		376,359		136,750
出售有价证券-股权投资		9,885		8,896
获得产品权利和许可		(156)		(808)
投资活动所用现金净额	$	(93,736)	$	(184,360)
筹资活动产生的现金流量
行使期权所得款项	$	6,403	$	15,751
或有对价义务的付款		—		(6,341)
筹资活动提供的现金净额	$	6,403	$	9,410
汇率变动对现金的影响		(1,524)		5,393
现金及现金等价物净（减少）增加额		(147,899)		700,546
现金及现金等价物，以及期初受限制现金		998,334		795,316
现金及现金等价物、受限制现金期末	$	850,435	$	1,495,862
补充披露现金信息
支付利息的现金	$	2,156	$	2,156
补充披露非现金投融资活动
有价证券未实现亏损，税后净额	$	(1,517)	$	(88)
以经营租赁义务换取的使用权资产		—		850
与租赁修改和终止相关的使用权资产减少		1,466		—
因租赁修改和终止而导致的经营租赁负债减少		1,547		—
获得产品权利和许可		5,292		2,185
通过租户改善津贴增加固定资产		—		374

见随附的未经审计附注。

Ptc Therapeutics, Inc.

合并财务报表附注（未经审计）

2026年3月31日

以千为单位（股份和每股金额除外，除非另有说明）

1.公司

PTC Therapeutics，Inc.（“公司”或“PTC”）是一家全球性生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人发现、开发和商业化临床差异化药物。作为其使命的一部分，PTC正在推进一个强大且多样化的变革性药物管道，为医疗需求未得到满足的患者提供一流治疗的机会。PTC的战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为其患者和其他利益相关者优化价值。PTC拥有多元化的治疗组合管道，其中包括处于不同开发阶段的多个商业产品和产品候选者，包括临床、临床前以及研究和发现阶段，专注于开发针对与神经病学和代谢相关的罕见疾病的多个治疗领域的新疗法。

该公司开发了Sephience™（sepiapterin），一种用于治疗苯丙酮尿症（“PKU”）的产品，这是一种罕见的遗传性代谢性疾病，其特点是人体无法分解一种叫做苯丙氨酸的必需氨基酸，并可能导致神经系统和其他症状。2025年6月，Sephience获得欧盟委员会（“EC”）的上市许可，用于治疗欧洲经济区（“EEA”）内的儿童和成人PKU患者。2025年7月，Sephience获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准，用于治疗美国1个月及以上PKU的儿科和成人患者。2025年12月，Sephience获得日本厚生劳动省（“MHLW”）批准，用于治疗日本境内的儿童和成人PKU患者。2026年2月，Sephience获得巴西卫生监管机构ANVISA的批准，用于治疗巴西境内的儿童和成人PKU患者。Sephience也在其他地区获得批准。

公司有两款产品，Translarna™（ataluren）和Emflaza®（DeFlazacort），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），一种罕见的、危及生命的疾病。虽然Translarna此前在欧洲经济区获得有条件批准，但在2025年3月，欧盟委员会采纳了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的否定意见，不再续签Translarna用于治疗无意义突变杜氏肌营养不良症（“nmDMD”）的有条件上市许可。然而，欧共体表示，欧洲联盟（“欧盟”）内的个别国家，可以利用欧盟指令2001/83的第117（3）条和第5（1）条，允许Translarna继续商业使用。Translarna在欧洲经济区以外的其他地区拥有上市许可，但欧共体采纳CHMP负面意见可能会影响未来的重新授权。Emflaza在美国被批准用于治疗两岁及以上患者的DMD。

Translarna是美国的一种研究性新药。2017年，公司就Translarna用于治疗nmDMD的新药申请（“NDA”）向FDA提出抗议，FDA的药物评估办公室I发布了NDA的完整回复函，表示无法批准目前形式的申请。公司于2024年7月重新提交NDA，2024年10月FDA接受审查重新提交Translarna用于治疗nmDMD的NDA。根据FDA的反馈，该公司于2026年2月撤回了Translarna的NDA重新提交。未计划在美国进一步开发Translarna用于治疗nmDMD。

该公司开发了Upstaza™（eladocagene exuparvovec），一种用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（“AADC”）缺乏症（“AADC缺乏症”）的基因疗法，这是一种罕见的中枢神经系统（“CNS”）疾病，由多巴脱羧酶基因突变导致的酶AADC减少引起。2022年7月，欧共体批准Upstaza用于治疗欧洲经济区内18个月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，美国药品和保健品监管机构批准Upstaza用于治疗英国境内18个月及以上患者的AADC缺乏症。2024年11月，公司基因疗法治疗AADC缺乏症的生物制剂许可申请获得FDA批准。这款基因疗法以Kebilidi品牌上市™在美国。

公司持有泰格赛迪商业化权利®（inotersen）和Waylivra®（volanesorsen）根据公司与Akcea治疗公司（“Akcea”）于2018年8月1日签署的合作和许可协议（“Tegside-Waylivra协议”）在拉丁美洲和加勒比国家治疗罕见病，该协议由公司与TERM0（“Akcea”）签署，该公司为TERM0（“Akcea”），其附属公司伊奥尼斯制药公司 Tegsedi已获得美国、欧盟（“欧盟”）和巴西的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性成人患者（“HATTR淀粉样变性”）的1期或2期多发性神经病。2021年8月，巴西卫生监管部门ANVISA批准Waylivra作为巴西首个治疗家族性乳糜微粒血症综合征（“FCS”）的药物。Waylivra还获得了欧盟的上市许可，用于治疗FCS。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用于治疗家族性部分脂肪营养不良。

该公司还与F. Hoffman-La Roche Ltd和Hoffman-La Roche Inc.（统称“Roche”）以及脊柱肌肉萎缩症基金会（“SMA基金会”）合作。SMA项目有一款获批产品Evrysdi®（risdiplam），于2020年8月被FDA批准用于治疗成人和两个月及以上儿童的SMA，并于2021年3月被EC批准用于治疗临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有1至4个SMN2拷贝的两个月及以上患者的5q SMA。Evrysdi还在100多个国家获得了治疗SMA的上市许可。2022年5月，FDA批准了Evrysdi的标签扩展，将两个月以下的SMA婴儿包括在内。2023年8月，欧盟批准延长Evrysdi上市许可，将欧盟两个月以下的婴儿包括在内。

除了公司的SMA项目，公司的拼接平台还包括votoplam（PTC518），它正在开发用于治疗亨廷顿氏病（“HD”）。该公司于2022年第一季度启动了votoplam治疗HD的2期研究，其中包括最初的12周安慰剂对照阶段，重点关注安全性、药理学和药效学效应，随后是9个月的安慰剂对照阶段，重点关注votoplam生物标志物效应。2024年6月，公司公布了votoplam完整2期研究的中期结果。在第12个月，votoplam治疗在2期患者的临时队列中证明了血液中突变HTT（“mHTT”）蛋白的持久剂量依赖性降低和脑脊液中mHTT蛋白的剂量依赖性降低。此外，在几项相关的HD临床评估中显示了有利的趋势。此外，经过12个月的治疗，votoplam继续保持良好的耐受性。2024年9月，FDA授予votoplam项目治疗HD的快速通道指定。2024年12月，该公司与FDA举行了C类会议，讨论是否可以将降低亨廷顿蛋白视为加速批准votoplam的替代终点。FDA在科学原理上保持一致，并要求查看更多支持亨廷顿蛋白降低与临床结果评分变化之间关联的数据。2025年5月，公司宣布votoplam的2期研究达到了血液HTT降低和安全性的主要终点。在完整研究人群上的结果与先前报道的2期患者在12个月时剂量依赖性HTT降低、有利的安全性特征和剂量依赖性临床效果的早期信号的证据一致。此外，在治疗24个月时，相对于倾向匹配的自然历史队列以及剂量依赖性神经丝光（“NFL”）降低，存在持续的剂量依赖性有利临床效果趋势。2024年11月，公司与诺华制药公司（“诺华”）订立许可和合作协议（“诺华协议”），涉及其votoplam HD计划，其中包括相关分子。这笔交易于2025年1月完成，触发了向该公司支付的10亿美元预付款现金。2025年第四季度，与FDA举行了2期结束会议，就全球3期临床试验的设计达成一致。该试验可作为加速批准背景下的验证性研究，或作为注册试验。2026年4月，诺华宣布开始全球3期研究。同样在2026年4月，该公司报告了PIVOT-HD长期扩展研究的24个月中期分析的积极顶线结果，与外部自然史队列相比，votopram治疗24个月后的2期HD患者的疾病进展具有有利的剂量依赖性影响，在10毫克剂量水平的复合统一亨廷顿病评级表上，疾病进展减缓了52%。公司和诺华将继续审查数据并讨论潜在的监管互动。

该公司的炎症和铁凋亡平台由小分子化合物组成，这些化合物靶向调节氧化应激和炎症途径的氧化还原酶，这些途径是许多CNS和非CNS疾病病理的核心。公司炎症和铁凋亡平台中最先进的分子是伐他醌。该公司于2023年5月公布了一项名为MOVE-FA的针对患有弗里德赖希共济失调（“FA”）的儿童和年轻成人的注册导向3期试验的顶线结果。虽然这项研究没有达到其主要终点，

凡他醌治疗确实在关键疾病亚量表，包括直立稳定性亚量表，以及其他疾病相关终点上显示出显着的益处。2024年10月，该公司宣布，两项不同的FA长期扩展研究达到了预先指定的终点，具有统计学意义的证据表明，持久治疗对疾病进展有益处。2024年12月，公司向FDA提交了Vatiquinone用于治疗儿童和成人FA的NDA。2025年2月，FDA接受提交NDA。2025年8月，FDA发布了一封与NDA相关的完整回复信，称未证明对伐他醌有效的实质性证据，需要额外的充分且对照良好的研究来支持NDA重新提交。该公司于2025年第四季度与FDA会面，讨论了伐他醌开发计划，当时FDA建议开展一项额外的研究，以支持NDA重新提交。2026年4月，该公司再次与FDA会面，讨论设计一项新的试验，以提供额外的数据来支持NDA重新提交。根据会议讨论和书面反馈，公司计划在2026年第三季度启动使用匹配的自然历史控制的开放标签研究。

此外，公司拥有一系列候选产品和发现项目，这些产品处于早期临床、临床前和研发阶段，专注于开发针对罕见疾病的多个治疗领域的新疗法。

截至2026年3月31日，公司累计亏损约29.67亿美元。迄今为止，公司主要通过非公开发行可转换优先票据（见附注9）、公开和“在市场上”发行普通股、特许权使用费购买协议的收益（见附注9）、非公开发行其可转换优先股和普通股、合作、银行和机构贷款人债务、其他可转换债务、政府和慈善组织以及患者倡导团体在公司产品候选者所针对的疾病领域提供的赠款资助和临床试验支持来为其运营提供资金。该公司还依赖其产品净销售产生的收入。公司还依赖于公司、罗氏公司以及为其中规定的有限目的，SMA基金会根据其SMA计划根据截至2011年11月23日的许可和合作协议（“SMA许可协议”）从罗氏公司获得的与里程碑和特许权使用费相关的收入。该公司还依赖与诺华协议相关的收入。公司预计，来自销售其产品的现金流、来自诺华的里程碑付款，连同公司的现金、现金等价物和有价证券，将足以为这些财务报表发布之日后至少未来十二个月的运营提供资金。

2.重要会计政策摘要

公司完整列出的重要会计政策载于公司于2026年2月19日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表格年度报告（“2025年10-K表格”）中包含的截至2025年12月31日的公司经审计财务报表附注2。截至2026年3月31日止三个月，重大会计政策并无变动。下文将进一步详细讨论选定的重要会计政策。

列报依据

随附的截至2026年3月31日以及截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的财务信息由公司根据SEC的规则和规定编制，未经审计。根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已根据此类规则和规定进行了精简或省略。这些中期财务报表应与公司截至2025年12月31日的经审计财务报表以及2025年10-K表中的附注一并阅读。

管理层认为，截至2026年3月31日以及截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的未经审计的财务信息反映了所有调整，这是正常的经常性调整，是提出财务状况、经营业绩、股东赤字和现金流量的公允报表所必需的。截至2026年3月31日止三个月的业务结果并不一定表明截至2026年12月31日止年度或任何其他中期期间或任何其他未来年度的预期结果。

估计数的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层做出影响财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。这些综合财务报表中的重大估计已与产品净销售额的计算、与公司研发费用相关的某些应计费用、未来特许权使用费销售负债的估值程序以及所得税拨备或收益有关。实际结果可能与这些估计不同。估计数的变化反映在所知期间的报告结果中。

受限制现金

包括在合并资产负债表上的存款和其他资产中的受限制现金包含与修订和重述公司在新泽西州Hopewell Township的租约有关的300万美元的无条件、不可撤销和可转让信用证。受限现金还包含与公司在新泽西州沃伦的新设施租赁的义务有关的1000万美元的无条件、不可撤销和可转让信用证。如果在2027年7月1日之后，公司没有违约租赁协议并满足某些信誉准则，那么信用证将减少至500万美元。如果在2028年12月31日之后，公司没有违约租赁协议，并符合某些信誉准则，那么信用证将进一步减少至250万美元。由于信用证的长期性，这两份信用证均归类于合并资产负债表上的存款和其他资产。受限制的现金还包括与该公司的公司卡计划有关的280万美元的抵押账户。抵押物账户由于其长期性，在合并资产负债表上分类为存款和其他资产。受限现金还包括以外币计价的70万美元银行担保。

下表提供了合并资产负债表内报告的现金、现金等价物和受限制现金的对账，这些现金、现金等价物和受限制现金的总和与合并现金流量表中显示的相同金额的总和：


		结束			开始
		期间-			期间-
		3月31日，			12月31日，
		2026			2025
现金及现金等价物		$	833,986		$	984,648
存款和其他资产中包含的受限制现金			16,449			13,686
每份综合现金流量表的现金、现金等价物和限制性现金总额		$	850,435		$	998,334

收入确认

净产品收入

该公司的净产品收入主要包括用于治疗PKU的Sephience的销售。净产品收入还包括Translarna在美国以外地区用于治疗nmDMD的销售以及Emflaza在美国用于治疗DMD的销售。公司在与客户的履约义务已经履行完毕时确认收入。公司的履约义务是根据经销商、医院、专科药房或零售药店的客户订单提供产品。履约义务是在公司客户获得产品控制权的时间点上履行的，这通常是在交付时。公司在产品交付后向客户开具发票，发票付款一般在发票日期的30至90天内到期。公司在合同约定中以固定对价确定交易价格。当公司尚未提供的货物的对价到期时，在某些情况下会产生合同责任。由于公司仅识别了一项可明确区分的履约义务，因此交易价格完全分配给产品销售。在确定交易价格时，不存在重要的融资成分，因为从公司交付产品到客户支付产品的时间通常不到一年。某些国家的客户在产品交付前提前付款。在这些情况下，付款和交付通常发生在同一个月。

该公司记录的产品销售额扣除任何可变对价，其中包括折扣、津贴、与医疗补助和其他政府定价计划相关的回扣以及分销费。公司在估计其可变对价时使用预期值或极可能金额法，除非合同中规定了折扣或回扣条款。所识别的可变对价在确认产品销售收入时记录为收入的减少。这些可变考虑的估计数经过调整，以反映因素的已知变化，并可能在这些变化已知的季度影响这些估计数。确认的收入不包括受限制的可变对价金额。

关于客户合同，公司为履行合同而产生费用，但不为获得合同而产生费用。这些履行合同的费用不符合资本化标准，在发生时计入费用。公司将客户获得产品控制权后产生的任何运输和装卸费用视为履行承诺的成本。与交付给客户的成品相关的运输和装卸费用记录为销售费用。

合作、许可和版税收入

这些协议的条款通常包括向公司支付以下一项或多项：不可退还的前期许可费；里程碑付款；研究经费和未来产品销售的特许权使用费。此外，公司通过协议产生服务收入，这些协议通常规定了研发服务的费用，并可能包括在实现特定事件时的额外付款。

在协作安排开始时，公司需要首先评估该安排是否符合财务会计准则委员会（“FASB”）会计准则编纂（“ASC”）主题808“协作安排”中的标准，然后通过考虑合作者是否符合客户的定义来确定ASC主题606是否适用。如果满足标准，公司将评估安排中的承诺，以识别不同的履约义务。

对于知识产权许可，公司在合同开始时评估知识产权是否有别于安排中确定的其他履约义务。如果知识产权的许可被确定为可区分的，则在许可转让给客户且客户可以使用许可并从中受益时，确认收入为不可退还的、前期许可费用。如果知识产权的许可被确定为不可区分，则许可将与安排中的其他承诺捆绑成一项可区分的履约义务。公司需要确定捆绑履约义务是否随着时间的推移或在某个时间点得到履行。如果公司得出结论，随着时间的推移，将确认不可退还的前期许可费用，公司将需要评估衡量比例绩效的适当方法。

对于里程碑付款，公司在合同开始时评估开发或基于销售的里程碑是否被认为有可能实现。如果很可能会发生重大收入逆转，公司将在不确定性得到解决之前不会记录收入。在获得适用的监管批准或其他外部条件之前，视监管批准情况而定的里程碑付款被认为不太可能实现，因为这些条件不在公司的控制范围内。如果很可能不会发生重大收入转回，公司将使用最可能的金额法估计里程碑付款。公司将在每个报告期重新评估基于开发和销售的里程碑，以确定实现的可能性。公司在相关销售发生时或已分配特许权使用费的履约义务得到履行时确认产品销售的特许权使用费，以较晚者为准。如果很可能不会发生重大收入转回，公司将使用最有可能的金额法估计特许权使用费付款。

公司在提供服务时确认根据合作协议偿还研发成本的收入。公司将这些报销记录为收入，而不是作为研发费用的减少，因为公司在研发活动中有风险和回报作为本金。

呆账备抵

公司对因客户无法支付所需款项而导致的估计损失保留备抵。公司根据当前客户应收款项余额、客户应收款项余额账龄、客户财务状况和当前经济趋势估计无法收回的金额。公司还评估是否可能需要为预期信用损失提供备抵，其中包括对公司应收账款组合的审查，这些组合按客户或国家进行汇总。在评估是否需要计提信贷损失准备金时，公司考虑了与客户的历史经验、当前余额、拖欠水平、监管和法律环境以及其他相关的当前和未来预测经济状况。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，没有记录信贷损失备抵。截至2026年3月31日，呆账备抵为1560万美元，截至2025年12月31日为1520万美元。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，坏账费用分别为0.8百万美元和1.9百万美元。

所得税

2017年12月22日，美国政府颁布了2017年《减税和就业法案》（“TCJA”），大幅修订了美国税法，除其他条款外，将美国联邦法定企业所得税税率降至21%，对以前递延的外国收入征收强制性一次性过渡税，并取消或减少某些所得税减免。TCJA的全球无形低税收入（“GILTI”）条款要求公司在其美国所得税申报表中计入超过外国子公司有形资产允许回报的外国子公司收益。公司已选择在发生期间计入GILTI税，因此未在截至2026年3月31日的合并财务报表中提供GILTI的任何递延税项影响。

2022年12月15日，欧盟成员国正式通过了得到全球130多个国家支持的经济合作与发展组织第二支柱框架制定的欧盟第二支柱指令，该指令一般规定最低有效税率为15%。欧盟生效日期分别为2024年1月1日和2025年1月1日，针对该指令的不同方面。其他相当多的国家也在实施类似的立法。因此，PTC及其附属公司开展业务的美国和其他国家的税法可能会在未来或追溯的基础上发生变化，任何此类变化都可能对公司的业务产生重大不利影响。该公司正在继续评估第二支柱框架对未来时期的潜在影响，等待包括欧盟内部国家在内的更多个别国家通过立法。

自2022年以来，TCJA对《国内税收法》（“IRC”）第174条的修订不再允许在发生此类费用的纳税年度立即扣除研发支出。相反，这些IRC第174节开发成本不得不分别资本化并在5年或15年期间摊销，用于国内和国外支出。2025年7月4日，美国政府颁布了《一大美丽法案》（“OBBBA”），该法案普遍延长了TCJA此前颁布的、将到期的税收条款，并对针对跨国公司的联邦税法进行了其他修改。自PTC的2025纳税年度开始生效，OBBBA恢复了国内支出的即时扣除，而国外支出将继续资本化并在15年内摊销。此外，作为OBBBA的一部分颁布的IRC第174A条允许在2025年预先或在2025年和2026年按比例将所有剩余的未摊销国内成本立即支出。

递延税项资产和负债是就现有资产和负债的财务报表账面值与其各自税基之间的差异以及净经营亏损和信用结转产生的未来税务后果确认的。递延所得税资产和负债按预期在该等暂时性差异和结转预计收回或结算的年度适用于应纳税所得额的税率计量。税率变动对递延所得税资产和负债的影响在包括颁布日期在内的期间的经营报表中确认。当实现全部或部分递延所得税资产净额的可能性不大时，将记录估值备抵。

近期发布的会计准则

2024年11月，FASB发布ASU 2024-03，损益表-报告综合收益-费用分类披露（子主题220-40）：损益表费用分类。ASU 2024-03要求在中期和年度报告期间的财务报表附注中提供有关特定费用类别的额外信息，从而加强财务报告。该指南对2026年12月15日之后开始的年度期间和2027年12月15日之后开始的中期报告期间的公共企业实体有效。允许提前收养。公司目前正计划在生效时采纳该指引。公司正在评估采用该方法对公司合并财务报表和随附脚注的影响，但预计影响将是与损益表费用相关的加强披露。

2025年9月，FASB发布了ASU 2025-06，无形资产——商誉和其他——内部使用软件（子主题350-40）：有针对性地改进内部使用软件的会计处理。ASU 2025-06加强了对子主题350-40下核算的软件成本的核算，无形资产—商誉和其他—内部使用软件（简称“内部使用软件”）。该指南对2027年12月15日之后开始的年度期间以及这些年度报告期间内的中期报告期间的公共企业实体有效。实体有三种过渡选择：预期、追溯或修改后的预期采用。允许在年度报告期开始时提前采用。实体将在管理层已授权并承诺为软件项目提供资金且该项目很可能按预期完成和使用时，将成本资本化，而不是遵循内部使用软件资本化的规定性项目阶段。公司正在评估采用该方案对公司合并财务报表和随附脚注的影响。

2025年12月，FASB发布ASU 2025-11，中期报告（主题270）：窄范围改进。ASU2025-11澄清并重组了与中期财务报告和披露相关的现有指导意见。该指南对年度报告期在2027年12月15日之后开始的中期报告期间的公共企业实体有效。公司正在评估采用该方法对公司合并财务报表和随附脚注的影响，但预计该指引不会产生重大影响，因为该指引不会改变财务报表金额的确认或计量。

2025年12月，FASB发布ASU 2025-12，编纂改进。ASU 2025-12通过澄清语言、更正技术错误以及解决跨美国公认会计原则各个主题的意外编纂应用，对FASB会计准则编纂进行了有针对性的改进。该指南对年度报告期在2026年12月15日之后开始的中期报告期公共企业实体有效。公司正在评估采用该方法对公司合并财务报表和随附脚注的影响，但预计该指引不会产生重大影响，因为该指引不会改变财务报表金额的确认或计量。

最近通过的会计公告的影响

2025年7月，FASB发布ASU 2025-05，金融工具-信用损失（主题326）：应收账款和合同资产信用损失的计量。ASU 2025-05解决了在将主题326，金融工具——信用损失中的指导应用于经常应收账款和由主题606，客户合同收入下核算的交易产生的经常合同资产时遇到的挑战。该指南对2025年12月15日之后开始的年度期间以及这些年度报告期间内的中期报告期间的公共企业实体有效。允许在尚未发布或可供发布财务报表的中期和年度报告期间提前采用。在制定合理和可支持的预测作为估计预期信用损失的一部分时，该指南规定，所有实体都可以选择一种实用的权宜之计，即假定截至资产负债表日的当前条件在资产的剩余期限内不发生变化。公司于2026年1月1日采纳了这一指导意见。采用这一指导意见并未对公司的合并财务报表和随附的脚注产生重大影响。

3.存货

下表汇总了所示期间公司库存的组成部分：


		2026年3月31日			2025年12月31日
原材料		$	1,606		$	2,291
工作进行中			52,796			55,686
成品			21,165			21,670
总库存		$	75,567		$	79,647

公司定期审查其存货是否存在超额金额或过时情况，并将过时或以其他方式无法销售的存货减记至其估计的可变现净值。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，公司分别录得180万美元和350万美元的库存减记，主要与库存储备调整和产品即将到期有关。此外，尽管公司的产品受到其在整个制造过程中执行的严格质量控制和监控，但某些批次或单位的产品可能不符合质量规格，从而导致对产品、协作和许可销售的成本收费。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，这些金额并不重要。截至2026年3月31日止三个月，公司录得与存货减值相关的亏损80万美元，在经营报表中记为有形资产减值和交易损失净额。截至2025年3月31日止三个月未录得存货减值。

4.金融工具和有价证券的公允价值

公司遵循公允价值计量规则，当其他会计文献要求对资产和负债进行公允价值会计和披露时，该规则为在会计和披露中使用公允价值提供了指导。这些规则为用于计量金融资产和负债公允价值的输入值建立了公允价值层次结构。这一层次结构将用于计量公允价值的估值技术的输入分为三个级别：第1级（最高优先级）、第2级和第3级（最低优先级）。

●

第1级——公司在资产负债表日有能力取得的相同资产或负债在活跃市场中的未经调整的报价。

●

第2级——除第1级中包含的报价外，对资产或负债可直接或间接观察到的输入值。第2级输入值包括活跃市场中类似资产和负债的报价、不活跃市场中相同或类似资产或负债的报价、资产或负债可观察到的报价以外的输入值（即利率、收益率曲线等），以及主要来自或通过相关性或其他方式得到可观察市场数据证实的输入值（市场证实输入值）。

●

第3级——输入是不可观察的，反映了公司关于市场参与者将在资产或负债定价时使用什么的假设。公司根据可获得的最佳信息开发这些投入。

现金等价物和有价证券以公允价值反映在随附的财务报表中。由于这些工具的短期性质，应收款项和应付账款以及应计费用的账面金额接近公允价值。

公司的有价证券包括债务证券和股权投资。该公司此前持有上市医疗器械公司ClearPoint Neuro，Inc.（“ClearPoint”）（前身为MRI Interventions，Inc.）的普通股。ClearPoint股权投资（统称“ClearPoint股权投资”）代表金融工具，因此以公允价值入账，公允价值易于确定。截至2025年12月31日，公司出售了全部ClearPoint股权投资。

公司对共同基金进行了投资，这些基金以外币计价，在公司的综合资产负债表上被归类为有价证券。该股权投资以公允价值报告，因为它是随时可用的，因此被归类为一级资产。该股权投资的未实现持有损益作为利息费用的组成部分计入合并经营报表的净额。

下表为截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月公司有价证券–股权投资和ClearPoint股权投资的公允价值变动汇总：


	结局				国外								结局
	余额				货币								余额
	12月31日，		未实现		未实现			投资					3月31日，
	2025		增益		增益			已购买			销售		2026
有价证券-股权投资	$	31,596		1,214		1,561			23,957			(9,885)	$	48,443
公允价值总额	$	31,596	$	1,214	$	1,561		$	23,957		$	(9,885)	$	48,443


	结局				国外								结局
	余额				货币								余额
	12月31日，		未实现		未实现			投资					3月31日，
	2024		收益/（亏损）		增益			已购买			销售		2025
有价证券-股权投资	$	29,034		774		2,066			5,209			(8,896)	$	28,187
ClearPoint股权投资		13,759		(3,122)		—			—			—		10,637
公允价值总额	$	42,793	$	(2,348)	$	2,066		$	5,209		$	(8,896)	$	38,824

分类为可供出售债务证券的有价证券的公允价值以市场价格为基础，采用当期最后一日报价的相同资产在活跃市场中的报价。在确定剩余可供出售债务证券的估计公允价值时，公司使用了其投资顾问使用报价以外的可观察输入值确定的公允价值。

以下是截至2026年3月31日和2025年12月31日要求以经常性公允价值计量的公司金融资产和负债使用上述层级的公允价值：


	2026年3月31日
			报价价格		重大
			在活动中		其他		重大
			市场为		可观察		不可观察
			相同资产		投入		投入
	合计		（1级）		（2级）		（3级）
有价证券-可供出售	$	1,010,034	$	—	$	1,010,034	$	—
有价证券-股权投资	$	48,443	$	48,443	$	—	$	—


	2025年12月31日
			报价价格		重大
			在活动中		其他		重大
			市场为		可观察		不可观察
			相同资产		投入		投入
	合计		（1级）		（2级）		（3级）
有价证券-可供出售	$	929,127	$	—	$	929,127	$	—
有价证券-股权投资	$	31,596	$	31,596	$	—	$	—

截至2026年3月31日止三个月和截至2025年12月31日止年度未发生公允价值计量等级第1级、第2级或第3级之间的资产转移。

以下为于2026年3月31日及2025年12月31日作为可供出售债务证券入账的有价证券摘要：


	2026年3月31日
	摊销		未实现毛额
	成本		收益		损失		公允价值
商业票据	$	120,817	$	—	$	(108)	$	120,709
公司债务证券		343,325		11		(514)		342,822
政府义务		546,622		75		(194)		546,503
合计	$	1,010,764	$	86	$	(816)	$	1,010,034


	2025年12月31日
	摊销		未实现毛额
	成本		收益		损失		公允价值
商业票据	$	93,113	$	8	$	(9)	$	93,112
公司债务证券		279,090		181		(9)		279,262
政府义务		556,137		616		—		556,753
合计	$	928,340	$	805	$	(18)	$	929,127

对于处于未实现亏损状况的可供出售债务证券，公司在收回其摊余成本基础之前评估其是否打算出售或是否更有可能要求公司出售该证券。如果满足有关出售意图或要求的任何一项标准，证券的摊余成本基础将减记为公允价值。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，未发生减记。公司不打算出售这些投资，公司被要求在收回其摊余成本基础（可能是到期）之前出售这些投资的可能性不大。该公司还审查其处于未实现亏损状况的可供出售债务证券，并评估公允价值下降是否是由于信用损失或其他因素造成的。这种审查是主观的，因为它要求管理层评估在该期间是否发生了可能与信用问题有关的事件或情况变化。截至二零二六年三月三十一日及二零二五年三月三十一日止三个月，并无录得信贷损失备抵。未实现损益作为累计其他综合（亏损）收益的组成部分列报在股东赤字中。

截至2026年3月31日止三个月，出售可供出售债务证券的已实现收益并不重要。截至2025年3月31日止三个月，公司并无出售可供出售债务证券的任何已变现收益或亏损。已实现损益在综合经营报表中作为利息费用的一部分净额列报。其他综合项目重分类金额采用销售有价证券实际实现损益确定。

截至2026年3月31日处于小于或大于或等于12个月期间的未实现亏损状况的可供出售债务证券的未实现亏损和公允价值如下：


	2026年3月31日
	未实现亏损的证券				未实现亏损的证券
	职位少于12个月				仓位大于等于12个月				合计
	未实现亏损		公允价值		未实现亏损		公允价值		未实现亏损		公允价值
商业票据	$	(108)		120,709		—		—		(108)	$	120,709
公司债务证券	$	(514)		267,914		—		—		(514)	$	267,914
政府义务	$	(194)		255,905		—		—		(194)	$	255,905
合计	$	(816)	$	644,528	$	—	$	—	$	(816)	$	644,528

截至2025年12月31日处于小于或大于或等于12个月期间的未实现亏损状况的可供出售债务证券的未实现亏损和公允价值如下：


	2025年12月31日
	未实现亏损的证券				未实现亏损的证券
	职位少于12个月				仓位大于等于12个月				合计
	未实现亏损		公允价值		未实现亏损		公允价值		未实现亏损		公允价值
商业票据	$	(9)		50,306		—		—		(9)	$	50,306
公司债务证券	$	(9)		45,068		—		—		(9)	$	45,068
合计	$	(18)	$	95,374	$	—	$	—	$	(18)	$	95,374

于2026年3月31日及2025年12月31日到期的可供出售债务证券如下：


	2026年3月31日
	不到		不止
	12个月		12个月
商业票据	$	120,709	$	—
公司债务证券		321,330		21,492
政府义务		546,503		—
合计	$	988,542	$	21,492


	2025年12月31日
	不到		不止
	12个月		12个月
商业票据	$	93,112	$	—
公司债务证券		279,262		—
政府义务		556,753		—
合计	$	929,127	$	—

该公司将其所有有价证券归类为流动证券，因为它们都可以用于出售债务证券或股权投资，并可用于当前运营。

可转换优先票据

2019年9月，公司发行了2.875亿美元于2026年9月15日到期的1.50%可转换优先票据（“2026年可转换票据”）。与账面价值不同的2026年可转换票据的公允价值受利率、公司股价和股价波动的影响，并由市场交易中观察到的2026年可转换票据的价格确定，后者是第2级输入。2026年3月31日和2025年12月31日的2026年可转换票据的估计公允价值分别为3.834亿美元和4.245亿美元。

第3级估值

应付或有对价在每个报告期间按公允价值进行估值，公允价值变动在综合经营报表的或有对价公允价值变动中记作损益。在截至2025年3月31日的三个月内，触发剩余或有对价的可能性被确定为遥远，因此余额减记为零。详情请参阅附注10。

5.应付账款和应计费用

2026年3月31日和2025年12月31日的应付账款和应计费用包括：


		3月31日，			12月31日，
		2026			2025
职工薪酬、福利、相关应计		$	33,843		$	73,737
应交所得税			—			4,677
咨询和签约研究			17,290			25,007
销售津贴			126,126			129,197
销售返利			82,035			76,704
版税			13,638			9,574
应付账款			25,484			45,487
应付里程碑			—			416
其他			14,634			16,473
合计		$	313,050		$	381,272

6.资本化

2019年8月，公司与Cantor Fitzgerald和RBC Capital Markets，LLC（统称“销售代理”）签订了市场发售销售协议（“销售协议”），据此，公司可以通过销售代理不时以任何被视为根据经修订的1933年《证券法》颁布的规则415（a）（4）中定义的“市场发售”的方式发售和出售其总发行价格不超过1.25亿美元的普通股。截至二零二六年三月三十一日止三个月及二零二五年三月三十一日止三个月，概无出售股份。截至2026年3月31日，根据市场发售，公司可供发行和出售的普通股的剩余股份的总发行价高达9300万美元。

7.每股净（亏损）收入

每股基本和摊薄净（亏损）收入的计算方法是用净（亏损）收入除以已发行普通股的加权平均数。

以下表格列出每股基本及摊薄净（亏损）收入的计算方法：


	截至3月31日的三个月，
	2026			2025
分子：
净（亏损）收入，基本	$	(2,809)		$	866,562
加：公司2026年可转换票据的利息支出，税后净额		—			1,081
净（亏损）收入，摊薄	$	(2,809)		$	867,643
分母：
加权-平均流通股数，基本		82,521,023			78,115,836
稀释性证券的影响：
公司股权激励计划下可发行的普通股		—			2,795,971
根据公司2026年可转换票据发行的普通股		—			5,474,115
加权平均已发行普通股，稀释		82,521,023			86,385,922
每股普通股净（亏损）收入，基本	$	(0.03)	*	$	11.09
每股普通股净（亏损）收入，摊薄	$	(0.03)	*	$	10.04

*截至2026年3月31日止三个月，公司出现净亏损，因此没有报告任何摊薄股份影响。

下表显示了历史上未偿还的普通股等价物，它们不包括在上述计算中，因为它们被包括在内的影响在每个时期都是反稀释的。反稀释股份采用库存股法计算为截至报告期末具有反稀释性质的未加权流通股。

截至2026年3月31日止三个月，由于公司出现净亏损，所有股票期权和未归属的限制性股票单位均具有反稀释性。


	截至3月31日，
	2026	2025
股票期权	6,962,232	3,595,313
未归属的限制性股票单位	3,615,175	4,484
未归属的基于业绩的限制性股票单位	112,166	—
合计	10,689,573	3,599,797

8.股票奖励计划

2013年5月，公司董事会和股东批准了《2013年长期激励计划》，自公司首次公开发行股票募集结束之日起生效。2022年6月8日（“重述生效日”），公司股东批准了经修订和重述的2013年长期激励计划（“经修订的2013年长期激励计划”）。经修订的2013年LTIP规定授予激励股票期权、非法定股票期权、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。根据经修订的2013年长期激励计划预留发行的普通股数量为（a）公司普通股的股份数量之和（最多16,724，212股）等于（1）重述生效日期前根据2013年长期激励计划发行的股份数量之和，（2）紧接重述生效日期前根据2013年长期激励计划仍可供发行的股份数量和（3）截至重述生效日期前根据2013年长期激励计划授予的奖励的股份数量，加上（b）自重述生效日期及之后已发行的额外8,475，000股普通股。截至2026年3月31日，3,339，956股普通股的奖励可根据经修订的2013年长期投资计划发行。

2020年1月，公司董事会通过2020年诱导型股票激励计划。2020年诱导股票激励计划规定授予激励股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励和其他以股票为基础的奖励，初始授予时不超过合计1,000，000股普通股。根据2020年诱导股票激励计划进行的任何授予必须根据纳斯达克上市规则5635（c）（4）诱导授予例外情况进行，作为公司新员工雇佣薪酬的重要组成部分。2020年12月，公司董事会批准了根据2020年诱导股票激励计划可能发行的额外1,000，000股普通股。2022年4月，公司董事会通过将2020年诱导型股票激励计划可能发行的普通股股票总数减少至1,300，000股。2022年12月，公司董事会批准了根据2020年诱导股票激励计划可能发行的额外1,700，000股普通股。截至2026年3月31日，2020年诱导股票激励计划可供发行的普通股奖励为1,774，747股。

董事会有权选择被授予期权的个人并确定每份期权的条款，包括（i）受期权约束的普通股股份数量；（ii）期权可行使的日期；（iii）期权行使价格，在激励股票期权的情况下，必须至少为截至授予日普通股公允市场价值的100%（激励股票期权授予拥有公司股票超过10%的股东的情况为110%）；（iv）期权的期限（激励股票期权的情况为不超过十年）。期权的归属期限通常为四年。

股票期权奖励— 2026年1月1日至2026年3月31日，公司向各类员工共发行股票期权746,351份。其中14550份为非法定股票期权的诱导性授予，均系根据2020年诱导性股票激励计划进行。股票期权活动汇总如下：


							加权-
				加权-			平均		聚合
				平均			剩余		内在
		数量		运动			契约型		值（in
		选项		价格			任期		千）

截至2025年12月31日		6,396,202		$	43.02
已获批		746,351		$	76.48
已锻炼		(161,869)		$	38.79
没收/取消		(18,452)		$	41.92
截至二零二六年三月三十一日		6,962,232		$	46.71		6.01	年	$	155,441
预期于2026年3月31日归属		1,707,500		$	53.04		8.79	年	$	31,124
2026年3月31日可行使		5,045,502		$	44.06		4.94	年	$	121,486

截至2026年3月31日止三个月的赠款的公允价值是在授予日使用以下假设同时估计的：


		三个月结束
		2026年3月31日
无风险利率		3.78% - 4.07%
预期波动		54%
预期任期		5.5年

公司不承担所有赠款的预期股息。截至2026年3月31日的三个月内授予的期权的加权平均授予日公允价值为每股40.23美元。

期权预期期限根据公司历史行权数据估算，期权预期波动率根据公司历史股票波动率估算。期权的无风险利率基于授予日的美国政府证券国债固定期限收益率，期限与期权的预期期限相似。

限制性股票单位——限制性股票单位的授予受到某些限制，在某些情况下包括服务或时间条件（限制性股票）。根据授予日公司股票的市场价值确定的限制性股票单位的授予日公允价值在归属期内计入费用。自2026年1月1日至2026年3月31日，公司共向各类员工发行限制性股票1,280，858股。其中，17815份为限制性股票单位的诱导性授予，均系根据2020年诱导性股票激励计划进行。

下表汇总了公司限制性股票单位的信息，包括满足业绩条件的基于业绩的限制性股票单位（“PSU”）：


	限制性股票单位
		加权
		平均
		格兰特
	数量	日期
	股份	公允价值
2025年12月31日未归属	3,667,130	$	38.20
已获批	1,280,858		76.56
满足条件的基于性能的PSU	12,500		46.37
既得	(1,245,789)		37.48
没收	(99,524)		41.19
2026年3月31日未归属	3,615,175	$	51.98

基于绩效的限制性股票单位——公司已授予首席执行官Matthew Klein博士PSU，只有在实现与发展和监管里程碑相关的具有挑战性的绩效目标（被视为“具有绩效条件的PSU”）时，才会授予这些单位。该公司还授予Dr. Klein PSU，只有在与股价目标相关的具有挑战性的业绩目标实现时才会授予。此外，公司向Dr. Klein授予了PSU，其中归属的PSU数量应根据公司在开始于2025年11月14日至截至2028年12月31日期间的股东总回报（“TSR”）相对于纳斯达克生物技术指数中公司集团的TSR确定。具有股价目标的PSU和与TSR相关的PSU一起被视为“具有市场条件的PSU”。

在截至2026年3月31日的三个月内，在2024年12月授予Klein博士业绩条件的PSU中，有12,500个因公司实现公司目标而获得满足，并被列入上述限制性股票单位表。此外，在截至2026年3月31日的三个月内，公司授予Dr. Klein 37,500个PSU的业绩条件只有在大约三年的业绩期间内实现与监管里程碑相关的具有挑战性的业绩目标时才会归属。截至2026年3月31日的三个月，与满意的PSU相关的费用为60万美元。授予Klein博士业绩条件的PSU的剩余业绩目标尚未被认为有可能实现，因此迄今为止没有确认任何费用。截至2026年3月31日止三个月，与授予Klein博士的具有市场条件的PSU相关的费用为110万美元。

下表汇总了有关公司授予Klein博士的PSU的信息：


	基于业绩的限制性股票单位
	业绩条件	市场情况	合计
截至2025年12月31日业绩或市场条件尚未满足的已授出事业单位总数	25,000	115,625	140,625
期间授予业绩或市场条件的PSU	37,500	—	37,500
期间业绩或市场条件满足的事业单位	(12,500)	—	(12,500)
截至2026年3月31日业绩或市场条件尚未满足的已授出事业单位总数	50,000	115,625	165,625

员工购股计划—— 2016年6月，公司设立了员工购股计划（经修订，“ESPP”或“计划”），针对特定符合条件的员工。该计划由公司董事会或公司董事会任命的委员会管理。2021年6月，该计划进行了修订，将根据该计划可供购买的股份总数从100万股增加到200万股公司普通股。员工可以通过代扣代缴工资的方式在六个月期间内参与，并可以在六个月期间结束时以至少为发售期第一个营业日公司普通股股票收盘价的85%或发售期最后一个营业日公司普通股股票收盘价的85%（以较低者为准）的购买价格购买公司普通股。任何参与者将不会被授予根据该计划购买公司普通股的权利，前提是该参与者将拥有超过5%的

购买后公司或公司任何附属公司的总合并投票权。截至2026年3月31日的三个月，公司录得50万美元，与ESPP相关的补偿费用。

公司在与激励股票期权、非法定股票期权、限制性股票单位、基于业绩的限制性股票单位和ESPP相关的经营报表中记录了股权激励费用如下：


	截至3月31日的三个月，
	2026		2025
研究与开发	$	11,129	$	8,663
销售，一般和行政		12,292		9,397
合计	$	23,421	$	18,060

截至2026年3月31日，与根据公司股权奖励计划授予的未归属股份补偿安排相关的未确认补偿成本总额约为2.317亿美元。该费用预计将在约3.1年的加权平均剩余服务期内确认为股份补偿费用。

9.债务

出售未来特许权使用费的责任

该公司与Royalty Pharma签订了一份特许权使用费购买协议，（“A & R特许权使用费购买协议”）。根据A & R版税购买协议，Royalty Pharma已向该公司提供了总额为21亿美元的资金。作为这些资金的交换，我们出售了Royalty Pharma 100%的特许权使用费。根据A & R版税购买协议，公司有权获得三笔潜在的额外购买价款，每笔金额为2000万美元，条件是Royalty Pharma收到关于2027年产生的日历年净销售额（定义见A & R版税购买协议）的超过3.470亿美元的已转让版税付款（定义见A & R版税购买协议），关于2028年产生的日历年净销售额的已转让版税付款3.630亿美元，以及关于2029年产生的日历年净销售额的已转让版税付款分别为3.790亿美元。

根据ASC 470-10-25-2中的指导，公司确定这些资金应归类为债务，并根据预计将向Royalty Pharma支付款项的时间在公司的合并资产负债表上记录为“出售未来特许权使用费的负债-流动”和“出售未来特许权使用费的负债-非流动”。该负债正在该安排的整个存续期内使用实际利率法进行摊销，根据各自的指导意见，使用预期法对预计未来将向Royalty Pharma支付的款项的后续变化进行会计处理，并由公司按季度更新实际利率。

下表显示了截至2026年3月31日止三个月的“未来特许权使用费出售负债-流动”和“未来特许权使用费出售负债-非流动”账户内的活动：


		截至3月31日的三个月，
出售未来特许权使用费的责任-（流动和非流动）		2026
截至2025年12月31日的期初余额		$	2,308,366
减：应付Royalty Pharma的非现金特许权使用费收入			(46,835)
加：确认的非现金利息费用			65,699
期末余额		$	2,327,230
截至2026年3月31日的实际利率			11.0%

非现金利息支出在运营报表中的“利息支出，净额”中记录。

2026年可转换票据

2019年9月，公司按面值发行了本金总额为2.875亿美元、2026年到期的1.50%可转换优先票据，其中包括购买本金总额最多为3750万美元的2026年可转换票据的选择权，该选择权由初始购买者全额行使。扣除初始购买者的折扣和佣金以及公司应付的发行费用后，此次发行给公司的净收益为2.793亿美元。2026年可换股票据按年利率1.50%计息现金，自2020年3月15日起每半年于每年3月15日及9月15日支付。2026年可换股票据将于2026年9月15日到期，除非提前购回或转换。

2026年可转换票据受美国银行全国协会作为受托人（“2026年可转换票据受托人”）的契约（“2026年可转换票据契约”）管辖。

自2026年3月15日起，至紧接到期日前一个营业日收市时止，持有人可随时转换其2026年可转换票据。截至2026年3月31日，2026年可转换票据可转换。转换后，公司将根据公司的选择支付或交付（视情况而定）现金、公司普通股股份或其任何组合。

2026年可转换票据的转换率最初是，现在仍然是，每1,000美元本金的2026年可转换票据有19.0404股公司普通股，相当于每股公司普通股约52.52美元的初始转换价格。转换率可能会在某些事件中进行调整，但不会因任何应计和未付利息而调整。

公司不得于2023年9月20日前赎回2026年可换股票据。公司可选择赎回2026年可转换票据的全部或任何部分，前提是其普通股最后报告的出售价格已至少为在公司提供赎回通知之日前一个交易日结束的任何连续30个交易日期间的当时有效的转换价格的130%，以及在该期间的至少19个其他交易日（无论是否连续），按赎回价格相等于将予赎回的2026年可换股票据本金额的100%，加上截至（但不包括）赎回日期的应计及未付利息。2026年可换股票据不提供偿债基金，这意味着公司无需定期赎回或退还2026年可换股票据。截至2026年3月31日，2026年可转换票据可赎回。

倘公司发生“根本性变化”（定义见2026年可换股票据契约），在若干条件下，2026年可换股票据持有人可要求公司以现金购回其全部或部分2026年可换股票据，购回价格等于将购回的2026年可换股票据本金的100%，加上截至但不包括基本变化购回日期的应计未付利息。

2026年可转换票据代表优先无担保债务，将在受偿权上对公司未来债务的优先排序，在受偿权上明确从属于票据，在受偿权上与公司现有和未来无担保债务相同，但不是如此从属，在受偿权上实际上低于公司任何有担保债务（以担保该债务的资产价值为限），并在结构上从属于公司子公司产生的所有现有和未来债务和其他负债（包括贸易应付款项）。2026年可转换票据契约载有与2026年可转换票据有关的惯常违约事件，包括在发生及持续发生某些违约事件（包括公司未能在到期应付时支付2026年可转换票据的任何本金或利息）时，2026年可转换票据受托人通过向公司发出通知，或通过向公司和可转换票据受托人发出通知而持有未偿还的2026年可转换票据本金至少25%的持有人，可，及2026年可换股票据受托人应该等持有人的要求（受2026年可换股票据契约的规定所规限），将宣布所有2026年可换股票据的本金及应计未付利息（如有的话）的100%到期应付。倘发生若干破产、无力偿债或重组事件，涉及公司或重要附属公司，2026年可换股票据的本金及应计未付利息的100%将自动到期应付。一旦宣布加速，该等本金和应计及未付利息（如有）将立即到期支付。

2026年可转换票据包括以下内容：



		2026年3月31日		2025年12月31日
校长		$	287,500	$	287,500
减：发债费用			(563)		(869)
账面净值		$	286,937	$	286,631

截至2026年3月31日，2026年可转换票据的剩余合同期限约为0.5年。

下表列出与2026年可转换票据相关的已确认利息支出总额：


		截至3月31日的三个月，
	2026			2025
合同利息支出	$	1,069		$	1,069
发债费用摊销		305			299
合计	$	1,374		$	1,368
实际利率		1.9	%		1.9	%

10.承诺与或有事项

根据各种协议，公司将被要求在产品成功开发和商业化后支付特许权使用费和里程碑付款。

根据公司、Agilis Biotherapeutics，Inc.（“Agilis”）和Agility Merger Sub，Inc.（据此进行的合并，“Agilis合并”）于2018年7月19日签署的《合并协议和计划》（“Agilis合并协议”），Agilis股权持有人此前有权根据（i）某些发展里程碑的实现情况从公司获得或有对价付款，最高总额为6000万美元，（ii）在收到最高总额为5.35亿美元的优先审查凭证后，实现某些监管批准里程碑以及里程碑付款，（iii）实现某些净销售里程碑，最高总额为1.50亿美元，以及（iv）在特定期限内，FA和Angelman综合征的年度净销售额的百分比，范围为2%-6 %。该公司被要求在Agilis合并完成两周年时支付4000万美元的开发里程碑付款，无论适用的里程碑是否已经实现。

截至2026年3月31日，除与FA和Angelman综合征相关的监管里程碑和净销售额里程碑以及与Upstaza/Kebilidi相关的净销售额里程碑外，所有里程碑都已支付或结算。2023年5月，作为公司战略组合优先排序的一部分，公司决定停止其基因治疗平台的临床前和早期研究项目，其中包括FA和Angelman综合征。因此，公司预计不会实现与FA和Angelman综合征相关的里程碑。此外，公司预计不会支付与FA和Angelman综合征相关的年度净销售额2% – 6%的特许权使用费。截至2026年3月31日，与Upstaza/Kebilidi相关的剩余潜在销售里程碑为5000万美元，但公司已确定触发这些里程碑的可能性很小。

2019年10月25日，根据公司与BioElectron于2019年10月1日签署的资产购买协议（“BioElectron资产购买协议”），公司完成了对特拉华州公司BioElectron Technology Corporation（“BioElectron”）的几乎所有资产的收购，包括公司已开始开发的作为其炎症和铁凋亡平台一部分的某些化合物。BioElectron是一家私营公司，其管道专注于炎症性CNS疾病。牵头项目vatiquinone正处于FA的后期开发阶段，具有大量未满足的需求和与PTC现有管道互补的重要商业机会。

根据BioElectron资产购买协议的条款和条件，BioElectron可能有权根据某些监管和净销售里程碑的实现情况，从公司获得高达2亿美元（现金或公司普通股股份，由公司确定）的或有里程碑付款。根据BioElectron资产购买协议的条款和条件，BioElectron也可能有权根据某些产品净销售额的百分比收取或有付款。截至2026年3月31日，尚未实现或有里程碑，因此，剩余的潜在或有里程碑付款为2亿美元。

根据公司、Censa Pharmaceuticals，Inc.（“Censa”）、Hydro Merger Sub，Inc.（公司的全资间接附属公司）以及仅以其作为Censa证券持有人的代表、代理人和实际代理人的身份，Shareholder Representative Services LLC（据此进行的合并，“Censa合并”）于2020年5月5日签署的合并协议和计划（“Censa合并协议”）的条款和条件，前Censa证券持有人可能有权根据以下情况从公司获得或有付款：（i）实现sepiapterin的两个最先进项目的某些开发和监管里程碑，最高总额为2.175亿美元，并收到Censa合并协议中规定的FDA的优先审查凭证，（ii）每增加一个sepiapterin适应症的开发和监管里程碑1.090亿美元，（iii）实现某些净销售里程碑，最高总额为1.60亿美元，（iv）在特定期限内每年净销售额的百分比，范围从适用的净销售门槛金额的个位数到低两位数不等，以及（v）为考虑对Censa的知识产权进行分许可以将赛哌特林商业化而按国家/地区向公司支付的任何分许可费用，该或有付款应等于任何此类分许可费用的中双位数百分比。

于2025年8月5日，公司、Censa的若干前证券持有人，以及就协议所载的有限目的，Shareholder Representative Services LLC，订立权利满足协议（“权利满足协议”），据此，Censa的该等前证券持有人（“参与的权利持有人”）同意取消并没收其根据Censa合并协议项下公司在全球范围内每年净销售含有sepiapterin的产品（“产品的净销售额”）从公司收取某些或有付款的权利，以换取权利满足协议中所载及下文进一步详述的对价。

根据权利满足协议的条款，参与的权利持有人取消并没收其根据Censa合并协议在适用的付款期限内获得相当于（i）产品年度净销售额8%的产品年度净销售额低于或等于2.50亿美元的那部分产品年度净销售额的权利，（ii）产品年度净销售额高于2.50亿美元但低于5.00亿美元部分的产品年度净销售额的10%和（iii）产品年度净销售额高于5.00亿美元部分的产品年度净销售额的12%（统称为“净销售付款”）。

考虑到上述情况，公司同意在权利满足协议所设想的交易完成后向参与的权利持有人支付总额不超过2.50亿美元的现金（“前期对价”），并根据实现特定的净销售门槛（如Censa合并协议中所定义），分别支付每笔不超过1.00亿美元（或总额不超过5.00亿美元）的潜在里程碑付款（每笔“额外里程碑付款”）。预付代价及额外里程碑付款的金额须根据参与权益持有人的数目在权利满足协议中作出调整。

在权利满足协议所设想的交易完成时，基于在Censa合并协议所设想的交易完成之前持有Censa约90%股本证券的前Censa证券持有人的参与，公司以现金支付了总额为2.251亿美元的前期对价。此外，公司有义务在实现（i）首次出现产品总净销售额高于30亿美元的连续三个或更少日历年期间，（ii）首次出现产品总净销售额高于50亿美元的连续五个或更少日历年期间，（iii）首次出现产品总净销售额高于70亿美元的连续七个或更少日历年期间，支付额外的里程碑付款，金额约为9000万美元，（iv）首次出现产品总净销售额超过90亿美元的连续九年或更少的日历年期间和（v）首次出现连续十一年或更少的日历年期间

其中产品的总净销售额超过110亿美元。倘于权利满足协议所拟进行的交易完成后，任何额外的Censa前证券持有人签署并交付权利满足协议的合并协议并成为该协议的一方，则公司将以现金向该前证券持有人支付相当于该前证券持有人按比例适用的预付代价份额（减去先前收到的任何净销售付款）以及根据权利满足协议将应付给参与的权利持有人的任何额外里程碑付款的金额。

权利满足协议对Censa合并协议没有任何影响，只是规定取消和没收参与的权利持有人收取上述净销售付款的权利。因此，根据其条款，Censa合并协议项下的所有其他权利和义务仍然有效，包括但不限于公司在实现产品里程碑的某些开发和净销售额时支付某些或有付款的义务。

2025年6月，Sephience获得EC的上市许可，用于治疗患有PKU的儿童和成人。根据Censa合并协议，该接受触发了向前Censa证券持有人支付的2500万美元监管里程碑付款。2025年7月，Sephience获得FDA批准，用于治疗患有PKU的儿童和成人。根据Censa合并协议，该批准触发了向前Censa证券持有人支付3250万美元的里程碑付款。这些里程碑记录为无形资产，并在其预期可使用年限内按直线法摊销至产品销售成本。截至2026年3月31日，在2.175亿美元的开发和监管里程碑中，1.525亿美元已记录为无形资产，并在其预期使用寿命内按直线法摊销至产品销售成本。截至2026年3月31日止三个月，应付给前Censa证券持有人的特许权使用费100万美元记录在合并资产负债表的无形资产净额内。更多详情请参阅附注12。

该公司还拥有Tegsedi-Waylivra协议，用于Tegsedi和Waylivra的商业化，以及在拉丁美洲和加勒比国家含有这些化合物的产品。Akcea有权获得特许权使用费，但须遵守Tegsedi-Waylivra协议中规定的某些条款。截至2026年3月31日的三个月，与Tegsedi和Waylivra相关的特许权使用费分别为0.8百万美元和2.3百万美元，记入合并资产负债表的无形资产净额内。更多详情请参阅附注12。

如果发生某些事件，例如控制权变更或无故终止，公司与某些员工签订了雇佣协议，这些协议要求为特定水平的付款提供资金。此外，公司还有与Translarna、Emflaza、Sephience和Upstaza/Kebilidi净产品收入相关的特许权使用费，根据相关协议的条款按季度或每年支付。

公司在日常业务过程中不时受到索赔、法律诉讼和纠纷的影响。公司目前并不知悉有任何针对其的重大法律诉讼。

11.收入确认

该公司将其运营视为一个运营部门并管理其业务：生命科学。生命科学部门专注于公司临床差异化药物的发现、开发和商业化，这些药物为罕见疾病患者提供益处。该公司通过其全球净产品销售、合作和许可协议以及特许权使用费收入获得收入。

产品净销售额

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月期间，净产品收入包括以下内容：


	截至3月31日的三个月，
		2026					2025
（单位：千）		美国		国际		合计		美国		国际		合计
Sephience	$	112,040		12,511		124,551	$	—		—		—
Translarna		—		58,976		58,976		—		86,154		86,154
Emflaza		21,478		—		21,478		47,789		—		47,789
Upstaza/Kebilidi		2,998		6,596		9,594		—		8,659		8,659
所有其他产品		—		10,974		10,974		—		10,824		10,824
净产品收入总额	$	136,516	$	89,057	$	225,573	$	47,789	$	105,637	$	153,426

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月按国家分列的产品净收入如下：


	截至3月31日的三个月，
（单位：千）	2026		2025
美国	$	136,516	$	47,789
巴西		41,212		9,505
俄罗斯		3,249		38,514
所有其他国家		44,596		57,618
净产品收入总额	$	225,573	$	153,426

截至2026年3月31日止三个月，公司的三家分销商各自占公司产品净销售额的10%以上。截至2025年3月31日止三个月，公司的两家分销商各自占公司产品净销售额的10%以上。

截至2026年3月31日和2025年12月31日，公司不存在与产品净销售额相关的合同负债余额，也未对应用ASC主题606所做的判断进行重大变更。

协作和许可收入

2011年11月，公司与SMA基金会与罗氏公司签订了许可和合作协议。根据SMA许可协议的条款，罗氏获得了该公司SMA项目的全球独家许可。

根据该协议，如果每个许可产品实现特定事件，公司有资格从罗氏获得额外付款，包括高达1.35亿美元的研发事件里程碑，在实现特定销售事件时高达3.25亿美元的销售里程碑，以及商业产品全球年度净销售额高达两位数的特许权使用费。

SMA项目目前有一款获批产品Evrysdi，该产品于2020年8月获得FDA批准，用于治疗成人和两个月及以上儿童的SMA。截至2026年3月31日，公司没有任何剩余的研发活动里程碑可以接收。其余可收到的潜在销售里程碑为1.50亿美元。

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，公司未确认与罗氏的SMA许可协议相关的协作收入。

除了研发和销售里程碑，公司有资格根据SMA许可协议确认商业产品全球年度净销售额的特许权使用费。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，公司分别确认了与Evrysdi相关的4680万美元和3640万美元的特许权使用费收入。

2024年11月，公司与诺华就公司的votoplam HD计划订立诺华协议。诺华协议所设想的交易于2025年1月完成。根据诺华协议，在交易完成后，公司在生效日期收到了10亿美元的不可退还的预付款，可以获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑，40%的美国损益份额，以及美国以外的分层两位数的特许权使用费。销售。

公司对诺华协议进行了评估，以确定正确的会计处理，并得出结论认为该安排不受ASC 730或ASC 808的约束，因为预付款是不可退还的，公司没有偿还的义务，并且公司没有面临重大风险。该公司评估了ASC 606下的安排，因为与某个客户的合同被确定存在。

根据诺华协议，公司确定存在三项重大且不同的履约义务：转让许可和专有技术、完成2A期临床试验，以及根据其现有的开发计划继续进行正在进行的开放标签扩展（“OLE”）临床试验，目标是在诺华协议生效日期后的12个月内将正在进行的OLE临床试验过渡到诺华。所有此类履约义务均已完成。诺华将负责许可化合物和许可产品的所有其他开发，以及全球许可化合物和许可产品的制造和商业化。

该公司确定，该交易包括10亿美元的固定对价以及里程碑、利润分成和特许权使用费形式的可变对价。管理层评估了ASC 606下的可变对价，并确定在或有事项得到解决或发生任何适用的出售之前，该对价将受到充分约束。管理层根据ASC 606中的指导将交易价格10.0亿美元分配给履约义务。

在截至2026年3月31日的三个月中，公司确认了与为诺华所做工作相关的10万美元收入。在截至2025年3月31日的三个月中，公司确认了与根据诺华协议完成的履约义务相关的9.898亿美元的许可收入。截至2025年3月31日止三个月的合作和许可收入被与与votoplam相关的先前合作安排退款相关的360万美元部分抵消。

12.无形资产和商誉

确定寿命的无形资产

截至2026年3月31日和2025年12月31日，有固定寿命的无形资产包括以下各项：


			期末余额						国外		期末余额
Definite-lived			12月31日，						货币		3月31日，
无形资产，毛额			2025			新增			翻译		2026
韦利夫拉			18,598			2,257			(445)		20,410
泰格赛迪			24,825			839			(591)		25,073
凯比利迪			10,731			—			—		10,731
乌普斯塔扎			106,937			—			—		106,937
Sephience			283,500			985			—		284,485
有固定寿命的无形资产总额，毛额		$	444,591		$	4,081		$	(1,036)	$	447,636


			期末余额						国外			期末余额
Definite-lived			12月31日，						货币			3月31日，
无形资产、累计摊销			2025			摊销			翻译			2026
韦利夫拉			(8,689)			(901)			214			(9,376)
泰格赛迪			(10,295)			(1,134)			253			(11,176)
凯比利迪			(1,006)			(486)			—			(1,492)
乌普斯塔扎			(27,437)			(3,975)			—			(31,412)
Sephience			(8,411)			(5,085)			—			(13,496)
有固定寿命的无形资产总额，累计摊销		$	(55,838)		$	(11,581)		$	467		$	(66,952)

有固定寿命的无形资产总额，净额											$	380,684

Akcea有权获得特许权使用费，但须遵守Tegsedi-Waylivra协议中有关Waylivra和Tegsedi销售的某些条款。根据资产收购的指导方针，公司在支付给Akcea时记录特许权使用费，并增加Waylivra和Tegsedi无形资产的成本基础。截至2026年3月31日的三个月，与Tegsedi和Waylivra相关的特许权使用费分别为0.8百万美元和2.3百万美元，记入合并资产负债表的无形资产净额内。截至2026年3月31日，Tegsedi和Waylivra的应付特许权使用费分别为130万美元和230万美元，记入合并资产负债表的应付账款和应计费用项下。

根据权利满足协议，2025年8月，向前Censa证券持有人支付了2.251亿美元的前期现金对价。前期现金代价作为无形资产入账，并正按直线法在其预期可使用年限内摊销至产品销售成本。根据Censa合并协议，2025年6月，当EC授予Sephience用于治疗患有PKU的儿童和成人的营销授权时，触发了公司向前Censa证券持有人支付的2500万美元的里程碑付款。根据Censa合并协议，2025年7月，当FDA批准Sephience用于治疗患有PKU的儿童和成人时，触发了公司向前Censa证券持有人支付的3250万美元的里程碑付款。这些里程碑记录为无形资产，并在其预期可使用年限内按直线法摊销至产品销售成本。

前Censa证券持有人还可能有权获得其他或有付款，但须遵守Censa合并协议中规定的与Sephience销售相关的某些条款。根据资产收购的指引，公司将在支付给前Censa证券持有人并增加Sephience无形资产的成本基础时记录此类付款。截至2026年3月31日的三个月，Sephience的特许权使用费为100万美元。截至2026年3月31日，在合并资产负债表的应付账款和应计费用中记录了Sephience的170万美元应付特许权使用费。

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，公司分别确认了与其无形资产相关的摊销费用1160万美元和380万美元。

预计公司无形资产未来摊销情况如下：


		截至2026年3月31日
2026		$	34,703
2027			46,270
2028			46,270
2029			40,879
2030年及其后			212,562
合计		$	380,684

截至2026年3月31日，使用期限确定的无形资产的加权平均剩余摊销期为10.8年。

商誉

由于2018年8月23日的Agilis合并，该公司录得8230万美元的商誉。截至2026年3月31日，自Agilis合并之日起，商誉余额未发生变化。因此，截至2026年3月31日的商誉余额为8230万美元。

13.分段信息

该公司将其运营视为一个运营部门并管理其业务：生命科学。随着公司推进产品候选者通过开发和临床试验的所有阶段，并最终寻求监管部门的批准，该公司预计将继续产生大量费用。下表汇总了首席运营决策者在截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月定期审查的生命科学分部的重大费用类别：


	截至3月31日的三个月，
	2026		2025
总收入	$	272,551	$	1,176,096
减：
产品、协作和许可销售的成本		19,679		7,707
计划支出		37,544		48,158
员工成本		76,121		67,699
制造成本		9,085		14,950
行政费用		16,688		18,414
占用成本		8,354		7,183
其他分部项目（a）		107,889		145,423
分部净（亏损）收入	$	(2,809)	$	866,562
损益调节
调整和调节项目		—		—
合并净（亏损）收入	$	(2,809)	$	866,562

(a)	其他分部项目包括以下内容：


	截至3月31日的三个月，
		2026		2025
利息收入	$	(17,985)	$	(17,245)
利息支出		67,015		51,337
所得税费用		347		63,266
折旧		3,806		3,458
摊销		11,581		3,798
所有其他（b）		43,125		40,809
其他分部项目合计	$	107,889	$	145,423

(b)	所有其他包括销售商品成本、特许权使用费、差旅和娱乐、分销成本、坏账费用、财务成本、合同人工成本、股票补偿费用、或有对价公允价值变动以及其他费用。

14.后续事件

2026年4月23日，诺华通知公司，其已启动许可产品（定义见诺华协议）的首个III期临床试验。根据诺华协议，这触发了对该公司的5000万美元里程碑付款。这笔5000万美元的开发里程碑将被记录为截至2026年6月30日的三个月和六个月的协作和许可收入。

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。

下面的讨论和分析意在提供与评估我司财务状况和经营成果相关的重要信息，包括对来自经营和外部资源的现金流量的金额和确定性的评估，以便让投资者更好地从管理层的角度看待我司。以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论应与我们的财务报表和这些财务报表的附注一起阅读，这些财务报表出现在本季度报告表格10-Q的其他地方，以及经审计的综合财务报表及其附注，以及管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析，这些财务报表和经营业绩包含在我们于2026年2月19日向美国证券交易委员会提交的表格10-K的年度报告或我们的2025年年度报告中。本讨论包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，例如第一部分第1a项所述因素。（风险因素）我们的2025年年度报告，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。

我们公司

我们是一家全球性生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人发现、开发和商业化临床差异化药物。作为为医疗需求未得到满足的患者提供一流治疗的使命的一部分，我们正在推进一个强大且多样化的变革性药物管道。我们的战略是利用我们的科学专长和全球商业基础设施，为我们的患者和其他利益相关者优化价值。我们相信，这使我们能够为所有利益相关者实现价值最大化。我们拥有多元化的治疗组合，其中包括处于不同开发阶段的多个商业产品和候选产品，包括临床、临床前以及研究和发现阶段，专注于开发针对与神经病学和新陈代谢相关的罕见疾病的多个治疗领域的新疗法。

公司更新

全球商业足迹

Sephience™（sepiapterin）

Sephience（sepiapterin）是一种用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的产品，PKU是一种罕见的遗传性代谢性疾病，其特点是人体无法分解一种称为苯丙氨酸的必需氨基酸，并可能导致神经系统和其他症状。2025年6月，Sephience获得欧盟委员会（EC）的上市许可，用于治疗欧洲经济区（EEA）内的儿童和成人PKU患者。2025年7月，Sephience获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗美国1个月及以上PKU的儿科和成人患者。2025年12月，Sephience获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗在日本患有PKU的儿童和成人，其标签包括所有年龄的个人和疾病严重程度的全谱。2026年2月，Sephience获得巴西卫生监管部门ANVISA的批准，用于治疗巴西的儿童和成人PKU患者。Sephience也在其他地区获得批准。在截至2026年3月31日的三个月中，我们确认了Sephience的净销售额1.246亿美元。

全球DMD特许经营

我们有两款产品，Translarna™（ataluren）和Emflaza®（deFlazacort），用于治疗杜氏肌营养不良症，或DMD，一种罕见的、危及生命的疾病。虽然Translarna此前在欧洲经济区有条件批准，但在2025年3月，欧盟委员会采纳了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的否定意见，不再续签Translarna用于治疗无意义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）的有条件上市许可。然而，欧共体表示，欧盟内部的个别国家，或欧盟，可以利用欧盟指令2001/83的第117（3）条和第5（1）条，允许Translarna继续商业使用。

Translarna是美国的一种研究性新药。2017年，我们因向FDA提出抗议而为Translarna提交了一份用于治疗nmDMD的新药申请，即NDA。2017年10月，FDA的药物评估I办公室发布了一份关于NDA的完整回复函，称无法批准目前形式的申请。我们在2024年7月重新提交了NDA，2024年10月，FDA接受审查重新提交Translarna用于治疗nmDMD的NDA。根据FDA的反馈，我们决定于2026年2月撤回Translarna的NDA重新提交。Translarna在美国用于治疗nmDMD的进一步开发没有计划。

Translarna在欧洲经济区以外的其他地区拥有上市许可，不过EC采纳CHMP负面意见和在美国撤回Translarna NDA可能会影响未来的重新授权。在截至2026年3月31日的三个月中，我们确认Translarna的净销售额为5900万美元。Emflaza在美国被批准用于治疗两岁及以上患者的DMD。在截至2026年3月31日的三个月中，我们确认了Emflaza的净销售额为2150万美元。

我们之前在将Emflaza商业化用于治疗5岁及以上患者的DMD时，依赖于Emflaza在美国的七年营销独占期，其根据1983年《孤儿药法案》或《孤儿药法案》的规定获得批准的适应症，该法案已于2024年2月到期。随着这一孤儿药独占权的到期，我们看到来自仿制药的竞争增加，这对Emflaza净产品收入产生了而且我们预计将继续产生负面影响。Emflaza与治疗两岁至五岁以下患者的DMD相关的孤儿药独占权将于2026年6月到期。

乌普斯塔扎™（eladocagene exuparvovec）/Kebilidi™（eladocagene exuparvovec-tneq）

Upstaza/Kebilidi是一种基因疗法，用于治疗由多巴脱羧酶基因突变导致的酶AADC减少引起的芳香L氨基脱羧酶（AADC）缺乏，这是一种罕见的中枢神经系统或CNS疾病。2022年7月，欧共体批准Upstaza用于治疗欧洲经济区内18个月及以上患者的AADC缺乏症。2022年11月，美国药品和保健品监管机构批准Upstaza用于治疗英国境内18个月及以上患者的AADC缺乏症。2024年11月，FDA加速批准了我们的基因疗法，用于治疗患有AADC缺乏症的儿童和成人，该药物在美国以品牌名称Kebilidi上市。

泰格赛迪^®（inotersen）和Waylivra™（volanesorsen）

根据我们与Akcea治疗公司（或Akcea）之间于2018年8月1日签订的合作和许可协议或Tegsedi-Waylivra协议，我们持有Tegsedi和Waylivra在拉丁美洲和加勒比国家用于治疗罕见病的商业化权利，该协议或Tegsedi-Waylivra协议由TERM0或Akcea（丨Ionis Pharmaceuticals，Inc.的子公司）获得美国、欧盟和巴西的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或HATTR淀粉样变性成人患者的1期或2期多发性神经病。2021年8月，巴西卫生监管部门ANVISA批准Waylivra作为巴西首个治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的药物。Waylivra还获得了在欧盟的上市许可，用于治疗FCS。2022年12月，ANVISA批准Waylivra用于治疗家族性部分脂肪营养不良症，即FPL。

埃夫里斯迪^®（risdiplam）

我们还与F. Hoffman-La Roche Ltd.和Hoffman La Roche Inc.（我们统称为Roche）合作开展了脊髓性肌肉萎缩症或SMA，以及脊髓性肌肉萎缩症基金会或SMA基金会。SMA项目有一款获批产品Evrysdi^®（risdiplam），于2020年8月被FDA批准用于治疗成人和两个月及以上儿童的SMA，并于2021年3月被EC批准用于治疗临床诊断为SMA 1型、2型或3型或具有1至4个SMN2拷贝的两个月及以上患者的5q SMA。Evrysdi还在100多个国家获得了治疗SMA的上市许可。2022年5月，FDA批准了Evrysdi的标签扩展，将两个月以下的SMA婴儿包括在内。2023年8月，欧盟批准延长Evrysdi上市许可，将欧盟两个月以下的婴儿包括在内。

多元化发展管道

拼接平台

除了我们的SMA项目，我们的拼接平台还包括votoplam，它正在开发用于治疗亨廷顿病，或HD。我们于2021年9月公布了votoplam在健康志愿者中的1期研究结果，证明了亨廷顿信使核糖核酸和蛋白质水平的剂量依赖性降低，votoplam在显着水平上有效地穿过血脑屏障，并且votoplam具有良好的耐受性。我们于2022年第一季度启动了votoplam治疗HD的2期研究，其中包括最初的12周安慰剂对照阶段，重点关注安全性、药理学和药效学效应，随后是9个月的安慰剂对照阶段，重点关注votoplam生物标志物效应。2024年9月，FDA授予votoplam项目治疗HD的快速通道指定。

2024年11月，我们与诺华制药公司（Novartis Pharmaceuticals Corporation）或诺华（Novartis）就我们的votoplam计划或诺华协议（其中包括相关分子）签订了许可和合作协议。虽然诺华已经接管了进一步发展votoplam计划的责任，但我们将继续与诺华就下一步行动进行合作。2025年5月，我们宣布votoplam的2期研究达到了其降低血液HTT和安全性的主要终点。在完整研究人群上的结果与先前报道的2期患者在12个月时剂量依赖性HTT降低、有利的安全性特征和剂量依赖性临床效果的早期信号的证据一致。此外，在治疗24个月时，相对于倾向匹配的自然历史队列，存在剂量依赖性有利临床效果以及剂量依赖性NFL降低的持续趋势。2025年第四季度，与FDA举行了2期结束会议，我们就一项全球3期临床试验的设计达成了一致。2026年4月，诺华宣布开始全球3期研究。同样在2026年4月，我们报告了PIVOT-HD长期扩展研究的24个月中期分析的阳性顶线结果，与外部自然史队列相比，votoplam治疗24个月后的2期HD患者对疾病进展具有有利的剂量依赖性影响，在10毫克剂量水平的复合统一亨廷顿病评级表上，疾病进展减缓了52%。我们和诺华将继续审查数据并讨论潜在的监管互动。

炎症和铁凋亡平台

我们的炎症和铁凋亡平台由小分子化合物组成，这些化合物靶向调节氧化应激的氧化还原酶和炎症途径，这些途径是许多CNS和非CNS疾病病理的核心。我们的炎症和铁凋亡平台中最先进的分子是伐他醌。我们于2023年5月公布了一项针对患有弗里德赖希共济失调或FA（称为MOVE-FA）的儿童和年轻成人的注册导向3期试验的顶线结果。虽然该试验没有达到其主要终点，但伐他醌治疗确实在关键疾病亚量表上显示出显着的益处，包括直立稳定性亚量表，以及其他疾病相关终点。2024年10月，我们宣布两项不同的FA长期扩展研究达到了预先指定的终点，具有统计学意义的证据表明持久治疗对疾病进展的益处。2024年12月，我们向FDA提交了Vatiquinone用于治疗儿童和成人FA的NDA。2025年8月，FDA发布了与NDA相关的完整回复信，称未证明对伐他醌有效的实质性证据，需要额外的充分且对照良好的研究来支持NDA重新提交。我们在2025年第四季度与FDA会面，讨论了伐他醌开发计划，当时FDA建议开展一项额外的研究，以支持NDA重新提交。2026年4月，我们再次与FDA会面，讨论设计一项新的试验，以提供额外的数据来支持NDA重新提交。根据会议讨论和书面反馈，我们计划在2026年第三季度启动使用匹配的自然历史控制的开放标签研究。

多平台发现

此外，我们还拥有一系列候选产品和发现项目，这些产品处于早期临床、临床前和研发阶段，专注于为罕见疾病的多个治疗领域开发新疗法。

资金

我们的产品和我们可能开发的任何其他候选产品的成功在很大程度上取决于从政府和第三方保险公司获得并维持报销。我们的收入主要来自在美国和欧洲经济区销售用于治疗PKU的Sephience，在我们能够获得可接受的商业定价和报销条款的国家以及在我们被允许根据我们的早期获取计划或EAP、计划或通过类似风格的计划分销Translarna的特定国家销售用于治疗NMD的Translarna，以及在美国销售用于治疗DMD的Emflaza。存在很大的风险，即由于欧共体采纳CHMP的负面意见，我们将失去在欧洲经济区销售Translarna产生收入的很大一部分能力。我们还从EEA和美国用于治疗AADC缺陷的Upstaza/Kebilidi的销售中获得收入，并已确认与罗氏根据许可和合作协议或SMA许可协议从罗氏支付的里程碑和特许权使用费相关的收入，由我们、罗氏以及为其中规定的有限目的，SMA基金会根据我们的SMA计划，我们已确认与根据诺华协议完成的履约义务相关的许可收入。

迄今为止，我们主要通过非公开发行可转换优先票据、公开和“在市场上”发行普通股、特许权使用费购买协议的收益、我们的可转换优先股和普通股的私募、合作、银行和机构贷方债务、其他可转换债务、政府和慈善组织以及我们的产品候选者所针对的疾病领域的患者倡导团体的赠款资金和临床试验支持来为我们的运营提供资金。我们一直依赖产品净销售产生的收入。我们还依赖与罗氏根据我们的SMA计划下的SMA许可协议支付的里程碑和特许权使用费相关的收入、Tegsedi和Waylivra在拉丁美洲和加勒比地区的净销售额产生的收入，以及与已经根据诺华协议完成的履约义务相关的许可收入。

2024年6月，我们与Royalty Pharma Investments2019 ICAV（Royalty Pharma）和Royalty Pharma PLC就日期为2023年10月18日的经修订和重述的版税购买协议或A & R版税购买协议订立修订，该协议修订并重述了与RPI Intermediate Finance Trust（或马上金融信托）的版税购买协议或原始购买协议的全部内容，我们行使了我们的第一个看跌期权，以换取2.418亿美元的现金对价。2025年12月，我们，Royalty Pharma，以及，出于第2号修正案（定义见下文）中规定的有限目的，Royalty Pharma plc，订立了经修订和重述的特许权使用费购买协议的第2号修正案，或第2号修正案，该修正案修订了经修订的某些A & R特许权使用费购买协议。根据第2号修正案，我们向Royalty Pharma出售了我们根据罗氏Evrysdi的全球净销售额获得基于销售的特许权使用费付款的权利的一定部分®（risdiplam）产品和根据截至2011年11月23日的许可和合作协议开发的任何其他产品，由我们、F. Hoffman-La Roche Ltd、Hoffman-La Roche Inc.，连同F. Hoffman-La Roche Ltd、Roche，以及为其中规定的有限目的，脊髓性肌肉萎缩基金会、此类付款、版税。根据第2号修正案，我们于2025年12月29日向Royalty Pharma出售了其在特许权使用费中保留的权益，以换取2.40亿美元的前期现金对价，以及三笔每笔20.00万美元的潜在额外现金购买价款，条件是Royalty Pharma收到超过3.470亿美元的与2027年产生的日历年净销售额（定义见A & R特许权使用费购买协议）相关的已转让特许权使用费（定义见A & R特许权使用费购买协议），以及与2028年产生的日历年净销售额相关的3.630亿美元的已转让特许权使用费，和2029年产生的日历年净销售额的3.79亿美元的已分配特许权使用费。我们根据第2号修订出售给Royalty Pharma的保留权益等于在满足2020年转让特许权使用费上限（定义见A & R特许权使用费购买协议）之前的特许权使用费的9.5111%，以及自2020年转让特许权使用费上限之后的16.6666%的特许权使用费已满足。由于出售，Royalty Pharma拥有100%的特许权使用费，我们拥有0%的特许权使用费。

2024年11月，我们就我们的votoplam HD计划签订了诺华协议，该计划包括相关分子。诺华公司负责许可化合物和许可产品的所有其他开发，以及全球许可化合物和许可产品的制造和商业化。虽然诺华已经接管了进一步发展votoplam计划的责任，但我们将继续与诺华就下一步行动进行合作。根据诺华协议，在2025年1月诺华协议所设想的交易完成后，我们在生效日期收到了10亿美元的预付款，我们有资格获得最多

19亿美元的开发、监管和销售里程碑，占美国损益的40%，以及美国以外地区的分层两位数特许权使用费销售。

2019年8月，我们与Cantor Fitzgerald和RBC Capital Markets，LLC或一起与销售代理签订了市场发售销售协议或销售协议，据此，我们可以通过销售代理不时以任何被视为根据经修订的1933年《证券法》或《证券法》颁布的规则415（a）（4）中定义的“市场发售”的方法发售和出售我们的普通股，总发行价格高达1.25亿美元。在截至2026年3月31日的三个月内，我们没有根据销售协议发行或出售任何普通股。根据销售协议，截至2026年3月31日，我们可供发行和出售的普通股的剩余股份的总发行价高达9300万美元。

截至2026年3月31日，我国累计赤字29.67亿美元。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，我们分别净亏损280万美元和净收入8.666亿美元。

我们预计，我们将继续产生与我们在美国、欧洲经济区、拉丁美洲、日本和其他地区的商业化努力相关的大量费用，包括与我们的商业基础设施和相应的销售和营销、法律和监管、分销和制造业务相关的费用以及行政和基于员工的费用。除上述情况外，我们预计将继续产生与正在进行的、计划中的和潜在的未来临床试验和研究相关的大量费用，这些试验和研究用于我们的剪接和炎症和铁凋亡项目，以及在我们的产品中进行的关于维持授权、标签扩展和其他适应症的研究。

我们可能会寻求通过机会性的许可或获得产品、候选产品或技术的权利来扩大我们的产品管道并使其多样化，我们可能会产生费用，包括交易成本、后续开发成本或与任何此类交易相关的任何前期、里程碑或其他付款或其他财务义务，这将增加我们未来的资本需求。

关于我们未偿还的2026年9月15日到期的1.50%可转换优先票据，或2026年可转换票据，应每半年支付一次现金利息，这将需要220万美元的剩余资金。这些票据目前可转换，将于2026年9月15日到期并支付，除非提前赎回或转换。

我们也有某些需要资金的重大合同义务和商业承诺，我们已在2025年年度报告中的“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-资金义务”标题下披露了这些项目。截至2026年3月31日止期间，这些义务和承诺没有重大变化。此外，由于我们是一家上市公司，我们已经产生并预计将继续产生与此类运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他费用。

我们将需要创造可观的收入来维持盈利能力，我们可能永远不会这样做。因此，我们可能需要获得与我们的持续运营相关的大量额外资金。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或商业化努力。

财务运营概览

收入

净产品收入。我们的净产品收入主要包括用于治疗PKU的Sephience的销售。我们的净产品收入还包括在美国以外地区销售用于治疗nmDMD的Translarna，以及在美国销售用于治疗DMD的Emflaza。我们在与客户的履约义务已得到履行且很可能不会发生重大收入转回时确认收入。我们的履约义务是根据来自分销商、医院、专科药房或零售的客户订单提供产品

药店。履约义务是在我们的客户获得产品控制权的时间点上履行的，这通常是在交付时。我们在产品交付后向客户开具发票，发票付款一般在发票日期的30至90天内到期。我们根据其合同约定中的固定对价确定交易价格。当尚未提供的货物的对价到期时，在某些情况下会产生合同责任。由于我们仅确定了一项不同的履约义务，因此交易价格完全分配给产品销售。在确定交易价格时，不存在重要的融资成分，因为从我们交付产品到客户支付产品的时间通常不到一年。某些国家的客户在产品交付前提前付款。在这些情况下，付款和交付通常发生在同一个月。

我们记录产品销售净额任何可变对价，其中包括折扣、津贴、与医疗补助和其他政府定价计划相关的回扣，以及分销费。我们在估计可变对价时使用期望值或极可能金额法，除非合同中规定了折扣或返利条款。所识别的可变对价在确认产品销售收入时记录为收入的减少。这些可变考虑的估计数经过调整，以反映因素的已知变化，并可能在这些变化已知的季度影响这些估计数。确认的收入不包括受限制的可变对价金额。

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月期间，净产品收入包括以下内容：


	截至3月31日的三个月，
		2026					2025
（单位：千）		美国		国际		合计		美国		国际		合计
Sephience	$	112,040		12,511		124,551	$	—		—		—
Translarna		—		58,976		58,976		—		86,154		86,154
Emflaza		21,478		—		21,478		47,789		—		47,789
Upstaza/Kebilidi		2,998		6,596		9,594		—		8,659		8,659
所有其他产品		—		10,974		10,974		—		10,824		10,824
净产品收入总额	$	136,516	$	89,057	$	225,573	$	47,789	$	105,637	$	153,426

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月按国家分列的产品净收入如下：


	截至3月31日的三个月，
（单位：千）	2026		2025
美国	$	136,516	$	47,789
巴西		41,212		9,505
俄罗斯		3,249		38,514
所有其他国家		44,596		57,618
净产品收入总额	$	225,573	$	153,426

截至2026年3月31日止三个月，我们的三家分销商各占我们产品净销售额的10%以上。截至2025年3月31日止三个月，我们的两家分销商分别占我们产品净销售额的10%以上。

关于客户合同，我们产生履行合同的费用，但不产生获得合同的费用。这些履行合同的费用不符合资本化标准，在发生时计入费用。我们将客户获得产品控制权后产生的任何运输和装卸费用视为履行承诺的成本。与交付给客户的成品相关的运输和装卸费用记录为销售费用。

罗氏与SMA基金会合作。2011年11月，我们签订了SMA许可协议，根据该协议，我们正在与罗氏和SMA基金会合作，进一步开发和商业化我们与SMA基金会在SMA计划下确定的化合物。本协议的研究部分于2014年12月31日终止生效。如果每个许可产品都实现了特定事件，我们有资格从罗氏获得额外付款，包括高达1.35亿美元的研发事件里程碑，在实现特定销售事件时高达3.25亿美元的销售里程碑，以及高达两位数的特许权使用费

一种商业产品的全球年度净销售额。截至2026年3月31日，我们根据SMA许可协议确认了总计3.10亿美元的里程碑付款和8.366亿美元的净销售额特许权使用费。截至2026年3月31日，我们可以收到的研发活动里程碑已没有剩余。截至2026年3月31日，在实现某些销售活动后，剩余的潜在销售里程碑为1.50亿美元。

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，我们没有确认与罗氏的SMA许可协议相关的协作收入。

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，我们分别确认了与Evrysdi相关的4680万美元和3640万美元的特许权使用费收入。

诺华合作votoplam HD。2024年11月，我们与诺华就我们的votoplam HD计划签订了诺华协议。在2025年1月诺华协议所设想的交易完成后，我们在生效日期收到了10亿美元的预付款，并有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑，40%的美国损益份额，以及美国以外地区的分层两位数特许权使用费。销售。在截至2026年3月31日的三个月中，我们分别确认了10万美元的许可收入，与为诺华所做的工作有关。在截至2025年3月31日的三个月中，我们确认了与根据诺华协议完成的履约义务相关的9.898亿美元的许可收入。截至2025年3月31日止三个月的合作和许可收入被与与votoplam相关的先前合作安排退款相关的360万美元部分抵消。

研发费用

研发费用包括与我们的研究活动相关的成本，以及与我们的药物发现工作、开展临床前研究和临床试验、制造开发工作以及与监管备案相关的活动相关的成本。我们的研发费用包括：

●根据与第三方合同研究组织和调查场所、第三方制造组织和顾问的协议发生的外部研发费用；

●与员工相关的费用，包括参与我们药物发现和开发活动的人员的工资和福利，包括基于股份的薪酬；和

●设施、折旧和其他分配费用，其中包括设施租金和维护、IT、人力资源和其他支持职能、租赁物改良和设备折旧以及实验室和其他用品的直接和分配费用。

我们在多个研究项目中使用我们的员工和基础设施资源，包括我们的药物开发项目。我们根据每个项目跟踪与我们的临床项目和某些临床前项目相关的费用。

我们预计我们的研发费用将随着我们正在进行的活动而波动，特别是与我们在我们的剪接和炎症和铁凋亡计划下的活动以及监管机构对我们的产品施加的上市后要求的表现有关。这些费用的时间和金额将取决于我们正在进行的临床试验的结果以及与我们计划的临床试验相关的成本。这些费用的时间和金额还将取决于与我们的产品或候选产品的潜在未来临床试验相关的成本以及我们研发组织的相关扩张、监管要求、我们的临床前项目的推进以及候选产品的制造成本。

下表提供了截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月我们最先进的主要产品开发计划的研发费用。



		截至3月31日的三个月，
		2026			2025

		（单位：千）
Sephience		$	22,626		$	24,141
炎症&铁凋亡平台			5,664			6,104
全球DMD			1,370			7,377
基因治疗			3,673			4,781
拼接平台			687			4,517
其他发展方案			259			929
发展总额			34,279			47,849
研究			12,882			13,847
工资、福利和以股份为基础的股票薪酬			43,458			38,234
设施和其他间接费用			10,254			9,043
研发总额		$	100,873		$	108,973

发展。包括启动临床试验后产品候选者产生的费用。

截至2026年3月31日止三个月，与截至2025年3月31日止三个月相比，这些变化反映了我们通过不同阶段的研究取得的进展，因为我们继续将资源集中在我们差异化、高潜力的研发项目上。减少的主要原因是与全球DMD、基因治疗、拼接平台和Sephience相关开发相关的成本下降。

研究。包括在启动临床试验之前为候选产品产生的费用。

截至2026年3月31日止三个月，与截至2025年3月31日止三个月相比，研究费用的减少主要反映了我们在本年度期间继续将资源集中于接近批准的候选产品。

工资、福利和以股份为基础的股票薪酬。包括与参与研发活动的员工相关的工资和工资、奖金、工资税、福利和基于股份的股票薪酬所产生的成本。以股份为基础的股票薪酬可能会根据我们无法控制的因素在不同时期波动，例如我们在以股份为基础的授予发放日期的股价。

截至2026年3月31日的三个月，与截至2025年3月31日的三个月相比，工资、福利和股份补偿费用的增加主要与截至2026年3月31日的三个月的股份补偿与截至2025年3月31日的三个月相比有所增加有关。

设施及其他。包括为包括信息技术在内的多个项目的利益而产生的间接成本，以及其他基于设施的费用，例如租金费用。

截至二零二六年三月三十一日止三个月，设施及其他开支变动较截至二零二五年三月三十一日止三个月相对持平。

我们的产品和候选产品的成功开发具有高度的不确定性。这是由于与开发药物相关的众多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

●

我们的临床试验和其他研发活动的范围、进度和费用；

●

我们的产品和候选产品相对于其他疗法的潜在益处；

●

我们对我们正在开发或未来可能开发的任何产品或候选产品进行营销、商业化和获得市场认可的能力，包括我们谈判定价和我们可以接受的报销条款的能力；

●

临床试验结果；

●

监管批准的条款和时间安排；和

●

专利权利主张和其他知识产权的立案、起诉、抗辩和执行费用。

与我们的产品或候选产品的开发相关的任何这些变量的结果发生变化可能意味着与这些产品或候选产品的开发相关的成本和时间发生重大变化。例如，如果EMA或FDA或其他监管机构要求我们进行超出我们目前预期完成我们的任何产品或候选产品的临床开发所需的临床试验，或者如果我们在任何临床试验的注册方面遇到重大延迟，我们可能需要在完成临床开发上花费大量额外的财务资源和时间。

销售、一般和管理费用

销售、一般和管理费用主要包括我们在行政、法律、业务发展、商业、财务、会计、信息技术和人力资源职能方面的人员的工资和其他相关成本，包括基于股份的薪酬费用。其他销售、一般和管理费用包括未以其他方式列入研发费用的设施相关成本；广告和促销费用；与工业和贸易展览相关的成本；以及法律服务的专业费用，包括专利相关费用、会计服务和杂项销售成本。

我们预计，与我们继续努力将产品商业化相关的销售、一般和管理费用将在未来期间增加，包括增加工资、扩大基础设施、商业运营、增加咨询、法律、会计和投资者关系费用。

利息支出，净额

利息支出，净额包括出售与A & R版税购买协议和2026年可转换票据相关的未来特许权使用费负债的利息支出，部分被投资赚取的利息收入所抵消。

关键会计政策和重大判断和估计

我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们根据美国公认会计原则编制的财务报表。编制这些财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响资产和负债的报告金额以及在财务报表日期披露或有资产和负债，以及报告期间报告的收入和支出。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

在截至2026年3月31日的三个月内，我们在2025年年度报告中报告的关键会计政策没有重大变化。

经营成果

截至二零二六年三月三十一日止三个月与截至二零二五年三月三十一日止三个月比较

下表汇总了截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的收入以及选定的费用和其他收入数据。


		三个月结束
		3月31日，						改变
（单位：千）		2026			2025			2026年对比2025年
净产品收入		$	225,573		$	153,426		$	72,147
协作和许可收入			143			986,231			(986,088)
版税收入			46,835			36,439			10,396
产品、协作和许可销售成本，不包括收购的无形资产摊销			28,028			12,862			15,166
收购无形资产的摊销			11,581			3,798			7,783
研发费用			100,873			108,973			(8,100)
销售、一般和管理费用			86,183			80,961			5,222
或有对价公允价值变动			—			(800)			800
交易的有形资产减值和损失，净额			927			77			850
利息支出，净额			(49,030)			(34,092)			(14,938)
其他收入（费用），净额			1,609			(6,305)			7,914
所得税费用			(347)			(63,266)			62,919

净产品收入。截至2026年3月31日止三个月的净产品收入为2.256亿美元，较截至2025年3月31日止三个月的1.534亿美元增加7210万美元，增幅为47%。净产品收入增加主要是由于Sephience的净产品销售额增加，该产品处于推出的第一年，但被Emflaza和Translarna的净产品销售额减少部分抵消。Emflaza销售额的下降主要是由额外的仿制药竞争推动的。Translarna销售额的下降主要是由于欧盟采纳了CHMP的负面意见。

合作和许可收入。截至2026年3月31日止三个月的协作和许可收入为10万美元，较截至2025年3月31日止三个月的9.862亿美元减少9.861亿美元，降幅为100%。截至2026年3月31日的三个月，我们确认了与为诺华所做工作相关的10万美元。截至2025年3月31日的三个月，我们确认了与诺华协议许可收入相关的9.898亿美元，这部分被与与votoplam相关的先前合作安排退款相关的360万美元部分抵消。

版税收入。截至2026年3月31日止三个月的版税收入为4680万美元，较截至2025年3月31日止三个月的3640万美元增加1040万美元，增幅为29%。特许权使用费收入增加是由于与截至2025年3月31日的三个月相比，截至2026年3月31日的三个月的Evrysdi销售额增加。根据SMA许可协议，我们有权确认产品全球年度净销售额的特许权使用费，这些特许权使用费已售出。见“第2项。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析—概述—企业更新—资金。”

产品、协作和许可销售的成本，不包括收购的无形资产的摊销。截至2026年3月31日止三个月，产品、协作和许可销售成本（不包括已购无形资产摊销）为28.0百万美元，较截至2025年3月31日止三个月的12.9百万美元增加15.2百万美元，增幅超过100%。产品、合作和许可销售的成本，不包括在这些期间获得的无形资产的摊销，主要包括与诺华协议相关的成本，以及生产成本、特许权使用费以及与销售Emflaza、Translarna、Sephience和Upstaza/Kebilidi相关的成本。这一增长主要是由于与诺华协议相关的成本、Upstaza/Kebilidi特许权使用费以及与新产品发布和销售相关的成本。

取得的无形资产摊销。截至2026年3月31日止三个月，所购无形资产摊销为1160万美元，较三个月的380万美元增加780万美元，增幅超过100%

截至2025年3月31日。无形资产余额的增加主要与Upstaza/Kebildi和Sephience无形资产有关，这些无形资产是由于监管批准以及Censa权利满足协议而记录的，这增加了这些资产的相应摊销。

研发费用。截至2026年3月31日止三个月的研发费用为1.009亿美元，较截至2025年3月31日止三个月的1.090亿美元减少810万美元，降幅为7%。研发费用的减少主要与项目支出的减少有关，因为我们继续将资源集中在我们差异化、高潜力的研发项目上。

销售、一般和管理费用。截至2026年3月31日止三个月的销售、一般和管理费用为8620万美元，较截至2025年3月31日止三个月的8100万美元增加520万美元，增幅为6%。这一增长反映了我们继续投资以支持我们的商业活动，包括我们不断扩大的商业投资组合。

或有对价公允价值变动。截至2026年3月31日止三个月的或有对价公允价值没有变化，较截至2025年3月31日止三个月的收益0.8百万美元变动0.8百万美元，即100%。触发剩余或有对价的可能性被确定为微乎其微，因此在截至2025年3月31日的三个月内将余额减记为零。

有形资产减值和交易损失，净额。截至2026年3月31日止三个月的有形资产减值和交易损失净额为0.9百万美元，较截至2025年3月31日止三个月的0.1百万美元增加0.8百万美元，增幅超过100%。有形资产减值和交易损失的增加主要与截至2026年3月31日止三个月的租赁终止损失10万美元和与库存减值有关的损失80万美元有关，而截至2025年3月31日止三个月的固定资产销售损失为10万美元。

利息支出，净额。截至2026年3月31日止三个月的利息支出净额为4900万美元，较截至2025年3月31日止三个月的3410万美元增加1490万美元，增幅为44%。利息支出增加，净额主要是由于与出售与A & R版税购买协议相关的未来特许权使用费的负债相关的利息支出增加。

其他收入（费用），净额。截至2026年3月31日止三个月的其他收入净额为160万美元，与截至2025年3月31日止三个月的其他支出净额630万美元相比，变动了790万美元，或超过100%。其他收入（费用）变动净额，主要与截至2026年3月31日止三个月的已实现和未实现外币收益净额140万美元有关，变动780万美元，而截至2025年3月31日止三个月的已实现和未实现外币亏损净额640万美元。

所得税费用。截至2026年3月31日止三个月的所得税开支为30万美元，较截至2025年3月31日止三个月的所得税开支6330万美元减少6290万美元或99%。所得税费用的下降是由于预计2026年将利用额外的税收属性，这是由于《一大美丽法案》中的规定，以及确认与A & R版税购买协议相关的收入。

流动性和资本资源

流动性来源

我们在截至2026年3月31日的三个月中出现了净亏损，并且历来都出现了重大的经营亏损。

作为一家成长中的商业阶段生物制药公司，我们正在为我们的产品进行重大的商业化努力，同时也将我们的大部分努力用于与我们的产品、候选产品和其他项目相关的研发。我们的产品收入主要包括用于治疗PKU的Sephience的销售。我们的产品收入还包括Translarna用于治疗nmDMD在美国以外地区的销售

美国和来自Emflaza治疗美国DMD。我们从我们的任何产品中产生产品收入的能力将在很大程度上取决于政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人（视情况而定）设定的覆盖范围和报销水平，这取决于我们的产品上市的国家，以及我们的任何产品的市场接受率和程度以及临床效用。

此外，对于Emflaza，其与治疗5岁及以上患者的DMD相关的7年孤儿药独占期已于2024年2月到期。随着这一孤儿药独占权的到期，我们看到来自仿制药的竞争增加，这对Emflaza净产品收入产生了而且我们预计将继续产生负面影响。Emflaza与治疗两岁至五岁以下患者的DMD相关的孤儿药独占权将于2026年6月到期。

此外，对Translarna而言，我们持续通过销售Translarna治疗nmDMD产生收入的能力取决于我们在欧洲经济区成员国以可持续水平达成定价和报销条款后维持我们在其他地区的营销授权并通过商业项目确保市场准入的能力，或通过欧洲经济区和其他地区的EAP计划或类似风格的计划。虽然Translarna此前在EEA有条件批准，但在2025年3月，欧盟委员会采纳了EMA CHMP的否定意见，不再续签Translarna治疗nmDMD的有条件上市许可。然而，欧盟委员会表示，欧盟内部的个别国家可以利用欧盟指令2001/83的第117（3）条和第5（1）条，允许Translarna继续商业使用。存在很大的风险，即由于欧共体采纳CHMP的负面意见，我们将失去在欧洲经济区销售Translarna产生收入的很大一部分能力。此外，在欧洲经济区失去Translarna营销授权以及在美国撤销Translarna NDA可能会影响Translarna已获准重新评估此类批准的其他司法管辖区的监管实体。有很大的风险，我们将无法维持我们在这些国家的营销授权。即使在维持我们的营销授权的国家，也可能对Translarna在这些国家内的定价和报销产生影响。

迄今为止，我们主要通过非公开发行可转换优先票据、公开和“在市场上”发行普通股、特许权使用费购买协议的收益、我们的可转换优先股和普通股的私募、合作、银行和机构贷方债务、其他可转换债务、政府和慈善组织以及我们的产品候选者所针对的疾病领域的患者倡导团体的赠款资金和临床试验支持来为我们的运营提供资金。我们预计至少在下一财年将继续产生重大费用和经营亏损。我们产生的净亏损可能会在每个季度之间大幅波动。

2019年8月，我们签订了销售协议，据此，我们可以通过销售代理不时以任何被视为根据《证券法》颁布的规则415（a）（4）中定义的“市场发售”的方式发售和出售我们的普通股，总发行价最高为1.25亿美元。见“第2项。管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析—概述—企业更新资金”以获取更多信息。

2019年9月，我们发行了本金总额为2.875亿美元的2026年可转换票据，其中包括购买本金总额最多为3750万美元的2026年可转换票据的选择权，该选择权由初始购买者全额行使。扣除初始购买者的折扣和佣金以及我们应付的发行费用后，我们获得了2.793亿美元的净收益。2026年可换股票据按年利率1.50%计息现金，自2020年3月15日起，每半年于每年3月15日及9月15日支付一次。2026年可换股票据将于2026年9月15日到期，除非提前购回或转换。2026年可转换票据目前可转换。

根据A & R版税购买协议，我们分别于2020年7月、2023年10月、2024年6月和2025年12月从Royalty Pharma收到了总计21亿美元的资金。作为这些资金的交换，我们出售了Royalty Pharma 100%的特许权使用费。

2024年11月，我们与诺华就我们的votoplam HD计划签订了诺华协议，该计划包括相关分子。根据诺华协议，我们负责进行votoplam的2A期临床试验，该试验已完成，并已过渡赞助正在进行的开放标签扩展临床试验

到诺华。诺华将负责许可化合物和许可产品的所有其他开发，以及全球许可化合物和许可产品的制造和商业化。根据诺华协议，在2025年1月诺华协议所设想的交易完成后，我们在生效日期收到了10亿美元的预付款，有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑，40%的美国损益份额，以及美国以外地区的分层两位数特许权使用费。销售。

现金流

截至2026年3月31日，我们拥有现金、现金等价物和有价证券18.9亿美元。

下表提供了有关我们在所示期间的现金流量和资本支出的信息。


		三个月结束
		3月31日，
（单位：千）		2026		2025
现金（用于）提供人：
经营活动		(59,042)		870,103
投资活动		(93,736)		(184,360)
融资活动		6,403		9,410

截至2026年3月31日的三个月，经营活动使用的现金净额为5900万美元，而截至2025年3月31日的三个月，经营活动提供的现金净额为8.701亿美元。截至2026年3月31日止三个月经营活动使用的现金净额，主要用于支持临床开发和商业活动。截至2025年3月31日止三个月的经营活动提供的现金净额，主要与2025年1月诺华协议结束时收到的10亿美元现金预付款有关，部分被支持临床开发和商业活动的支出所抵消。

截至2026年3月31日的三个月，用于投资活动的现金净额为9370万美元，而截至2025年3月31日的三个月为1.844亿美元。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月用于投资活动的现金，主要与购买有价证券和购买固定资产有关，部分被出售有价证券所抵消。

截至2026年3月31日的三个月，融资活动提供的现金净额为640万美元，而截至2025年3月31日的三个月为940万美元。截至2026年3月31日止三个月的筹资活动提供的现金主要来自行使期权收到的现金。截至2025年3月31日止三个月的融资活动提供的现金主要来自行使期权收到的现金，部分被或有对价义务的付款所抵消。

资金需求

我们预计，我们将继续产生与我们在美国、欧洲经济区、拉丁美洲、日本和其他地区的商业化努力相关的大量费用，包括与我们的商业基础设施和相应的销售和营销、法律和监管、分销和制造业务相关的费用以及行政和基于员工的费用。除上述情况外，我们预计将继续为我们的剪接和炎症和铁凋亡项目的正在进行的、计划中的和潜在的未来临床试验和研究以及为维持授权、标签扩展和其他适应症而对我们的产品进行的研究产生大量成本。这些努力可能会对我们商业化和制造费用的时间和程度产生重大影响。我们在2025年第四季度与FDA会面，讨论了伐他醌开发计划，当时FDA建议开展一项额外的研究，以支持NDA重新提交。2026年4月，我们再次与FDA会面，讨论设计一项新的试验，以提供额外的数据来支持NDA重新提交。根据会议讨论和书面反馈，我们计划在2026年第三季度启动使用匹配自然历史控制的开放标签研究。

此外，我们的开支将会增加，如果并且随着我们：

●

寻求履行我们通过收购和合作承担的合同和监管义务；

●

执行我们产品的商业化战略，包括我们产品的初步商业化发布、标签扩展或进入新市场；

●

被要求完成任何额外的临床试验、非临床研究或化学、制造和控制或CMC、评估或分析，以便在美国或其他地方推进我们的产品或候选产品；

●

启动或继续研究和开发我们的剪接和炎症和铁凋亡项目以及在我们的产品中进行研究，以维持授权、标签扩展和附加适应症；

●

寻求发现和开发更多的候选产品；

●

寻求通过战略交易扩大和多样化我们的产品管道；

●

维护、扩展和保护我们的知识产权组合；和

●

增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发和商业化努力的人员。

我们相信，我们来自诺华的产品销售和里程碑付款的现金流，连同现有的现金和现金等价物，以及有价证券，将足以为我们至少未来十二个月的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设进行了这一估计，我们可以比我们目前的预期更快地使用我们的资本资源。

我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

●

我们将我们的产品和可能获得营销授权的候选产品商业化和营销的能力；

●

我们有能力就我们的产品和候选产品与第三方付款人及时谈判、确保和维持适当的定价、覆盖范围和报销条款；

●

我们对伐替喹酮的计划，包括关于临床试验和研究的预期时间、数据的可用性、监管提交和回应、与监管机构的会议以及其他事项；

●

我们成功完成监管机构对我们产品施加的所有上市后要求的能力；

●

我们的剪接和炎症和铁凋亡项目的活动的进展和结果，以及在我们的产品中进行的关于维持授权、标签扩展和附加适应症的研究；

●

我们的任何产品以及我们可能获得营销授权的任何其他候选产品的商业化活动的范围、成本和时间安排，包括产品销售、营销、法律、监管、分销和制造；

●

我们的剪接和炎症和铁凋亡项目以及Sephience、Translarna和Upstaza/Kebilidi在其他地区的监管审查的成本、时间和结果；

●

我们履行2026年可转换票据契约义务的能力；

●

我们员工基础的任何潜在未来增长的时间和范围；

●

我们其他候选产品的临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、进展、结果和成本，包括我们的剪接和炎症和铁凋亡项目中的那些；

●

从我们的产品或我们的任何候选产品的商业销售中获得的收入；

●

我们有能力以适当的条件获得额外的并维持Translarna治疗nmDMD的现有已报销的指定患者和队列EAP计划，或根本没有；

●

如果适用地区的定价和报销谈判没有取得积极结果，患者和医疗保健专业人员通过替代方式访问Translarna的能力和意愿；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护、保护我国知识产权以及就知识产权相关索赔进行辩护的费用；

●

我们收购或投资其他业务、产品、候选产品和技术的程度，包括我们可能追求的任何收购、许可内或其他战略交易的成功，以及后续开发要求和商业化努力的成本，包括我们收购Emflaza、Agilis、我们的炎症和铁凋亡平台和Censa以及我们对Tegsedi和Waylivra的许可；

●

我们建立和维持合作的能力，包括我们与罗氏和SMA基金会的合作，以及我们根据这些协议获得研究资金和实现里程碑的能力。

●

我们的votoplam计划活动的进展和结果，包括我们从诺华获得任何开发、监管和销售里程碑、利润分享和特许权使用费的权利；和

●

地缘政治事件、全球经济发展和公共卫生大流行或流行病导致的收入意外减少或费用增加。

关于我们未偿还的2026年可转换票据，现金利息支付每半年支付一次，到期时将需要剩余资金220万美元。

我们也有某些需要资金的重大合同义务和商业承诺，我们已在2025年年度报告中的“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-资金义务”标题下披露了这些项目。截至2026年3月31日止期间，这些义务和承诺没有重大变化。

我们将需要产生可观的收入来实现并维持盈利能力，我们可能永远不会这样做。我们可能需要获得与我们的持续运营相关的大量额外资金。在此之前，如果有的话，由于我们可以产生可观的产品收入，我们预计主要通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟、政府和慈善组织以及患者倡导团体在我们的产品和产品候选者所涉及的疾病领域的赠款和临床试验支持以及营销、分销或许可安排来满足我们的现金需求。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东的权利产生不利影响的优先权。债务融资（如果有）可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃宝贵的权利

对我们的技术、未来收入流、研究计划或产品候选者或以可能不利于我们的条款授予许可。

如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件通过股权、债务或其他融资筹集额外资金，我们可能会被要求延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或商业化努力，或授予开发和营销产品候选者的权利，否则我们宁愿自己开发和营销。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露。

截至2026年3月31日止期间，与我们2025年年度报告中“关于市场风险的定量和定性披露”标题下披露的内容相比，我们的市场风险或我们的市场风险管理方式没有重大变化。

项目4。控制和程序。

评估披露控制和程序

我们的管理层在我们的首席执行官和我们的首席财务官的参与下，评估了截至2026年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e）中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行人员和主要财务官员的控制和程序，以便及时就所要求的披露作出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，只能提供实现其目标的合理保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然会运用其判断。根据对截至2026年3月31日我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2026年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分——其他信息

项目1。法律程序。

在我们的日常业务过程中，我们不时受到索赔、法律诉讼和纠纷的影响，包括由于患者寻求参与我们的临床试验或以其他方式获得我们的候选产品。我们目前不知道我们是一方或我们的任何财产受其影响的任何重大法律诉讼。

项目1a。风险因素。

我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告的第1A项中列出了与我们的业务、我们的行业、我们的结构和我们的普通股相关的风险因素。表格10-Q的这份季度报告的读者请参阅这样的第1A项，以便更全面地了解与我们有关的风险。

项目5。其他信息。

董事及高级人员交易安排

我们的董事和高级管理人员的部分薪酬（定义见1934年《证券交易法》（经修订）或《交易法》第16a-1（f）条）以股权奖励的形式提供，董事和高级管理人员不时就根据此类股权奖励或其他公司证券获得的证券进行公开市场交易，包括在股权奖励归属或行使时履行预扣税款义务，以及出于多元化或其他个人原因。

董事和高级职员的公司证券交易必须根据我们的内幕交易政策进行，该政策要求交易符合适用的美国联邦证券法，该法律禁止在拥有重大非公开信息时进行交易。《交易法》第10b5-1条规则提供了一项肯定性抗辩，使董事和高级管理人员能够预先安排公司证券的交易，以避免在拥有重大非公开信息的情况下引发对发起交易的担忧。

下表描述，在本报告涵盖的季度期间，我们的董事和高级职员采用或终止的每项出售或购买公司证券的交易安排，即（1）旨在满足规则10b5-1（c）的肯定抗辩条件的合同、指示或书面计划，或“规则10b5-1交易安排”，或（2）“非规则10b5-1交易安排”（定义见S-K条例第408（c）项）：



姓名（标题）	采取的行动（行动日期）	交易类型安排	交易性质安排	交易期限安排	总数证券的
Eric Pauwels（首席商务官）	领养（2026年2月25日）	规则10b5-1交易安排	出售	直至2026年12月31日，或直至所有交易完成的较早日期	最多21,277股
Glenn D. Steele Jr.（董事）	领养（2026年3月9日）	规则10b5-1交易安排	出售	直至2026年10月1日或直至所有交易完成的较早日期	最多12000股
Stephanie Okey（导演）	终止（2026年3月17日）	规则10b5-1交易安排	出售	(1)	(1)
克莉丝汀·厄特（首席财务官兼人民服务负责人）	领养（2026年3月17日）	规则10b5-1交易安排	出售	直至2027年3月31日，或直至所有交易完成的较早日期	最多19,686

(1)	这一交易安排涉及35,500股公司普通股，预定到期日为2026年3月31日，即所有交易完成的较早日期。

项目6。展品。


附件编号		附件的说明

31.1*		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席执行干事进行认证
31.2*		根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条或第15d-14（a）条对首席财务干事进行认证
32.1*		根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的18 U.S.C.第1350条对首席执行官进行认证
32.2*		根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的18 U.S.C.第1350条对首席财务官进行认证
101.INS*		内联XBRL实例文档
101.SCH*		内联XBRL分类法扩展架构文档
101.CAL*		内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档
101.LAB*		内联XBRL分类法扩展标签Linkbase数据库
101.PRE*		内联XBRL分类学扩展演示linkbase文档
101.DEF*		内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档
104		表格10-Q本季度报告的封面，内联XBRL格式

*随函以电子方式提交。

根据SEC Release 33-8238，Exhibits 32.1和32.2正在提供而不是归档。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。


	Ptc Therapeutics, Inc.


日期：2026年5月7日	签名：	/s/Pierre Gravier
		皮埃尔·格雷维尔
		首席财务官
		（首席财务官及正式授权签字人）