Driven by Science聚焦生命2025年6月附件 99.1
前瞻性陈述本演示文稿（本“演示文稿”）中包含的某些非历史事实的陈述，出于1995年美国私人证券诉讼改革法案下的安全港条款的目的，属于前瞻性陈述。前瞻性陈述有时会附带“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“预期”、“应该”、“将”、“计划”、“预测”、“潜在”、“似乎”、“寻求”、“未来”、“展望”等词语，以及预测或指示未来事件或趋势或不是历史事件陈述的类似表述。这些前瞻性陈述包括但不限于IBTROZI的商业机会、IBTROZI和Safusidenib的同类最佳治疗潜力、Nuvation Bio候选产品的潜在治疗益处以及此类候选产品临床研究的规划和推进、临床研究设计的成功、DDC平台的潜力以及提供盈利途径而无需筹集额外资金的备考现金状况的实力。这些陈述是基于各种假设，无论是否在本演示文稿中确定，以及Nuvation Bio管理团队目前的预期，而不是对实际业绩的预测。这些前瞻性陈述受到可能导致实际结果与前瞻性陈述预期的结果不同的若干风险和不确定性的影响，包括但不限于与进行药物发现和启动或开展临床研究相关的挑战，这些挑战主要是由于监管过程中的困难或延误、招募受试者或制造或获得必要的产品；出现或恶化的不良事件或其他不良副作用；与初步和中期数据相关的风险，这些数据可能无法代表更成熟的数据；以及竞争性发展。Nuvation Bio于2025年5月7日在“风险因素”标题下向SEC提交的10-Q表格以及Nuvation Bio已经或将向SEC提交的其他文件中对其面临的风险和不确定性进行了更全面的描述。请注意，不要过分依赖前瞻性陈述，因为这些陈述仅在本演示文稿发布之日起生效。Nuvation Bio不承担更新、补充或修改本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务或承诺。
Nuvation Bio专注于应对癌症治疗中的最大挑战IBTROZITM（taletrectinib）是下一代、可能是同类最佳的ROS1抑制剂，最近在美国和中国被批准用于晚期ROS1 + NSCLC全球、商业阶段的肿瘤学公司，专注于创新和开发用于代表特别大的未满足患者需求的疾病的一流或同类最佳药物NUV-1511，该公司的第一个临床阶段药物-药物偶联物（DDC），正在进行1/2期研究评估；NUV-868是一种BD2选择性BET抑制剂，已完成1期和1b期研究Safusidenib是一种可能是同类最佳的脑渗透剂，mIDH1抑制剂进入弥漫性IDH1突变胶质瘤关键研究截至3/31/25的稳健现金余额为4.62亿美元，加上Sagard Healthcare Partners提供的高达2.5亿美元的非稀释性资本1，无需额外资金即可实现盈利1。包括1.5亿美元的特许权使用费利息融资和美国FDA批准IBTROZI后资助的5000万美元债务。在首次商业出售后的12个月内，该公司可以选择额外的5000万美元债务。
Nuvation Bio拥有四个差异化的肿瘤学项目，从在美国和中国获得批准到1期正在进行的项目目标适应症当前阶段的发展预期里程碑和最近的更新项目潜在适应症临床前1期2期关键阶段批准的预期里程碑晚期ROS1 + NSCLC（治疗线不可知）获得美国FDA批准和中国在日本审查的NMPA上市许可申请Safusidenib2（mIDH1）弥漫性IDH1-突变胶质瘤于2025年进入关键研究2期研究正在进行NUV-1511（DDC）晚期实体瘤3 1/2期剂量递增研究正在进行NUV-868（BET）目前正在进行内部评估4完成晚期实体瘤BET：溴结构域和末端外基序的1期单药治疗和1b期联合研究；ESMO：欧洲医学肿瘤学会大会；mIDH1：突变异柠檬酸脱氢酶1；NSCLC：非小细胞肺癌；ROS1 +：c-ros癌基因1-阳性；1。Daiichi Sankyo许可的全球开发和商业权利；IBTROZI的权利已在中国（信达生物）和日本（Nippon Kayaku）获得许可。2.获得第一三共许可的全球开发和商业权利，不包括第一三共保留开发和商业权利的日本。3.包括既往接受并在Enhertu治疗时或治疗后进展的晚期实体瘤患者®和/或Trodelvy®根据美国FDA批准的标签，人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）转移性乳腺癌、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）、晚期胰腺癌、铂类抵抗性卵巢癌。美国和中国批准用于晚期ROS1 + NSCLC 1
IBTROZI | ROS1i晚期ROS1 + NSCLC于2025年6月获美国FDA批准
现已批准
IBTROZI是从2024年4月收购AnHeart Therapeutics 1获得的下一代、可能是同类最佳的ROS1 TKI。IBTROZI处方信息；Perol et al.，Journal of Clinical Oncology，2025。2.获得第一三共许可的全球开发和商业权利；IBTROZI的权利已在中国（信达生物）和日本（Nippon Kayaku）获得许可。在美国和中国获批用于晚期ROS1 + NSCLC（线不可知）此前曾在1L和2L（美国和中国）获得突破性疗法指定AnHeart于2018年获得Daiichi Sankyo授权的IBTROZI保持全球权利，但在权利已被授权的中国和日本除外2商业机会潜在的同类最佳疗效和安全性持久反应和延长无进展生存期高脑渗透力和对常见突变的活性差异化特征1强大的合作伙伴关系
Repotrectinib1 Entrectinib2 Crizotinib3 n ORR中位DOR中位数PFS IC-ORR1 TRIDENT-1 ALKA-372-001，STARTRK-1，STARTRK-2 PROFILE 10017179% 34个月36个月89%（8/9）16868% 21个月16个月80%（20/25）5372% 25个月19个月N/A研究注：这些数据来自不同的临床研究，在研究设计和患者群体方面存在差异。没有进行头对头研究。头对头研究中的比较可能会产生不同的结果。ORR：确认的总缓解率；DOR：缓解持续时间；IC-ORR：颅内总缓解率；PFS：无进展生存期。1.AUGTYRO处方信息和Drilon等人，新英格兰医学杂志，2024年。2.Drilon等，JTO临床研究报告，2022。3.XALKORI处方信息和Shaw等人，《肿瘤学年鉴》，2019年。4.Zidesamtinib未获批准，仍在临床开发中；BESE等，ESMO Presentation，2024；包括20名先前接受1次ROS1 TKI的应答可评估患者；包括先前接受过克唑替尼（n = 11）、entrectinib（n = 6，根据标准医疗实践和现有数据暗示）和repotrectinib（n = 3）治疗的患者中的9名确诊部分应答；所有先前接受过1次ROS1 TKI的患者亚组的中位DOR和中位PFS“N/A”；G2032R CORR和IC-CORR包括先前接受过≥ 2次ROS1 TKI的患者。一线（TKI-NA ï ve）瑞波曲替尼1齐德沙姆替尼4 TRIDENT-1 ARROS-1 5638% 15个月9个月38%（5/13）59%（10/17）1753% N/A N/A 50%（4/8）62%（16/26）30%克唑替尼&恩曲替尼瑞波曲替尼二线（TKI-Pre-treated）G2032R ORR-----虽然ROS1 + NSCLC治疗自IO/chemo以来有所发展，但在目前的格局下仍有机会改善
先前批准的TKI的剂量调整率升高，而神经系统AEs对于真实世界环境中的患者来说仍然是一个重要问题Repotrectinib Entrectinib Crizotinib注：这些数据来自不同的临床研究，在研究设计和患者群体方面存在差异。没有进行头对头研究。头对头研究中的比较可能会产生不同的结果。AEE：不良事件。来源：AUGTYRO处方信息（含NTRK +实体瘤患者）、ROZLYTREK处方信息（含NTRK +实体瘤患者）、XALKORI处方信息（ALK + NSCLC患者研究1 & 2合并分析；仅研究1的头痛不良事件发生率）。剂量修改神经学不良事件中断减少停药头晕味觉障碍头痛
IBTROZI在TKI初治患者中表现出高且持久的反应，但最新的持久性指标现在反映了在更长的随访CORR下未达到的中位数：确认的总反应率；DOR：反应持续时间；IC-CORR：颅内确认的总反应率；PFS：无进展生存期。1.Perol等人，Journal of Clinical Oncology，2024；合并数据集的中位随访时间为20.7个月。2.IBTROZI处方信息，不包括中位PFS；IC-corR在IBTROZI处方信息中未被TRUST-I和TRUST-II研究突破，包括在BICR评估的基线时有可测量的CNS转移且在研究进入前2个月内未接受过脑部放射治疗的患者；TRUST-I和TRUST-II的中位随访时间分别为40.9和20.5个月。Pooled（JCO Publication）1 TRUST-I（label）2 TRUST-II（label）2 n corr中值DOR中值PFS IC-corR 16089% 44个月46个月77%（13/17）10390%未达到未达到88%（7/8）5485%未达到57%（4/7）2024年6月数据截止2024年10月数据截止
实体瘤肿瘤学中没有药物证明与IBTROZI在一线（TKI-Nave ï ve）设置RETEVMO（selpercatinib）184% 22个月20个月AUGTYRO（repotrectinib）279% 36个月34个月ALECENSA（alectinib）379% 26个月< 18个月TAGRISSO（osimertinib）477% 19个月17个月VITRAKVI（larotrectinib）575%-33个月XTANDI（enzalutamide）659% 20个月--程序ORR注：每个产品被批准用于各自的适应症，显示的数据来自不同的癌症类型差异的临床研究，研究设计和患者群体。mDOR：中位缓解持续时间；ORR：总缓解率；mPFS：中位无进展生存期。资料来源：1。RETEVMO处方信息；Drilon et al.，Journal of Clinical Oncology，2022。2.AUGTYRO处方信息；Drilon等，新英格兰医学杂志，2024年。3.ALECENSA处方信息。4.TAGRISSO处方信息；Soria et al.，New England Journal of Medicine，2018。5.VITRAKVI处方信息。6.Beer et al.，New England Journal of Medicine，2014；Beer et al.，European Urology（PREVAIL study final analysis），2016. MPFS mDOR
IBTROZI在TKI预处理的环境中显示出显着的结果，特别是在仍在成熟的大多数西方TRUST-II研究中CORR：确认的总缓解率；DOR：反应持续时间；IC-CORR：颅内确认的总缓解率；PFS：无进展生存期。1.Perol等人，Journal of Clinical Oncology，2024；合并数据集的中位随访时间为21.0个月。2.IBTROZI处方信息，不包括中位PFS和中位DOR（由于随访不成熟，标签中排除DOR中值）；处方信息除G2032R（n = 15）外，还包括耐药突变后的应答；IC-CORR在IBTROZI处方信息中未被TRUST-I和TRUST-II研究突破，包括在BICR评估的基线时有可测量的CNS转移且在研究进入前2个月内未接受过脑放射治疗的患者；TRUST-I和TRUST-II的中位随访时间分别为35.1和20.4个月，分别是。n corr中值DOR中值PFS IC-corr 11356% 17个月10个月66%（21/32）6652% 13个月8个月75%（9/12）4762% 19个月12个月50%（6/12）G2032R corr 62%（8/13）62%（8/13）Pooled（JCO Publication）1 TRUST-I（label）2 TRUST-II（label）2024年6月2日数据截止2024年10月数据截止
IBTROZI的安全性状况保持良好，神经性TEAEs发生率较低；仅7%的患者出现TEAEE导致停药不良反应：n（%）任何1级2级≥ 3级腹泻214（64）169（50）38（11）7（2）恶心159（47）123（36）31（9）5（1）呕吐146（43）114（34）27（8）5（1）皮疹75（22）43（13）26（8）6（2）头晕75（22）67（20）7（2）1（0）便秘71（21）61（18）10（3）0（0）疲劳67（20）49（15）15（4）3（1）评论来源：IBTROZI处方信息。ALT：丙氨酸氨基转移酶；AST：天冬氨酸氨基转移酶；CPK：肌酐磷酸激酶；TEAE：治疗中出现的不良事件。1.根据有一个基线值和至少一个治疗后值的患者人数，用于计算该比率的分母从149到336不等。包括337名ROS1 + NSCLC患者，他们接受了> 1剂的IBTROZI（600mg）剂量修改，由升高的肝功能检查驱动，肿瘤学家熟悉的治疗方法：TEAEE引起的剂量中断：41% TEAEE引起的剂量减少：29% > 90%的头晕为1级和短暂性，持续~3天IBTROZI标签不包含任何与CNS影响相关的警告或注意事项~80%的腹泻为1级，发生在开始治疗的~2天内，并在~1天内解决实验室异常：n（%）任意1级2级≥ 31 AST增加293（87）191（57）68（20）34（10）ALT增加284（85）170（51）70（21）44（13）CPK增加179（53）55（37）16（11）8（5）中性粒细胞减少81（25）123（37）31（9）18（5）选择不良反应≥ 20%选择实验室异常1（3/4级≥ 5%）
IBTROZI在酶法和细胞生长抑制试验中对ROS1的选择性比TRKB高11 – 20倍IC50 nm折叠选择性CD74-ROS1 SLC34A-ROS1 GOPC-ROS1 ROS1平均ETV6-NTRK2（TRKB）IBTROZI 1.71 1.1 3.85.5 10319x Repotrectinib 0.86.5 2.2 3.2 3.3 1x IC50 nm折叠选择性ROS1 TRKb IBTROZI1 0.2072.28 11x IBTROZI2 0.07 31.47 20x Repotrectinib3 1.1 1.2 1x激酶选择性ROS1和TRKB-融合驱动细胞系的体外细胞生长抑制来源：Nuvation Bio内部临床前研究数据存档；Katayama等人，1.公里处的ATP浓度。2.ATP浓度10uM。3.ATP浓度为1 mM。
ROS1 + NSCLC市场代表着相当大的全球商业机会MPFS：中位无进展生存期；TKI：酪氨酸激酶抑制剂。1.美国癌症协会（2025年）。2.National Center for Biotechnology Information：Gendarme et al.，Curr Oncol（2022）。3.最初于2011年被美国FDA批准用于治疗晚期或转移性ALK阳性NSCLC患者；后来于2016年被批准用于治疗转移性ROS1 + NSCLC患者。4.2019年获美国FDA批准，用于治疗转移性ROS1 + NSCLC患者和治疗无已知获得性耐药突变的神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合患者。5.2023年获美国FDA批准，用于治疗晚期或转移性ROS1 + NSCLC患者。6.日本国立癌症中心（2019年）。7.欧洲癌症信息系统（2021年）。8.Gao et al.，J Thorac Oncol（2020）。9.Zhang et al.，Thorac Cancer（2019）。~2,000-4,0001，2~2,600-5,2002，7~16,5008，9~1,000-2,0002，6 NSCLC占全部肺癌的~87% 1 ROS1 +肺癌占每年NSCLC新发病例的~2% 2目前美国有三种疗法被批准用于治疗ROS1 + NSCLC患者：克唑替尼（辉瑞，获批20163）恩曲替尼（罗氏，获批20194）瑞波曲替尼（丨百时美施贵宝，获批20235）第1代。第2代关键要点估计每年新增病例
IBTROZI强大的临床特征将商业机会从发病率故事转变为患病率故事NSCLC：非小细胞肺癌。注：基于IBTROZI在一线环境中证明的中位无进展生存期（汇集的TRUST-I和TRUST-II数据：Perol等，Journal of Clinical Oncology，2024）。1.反映基于ROS1 +肺癌的流行病学假设中点，约占每年新增NSCLC病例的2%；美国癌症协会（2025），国家生物技术信息中心：Gendarme等，Curr Oncol（2022）。2.Nuvation Bio内部定价信息。3.考虑到截至2024年6月7日数据截止的中位无进展生存期为46个月，反映了最后一年12个月中有10个月的全部市场潜力。理论最大美国ROS1 + NSCLC市场机会年份1年2年3年4~10亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元~8亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元~10亿美元3,000患者x每年35万美元合计：~10亿美元合计：~20亿美元总额：~30亿美元总额：~38亿美元关键假设和评论发生率：根据目前的DNA检测（RNA检测将多检测~30%的ROS1融合），美国每年新诊断出~3,0001例ROS1 + NSCLC患者定价：~每年350,0002美元，基于IBTROZI年总价格不包括产品市场份额或影响潜在收入的其他因素，包括产品采用、准入和报销以及持久性
新的NCCN指南（截至2025年1月7日）现明确禁用IO/化疗，推荐ROS1 TKI用于ROS1 + NSCLC来源：国家综合癌症网络2025和2024年。NCCN指南2024 NCCN指南2025 ROS1重排：一线治疗ROS1重排：一线治疗PD-L1阳性（>1%）：一线治疗PD-L1阳性（>1%）：PD-1/PD-L1抑制剂治疗的一线治疗禁忌可能包括主动或先前记录的自身免疫性疾病和/或当前使用免疫抑制剂；一些致癌驱动因素（即EGFR外显子19缺失或L858R；ALK、RET或ROS1重排）已被证明与PD-1/PD-L1抑制剂的获益较少有关。PD-1/PD-L1抑制剂治疗的禁忌可能包括主动或先前记录的自身免疫性疾病和/或目前使用免疫抑制剂；一些致癌驱动因素（即EGFR外显子19缺失或L858R、ALK重排）已被证明与PD-1/PD-L1抑制剂的获益较少相关。
根据其临床概况，IBTROZI有潜力成倍扩大ROS1 + NSCLC市场的规模，类似于ALK和EGFR先例NSCLC市场（1L）1 ROS1 + NSCLC（1L）2 ALK + NSCLC的先例增长注意：这些数据来自不同的临床研究，在研究设计和患者群体方面存在差异。没有进行头对头研究。头对头研究中的比较可能会产生不同的结果。MO.：月；ORR：总缓解率；mPFS：中位无进展生存期。1.ALECENSA处方信息（ALEX研究结果对比艾乐替尼与克唑替尼）；LORBRENA处方信息；TAGRISSO处方信息。2.IBTROZI处方信息；AUGTYRO处方信息和Drilon等人，《新英格兰医学杂志》，2024年；Drilon等人，《JTO临床研究报告》，2022年；XALKORI处方信息和Shaw等人，《肿瘤学年鉴》，2019年。EGFR + NSCLC MPFS ORR MPFS（第2代）36个月。未达到10个月26个月26个月。NR @ 5-yrs 10 mo.19 mo.19-16 mPFS（第1代）72% 79% 79% 76% 69% 77% 79% 85 – 90% 72-68 % ORR（第2代）ORR（第1代）未达到85 – 90%
奥希替尼在增量后占据了> 90%的市场份额，但较1代有明显改善。TKI；美国EGFR市场自推出以来增长了~3倍来源：Evaluate Pharma，2013-2023年来自阿斯利康（奥希替尼、厄洛替尼）和罗氏（吉非替尼）的收益报告。注：由于勃林格殷格翰是一家私营公司，因此无法获得阿法替尼的净收入。达科替尼在EGFR + NSCLC中的净收入微乎其微，因此不包括在本分析中。美国净收入总额（EGFR + NSCLC TKI）奥希替尼厄洛替尼吉非替尼奥希替尼1L设置获批厄洛替尼专利到期奥希替尼2L设置获批奥希替尼辅助设置获批百万美元奥希替尼TKI市场份额：Y1 Y2 Y3 Y4 Y5 Y6 Y7 Y8 1% 21% 32% 61% 83% 92% 95%
Safusidenib | mIDH1i弥漫性IDH1-突变胶质瘤2025年进入关键研究
Safusidenib是一种潜在的同类最佳mIDH1抑制剂，用于治疗弥漫性IDH1-突变胶质瘤，也是通过收购AnHeart Therapeutics CR：Complete Response获得的。mIDH1：mutant IDH1；1。2024年8月，美国FDA批准施维雅制药的vorasidenib用于治疗术后2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。2.2024年5月，Royalty Pharma同意以9.05亿美元从Agios制药收购用于治疗低级别弥漫性神经胶质瘤的沃拉西尼布在美国的净销售额的15%特许权使用费；Agios将保留销售额超过10亿美元的15%特许权使用费的3%，以及在美国FDA批准后从赛维制药获得2亿美元里程碑付款的权利。3.Natsume et al.，Neuro-Oncology，2022；two complete response represents one complete response in a 4级星形细胞瘤and one complete response in a 3级少突胶质细胞瘤（with stable disease in non-target disease）的靶向病变。4.获得第一三共许可的全球开发和商业权利，不包括第一三共保留开发和商业权利的日本。全球权利AnHeart于2020年从Daiichi Sankyo获得许可的safusidenib Daiichi Sankyo保留在日本的权利4验证目标Vorasidenib于8月被批准用于治疗胶质瘤241年以905M2美元收购的vorasidenib未来在美国销售15%的特许权使用费未满足的需求被诊断患有胶质瘤的人需要更好的治疗方案差异化的概况鼓励早期数据，包括2 CRS3在广泛人群中的潜力有限的竞争
弥漫性IDH1突变胶质瘤市场代表着相当大的商业机会，特别是因为患者可以持续数年服药来源：CBTRUS统计报告：美国2017 – 2021年诊断的原发性脑和其他中枢神经系统肿瘤。UpToDate – Wolters Kluwer旗下公司。突变型IDH胶质瘤流行病学综述每年新增病例：~2400 IDH1突变占mIDH胶质瘤> 95%低级别生存时间：~10 – 15 +年高级别生存时间：~3 – 7 +年低级别~52%高级别~48%年发病率：突变型IDH胶质瘤突变型IDH胶质瘤低级别：2级高级别：3 – 4级
Vorasidenib是2024年5月唯一获批用于治疗突变型IDH1脑胶质瘤的突变型IDH1抑制剂，Royalty Pharma宣布，在FDA批准沃拉西尼布后，该公司收购了Agios制药在美国的沃拉西尼布净销售额特许权使用费的权益，Royalty Pharma向AGios支付了9.05亿美元现金，对年度美国净销售额收取15%的特许权使用费，最高可达10亿美元将获得12%的特许权使用费，对潜在的美国净销售额> 10亿美元的情况，AGios将保留3%的特许权使用费，Royalty Pharma预测沃拉西尼布在美国的净销售额峰值> 10亿美元，这意味着沃拉西尼布的估值约为60亿美元资料来源：TERM0 Royalty Pharma Royalty Pharma plc新闻稿、Royalty Pharma投资者介绍以及Agios制药新闻稿。交易概况
Safusidenib在一项低级别脑胶质瘤的早期研究中的应答率是vorasidenib在其关键的INDIGO研究ORR：总体应答率中证明的应答率的3倍。注：信息描述了IDH抑制剂在IDH1突变胶质瘤1期研究中的应答率；低级别胶质瘤也称为非增强型胶质瘤，通过神经肿瘤学（RANO）– LGG中的应答评估进行评估。这些数据来自不同的临床研究，在研究设计和患者群体方面存在差异。没有进行头对头研究。头对头研究中的比较可能会产生不同的结果。1.Mellinghoff等，Clinical Cancer Research，2021和Mellinghoff等，New England Journal of Medicine，2023。2.Natsume et al.，Neuro-Oncology，2023。低级别突变IDH1胶质瘤（vorasidenib vs. safusidenib）11%（关键研究）vorasidenib n = 22 safusidenib n = 12 vorasidenib1 safusidenib2 18%（1期研究）
在高级别胶质瘤中，观察到两个CRs持续174周（胶质母细胞瘤）和95周（少突胶质细胞瘤），患者在数据截止时仍在接受治疗CR：完全缓解；ORR：总缓解率。注：信息描述了IDH抑制剂在IDH1突变胶质瘤1期研究中的应答率；称为增强型胶质瘤的高级别胶质瘤通过神经肿瘤学（RANO）中的应答评估进行评估。这些数据来自不同的临床研究，在研究设计和患者群体方面存在差异。没有进行头对头研究。头对头研究中的比较可能会产生不同的结果。1.Mellinghoff等，Clinical Cancer Research，2021和Mellinghoff等，New England Journal of Medicine，2023。2.Natsume et al.，Neuro-Oncology，2023。Vorasidenib1 Safusidenib2高级别突变IDH1胶质瘤（vorasidenib vs. safusidenib）关键研究（INDIGO）6个高级别胶质瘤应答中有0% 2个为完全应答（CRs）CRs：6% vorasidenib n = 30 Safusidenib n = 35
与沃拉西尼布不同的是，萨福西尼布的抗肿瘤作用似乎是免疫力增强的结果，这可能会像IO一样驱动深度和持久的反应来源：Nuvation Bio内部临床前研究数据存档。存活载体Safusidenib（50mg/kg BID）Safusidenib（150mg/kg BID）Vorasidenib（50mg/kg QD）%免疫活性小鼠开始治疗异种移植物后的存活天数
TEAEE：n（%）；优选term1,2所有等级3级皮肤色素沉着25（53）N/A腹泻22（47）2（4）瘙痒14（30）0脱发13（28）0关节痛13（28）1（2）恶心12（26）0皮疹11（23）0头痛11（23）1（2）资料来源：Natsume et al.，Neuro-Oncology，2023。1.安全分析集（n = 47）。2.即使不止一次报告相同的不良事件，患者也只被统计一次。safusidenib 1期研究中发现的前八大不良事件中有五个与免疫相关MOA一致
NUV-1511 | DDC晚期实体瘤1/2期研究正在进行中
口服或静脉给药提高治疗指数对比非靶向弹头IV给药仅限于细胞表面靶点复杂且昂贵的CMC抗体-药物偶联物Nuvation Bio的药物-药物偶联物（DDC）平台是ADCs之外潜在的革命性进步药物-药物偶联物组织选择性靶向提高治疗指数对比非靶向弹头结合细胞内和细胞膜靶点的细胞渗透性更高，制造抗体-药物偶联物的成本更低药物偶联物
DDCs设计用于同时结合两个不同靶点的两个单独药物与两个单独靶点药物靶点X药物靶点Y药物X药物Y融合结合域药物靶点X药物靶点Y药物X药物Y
NUV-1511，一种广泛使用的化疗药物的DDC衍生物，可抑制异种移植物中的前列腺和乳腺癌生长来源：Nuvation Bio内部临床前研究资料存档。CDX：细胞系衍生异种移植物；ER：雌激素受体。前列腺癌CDX（LNCAP）ER +乳腺癌CDX（T47D）
NUV-1511的间歇给药导致肿瘤抑制持续数周前列腺癌CDX（LNCAP）来源：Nuvation Bio内部临床前研究数据存档。CDX：细胞系衍生异种移植物。
NUV-1511正在对存在重大未满足需求且市场潜力大的五个适应症进行初步评估，Nuvation Bio启动了一项1/2期研究，评估NUV-1511用于治疗患有：1既往接受过Enhertu治疗并在其治疗时或治疗后进展的晚期实体瘤患者®和/或Trodelvy®根据美国FDA批准的人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）转移性乳腺癌转移性去势抵抗性前列腺癌铂类抵抗性卵巢癌晚期胰腺癌2345
NUV-868 | BETi晚期实体瘤完成1期和1b期研究未来适应症目前正在评估程序的后续步骤
第一代BET抑制剂具有毒性且效果不佳；NUV-868是开发中最具BD2选择性的BET抑制剂BET蛋白调节许多癌基因的表达，包括CMYC ——一种尚未与药物直接靶向的癌基因非选择性BD1/2-抑制剂与耐受性问题相关，许多显然是由于BD1抑制1 NUV-868对BD2的抑制效力几乎是BD1的1500倍，这可能会提高疗效和耐受性1。Faivre等2020年。2.使用的各种化验方法。3.内部Nuvation Bio数据。4. https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/paper140138.html。5. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5474678/。6. https://www.nature.com/articles/s41388-018-0150-2。7.2016-EORTCPoster-ZenithEpigenetics.pdf。BRD4亲和力2 BD2（nm）BD1（nm）选择性NUV-868*22920 1460x ABBV-7443 1.05 340 324x Pelabresib3 1785 5-6x ABBV-0751 3113.7x MK-8628/OTX-0155 1726 1.5x BI-8949996 415 0.1x ZEN-36947非选择性*高血浆蛋白结合，> 1%游离分数NUV-868是开发中最具选择性的BD2 vs BD1 BET抑制剂
Nuvation Bio专注于应对癌症治疗中的最大挑战广泛的临床阶段管道提供了2025年的多重催化剂Safusidenib | mIDH1抑制剂：2025年下半年关键研究设计的更新；2025年下半年额外数据的潜力NUV-1511 |药物-药物偶联物：2025年下半年1/2期剂量递增研究的更新NUV-868 | BD2-选择性BET抑制剂：已完成的1期和1b期研究截至3月31日，强劲的备考现金状况为潜在盈利提供了4.62亿美元的途径，2025在美国FDA批准IBTROZI1后获得高达2.5亿美元的担保无需筹集额外资金来资助IBTROZI的推出或管道项目经验丰富的生物技术领导团队由Medivation的创始人兼首席执行官David Hung博士创立，他成功地开发并商业化了XTANDI®管理团队拥有广泛的专业知识，从开发到商业化IBTROZI在美国和中国获批用于美国FDA于2025年6月批准的晚期ROS1 + NSCLC（线不可知）于2025年1月获中国NMPA批准的上市许可申请目前在日本审查中1。包括1.5亿美元的特许权使用费利息融资和美国FDA批准IBTROZI后资助的5000万美元债务。在首次商业出售后的12个月内，该公司可以选择额外的5000万美元债务。
与Sagard的2.5亿美元非稀释性融资验证了IBTROZI的商业潜力，并为Nuvation Bio提供了盈利途径来源：Nuvation Bio新闻稿和融资协议。1.在首次商业出售后的12个月内，该公司可以选择偿还5000万美元的债务。2.基于2024年3月25日公告前每股Nuvation Bio股票2.31美元的收盘价。Nuvation Bio以~1.13亿股普通股收购AnHeart Therapeutics。分层，IBTROZI美国年度净销售额中个位数的下降版税：0 – 6亿美元：5.5% 6亿美元– 1B美元：3.0% Nuvation保持所有美国年度净销售额高于1B美元（0%版税）1.6x – 2.0x回报上限后满足1.5亿美元特许权使用费融资1亿美元高级定期贷款5000万美元在美国FDA批准IBTROZI后提供资金5000万美元可供公司选择12个月1只付息至5年期，SOFR + 6.00%单一财务契约：2500万美元最低流动性机会性交易巩固财务状况，无需筹集额外资本特许权使用费融资资金美国推出IBTROZI ü备考现金基金临床阶段管道ü提高战略资本部署的灵活性ü从~260M2美元收购AnHeart ü中提取价值