Arcturus医疗公布2024财年第四季度和第四财季财务更新和管道进展
ARCT-032（CF）& ARCT-810（OTCD）2025年Q2第二阶段中期数据步入正轨
明治精工制药和ARCALIS获得MHLW批准商业化生产KOSTAIVE®
明治精工制药提交KOSTAIVE2剂型小瓶申请®
科斯塔夫®预计2025年美国BLA申报
美国东部时间今天下午4：30召开投资者电话会议
圣迭戈-（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）-2025年3月6日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（“公司”、“Arcturus”，纳斯达克：ARCT）是一家商业信使RNA药物公司，专注于开发传染病疫苗以及肝脏和呼吸道罕见病领域的机会，该公司今天公布了截至2024年12月31日的第四季度财务业绩，并提供了公司更新信息。
“我们继续推进我们的旗舰罕见病项目，并期待在2025年第二季度分享来自我们的囊性纤维化（CF）和鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏项目的有意义的2期中期数据，”Arcturus医疗总裁兼首席执行官Joseph Payne表示。“Arcturus继续通过我们的STARR取得出色进展®sa-mRNA疫苗管线和平台。我们很高兴最近收到了欧盟委员会对KOSTAIVE的批准®和MHLW批准明治精工制药和ARCALIS在日本增加商业生产基地。我们的团队将继续与CSL Seqirus勤勉合作，为美国和英国准备KOSTAIVE监管备案。”
近期企业亮点
| · | Arcturus推进了ARCT-032的开发，ARCT-032是一种用于囊性纤维化的mRNA治疗候选药物。2024年12月，该公司在一项开放标签2期多次递增剂量研究中启动了第一个CF参与者的给药。 |
| o | 2期CF研究（NCT06747858）的每位成年参与者预计将在28天内接受ARCT-032的每日吸入治疗。该试验涉及相对较低的研究访问次数和12周的随访。 |
| o | 该公司预计将在2025年第二季度末提供ARCT-032 2期研究中完成给药的参与者的中期数据。 |
| · | Arcturus推进了ARCT-810的开发，ARCT-810是一种治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的mRNA候选药物。2024年12月，公司在2期多次递增剂量研究中启动了首例接受0.5mg/kg的OTC缺乏症参与者的给药。 |
| o | 开放标签2期OTC缺乏症研究（NCT06488313）的每位成人和青少年参与者预计将在两个月的时间内接受5次ARCT-810静脉输液。该公司此前宣布，在一项招募OTC缺乏者的安慰剂对照欧洲研究中，给药阶段（N = 8；0.3mg/kg）已经完成。 |
| o | 该公司预计将在2025年第二季度末提供ARCT-810 2期研究中完成给药的参与者的中期数据。 |
| · | Arcturus于2月获得欧盟委员会（EC）的批准，用于KOSTAIVE，这是世界上首个获批的sa-mRNA新冠疫苗。 |
| o | 欧共体提供的KOSTAIVE集中上市许可在所有27个欧盟（EU）成员国和另外3个欧洲经济区（EEA）国家有效。 |
| o | 该批准是基于几项研究的积极临床数据，包括一项证明KOSTAIVE对新冠病毒的功效和耐受性的综合第1/2/3期研究，以及一项与传统的mRNA新冠疫苗比较剂相比获得更高免疫原性结果的3期新冠病毒加强试验。一项评估KOSTAIVE加强剂量的后续分析还显示，与mRNA比较剂相比，该疫苗在年轻和老年年龄组中针对多个SARS-CoV-2毒株接种后长达12个月的免疫原性和抗体持久性都更好。 |
| o | 此次批准是在欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）于2024年12月12日通过的积极意见之后进行的。 |
| · | 今年1月，明治精工制药与Arcturus的制造合资公司ARCALIS一起，获得厚生劳动省（MHLW）批准在日本为KOSTAIVE增加商业生产场所。 |
| o | 在ARCALIS的南相马工厂生产、在明治精工制药公司配制的含有活性药物成分的国产产品，现已能够在日本发运用于商业用途。 |
| o | 明治精工制药于2024年11月宣布投资ARCALIS，Inc.。ARCALIS在mRNA药物和疫苗方面的先进技术和运营与Meiji Seika Pharma在制造、上市后安全管理和稳定的产品供应方面的专业知识相结合，有望显著改善日本mRNA疫苗的供应。 |
| · | 2月，明治精工制药向日本药品和医疗器械机构（PMDA）提交了KOSTAIVE两剂量瓶的制造和营销申请。 |
| · | The公司启动了ARCT-2304的1期研究，ARCT-2304是一种自扩增mRNA（sa-mRNA）候选疫苗，也称为LUNAR-H5N1，用于主动免疫预防H5N1病毒引起的大流行性流感疾病。LUNAR-H5N1是第三颗STARR®mRNA候选疫苗进入临床。 |
| o | Arcturus获得FDA批准，将于2024年11月开始H5N1大流行性流感疫苗临床试验。该临床研究由生物医学高级研究与发展局（BARDA）资助，旨在招募美国约200名健康成年人。 |
| o | 第一个1期参与者于2024年12月给药，公司预计2025年下半年的中期1期数据。 | |
| o | 这一初步临床试验的主要目的是评估ARCT-2304疫苗三种不同剂量水平和两种不同接种方案的安全性和免疫应答。免疫反应通过血凝抑制（HAI）、病毒微中和（MN）和神经氨酸酶酶联凝集素测定（ELLA）进行测量。 |
| · | 2月，该公司宣布任命Moncef Slaoui博士为候任主席。Slaoui博士目前是该公司的董事会成员，他自2024年6月以来一直担任该职位。 |
截至2024年12月31日止三个月及截至2024年12月31日止年度的财务业绩
与战略联盟和合作相关的收入：
Arcturus的主要收入来源包括许可费、咨询和相关技术转让费、预订费以及从与制药和生物技术合作伙伴的研发安排中获得的合作付款。截至2024年12月31日的三个月，我们报告的收入为2280万美元，比2023年同期报告的3090万美元减少了810万美元。下降的原因是2024年第四季度《CSL协议》取得的里程碑式成就较低。
截至2024年12月31日止年度，我们报告的收入为1.523亿美元，比截至2023年止年度报告的1.668亿美元减少了1450万美元。减少的原因是CSL协议的里程碑成就降低，但被大流行性流感项目的进展导致的BARDA收入增加所抵消。
营业费用：
截至2024年12月31日止三个月的总运营支出为5620万美元，而截至2023年12月31日止三个月的运营支出为4910万美元。截至2024年12月31日止年度的总运营费用为2.48亿美元，而截至2023年12月31日止年度为2.450亿美元。
研发费用：
研发费用主要包括外部制造成本、合同研究组织进行的体内研究和临床试验、临床和监管顾问、人员相关费用、设施相关费用以及与开展研发活动相关的实验室用品。截至2024年12月31日止三个月的研发费用为4380万美元，而截至2023年12月31日止三个月的研发费用为3660万美元。此外，截至2024年12月31日止年度的研发费用为1.952亿美元，而截至2023年12月31日止年度的研发费用为1.921亿美元。本季度和全年研发费用的增长主要是由于与我们的OTC和CF项目以及与CSL合作的新冠疫情和LUNAR-FLU项目相关的临床试验成本增加。然而，作为新冠疫情计划的一部分，与临床试验和药物供应协议相关的制造费用减少，部分抵消了这一增长。
一般及行政开支：
一般和行政费用主要包括行政、行政、法律和会计职能的薪金和相关福利以及法律和会计服务的专业服务费以及其他一般和行政费用。截至2024年12月31日止三个月的一般及行政开支为1240万美元，而截至2023年12月31日止三个月的一般及行政开支为1250万美元。此外，截至2024年12月31日止年度的一般和行政费用为5280万美元，而截至2023年12月31日止年度为5290万美元。这两个期间的这些费用保持相对一致。我们预计未来十二个月的一般和管理费用将略有下降，这主要是由于以股份为基础的薪酬成本下降，以及与COVID计划向CSL的商业过渡相关的一般和管理费用减少。
净亏损：
截至2024年12月31日止三个月，Arcturus报告净亏损约3000万美元，或每股摊薄收益（1.11美元），而截至2023年12月31日止三个月的净亏损为1170万美元，或每股摊薄收益（0.44美元）。此外，截至2024年12月31日止年度，Arcturus报告净亏损约8090万美元，或每股摊薄收益（3.00美元），而截至2023年12月31日止年度的净亏损为2970万美元，或每股摊薄收益（1.12美元）。
现金状况和资产负债表：
截至2024年12月31日，现金、现金等价物和限制性现金为2.939亿美元，2023年12月31日为3.489亿美元。截至2024年12月31日，Arcturus从CSL获得了总计约4.731亿美元的预付款和里程碑，并预计未来将继续从CSL获得里程碑付款，以支持COVID计划的持续发展。在截至2024年12月31日的季度中，CSL向Arcturus报告，Arcturus在KOSTAIVE销售毛利润中所占份额约为28.0百万美元。该金额将记入Arcturus在CSL支付的新冠肺炎项目费用中的份额。当CSL收回Arcturus应占的此类成本时，Arcturus将开始从CSL收到用于销售KOSTAIVE的共享净利润付款，这与Arcturus有资格从新冠疫苗销售中获得40%的净利润份额相一致。根据目前的管道和计划，现金跑道预计将延长至2027年第一季度末。
Arcturus医疗 2024年第四季度和全年收益电话会议
| · | 美国东部时间2025年3月6日星期四下午4：30 |
| · | 国内：1-800-267-6316 |
| · | 国际：1-203-518-9783 |
| · | 会议ID：ARCTURUS |
| · | 网络直播：链接 |
关于Arcturus
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克：ARCT）成立于2013年，总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥，是一家商业化mRNA药物和疫苗公司，拥有使能技术：（i）LUNAR®脂质介导的递送，（ii）STARR®mRNA技术（sa-mRNA）和（iii）mRNA药物物质以及药物产品制造专业知识。Arcturus开发了KOSTAIVE®，全球首个自扩增信使RNA（sa-mRNA）COVID疫苗获批。Arcturus与CSL Seqirus正在进行创新mRNA疫苗的全球合作，并在日本建立了一家合资企业ARCALIS，专注于mRNA疫苗和疗法的制造。Arcturus的产品线包括潜在治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症和囊性纤维化（CF）的RNA治疗候选药物，以及其合作的SARS-CoV-2（COVID）和流感的mRNA疫苗项目。Arcturus的多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括信使RNA、小干扰RNA、环状RNA、反义RNA、自扩增RNA、DNA和基因编辑疗法。Arcturus的技术被其广泛的专利组合所覆盖（在美国、欧洲、日本、中国和其他国家超过500项专利和专利申请）。欲了解更多信息，请访问www.arcturusRx.com。另外，请您在推特和领英上与我们连线。
前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述，以实现1995年《私人证券诉讼改革法案》提供的安全港。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，任何陈述均为前瞻性陈述，包括有关战略、未来运营、公司管道（包括ARCT-032和ARCT-810）和合作项目（包括与CSL Seqirus合作的COVID-19和流感项目）成功的可能性、提供ARCT-032 2期CF研究和ARCT-810 2期OTC缺陷研究的中期数据的预期时间、美国和英国KOSTAIVE监管备案的完成情况和时间、ARCT-032 2期CF研究的预期治疗方案，ARCT-810 2期OTC缺陷研究的预期输液和时间，明治精工制药和ARCALIS的mRNA疫苗的潜在供应，CSL Seqirus将收回COVID-19项目的开发成本以及Arcturus将从CSL Seqirus收到用于销售KOSTAIVE的净利润付款的可能性，临床前或临床数据可以预测未来临床结果的可能性，收回应收账款的可能性或时间，包括预期从CSL Seqirus收到的付款，其目前的现金状况和预期的现金消耗和跑道，以及一般商业和经济状况的影响。Arcturus可能无法实际实现上述任何前瞻性陈述中披露的计划、执行意图或达到预期或预测，您不应过分依赖此类前瞻性陈述。这些陈述仅是当前的预测或预期，受已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们或我们所在行业的实际结果、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述的预期存在重大差异，包括Arcturus最近的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下讨论的那些，以及随后向SEC提交的文件或提交给SEC的文件，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。除法律另有要求外，Arcturus不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务，这些陈述仅在作出之日发表，无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。
Arcturus医疗
公共关系&投资者关系
内达·萨法尔扎德
副总裁，IR/PR/营销主管
(858) 900-2682
IR@arcturusRx.com
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.及其子公司
合并资产负债表
| 截至12月31日， | ||||||||
| （单位：千，每股数据除外） | 2024 | 2023 | ||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||
| 当前资产： | ||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 237,028 | $ | 292,005 | ||||
| 受限制现金 | 55,000 | 55,000 | ||||||
| 应收账款 | 3,974 | 32,064 | ||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 9,977 | 7,521 | ||||||
| 流动资产总额 | 305,979 | 386,590 | ||||||
| 物业及设备净额 | 9,531 | 12,427 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 26,674 | 28,500 | ||||||
| 非流动受限制现金 | 1,885 | 1,885 | ||||||
| 总资产 | $ | 344,069 | $ | 429,402 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 7,194 | $ | 5,279 | ||||
| 应计负债 | 38,781 | 31,881 | ||||||
| 递延收入 | 19,514 | 44,829 | ||||||
| 流动负债合计 | 65,489 | 81,989 | ||||||
| 递延收入，扣除当期部分 | 12,604 | 42,496 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 24,998 | 25,907 | ||||||
| 其他非流动负债 | — | 497 | ||||||
| 负债总额 | 103,091 | 150,889 | ||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 普通股：面值0.00 1美元；授权60,000股；2024年12月31日已发行和流通股为27,000股，2023年12月31日为26,828股 | 27 | 27 | ||||||
| 额外实收资本 | 689,758 | 646,352 | ||||||
| 累计赤字 | (448,807 | ) | (367,866 | ) | ||||
| 股东权益合计 | 240,978 | 278,513 | ||||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 344,069 | $ | 429,402 | ||||
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.及其子公司
合并经营报表和综合（亏损）收入
| 截至12月31日止年度， | ||||||||||||
| （单位：千，每股数据除外） | 2024 | 2023 | 2022 | |||||||||
| 收入： | ||||||||||||
| 协作收入 | $ | 138,389 | $ | 157,748 | $ | 205,755 | ||||||
| 赠款收入 | 13,921 | 9,051 | 244 | |||||||||
| 总收入 | 152,310 | 166,799 | 205,999 | |||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||
| 研发，净额 | 195,156 | 192,133 | 147,751 | |||||||||
| 一般和行政 | 52,823 | 52,871 | 46,071 | |||||||||
| 总营业费用 | 247,979 | 245,004 | 193,822 | |||||||||
| 经营（亏损）收入 | (95,669 | ) | (78,205 | ) | 12,177 | |||||||
| 权益法投资亏损 | — | — | (515 | ) | ||||||||
| 外币损失 | (471 | ) | (229 | ) | (598 | ) | ||||||
| 财务收入（费用），净额 | 15,195 | 16,591 | (420 | ) | ||||||||
| 债务清偿收益 | — | 33,953 | — | |||||||||
| 所得税前净（亏损）收入 | (80,945 | ) | (27,890 | ) | 10,644 | |||||||
| 所得税（利益）拨备 | (4 | ) | 1,835 | 1,295 | ||||||||
| 净（亏损）收入 | (80,941 | ) | (29,725 | ) | 9,349 | |||||||
| 综合（亏损）收入 | $ | (80,941 | ) | $ | (29,725 | ) | $ | 9,349 | ||||
| （亏损）每股收益： | ||||||||||||
| 基本 | $ | (3.00 | ) | $ | (1.12 | ) | $ | 0.35 | ||||
| 摊薄 | $ | (3.00 | ) | $ | (1.12 | ) | $ | 0.35 | ||||
| 计算（亏损）每股收益时使用的加权平均股份： | ||||||||||||
| 基本 | 27,000 | 26,628 | 26,445 | |||||||||
| 摊薄 | 27,000 | 26,628 | 27,093 | |||||||||
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.及其子公司
合并经营报表和综合亏损（未经审计）
| 三个月结束 | ||||||||
| 12月31日， | ||||||||
| （单位：千，每股数据除外） | 2024 | 2023 | ||||||
| 收入： | ||||||||
| 协作收入 | $ | 21,000 | $ | 25,078 | ||||
| 赠款收入 | 1,766 | 5,777 | ||||||
| 总收入 | 22,766 | 30,855 | ||||||
| 营业费用： | ||||||||
| 研发，净额 | 43,780 | 36,620 | ||||||
| 一般和行政 | 12,380 | 12,507 | ||||||
| 总营业费用 | 56,160 | 49,127 | ||||||
| 经营亏损 | (33,394 | ) | (18,272 | ) | ||||
| 外币收益（亏损）收益 | 171 | (54 | ) | |||||
| 财务费用，净额 | 3,214 | 6,881 | ||||||
| 所得税前净亏损收入 | (30,009 | ) | (11,445 | ) | ||||
| 准备金 | (4 | ) | 262 | |||||
| 净亏损 | (30,005 | ) | (11,707 | ) | ||||
| 综合损失 | $ | (30,005 | ) | $ | (11,707 | ) | ||
| 每股亏损： | ||||||||
| 基本和稀释 | $ | (1.11 | ) | $ | (0.44 | ) | ||
| 计算每股亏损时使用的加权平均股份： | ||||||||
| 基本和稀释 | 27,000 | 26,628 | ||||||