附件 99.1
X4制药报告2025年第一季度财务业绩并提供公司最新信息
4WARD 3期慢性中性粒细胞减少症试验正在紧锣密鼓地进行中；2025年第三季度或第四季度的全面入组步入正轨，2026年第二季度的顶线数据
对mavorixafor临床试验数据的额外分析增加了对4WARD试验成功结果的信心
XOLREMDI®自2024年5月推出以来，美国净收入350万美元
美国东部时间今天上午8：30举行电话会议和网络直播
马萨诸塞州波士顿，2025年5月1日–X4制药 （纳斯达克：XFOR）是一家致力于改善免疫系统罕见疾病患者生活的公司，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并强调了最近的关键事件和预期即将到来的里程碑。
“2025年第一季度对X4来说是一个极具生产力和附加值的时期，”X4制药总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示。“我们不仅在激活站点和招募正在进行的mavorixafor 3期慢性中性粒细胞减少症试验的参与者方面取得了重大进展，而且我们还继续支持XOLREMDI（mavorixafor）在WHIM综合征中的美国商业化，同时在WHIM接受我们的欧盟监管提交并宣布建立两个国际商业化合作伙伴关系后，还显着扩大了我们的全球潜力。我们期待在未来一年继续实现我们的里程碑，以实现我们的目标，即最大限度地发挥mavorixafor的潜力，使患有罕见免疫缺陷的患者受益。”
2025年第一季度主要业绩和近期公司亮点
推进Mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症（CN）
•4WARD试用更新.X4继续在其正在进行的全球关键3期临床试验（NCT06056297）中招募参与者，该试验评估口服、每日一次的mavorixafor用于患有先天性、后天原发性自身免疫性或特发性CN且正在经历反复和/或严重感染的人群。
◦正如之前报道的那样，已经实施了对4WARD协议的修订，将注册重点放在那些未满足需求最高的人身上，并完善了ANC响应的定义，使其在所有试验参与者中保持一致。总体而言，该试验旨在证明服用mavorixafor与安慰剂的患者之间ANC反应的统计学显着增加和年化感染率的相应下降。
◦迄今为止，入组人群的人口统计数据均衡，代表了目标商业CNN患者人群；基线绝对中性粒细胞计数（ANC）和历史感染率与这一高未满足需求人群一致。
◦X4继续预计在2025年第三或第四季度的试验中全面注册，并在2026年下半年披露顶线数据。
•进一步的数据分析继续增加对潜在4WARD成功的信心。X4最近在已完成的mavorixafor 3期4WHIM试验和2期CNN试验中将4WARD试验ANC反应标准应用于个体参与者结果，以进一步评估4WARD试验成功的可能性。该公司认为，这些分析的结果（其详细信息可在公司更新的投资者介绍中获得）进一步支持mavorixafor的潜力，不仅可以提高4WARD试验参与者的ANC，而且这些ANC升高应该对应于mavorixafor治疗试验人群的年化感染率显着降低。
•Mavorixafor专利更新：2025年3月，X4收到了美国专利商标局关于其申请17/941,509的许可通知，其中声称使用mavorixafor治疗没有CXCR4基因变异的患者的严重慢性、特发性和自身免疫性中性粒细胞减少症。该专利预计将于2041年3月在美国到期；类似专利申请正在欧洲待批、中国、日本、加拿大.
XOLREMDI商业化®（mavorixafor）用于WHIM综合征，一种罕见的原发性免疫缺陷
•收入更新：X4在美国XOLREMDI销售额现已达350万美元®（mavorixafor）从2024年5月中旬发射到2025年3月。该公司还披露，新确定的接受治疗的患者在XOLREMDI上的总体当前人群中所占份额正在增加，这表明正在进行的WHIM教育和意识的积极影响。
•即将举行的WHIM临床和调查数据演示：在即将举行的临床免疫学学会（CIS）会议上接受海报展示的已发表摘要总结了以下结果：
◦Phase 3 Open Label Extension（OLE）Wart Data：评估WHIM综合征患者每日一次口服mavorixafor的4WHIM 3期临床试验OLE期的两年数据显示，经临床整体严重程度印象评估，在70个定义的疣区域，疣严重程度有显着的临床改善。
◦首次WHIM感染负担调查结果：在20名WHIM患者受访者中，60%的< 18岁者和73%的≥ 18岁者报告在过去3个月内至少经历过一次感染，其中25%因感染需要住院过夜。该研究得出的结论是，“需要医疗护理和住院治疗的感染频率和严重程度凸显了主动治疗WHIM综合征患者的紧迫性。”
•最大化Mavorixafor在WHIM综合征中的全球机会:
◦MAA受理.2025年1月，X4宣布其提交的mavorixafor治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA）获得了欧洲药品管理局（EMA）的审评验证，从而有可能在2026年上半年获得批准。
◦前美国伙伴关系.2025年第一季度，该公司宣布已就mavorixafor的商业化达成两项美国以外的合作伙伴关系：第一项是独家许可和供应协议，根据该协议，Norgine Pharma UK将在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化mavorixafor，第二项是与Taiba Rare在沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国、卡塔尔、阿曼、科威特、巴林和埃及分销和商业化用于治疗WHIM综合征的XOLREMDI，并在这些国家和/或地区获得必要的监管批准。
战略重组
2025年2月，X4宣布进行战略重组，在优化其在美国推广XOLREMDI的同时，将mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症中的重点和机会最大化。X4继续预计，这些努力将每年减少3000万-3500万美元的支出。
反向股票分割
2025年4月24日，X4宣布对公司普通股进行三分之一的反向股票分割。反向股票分割于美国东部时间2025年4月28日上午12：01生效，该公司的普通股自当日开盘在纳斯达克资本市场以新的CUSIP编号（98420X202）开始在拆分调整的基础上进行交易。反向拆分将公司普通股的流通股数量从约1.736亿股减少至约580万股。
2025年第一季度财务业绩
•现金状况：截至2025年3月31日，X4拥有8770万美元的现金、现金等价物、限制性现金和有价证券。该公司仍然认为，它有足够的资金来支持到2026年上半年的运营。
•收入和收入成本：截至2025年3月31日的第一季度，X4的净收入为2880万美元，收入成本为470万美元。本季度的收入包括与已完成的Norgine协议相关的2790万美元的许可和其他收入以及90万美元的XOLREMDI产品收入。收入成本包括与Norgine协议相关的450万美元分许可使用费。
•研发（R & D）费用截至2025年3月31日的第一季度为1850万美元，而2024年同期为1990万美元。研发费用包括截至2025年3月31日的第一季度的某些非现金费用中的30万美元。
•销售、一般和行政（SG & A）费用截至2025年3月31日的第一季度为1500万美元，而2024年同期为1740万美元。SG & A费用包括截至2025年3月31日的第一季度的某些非现金费用30万美元。
•净收入（亏损）：X4报告称，截至2025年3月31日的第一季度净收入为30万美元，而2024年同期净亏损为5180万美元。净收入包括截至2025年3月31日的第一季度基于股票的薪酬支出50万美元。
电话会议和网络直播
X4将于美国东部时间今天上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论这些财务业绩和业务亮点。美国拨打1-800-343-4849，国际拨打1-203-518-9848，会议ID：X4PHARMA即可参加电话会议。本次网络直播可通过X4制药网站www.x4pharma.com的投资者关系栏目进行收看。电话会议结束后，将在网站上进行网络直播重播。
关于WHIM综合征
WHIM综合征是一种罕见的、由CXCR4受体功能障碍引起的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，导致白细胞从骨髓进入外周循环的动员受损。WHIM综合征因其四种经典表现而得名：疣、低丙种球蛋白血症、感染、骨髓松弛症，尽管只有少数患者会经历首字母缩略词中的所有四种表现。WHIM综合征患者的特点是血液中的中性粒细胞（中性粒细胞减少）和淋巴细胞（淋巴细胞减少）水平较低，因此会经历严重和/或频繁的感染。
关于XOLREMDI®（mavorixafor）
XOLREMDI（mavorixafor）是一种选择性CXCR4受体拮抗剂，美国批准作为每日一次的口服治疗，用于12岁及以上的WHIM综合征患者，以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。XOLREMDI是美国唯一专门批准用于WHIM综合征患者的治疗方法。
关于慢性中性粒细胞减少症和Mavorixafor
慢性中性粒细胞减少症是一种持续三个月以上、持续或间歇性的原发性、罕见的血液疾病，其特点是循环中的中性粒细胞水平低，由于血液中循环的中性粒细胞水平异常低，感染风险增加，生活质量下降。中性粒细胞通过CXCR4/CXCL12轴保留在骨髓中，形成细胞储备。口服活性CXCR4拮抗剂mavorixafor对CXCR4受体的下调已被证明可以跨越多种疾病状态从骨髓中调动功能性中性粒细胞进入外周血。循环中的中性粒细胞水平通常通过抽血来测量，以确定绝对中性粒细胞计数（ANC）。
关于4WARD临床试验
4WARD试验是一项全球性的关键3期临床试验（NCT06056297），评估口服、每日一次的mavorixafor（伴有或不伴有G-CSF）在患有先天性、后天原发性自身免疫或特发性慢性中性粒细胞减少症且正在经历反复和/或严重感染的人群中的疗效、安全性和耐受性。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募150名参与者，这些参与者在基线筛查时确认的谷型ANC水平低于每微升1,000个细胞，并且有前一年两次或更严重和/或反复感染的历史。试验的主要终点基于两个结果测量：年化感染率和ANC阳性反应。
关于X4制药
X4正在通过为那些患有免疫系统罕见疾病和重大未满足需求的人开发和商业化创新疗法，为患者带来进步。凭借在CXCR4和免疫系统生物学方面的专业知识，X4成功开发了mavorixafor，这是一种口服的CXCR4拮抗剂，目前正以XOLREMDI的形式在美国上市。®在它的第一个迹象中。该公司还在评估mavoriXafor的其他用途，并在患有某些慢性中性粒细胞减少性疾病的人群中进行一项全球性、关键的3期临床试验（4WARD）。X4总部位于马萨诸塞州的波士顿。欲了解更多信息，请访问www.x4pharma.com。
X4前瞻性陈述
本新闻稿包含适用证券法含义内的前瞻性陈述，包括经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》。这些陈述可以通过“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标”等词语来识别，或涉及X4的期望、战略、计划或意图的其他类似术语或表达方式。前瞻性陈述包括但不限于关于我们当前和未来临床前研究和临床试验的启动、时间、进展和结果的暗示或明示陈述；试验结果可获得和报告的时间和期间，以及我们的研发计划；X4候选产品的市场机会，包括合作伙伴关系带来的潜在好处；对mavorixafor商业潜力的预期以及监管机构的持续参与和反馈；以及X4的现金资源和备考现金资源是否充足，包括2025年战略重组的潜在影响，以及对X4现金跑道的预期。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念。这些前瞻性陈述既不是对未来业绩的承诺，也不是对未来业绩的保证，并受到各种风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性超出了X4的
控制，这可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中设想的结果存在重大差异，包括以下风险：X4的重组活动可能比预期的成本更高或更耗时，或者可能无法实现预期的结果和节省；X4未来的财务业绩和状况可能不会改善，从而导致难以实施X4的业务战略，以及未来运营的计划和目标；预计年度支出的减少可能会对X4的商业计划和mavorixafor战略产生负面影响；X4现有现金资源和跑道的预期充足性可能不准确，导致需要比预期更快地进行额外融资或意外的流动性限制；X4正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及由此产生的对费用和现金使用的影响，可能高于预期，这可能会导致公司比预期更快地使用现金或改变或缩减X4的部分计划或两者兼而有之；X4正在进行的mavorixafor临床试验的临床数据的预期可用性、内容和时间可能会延迟或无法获得，包括正在进行的3期临床试验；试验、研究和研究计划可能会延迟，可能不会有令人满意的结果，此外，早期的试验和研究可能无法预测后期的试验和研究；当前临床试验的设计和入组率可能无法成功完成试验；mavorixafor的商业机会可能比预期的要小；X4可能无法获得并维持监管批准；X4的产品和候选产品的测试或使用可能会产生不利的安全影响；与合作者结盟的需要可能会阻碍或延迟开发和商业化努力或增加成本；业务可能会受到不利影响，成本可能会增加如果公司的任何关键合作者未能履行其义务或终止合作；X4's可能无法推进和商业化并增加mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的销售或优化XOLREMDI在美国的推广®（mavorixafor），被批准用于治疗WHIM；以及其他风险和不确定性，包括X4关于X4表格10-K的最新年度报告中题为“风险因素”一节中描述的风险和不确定性，以及X4不时向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括其关于表格10-Q的季度报告。X4不承担更新本新闻稿中包含的信息以反映新事件或情况的义务，除非法律要求。
（表格如下）
X4 Pharmaceuticals, Inc.
简明合并经营报表
（单位：千，每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 | ||||||||||||||
| 3月31日， | ||||||||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||||||||
| 许可证和其他收入 | $ | 27,865 | $ | — | ||||||||||
| 产品收入，净额 | 942 | — | ||||||||||||
| 总收入 | 28,807 | — | ||||||||||||
| 成本和运营费用： | ||||||||||||||
| 收益成本 | 4,716 | — | ||||||||||||
| 研究与开发 | 18,513 | 19,854 | ||||||||||||
| 销售，一般和行政 | 15,021 | 17,435 | ||||||||||||
| 总营业费用 | 38,250 | 37,289 | ||||||||||||
| 经营亏损 | (9,443) | (37,289) | ||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | 9,759 | (14,458) | ||||||||||||
| 所得税拨备前收入（亏损） | 316 | (51,747) | ||||||||||||
| 准备金 | 34 | 19 | ||||||||||||
| 净收入（亏损） | $ | 282 | $ | (51,766) | ||||||||||
| 每股净收益（亏损）-基本 | $ | 0.04 | $ | (7.77) | ||||||||||
| 加权平均已发行普通股-基本 | 6,840 | 6,666 | ||||||||||||
| 每股净收益（亏损）-摊薄 | $ | 0.04 | $ | (7.77) | ||||||||||
| 加权平均已发行普通股-稀释 | 6,869 | 6,666 | ||||||||||||
X4 Pharmaceuticals, Inc.
简明合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 2025年3月31日 | 2024年12月31日 | ||||||||||
| 当前资产： | |||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 40,257 | $ | 55,699 | |||||||
| 应收账款 | 509 | 1,070 | |||||||||
| 有价证券 | 46,694 | 46,361 | |||||||||
| 研发奖励应收款 | 665 | 640 | |||||||||
| 存货 | 3,089 | 2,817 | |||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 4,483 | 5,588 | |||||||||
| 流动资产总额 | 95,697 | 112,175 | |||||||||
| 物业及设备净额 | 487 | 776 | |||||||||
| 商誉 | 17,351 | 17,351 | |||||||||
| 无形资产，净额 | 9,813 | 10,000 | |||||||||
| 使用权资产 | 3,652 | 4,065 | |||||||||
| 其他资产 | 3,013 | 2,080 | |||||||||
| 总资产 | $ | 130,013 | $ | 146,447 | |||||||
| 流动负债： | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 11,115 | $ | 8,621 | |||||||
| 应计费用 | 12,611 | 23,005 | |||||||||
| 递延收入 | 855 | — | |||||||||
| 租赁负债的流动部分 | 1,303 | 1,251 | |||||||||
| 流动负债合计 | 25,884 | 32,877 | |||||||||
| 长期债务，包括增值，扣除贴现 | 75,629 | 75,425 | |||||||||
| 租赁负债 | 1,109 | 1,410 | |||||||||
| 认股权证责任 | 2,925 | 13,755 | |||||||||
| 递延收入和其他负债 | 1,522 | 831 | |||||||||
| 负债总额 | 107,069 | 124,298 | |||||||||
| 股东权益总额 | 22,944 | 22,149 | |||||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 130,013 | $ | 146,447 | |||||||
X4投资者联系人：X4媒体联系人：
丹尼尔·费里Rhiannon Jeselonis
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daniel@lifesciadvisors.com rhiannon@tenbridgecommunications.com
(617) 430-7576