附件 99.1
Ocugen提供2024年第四季度和全年财务业绩的业务更新
美国东部时间今天上午8：30举行电话会议和网络直播
•与FDA就OCU410ST用于Stargardt病的2/3期关键验证性临床试验达成一致，这可能会加快临床开发两到三年
•完成OCU410 2期ARMADA临床试验（N = 51）中的给药，用于治疗地理萎缩（GA）。数据和安全监测委员会（DSMB）最近审查了第2阶段的临时安全数据。迄今为止，来自第2阶段多个剂量水平的所有受试者都表现出非常有利的安全性和耐受性特征。
•来自OCU400的1/2期临床试验的视网膜色素变性（RP）多个突变的2年长期阳性数据表明，与未治疗的眼睛相比，所有可评估的治疗受试者在两年时的视觉功能（LLVA）均有持久且具有统计学意义的改善（p = 0.005）
•OCU400仍有望在2026年年中之前满足2025年上半年招聘完成和潜在的BLA/MAA申请
宾夕法尼亚州马尔文，2025年3月5日（GLOBE NEWSWIRE）– Ocugen, Inc.（Ocugen或公司）（纳斯达克股票代码：OCGN）是一家在失明疾病基因疗法方面具有开创性的生物技术领导者，今天公布了2024年第四季度和全年财务业绩以及一般业务更新。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“来自所有三个临床项目的持续数据，以及患者的证词，继续支持我们革命性的修饰基因治疗平台一次性治疗的益处——因为我们看到接受治疗的眼睛持续稳定或改善，同时保持良好的安全性和耐受性。”“在整个2024年，公司根据入组和给药时间表不断推进其临床项目，我们将在2025年继续推动产品管线向前发展。”
近日，该公司宣布，在与FDA达成一致后，将进行OCU410ST治疗Stargardt病的2/3期关键验证性临床试验。OCU410ST的这种加速监管途径是由美国和欧洲10万名Stargardt患者存在的令人难以置信的未满足的医疗需求推动的，这些患者没有可用的治疗选择。加快OCU410ST的临床时间表，预计将比预期更快地在解决疾病负担方面节省大量成本。
OCU410ST 2/3期临床试验将随机分配51名受试者，其中34人接受单次、视网膜下、200 μ L浓度为1.5x10的OCU410ST注射液11视敏度较差的眼睛中的载体基因组（vg）/mL，其中17个将作为未经治疗的对照。一年的数据将用于计划于2027年提交的BLA申请。OCU410ST GARDian临床试验1期的6个月数据表明，与未治疗的同侧眼睛相比，治疗过的眼睛从基线开始的病变增长（52%）显着放缓，并且具有临床意义的2线（10个字母）视觉功能（BCVA）改善，这在治疗过的眼睛中具有统计学意义（p = 0.02）。
本周，用于GA的OCU410 ArMaDa临床试验的DSMB召集并审查了该研究2期部分的另外15名受试者的安全性和耐受性概况。迄今为止，在包括1期在内的所有60名受试者中，没有报告与OCU410相关的严重不良事件。与目前可用的GA治疗方法不同，没有出现缺血性视神经病变、血管炎、眼内炎症、眼内炎或脉络膜新生血管病例，也没有特别关注的不良事件。
OCU410在GA患者中的初步9个月疗效数据显示，在试验的1期部分，与未治疗的眼睛相比，已治疗的眼睛的病变增长（44%）与基线相比显着放缓，并且具有临床意义的2线（10个字母）视觉功能（LLVA）改善。此外，与目前可用的GA疗法的已公布数据相比，单一的视网膜下OCU410治疗在9个月时保存了更多的治疗眼GA病变周围的视网膜组织。GA是一种先进形式的干性年龄相关性黄斑变性，在美国和欧洲总共影响了2-3百万人。
RP的1/2期OCU400临床试验的两年数据表明，与未治疗的眼睛相比，所有可评估的治疗受试者的视觉功能（LLVA）都有持久且具有统计学意义的改善（p = 0.005）。与未治疗的眼睛相比，100%（10/10）接受治疗的可评估受试者的视觉功能显示出改善或保留，并且观察到OCU400在所有受试者中具有跨多个突变的良好安全性和耐受性特征。
在实现临床里程碑的同时，还取得了相当大的监管成就，包括欧洲药品管理局（EMA）对OCU410ST的孤儿药产品指定（OMPD），用于治疗ABCA4相关视网膜病变，包括Stargardt病、视网膜色素变性19（RP19）和锥杆营养不良症3（CORD），以及EMA先进疗法委员会（CAT）对OCU400、OCU410和OCU410ST先进疗法药物产品（ATMP）分类的积极意见.
Ocugen的候选生物制剂搬入临床，目前患者正在接受OCU200治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的1期临床试验的给药。OCU200凭借其独特的作用机制，有可能改变DME、糖尿病视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性的治疗格局，将活性成分——抑郁素——与在疾病发病机制中起关键作用的整合素受体结合，并有望惠及所有DME患者，包括对当前抗VEGF疗法无反应的30-40 %的患者。
“我为我们在Ocugen的团队感到无比自豪，他们正在与研究中心和研究人员密切合作，不知疲倦地招募所有四个临床项目的患者，”Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士说。“对于目前没有选择、面临完全丧失视力前景的患者来说，想想可以通过修饰剂疗法解决的潜在未满足的医疗需求是非常令人欣慰的。”
最后，OCU500的研究性新药（IND）申请——该公司的新冠吸入性黏膜疫苗获得FDA批准。隶属于美国国立卫生研究院的美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）预计将赞助并开展1期试验，以评估OCU500通过两种不同途径给药的安全性、耐受性和免疫原性，即吸入肺部和作为喷雾剂鼻内给药。
为了将现金跑道延长至2026年第一季度，并支持Ocugen的临床试验，该公司在2024年下半年获得了6500万美元的股权/债务融资。进一步支持了Ocugen为实现长期股东价值、在投资界获得显着知名度以及扩大股东基础所做的努力，该公司于2024年5月被纳入罗素指数。
Musunuri博士表示：“2024年取得的有意义的进展以及最近与FDA取得的成功，使我们更接近于在几年内实现三种潜在BLA的目标—— 2026年、2027年、2028年，分别包括RP、Stargardt和GA治疗。”“虽然这是一个雄心勃勃的目标，但我相信，我们拥有战略和科学专长，以及对患者的不懈承诺，可以兑现我们的承诺。”
业务更新
新型修饰剂基因治疗平台—未来三年潜在靶向三个BLA备案
•OCU400—欧盟委员会（EC）提供了EMA的CAT对OCU400 ATMP分类的积极意见。正在美国和加拿大积极招募用于治疗RP的3期liMeliGHT临床试验的患者，并有望在2025年上半年完成入组，并在2026年年中提交BLA和MAA提交。
•OCU410ST— EMA授予OCU410ST OMPD用于治疗ABCA4相关视网膜病变，包括Stargardt病、视网膜色素变性19（RP19）和锥杆营养不良3（CORD3）。FDA批准了一项用于BLA备案的2/3期关键验证性临床试验。计划在2025年年中启动2/3期研究，目标是在2027年之前提交BLA。EC为OCU410ST ATMP分类提供了来自EMA CAT的积极意见。
•OCU410—提前完成OCU410 1/2期ARMADA临床试验2期给药。打算在2026年第一季度完成1年的跟踪，目标是在2028年提交BLA备案。EC提供了EMA的CAT对OCU410 ATMP分类的积极意见。
财务业绩
•第四季度——截至2024年12月31日止三个月的研发费用为830万美元，而截至2023年12月31日止三个月的研发费用为780万美元。截至2024年12月31日止三个月的一般及行政开支为630万美元，而截至2023年12月31日止三个月的一般及行政开支为520万美元。Ocugen报告称，截至2024年12月31日止三个月，每股普通股净亏损为0.05美元，而截至2023年12月31日止三个月，每股普通股净亏损为0.04美元。
•全年——截至2024年12月31日止年度的研发费用为3210万美元，而截至2023年12月31日止年度的研发费用为3960万美元。截至2024年12月31日止年度的一般和行政费用为2670万美元，而截至2023年12月31日止年度为32.0百万美元。Ocugen报告称，截至2024年12月31日止年度，每股普通股净亏损为0.20美元，而截至2023年12月31日止年度，每股普通股净亏损为0.26美元。
•截至2024年12月31日，Ocugen的现金和受限制现金总额为5880万美元，而截至2023年12月31日，该公司的现金和受限制现金总额为3950万美元。该公司估计，其目前的现金、现金等价物和投资将使其能够为2026年第一季度的运营提供资金。截至2024年12月31日，公司已发行普通股2.914亿股。
电话会议和网络直播详情
Ocugen已安排在美国东部时间今天上午8：30召开电话会议和网络直播，讨论财务业绩和最近的业务亮点。此次电话会议将由Ocugen领导班子主持，并向所有听众开放。在准备好的发言之后，还将进行问答环节。
请与会者使用以下详细信息参加电话会议或网络直播：
拨入号码：（800）715-9871（美国电话）及（646）307-1963（国际电话）
会议ID：5045393
网络直播：可在Ocugen投资者网站活动栏目查阅
此次电话会议的重播和存档的网络广播将在事件发生后大约45天内在Ocugen投资者网站上提供。
关于Ocugen, Inc.
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新型基因和细胞疗法、生物制剂以及疫苗并将其商业化，这些技术可以改善健康状况，为全球患者带来希望。我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——开辟新的科学道路，利用我们独特的智力和人力资本。我们突破性的修饰剂基因治疗平台具有以单一产品治疗多种视网膜疾病的潜力，我们正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，以解决未满足的医疗需求。访问www.ocugen.com了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注我们。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于Ocugen临床项目的战略、业务计划和目标、Ocugen候选产品临床前和临床开发的计划和时间表，包括其治疗潜力、临床益处以及安全性和有效性，对当前正在进行的临床前和临床试验的时间、成功和数据公布的预期，到2026年第一季度的预期现金跑道，启动新临床项目的能力，关于对现有数据进行定性评估的陈述，潜在益处，对正在进行和未来的临床试验的预期、预期的监管备案和预期的开发时间表，这些都受到风险和不确定性的影响。在某些情况下，我们可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”等表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述受到许多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异，包括但不限于初步、中期和顶线临床试验结果可能不具有指示性，并且可能与之不同的风险，最终临床数据；在进行中的临床试验中或通过对现有临床试验数据的进一步分析可能出现不利的新临床试验数据；较早的非临床和临床数据以及对其的测试可能无法预测后期临床试验的结果或成功；以及临床试验数据受到不同的解释和评估，包括监管部门的解释和评估。这些及其他风险和不确定性在我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的年度和定期文件中有更全面的描述，包括我们向SEC提交的季度和年度报告中题为“风险因素”的部分中描述的风险因素。我们在本新闻稿中所做的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。除法律要求外，我们不承担在本新闻稿发布之日之后更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
联系人：
蒂芙尼·汉密尔顿
AVP，通信主管
Tiffany.Hamilton@ocugen.com
（下表）
Ocugen, Inc.
合并资产负债表
（单位：千）
（未经审计）
| 截至12月31日， | |||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 物业、厂房及设备 | |||||||||||
| 流动资产 | |||||||||||
| 现金 | $ | 58,514 | $ | 39,462 | |||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 3,168 | 3,509 | |||||||||
| 流动资产总额 | 61,682 | 42,971 | |||||||||
| 物业及设备净额 | 16,554 | 17,290 | |||||||||
| 受限制现金 | 307 | — | |||||||||
| 其他资产 | 3,899 | 4,286 | |||||||||
| 总资产 | $ | 82,442 | $ | 64,547 | |||||||
| 负债与股东权益 | |||||||||||
| 流动负债 | |||||||||||
| 应付账款 | $ | 4,243 | $ | 3,172 | |||||||
| 应计费用和其他流动负债 | 15,500 | 13,343 | |||||||||
| 经营租赁义务 | 519 | 574 | |||||||||
| 长期债务的流动部分 | 1,326 | — | |||||||||
| 流动负债合计 | 21,588 | 17,089 | |||||||||
| 非流动负债 | |||||||||||
| 经营租赁债务，减去流动部分 | 3,313 | 3,567 | |||||||||
| 长期债务，净额 | 27,345 | 2,800 | |||||||||
| 其他非流动负债 | 564 | 527 | |||||||||
| 非流动负债合计 | 31,222 | 6,894 | |||||||||
| 负债总额 | 52,810 | 23,983 | |||||||||
| 股东权益 | |||||||||||
| 可转换优先股 | — | 1 | |||||||||
| 普通股 | 2,915 | 2,567 | |||||||||
| 库存股票 | (48) | (48) | |||||||||
| 额外实收资本 | 366,938 | 324,191 | |||||||||
| 累计其他综合收益 | 48 | 20 | |||||||||
| 累计赤字 | (340,221) | (286,167) | |||||||||
| 股东权益总额 | 29,632 | 40,564 | |||||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 82,442 | $ | 64,547 | |||||||
Ocugen, Inc.
综合业务报表
（以千为单位，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 三个月结束 12月31日， |
截至12月31日止年度， | ||||||||||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 合作安排收入 | $ | 764 | $ | 1,409 | $ | 4,055 | $ | 6,036 | |||||||||||||||
| 总收入 | 764 | 1,409 | 4,055 | 6,036 | |||||||||||||||||||
| 营业费用 | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 8,290 | 7,779 | 32,126 | 39,573 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 6,314 | 5,155 | 26,686 | 31,994 | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 14,604 | 12,934 | 58,812 | 71,567 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (13,840) | (11,525) | (54,757) | (65,531) | |||||||||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | (40) | 555 | 703 | 2,453 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (13,880) | $ | (10,970) | $ | (54,054) | $ | (63,078) | |||||||||||||||
| 归属于普通股股东的净亏损——基本及摊薄 | (13,880) | (10,970) | (54,010) | (63,078) | |||||||||||||||||||
| 用于计算每股普通股净亏损的加权股份——基本和稀释 | 290,924,531 | 256,506,387 | 270,995,121 | 244,327,057 | |||||||||||||||||||
| 归属于普通股股东的每股净亏损——基本和摊薄 | $ | (0.05) | $ | (0.04) | $ | (0.20) | $ | (0.26) | |||||||||||||||
| 归属于B系列可转换优先股股东的净亏损——基本和稀释 | — | — | (44) | — | |||||||||||||||||||
| 用于计算每B系列可转换优先股净亏损的加权股份——基本和稀释 | — | — | 54,745 | — | |||||||||||||||||||
| 归属于B系列可转换优先股股东的每股净亏损——基本和稀释 | $ | — | $ | — | $ | (0.80) | $ | — | |||||||||||||||