Editas Medicine报告在非人类灵长类动物中进行专有靶向脂质纳米颗粒递送使能体内HBG1/26月欧洲血液学协会2025年大会镰状细胞病和β地中海贫血的启动子编辑
使用高效HSC递送在单次给药后五个月达到58%的平均编辑，使用临床验证的策略展示了治疗相关的编辑水平
成就支撑着一部小说的发展，体内治疗镰状细胞病和β地中海贫血的方法。
马萨诸塞州剑桥，2025年6月12日 – Editas Medicine, Inc.（纳斯达克：EDIT），一家开创性的基因编辑公司，今天分享了新体内显示治疗相关水平的数据HBG1/2在非人类灵长类动物（NHPs）中使用单剂量专有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）在造血干细胞（HSC）中进行启动子编辑。这种临床验证的靶向方法HBG1/2上调胎儿血红蛋白（HBF）的启动子作为一种潜在的变革性药物正处于临床前开发阶段体内用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑医学。该公司在今天提供的演示文稿中报告了这些数据，并将详细介绍这些数据在6月14日星期六的海报会议上第美国东部标准时间下午6：30-7：30（美国东部时间下午12：30 – 1：30）在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上。
在这项研究中， 公司的专有TLNP已交付的配方HBG1/2促进者在NHPs中编辑货物到HSC。这项正在进行的NHP研究的最新数据显示，在五个月时，一次静脉注射Editas的tLNP会导致平均靶向编辑水平在HBG1/2HSC中58%的启动子区域：好超过治疗获益所需的预测编辑阈值≥ 25%。除了达到治疗相关的编辑水平外，与标准LNP相比，具有Editas的TLNP的NHP中的生物分布数据继续显示肝脏的显着去靶向化。
“这些数据来自我们的体内HSC计划证实了我们在NHP中实现高效率递送、治疗相关编辑水平和有利生物分布的能力。这些数据验证了Editas专有的HSC-TLNP的进一步开发，用于编辑HBG1/2治疗镰状细胞病和β地中海贫血的启动子，”Editas Medicine执行副总裁兼首席科学官首席Linda C. Burkly博士说。
Editas Medicine的体内HSC计划目标HBG1/2启动子模拟胎儿血红蛋白（HPFH）遗传持久性的自然发生机制，并利用专有的ASCas12a进行高效编辑，最大限度地减少脱靶编辑。编辑HBG1/2ASCas12a与研究药物reni-cel的启动子在临床试验中导致HBF和总血红蛋白（Hb）的强劲增加。
演示详情如下。摘要可在EHA网站，演示文稿将发布在Editas Medicine网站在会议期间。
海报展示详情：
职位：非人类灵长类动物中的靶向脂质纳米颗粒递送使能体内HBG1/2β-血红蛋白病的启动子编辑
日期/时间：2025年6月14日星期六，美国东部标准时间下午6：30-7：30/美国东部时间下午12：30 – 1：30
地点：安联MICO，米兰会议中心
会话：海报环节2
关于Editas Medicine
作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为一个强大的管道体内世界各地患有严重疾病的人的药品。Editas Medicine旨在发现、开发、制造并将变革性、耐用、精密体内针对一大类疾病的基因编辑药物。Editas Medicine是布罗德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人用药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com.
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