附件 99.1
Insmed提供临床和业务更新
— Brensocatib在CRSSNP中的2b期BIRCH研究未达到主要或次要疗效终点；安全性与先前研究一致；Insmed终止CRSSNP方案—
—公司获得2期就绪单克隆抗体，用于潜在的呼吸和免疫&炎症适应症—
新泽西州布里奇沃特，2025年12月17日-Insmed Incorporated（纳斯达克：INSM）是一家以人为本的全球性生物制药公司，致力于提供一流且一流的疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活，该公司今天宣布，brensocatib在没有鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSSNP）患者中的2b期BIRCH研究在10毫克或40毫克治疗组中均未达到其主要或次要疗效终点。Brensocatib具有良好的耐受性，没有发现新的安全信号，包括在40mg组中，这是迄今为止研究的最高剂量Insmed。Insmed已立即停止其在CRSSNP中的brensocatib开发计划，并打算在未来的大会上展示这些数据。
“鉴于这种疾病没有动物模型，这项概念验证研究的目的是确定brensocatib是否可以为CRSSNP患者提供治疗益处，”Insmed首席医疗官、医学博士、MBA Martina Flammer说。“虽然我们对结果感到失望，但他们为我们提供了一个明确的答案。我们向使BiRCH研究成为可能的患者和研究人员表示最诚挚的感谢。”
在该研究中，第24周每日鼻窦总症状评分（STSS）从基线到28天平均值变化的主要终点的阴性评分表明有所改善。各治疗组的顶线结果如下：安慰剂最小二乘法（LS）均值为-2.44；brensocatib 10mg LS均值为-2.21；brensocatib 40mg LS均值为-2.33。治疗出现的不良事件（TEAEE）百分比为：
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Brensocatib
10毫克每日一次
（n = 99）
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Brensocatib
40毫克每日一次
（n = 93）
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安慰剂
（n = 95）
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任意TEAE，n（%）
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63 (63.6)
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65 (69.9)
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62 (65.3)
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严重TEAE，n（%）
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2 (2.0)
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3 (3.2)
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2 (2.1)
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重症TEAE，n（%）
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0
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0
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3 (3.2)
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收购Phase 2 Ready Asset：INS1148
Insmed今天还宣布收购INS1148，这是一种在研单克隆抗体，具有成为一流疗法的潜力，可解决具有高度未满足需求的呼吸道疾病、免疫学疾病和炎症性疾病。通过其新的作用机制，INS1148有可能优先靶向干细胞因子SCF248的特定异构体，该异构体仅阻止c-Kit信号下游的炎症级联，同时保持其关键的稳态和组织愈合途径完整。Insmed计划推进INS1148的2期开发计划，最初用于间质性肺病和中重度哮喘。INS1148（原名OpSCF）是由一家处于临床阶段的私营公司Opsidio开发的。
Flammer博士补充道：“收购INS1148为我们不断增长的管道增加了一种具有新作用机制的临床阶段单克隆抗体。我们期待着在多种严重疾病中推进这种潜在的一流疗法。”
关于2b期BiRCH研究
brensocatib在CRSSNP患者中的2b期试验是一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估brensocatib与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究是在 104 全球站点，以及总共 288 患者被随机分配 1：1：1接受任一brensocatib 10 mg（n = 99）， brensocatib 40毫克（n = 94）， 或安慰剂（n = 95） 每日 为 24 周数 除了 糠酸莫米松鼻喷背景疗法的日常治疗。 主要终点是第24周每日STSS的28天平均值相对于基线的变化。次要终点包括鼻窦混浊百分比变化、鼻窦结果测试22分、改良Lund-MacKay CT评分、每日鼻塞评分28天平均值、每日鼻吸气峰值流量28天平均值，以及需要抢救治疗的参与者比例和平均brensocatib血浆浓度。
关于Insmed
Insmed Incorporated是一家以人为本的全球性生物制药公司，致力于提供一流的一流疗法，以改变面临严重疾病的患者的生活。该公司正在推进多样化的已获批准和中后期研究药物组合，以及专注于服务于需求最大的患者社区的前沿药物发现。Insmed最先进的项目是在肺部和炎症性疾病方面，包括两种已获批准的疗法，用于治疗慢性、使人衰弱的肺部疾病。该公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。
Insmed总部位于新泽西州桥水，在美国、欧洲、日本设有办事处和研究地点。Insmed很自豪能够被公认为生物制药行业最好的雇主之一，包括连续五年蝉联第一科学顶级雇主。访问www.insmed.com了解更多信息或继续关注我们领英,Instagram,YouTube，和X.
前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的“前瞻性陈述”是一种非历史事实的陈述，涉及许多风险和不确定性。本文中的“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”等词语以及类似的表达方式（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达方式）可能会识别前瞻性陈述。
本演示文稿中的前瞻性陈述基于公司当前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致公司的实际结果、业绩和成就以及某些事件发生的时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或指出的结果、业绩、成就或时间存在重大差异。此类风险、不确定性和其他因素包括（其中包括）以下因素：BiRCH研究的完整数据集与BiRCH研究的一线结果不一致的风险；未能成功进行未来的临床试验，例如公司计划的INS1148在间质性肺病和中度至重度哮喘方面的2期研究，包括由于公司可能无法招募或保留足够的患者来进行和完成试验或生成监管批准所需的数据，除其他外；开发与其产品候选者相关的意外安全性或有效性问题；公司所依赖的第三方未能为临床需求制造足够数量的药物产品，无法进行公司的临床试验，或遵守影响公司业务的公司协议或法律法规或与公司的协议；未能获得对公司候选产品的监管批准；公司对其候选产品潜在市场规模的估计或公司用于确定医生的数据不准确；预期的患者摄取率、预期治疗持续时间或预期的患者依从性或停药率，如果公司的候选产品获得批准；公司或公司的第三方制造商无法遵守与公司候选产品相关的监管要求；公司无法从政府或第三方付款人处获得足够的补偿以及其候选产品的接受价格，如获批准；与其产品候选者相关的协议对公司施加的限制或其他义务以及未能遵守我们在此类协议下的义务；公司的临床研究被延迟或在药物开发过程中被识别出严重副作用的风险；公司知识产权或第三方权利的强度和可执行性；公司无法成功整合和开发通过从第三方收购获得的产品的风险，如INS1148；以及公司可能成为当事方的诉讼导致的成本和潜在的声誉损害，包括产品责任索赔。
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