附件 99.1
| 新闻稿 |  |
赛诺菲的rilzabrutinib在美国指定突破性疗法，在日本指定孤儿药，用于治疗温性自身免疫性溶血性贫血
| • | Rilzabrutinib是首个也是唯一一个被FDA指定为突破性疗法的用于温性自身免疫性溶血性贫血的研究性BTKi |
| • | Rilzabrutinib通过多免疫调节帮助解决复杂的免疫系统失调问题 |
| • | Rilzabrutinib在多个罕见病领域拥有全球监管指定，突显其广泛的治疗潜力 |
2026年2月9日，巴黎。美国食品药品监督管理局（FDA）授予Wayrilz（rilzabrutinib）突破性疗法认定，这是一种新型口服、可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗温热自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者，这是一种以红细胞破坏为特征的罕见自身免疫性疾病。日本厚生劳动省也为rilzabrutinib提供了同样病症的孤儿认定。
这两项指定均基于正在进行的LUMINA2 2b期研究（临床研究标识符：NCT05002777）的临床数据，该研究评估了rilzabrutinib对wAIHA患者的疗效和安全性。此外，新的LUMINA3 3 3期研究（临床研究标识符：NCT07086976），正在评估rilzabrutinib与安慰剂在wAIHA患者中的比较。目前还没有批准的治疗方法专门针对这种罕见的自身免疫性疾病的根本原因，这种疾病可导致贫血、疲劳和严重的器官损伤。
FDA突破性疗法认定旨在加快美国旨在治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查，初步临床证据表明该疗法可能证明比现有治疗方案有显着改善。日本的孤儿认定被授予旨在解决具有高度未满足医疗需求的罕见疾病的药物。
“这些认可凸显了WAIHA患者持续存在的关键未满足需求，”罕见病全球发展主管Karin Knobe表示。“此外，获得此类指定加强了我们对推进针对目前治疗方案有限或没有获批治疗方案的罕见病创新药物的承诺。”
Rilzabrutinib在美国、欧盟和阿拉伯联合酋长国（UAE）以商品名Wayrilz获批，用于治疗成人免疫性血小板减少症（ITP），目前正在日本接受ITP的监管审查。除了在美国、欧盟和阿联酋已获批准的ITP适应症外，rilzabrutinib的这些用途属于研究性用途，未经任何监管机构评估。
FDA此前授予rilzabrutinib孤儿药资格，用于治疗自身免疫性溶血性贫血，以及另外两种罕见疾病，即IgG4相关疾病（IGG4-RD）和镰状细胞病（SCD）。Rilzabrutinib还获得了FDA在ITP、自身免疫性溶血性贫血、IgG4-RD中的ITP和IGG4-RD快速通道认定和欧盟孤儿认定。
关于wAIHA
wAIHA是一种罕见的、可能危及生命的自身免疫性疾病，其根源在于复杂的免疫系统失调。它代表了超过一半的自身免疫性溶血性贫血病例。在WAIHA中，自身抗体会导致人体自身红细胞的过早破坏（溶血），有时比骨髓所能替代的更快。在美国和欧盟，自体免疫性溶血性贫血估计会影响10万人中的4至24人，而在日本则较为罕见，每百万人中会影响3至10人。WAIHA患者可能会出现衰弱乏力、头晕、心悸、气短等症状，并可能面临血栓栓塞等并发症。
关于rilzabrutinib
Rilzabrutinib，Wayrilz获批，是一种新型、口服、可逆的共价BTK抑制剂，通过通过多免疫调节恢复免疫平衡，有可能成为治疗几种罕见的免疫介导或炎症性疾病的有效新药。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。随着Tailored COVALENCY的应用®技术，rilzabrutinib可选择性抑制BTK靶点。Wayrilz现已在美国、欧盟、阿联酋被批准用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）。日本目前正在进行用于ITP的监管审查。
除了ITP和wAIHA，rilzabrutinib还被研究跨越多种罕见疾病，包括IgG4-RD和SCD。这些额外的适应症目前正在调查中，尚未获得监管部门的批准。
WAYRILZ（rilzabrutinib）消费者重要安全信息
WAYRILZ是什么？
WAYRILZ是一种处方药，用于治疗患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的成人患者，这些患者先前接受的治疗效果不够好。
目前尚不清楚WAYRILZ对儿童是否安全有效。
重要安全信息
服用WAYRILZ前应该告诉医疗保健提供者什么？
告诉您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括如果您：
| • | 有肝脏问题 |
| • | 有肾脏问题 |
| • | 已怀孕或计划怀孕。WAYRILZ可能会伤害你未出生的宝宝。如果你能生孩子，你的医疗保健提供者会在开始使用WAYRILZ治疗之前做一次孕检。能够怀孕的女性应在WAYRILZ治疗期间和最后一次给药后的1周内使用有效的节育措施。 |
| • | 正在哺乳或计划哺乳。在WAYRILZ治疗期间和最后一次给药后至少1周内不要母乳喂养。 |
告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。将WAYRILZ与某些其他药物一起服用可能会影响WAYRILZ的工作方式，并可能导致副作用。WAYRILZ还可能影响其他药物的工作方式。
服用WAYRILZ应该避免什么？
用WAYRILZ治疗时，应避免使用柚子、杨桃和含有这些水果的产品，以及塞维利亚橙子（常用于果酱）。这些产品可能会增加你血液中WAYRILZ的含量，从而增加WAYRILZ产生副作用的风险。
WAYRILZ可能有哪些副作用？
WAYRILZ可能会引起严重的副作用，包括：
| • | 严重感染。WAYRILZ会增加感染风险，包括可能导致死亡的严重感染。您的医疗保健提供者将在您使用WAYRILZ治疗期间检查您是否有感染的体征和症状。如果你有任何感染的迹象或症状，包括发烧、发冷或流感样症状，请立即告诉你的医疗保健提供者。 |
| • | 包括药物性肝损伤（DILI）在内的肝脏问题。使用布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的人出现了可能严重、危及生命或导致死亡的肝脏问题。您的医疗保健提供者将在WAYRILZ治疗之前和必要时进行血液检查以检查您的肝脏。如果您有任何肝脏问题的体征或症状，包括胃部（腹部）疼痛或不适、尿液呈深色或“茶色”，或皮肤或眼睛的白色部分发黄，请立即告诉您的医疗保健提供者。 |
WAYRILZ最常见的副作用包括腹泻、恶心、头痛、胃部（腹部）疼痛和新冠肺炎。
这些还不是WAYRILZ可能产生的全部副作用。
请看随附的完整处方信息，包括患者信息。
关于赛诺菲
赛诺菲是一家研发驱动、人工智能驱动的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现引人注目的增长。我们运用我们对免疫系统的深刻理解，发明治疗和保护全球数百万人的药物和疫苗，其创新管道可以使数百万人受益。我们的团队以一个目标为指导：我们追逐科学的奇迹，以改善人们的生活；这激励我们推动进步，通过解决我们这个时代最紧迫的医疗保健、环境和社会挑战，为我们的人民和我们所服务的社区带来积极影响。
赛诺菲在EURONEXT：SAN和NASDAQ：SNY上市
媒体关系
Sandrine Guendoul | + 33625091425 | sandrine.guendoul@sanofi.com
埃文·伯兰德| + 12154320234 | evan.berland@sanofi.com
蒂莫西·吉尔伯特| + 15165212929 | timothy.gilbert@sanofi.com
L é o Le Bourhis | + 33675064381 | leo.lebourhis@sanofi.com
Victor Rouault | + 33670937140 | victor.rouault@sanofi.com
L é a Ubaldi | + 33630196646 | lea.ubaldi@sanofi.com
叶卡捷琳娜·佩舍瓦| + 14109266780 | ekaterina.pesheva@sanofi.com
投资者关系
Thomas Kudsk Larsen | + 447545513693 | thomas.larsen@sanofi.com
Aliz é Kaisserian | + 33647041211 | alize.kaisserian@sanofi.com
凯塔·布朗| + 17812491766 | keita.browne@sanofi.com
Nathalie Pham | + 33785933017 | nathalie.pham@sanofi.com
Nina Goworek | + 19085697086 nina.goworek@sanofi.com
Thibaud Ch â telet | + 33680808990 | thibaud.chatelet@sanofi.com
云丽| + 33684009072 | yun.li3@sanofi.com
赛诺菲前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的前瞻性陈述。前瞻性陈述是非历史事实的陈述。这些陈述包括预测和估计及其基本假设，关于未来财务结果、事件、运营、服务、产品开发和潜力的计划、目标、意图和期望的陈述，以及关于未来业绩的陈述。前瞻性陈述一般由“预期”、“预期”、“相信”、“打算”、“估计”、“计划”和类似表述来识别。尽管赛诺菲的管理层认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但请投资者注意，前瞻性信息和陈述受到各种风险和不确定性的影响，其中许多是难以预测的，通常超出了赛诺菲的控制范围，这可能导致实际结果和发展与前瞻性信息和陈述中表达、暗示或预测的结果和发展存在重大差异。这些风险和不确定性除其他外，包括研发、未来临床数据和分析（包括上市后）中固有的不确定性、FDA或EMA等监管机构关于是否以及何时批准可能为任何此类候选产品提交的任何药物、设备或生物申请的决定，以及他们关于标签和其他可能影响此类候选产品的可用性或商业潜力的事项的决定，产品候选者如果获得批准可能不会在商业上取得成功的事实，治疗替代品的未来批准和商业成功，赛诺菲从外部增长机会中受益、完成相关交易和/或获得监管许可的能力、与知识产权和任何相关未决或未来诉讼相关的风险以及此类诉讼的最终结果、汇率和现行利率的趋势、动荡的经济和市场条件、成本控制举措及其后续变化，以及全球危机可能对我们、我们的客户、供应商、供应商和其他业务合作伙伴、其中任何一个的财务状况以及对我们的员工和整个全球经济产生的影响。风险和不确定性还包括赛诺菲向SEC和AMF提交的公开文件中讨论或确定的不确定性，包括赛诺菲截至2024年12月31日止年度的20-F表格年度报告中“风险因素”和“关于前瞻性陈述的警示性声明”项下所列的那些风险和不确定性。除适用法律要求外，赛诺菲不承担更新或修改任何前瞻性信息或陈述的任何义务。
本新闻稿中提及的所有商标均为赛诺菲集团的财产。