附件 99.1
Eloxx制药公布2023年第二季度财务和经营业绩，并提供最新业务
今天宣布，所有3名接受ELX-02治疗的患者（100%反应率）在经电镜评估的肾脏活检中均显示出足细胞足突消失的改善，证明了ELX-02的疾病改善效果
宣布在ELX-02治疗Alport综合征的2期临床研究中一名患者获得缓解，并决定将ELX-02推进到Alport综合征的关键试验中
强调了在治疗Alport综合征方面的显著未满足需求，以及评估KOL事件中ELX-02的2期临床研究的额外积极数据
获美国食品药品监督管理局（FDA）研究性新药批准开始ZKN-013单次递增剂量（SAD）研究；首个拟于2023年底前给药的受试者
截至2023年8月11日，通过“市场上”股票发行计划筹集了340万美元的净收益
纳斯达克同意了Eloxx的延期请求，以重新符合上市证券市值继续上市的要求
马萨诸塞州沃特敦– 2023年8月14日– Eloxx Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：ELOX）是罕见病核糖体RNA靶向基因疗法的领导者，该公司今天公布了截至2023年6月30日的三个月的财务业绩，并提供了业务更新。
“这是Eloxx的一个变革时期。Eloxx总裁兼首席执行官Sumit Aggarwal表示："随着ELX-02在Alport综合征试验的所有三例活检中被证实具有改变疾病的潜力，我们期待着推进ELX-02治疗Alport综合征的关键试验。“我们还计划启动一项基于TURBO-ZM ™的先导分子ZKN-013的临床研究，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），预计在2023年底前为首例患者给药。”
2023年第二季度及后续亮点
阿尔波特综合症
| · | Eloxx打算将ELX-02推进到治疗具有无意义突变的Alport综合征的关键试验中，等待获得必要的资金。Alport综合征是一种罕见的遗传性肾脏疾病，由COL4A3/4/5基因突变引起，其特征是足细胞损伤和肾滤过器功能受损导致蛋白尿。 |
| · | 在另一份新闻稿中，Eloxx今日公布其概念验证第二期开放标签临床试验的活检结果（NCT05448755）的ELX-02用于治疗8周后的Alport综合征。所有三名接受ELX-02治疗的患者（100%反应率）在肾活检中显示出治疗后足细胞足突消失的改善，通过电镜检查证明了ELX-02的疾病改善作用，以及在治疗持续时间较长的情况下改善蛋白尿的潜力。 |
| o | 足细胞是与肾小球基底膜结合并形成指状延伸的特化细胞，称为足部过程，可实现有效的超滤。在几乎所有的Alport综合征病例中，足细胞损伤都会导致足细胞足突的消失（丢失）和蛋白尿。 |
| o | 在两个病人中，广泛的足突消失改善为节段足突消失。在第三位患者中，中度至重度足突消失改善至仅中度。 |
| o | Eloxx先前宣布一名患者获得缓解。治疗结束一个月后，患者表现出尿蛋白快速增加至肌酸酐（UPCR），提供了药物活性的额外证据。 |
| o | ELX-02在研究中具有良好的耐受性，迄今没有停药。 |
| · | ELX-02的IND申请预计将于2023年第三季度提交给FDA。 |
| · | 最近公布的有关ELX-02在其囊性纤维化研究中的疗效的更多数据，加强了第二阶段Alport综合征试验的结果，进一步支持了Eloxx进入Alport综合征关键试验的决定。 |
| · | 在第60届欧洲肾脏协会大会上展示的Alport综合征RaDaR自然史数据表明，具有常染色体隐性遗传COL4A4突变的Alport综合征患者病情最严重，进展更快至肾衰竭。在Eloxx 2期试验中获得缓解的患者具有常染色体隐性COL4A4无义突变，导致蛋白质被截断。 |
隐性营养不良大疱性表皮松解症（RDEB）和交界性大疱性表皮松解症（JEB）
| · | 2023年5月，Eloxx宣布FDA已批准在健康志愿者中启动一项SAD临床试验的IND申请，用于ZKN-013潜在治疗具有无义突变的RDEB。RDEB是一种罕见的皮肤病，其特征是胶原7基因突变。假设资金充足，Eloxx计划启动SAD 1期临床研究，预计第一个受试者将在2023年底给药。 |
| · | 在完成SAD研究中的计划剂量队列并与FDA进行讨论后，预计将进行更多的SAD和多次递增剂量（MAD）测试。MAD测试可能包括RDEB患者，因为FDA提到的患者具有很强的益处/风险。 |
| · | 临床前结果表明，ZKN-013在多个COL7基因型中对多个RDEB患者衍生的成纤维细胞和角质形成细胞具有通读活性。在该试验中，通读活性导致全长COL VII蛋白水平增加多达18倍。长期使用ZKN-013治疗可进一步提高COL VII蛋白水平。观察恢复的全长COL VII蛋白的功能。这些结果已被接受，将在即将举行的医学会议上发表。 |
家族性腺瘤性息肉病（FAP）
| · | Eloxx还计划在资金充足的情况下，开发ZKN-013治疗FAP，针对的是在这些患者身上被截断的腺瘤性大肠息肉病（APC）基因中存在无意义突变的一部分患者。 |
TURBO-ZM平台
| · | 癌症研究通讯发表于《一类新型核糖体调节剂利用癌症核糖体异质性选择性靶向大肠癌CMS2亚型》。该出版物展示了TURBO-ZM化学技术平台开发新型核糖体调节剂（RMA）的潜力，并详细介绍了证明ZKN-157对结直肠癌亚型具有活性的临床前数据。 |
| o | 结果表明，MYC过表达的癌症可以通过利用核糖体异质性在癌症中被靶向，因为临床前数据已经证明ZKN-157对结直肠癌亚型的活性。这项研究可能为选择性地靶向MYC驱动的癌症提供机会，具有新的机制和与现有癌症疗法可能的协同作用。 |
2023年第二季度财务业绩
在截至2023年6月30日的三个月里，我们净亏损430万美元，即每股1.96美元，其中包括60万美元的股票薪酬。去年同期，我们净亏损1060万美元，即每股亏损4.90美元，其中包括70万美元的股票薪酬。
截至2023年6月30日的三个月，研发费用为230万美元，其中包括30万美元的股票薪酬。去年同期的研发费用为770万美元，其中包括30万美元的股票薪酬。减少的主要原因是与吸入ELX-02治疗囊性纤维化有关的活动的临床试验费用减少，以及与囊性纤维化基金会资助的活动减少有关的临床试验费用减少。
截至2023年6月30日的三个月，一般和行政（G & A）费用为180万美元，其中包括30万美元的股票薪酬。去年同期的G & A费用为260万美元，其中包括40万美元的股票薪酬。减少的主要原因是薪金和其他个人相关费用减少，专业和咨询费导致的费用减少，以及设施和间接费用减少。
截至2023年6月30日，我们拥有430万美元的非限制性现金和现金等价物，在季度末之后，截至2023年8月11日，公司通过我们之前建立的“市场上”股票发行计划（“ATM计划”）筹集了170万美元的额外总收益。Eloxx仍专注于其流动性状况，并致力于在近期筹集更多资金，以便为其2023年底及以后的运营计划提供资金。假设我们在2023年第三季度启动3期临床试验活动（这取决于充足的资金），并且我们继续遵守我们的债务契约，我们相信我们目前的现金状况将足以为我们到2023年第四季度的运营提供资金。
Eloxx收到纳斯达克股票市场有限责任公司（简称纳斯达克）的纳斯达克上市资格小组（简称“听证小组”）的通知，该小组已决定将先前批准的延期从2023年7月30日延长至2023年10月9日，以便公司有时间重新遵守上市规则第5550（b）（2）条，该规则要求上市公司拥有至少3500万美元的上市证券市值，才有资格继续在纳斯达克资本市场上市。
关于Alport综合征
Alport综合征是一种以肾脏疾病为特征的遗传性疾病，由产生4型胶原蛋白所需的基因突变（COL4A3、COL4A4和COL4A5）引起的高水平蛋白尿、听力损失和眼睛异常。据估计，大约6%至7%的Alport综合征患者，或大约9400至12750人，有无意义的突变。与其他Alport综合征患者相比，这些患者的临床结果明显更差，并且没有改变疾病的治疗方案。
关于Eloxx制药
Eloxx制药公司致力于核糖体调节科学，利用其创新的TURBO-ZM ™化学技术平台，努力开发新的核糖体调节剂（RMA）及其真核体选择性糖苷（ERSGs）文库。Eloxx的主要研究候选产品ELX-02是一种小分子候选药物，旨在恢复全长功能蛋白的生产。ELX-02正处于2期临床开发阶段，用于治疗无意义突变患者的Alport综合征。欲了解更多信息，请访问www.eloxxpharma.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中除关于当前和历史事实的陈述之外的所有陈述，包括但不限于关于我们为运营计划提供资金的现金渠道、我们筹集额外资金的计划、我们遵守债务协议中约定的能力、我们的候选产品试验的预期时间和结果以及我们的候选产品治疗无意义突变的潜力的陈述，均为前瞻性陈述。前瞻性陈述可以用“目标”、“可能”、“将”、“将”、“应该”、“预期”、“探索”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“寻求”或“继续”等词语来识别，或者这些词语中的否定词中有类似的表述，尽管并非所有的前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述是基于管理层目前的计划、估计、假设和预测，这些计划、估计、假设和预测是基于我们目前可获得的信息。前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性和假设的影响，由于各种重要因素，实际结果或结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果或结果存在重大差异，这些因素包括但不限于：我们在临床前或临床试验中推进任何候选产品的能力；临床试验结果的不确定性，以及临床前研究的积极结果并不总是表明积极的临床结果；范围，我们的临床前研究和临床试验及其他研究和开发活动的速度和进展；正在开发中的候选药物对患者登记的竞争；全球新冠疫情对我们的临床试验、运营、供应商、供应商和员工的影响；我们获得运营所需资金的能力；提交、起诉、辩护和执行任何专利权利要求及其他知识产权的费用；我们未来通过产品许可获得资金的能力，公共或私人股本或债务融资或其他；我们恢复并保持符合纳斯达克资本市场持续上市要求的能力；我们产品的一般商业条件、监管环境、竞争和市场；人员的商业能力和判断力，合格人员的可用性和其他重要因素在我们截至2023年6月30日的季度报表10-Q中的“风险因素”标题下讨论，因为任何此类因素可能会在我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中不时更新，可在SEC网站www.sec.gov和我们网站上的“财务与申报”页面上查阅，网址为https://investors.eloxxpharma.com/financials-filings。
所有前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，除适用法律要求外，我们没有义务更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
联系方式
投资者
约翰·伍尔福德
john.woolford@westwicke.com
443.213.0506
媒体
劳琳·卡西迪
laureen@outcomescg.com
资料来源：Eloxx制药
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.及其附属公司
未经审计简明合并资产负债表
（数额以千为单位，份额和每股数据除外）
| 6月30日， 2023 |
12月31日， 2022 |
|||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 当前资产： | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 4,331 | $ | 19,207 | ||||
| 限制现金 | 210 | 261 | ||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 841 | 661 | ||||||
| 流动资产总额 | 5,382 | 20,129 | ||||||
| 物业及设备净额 | 130 | 169 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 481 | 825 | ||||||
| 总资产 | $ | 5,993 | $ | 21,123 | ||||
| 负债和股东赤字 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 3,121 | $ | 3,020 | ||||
| 应计费用 | 2,752 | 2,799 | ||||||
| 长期债务的当期部分 | 2,276 | 3,980 | ||||||
| 合作伙伴的预付款 | 12,535 | 12,535 | ||||||
| 经营租赁负债的当期部分 | 492 | 712 | ||||||
| 衍生负债 | 75 | 45 | ||||||
| 流动负债合计 | 21,251 | 23,091 | ||||||
| 长期债务，扣除当期部分 | 3,334 | 8,557 | ||||||
| 经营租赁负债 | 4 | 135 | ||||||
| 负债总额 | 24,589 | 31,783 | ||||||
| 股东赤字总额： | (18,596 | ) | (10,660 | ) | ||||
| 负债总额和股东赤字 | $ | 5,993 | $ | 21,123 | ||||
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.及其附属公司
未经审计的合并经营报表
（数额以千为单位，份额和每股数据除外）
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||
| 研究与开发 | $ | 2,338 | $ | 7,651 | $ | 5,826 | $ | 15,550 | ||||||||
| 一般和行政 | 1,802 | 2,645 | 3,797 | 5,699 | ||||||||||||
| 总营业费用 | 4,140 | 10,296 | 9,623 | 21,249 | ||||||||||||
| 业务损失 | (4,140 | ) | (10,296 | ) | (9,623 | ) | (21,249 | ) | ||||||||
| 其他费用，净额 | 201 | 322 | 948 | 989 | ||||||||||||
| 净损失 | $ | (4,341 | ) | $ | (10,618 | ) | $ | (10,571 | ) | $ | (22,238 | ) | ||||
| 每股净亏损，基本和稀释 | $ | (1.96 | ) | $ | (4.90 | ) | $ | (4.83 | ) | $ | (10.27 | ) | ||||
| 用于计算基本和稀释每股净亏损的普通股加权平均数 | 2,212,364 | 2,166,352 | 2,189,487 | 2,166,314 | ||||||||||||