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CAMP4报告2024年全年财务业绩并提供公司最新情况

-CMP-CPS-001在尿素周期紊乱（UCDs）中的1期临床试验正在进行中，在四个多次递增剂量（MAD）队列中的两个中完成给药；预计2025年第四季度将获得安全性、药代动力学和药效学数据

-预计2025年Q2开始在女性OTC杂合子中扩展到1b期临床试验

-提名开发候选CMP-SYNGAP-01以解决SYNGAP1相关疾病；预计2025年启动GLP毒理学研究

美国马萨诸塞州剑桥，2025年3月27日 – CAMP4 Therapeutics Corporation（“CAMP4”）（“纳斯达克：CAMP）是一家临床阶段的生物制药公司，开发一系列调控RNA靶向疗法，旨在上调基因表达，目标是恢复健康的蛋白质水平，以治疗广泛的遗传疾病，该公司今天公布了截至2024年12月31日的全年财务业绩，并提供了公司最新情况。

CAMP4首席执行官乔什·曼德尔-布雷姆（Josh Mandel-Brehm）表示：“我们在2025年有了一个强劲的开端，在2024年取得成功的势头基础上再接再厉，其中包括推进我们在UCD领域的1期临床项目、建立关键研究合作、获得重要的监管指定，以及完成我们的首次公开募股。”“我们仍然专注于正在进行的CMP-CPS-001在UCD中的健康志愿者1期临床试验，以及我们计划在澳大利亚扩展到女性OTC杂合子的1b期临床试验——这是一个潜在的额外可寻址的UCD患者群体，以前服务不足。此外，我们打算在欧洲提交临床试验申请（CTA），并开设一个额外的临床试验地点，等待监管批准。这一扩张既反映了越来越多的证据支持我们的做法，也反映了我们致力于解决遗传病护理方面的关键差距。”

Mandel-Brehm先生继续说道：“我们还很高兴地宣布，基于我们临床前研究的令人信服的数据，包括最近的非人类灵长类动物研究，为我们的SYNGAP1相关疾病项目选择了一个开发候选者CMP-SYNGAP-01。发现和选择一种新的靶向reGRNA的反义寡核苷酸（ASO），可提高SYNGAP1蛋白水平，这凸显了我们平台在识别和推进这一新型SYNGAP1相关疾病治疗候选者方面的变革潜力，这是一组没有批准疗法的神经发育疾病，我们认为这些疗法影响了美国约10,000人。”

鸟氨酸转氨酰酶（OTC）缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，会导致血液中氨的积累，如果不及时治疗，会导致脑损伤、昏迷或死亡。据估计，在美国，大约每56,500名新生儿中就有1人受到影响，是唯一X连锁的尿素循环障碍的遗传亚型。虽然OTC缺乏症的男性几乎总是会出现症状，但女性杂合子的症状严重程度和存在程度可能会有所不同。CAMP4估计，在美国，超过1200名OTC基因突变的杂合子女性携带者出现了潜在可治疗的UCD症状。

“长期以来，OTC缺乏症一直被视为一种主要影响男性的疾病，女性被认为受这种疾病的影响较小，因此这一重要的潜在患者群体被忽视和服务不足。最近的研究表明，这些女性中的许多人面临慢性、未被充分认识的症状和严重的健康风险，包括由压力、疾病、怀孕或手术引发的高氨血症危机的危险，”CAMP4首席医疗官Yuri Maricich博士说。“CAMP4的1b期临床试验代表了在重新定义女性OTC杂合子护理方面向前迈出的关键一步——从被动观察转向主动监测和治疗。我们很高兴扩大我们对CMP-CPS-001的研究，作为一种潜在的疗法，CMP-CPS-001在正常健康志愿者的单次递增剂量（SAD）研究中似乎具有良好的耐受性，有助于管理氨水平并改善患者的预后。”

近期企业亮点：

•在48名健康志愿者参与者中完成CMP-CPS-001 1期临床试验所有四个SAD队列的计划中期分析。安全性结果良好，与已批准的肝脏靶向ASO的安全性特征一致，所有治疗紧急不良事件（TEAEs）均为1级（轻度）或2级（中度）。所有队列中最常见的两个TEAEs是头痛（六名参与者）和恶心（四名参与者）。未观察到关注的安全趋势，CMP-CPS-001似乎具有良好的耐受性。

•前两个MAD队列已完成给药，MAD队列3已开始给药。

•根据临床前数据，包括非人类灵长类动物研究的最新结果，提名了CMP-SYNGAP-01用于治疗SYNGAP-1相关疾病的开发候选药物。

•启动了一项治疗与GBA1相关的帕金森病的发现计划。使用CAMP4的RAP平台™，ASO已被确定为增强GBA1的表达体外.正在进行临床前研究，以使该公司能够选择一个开发候选者。

•任命Doug E. 威廉姆斯博士和DM FRCP Murray Stewart为董事会成员，他们带来了数十年的药物开发经验和基因医学方面的广泛专业知识。

2025年预期里程碑

•预计将于2025年第二季度在澳大利亚启动CMP-CPS-001在女性OTC杂合子中的1b期临床试验的扩展，欧洲将跟进等待CTA批准。

•在96名健康志愿者参与者中评估CMP-CPS-001的试验的SAD和MAD部分的数据，包括安全性、药代动力学和药效学生物标志物数据，预计将在2025年第四季度公布。

•CMP-SYNGAP-01治疗SYNGAP1突变引起的神经发育障碍的GLP毒性研究将于今年启动。

•推进一项针对GBA1 reGRNA的新发现计划，以增加基因表达，用于治疗由GBA1突变引起的帕金森病（PD），具有应用于散发性PD的潜力。

•公司继续专注于扩大其战略合作伙伴关系，以继续最大化其RAP平台的价值。

2024年全年财务业绩

研发费用：截至2024年12月31日止年度的研发费用为3880万美元，而截至2023年12月31日止年度的研发费用为4060万美元。减少的主要原因是临床和临床前费用以及与人员有关的费用减少。

G & A费用：截至2024年12月31日止年度的一般和行政费用为1490万美元，而截至2023年12月31日止年度为1160万美元。增加的主要原因是与人事有关的费用增加。

净亏损：截至2024年12月31日止年度的净亏损为5180万美元，而截至2023年12月31日止年度的净亏损为4930万美元。

现金头寸：截至2024年12月31日，现金和现金等价物总额约为6400万美元。该公司认为，其目前的现金和现金等价物将足以为2026年第二季度的计划活动提供资金。

关于CAMP4 Therapeutics

CAMP4正在为一系列广泛的遗传疾病开发疾病修饰疗法，在这些疾病中，放大健康蛋白质可能会带来治疗益处。我们的方法通过利用基因如何被控制的基本机制来放大mRNA。为了扩增mRNA，我们的治疗性ASO候选药物靶向调控RNA（regRNA），后者局部作用于转录因子，是基因表达的主要调节因子。CAMP4的专有RAP平台™能够绘制regRNA的图谱并生成治疗候选物，这些候选物旨在靶向与单倍性不足和隐性部分功能丧失疾病的潜在基因相关的regRNA，其中有1200多种，其中蛋白质表达的适度增加可能具有临床意义。欲了解更多信息，请访问camp4tx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及风险、不确定性和意外事件的前瞻性陈述，其中许多超出了公司的控制范围，可能导致实际结果、业绩或成就与预期结果、业绩或成就存在重大差异。本新闻稿中除历史事实陈述之外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表达方式来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于有关CAMP4关于其正在进行的CMP-CPS-001 1期临床试验的计划和预期以及其启动扩展为CMP-CPS-001 1b期临床试验的意图的陈述；公司正在进行的和未来的临床试验的预期时间和结果，包括关于CMP-CPS-001临床试验报告数据的预期时间；预期时间

公司启动与CAMP4的SYNGAP1计划相关的GLP毒性研究；CAMP4候选产品的治疗潜力；有关患者群体规模的估计；以及现金跑道指导。本新闻稿中的前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并受制于许多已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括但不限于：公司有限的经营历史、自公司成立以来发生的重大亏损以及预计在可预见的未来将发生重大且不断增加的亏损；公司需要大量额外融资以实现公司目标；临床开发的不确定性，这是冗长和昂贵的，其特点是不确定的结果，以及与额外成本或延迟完成或未能完成公司当前候选产品或任何未来候选产品的开发和商业化相关的风险；临床试验中患者入组和给药的延迟或困难；公司候选产品引起的任何重大不良事件或不良副作用的影响；潜在竞争，包括来自大型和专业制药和生物技术公司；公司实现公司当前或未来合作或许可安排的好处的能力以及成功完善未来合作伙伴关系的能力；公司获得监管批准在美国或任何其他司法管辖区将任何候选产品商业化的能力，以及任何此类批准可能针对比公司寻求的更狭窄的适应症的风险；公司对公司高级管理层和其他临床和科学人员服务的依赖，以及公司留住这些人或招聘更多管理或临床和科研人员的能力；公司发展公司组织的能力，以及管理公司增长和扩大公司运营的能力；与公司候选产品制造相关的风险，这是复杂的，以及公司的第三方制造商可能在生产中遇到困难的风险；公司为公司的候选产品或公司可能开发的任何未来候选产品获得并保持充分的知识产权保护的能力；公司依赖第三方进行公司的临床前研究和临床试验；公司遵守他人授予公司的许可项下的公司义务的情况，为开发和商业化公司候选产品的权利；与公司供应商运营相关的风险；以及公司截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中“风险因素”一节中描述的其他风险和不确定性，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他信息。这份新闻稿中的前瞻性陈述本质上是不确定的，并不是对未来事件的保证。因为前瞻性陈述本质上受到风险和不确定性的影响，其中有些无法预测或量化，有些超出了公司的控制范围，你不应该过度依赖这些前瞻性陈述。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中预测的存在重大差异。此外，公司在不断变化的环境中运营。新的风险和不确定性可能会不时出现，管理层无法预测所有的风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人应该认真考虑这些风险和不确定性。除适用法律要求外，公司不承诺公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。

联系人

投资者关系：
Dan Ferry（美国）
LifeSci顾问
daniel@lifesciadvisors.com

Sandya von der Weid（欧洲）
LifeSci顾问
svonderweid@lifesciadvisors.com

媒体：
杰森·布拉科，博士。
生命科学通信
jbraco@lifescicomms.com


CAMP4治疗公司
合并经营报表和综合亏损
（单位：千，份额和每股数据除外）

		截至12月31日止年度，
		2024		2023
收入
研究与协作收入	$	652	$	350
营业费用
研究与开发		38,817		40,616
一般和行政		14,923		11,613
总营业费用		53,740		52,229
经营亏损		(53,088)		(51,879)
其他收入，净额：
利息收入		1,330		2,808
其他费用		(33)		(220)
其他收入总额，净额		1,297		2,588
归属于普通股股东的净亏损和综合亏损	$	(51,791)	$	(49,291)
归属于普通股股东的每股净亏损，基本和稀释	$	(11.04)	$	(124.80)
已发行普通股加权平均股数，基本和稀释		4,690,094		394,976


未经审计的简明资产负债表数据：	12月31日，			12月31日，
（单位：千）			2024			2023
现金及现金等价物	$	64,039		$	38,380
营运资金（1）			56,785			32,206
总资产			78,307			54,946
负债总额			15,163			16,529
可转换优先股			-			162,147
累计赤字			(211,753)			(159,962)
股东权益总额（赤字）			63,144			(123,730)

（1）营运资金定义为流动资产总额减去流动负债总额。有关我们流动资产和流动负债的更多详细信息，请参阅我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的合并财务报表及其相关附注。