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附件 99.1

 

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Verve Therapeutics重点介绍了公司最近的进展,并报告了2023年第二季度的财务业绩

预计2023年第四季度公布的heart-1初步临床数据

正在开展临床前研究和临床操作活动,以支持2024年启动VERVE-102和VERVE-201的临床试验

Lp(a)Program Advancing in Collaboration with Lilly;2023年8月获得6000万美元的预付款和股权投资

资本充足,现金跑道进入2026年

波士顿—— 2023年8月10日—— Verve Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,开创了一种使用单疗程基因编辑药物治疗心血管疾病的新方法,该公司今天报告了公司最近的进展和2023年第二季度的财务业绩。

“我们致力于为心血管疾病患者带来改变生活的一次性药物,”Verve的联合创始人兼首席执行官、医学博士Sekar Kathiresan说。“我们的主要重点是开发针对心血管风险三大支柱的药物:低密度脂蛋白(LDL)、富含甘油三酯的脂蛋白(TRL)和脂蛋白(a)(Lp(a))。我们正在整个产品组合中取得有意义的进展,我们预计将在今年第四季度报告VERVE-101的心脏-1 1b期临床试验的初步临床数据。VERVE-101是我们针对PCSK9的一流基础编辑器。此外,我们专注于完成临床前活动和执行必要的临床操作活动,以便在明年开始我们的第二个PCSK9项目VERVE-102和我们的ANGPTL3项目VERVE-201的临床试验。最后,我们很高兴能与心脏代谢疾病的行业领导者礼来公司合作,推进我们的Lp(a)项目。随着Verve继续发展,在诊所拥有多项资产,并拥有强大的销售渠道,我们的努力得到了强大财务状况的支持,现金渠道将持续到2026年。”

 

VERVE-101在心脏-1临床试验中的进展

VERVE-101,an体内作为一次性静脉输注提供的碱基编辑药物,旨在灭活PCSK9肝细胞中的基因,关闭肝脏产生的血液PCSK9,从而持久地降低LDL-C。VERVE-101正被初步开发用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)。
VERVE-101正在1b期心脏-1临床试验中进行评估。新西兰和联合王国正在进行招生工作。
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heart-1旨在评估VERVE-101的安全性和耐受性,并在最高风险HeFH患者的队列中进行剂量递增。此外,该试验旨在测量参与者的PCSK9蛋白变化,从而评估肝脏碱基编辑能力概念的早期证据。在2023年第四季度,Verve预计将在心脏-1临床试验的剂量递增部分报告四个队列的初步安全性、药效学、PCSK9和LDL-C数据。
Verve继续与美国食品和药物管理局合作,以解决VERVE-101新药调查申请被搁置的问题。基于心脏-1临床试验的进展,该公司预计将在美国以外的地区完成注册。

 

VERVE-102有望在2024年上半年启动临床试验

VERVE-102是一个体内碱基编辑药物,其目的是灭活PCSK9基因与VERVE-101相似。VERVE-101和VERVE-102共享相同的指导RNA靶向PCSK9除了类似的表达腺嘌呤碱基编辑器的mRNA外,VERVE-102还使用该公司专有的GalNAc-LNP递送技术递送。使用VERVE-102和该公司的GalNAc-LNP递送技术在小鼠和非人类灵长类动物中进行的临床前研究证明有效体内肝脏基因编辑和显著的PCSK9蛋白减少。

支持VERVE-102监管提交的临床前开发于2022年初开始,在获得监管批准后,Verve预计将在2024年上半年启动针对HeFH患者的VERVE-102 1b期临床试验。

VERVE-201有望在2024年下半年启动临床试验

VERVE-201,an体内作为一次性静脉输注提供的碱基编辑药物,旨在灭活ANGPTL3肝细胞中的基因,关闭肝脏产生的血液ANGPTL3,从而持久地降低LDL-C和TRLs。VERVE-201最初被开发用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH),这是一种罕见且往往致命的遗传亚型早发性动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD),其特征是极高的血液LDL-C。VERVE-201旨在减少与现有HoFH疗法相关的沉重治疗负担,包括需要多次口服、注射和静脉输液,通常需要数十年时间。
支持为启动VERVE-201 1b期临床试验提交监管文件的临床前数据将在欧洲心脏病学会(ESC)2023年大会上公布。口头陈述的详细情况如下:
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职位:靶向ANGPTL3的在研体内碱基编辑药物VERVE-201在小鼠模型中实现有效且不依赖LDLR的肝脏编辑
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会议:降脂有什么新变化
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数据和时间:2023年8月27日上午10:25-10:35 CEST
目前正在进行临床前研究,以支持向监管机构提交VERVE-201的临床开发申请,在获得监管批准后,Verve预计将在2024年下半年启动VERVE-201的1b期临床试验。

业务发展

2023年6月,Verve与礼来(礼来)达成了一项全球研究合作,重点是推进Verve的临床前阶段体内以Lp(a)为靶点的基因编辑程序。Lp(a)升高是ASCVD、缺血性脑卒中、血栓形成和主动脉瓣狭窄的一个成熟且经过基因验证的独立危险因素。

根据协议条款,Verve收到了总计6000万美元的预付款和股权投资。通过第一阶段临床试验的研究项目费用将由礼来公司提供资金。Verve也有资格获得高达4.65亿美元的研究、开发和商业里程碑,以及全球净销售额的分级版税。此外,在完成1期临床试验后,Verve有权选择参与为Lp(a)项目提供全球共同资金并分享利润(而不是收取里程碑和特许权使用费)。在《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法案》规定的等待期到期后,该合作于7月生效,Verve预计与Lp(a)合作相关的研究活动将于第三季度开始。

即将举行的投资者活动

Verve计划参加以下即将举行的活动:

Canaccord Genuity第43届年度增长会议,8月10日,马萨诸塞州波士顿
Stifel Biotech高管峰会,8月15日,罗德岛州纽波特

2023年第二季度财务业绩

现金状况:截至2023年第二季度,Verve持有4.625亿美元的现金、现金等价物和有价证券。Verve预计其现有的现金、现金等价物和有价证券,包括礼来在2023年8月追加的6000万美元预付款和股权投资,将足以为其2026年的运营提供资金。
协作收入:2023年第二季度的合作收入为210万美元,这与与Vertex Pharmaceuticals Incorporated的合作协议有关。2022年第二季度没有合作收入。

研发(R & D)费用:2023年第二季度的研发费用为4730万美元,而2022年第二季度为3310万美元。
一般和行政(G & A)费用:2023年第二季度的G & A费用为1340万美元,而2022年第二季度为910万美元。
净损失:2023年第二季度的净亏损为5400万美元,即每股基本和摊薄净亏损0.87美元,而2022年第二季度的净亏损为4090万美元,即每股基本和摊薄净亏损0.84美元。

关于Verve Therapeutics

Verve Therapeutics, Inc.(纳斯达克:VERV)是一家临床阶段的基因药物公司,开创了心血管疾病治疗的新方法,有望将治疗从慢性管理转变为单疗程基因编辑药物。该公司最初的三个项目—— VERVE-101、VERVE-102和VERVE-201 ——的靶点基因已被广泛验证,可作为降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的靶点,从而持久地降低血液中LDL-C水平。LDL-C是心血管疾病的根本原因。VERVE-101和VERVE-102旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因,目前正在初步开发用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH),并最终治疗未达到口服治疗目标的动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者。VERVE-201旨在永久关闭肝脏中的ANGPTL3基因,目前正在初步开发用于纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH),并最终用于治疗难治性高胆固醇血症患者。欲了解更多信息,请访问www.VerveTx.com。

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”,这些陈述涉及重大风险和不确定性,包括有关该公司在其正在进行的心脏-1试验中招募患者的能力、其心脏-1试验的临床数据的时间和可用性、该公司对VERVE-101的临床试验暂停的预期、启动VERVE-102和VERVE-201临床试验的预期时间、该公司在礼来合作下的研究活动、其研发计划、该公司项目的潜在优势和治疗潜力,包括VERVE-101、VERVE-102,和VERVE-201;以及公司认为其现有现金、现金等价物和有价证券足以支付其运营费用的期限。除历史事实外,本新闻稿中包含的所有陈述,包括关于公司战略、未来运营、未来财务状况、前景、计划和管理目标的陈述,均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性陈述,但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期,并受到许多风险和不确定性的影响,这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的经营历史相关的风险;公司及时提交和接收其候选产品的监管申请的能力;在临床试验中推进其候选产品;在预期的时间线上启动、注册和完成其正在进行的和未来的临床试验,或根本没有;正确估计公司候选产品的潜在患者群体和/或市场;在临床试验中复制在VERVE-101、VERVE-102的临床前研究和/或早期临床试验中发现的积极结果,和VERVE-201;在当前和未来临床试验中预期的时间表内推进其候选产品的开发;获得、维护或保护与其候选产品相关的知识产权;管理费用;并筹集实现其业务目标所需的大量额外资金。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论,其中任何一个因素都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中的结果不同,请参阅“风险因素”部分,以及公司最近提交给美国证券交易委员会的文件以及公司未来提交给美国证券交易委员会的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。此外,本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点,不应被视为代表公司截至本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。该公司预计,随后发生的事件和事态发展将导致该公司的观点发生变化。然而,尽管该公司可能会选择在未来某个时候更新这些前瞻性陈述,但该公司明确表示不承担任何这样做的义务。

投资者联系方式
珍·罗宾逊
Verve Therapeutics, Inc.
jrobinson@vervetx.com


媒体联系人
Ashlea Kosikowski

1AB

ashlea@1abmedia.com


Verve Therapeutics, Inc.

 

精选简明财务信息

 

(以千为单位,股份和每股数额除外)

 

(未经审计)

 

 

 

截至6月30日的三个月,

 

 

截至6月30日的六个月,

 

合并业务报表

 

 

2023

 

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

协作收入

 

$

2,093

 

 

$

 

 

$

3,497

 

 

$

 

营业费用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

 

47,260

 

 

 

33,125

 

 

 

94,370

 

 

 

57,614

 

一般和行政

 

 

13,416

 

 

 

9,067

 

 

 

25,969

 

 

 

16,503

 

总营业费用

 

 

60,676

 

 

 

42,192

 

 

 

120,339

 

 

 

74,117

 

业务损失

 

 

(58,583

)

 

 

(42,192

)

 

 

(116,842

)

 

 

(74,117

)

其他收入(支出):

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

成功付款负债的公允价值变动

 

 

(662

)

 

 

938

 

 

 

76

 

 

 

2,615

 

利息和其他收入,净额

 

 

5,438

 

 

 

308

 

 

 

10,984

 

 

 

390

 

其他收入共计,净额

 

 

4,776

 

 

 

1,246

 

 

 

11,060

 

 

 

3,005

 

所得税拨备前亏损

 

 

(53,807

)

 

 

(40,946

)

 

 

(105,782

)

 

 

(71,112

)

准备金

 

 

(176

)

 

 

-

 

 

 

(176

)

 

 

-

 

净损失

 

$

(53,983

)

 

$

(40,946

)

 

$

(105,958

)

 

$

(71,112

)

每股普通股净亏损,基本和稀释

 

$

(0.87

)

 

$

(0.84

)

 

$

(1.71

)

 

$

(1.46

)

用于每股净亏损的加权平均普通股,基本和稀释

 

 

61,953,992

 

 

 

48,674,873

 

 

 

61,871,158

 

 

 

48,623,330

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

合并资产负债表数据

 

6月30日,
2023

 

 

12月31日,
2022

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

462,476

 

 

$

554,808

 

总资产

 

$

589,131

 

 

$

679,223

 

负债总额

 

$

123,909

 

 

$

128,291

 

股东权益总额

 

$

465,222

 

 

$

550,932