附件 99.1

Rhythm制药宣布FDA延长IMCIVREE的审查期^®
（setmelanotide）用于后天性下丘脑肥胖患者

--FDA将更新后的PDUFA目标日期定为2026年3月20日–

--公司将于今天上午8：00召开会议--

波士顿，2025年11月7日– Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：RYTM）是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活，该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将IMCIVREE的补充新药申请（SNDA）审查期限延长三个月^®（setmelanotide）治疗后天下丘脑肥胖。11月6日，FDA通知公司，处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期已从2025年12月20日延长至2026年3月20日。

FDA在10月份要求对Rhythm在后天下丘脑肥胖的3期关键试验的临床疗效数据进行额外的敏感性分析。没有要求提供新的数据。这些额外信息被视为‘重大修正’，为FDA审查留出了更多时间。这一重大修正没有包括任何有关塞特美拉诺肽的安全性或制造的信息。

Rhythm董事长、首席执行官兼总裁、医学博士David Meeker表示：“Setmelanotide已经展示了引人注目的产品概况，我们完全有信心，这些额外的敏感性分析证实了数据的强度以及Setmelanotide对下丘脑肥胖患者有益的潜力。”“我们赞赏并继续与FDA审查团队合作，我们还在继续推进我们的准备工作，以便将setmelanotide交付给目前没有获得批准的后天下丘脑肥胖治疗方案的患者社区。”

电话会议信息

Rhythm制药将于美国东部时间今天上午8点举办现场电话会议和网络直播，讨论这一更新。与会者可在此处报名参加电话会议。建议参与者在预定开始前十分钟加入通话。

该电话会议的网络直播也将在Rhythm制药网站https://ir.rhythmtx.com/的投资者关系部分的“活动和演示”下提供。存档的网络直播将在电话会议后约两小时在Rhythm制药的网站上提供，并将在电话会议后的30天内提供。

关于Rhythm制药

Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见神经内分泌疾病的患者及其家人的生活。Rhythm的牵头资产IMCIVREE^®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲亢进和严重肥胖，经美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可在2岁及以上因Bardet-Biedl综合征（BBS）或基因证实的阿片黑皮质素原（POMC）引起的综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者中减少多余的体重并长期保持体重减轻，包括蛋白前转化酶枯草蛋白酶/kexin 1型（PCSK1）、缺乏或瘦素受体（LEPR）缺乏。欧盟委员会（EC）和英国药品和保健品监管机构（MHRA）均已授权setmelanotide用于治疗肥胖和控制与基因相关的饥饿

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证实BBS或基因证实功能丧失的双等位基因POMC，包括PCSK1、缺乏或双等位基因LEPR缺乏的成人和2岁及以上儿童。此外，Rhythm正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，以及用于治疗先天性高胰岛素血症的小分子临床前套件。Rhythm的总部位于马萨诸塞州波士顿。

赛特黑素适应症

在美国，setmelanotide适用于2岁及以上因Bardet-Biedl综合征（BB）、POMC、PCSK1或LEPR缺乏症而出现综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者，该患者通过FDA批准的试验证明POMC、PCSK1或LEPR基因中被解释为致病性、可能致病性或意义不确定（VUS）的变异，从而减轻多余的体重并长期保持体重减轻。

在欧盟和英国，setmelanotide适用于治疗肥胖和控制与基因证实的BBS或功能丧失的双等位基因POMC相关的饥饿，包括PCSK1、成人和2岁及以上儿童缺乏或双等位基因LEPR缺乏。在欧洲，setmelanotide应由具有潜在遗传病因的肥胖专业知识的医生开具处方并进行监督。

使用限制

Setmelanotide不适用于治疗有以下情况的患者，因为Setmelanotide预计不会有效：

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肥胖由于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏与POMC、PCSK1或LEPR变异分类为良性或可能良性。

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与POMC、PCSK1或LEPR缺乏症或BBS无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖。

禁忌症

既往对setmelanotide或IMCIVREE中的任何辅料严重过敏。严重的超敏反应（例如过敏反应）已有报道。

警告和注意事项

皮肤色素沉着过度、预先存在的痣变暗、新的黑素细胞痣的发生：由于其药理作用，出现了普遍的皮肤色素沉着增加和预先存在的痣变暗。在开始治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查，以监测预先存在的和新出现的色素病变。

性唤起中的干扰：男性自发性阴茎勃起和女性性不良反应均有发生。告知患者这些事件可能发生，并指导勃起持续时间超过4小时的患者紧急就医。

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抑郁和自杀意念：抑郁、自杀意念和抑郁情绪都有发生。监测患者是否有新的发病或恶化的抑郁症或自杀念头或行为。如果患者出现自杀念头或行为，或出现具有临床意义或持续性的抑郁症状，可考虑停用IMCIVREE。

超敏反应：已有严重的超敏反应（例如过敏反应）的报道。如有疑似，建议患者及时就医，停用塞美拉肽。

儿科人群：开方医师应定期评估对setmelanotide疗法的反应。在成长中的儿童中，应该评估减肥对生长和成熟的影响。在欧洲，开处方的医生应该使用适合年龄和性别的生长曲线来监测生长（身高和体重）。

新生儿和低出生体重婴儿发生苄醇防腐剂引起严重不良反应的风险：Setmelanotide未被批准用于新生儿或婴儿。使用苄醇保存药物治疗的新生儿和低出生体重儿可发生包括“喘气综合征”在内的严重、致命不良反应。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥ 20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁、自发性阴茎勃起。

在特定人群中使用

哺乳：哺乳时不建议哺乳。

要报告疑似不良反应，请致电+ 1（833）789-6337联系Rhythm制药，或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。有关在欧洲报告疑似不良反应的信息，请参见产品特性摘要的4.8节。

有关更多重要安全信息，请查看完整的美国处方信息和欧盟产品特性摘要。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于潜在、安全性、有效性、监管和临床进展、潜在监管提交、赛特美兰肽和其他候选产品的批准的陈述，包括关于赛特美兰肽治疗后天下丘脑肥胖症的sNDA的PDUFA目标日期、公司任何产品或候选产品对任何特定疾病适应症或任何剂量的潜在益处，包括赛特美兰肽对BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症患者的潜在益处；

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围绕未决和潜在监管提交和批准的预期，包括在美国、欧盟和其他地区；商业战略和计划，包括关于在美国、欧盟和其他地区商业化setmelanotide；以及上述任何一项的时间安排。使用“预期”、“预期”、“相信”、“可能”、“将”等词语和类似词语的陈述也属于前瞻性陈述。此类声明受到众多风险和不确定性的影响，包括但不限于我们招募患者参加临床试验的能力、临床试验的设计和结果、竞争的影响、实现或获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告相关的风险、我们成功将setmelanotide商业化的能力、我们的流动性和费用、我们留住关键员工和顾问以及吸引、留住和激励合格人员的能力，以及总体经济状况，以及Rhythm于截至2025年9月30日止三个月的10-Q表格季度报告及向美国证券交易委员会提交的其他文件中在“风险因素”标题下讨论的其他重要因素。除法律要求外，我们不承担任何义务对本新闻稿中包含的前瞻性陈述进行任何修订或对其进行更新以反映本新闻稿发布之日之后发生的事件或情况，无论是由于新信息、未来发展或其他原因。

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企业联系人：

David Connolly

投资者关系和企业传播主管

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

857-264-4280

dconnolly@rhythmtx.com

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媒体联系人：

Layne Litsinger
真实化学
(410) 916-1035
llitsinger@realchemistry.com