附件 99.1

Gain Therapeutics在AD/PD2025上提供额外的GT-02287 1b期临床研究的临床前数据和设计，并提供入组更新

GT-02287口头报告在GBA1和特发性帕金森病模型中展示了疾病修饰能力的新证据

为1b期研究提供招生更新

正在进行1b期研究，以评估GT-02287在帕金森病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学；生物标志物分析将于2025年第二季度进行

马里兰州贝塞斯达，2025年4月10日--Gain Therapeutics, Inc.（纳斯达克：GANX）（“Gain”，或“公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，引领着下一代变构小分子疗法的发现和开发，今天宣布在AD/PD上展示口头报告以及海报™2025年阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病国际会议于2025年4月1日-5日举行，奥地利维也纳。口头报告概述了进一步支持GT-02287在GBA1和特发性帕金森病（PD）临床前模型中的疾病修饰活性的新证据。此外，展示的海报详细介绍了GT-02287在帕金森病患者中正在进行的1b期临床研究的设计。

1b期研究目前登记的参与者的早期生物标志物分析将在年中进行，并将包括来自有和没有GBA1突变的参与者的样本，以便为2025年下半年的2期规划提供信息。预计在2025年第四季度的某个时间对所有患者完成90天治疗后可获得的1b期终点进行完整分析。

“我们继续增加GT-02287强大的临床前档案，我们相信最近的生物标志物数据，以及我们之前提供的行为数据，进一步支持了GT-02287成为帕金森病患者疾病改善疗法的潜力，”Gain研究高级副总裁Joanne Taylor博士评论道。

“我们对帕金森病患者1b期研究的强劲注册和兴趣感到鼓舞。我们认为该研究有望在2025年第二季度末完成招生。我们期待看到我们在临床前和健康志愿者中观察到的对相关通路异常的影响如何转化为帕金森病患者，”Gain首席医疗官、医学博士、医学博士Jonas Hannestad说。

口头报告信息

标题：“临床阶段糖脑苷脂酶调节剂，GT-02287，在GBA1和特发性帕金森病的临床前模型中显示出疾病修饰潜力”

摘要：在GBA1和特发性帕金森病的动物模型中，GT-02287能够挽救运动缺陷，防止嵌套等复杂行为的缺陷发展。即使在停用该化合物后，这些影响仍然存在，这表明GT-02287具有改变疾病的潜力。提交的新的临床前数据还支持GT-02287的疾病改变潜力。几种疾病进展的生物标志物，包括聚集的α-突触核蛋白、IRE-1（ER应激的标志物）、LAMP-1（溶酶体完整性的标志物）、Miro1（一种注定要进行线粒体自噬的受损线粒体的标志物）、磷酸化Tau（一种神经变性的标志物）和IBA-1（一种神经炎症的标志物）在用GT-02287治疗后统计学上降低，并且在药物洗出后几天内保持降低，显示出持久的效果。

海报展示信息

标题：“评估GCase靶向分子GT-02287在GBA1-PD和散发性PD中的1b期研究的设计”

摘要：该研究将评估GT-02287在PD患者给药三个月期间的安全性和耐受性，使用不良事件、实验室测试、心电图和生命体征作为关键安全终点。此外，该研究将表征GT-02287的单剂量和稳态血浆药代动力学（PK）谱。探索性终点包括脑脊液（CSF）、干血斑、血浆和全血中的各种生物标志物。生物标志物包括GCase活性和蛋白质水平、鞘脂底物水平、α-突触核蛋白、溶酶体和线粒体标志物以及炎症标志物。这项1b期研究的结果将指导随后的随机、安慰剂对照、双盲剂量发现2期研究的设计，以评估GT-02287在更长治疗期的PD中通过具有临床意义的终点测量的疗效。第二阶段规划预计将于2025年下半年开始。

AD/PD2025上展示的海报的PDF可在公司网站的科学和技术部分获得，网址为https://gaintherapeutics.com/science-and-technology/posters。

AD/PD 2025的口头报告幻灯片将在公司网站https://gaintherapeutics.com上提供。

关于AD/PD™会议

AD/PD会议探讨了阿尔茨海默氏症和帕金森氏症以及其他相关神经系统疾病的最新研究、临床试验和治疗方法。该会议已发展成为神经退行性疾病领域的领先活动，2024年有来自70多个国家的4700多名参与者和2250多份摘要。欲了解更多信息，请访问https://adpd.kenes.com。

关于GT-02287

Gain Therapeutics的主要候选药物GT-02287正在临床开发中，用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病（PD）。口服的脑穿透性小分子是一种变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该酶由于GBA1基因突变、与PD相关的最常见遗传异常或其他与年龄相关的压力因素而变得错误折叠和受损。在PD的临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶促功能，减少了ER应激、溶酶体和线粒体病理、聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，以及血浆神经丝轻链（NFL）水平，这是神经变性的生物标志物。在GBA1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中，GT-02287被证明可以挽救运动功能和步态的缺陷，并防止嵌套等复杂行为的缺陷发展。

GBA1-PD和特发性PD模型中令人信服的临床前数据，证明了GT-02287给药后的疾病改善效果，表明GT-02287可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

GT-02287在健康志愿者中的1期研究结果表明，在接受临床相关剂量的GT-02287的患者中，良好的安全性和耐受性、血浆和CNS暴露在预计的治疗范围内，以及糖脑苷酶（GCase）活性增加> 50%的目标参与。

GT-02287目前正在一项1b期临床试验中进行评估，用于治疗有或没有GBA1突变的帕金森病。该试验的主要终点是评估GT-02287在帕金森病患者中给药3个月后的安全性和耐受性，该试验目前在澳大利亚的7个地点招募参与者。

Gain在帕金森病方面的牵头项目在其发展早期就获得了帕金森研究迈克尔·J·福克斯基金会（MJFF）和与大湾区合作的Silverstein帕金森基金会的资金支持，以及欧洲之星-2联合项目的资金支持，该项目由欧盟Horizon 2020 Research和Innosuisse – Swiss Innovation Agency共同资助。

关于Gain Therapeutics, Inc.

Gain Therapeutics，Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，领导着下一代变构疗法的发现和开发。Gain的主要候选药物GT-02287目前正在一项1b期临床试验中评估用于治疗伴有或不伴有GBA1突变的帕金森病。GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面有进一步的潜力。Gain拥有多个未披露的针对溶酶体贮积症、代谢性疾病和实体瘤的临床前资产。

Gain的独特方法能够发现能够恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。部署其高度先进的麦哲伦™平台，Gain正在加速药物发现，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学在内的无法治疗或难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法。

前瞻性陈述

本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常在前面加上诸如“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”或类似的表述。这些前瞻性陈述反映了管理层目前对未来业绩或事件的了解、假设、判断和预期。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的，但它们不能保证此类预期将被证明是正确的或这些目标将会实现，并且您应该意识到，实际结果可能与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。前瞻性陈述受到许多风险和不确定性的影响，包括但不限于以下方面的陈述：公司当前或未来候选产品的开发，包括GT-02287；对GT-02287 1b期临床研究结果时间的预期；对GT-02287 1b期临床研究患者入组时间的预期；向FDA或其他监管机构和机构提交任何材料的时间；以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与公司业务相关的一般风险，请参阅公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格。所有前瞻性陈述均受到本警示性通知的明确限定。请注意，不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日发表。我们没有义务，并且明确否认任何义务，更新、修改或更正任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

投资者：

Gain Therapeutics, Inc.

阿帕尔·查谟

经理，投资者关系和公共关系

ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC

查克·帕达拉

董事总经理

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媒体：

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