Chimerix公司介绍会2024年11月7日
2前瞻性陈述本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，这些陈述受到可能导致实际结果与预测结果存在重大差异的风险和不确定性的影响。前瞻性陈述包括与（其中包括）对ACTION研究的中期OS数据的预期、对完成ONC206剂量递增试验的注册和评估反应的预期、我们的候选产品的特征和发展、我们成功将当前和未来候选产品商业化的能力、战略合作带来的特许权使用费和里程碑收入的潜力以及对我们产品的潜在市场机会、资金和未来数据读出时间的预测等相关的陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述中指出的结果存在重大差异的因素和风险包括与获得和维持加速批准的能力相关的风险；与ONC201的3期行动研究的时间、完成和结果相关的风险；与在未来研究中重复先前临床前或临床研究中获得的阳性结果相关的风险；与ONC206临床开发相关的风险；以及公司向美国证券交易委员会提交的文件中规定的额外风险。这些前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的判断。然而，该公司否认更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。
3投资亮点和关键催化剂Dordaviprone PH3试验入组-预计2025年第三季度的中期OS数据一线H3 K27M突变弥漫性胶质瘤–行动研究未批准针对H3 K27M弥漫性胶质瘤的疗法，一个高度未满足的医疗需求领域First in Class作用机制，具有临床验证专利保护至2037年（潜在的额外美国专利期限延长）ONC206目前在预期治疗范围内给药，来自剂量递增研究的药代动力学数据表明，迄今为止没有出现意外的安全事件和剂量限制毒性，在多个非临床CNS模型以及CNS以外的肿瘤中表现出单一疗法活性，截至2024年9月30日，为运营提供资金的资本为1.52亿美元，无债务早期管线撬动外部资本临床前项目潜力向临床或合作伙伴推进（ONC212、CMX521）稳健的业务发展搜索和评估流程PH3行动研究积极招募显著的商业潜力企业能力和财务灵活性
4个项目临床前1期2期注册监管批准跨所有开发阶段的深度管道Dordaviprone（ONC201）H3 K27M突变胶质瘤（孤儿药、1个快速通道2和罕见儿科疾病指定3）IITs-信号发现、多种肿瘤适应症/组合CMX521新型冠状病毒CNS4肿瘤ONC206 IND赋能研究ONC212 TEMBEXA®与Emergent BioSolutions Smallpox（孤儿药认定）1恶性脑胶质瘤2成人复发性H3 K27M突变高级别脑胶质瘤3 H3 K27M突变脑胶质瘤4。中枢神经系统非CNS4肿瘤
Dordaviprone（ONC201）2期数据分析
6• H3 K27M突变主要在青年和儿童的弥漫性中线胶质瘤（DMG）中发现•一线放射治疗仍然是标准护理，具有短暂获益；切除通常不可行•携带H3 K27M突变的DMG是世卫组织的IV级；历史上总是致命的•接受过Dordaviprone治疗的H3 K27M DMG患者的OS始终更长：-多种外部对照（历史、试验）-敏感性分析（早期事件审查）-分离的肿瘤位置（丘脑、脑干）Dordaviprone数据表明有潜力解决高未满足需求的自然疾病历史4（n = 43）ONC201 2期（n = 50）中位OS，MO（95% CI）5.1（3.9-7.7）13.7（8-20.3）OS @ 12mo（95% CI）23.6%（11.7-37.9）57%（41-70）OS @ 24mo（95% CI）11.1%（3.3-24.2）35%（21-49）CNS肿瘤中的组蛋白H3突变1复发性H3 K27M DMG3 1 Lulla RR等Sci Adv. 2016；2（3）：e1501354 2 Koschmann，Carl等人，“ONC201在H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤中的临床疗效是由综合代谢和表观遗传途径的破坏驱动的”，Cancer Discovery，2023年8月16日3在公司赞助的研究4中H3 KK患者亚群的中位OS为5.1个月脊柱或软脑膜疾病（N = 12），12个月OS为25.0%，24个月OS为16.7%前线H3 K27M DMG2
7 •多达韦隆单药治疗表现出耐用性，对复发性H3 K27M突变DMG-RANO HGG和/或LGG双读写器BICR的总体应答率（ORR）为30%（95% CI：18-45 %）的临床有意义疗效-双读写器BICR评估的RANO-HGG标准• ORR 20%（95% CI：10 – 34%）•中位应答持续时间（DOR）11.2个月（95% CI：3.8 –未达到）•中位应答时间8.3个月（范围1.9 – 15.9）•疾病控制率40%（95% CI：26 – 55%）• 6个月时的PFS为35%（95% CI：21 – 49%）；12个月时的PFS为30%（95% CI：17 – 44%）-通过双读写器BICR评估的RANO-LGG标准• ORR 26%（95% CI：15 – 40%）-总生存期• 12个月：57%（95% CI：41 – 70%）• 24个月：35%（95% CI：21 – 49%）•观察到性能状态的改善和皮质类固醇使用的减少•所有严重不良事件被赞助商Dordaviprone2期疗效认为与dordaviprone2在复发性H3 K27M弥漫性中线胶质瘤（DMG）中无关
8 •严格的选择标准，以确保可归因于单药治疗的应答• RANO既需要确认的放射学应答，也需要其他形式的临床获益（例如，不增加类固醇的使用，不恶化性能状态，等人）•双阅读器盲独立中心审评（BICR）完成的评估•越来越多的共识是，增强和非增强疾病（RANO-HGG和RANO-LGG标准）的评估与弥漫性中线胶质瘤Dordaviprone瀑布图临床相关– 30% RANOHGG/LGG反应RANOHGG（增强）• 20%反应• 40%疾控RANOLGG（非增强）• 26%反应• 42%疾控Dordaviprone PH2在复发性H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤中的疗效BICR分析变化> 100%，PR =部分反应，MR =轻微反应，SD =疾病稳定，NE =不可评估，PD =进行性疾病Arrillaga-Romany等，Journal of Clinical2024年2月
9具有临床意义和持久性的RANO-HGG反应SPD =垂直直径乘积之和（每个BICR的靶点增强病变）仅包括基线时BICR可测量的靶点增强病变和有基线后评估的患者。3名患者没有可用于BICR的治疗中单一疗法MRI；1名患者在首次治疗中MRI之前进行了截尾；1名患者没有可测量的目标病灶Arrillaga-Romany，et al，Journal of Clinical Oncology，Feb2024缓解持续时间，中位数（95% CI）11.2个月（3.8 –未达到）缓解时间，中位数（范围）8.3个月（1.9 – 15.9）BICR对复发性H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤的Dordaviplone 2期疗效分析
10临床药理学研究n = 245 • ONC201在不同剂量水平（125毫克至750毫克）下具有良好的耐受性。•临床药理学研究中大多数与治疗相关的不良事件为1级（轻型）和短暂性。•最常见的治疗相关AEs为1级恶心和头晕。• ONC201临床药理学项目包括：-剂量递增、食物效应和制剂评估-彻底的QT研究-药物-药物相互作用（DDI）研究：强CYP3A4抑制剂和质子泵抑制剂研究-肾功能损害研究-肝功能损害研究-质量平衡研究-制剂生物等效性研究Dordaviprone安全性胶质瘤患者研究治疗相关的不良事件> 5% 1。基于ONC201研究者手册的现有数据，第11版治疗相关不良事件，综合安全性数据集，（N = 422名胶质瘤患者）1相关TEAEs所有等级> 3任何治疗相关AE51.4% 9.7%疲劳18.5% 1.7%恶心14.5% 0呕吐10.4% 0.9%淋巴细胞计数下降8.1% 1.9%头痛6.6% 0 ALT增加6.4% 0.7%白细胞计数下降5.5% 0.2%仅10名患者（2.4%）经历了导致研究药物修改或停药的治疗相关AEs。
Dordaviprone 3期行动研究总结
12现正入组，一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的国际研究在450名新诊断的弥漫性胶质瘤患者中进行，这些患者的肿瘤带有H3 K27M突变。关键的3期行动试验设计1。不包括DIPG和脊柱肿瘤• H3 K27M突变的弥漫性胶质瘤1 •最近完成放射治疗•随机分组时KPS > 70 •稳定的类固醇剂量•先前没有贝伐珠单抗•三周内没有替莫唑胺每周两次的多达韦酮（625mg ONC201第1天+第2天）每周两次的多达韦酮（625mg ONC201第1天+安慰剂第2天）安慰剂（安慰剂第1天+安慰剂第2天）•主要：总生存期• PFS（α分配）•次要：类固醇反应、性能状态、生活质量、神经系统功能关键患者纳入治疗终点
13 Design提供多种成功路径预计于2025年第三季度发布的中期数据Second OS Interim •~246个事件•在HR上的成功~0.64最终OS •~327个事件•在HR上的成功~0.73 RANO HGG的PFS（2）•~286个事件•在HR上的成功~0.68 1。总生存期（OS）2。无进展生存期（PFS）。PFS可能会为监管讨论提供有价值的数据。3.将在每个时间点对每个dordaviprone臂与对照进行危险比独立比较。供能假设OS的预期HR为0.65，PFS First OS的预期HR为0.60（1）中期•~164事件• HR的成功（3）~0.52
Dordaviprown市场机会评估
15（1）Ostrom QT，et al. Neuro Oncol。2022；24（Suppl 5）：v1-v95；（2）患者人数和百分比是对（2012-2023）：（Aihara K，et al. Neuro Oncol。2014；16（1）：140-6；Feng J，et al. Hum Pathol。2015；46（11）：1626-32；Solomon DA，et al. Brain Pathol。2016；26（5）：569-80；Ryall S，et al. Acta Neuropathol Commun。2016；4（1）：93；Aboian MS，et al. AJNR am J Neuroradiol。2017；38（4）：795-800；Wang L，et al. Hum Pathol。2018；78：89-96；Castel D，et al. Acta Neuropathol Commun。2018；6（1）：117；Karremann M，et al. Neuro Oncol。2018；20（1）：123-131；Aboian MS，et al. AJNR am J Neuroradiol。2019；40（11）：1804-1810；Dorfer C，et al. Acta Neurochir（Wien）。2021；163（7）：2025-2035；Sievers P，et al. Neuro Oncol。2021；23（1）：34-43；Mackay A，et al. Cancer Cell。2017；32（4）：520-537 e5；Huang T，et al. oncotarget。2018；9（98）：37112-37124；Schreck KC等J NeuroOncol。2019；143（1）：87-93；Chiba K，et al. World Neurosurg。2020；134：e530-e539；Mukasa A，et al. Neuro Oncol。2014；16（Suppl 3）：iii9-iii10；Castel D，et al. Acta Neuropathol。2015；130（6）：815-27；Khuong-Quang DA，et al. Acta Neuropathol。2012；124（3）：439-47；Roux A，et al. Neuro Oncol。2020；22（8）：1190-1202；Giagnacovo M，et al. Childs Nerv Syst。2020；36（4）：697-704；Wu G，et al. NAT Genet。2014；46（5）：444-450；Wu G，et al. Nat Genet。2012；44（3）：251-3；Taylor KR，et al. Nat Genet。2014；46（5）：457-461；Saratsis AM，et al. Acta Neuropathol。2014；127（6）：881-95；Erker C，et al. Neuro Oncol。2022；24（1）：141-152；Buczkowicz P，et al. Acta Neuropathol。2014；128（4）：573-81；Daoud EV，et al. J Neuropathol exp Neurol。2018；77（4）：302-311；Chai RC，et al. Acta Neuropathol Commun。2020；8（1）：40；Yi S，et al. Neurosurgery。2019；84（5）：1072-1081；Gessi M，et al. Acta Neuropathol。2015；130（3）：435-7；Alvi MA，et al. Mod Pathol。2019；32（9）：1236-1243；Crotty EE，et al. J NeuroOncol。2020；148（3）：607-617；Dono A，et al. J Clin Neurosci。2020；82（PT A）：1-8；Akinduro OO，et al. J Neurosurg Spine。2021；35（6）：834-843；Nakata S，et al. Brain tumor pathol。2017；34（3）：113-119；Nomura M，et al. Acta Neuropathol。2017；134（6）：941-956；Eschbacher KL，et al. am J surg Pathol。2021；45（8）：1082-1090；D'Amico RS，et al. J NeuroOncol。2018；140（1）：63-73；Korshunov A，et al. Acta Neuropathol。2015；129（5）：669-78；Aibaidula A，et al. Neuro Oncol。2017；19（10）：1327-1337.）•~40%的4000 +中线胶质瘤预计携带H3 K27M突变2 •~2%的17000 +非中线胶质瘤预计携带H3 K27M突变2 •每年估计美国约2,000名患者受H3 K27M突变胶质瘤影响；全球前七大市场约5,000名患者（通过将美国发病率估计值外推至前七大市场）•没有批准专门针对H3 K27M突变胶质瘤的疗法Thalamic 220名患者（52%）Pineal 40名患者（20%）小脑240名患者（22%）脑干（不包括脑桥）270名患者（50%）非中线~350名患者（~2%）脑室250名患者（71%）脑桥290名患者（75%）脊髓370名患者（49%）美国每年报告约21,000名胶质瘤患者，影响脑内所有位置1按肿瘤位置分列的美国H3 K27M +患者估计#（阳性率）2
16 • H3 K27M突变胶质瘤没有获批疗法，dordaviprone是全球针对这种突变的领先项目•潜在市场机会~7.5亿美元•前七大市场约有5,000名患者1 •超孤儿适应症药物定价• H3 K27M突变最常见于儿童/年轻人•采用障碍低-没有有效的替代疗法-神经肿瘤学家的独立意识很高-现有诊断常规识别的突变-长期，潜在可与其他胶质瘤疗法结合•先导适应症的专利保护进入2037年-潜在的美国专利期限延长（最长五年）H3 K27M突变胶质瘤：快速爬坡至预期收入峰值1。通过将估计的美国发病率外推到前七大市场
17丙咪普利酮在脑肿瘤之外的潜力• PCPG中的单药应答：恶性DRD2表达高的肾上腺相关肿瘤•研究者在克利夫兰诊所启动了在重度难治性和预处理患者群体中的试验（n = 14）•相对于SOC疗法而言具有优越的耐受性和给药特征5/14患者治疗> 1年11/14患者在克利夫兰诊所的神经内分泌肿瘤中经历了dordaviprone（ONC201）II期研究的肿瘤消退结果1。https://aacrjournals.org/clincancerres/article/28/9/1773/694456/phase-II-study-of-ONC201-in-Neuroendocrine-tumors
Dordavipone的作用机制Dordavipone的作用机制
19 • Dordaviprone可通过改变两个蛋白质靶点的活性来选择性诱导癌细胞凋亡• CLPP激动剂-Dordaviprone修饰CLPP构象以增加对代谢、表观遗传学和癌细胞活力很重要的线粒体蛋白的降解• DRD2拮抗-DRD2是一种G蛋白偶联的神经受体，调节RAS信号传导-Dordaviprone拮抗DRD2，抑制RAS信号通路Dordaviprone直接参与CLPP和DRD2 Dordaviprone上调整合应激反应，使Akt/ERK失活，选择性诱导肿瘤细胞死亡CLPP =酪蛋白水解蛋白酶P；OXPHOS =氧化磷酸化；DRD2 =多巴胺受体D2；ATFFViprone
H3 K27M的20机制和一线临床疗效DMG线粒体效应逆转H3 K27me3-loss特点H3 K27M H3 K27me3-loss反转在ONC201治疗的H3 K27M患者中明显RT生存获益后一线ONC201增加对Ph3剂量的信心提供CLPP连接H3 K27M锚点MOA直接靶向H3 K27M将记录的益处扩展到一线、儿科和脑干
ONC206
22 •相对于dordaviprown的体外效力高出10倍•跨中枢神经系统（CNS）和非CNS肿瘤的多个临床前模型的单一疗法疗效•患者来源的异种移植物中的肿瘤消退•在CNS癌症ONC206中使用强化给药的口服剂量递增试验已接近完成：第二代口服脑渗透ClPP激动剂+ DRD2拮抗剂1。PDB 6CM4 2。PDB 6DL7 DRD21 CLPP2 ONC206
23 ONC206在CNS癌症患者中的1期剂量递增和强化到预期治疗范围1,2预计将于2024年完成剂量递增入组1。与美国国立卫生研究院（NIH2）合作。与太平洋儿科神经肿瘤学联盟（PNOC）3合作。在成人仅-83名患者入组[成人（n = 30）；Peds（n = 53）]-生物活性浓度在强化剂量频率持续升高时达到-在达到体内疗效的暴露时强化剂量频率耐受性良好合格标准所有CNS肿瘤接受SOC疗法对既往复发没有限制0100200300400500600700800900100011001200123456789 1011 O N C 206m g/w ee k剂量水平2 50 m g BI D 150 m g Q D 100 m g BI D 150m g BI D 20 m g BI D 3每周一次给药3天连续给药3
截至目前，24 ONC206在成人和儿童患者中似乎具有良好的耐受性1。可评估安全性的不良事件……截至2024年7月的成人研究和儿科研究（PNOC Arms A和D）数据提取2。迄今为止，在2024年7月8日之后给药的患者中没有额外的SAE数据截止相关AES1集成数据集N = 77所有等级≥ 3级任何与治疗相关的AE60 % 5%疲劳26% 1%淋巴细胞计数下降16% 3%呕吐17% 0%胆红素增加6% 0%腹泻6% 0%头痛9% 0%恶心9% 0% ALT增加5% 1%中性粒细胞计数下降6% 0%白细胞下降6% 0% •大多数与治疗相关的不良事件（TRAEs）的严重程度为轻度至中度•最常见的TRAEs是疲劳、淋巴细胞减少，和呕吐•发生在少数患者中•晚期CNS肿瘤中的典型AEs • AES谱随剂量或频率的变化没有实质性变化•成人和儿科的安全性相似数据截止：08July20242
25 50mg QW N = 10 100mg QW N = 11 150mg QW N = 11 200mg QW N = 11 250mg QW N = 10 350mg QW N = 33 50mg BID；TIW N = 9 150mg QD；TIW N = 9 100mg BID；TIW N = 33 150mg BID；TIW 200mg BID；TIW Weekly Dosing Multi-day/week Dosing Multi-day/week Dosing Multi-day/week Dosing Multi-day/week Dosing Multi-day/week Dosing Multi-day/Weekly Dosing Multi-day/Weekly Dosing Multi-day/Weekly Dosing Multi-day/Weekly所有等级60% 73% 64% 64% 80% 67% 44% 44% 0% 1级60% 64% 55% 64% 70% 67% 33% 44% 0% 2级33% 45% 45% 45% 60% 33% 11% 33% 0% 3级10% 18% 9% 0% 0% 0% 0% 0% 0% 0% 4级/5级0% 0% 0% 0% 0% 0% 0% ONC206剂量递增和剂量频率增加迄今在成人和儿科患者中具有良好耐受性大多数治疗相关AES1的严重程度为轻度至中度，伴有最常见的疲劳1。不利事件。截至2024年7月成人研究和儿科研究（PNOC Arms A和D）的数据提取2。儿童患者使用的基于体重的给药< 60公斤3。成人DL6和DL9数据仅4例。仅成人发生ONC206相关AES1 en ro lle d4 to b e e e nr ol le d
26 ONC206患者强化给药的暴露超过了与非临床疗效相关的暴露1。基于成人数据的PK汇总；DL 1-7中儿科PK已与成人2相似。代表25种肿瘤3型的1088个癌细胞系的平均IC50为562 nm。体内模型包括高级别胶质瘤（50 mg/kg QW）、髓母细胞瘤（50 mg/kg BID TIW、100 mg/kg和120 mg/kg QW、100 mg/kg BIW）、子宫内膜（125 mg/kg QW、100 mg/kg BIW）、卵巢（125 mg/kg QW）、TNBC（100 mg/kg BIW、50 mg/kg BID TIW）、肝细胞（80 mg/kg BIW）、胆管癌（50 mg/kg QW）和SCLC（50 mg/kg BID TIW）。阳性非临床模型平均AUC~5000ng*hr/ml。4.单次口服剂量健康小鼠研究中平均AUC组织：血浆比5。只有成年人预期治疗范围内的患者暴露：• Cmax在多种CNS和非CNS实体瘤细胞系中超过IC50 2 • AUC在非临床实体瘤模型中超过血浆暴露，证明了有效性3 •有利的肿瘤/组织：非临床模型靶器官中的血浆比率4 •肾上腺~7x，子宫~6x，肺~6x，前列腺~4x，CNS~2x •强化给药IC50以上时间增加至> 24hr在具有良好耐受性的同时•持续的剂量递增预计将进一步延长生物活性浓度暴露的持续时间来自正在进行的研究的相对PK数据1剂量水平；频率周剂量（mg）Cmax > IC502周AUC >体内model3时间高于IC502 O NC e-W ee kl y d os in g 50 mg；QW 50 0.8x 0.2x 0 hr 150 mg；QW 150 > 3x 0.6x 3 hr 200 mg；QW 200 > 7x 1.5x 7 hr 350 mg；QW 350 > 9x 2.4x 17 hr m ul ti-da y/w ee k d os in g 50 mg；BID/TIW3000.8x 0.9x 0 hr 150mg；QD/TIW 450 > 4x 2.0x 19 hr 100mg；BID/TIW 600 > 2x 3.4x 28 hr 150mg；BID/TIW 900入组5200 mg；BID/TIW 1200待入组
ONC206行动机制
28 •在一系列人类癌症中，CLPP和DRD2是直接结合靶点，分别控制线粒体和促生存功能• CLPP激动剂和DRD2拮抗剂在纳摩尔浓度下发生•抗癌活性取决于肿瘤类型依赖于CLPP和/或DRD2 •体外和体内参与CLPP/DRD2的下游影响包括线粒体代谢改变、综合应激反应、生物能量学、MYC表达、Akt/ERK信号传导和凋亡1-4 ONC206是第二代双CLPP激动剂/DRD2拮抗剂1。Maranto等人，2023年AACR脑癌会议2。Prabhu等人，AACR 20203。Hu et al，Cancers 2020；4。Batsios等人，bioRxiv 2024 CLPP催化活性受ONC2061 CLPP依赖性体外活性ONC206在T98G高级别胶质瘤细胞中的刺激1 DRD2依赖性ONC206在子宫内膜癌ARK2细胞中的体外活性3 DRD2信号传导受ONC206 2 CLPP DRD2 5的抑制。Baek等人，SABCS20236。Hu et al，Cancers 2020；7。石田等人，Clin Can Res 2018
29 •跨CNS肿瘤的纳摩尔活性，包括高级别胶质瘤和髓母细胞瘤•体外和体内数据表明，随着剂量增加和持续暴露，疗效得到增强•转基因和患者来源的髓母细胞瘤模型中的肿瘤消退和生存期延长ONC206在多个CNS癌症模型1中表现出单药治疗活性。Jung等人，SNO 20172。Maranto等人，AACR脑癌会议20233。Tzaridis等人，AACR2024转基因SHH（smoA1）髓母细胞瘤model3高级别胶质瘤SF8628细胞2患者来源的高级别胶质瘤培养物1纳摩尔IC50疗效随持续时间而增强疗效随剂量（hr）而增强
30 •在代表25种肿瘤类型的1088个癌细胞系中广泛活跃，平均IC50为562nM1 •在化疗难治性TNBC中，体内疗效随着剂量强化而提高，包括肿瘤消退2 •相对于ONC201在子宫内膜癌中的疗效提高3 ONC206在几种非CNS实体瘤嗜铬细胞瘤、三阴性乳腺（TNBC）2、子宫内膜3、胆管癌1、卵巢4、肝细胞癌5、小细胞肺癌1中显示单一疗法疗效和耐受性。Prabhu等人，AACR 20202。Baek等人，SABCS20233。Hu et al，Cancers 20204。Tucker et al，American Journal of Cancer Research，20225。Cao等，Neoplasia 2024 ARK1人子宫内膜癌异种移植物（ONC201/ONC206 100mg/kg BIW；6 wks）3 BCM2665人TNBC PDX2肿瘤回归增加剂量频率增强体内功效hPHEO细胞系增强人PCPG细胞系体外功效
31 1.快速兴起的抗病毒药物开发计划正在进行管线开发• ONC212 GPR132 + CLPP激动剂-GLP-tox研究完成，有可能推进到IND，在学术资助支持下开展的工作-正在进行临床前研究，以评估ONC212用于临床开发的其他肿瘤适应症和预测性生物标志物• CMX521广谱冠状病毒临床前活性-通过诺如病毒1期开发-在小鼠适应的SARS-CoV-2-MA10模型中跨多个终点的单药疗效-200万美元赠款，用于资助与北卡罗来纳大学/READDI1的研究合作
公司更新
33 Emergent BioSolutions是一家经验丰富的生物防御公司，与政府机构合作保护公共健康条款摘要：• 2022年第三季度结束时收到的2.38亿美元预付款•最多额外1.24亿美元用于潜在的BARDA采购里程碑•未来美国毛利润的20%特许权使用费，数量超过170万个疗程•所有国际毛利润的15%特许权使用费•最多额外1250万美元用于开发里程碑TEMBEXA®交易条款摘要
34投资亮点和关键催化剂Dordaviprone PH3试验入组-预计2025年第三季度的中期OS数据一线H3 K27M突变弥漫性胶质瘤–行动研究未批准针对H3 K27M弥漫性胶质瘤的疗法，一个高度未满足的医疗需求领域First in Class作用机制，具有临床验证专利保护至2037年（潜在的额外美国专利期限延长）ONC206现在在预期治疗范围内给药来自剂量递增研究的药代动力学数据表明，迄今为止没有出现意外的安全事件和剂量限制毒性，在多个非临床CNS模型以及CNS以外的肿瘤中表现出单一疗法活性，截至2024年9月30日，为运营提供资金的资本为1.52亿美元，无债务早期管线撬动外部资本临床前项目潜力向临床或合作伙伴推进（ONC212、CMX521）稳健的业务发展搜索和评估流程PH3行动研究积极招募显著的商业潜力企业能力和财务灵活性
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