美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-Q
（标记一）
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的季度报告
截至2024年9月30日的季度期间
或
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的☐过渡报告
为从___到___的过渡期
委员会文件编号 001-37553
Regenxbio Inc.
（其章程所指明的注册人的确切名称）
特拉华州 |
|
47-1851754 |
（国家或其他司法 公司或组织） |
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（I.R.S.雇主 识别号） |
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9804医疗中心驱动 罗克维尔，医学博士 |
|
20850 |
（主要行政办公室地址） |
|
（邮编） |
(240) 552-8181
（注册人的电话号码，包括区号）
不适用
（前名称、前地址和前财政年度，如果自上次报告后发生变化）
根据该法第12（b）节登记的证券：
各类名称 |
交易代码（s） |
注册的各交易所名称 |
普通股，每股面值0.0001美元 |
RGNX |
纳斯达克全球精选市场 |
用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。是否☐
用复选标记表明注册人在过去12个月内（或要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是否☐
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。
大型加速披露公司 |
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☒ |
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加速披露公司 |
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☐ |
非加速披露公司 |
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☐ |
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较小的报告公司 |
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☐ |
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新兴成长型公司 |
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☐ |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有
截至2024年10月31日，注册人的普通股有49,545，071股，每股面值0.0001美元，已发行和流通。
Regenxbio Inc.
关于表格10-Q的季度报告
截至2024年9月30日止季度
目 录
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项目1。 |
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3 |
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3 |
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4 |
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5 |
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7 |
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8 |
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项目2。 |
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25 |
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项目3。 |
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35 |
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项目4。 |
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35 |
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项目1。 |
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36 |
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项目1a。 |
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36 |
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项目2。 |
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36 |
|
项目3。 |
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36 |
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项目4。 |
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36 |
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项目5。 |
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36 |
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项目6。 |
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37 |
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38 |
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有关前瞻性陈述的信息
这份表格10-Q的季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（《交易法》）含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述表达了一种信念、期望或意图，通常附有传达预计的未来事件或结果的词语，例如“预期”、“假设”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“立场”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”或此类词语的变体或类似表达方式。我们根据我们的经验和我们对历史趋势、当前状况和预期未来发展的看法，以及我们认为在当时情况下适当的其他因素，基于我们当前的预期、估计和假设和分析，做出了这些前瞻性陈述。然而，实际结果和发展是否会符合我们的预期和预测，受制于若干风险、不确定性、假设和其他重要因素，包括但不限于：
1
您应该仔细阅读标题为“风险因素”、“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”等章节中讨论的因素，以及本季度报告10-Q表格、我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他文件中其他地方讨论的因素，以进一步讨论可能导致我们的实际结果或发展与前瞻性陈述中预测的结果或发展存在重大不利差异的风险、不确定性、假设和其他重要因素。预期的实际结果或发展可能无法实现，或者即使实质上实现，也可能不会对我们或我们的业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并非对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中预测的结果或发展存在重大不利差异。这些前瞻性陈述仅在本季度报告的10-Q表格之日发表。除法律要求外，我们不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
可用信息
我们的主要办公室位于9804 Medical Center Drive，Rockville，MD 20850，我们的电话号码是（240）552-8181。我们的网站地址是www.regenxbio.com。我们网站中包含或可通过我们网站访问的信息不是本季度报告的一部分，也不是通过引用并入表格10-Q中的信息。我们根据《交易法》向SEC提交年度、季度和当前报告、代理声明和其他文件。您可以在www.sec.gov上获得我们以电子方式向SEC提交的任何报告、代理和信息声明以及其他信息。
在我们以电子方式向SEC提交或向SEC提供此类材料后，您也可以在合理可行的范围内尽快在我们的网站上免费查看和下载我们的SEC文件副本。我们网站上包含的信息或可通过我们的网站访问的信息将不会被视为通过引用并入本季度报告的10-Q表格，也不被视为其中的一部分。投资者还应注意，我们使用我们的网站，以及SEC文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播，宣布有关我们业务的财务信息和其他重大发展。我们利用这些渠道，以及我们网站上列出的任何社交媒体渠道，与投资者和公众就我们的业务进行沟通。我们在社交媒体渠道上发布的信息有可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人审查我们在社交媒体渠道上发布的信息。
正如本季度报告在表格10-Q中所使用的，“REGENXBIO”、“我们”、“我们”、“我们的”或“公司”等术语在综合基础上是指REGENXBIO Inc.及其子公司，除非上下文另有说明。
AVIATE、AFINITY BEYOND、AFINITY DUCHENNE、ALTITUDE、ATMOSPHERE、CAMPSIITE、NAV、NAVXCELL、REGENXBIO和REGENXBIO标识为我们的注册商标。本季度报告表格10-Q中出现的任何其他商标均为其各自所有者的财产。
2
第一部分–财务信息
项目1。财务报表。
Regenxbio Inc.
合并资产负债表
（未经审计）
（单位：千，每股数据除外）
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2024年9月30日 |
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2023年12月31日 |
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物业、厂房及设备 |
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流动资产 |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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$ |
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有价证券 |
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应收账款，净额 |
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预付费用 |
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其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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有价证券 |
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应收账款 |
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物业及设备净额 |
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经营租赁使用权资产 |
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受限制现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债 |
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应付账款 |
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$ |
|
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|
$ |
|
|
应计费用和其他流动负债 |
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递延收入 |
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|
经营租赁负债 |
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与出售未来特许权使用费相关的负债 |
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流动负债合计 |
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|
经营租赁负债 |
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与出售未来特许权使用费相关的负债 |
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其他负债 |
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负债总额 |
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股东权益 |
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优先股；面值0.0001美元；授权10,000股，未发行股份 |
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— |
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|
— |
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普通股；面值0.0001美元；2024年9月30日授权100,000股 |
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|
额外实收资本 |
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|
累计其他综合损失 |
|
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(582 |
) |
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|
(4,429 |
) |
累计赤字 |
|
|
(880,963 |
) |
|
|
(705,047 |
) |
股东权益合计 |
|
|
|
|
|
|
|
|
负债和股东权益合计 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
随附的附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
3
Regenxbio Inc.
合并经营报表和综合亏损
（未经审计）
（单位：千，每股数据除外）
|
|
截至9月30日的三个月， |
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|
截至9月30日的九个月， |
|
||||||||||
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|
2024 |
|
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2023 |
|
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2024 |
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|
2023 |
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||||
收入 |
|
|
|
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||||
许可和版税收入 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
总收入 |
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|
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|
营业费用 |
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||||
收入成本 |
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研究与开发 |
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一般和行政 |
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长期资产减值 |
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— |
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|
— |
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|
— |
|
其他经营费用 |
|
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总营业费用 |
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经营亏损 |
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(62,078 |
) |
|
|
(64,960 |
) |
|
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(181,978 |
) |
|
|
(204,225 |
) |
其他收入（费用） |
|
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||||
许可利息收入 |
|
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|
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投资收益 |
|
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|
|
|
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|
利息支出 |
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|
(820 |
) |
|
|
(1,624 |
) |
|
|
(3,242 |
) |
|
|
(5,499 |
) |
其他收入合计 |
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
|
|
净亏损 |
|
$ |
(59,597 |
) |
|
$ |
(61,868 |
) |
|
$ |
(175,916 |
) |
|
$ |
(200,605 |
) |
其他综合收益 |
|
|
|
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||||
可供出售证券的未实现收益，净额 |
|
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|
其他综合收益合计 |
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|
|
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|
|
综合损失 |
|
$ |
(57,913 |
) |
|
$ |
(59,183 |
) |
|
$ |
(172,069 |
) |
|
$ |
(192,617 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
每股净亏损，基本及摊薄 |
|
$ |
(1.17 |
) |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(3.59 |
) |
|
$ |
(4.60 |
) |
加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 |
|
|
50,800 |
|
|
|
43,945 |
|
|
|
49,051 |
|
|
|
43,644 |
|
随附的附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
4
Regenxbio Inc.
股东权益合并报表
（未经审计）
（单位：千）
|
|
截至2024年9月30日止三个月 |
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|||||||||||||||||||||
|
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|
|
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|
|
累计 |
|
|
|
|
|
|
|
||||||
|
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|
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|
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|
额外 |
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
合计 |
|
||||||
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|
普通股 |
|
|
实缴 |
|
|
综合 |
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|
累计 |
|
|
股东' |
|
|||||||||
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|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
亏损 |
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|
赤字 |
|
|
股权 |
|
||||||
2024年6月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(2,266 |
) |
|
$ |
(821,366 |
) |
|
$ |
|
|
限制性股票单位的归属，税后净额 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
行使股票期权，税后净额 |
|
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— |
|
|
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|
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|
— |
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— |
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|
雇员项下发行普通股 |
|
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— |
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
基于股票的补偿费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
可供出售证券的未实现收益，净额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(59,597 |
) |
|
|
(59,597 |
) |
2024年9月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(582 |
) |
|
$ |
(880,963 |
) |
|
$ |
|
|
|
|
截至2023年9月30日止三个月 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累计 |
|
|
|
|
|
|
|
||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
额外 |
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其他 |
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合计 |
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||||||
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普通股 |
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实缴 |
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综合 |
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累计 |
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股东' |
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|||||||||
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股份 |
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|
金额 |
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|
资本 |
|
|
亏损 |
|
|
赤字 |
|
|
股权 |
|
||||||
2023年6月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(10,098 |
) |
|
$ |
(580,290 |
) |
|
$ |
|
|
限制性股票单位的归属，税后净额 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
行使股票期权，税后净额 |
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— |
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|
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|
— |
|
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|
— |
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|
雇员项下发行普通股 |
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|
— |
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|
|
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|
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|
— |
|
|
|
— |
|
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定向增发发行普通股， |
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|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
基于股票的补偿费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
可供出售证券的未实现收益，净额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(61,868 |
) |
|
|
(61,868 |
) |
2023年9月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(7,413 |
) |
|
$ |
(642,158 |
) |
|
$ |
|
|
随附的附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
5
Regenxbio Inc.
股东权益合并报表
（未经审计）
（单位：千）
|
|
截至2024年9月30日止九个月 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累计 |
|
|
|
|
|
|
|
||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
额外 |
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
合计 |
|
||||||
|
|
普通股 |
|
|
实缴 |
|
|
综合 |
|
|
累计 |
|
|
股东' |
|
|||||||||
|
|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
亏损 |
|
|
赤字 |
|
|
股权 |
|
||||||
2023年12月31日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(4,429 |
) |
|
$ |
(705,047 |
) |
|
$ |
|
|
限制性股票单位的归属，税后净额 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
(910 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(910 |
) |
行使股票期权，税后净额 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
雇员项下发行普通股 |
|
|
|
|
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|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
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|
— |
|
|
|
|
|
发行普通股和预融资认股权证 |
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— |
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行使预筹认股权证 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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基于股票的补偿费用 |
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— |
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可供出售证券的未实现收益，净额 |
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— |
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— |
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净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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|
— |
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(175,916 |
) |
|
|
(175,916 |
) |
2024年9月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(582 |
) |
|
$ |
(880,963 |
) |
|
$ |
|
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|
|
截至2023年9月30日止九个月 |
|
|||||||||||||||||||||
|
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累计 |
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额外 |
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其他 |
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合计 |
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普通股 |
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实缴 |
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综合 |
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累计 |
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股东' |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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亏损 |
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赤字 |
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股权 |
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2022年12月31日余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
(15,401 |
) |
|
$ |
(441,553 |
) |
|
$ |
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限制性股票单位的归属，税后净额 |
|
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— |
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(419 |
) |
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— |
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— |
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(419 |
) |
行使股票期权，税后净额 |
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— |
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— |
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— |
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雇员项下发行普通股 |
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— |
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— |
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定向增发发行普通股， |
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— |
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— |
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— |
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|
基于股票的补偿费用 |
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— |
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— |
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|
— |
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|
— |
|
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|
可供出售证券的未实现收益，净额 |
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|
— |
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— |
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|
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— |
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|
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— |
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净亏损 |
|
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— |
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|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(200,605 |
) |
|
|
(200,605 |
) |
2023年9月30日余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(7,413 |
) |
|
$ |
(642,158 |
) |
|
$ |
|
|
随附的附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
6
Regenxbio Inc.
合并现金流量表
（未经审计）
（单位：千）
|
|
截至9月30日的九个月， |
|
|||||
|
|
2024 |
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2023 |
|
||
经营活动产生的现金流量 |
|
|
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|
||
净亏损 |
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$ |
(175,916 |
) |
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$ |
(200,605 |
) |
调整净亏损与经营活动所用现金净额的对账 |
|
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基于股票的补偿费用 |
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折旧及摊销 |
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有价债务证券溢价（折价增值）摊销净额 |
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(3,027 |
) |
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|
已实现投资收益净额 |
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|
— |
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(2,205 |
) |
长期资产减值 |
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— |
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非现金利息支出 |
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(569 |
) |
其他非现金调整 |
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(60 |
) |
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(1 |
) |
经营资产和负债变动 |
|
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应收账款 |
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预付费用 |
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其他流动资产 |
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(2,804 |
) |
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(13,573 |
) |
经营租赁使用权资产 |
|
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|
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|
|
其他资产 |
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|
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|
|
|
|
应付账款 |
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(3,330 |
) |
|
|
(4,011 |
) |
应计费用和其他流动负债 |
|
|
(1,448 |
) |
|
|
(1,546 |
) |
递延收入 |
|
|
(4 |
) |
|
|
(1,218 |
) |
经营租赁负债 |
|
|
(6,021 |
) |
|
|
(5,004 |
) |
其他负债 |
|
|
(2,670 |
) |
|
|
(2,636 |
) |
经营活动使用的现金净额 |
|
|
(141,501 |
) |
|
|
(177,647 |
) |
投资活动产生的现金流量 |
|
|
|
|
|
|
||
购买有价债务证券 |
|
|
(173,916 |
) |
|
|
(67,925 |
) |
有价债务证券的到期日 |
|
|
|
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|
出售股本证券 |
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|
— |
|
|
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|
|
购置不动产和设备 |
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(1,357 |
) |
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|
(8,834 |
) |
投资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
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筹资活动产生的现金流量 |
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|
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||
行使股票期权所得款项 |
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与以股票为基础的奖励净额结算相关的已缴税款 |
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(910 |
) |
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(419 |
) |
根据员工购股计划发行普通股所得款项 |
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公开发行普通股和预融资认股权证的收益， |
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— |
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普通股私募发行收益，扣除发行费用 |
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— |
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与市场发售计划有关的发售开支 |
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(158 |
) |
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(51 |
) |
与出售未来特许权使用费相关的负债项下的还款，扣除推算利息 |
|
|
(32,241 |
) |
|
|
(30,546 |
) |
筹资活动提供（使用）的现金净额 |
|
|
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|
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(23,004 |
) |
现金及现金等价物和受限制现金净增加（减少）额 |
|
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(43,682 |
) |
现金及现金等价物和受限制现金 |
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期初 |
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期末 |
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$ |
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$ |
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|
随附的附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
7
Regenxbio Inc.
合并财务报表附注
（未经审计）
1.业务性质
REGENXBIO Inc.（该公司）是一家临床阶段的生物技术公司，寻求通过基因疗法的治疗潜力来改善生活。该公司的研究性基因疗法使用来自其专有基因递送平台（NAV技术平台）的腺相关病毒（AAV）载体。资产净值®技术平台由大量AAV载体组合的独家权利组成，包括常用的AAV8和AAV9。该公司开发了广泛的基因治疗候选产品管道，使用NAV技术平台作为一次性治疗，以解决一系列疾病。除了内部的产品开发努力，公司还有选择地将NAV技术平台和其他知识产权授权给其他领先的生物技术和制药公司（NAV技术被许可人）。截至2024年9月30日，NAV技术平台正由NAV技术被许可人在一项商业产品Zolgensma中应用®，并在临床前和临床开发多个其他许可产品。此外，公司已将知识产权许可给合作者，用于联合开发和商业化某些候选产品。该公司于2008年在特拉华州成立，总部位于马里兰州罗克维尔。
该公司自成立以来已累计亏损，截至2024年9月30日，已累计产生8.8 10亿美元的赤字。该公司向经常性盈利能力过渡的能力取决于实现足以支撑其成本结构的收入水平，而这在很大程度上取决于其候选产品的成功开发、批准和商业化。公司可能永远不会实现经常性盈利，除非并直到实现盈利，否则将继续需要通过股权发行、许可和合作安排或其他非稀释性融资筹集额外资金。无法保证公司将能够筹集足够的资金或以优惠条款获得融资，或根本没有。如果公司未来无法筹集到足以满足营运资金需求的资金，可能会被迫推迟支出、缩小开发活动范围或对经营计划做出其他改变。截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.786亿美元，管理层认为这足以为自这些合并财务报表发布之日起至少未来12个月的运营提供资金。
2.重要会计政策摘要
列报依据和合并原则
随附的合并财务报表未经审计，是按照美国公认会计原则（GAAP）编制的。中期未经审核综合财务报表的编制基础与公司于2024年2月27日向SEC提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中所载截至2023年12月31日止年度的年度经审核综合财务报表相同。GAAP要求的某些信息和脚注披露通常包含在公司的年度合并财务报表中，但根据SEC的临时报告规则和规定，这些信息和脚注披露已被省略。管理层认为，随附的综合财务报表反映了所有调整，这些调整属于正常和经常性调整，是公允列报期间经营业绩所必需的。
中期期间的业务结果并不一定表明预期全年、任何其他中期或任何未来年度或期间的业务结果。这些中期综合财务报表应与截至2023年12月31日止年度的经审核综合财务报表及其附注一并阅读，这些报表包含在公司截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中。
随附的综合财务报表包括本公司及其全资附属公司的账目。所有公司间余额和交易已在合并中消除。
估计数的使用
按照公认会计原则编制合并财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响所列期间资产、负债、收入和支出的报告金额以及或有资产和负债的相关披露。管理层的估计基于历史经验和其认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对资产和负债的账面价值以及从其他来源不易看出的其他报告金额作出判断的基础。实际结果可能与这些估计存在重大差异。重大估计用于以下领域，其中包括：许可和特许权使用费收入、津贴
8
为信用损失、应计研发费用和其他应计负债、股票补偿费用、与出售未来特许权使用费相关的负债项下的利息费用、所得税和公允价值计量。
重新分类
以往各期报告的某些金额已重新分类，以符合本期财务报表的列报方式。这些重新分类并不重要，对先前报告的财务状况、经营业绩和现金流量没有影响。
受限现金
受限制现金包括在金融机构持有的存款，用于抵押公司租赁协议和与第三方的某些其他协议所要求的不可撤销信用证。下表提供了合并资产负债表中报告的现金和现金等价物以及限制性现金与合并现金流量表期末报告的这些金额总和的对账（单位：千）：
|
|
截至9月30日， |
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|||||
|
|
2024 |
|
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2023 |
|
||
现金及现金等价物 |
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$ |
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|
$ |
|
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受限制现金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
现金及现金等价物和受限制现金总额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
应收账款
应收账款主要包括与客户的许可协议产生的应付公司的对价。应收账款包括向被许可人开具发票的金额以及尚未开具发票的对价权利，包括未开票的特许权使用费，其付款仅以时间推移为条件。如果被许可人选择在许可期限结束前终止许可，则许可知识产权将退还给公司，并且从被许可人处获得的任何未按合同向公司支付的应收账款将在终止期间作为许可收入的减少进行冲销。预计公司自报告日起12个月内无法收到的应收账款在扣除现值折现后列示，并在综合资产负债表中作为非流动资产入账。现值折扣确认为应收账款初始入账期间的收入减少，并在应收账款期限内作为许可利息收入增加。
应收账款在扣除信用损失准备金后列报，必要时基于公司对可收回性和潜在信用损失的评估。管理层使用账户余额的具体识别来评估其应收账款的可收回性，并考虑其重要客户的信用质量和财务状况、有关信用损失的历史信息以及公司对当前和预期未来经济状况的评估。如有必要，应对应收账款记录信用损失备抵，以便应收账款的账面价值反映预期收取的净额。当可收回性的可能性被认为很小时，应收账款余额将从信用损失准备金中注销。有关应收账款相关信用损失备抵的更多信息，请参见附注9。
租约
公司根据会计准则编纂（ASC）842、租赁（ASC 842）对租赁安排进行会计处理。在ASC 842下，公司根据租赁是否为公司有效融资购买的原则，将其租赁分类为融资租赁或经营租赁。租赁分类在租赁协议开始时进行评估。无论分类如何，公司都会为所有期限超过12个月的租赁记录一项使用权资产和一项租赁负债。该公司的所有租赁都被归类为经营租赁。经营租赁费用在租赁期内按直线法确认，但确认为已发生的可变租赁费用除外。
公司在其合同中确定租赁，如果合同转让了在一段时间内控制已确定的不动产、厂房或设备的使用以换取对价的权利。公司不在租赁和非租赁部分之间分配租赁对价，并记录一笔租赁负债，等于租赁项下剩余固定对价的现值。公司租赁中隐含的利率通常不容易确定。据此，公司采用其在租赁开始日的预计增量借款利率确定租赁负债的现值折现。公司根据对其预期信用评级的评估和现行的
9
具有类似付款条件和到期日与租赁期限相称的类似经济环境下的抵押债务的市场利率。每项租赁的使用权资产等于租赁负债，并根据未摊销的初始直接成本和租赁奖励以及预付或应计租金进行调整。订立租赁的初始直接成本计入使用权资产，并在租赁期内作为租赁费用摊销。租赁奖励，例如租户改善津贴，记录为使用权资产的减少，并在租赁期内作为租赁费用的减少进行摊销。公司将延长或终止租赁的选择权排除在租赁负债的计算之外，除非合理确定该选择权将被行使。
公司按照长期资产政策对使用权资产进行减值评估。在确认使用权资产减值的范围内，该资产的剩余账面价值随后按直线法从减值发生之日起至使用权资产使用寿命结束或租赁期结束之日（以较早者为准）摊销为租赁费用。
公司在转租开始时确定转租的分类，以及公司是否已解除原租赁项下的主要义务。公司的所有转租均已分类为经营租赁，在每种情况下，公司并未解除其在原租赁下的主要义务，并继续按转租开始前的方式对原租赁进行会计处理。转租收入在转租期内按直线法确认为原租赁相关租赁费用的减少。订立转租的初始直接成本递延并在转租期限内按直线法摊销，作为转租收入的减少。
长期资产减值
该公司的长期资产主要包括物业和设备以及经营租赁使用权资产。当事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法收回时，公司对其长期资产进行减值评估。可收回性是通过将资产的账面价值与资产预期产生的预计未来未折现现金流量净额进行比较来衡量的。如该等资产被视为发生减值，则按资产账面价值超过其公允价值的金额计量应确认的减值，该金额根据资产产生的预计贴现未来净现金流量计量。关于长期资产减值的进一步信息，请参见附注5和附注6。
公允价值计量
要求公司披露以公允价值报告的所有资产和负债的信息，以便能够评估用于确定报告的公允价值的输入值。ASC 820，公允价值计量和披露，建立了用于计量公允价值的输入的层次结构，通过要求在可观察输入可用时使用可观察输入，最大限度地使用可观察输入并最大限度地减少不可观察输入的使用。可观察输入值是市场参与者根据从独立于公司的来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的输入值。不可观察的投入是反映公司对市场参与者在资产或负债定价时将使用的投入的假设的投入，是根据在当时情况下可获得的最佳信息制定的。公允价值等级仅适用于用于确定所报告的投资公允价值的估值输入，而不是投资信用质量的衡量标准。公允价值层次结构的三个层次描述如下：
如果估值是基于市场上较少观察或不可观察的模型或输入值，则公允价值的确定需要更多的判断。据此，公司在确定公允价值时所行使的判断程度对于归入第3级的资产和负债而言是最大的。以公允价值计量的资产或负债在公允价值层次结构内的水平，以对公允价值计量具有重要意义的任何输入值的最低水平为基础。公司二级金融工具的公允价值基于同类资产的市场报价或经纪商或交易商报价。这些投资最初按交易价格估值，随后利用第三方定价提供商或其他市场可观察数据进行估值。有关公司公允价值计量的进一步信息，请参见附注4。
10
预筹认股权证
认股权证根据认股权证协议的具体条款入账。公司的预融资认股权证与公司普通股挂钩，符合归类为权益类的标准。发行预融资认股权证所得款项记入额外实收资本，无须重新计量。有关公司发行的预先注资认股权证的进一步资料，请参阅附注8。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是，将适用于普通股股东的净亏损除以该期间已发行的加权平均普通股，不考虑普通股等价物。稀释后每股净亏损是通过调整加权平均已发行普通股对当期已发行普通股等价物的稀释影响计算得出的，使用库存股法确定。为计算基本和稀释每股净亏损，预先融资的认股权证在发行时被视为流通股，因为这些股份可能以名义对价发行，并可在原定发行日期之后行使。根据非市场定价的或有事项进行转换的或有可转换股份将被排除在基本和稀释每股净亏损的计算之外，直至该或有事项完全得到满足。就计算稀释每股净亏损而言，如果普通股等价物的影响是反稀释的，则将其排除在计算稀释每股净亏损之外。
最近的会计公告
最近采用的会计公告
公司于截至2024年9月30日及2023年9月30日止三个月及九个月期间并无采纳任何对综合财务报表有重大影响的新会计准则。
尚未采用的近期会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会（FASB）发布了会计准则更新（ASU）2023-07，分部报告（主题280）：可报告分部披露的改进，提高了可报告分部信息的某些中期和年度披露要求，包括有关重大分部费用的信息。此外，该准则要求拥有单一可报告分部的实体提供ASC 280（分部报告）要求的所有披露。该准则对公司在2024年1月1日开始的年度期间和2025年1月1日开始的中期期间生效，允许提前采用。在采纳该准则后，公司将酌情修改其分部报告的披露。公司认为采用该准则不会对其合并财务报表产生重大影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，《所得税（主题740）：所得税披露的改进》，这增强了对实体有效税率调节的披露，并要求披露已支付的所得税按司法管辖区分类。该标准自2025年1月1日起对公司生效，允许提前采用。在采用这一标准后，公司将酌情修改其关于所得税的披露。公司认为采用该准则不会对其合并财务报表产生重大影响。
2024年11月，FASB发布ASU 2024-03，损益表–报告综合收益–费用分类披露（子主题220-40）：损益表费用分类。新准则要求披露在损益表正面呈现的费用标题中包含的特定类型的费用，以及关于销售费用的披露。该准则对公司在2027年1月1日开始的年度期间和2028年1月1日开始的中期期间生效，允许提前采用。该准则可以前瞻性地适用于生效日期之后的报告期间发布的财务报表，也可以追溯适用于财务报表中列报的任何或所有以前期间。公司正在评估该准则对其合并财务报表和相关披露的影响。
11
3.有价证券
以下表格汇总了公司的有价证券，这些有价证券仅包括可供出售的债务证券（单位：千）：
|
|
摊余成本 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
2024年9月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府和机构证券 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
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$ |
(233 |
) |
|
$ |
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存款证 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
(15 |
) |
|
|
|
|
公司债券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(73 |
) |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(321 |
) |
|
$ |
|
|
|
|
摊余成本 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
||||
2023年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府和机构证券 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(1,248 |
) |
|
$ |
|
|
存款证 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
(106 |
) |
|
|
|
|
公司债券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(2,364 |
) |
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(3,718 |
) |
|
$ |
|
|
截至2024年9月30日和2023年12月31日，没有剩余期限超过三年的可供出售债务证券。有价债务证券的摊余成本根据溢价摊销和到期折价增值，或溢价购买的可赎回债务证券的最早赎回日进行调整。
截至2024年9月30日和2023年12月31日，累计其他综合亏损的余额仅包括可供出售债务证券的未实现损益，扣除已实现损益和所得税影响的重新分类调整。公司采用汇总投资组合法，将累计其他综合损失中可供出售债务证券的未实现损益的税收影响释放。出售或到期的有价证券实现的损益依据具体认定方法，作为投资收益计入经营成果。公司在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月内没有确认任何可供出售证券的已实现收益或亏损，也没有在期间内的累计其他综合亏损中记录所得税影响或重新分类调整。
下表列示了公司持有的处于未实现亏损状态的可供出售债务证券的公允价值和未实现亏损少于12个月和12个月或更长时间（单位：千）：
|
|
不到12个月 |
|
|
12个月或更长时间 |
|
|
合计 |
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|||||||||||||||
|
|
公允价值 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
|
未实现 |
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||||||
2024年9月30日 |
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美国政府和机构证券 |
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$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(233 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(233 |
) |
存款证 |
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|
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(1 |
) |
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(14 |
) |
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|
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(15 |
) |
公司债券 |
|
|
|
|
|
|
(1 |
) |
|
|
|
|
|
|
(72 |
) |
|
|
|
|
|
|
(73 |
) |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(2 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(319 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(321 |
) |
|
|
不到12个月 |
|
|
12个月或更长时间 |
|
|
合计 |
|
|||||||||||||||
|
|
公允价值 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
|
未实现 |
|
|
公允价值 |
|
|
未实现 |
|
||||||
2023年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
美国政府和机构证券 |
|
$ |
|
|
|
$ |
(16 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(1,232 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(1,248 |
) |
存款证 |
|
|
|
|
|
|
(2 |
) |
|
|
|
|
|
|
(104 |
) |
|
|
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|
|
(106 |
) |
公司债券 |
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|
|
|
|
|
(48 |
) |
|
|
|
|
|
|
(2,316 |
) |
|
|
|
|
|
|
(2,364 |
) |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
(66 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(3,652 |
) |
|
$ |
|
|
|
$ |
(3,718 |
) |
截至2024年9月30日，公司持有的未实现亏损头寸的可供出售债务证券包括36个投资级证券头寸。公司有持有此类证券直至追回的意图和能力，并且基于发行人的信用质量和相对于其摊余成本基础的每个未实现损失头寸的低严重性，公司没有发现与其可供出售债务证券相关的任何信用损失。公司未录得信贷备抵
12
截至2024年9月30日或2023年12月31日的可供出售债务证券的亏损，以及截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月期间的可供出售债务证券未录得减值或信用损失。
4.公允价值计量
按经常性基础以公允价值报告的金融工具包括现金等价物和有价证券。下表按照附注2中讨论的公允价值层次列出现金等价物和有价证券的公允价值（单位：千）：
|
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1级 |
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2级 |
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3级 |
|
|
合计 |
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||||
2024年9月30日 |
|
|
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|
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||||
现金等价物： |
|
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货币市场共同基金 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
现金等价物总额 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
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|
|
|
|
有价证券： |
|
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||||
美国政府和机构证券 |
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— |
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|
— |
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|
存款证 |
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|
— |
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— |
|
|
|
|
|
公司债券 |
|
|
— |
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|
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|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
有价证券总额 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
现金等价物和有价证券合计 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
|
1级 |
|
|
2级 |
|
|
3级 |
|
|
合计 |
|
||||
2023年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场共同基金 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
现金等价物总额 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府和机构证券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
存款证 |
|
|
— |
|
|
|
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|
|
— |
|
|
|
|
|
公司债券 |
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|
— |
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|
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|
|
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|
— |
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|
有价证券总额 |
|
|
— |
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|
— |
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|
|
|
现金等价物和有价证券合计 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
管理层估计，由于这些工具的短期性质，其流动应收账款、其他流动资产、应付账款、应计费用和其他流动负债的账面价值接近公允价值。包含非流动部分的应收账款和作为其他负债报告的某些非流动应付账款，使用基于金额最初记录日期的现行市场利率的贴现率按其现值记录。管理层认为，市场状况或信用质量没有发生任何重大变化，导致最初使用的贴现率与截至2024年9月30日用于确定这些工具现值的贴现率存在重大差异。因此，管理层估计，其非流动应收账款和其他负债的账面价值与这些工具的公允价值相近。管理层估计，与出售未来特许权使用费相关的负债的账面价值接近公允价值。如附注7所述，与出售未来特许权使用费相关的负债的账面价值是基于公司对公司在安排期限内预计将支付的未来特许权使用费的估计，这被视为第3级投入。
长期资产，如果确定为不可收回和减值，则使用第3级输入值按非经常性基础上的公允价值计量。有关截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月和九个月期间长期资产的非经常性公允价值计量的进一步信息，请参阅附注6。
13
5.物业及设备净额
财产和设备，净额包括以下各项（单位：千）：
|
|
2024年9月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
实验室和制造设备 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
计算机设备和软件 |
|
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|
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|
家具和固定装置 |
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|
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|
|
租赁权改善 |
|
|
|
|
|
|
|
|
财产和设备共计 |
|
|
|
|
|
|
|
|
累计折旧摊销 |
|
|
(69,349 |
) |
|
|
(57,208 |
) |
物业及设备净额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
2024年3月，公司订立协议，将其位于纽约州纽约市的办公设施转租。关于转租，公司在2024年第一季度记录了与位于转租设施的家具和固定装置以及租赁物改良相关的财产和设备减值70万美元。有关长期资产的转租协议及相关减值的进一步资料，请参阅附注6。
6.租约
纽约转租
2016年5月，公司在纽约州纽约市订立办公空间经营租赁（纽约租赁），此后该租赁已被修订，以包括额外的办公空间并延长租赁期限。租期于2016年7月开始，至2027年4月届满。
2024年3月，公司订立协议，根据纽约租约（纽约转租）将其办公空间转租给第三方转租人。转租期于2024年4月开始，将于2027年4月与纽约租约到期同时到期。纽约转租下的每月付款于2024年7月开始，并根据转租协议每年递增。截至2024年9月30日，公司在纽约转租期限内将收到的未贴现未来最低租赁付款总额为130万美元。公司在截至2024年9月30日的三个月和九个月内分别根据纽约转租确认了0.1百万美元和0.2百万美元的转租收入。
纽约转租被归类为经营租赁，公司未被解除其在纽约租赁下的主要义务。公司继续按转租开始前的方式对纽约租约进行会计处理。
由于纽约转租，公司确定截至2024年3月31日存在与受转租约束的长期资产组相关的减值指标，其中包括纽约租赁下的使用权资产、租赁资产改良以及可分配给纽约转租的其他财产和设备。公司得出的结论是，截至2024年3月31日，资产组的账面价值无法收回，因为它超过了资产在其剩余年限内将产生的估计未贴现现金流量之和。公司使用贴现现金流量法估计了截至2024年3月31日的资产组的公允价值，其中包括不可观察的投入，包括纽约转租期间的可识别现金流量净额和市场参与者转租人的估计借款利率。资产组截至2024年3月31日的估计公允价值为第3级非经常性公允价值计量。该公司得出结论，该资产组的账面价值为340万美元，超过了截至2024年3月31日的估计公允价值130万美元。因此，公司在截至2024年3月31日的三个月和截至2024年9月30日的九个月内就与纽约转租相关的长期资产组确认了210万美元的减值损失。减值损失根据长期资产组内的各项资产的相对账面价值分配，包括记入使用权资产的140万美元和记入财产和设备的70万美元。截至2024年9月30日止三个月及截至2023年9月30日止三个月及九个月期间，长期资产并无录得重大减值亏损。
14
7.与出售未来特许权使用费相关的负债
2020年12月，公司与Healthcare Royalty Management，LLC（统称HCR）管理的实体签订了特许权使用费购买协议（特许权使用费购买协议）。根据特许权使用费购买协议，HCR根据公司与Novartis Gene Therapies，Inc.（前身为AveXis，Inc.）（Novartis Gene Therapies）的许可协议（诺华许可）购买了公司获得上限金额Zolgensma特许权使用费的权利，其中包括公司在2020年第四季度收到的400万美元的特许权使用费（已质押的特许权使用费）。作为这些权利的对价，HCR向公司支付了2亿美元（购买价格），减去400万美元，即向HCR支付的质押特许权使用费。自特许权使用费购买协议生效之日起，Zolgensma特许权使用费将支付给HCR，不超过规定的门槛，扣除公司根据现有许可协议向某些许可人支付的上游特许权使用费。
根据特许权使用费购买协议，HCR将收到的特许权使用费付款总额受不断增加的上限（上限金额）的限制，等于（i）适用于从特许权使用费购买协议生效日期至2024年11月7日期间的2.60亿美元，以及（ii）适用于从2024年11月8日至诺华许可终止生效日期期间的3.00亿美元。如果在每个上限金额的规定日期或之前，HCR收到的特许权使用费总额等于或超过适用于该日期的上限金额，特许权使用费购买协议将自动终止，Zolgensma特许权使用费的所有权利将归还公司。如果未来Zolgensma特许权使用费总额不足以在诺华许可终止前达到适用的上限金额，公司没有义务向HCR偿还任何金额。
公司拥有一份看涨期权，可从HCR回购其购买的特许权使用费的权利，回购价格等于截至期权行权日的3亿美元减去HCR收到的特许权使用费总额；但前提是，对于2024年11月7日或之前行使的看涨期权，如果当时适用的上限金额减去HCR收到的特许权使用费总额低于100万美元，则回购价格应等于该差额。
从HCR收到的收益1.960亿美元记为负债，扣除交易成本350万美元，使用实际利率法在安排的估计期限内摊销。为了确定负债的摊销，公司需要估计HCR在安排期限内将收到的未来特许权使用费总额，但以上限金额为准。HCR根据特许权使用费购买协议收到的特许权使用费付款总额，减去公司收到的净收益1.925亿美元，在安排的整个期限内使用实际利率法记录为利息费用。由于继续参与诺华许可，公司继续根据Zolgensma的净销售额确认特许权使用费收入，并在支付时将支付给HCR的特许权使用费记录为负债的减少。由于向HCR支付了此类款项，负债余额将在特许权使用费购买协议的有效期内得到有效偿还。
公司根据其对HCR将收到的未来特许权使用费付款的估计，估计用于根据特许权使用费购买协议记录利息费用的实际利率。截至2024年9月30日，特许权使用费购买协议项下的估计实际利率为4.2%。在安排的整个期限内，实际有效利率将受到HCR收到的特许权使用费的金额和时间以及公司预测特许权使用费的变化的影响。在每个报告日，公司按照适用的上限金额重新评估其对HCR将收到的未来特许权使用费总额的估计，并视需要前瞻性地调整负债的实际利率和摊销。
下表列示了与HCR的特许权使用费购买协议项下与出售未来特许权使用费相关的负债变化（单位：千）：
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有关的法律责任 |
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出售未来特许权使用费 |
|
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2023年12月31日余额 |
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$ |
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Zolgensma向HCR支付的特许权使用费 |
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(35,072 |
) |
确认的利息费用 |
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|
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2024年9月30日余额 |
|
|
|
|
负债的当前部分与出售未来特许权使用费有关 |
|
|
(26,697 |
) |
与出售未来特许权使用费相关的负债，非流动 |
|
$ |
|
|
15
8.资本化
2024年3月公开发行
2024年3月，该公司完成了以每股23.00美元的价格公开发行4565260股普通股和以每股22.9 999美元的价格购买其普通股股票的1521740份预融资认股权证，这等于每股普通股的公开发行价格减去每份预融资认股权证0.0001美元的行权价。公司从此次发行中获得的总净收益为1.311亿美元，扣除承销折扣和佣金以及公司应付的发行费用。
根据2024年3月发售而发行的预筹认股权证的权利及特权载于公司与各认股权证持有人之间的认股权证协议。预融资认股权证可由认股权证持有人随时选择行使，不会到期。然而，正如与各持有人签订的认股权证协议所规定，如果在行使时，认股权证持有人及其任何关联公司将实益拥有公司普通股的9.99%以上，或拥有公司普通股的9.99%以上的投票权，则可在任何特定时间行使的预融资认股权证的数量可能受到限制。限制门槛可由认股权证持有人在提前通知公司的情况下提高或降低至不低于4.99%或不超过19.99%的任何其他百分比。预融资认股权证不提供公司普通股提供的任何权利或特权，包括任何投票权，直到预融资认股权证被行使并以普通股的基础股份结算。
该公司对根据2024年3月发行的预融资认股权证进行了评估，并得出结论，认股权证与公司普通股挂钩，符合被归类为权益的标准，并且不需要重新计量。发行预融资认股权证所得款项记作额外实收资本。截至2024年9月30日止九个月，公司在行使预融资认股权证时发行了197,000股普通股。截至2024年9月30日止三个月，并无行使预筹认股权证。截至2024年9月30日，尚有1,324，740份预融资认股权证未到期。
市场发售计划
2023年9月，公司与BoFA Securities，Inc.（BoFA）订立ATM股权发售SM销售协议，据此，公司可通过BoFA作为公司的销售代理（ATM计划），不时发售和出售总发行价格高达1.50亿美元的普通股股份。截至2024年9月30日，没有根据ATM计划出售任何普通股。
9.许可和合作协议
许可和版税收入
截至2024年9月30日，公司的NAV技术平台正在被NAV技术被许可方应用于一项商业产品Zolgensma，并正在开发多项其他许可产品。此外，公司已将知识产权许可给合作者，用于联合开发某些候选产品。根据其许可协议对公司的考虑可能包括：（i）预付款和年费，（ii）基于实现某些开发和基于销售的里程碑的里程碑付款，（iii）分许可费，（iv）许可产品销售的特许权使用费，（v）与许可产品开发相关的服务费用，以及（vi）被许可人购买的可选商品和服务应付的其他对价。分许可费用因许可而异，从被许可人因分许可而收到的许可费用的中个位数百分比到低双位数百分比不等。商业化产品净销售额的特许权使用费因许可而异，范围从被许可人净销售额的中个位数百分比到低两位数百分比不等。
许可证和特许权使用费收入包括以下（以千为单位）：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的九个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Zolgensma版税 |
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$ |
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其他许可和特许权使用费收入 |
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总许可和特许权使用费收入 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
16
未偿还的开发里程碑付款在每个报告期进行评估，仅包含在每个许可的交易价格中，并在里程碑被认为可能实现的范围内确认为许可收入。基于销售的里程碑不包括在每个许可协议的交易价格中，并在实现期间确认为特许权使用费收入。截至2024年9月30日，公司的许可协议（不包括在被许可人行使选择权时可能授予的额外许可）包含未实现的里程碑，这可能导致向公司支付的里程碑付款总额高达15.1亿美元，其中包括（i）在开始不同阶段的临床试验时的5.249亿美元，（ii）在提交监管批准文件或在获得许可产品的监管批准时的1.138亿美元，以及（iii）在实现许可产品的特定销售目标时的8.70亿美元，包括在许可产品首次商业销售时应付的里程碑。在公司实现里程碑付款的范围内，公司可能有义务根据公司赚取的费用的特定百分比向许可人支付分许可费用。这些里程碑的实现高度依赖于许可产品的成功开发和商业化，公司至少有合理可能无法实现部分或全部里程碑费用。
应收账款、合同资产和递延收入变动
下表列示了公司应收账款净额、合同资产和递延收入的余额，以及与列报期间确认的收入有关的其他信息（单位：千）：
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三个月结束 |
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九个月结束 |
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9月30日， |
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9月30日， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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应收账款净额、流动和非流动： |
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期初 |
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期末 |
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合同资产： |
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期初 |
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期末 |
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递延收入： |
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期初 |
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期末 |
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期间确认的收入来自： |
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期初计入递延收入的金额 |
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以往各期已履行的履约义务 |
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$ |
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截至2024年9月30日，公司录得0.1百万美元的递延收入，这代表公司尚未履行的履约义务已收到或无条件应从被许可人处获得的对价。截至2024年9月30日未履行的履约义务包括将由公司履行的与许可产品相关的研发服务，这些服务将随着服务的履行而得到满足。截至2024年9月30日，分配给尚未履行或部分履行的履约义务的公司许可协议的总交易价格为150万美元，预计将在大约两到三年的时间内得到满足。
如上表所示，从以往各期履行的履约义务中确认的收入主要归因于Zolgensma特许权使用费和公司许可协议交易价格的变化。交易价格的变化主要是由于在以前被认为不太可能实现的期间内实现或被认为很可能实现的发展里程碑，从而导致对收入的累计追赶性调整。截至2023年9月30日的九个月内确认的收入包括200万美元的累计追赶调整，用于实现发展里程碑的可能性的变化。在截至2024年9月30日的三个月和九个月内或在截至2023年9月30日的三个月内，没有因实现发展里程碑的概率变化而对收入进行累计追赶性调整。
17
应收账款、合同资产和信用损失准备
应收账款，净额包括以下各项（单位：千）：
|
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2024年9月30日 |
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2023年12月31日 |
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应收往来款： |
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向客户开单 |
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未开票的Zolgensma版税 |
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应收Abeona款项，扣除现值折扣 |
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其他未开票 |
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信贷损失备抵 |
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(4,942 |
) |
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(4,587 |
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应收往来款，净额 |
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非流动应收账款： |
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其他未开票 |
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非流动应收账款，净额 |
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应收账款总额，净额 |
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$ |
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$ |
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下表列示截至2024年9月30日止九个月与应收账款和合同资产相关的信用损失准备金变动情况（单位：千）：
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信贷损失准备金 |
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应收账款 |
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合同资产 |
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2023年12月31日余额 |
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$ |
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$ |
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应收款项现值折现变动 |
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— |
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2024年9月30日余额 |
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$ |
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$ |
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该公司截至2024年9月30日和2023年12月31日的信用损失准备仅与应收Abeona Therapeutics公司（Abeona）的账款有关。有关应收Abeona款项以及相关的信用损失准备的更多信息，请参阅下文“与Abeona Therapeutics的和解协议”部分。截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月和九个月，公司未录得信用损失拨备。
Zolgensma与诺华基因疗法的许可
2014年3月，公司与诺华基因疗法订立独家许可协议（经修订，诺华许可）。根据诺华许可，公司向诺华基因疗法授予NAV技术平台的全球独家商业许可，并有权再许可，以及其他某些权利，用于通过体内基因疗法治疗人类脊髓性肌萎缩症（SMA）。2019年，诺华基因疗法启动了诺华许可许可产品Zolgensma的商业销售。根据诺华许可，公司收到Zolgensma净销售额的特许权使用费。
公司根据诺华许可确认了以下金额（单位：千）：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的九个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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Zolgensma版税 |
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总许可和特许权使用费收入 |
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许可利息收入 |
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18
截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司根据诺华许可从诺华基因疗法记录的应收账款总额分别为2330万美元和2430万美元，其中主要包括应收Zolgensma特许权使用费。截至2024年9月30日记录的Zolgensma应收特许权使用费包括预计将根据附注7中讨论的特许权使用费购买协议支付给HCR的1110万美元。公司在诺华基因疗法销售基础产品的期间确认Zolgensma净销售额的特许权使用费收入，这在某些情况下可能要求公司估计尚未向公司报告的净销售额期间的特许权使用费收入。估计特许权使用费与后续期间报告的实际金额进行核对，任何差异均确认为特许权使用费报告期间的特许权使用费收入调整。
与Abeona Therapeutics的和解协议
2021年11月，公司与Abeona订立和解协议和相互解除（和解协议），涉及与双方之间的许可协议相关的索赔，该协议已于2020年5月终止。和解协议解决了所有仲裁和法律程序，并相互解除了每一方根据已终止的许可协议提出的任何和所有索赔。根据和解协议，Abeona将按以下方式向公司支付总额3000万美元：（i）2000万美元于2021年11月支付，（ii）500万美元于2022年11月支付，以及（iii）500万美元于2024年11月和解协议第三周年或Abeona完成特定类型交易中较早者支付。
截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司记录的应收账款分别为490万美元和460万美元，与根据和解协议应收Abeona的剩余款项有关。截至2024年9月30日的490万美元应收账款包括2024年11月到期的500万美元付款，扣除现值折扣。虽然公司预计将采取适当措施强制全额收回根据和解协议应收Abeona的所有款项，但公司评估了Abeona应收账款的可收回性，因为这与信用风险有关。在进行这项评估时，公司评估了Abeona的信用状况和财务状况，以及对Abeona未来现金流量和履行和解协议合同义务能力的预期。根据分析结果，截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司分别记录了与应收Abeona账款相关的490万美元和460万美元的信用损失准备金。在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月内，Abeona应收账款没有记录信用损失或回收。Abeona应收款项的现值折扣通过合同到期日使用实际利率法作为许可的利息收入增值。公司已选择将与现值折扣增加相关的信用损失准备金记录为相关利息收入的减少，导致在与Abeona应收款项现值折扣增加相关的期间内没有确认利息收入。
协作协议
艾伯维合作和许可协议
2021年9月，公司与AbbVie Inc.的子公司AbbVie Global Enterprises Ltd.（AbbVie）签订合作和许可协议，共同开发和商业化ABBV-RGX-314，该公司用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）和其他慢性视网膜疾病的候选产品（艾伯维合作协议）。艾伯维合作协议于2021年11月生效。
根据艾伯维合作协议，公司授予艾伯维在美国开发和商业化ABBV-RGX-314的共同独家许可，以及在美国境外开发和商业化ABBV-RGX-314的独家许可。公司和艾伯维将在美国合作开发ABBV-RGX-314，艾伯维将负责ABBV-RGX-314在美国以外特定市场的开发。截至2022年12月31日，公司负责与ABBV-RGX-314的某些正在进行的临床试验相关的开发费用，各方分担与ABBV-RGX-314相关的额外开发费用。从2023年1月1日开始，艾伯维承担了ABBV-RGX-314所有开发费用的大部分。
19
该公司将领导ABBV-RGX-314的制造，用于临床开发和美国商业供应，艾伯维将领导ABBV-RGX-314的制造，用于美国以外的商业供应。制造费用将根据艾伯维合作协议和根据协议确定的供应协议的条款在各方之间分配。如果艾伯维提出要求，该公司将以协议规定的价格生产最多指定部分的ABBV-RGX-314，用于美国境外的商业供应。艾伯维将在全球范围内领导ABBV-RGX-314的商业化，公司将根据根据根据协议确定的商业化计划参与美国的商业化努力。公司和艾伯维将平分ABBV-RGX-314在美国商业化相关的净利润和净亏损。在美国以外，艾伯维将独自负责ABBV-RGX-314的商业化。
作为根据艾伯维合作协议授予的权利的对价，艾伯维在2021年11月协议生效之日向公司支付了3.70亿美元的预付款，并需在实现特定的开发和基于销售的里程碑后向公司支付高达13.8亿美元的费用，其中5.625亿美元基于开发里程碑，8.20亿美元为基于销售的里程碑。艾伯维还被要求向公司支付ABBV-RGX-314在美国境外净销售额的分级特许权使用费，其百分比在十几岁到二十岁之间，但须进行特定的抵消和削减。
对于艾伯维被视为客户的记账单位，该公司将ASC 606，与客户签订的合同收入（ASC 606）的要求应用于艾伯维协作协议。公司认定，协议项下仅有一项重大履约义务，即交付ABBV-RGX-314全球开发和商业化的知识产权许可。向艾伯维授权的知识产权包括对公司开发和拥有的某些专利、数据、专有技术和其他权利的权利，以及公司从各个第三方独家授权的其他知识产权。截至2024年9月30日和2023年12月31日，艾伯维协作协议的交易价格为3.70亿美元，仅包括2021年11月从艾伯维收到的预付款。3.70亿美元的交易价格在2021年11月向艾伯维交付许可时全部确认为收入。艾伯维协作协议项下的可变对价已被排除在交易价格之外，其中包括为尚未实现且被认为不太可能实现的开发里程碑支付的5.625亿美元。此外，交易价格不包括基于销售的里程碑付款8.20亿美元以及ABBV-RGX-314在美国境外净销售额的特许权使用费。开发里程碑将被添加到交易价格中，并在实现时确认为收入，或者如果认为很可能实现。根据ASC 606下基于销售或使用的特许权使用费例外情况，净销售额和基于销售的里程碑的特许权使用费将在基础销售发生或里程碑实现期间确认为收入。在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月内，艾伯维合作协议的交易价格没有变化，也没有确认收入。
该公司将被视为协作安排的账户单位应用于《艾伯维协作协议》中的ASC 808、协作安排（ASC 808）的要求。公司和艾伯维都将执行与ABBV-RGX-314在美国的开发、制造和商业化相关的各种活动。开发成本根据《艾伯维协作协议》条款由各方分摊，各方将平分ABBV-RGX-314在美国销售所得的净损益。公司根据合作安排的会计政策，对支付给和从艾伯维支付的开发和商业化成本进行会计处理。就公司分担的开发成本或艾伯维产生的商业化成本而言，欠艾伯维的金额在成本发生期间分别记为研发费用或一般和行政费用。就公司所产生的AbbVie应占开发成本或商业化成本而欠公司的款项在成本发生期间分别记录为研发费用或一般和行政费用的减少。在每个报告期末，公司记录了由于成本分摊安排而应收或应收艾伯维的净额。截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司分别应收艾伯维公司2030万美元和1770万美元，用于偿还根据艾伯维合作协议开展的活动所产生的成本的净额，该费用计入综合资产负债表的其他流动资产。
20
公司根据艾伯维合作协议确认了以下金额（单位：千）：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的九个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
向（来自）艾伯维的净成本偿还包括在： |
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研发费用 |
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$ |
(20,082 |
) |
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$ |
(19,608 |
) |
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$ |
(66,330 |
) |
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$ |
(56,300 |
) |
一般和行政费用 |
|
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向（从）艾伯维偿还的净成本总额 |
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$ |
(19,741 |
) |
|
$ |
(18,993 |
) |
|
$ |
(65,162 |
) |
|
$ |
(55,293 |
) |
10.股票补偿
自2024年1月起生效，根据2015年股权激励计划（2015年计划）授权发行额外176.1849万股。截至2024年9月30日，根据2015年计划和2014年股票计划（2014年计划）授权发行的普通股股份总数为19,118，989股，其中1,511，556股仍可根据2015年计划未来授予。
基于股票的补偿费用
公司按奖励类型划分的股票补偿费用如下（单位：千）：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的九个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
股票期权 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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限制性股票单位 |
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员工购股计划 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2024年9月30日，公司有6950万美元与股票期权、限制性股票单位和2015年员工股票购买计划（2015年ESPP）相关的未确认的基于股票的补偿费用，预计将在2.4年的加权平均期间内确认。
公司在综合经营报表和综合损失中记录的基于股票的补偿费用总额如下（单位：千）：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的九个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究与开发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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21
股票期权
下表汇总了2014年计划和2015年计划下的股票期权活动（以千为单位，每股数据除外）：
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加权- |
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平均 |
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加权- |
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剩余 |
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平均 |
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订约 |
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聚合 |
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运动 |
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生活 |
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内在 |
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股份 |
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价格 |
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（年） |
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价值（a） |
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截至2023年12月31日 |
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$ |
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6.2 |
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$ |
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已批 |
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$ |
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已锻炼 |
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(281 |
) |
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取消或没收 |
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(546 |
) |
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$ |
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截至2024年9月30日 |
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$ |
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6.4 |
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$ |
|
|
2024年9月30日可行使 |
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$ |
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5.1 |
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$ |
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|
于2024年9月30日归属及预期归属 |
|
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$ |
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6.4 |
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$ |
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（a）总内在价值计算为标的期权的行使价格与在报告日期存在资金的期权的普通股公允价值之间的差额。
截至2024年9月30日的九个月内授予的期权的加权平均授予日每股公允价值为10.06美元。截至2024年9月30日的九个月期间，行使的股票期权总数为280,753份，总收益为150万美元。截至2024年9月30日的九个月内行使的期权的总内在价值为300万美元。
限制性股票单位
下表汇总了2015年计划下的限制性股票单位活动（单位：千，每股数据除外）：
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加权-平均 |
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授予日期 |
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股份 |
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公允价值 |
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2023年12月31日未归属余额 |
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$ |
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已批 |
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$ |
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既得 |
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(390 |
) |
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$ |
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没收 |
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(72 |
) |
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$ |
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截至2024年9月30日的未归属余额 |
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$ |
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截至2024年9月30日的9个月内归属的限制性股票单位的总内在价值为670万美元。
员工股票购买计划
截至2024年9月30日，根据2015年ESPP授权发行的普通股股份总数为1,426，994股，其中912,964股仍可供未来发行。截至2024年9月30日的九个月期间，根据2015年ESPP发行了105,400股普通股。
11.所得税
公司评估了截至2024年9月30日和2023年12月31日对其递延所得税资产可变现性产生影响的正反证据。根据公司经营亏损的历史，以及其他相关事实和情况，公司得出结论，其递延所得税资产的收益很可能无法实现。据此，公司为其截至2024年9月30日和2023年12月31日的递延所得税资产净额提供了全额估值备抵。
22
12.重组
2023年11月，公司实施了战略管道优先排序和企业重组，旨在降低运营费用，优先开发ABBV-RGX-314、用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202和用于治疗粘多糖贮积症II型（MPS II）的RGX-121，同时为公司的其他临床阶段项目寻求战略替代方案。重组包括减少劳动力和其他计划的运营费用，主要用于罕见的神经退行性疾病发展、早期研究和其他一般和行政领域。
就重组而言，公司实施了约15%的裁员，并于2023年第四季度基本完成。该公司在2023年第四季度录得370万美元的重组成本，主要包括员工遣散费、持续的医疗保健福利和其他与员工相关的成本。在截至2024年9月30日的九个月中，公司记录了与估计重组总成本变化相关的重组负债减少0.4百万美元。截至2024年9月30日，公司已支付全部重组费用，未记录重组负债。下表列示截至2024年9月30日公司重组负债明细（单位：千）：
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重组负债 |
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2022年12月31日余额 |
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$ |
— |
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重组费用 |
|
|
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现金支付 |
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(1,925 |
) |
2023年12月31日余额 |
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|
|
|
现金支付 |
|
|
(1,370 |
) |
其他调整 |
|
|
(436 |
) |
2024年9月30日余额 |
|
$ |
— |
|
13.每股净亏损
由于该公司在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月发生净亏损，普通股等价物被排除在计算这些期间的稀释每股净亏损之外，因为它们的影响将是反稀释的。因此，这些期间的基本和稀释每股净亏损相同。基本和稀释每股净亏损计算中使用的已发行普通股加权平均数包括购买公司普通股股份的预融资认股权证的加权平均效应，因为预融资认股权证可随时以名义现金对价行使。以下在期末流通的具有潜在稀释性的普通股等价物被排除在所示期间加权平均稀释普通股的计算之外，因为它们的影响将是反稀释性的（以千为单位）：
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|
截至9月30日的三个月和九个月， |
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|||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
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||
已发行和未行使的股票期权 |
|
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10,017 |
|
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|
8,856 |
|
未归属的已发行限制性股票单位 |
|
|
2,035 |
|
|
|
1,394 |
|
员工购股计划 |
|
|
47 |
|
|
|
36 |
|
|
|
|
12,099 |
|
|
|
10,286 |
|
14.补充披露
其他流动资产
其他流动资产包括以下各项（单位：千）：
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2024年9月30日 |
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2023年12月31日 |
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应向合作者偿还的费用净额 |
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$ |
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|
|
$ |
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应计投资利息 |
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|
其他 |
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|
|
|
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|
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|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
23
应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下（单位：千）：
|
|
2024年9月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
应计外部研发费用 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
应计分许可费和特许权使用费 |
|
|
|
|
|
|
|
|
应计人员费用 |
|
|
|
|
|
|
|
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应计外部一般和行政费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
应计购置财产和设备 |
|
|
|
|
|
|
|
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其他应计费用和流动负债 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
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非现金投融资活动的补充披露
截至2024年9月30日，计入应付账款和应计费用及其他流动负债的财产和设备采购为0.4百万美元，较2023年12月31日净减少不到0.1百万美元，截至2023年9月30日为0.5百万美元，较2022年12月31日净减少2.0百万美元。
截至2023年9月30日，计入应付账款和应计费用及其他负债的ATM计划发行费用为40万美元。截至2024年9月30日，没有记录此类金额。
24
项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析。
您应该阅读以下关于我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本季度报告其他地方的10-Q表格中包含的财务报表及其附注，以及我们于2024年2月27日向SEC提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的经审计的财务报表及其附注。此外，您还应阅读本季度报告的10-Q表格和我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“风险因素”和“有关前瞻性陈述的信息”部分，以讨论可能导致实际结果与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异的重要因素。
概述
我们是一家领先的临床阶段生物技术公司，寻求通过基因疗法的治疗潜力来改善生活。我们的研究性基因疗法旨在传递功能性基因，以解决细胞中的遗传缺陷，从而能够产生旨在影响疾病的治疗性蛋白质或抗体。通过一次给药，基因疗法可能会显着改变病程，并带来具有长期效果的改善患者结果。
候选产品概览
我们开发了广泛的基因治疗项目管道，使用我们专有的腺相关病毒（AAV）基因治疗递送平台（NAV技术平台）作为一次性治疗，以解决一系列疾病。我们的主要项目和候选产品描述如下：
湿AMD
视网膜下分娩
大气领域的招生工作继续走上正轨®和上升™使用视网膜下给药治疗湿性AMD患者的关键试验。预计这些试验将支持在2026年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交全球监管文件。2024年10月，我们在美国眼科学会（AAO）2024年年会上报告了一项II期同行眼子研究的积极数据。该子研究评估了在I/II期或桥接研究中接受ABBV-RGX-314并选择接受第二只眼治疗的患者的ABBV-RGX-314视网膜下给药情况。截至2024年9月11日，ABBV-RGX-314在接受治疗的同侧眼内耐受性良好，无药物相关严重不良事件，未观察到眼内炎症病例。在给药后九个月，患者的抗VEGF治疗负担降低了97%，视力和解剖结构保持不变。这些数据证明了ABBV-RGX-314作为一次性治疗双眼的湿性AMD患者长期保持视力的潜力。双侧疾病影响大量湿性AMD患者。
脉络膜上分娩
AVIATE®试验是一项多中心、开放标签、随机、对照、剂量递增的II期试验，旨在评估ABBV-RGX-314治疗湿性AMD的脉络膜上给药的疗效、安全性和耐受性。截至2024年7月29日，ABBV-RGX-314剂量3级联合短疗程预防性类固醇滴眼液继续保持良好耐受性，无药物相关严重不良事件（SAE），无眼内炎症、眼内炎、血管炎、视网膜动脉闭塞、脉络膜积液或低视力症病例。3例患者发生轻型脑外炎，均已痊愈并完成外用类固醇治疗。无眼压升高病例。基于这一有利的安全性特征，AAVIATE II期试验正在启动一个新队列的入组，以在剂量水平4（1.5x10e12 GC/眼）下评估ABBV-RGX-314。该队列中的患者还将接受短疗程预防性类固醇滴眼液。
25
DR和DME
高度®该试验是一项多中心、开放标签、随机、对照、剂量递增的II期试验，旨在评估ABBV-RGX-314使用脉络膜上给药治疗DR的有效性、安全性和耐受性。基于该试验的积极中期结果，我们和艾伯维加快了与FDA计划于2024年第四季度举行的II期终了会议（EOP2）。我们预计将在2025年上半年启动首个全球关键试验。
ALTITUDE试验目前正在招募一组新的中心受累DME患者。DME是一种威胁视力的DR并发症；全球估计有3400万人患有DME。患者将接受一次性、在办公室注射ABBV-RGX-314，剂量水平为4（1.5x10e12GC/眼），并伴有短疗程预防性类固醇滴眼液。
亲和力DUCHENNE®是一项I/II期多中心、开放标签剂量递增和剂量扩展临床研究，旨在评估RGX-202一次性静脉注射（IV）剂量在1至11岁杜氏病患者中的安全性、耐受性和临床疗效。2024年3月和2024年5月，我们报告了试验的中期安全性和有效性数据，包括前两名接受RGX-202剂量水平2（DL2）的患者的RGX-202微肌营养不良蛋白表达。
2024年8月，我们公布了两名年龄分别为5.8岁和8.5岁的患者的新数据，他们在DL2接受了RGX-202。在这些患者中测得RGX-202微肌营养不良蛋白表达分别为77.2%和46.5%，而对照组在三个月时。截至2024年7月8日，RGX-202具有良好的耐受性，没有SAE。来自完成三个月试验评估的所有七名患者的数据表明，RGX-202微肌营养不良蛋白的表达显着增加，血清肌酐激酶水平较基线有所降低，支持临床改善的证据。
2024年11月，我们宣布最后一名患者在4至11岁的剂量水平2（关键剂量）扩展队列中给药，第一名患者在1至3岁的队列中给药。RGX-202的临床试验申请已获得加拿大卫生部的授权，我们预计将于2025年上半年在加拿大启动站点。
继今年早些时候与FDA成功举行EOP2会议后，我们计划在2024年11月分享完整的方案更新，包括关键试验设计和加速批准计划，以及AFINITY DUCHENNE试验的两个剂量水平的初始强度和功能评估数据。
RGX-202使用我们专有的高收益NAVXpress制造™平台流程。这种基于悬浮液的制造工艺已展示出高达2,000升的可扩展性，具有一致的良率和产品纯度。我们的制造业创新中心拥有每年生产多达2,500剂RGX-202的能力和产量，以支持未来的商业化。
Campsiite®是一项I/II/III期多中心、开放标签试验，旨在评估RGX-121在4个月至5岁MPS II患者中的疗效、安全性、耐受性和药效学。我们继续跟踪试验中的患者，并于2024年2月报告称，CAPSIITE试验的关键阶段达到了主要终点，降低了脑脊液中D2S6的水平，D2S6是一种指示脑部疾病活动的生物标志物，具有统计学意义。2024年9月，我们公布了RGX-121关键剂量水平的积极数据，证明了长期全身效应。我们计划使用脑脊液硫酸乙酰肝素D2S6的水平作为合理可能预测临床获益的替代终点，以加速批准，并已启动使用加速批准途径的滚动生物制剂许可申请（BLA）提交。BLA提交书预计将于2025年第一季度完成。
我们认为，RGX-121很可能有资格获得优先审评，特别是如果在提交RGX-121的BLA之前没有其他用于MPS II的基因治疗产品获得批准，并且假设满足法定标准，公司计划用于RGX-121的BLA的潜在批准可能导致在2025年收到罕见儿科疾病优先审评凭证，可能使RGX-121成为第一个获得批准的基因疗法和一次性治疗MPS II。
26
我们的NAV技术平台概览
除了我们内部的产品开发努力，我们还有选择地将NAV技术平台和其他知识产权授权给其他领先的生物技术和制药公司，我们将其称为NAV技术被许可人。截至2024年9月30日，我们的NAV技术平台正应用于一项商业产品Zolgensma®，以及多个其他许可产品的临床前和临床开发。授权NAV技术平台使我们能够保持我们的内部产品开发重点在我们的核心疾病适应症和治疗领域，同时仍然扩大NAV基因治疗管道，为患者开发更广泛的治疗，为我们的NAV技术平台提供额外的技术和潜在的临床概念验证，并创造潜在的额外收入机会。
财务概览
收入
迄今为止，我们的收入主要包括许可和版税收入，这些收入来自我们的NAV技术平台和其他知识产权的许可。我们没有从我们自己的产品的商业销售中产生任何收入。如果我们未能及时完成候选产品的开发或获得监管批准和适当的标签，我们产生未来收入的能力将受到重大影响。
我们将我们的NAV技术平台和其他知识产权授权给其他生物技术和制药公司，包括我们的候选产品的联合开发和商业化的合作者。许可的条款各不相同，许可可能是排他性的或非排他性的，并且可能可由被许可人再许可。许可可能仅为内部和临床前研究和开发的目的授予知识产权，或者可能包括使用NAV技术平台和其他许可权利将特定疾病的药物疗法商业化的权利或获得未来权利的选择权。许可协议的期限一般至少与基础专利的有效期相等，但可由被许可人选择终止。根据我们的许可协议，被许可人的考虑可能包括：（i）预付款和年费，（ii）基于实现某些开发和基于销售的里程碑的里程碑付款，（iii）分许可费，（iv）许可产品销售的特许权使用费，（v）与许可产品开发相关的服务费用，以及（vi）被许可人购买的可选商品和服务应付的其他对价。
未来的许可和特许权使用费收入取决于许可产品的成功开发和商业化，这是不确定的，收入可能会在不同时期出现大幅波动。此外，鉴于这些付款的或有性质，我们可能永远不会在我们的许可协议中收到关于期权费、基于开发和销售的里程碑付款、许可产品销售的特许权使用费或分许可费的考虑。我们的收入集中在数量较少的被许可人中，许可可根据被许可人的选择终止。被许可人终止我们的许可可能会对我们在未来期间确认的收入金额产生重大影响。
Zolgensma版税
迄今为止的特许权使用费收入主要包括Zolgensma净销售额的特许权使用费，Zolgensma由Novartis AG（诺华）的全资子公司Novartis Gene Therapies，Inc.（前身为AveXis，Inc.）（诺华基因疗法）销售，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Zolgensma是我们与诺华基因疗法的许可协议下的许可产品，用于开发和商业化使用NAV技术平台的SMA治疗。
与艾伯维的合作和许可协议
2021年9月，我们与艾伯维公司的子公司艾伯维全球企业有限公司（AbbVie）签订了合作和许可协议，以共同开发ABBV-RGX-314并将其商业化（艾伯维合作协议）。艾伯维合作协议可能会对我们与ABBV-RGX-314的开发和商业化相关的未来收入、研发费用、其他运营费用和运营现金流产生重大影响。有关艾伯维合作协议的更多信息，请参阅随附的未经审计综合财务报表附注9，“许可和合作协议——艾伯维合作和许可协议”。
27
营业费用
我们的运营费用主要包括收入成本、研发费用以及一般和管理费用。人事成本包括工资、工资、福利、奖金和股票薪酬费用，构成研发和一般及行政费用的重要组成部分。我们根据员工人数和每位员工所从事工作的性质或使用其他合理的分配方法，在研发以及一般和行政类别之间分配与我们的设施、信息技术成本、折旧和其他间接费用相关的间接费用。
收入成本
我们的收入成本主要包括由于我们的NAV技术平台许可和其他知识产权产生的收入而向我们的许可方支付的上游费用，包括分许可费和许可产品净销售额的特许权使用费。分许可费用基于我们从被许可方收到的许可费用的百分比，并在确认基础许可收入的期间内确认。特许权使用费基于被许可人许可产品净销售额的百分比，并在相关销售发生期间确认。由于我们的许可协议的性质，未来的收入成本是不确定的，收入成本可能会在不同时期发生重大波动。
研发费用
我们的研发费用主要包括：
为研发活动获得技术许可而产生的前期费用，以及相关的里程碑付款，在获得许可的技术没有可供选择的未来用途的情况下，在发生时计入研发费用。
随着我们继续开发候选产品并从事潜在候选产品和新技术的早期研发，我们预计在可预见的未来将继续产生大量研发费用。下表汇总了我们在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月期间发生的研发费用（单位：千）：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的九个月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
直接费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
ABBV-RGX-314 |
|
$ |
10,803 |
|
|
$ |
6,022 |
|
|
$ |
28,773 |
|
|
$ |
16,391 |
|
RGX-202 |
|
|
3,875 |
|
|
|
2,088 |
|
|
|
9,053 |
|
|
|
8,233 |
|
RGX-121 |
|
|
4,017 |
|
|
|
4,991 |
|
|
|
11,798 |
|
|
|
12,623 |
|
其他候选产品 |
|
|
1,174 |
|
|
|
2,187 |
|
|
|
3,059 |
|
|
|
6,725 |
|
直接费用总额 |
|
|
19,869 |
|
|
|
15,288 |
|
|
|
52,683 |
|
|
|
43,972 |
|
未分配费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
平台和新技术 |
|
|
5,977 |
|
|
|
10,306 |
|
|
|
17,627 |
|
|
|
33,211 |
|
人事相关 |
|
|
20,789 |
|
|
|
23,784 |
|
|
|
63,803 |
|
|
|
73,201 |
|
设施和折旧费用 |
|
|
6,823 |
|
|
|
7,274 |
|
|
|
20,946 |
|
|
|
21,623 |
|
其他未分配 |
|
|
971 |
|
|
|
1,531 |
|
|
|
3,083 |
|
|
|
4,578 |
|
未分配费用总额 |
|
|
34,560 |
|
|
|
42,895 |
|
|
|
105,459 |
|
|
|
132,613 |
|
研发总额 |
|
$ |
54,429 |
|
|
$ |
58,183 |
|
|
$ |
158,142 |
|
|
$ |
176,585 |
|
28
与ABBV-RGX-314开发相关的直接费用包括，截至2024年9月30日止三个月和九个月，根据我们的眼科护理合作，艾伯维的净成本报销分别为2010万美元和6630万美元，截至2023年9月30日止三个月和九个月，分别为1960万美元和5630万美元，这两项费用记录为研发费用的减少。艾伯维的净成本偿还包括因ABBV-RGX-314的开发而偿还的人员和间接费用，其基本成本在上表中报告为未分配费用。我们通常在我们的开发计划中利用我们的员工和基础设施资源。因此，我们一般不会将人员和其他内部成本，例如设施和其他间接费用分配给特定的候选产品或开发计划。
上表中报告的平台和新技术包括无法与特定主要候选产品识别的直接成本，包括与我们跨项目使用的研发平台相关的成本、工艺开发、制造分析以及潜在候选产品和新技术的早期研发。
与我们已停止内部开发的候选产品开发相关的直接费用包含在上表的其他候选产品中。我们预计将继续产生与某些已停产候选产品的长期随访研究相关的轻微开发费用。
一般和行政费用
我们的一般和行政费用主要包括为履行研发以外职能的员工支付的工资、工资和与人事相关的成本，包括福利、差旅和基于股票的薪酬。这包括行政、商业、企业发展、财务、法律、人力资源、信息技术、设施和行政支持职能方面的某些人员。此外，一般和行政费用包括与会计、法律、商业和其他公司咨询服务、获得和维护专利、保险、信息系统和其他一般公司活动相关的成本，以及与设施相关的成本和其他未以其他方式分配给研发费用的公司间接费用。我们预计，随着我们继续开发并可能商业化我们的候选产品，我们的一般和管理费用将会增加。
其他收入（费用）
来自许可的利息收入
根据我们的收入确认政策，来自许可的利息收入包括我们与NAV技术被许可人的许可协议中确定的重大融资部分确认的推算利息以及应收被许可人未付余额的应计利息收入。
投资收益
投资收益包括从我们的现金等价物、有价证券和非有价证券中赚取的利息收入和实现的损益。现金等价物包括货币市场共同基金和收购时原始期限为90天或更短的高流动性债务证券。有价证券由可供出售债务证券组成。
利息费用
利息费用主要包括与向Healthcare Royalty管理公司（统称HCR）管理的实体出售未来Zolgensma特许权使用费相关的负债估算的利息。利息费用采用实际利率法确认，基于我们对HCR根据特许权使用费购买协议预计将收到的特许权使用费总额的估计。有关与HCR的特许权使用费购买协议的进一步信息，请参阅随附的未经审计综合财务报表附注7，“与出售未来特许权使用费相关的负债”。
关键会计政策和估计
本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的合并财务报表，我们是根据美国公认会计原则（GAAP）编制的。按照公认会计原则编制财务报表要求我们做出估计和假设，这些估计和假设会影响资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的相关披露
29
所示期间。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对资产和负债的账面价值以及从其他来源不易看出的其他报告金额作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计存在重大差异。
我们的重要会计政策在随附的未经审计综合财务报表附注2和我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中所载的经审计综合财务报表附注2中进行了全面描述。自2023年12月31日以来，我们的关键会计政策和估计没有发生重大变化。
经营成果
我们的综合经营业绩如下（单位：千）：
|
|
三个月结束 |
|
|
|
|
|
九个月结束 |
|
|
|
|
||||||||||||
|
|
9月30日， |
|
|
|
|
|
9月30日， |
|
|
|
|
||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改变 |
|
||||||
收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
许可和版税收入 |
|
$ |
24,197 |
|
|
$ |
28,914 |
|
|
$ |
(4,717 |
) |
|
$ |
62,114 |
|
|
$ |
68,029 |
|
|
$ |
(5,915 |
) |
总收入 |
|
|
24,197 |
|
|
|
28,914 |
|
|
|
(4,717 |
) |
|
|
62,114 |
|
|
|
68,029 |
|
|
|
(5,915 |
) |
营业费用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
收入成本 |
|
|
12,387 |
|
|
|
12,388 |
|
|
|
(1 |
) |
|
|
27,249 |
|
|
|
25,975 |
|
|
|
1,274 |
|
研究与开发 |
|
|
54,429 |
|
|
|
58,183 |
|
|
|
(3,754 |
) |
|
|
158,142 |
|
|
|
176,585 |
|
|
|
(18,443 |
) |
一般和行政 |
|
|
19,422 |
|
|
|
23,083 |
|
|
|
(3,661 |
) |
|
|
56,568 |
|
|
|
69,415 |
|
|
|
(12,847 |
) |
长期资产减值 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2,101 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,101 |
|
其他经营费用 |
|
|
37 |
|
|
|
220 |
|
|
|
(183 |
) |
|
|
32 |
|
|
|
279 |
|
|
|
(247 |
) |
总营业费用 |
|
|
86,275 |
|
|
|
93,874 |
|
|
|
(7,599 |
) |
|
|
244,092 |
|
|
|
272,254 |
|
|
|
(28,162 |
) |
经营亏损 |
|
|
(62,078 |
) |
|
|
(64,960 |
) |
|
|
2,882 |
|
|
|
(181,978 |
) |
|
|
(204,225 |
) |
|
|
22,247 |
|
其他收入（费用） |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
许可利息收入 |
|
|
25 |
|
|
|
56 |
|
|
|
(31 |
) |
|
|
91 |
|
|
|
166 |
|
|
|
(75 |
) |
投资收益 |
|
|
3,276 |
|
|
|
4,660 |
|
|
|
(1,384 |
) |
|
|
9,213 |
|
|
|
8,953 |
|
|
|
260 |
|
利息支出 |
|
|
(820 |
) |
|
|
(1,624 |
) |
|
|
804 |
|
|
|
(3,242 |
) |
|
|
(5,499 |
) |
|
|
2,257 |
|
其他收入合计 |
|
|
2,481 |
|
|
|
3,092 |
|
|
|
(611 |
) |
|
|
6,062 |
|
|
|
3,620 |
|
|
|
2,442 |
|
净亏损 |
|
$ |
(59,597 |
) |
|
$ |
(61,868 |
) |
|
$ |
2,271 |
|
|
$ |
(175,916 |
) |
|
$ |
(200,605 |
) |
|
$ |
24,689 |
|
截至2024年9月30日止三个月与2023年比较
许可和版税收入。许可和特许权使用费收入减少470万美元，从截至2023年9月30日止三个月的2890万美元降至截至2024年9月30日止三个月的2420万美元。减少的主要原因是Zolgensma特许权使用费收入，从2023年第三季度的2840万美元减少到2024年第三季度的2390万美元。据诺华报告，Zolgensma 2024年第三季度的销售额为3.08亿美元，与2023年第三季度的销售额一致，该产品继续主要治疗成熟市场的事故患者，转化为2024年第三季度的稳定销售额。Zolgensma特许权使用费减少的主要原因是，根据与诺华的许可协议，有效特许权使用费率出现波动。
研发费用。研发费用减少380万美元，从截至2023年9月30日止三个月的5820万美元降至截至2024年9月30日止三个月的5440万美元。减少的主要原因如下：
30
研发费用的减少被与临床试验活动相关的成本增加580万美元部分抵消，这主要是由ABBV-RGX-314和RGX-202的临床试验费用推动的。
一般及行政开支。一般和行政费用减少370万美元，从截至2023年9月30日止三个月的2310万美元降至截至2024年9月30日止三个月的1940万美元。减少的主要原因是专业服务和咨询费，包括法律和其他公司咨询服务。
截至2024年9月30日止九个月与2023年比较
许可和版税收入。许可和特许权使用费收入减少590万美元，从截至2023年9月30日止九个月的6800万美元降至截至2024年9月30日止九个月的6210万美元。减少的主要原因是2023年前9个月确认的非经常性开发里程碑收入和Zolgensma特许权使用费收入，从2023年前9个月的6350万美元减少到2024年前9个月的6080万美元。据诺华报告，Zolgensma在2024年前9个月的销售额为9.52亿美元，比2023年前9个月增长3%，该产品继续主要治疗成熟市场的事故患者。Zolgensma特许权使用费减少的主要原因是与诺华的许可协议下的有效特许权使用费率波动。
研发费用。研发费用减少1840万美元，从截至2023年9月30日止九个月的1.766亿美元降至截至2024年9月30日止九个月的1.581亿美元。减少的主要原因如下：
研发费用的减少被与临床试验活动相关的成本增加1750万美元部分抵消，这主要是由ABBV-RGX-314和RGX-202的临床试验费用推动的。
一般和行政费用。一般和行政费用减少1280万美元，从截至2023年9月30日止九个月的6940万美元降至截至2024年9月30日止九个月的5660万美元。减少的主要原因如下：
流动性和资本资源
流动性来源
截至2024年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和有价证券2.786亿美元，这主要来自出售我们的普通股和下文所述的预融资认股权证以及根据艾伯维合作协议收到的许可费。我们预计，截至2024年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够根据我们目前的业务计划，为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并足以满足我们的财务承诺和义务，至少在本报告日期起的未来12个月内。
2024年3月，我们以每股23.00美元的价格完成了4,565，260股普通股和1,521，740股预融资认股权证的公开发行，以每股预融资认股权证22.9 999美元的价格购买我们的普通股，相当于
31
每股普通股的公开发行价格减去每份预融资认股权证0.0001美元的行权价。此次发行获得的总净收益为1.311亿美元，扣除承销折扣和佣金以及发行费用。
我们打算将目前的大部分资金用于临床前研究、临床开发、寻求对我们的候选产品的监管批准，如果获得批准，我们的候选产品的商业化，以及支持这些活动所需的额外资本支出。由于与基因治疗候选产品的开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计完成我们的候选产品开发所需的运营支出和资本支出总额。虽然我们预计2023年11月实施的管道优先排序和公司重组将导致成本节约，但由于重组可能发生或与重组相关的事件，我们也可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在我们目前预期的时间表上实现任何成本削减措施的预期收益，或者根本无法实现。此外，我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比我们目前预期更快地使用我们的可用资本资源，这可能会加速我们的流动性需求。
市场发售计划
2023年9月，我们与BoFA Securities，Inc.（BoFA）签订了ATM股权发行SM销售协议，根据该协议，我们可以通过BoFA（作为我们的销售代理）不时发售和出售总发行价格高达1.50亿美元的普通股股票（ATM计划）。我们打算将根据ATM计划出售股份所获得的收益（如果有的话）用于一般公司用途。截至2024年9月30日，没有根据ATM计划出售任何普通股。
现金流
我们的综合现金流量如下（单位：千）：
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截至9月30日的九个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动使用的现金净额 |
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$ |
(141,501 |
) |
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$ |
(177,647 |
) |
投资活动提供的现金净额 |
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63,173 |
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156,969 |
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筹资活动提供（使用）的现金净额 |
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100,423 |
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(23,004 |
) |
现金及现金等价物和受限制现金净增加（减少）额 |
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$ |
22,095 |
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$ |
(43,682 |
) |
经营活动产生的现金流量
截至2024年9月30日的九个月，我们用于经营活动的现金净额比截至2023年9月30日的九个月减少了3610万美元，这主要是由于在2024年前九个月，我们根据ABBV-RGX-314合作从艾伯维收到的运营费用减少和成本报销增加。随着我们继续开发和推进我们的候选产品和其他研究计划，我们预计在可预见的未来将继续从运营中产生经常性的净现金流出。
截至2024年9月30日的九个月，我们用于经营活动的净现金1.415亿美元包括1.759亿美元的净亏损和610万美元的经营资产和负债的不利变化，被4050万美元的非现金项目调整所抵消。经营资产和负债的变化包括应付账款总额、应计费用和其他流动负债以及其他负债减少750万美元，这主要是由于截至期末应计人员成本、应付给许可人的分许可证费和应付给供应商的金额减少。其他经营性营运资金变动发生在正常经营过程中。非现金项目的调整主要包括2890万美元的股票补偿费用以及1220万美元的折旧和摊销费用。
截至2023年9月30日的九个月，我们用于经营活动的净现金1.776亿美元包括净亏损2.006亿美元和经营资产和负债的不利变化2010万美元，被非现金项目的调整4310万美元所抵消。经营资产和负债的变化包括其他流动资产增加1360万美元，这主要是由于我们ABBV-RGX-314合作项下应向艾伯维支付的净成本偿还增加，以及应付账款和应计费用以及其他流动负债总额减少560万美元，这主要是由于截至该期末应付供应商的金额减少。其他经营性营运资金变动发生在正常经营过程中。非现金项目的调整主要包括3190万美元的股票补偿费用以及1300万美元的折旧和摊销费用。
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投资活动产生的现金流量
截至2024年9月30日的九个月，我们的投资活动提供的净现金包括2.384亿美元到期的有价债务证券，被用于购买有价债务证券的1.739亿美元和用于购买财产和设备的140万美元所抵消。
截至2023年9月30日止九个月，我们的投资活动提供的现金净额包括2.318亿美元到期的有价债务证券和从uniQure N.V.（uniQure）收到的与实现其收购Corlieve Therapeutics SAS（Corlieve）相关的里程碑相关的200万美元收益，被用于购买有价债务证券的6790万美元和用于购买财产和设备的880万美元所抵消。
筹资活动产生的现金流量
截至2024年9月30日的九个月，我们由融资活动提供的净现金主要包括从2024年3月完成的公开发行普通股和预融资认股权证获得的1.311亿美元净收益，扣除该期间支付的承销折扣和佣金以及其他发行费用，以及根据我们的员工股票购买计划行使股票期权和发行普通股获得的270万美元收益。根据我们与HCR的特许权使用费购买协议，我们由融资活动提供的净现金被支付的3220万美元Zolgensma特许权使用费（扣除推算利息）部分抵消。
截至2023年9月30日的九个月，我们用于融资活动的净现金主要包括根据我们与HCR的特许权使用费购买协议支付的3050万美元Zolgensma特许权使用费，扣除推算利息。我们用于融资活动的净现金被2023年7月我们的普通股私募获得的490万美元净收益和根据我们的员工股票购买计划行使股票期权和发行普通股获得的310万美元收益部分抵消。
额外资本要求
我们对已知合同义务和其他义务的重大资本需求主要涉及供应商服务合同和采购承诺、许可内协议、经营租赁协议以及我们与HCR的Zolgensma特许权使用费购买协议。我们的重大承诺和义务在我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告的项目7“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”以及我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的经审计综合财务报表的附注中有进一步描述。除了本季度报告随附的表格10-Q的未经审计综合财务报表附注中描述的变化，包括附注6“租赁”，自2023年12月31日以来，我们的承诺和义务没有发生重大变化。
未来资金需求
自成立以来，我们已蒙受累计亏损，截至2024年9月30日，我们的累计赤字为8.8 10亿美元。我们向经常性盈利能力的过渡取决于实现足以支持我们成本结构的收入水平，这在很大程度上取决于我们的候选产品的成功开发、批准和商业化。我们预计不会实现这样的收入，并预计将继续产生亏损，至少在未来几年。随着我们继续开发候选产品并寻求监管部门的批准，我们预计在可预见的未来将继续产生大量研发以及一般和管理费用。在我们的候选产品获得监管批准的情况下，我们预计将在产品销售、营销、制造和分销方面产生重大的商业化费用。此外，我们预计将继续产生与建设额外实验室和制造能力相关的资本支出，以进一步支持我们的候选产品的开发和潜在的商业化努力。因此，我们将需要大量额外资金来为我们的运营提供资金，我们可能会通过一次或多次股票发行、债务融资或其他第三方融资（包括潜在的战略联盟和许可或合作安排）获得这些资金。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
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其中许多因素是我们无法控制的。识别潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年才能完成，我们可能永远不会产生获得监管和营销批准以及实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的产品收入（如果有的话）以及根据我们的许可协议支付的任何商业里程碑或特许权使用费，将来自或基于多年后可能无法商业化销售的产品（如果有的话）的销售。此外，我们NAV技术平台许可的收入部分取决于我们许可合作伙伴的临床和商业成功，包括Zolgensma的商业化，以及维持我们与许可合作伙伴的许可协议，包括葛兰素史克有限责任公司和宾夕法尼亚大学的受托人。因此，我们将需要继续依赖额外融资来实现我们的业务目标。
我们发行额外的证券，无论是股权还是债务，或这种发行的可能性，可能会导致我们普通股的市场价格下降。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得。我们还可能被要求通过与合作伙伴或其他可能要求我们放弃对我们的知识产权、我们的产品候选者的权利或以其他方式同意对我们不利的条款的安排来寻求资金。
表外安排
我们在所述期间没有任何表外安排，我们目前也没有，任何表外安排，如SEC的规则和条例所定义。
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项目3。关于市场风险的定量和定性披露。
有关市场风险的信息，请参阅我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的第7A项“关于市场风险的定量和定性披露”。截至2024年9月30日止九个月，我们的市场风险敞口没有重大变化。
项目4。控制和程序。
关于披露控制和程序有效性的结论
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e）中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行人员和主要财务官员的控制和程序，以便及时就所要求的披露作出决定。
基于此评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论：截至2024年9月30日，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
对控制有效性的限制
控制系统，无论设计和操作得多么好，都旨在提供合理但不是绝对水平的保证，以确保达到控制系统的目标。此外，控制系统的设计必须反映存在资源限制的事实，控制的收益必须相对于其成本来考虑。由于所有控制系统的固有限制，任何对控制的评估都不能绝对保证所有控制问题和欺诈事件（如果有的话）都已被发现。因为任何控制系统的固有局限性，都可能发生因错误或欺诈导致的错报而无法被发现。
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第二部分–其他信息
项目1。法律程序。
我们不时成为在正常业务过程中出现的各种诉讼、索赔或其他法律诉讼的一方。我们不认为我们目前参与了任何可以合理预期会对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响的未决法律诉讼。
项目1a。风险因素。
我们的重大风险因素在我们截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告第1A项中披露。与此前在该备案中披露的风险因素相比，没有发生重大变化。
项目2。未登记出售股本证券、所得款项用途及发行人购买股本证券。
没有。
项目3。优先证券违约。
没有。
项目4。矿山安全披露。
不适用。
项目5。其他信息。
规则10b5-1交易计划
在截至2024年9月30日的三个月内，我们的董事或第16条报告官员均未采用或终止任何规则10b5-1交易安排或非规则10b5-1交易安排（因为这些术语在SEC条例S-K的第408项中定义）。
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项目6。展品。
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以参考方式纳入 |
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附件 数 |
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说明 |
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表格 |
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附件 数 |
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备案日期 |
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已备案或 陈设 特此 |
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3.1 |
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8-K |
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3.1 |
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6/7/21 |
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3.2 |
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8-K |
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3.2 |
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9/22/15 |
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10.1* |
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X |
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10.2* |
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X |
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31.1 |
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X |
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31.2 |
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X |
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32.1 |
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X |
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101 |
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以下材料来自公司截至2024年9月30日的财政季度10-Q表格季度报告，格式为内联XBRL（可扩展业务报告语言）： （一）合并资产负债表 （二）合并经营报表和综合亏损 （三）合并股东权益报表 （四）合并现金流量表 （五）合并财务报表附注 |
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X |
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104 |
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公司以内联XBRL格式编制的截至2024年9月30日财政季度的10-Q表季度报告封面（包含在附件 101中） |
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*管理合同或补偿性计划或安排。
作为本季度报告表格10-Q随附的附件 32.1的证明不被视为已向SEC提交，也不应通过引用并入REGENXBIO Inc.根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中，无论是在本季度报告表格10-Q日期之前还是之后提交的，无论此类文件中包含的任何一般公司注册语言如何。
37
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
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Regenxbio Inc. |
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日期：2024年11月6日 |
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/s/Curran Simpson |
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Curran Simpson |
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总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
日期：2024年11月6日 |
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/s/Mitchell Chan |
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Mitchell Chan |
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首席财务官 （首席财务干事和首席会计干事） |
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