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Cellectis在ASGCT年会上展示非病毒基因编辑和碱基编辑创新

纽约2025年4月28日电（GLOBE NEWSWIRE）--Cellectis（“公司”）（泛欧交易所成长：ALCLS-纳斯达克股票代码：CLLS）是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，今天公布了关于TALEN的研究数据®-用于推进细胞和基因疗法的介导非病毒转基因插入，以及使用TALE碱基编辑器（TALEB）在基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上取得的进展，该年会将于2025年5月13日至17日在新奥尔良举行。

数据以两张海报呈现：

标题：塔伦®-介导的非病毒转基因插入用于细胞和基因疗法的进展。

细胞和基因治疗方法可以使用基因编辑工具，引入转基因来修饰疾病相关基因，从而为广泛的疾病提供潜在的治疗解决方案。

在这部作品中，Cellectis结合了TALEN®-mediated gene editing with non-viral delivery of transgene for advancing cellular and gene therapies，and explores gene inser-efficacy and cellular health using singled DNA（ssDNA）for payload delivery in different cell types。

这种创新方法有可能解决与传统慢病毒病毒方法或AAV介导的转基因插入相关的挑战，例如制造限制、潜在的基因组毒性或有限的有效载荷大小。

研究数据显示：

• 基因编辑的非病毒方法：塔伦®介导基因编辑联合非-病毒模板（线性和环状ssDNA）可用于T细胞中的高效基因插入以及促进活力和插入特异性的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）。
  
  
• Circular ssDNA相对于病毒载体的优势：转录组分析和体内数据表明，与传统的病毒供体模板介导的转基因递送相比，CSSDNA介导的细胞工程允许更好地维持HSPC适合性以及更稳定的基因编辑。
  

«这些基因编辑技术的实施对下一代疗法的开发具有重大潜力，旨在为患有癌症、自身免疫性疾病、单基因疾病和各种其他疾病的患者提供替代的高效、安全的治疗选择。» Cellectis副总监– IO和业务发展分析师Beatriz Aranda Orgilles博士说。

标题：使用TALE基础编辑器进行高保真C-to-T编辑

TALE碱基编辑器（TALEB）是转录激活因子样效应结构域（TALE）、分裂DDDA脱氨酶两半和尿嘧啶糖化酶抑制剂（UGI）的融合。TALEB的C-to-T类通过将胞嘧啶（C）转化为胸腺嘧啶（T）来编辑双链DNA，不涉及DNA链缺口。

Cellectis开发了一种方法来表征这种转换的效率，并检查了影响TALEB活性的各种因素。该方法还利用原代T细胞中ssODN的高度精确和高效敲入来开发一种检测方法，以评估目标序列的组成和间隔变异如何影响TALEB活性/效率。

研究数据显示：

• C-to-T编辑效率：TALEB能够有效地将C转换为T。目标序列和周围碱基的变异影响编辑效率。TALEB架构的受过教育的选择进一步允许控制编辑结果。
  
• 脱靶编辑风险评估：已经进行了评估脱靶编辑的研究，显示在先前描述的位点的原代细胞中没有可检测到的编辑，突出了TALEB对潜在治疗应用的特异性。
  

«看到Cellectis的TALE技术进步成为我们的基因编辑工具箱中可用的新工具，这是鼓舞人心的。我们理解和微调TALE碱基编辑器编辑能力的能力为我们提供了另一种高效和具体的方法，可用于支持新型基因编辑和基因治疗应用。» Louisa Mayer说，Cellectis的博士、科学家II和主管–创新与基因编辑。

总体而言，这项研究的结果增强了TALEB的控制和使用，允许设计与未来治疗应用兼容的高效和特异性TALEB。

摘要在ASGCT网站上直播。海报将在活动的第一天在Cellectis的网站上发布。

关于Cellectis
Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法。该公司将同种异体方法用于肿瘤学CAR T免疫疗法，开创了现成和即用即用的基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念，并为开发其他治疗适应症的基因疗法提供了平台。Cellectis凭借其内部制造能力，是为数不多的从头到尾控制细胞和基因治疗价值链的端到端基因编辑公司之一。

Cellectis的总部设在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处。Cellectis在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所增长（股票代码：ALCLS）上市。要了解更多信息，请访问www.cellectis.com并在LinkedIn和X上关注Cellectis。

塔伦®是Cellectis公司拥有的注册商标。
  
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媒体联系人：
Pascalyne Wilson，传播总监，+ 33（0）776991433，media@cellectis.com

Patricia Sosa Navarro，首席执行官办公室主任，+ 33（0）776774693

投资者关系联系人：
investors@cellectis.com 首席财务官兼首席商务官Arthur Stril

附件

• ASGCT海报公告PR-ENGLISH（1）（https://ml.globenewswire.com/resource/download/e9c26dde-a556-48a7-81b3-d4bb526e49af）