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Protagonist和武田宣布3期验证研究的阳性顶线结果
Rusfertide在真性红细胞增多症患者中的应用
| − | 研究达到主要终点，与安慰剂相比，使用rusfertide的临床应答者比例明显更高 |
| − | 所有四个关键次要终点均达到，包括欧盟主要终点和患者报告的结果 |
| − | Rusfertide通常耐受性良好；研究中未观察到新的安全性发现 |
加利福尼亚州纽瓦克、日本大阪和马萨诸塞州剑桥，2025年3月3日– Protagonist Therapeutics, Inc. Therapeutics，Inc.（“Protagonist”）（纳斯达克股票代码：PTGX）和武田（TSE：4502/纽约证券交易所股票代码：TAK）今天宣布了3期VERIFY研究的积极顶线结果，其中依赖放血的真性红细胞增多症（PV）患者被随机分配接受rusfertide或安慰剂治疗，作为标准护理治疗的附加。该研究达到了主要终点和所有四个关键次要终点。Rusfertide是一种first-in-class研究性铁调素模拟肽治疗剂，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药指定和快速通道指定。
该研究的主要发现包括：
| · | 研究主要终点达到，临床应答者比例明显更高1在Rusfertide治疗的PV患者中（77%）与在第20-32周接受安慰剂的患者（33%）相比；p < 0.0001。该研究的主要终点是达到应答的患者比例，这被定义为不具备放血资格。 |
| · | 第一个关键次要终点，也就是欧盟（EU）监管机构预先指定的主要终点，也达到了，在第0-32周，rusfertide组平均每位患者接受0.5次静脉切除术，而安慰剂组每位患者接受1.8次静脉切除术；p < 0.0001。 |
| · | 其他三个预先指定的关键次要终点，即红细胞比容控制2和使用PROMIS疲劳SF-8a的患者报告的结果3和MFSAF TSS-74，也取得了具有统计学意义的成绩。 |
| · | Rusfertide在3期VERIFY试验中总体耐受性良好，安全性与之前的Rusfertide临床研究一致。研究中未观察到新的安全性发现。大多数不良事件为1-2级注射部位反应，所有报告的严重不良事件均被视为与药物无关。与服用安慰剂的患者相比，没有证据表明接受过rusfertide治疗的患者患癌症的风险增加。 |
1响应者是指完成研究第0-32周、不符合放血条件且在第20-32周期间未接受放血的患者。为满足放血资格，研究中的患者被要求具有：确认的血细胞比容≥ 45%高于其基线血细胞比容值≥ 3%，或血细胞比容≥ 48%。见下文“关于验证”。
2红细胞比容不足45%的患者比例。
3使用PROMIS疲劳SF-8a从基线到第32周的平均变化，这是一份测量患者报告的疲劳症状及其对日常生活的影响的问卷。
4使用MFSAF TSS-7 v.4.0从基线到第32周的平均变化，这是一份调查问卷，用于衡量患者报告与骨髓纤维化相关的七种关键症状（其中许多症状在PV患者中也很常见）。
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Protagonist首席医疗官Arturo Molina，医学博士、医学硕士、医学硕士表示：“跨越主要终点和所有关键次要终点的3期VERIFY研究的积极结果提供了令人信服的证据，证明rusfertide作为一流的红细胞增多特异性药物的潜力，可以解决PV患者未满足的医疗需求，这些患者尽管接受了标准的护理治疗，但仍无法实现充分的红细胞比容控制。”“我们计划提交这些有希望的结果的更多细节，以在2025年即将举行的医学会议上展示。我们非常感谢让验证研究成为可能的患者、研究人员和主要研究者。”
PV患者发生危及生命的心血管和血栓事件的风险增加。许多PV患者需要定期放血，这是一个去除血液的过程，以管理因红细胞过多而导致的红细胞比容水平升高，以及用细胞减缩疗法进行治疗。放血可能会带来负担，并加剧症状，包括严重的疲劳、视觉障碍和缺铁，这些都会影响患者的生活质量。血细胞比容降低到45%以下是当前治疗指南推荐的PV患者的主要治疗目标。
“我们对这些结果感到鼓舞，并对rusfertide帮助PV患者的潜力感到兴奋。这些患者可能会经历很高的治疗负担，严重的症状会影响他们的生活质量，”武田研发总裁、医学博士Andy Plump表示。“我们坚定地致力于为那些患有血癌的人带来更多的治疗选择，包括PV等骨髓癌。”
Protagonist总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士表示：“迄今为止令人印象深刻的全部临床数据表明，rusfertide有可能对PV患者的生活产生有意义的积极影响。”“我们期待与我们的合作伙伴武田合作，将我们的调查结果提交给监管机构。今天的研究结果也标志着Protagonist在铁调素项目十年漫长旅程中的一个关键拐点，并进一步验证了我们在创新高度差异化的多肽药物以满足未满足的医疗需求方面的平台和专业知识。”
根据Protagonist和Takeda之间的许可和合作协议，Protagonist在取得这些积极成果后将获得2500万美元的里程碑付款。里程碑将在完成VerIFY临床研究报告后支付。
根据研究结果，对武田截至2025年3月31日的财政年度（2024财年）的财务业绩的影响并不重要。
Protagonist将主持电话会议和网络直播，详情见下文。
主角投资者电话会议和网络直播详情
美国东部时间3月3日星期一上午8：30 Protagonist投资者更新的拨入号码是：
美股投资者：1-877-300-8521
国际投资者：1-412-317-6026
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电话会议编号：1793905
活动网播链接可在这里找到：https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp？ei=1708360&tp_key=94f2832555
活动结束后，将在Protagonist Investor Relations Events和Presentations网页上提供演示文稿的重播。
关于验证
3期VERIFY试验（NCT05210790）是一项正在进行的、由三部分组成的全球、随机、安慰剂对照试验，在156周的时间内评估293名真性红细胞增多症患者的rusfertide。该试验正在评估每周一次、皮下自我给药的rusfertide对不受控制的血细胞比容患者的疗效和安全性，这些患者尽管有标准的护理治疗，但仍依赖于放血，其中可能包括羟基脲、干扰素和/或鲁索替尼。该研究的主要终点是在第20-32周内达到应答的患者比例，这被定义为没有“放血资格”。为满足放血资格，研究中的患者被要求具有：确认的血细胞比容≥ 45%高于其基线血细胞比容值≥ 3%，或血细胞比容≥ 48%。
所有患者都已完成参与评估rusfertide加当前治疗与安慰剂加当前治疗的有效性和安全性的试验的随机、安慰剂对照部分，现在处于试验的开放标签部分。
关于主角
Protagonist Therapeutics是一家通过后期开发的生物制药公司的发现。来自Protagonist专有发现平台的两种新型多肽目前处于高级3期临床开发阶段，预计将于2025年向FDA提交新药申请。Icotrokinra（前身为JNJ-2113）是一种first-in-class研究性靶向口服肽，可选择性阻断获许给前身为Janssen Biotech，Inc.的JNJ创新药物（“JNJ”）的白细胞介素-23受体（“IL-23R”）。继Protagonist和JNJ科学家根据两家公司的IL-23R合作共同发现icotrokinra后，Protagonist主要负责icotrokinra到1期的开发，而JNJ承担2期及以后的开发责任。Rusfertide是一种天然激素铁调素的模拟物，目前正处于治疗罕见血液病真性红细胞增多症（PV）的3期开发阶段。Rusfertide正在共同开发中，并将根据2024年签订的全球合作和许可协议与武田制药共同商业化，根据该协议，公司仍主要负责通过NDA备案进行开发。公司还拥有多个临床前阶段口服药物发现项目，涉及临床和商业验证的靶点，包括IL-17口服多肽拮抗剂PN-881、口服铁调素项目和口服肥胖项目。
有关Protagonist、其管道候选药物和临床研究的更多信息，请访问公司网站www.protagonist-inc.com。
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关于武田
武田专注于为人们创造更好的健康，为世界创造更光明的未来。我们的目标是在我们的核心治疗和业务领域发现并提供改变生活的治疗方法，包括胃肠道和炎症、罕见疾病、血浆衍生疗法、肿瘤学、神经科学和疫苗。与我们的合作伙伴一起，我们的目标是通过我们充满活力和多样化的管道，改善患者体验并推进治疗选择的新前沿。作为一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的领先生物制药公司，我们以对患者、我们的人民和地球的承诺为指引。我们在大约80个国家和地区的员工以我们的目标为驱动，并以两个多世纪以来定义我们的价值观为基础。欲了解更多信息，请访问www.takeda.com。
关于前瞻性陈述的主角注意事项
本新闻稿包含出于1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款目的的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括关于rusfertide的潜在益处以及rusfertide临床试验数据和监管提交时间的陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“预期”、“相信”、“可能”、“将”、“期望”等前瞻性词语或这些词语或类似表达的否定或复数来识别这些陈述。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，并受到可能导致实际结果和事件与预期存在重大差异的风险和不确定性的影响，包括但不限于我们开发候选产品和将其商业化的能力、我们根据与杨森和武田的合作协议赚取里程碑付款的能力、我们使用和扩展我们的计划以建立候选产品管道的能力、我们获得并维持对候选产品的监管批准的能力，我们在竞争激烈的行业中运营并成功与比我们拥有更多资源的竞争对手竞争的能力，以及我们为候选产品获得和充分保护知识产权的能力。有关影响我们业务的这些和其他风险因素的更多信息，可以在我们向美国证券交易委员会提交的定期文件中找到，包括在我们最近向美国证券交易委员会提交的关于表格10-K和表格10-Q的定期报告中包含的“风险因素”标题下。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，我们的实际运营结果、财务状况和流动性，以及我们经营所在行业的发展，可能与本新闻稿中包含的前瞻性陈述存在重大差异。我们在本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。我们不承担在本新闻稿发布之日之后更新我们的前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
武田重要通知
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