表格6-K
证券交易委员会
华盛顿特区20549
外国发行人的报告
根据第13a-16条或第15d-16条
1934年证券交易法
2025年10月
委员会文件编号：001-11960
阿斯利康 PLC
弗朗西斯·克里克大道1号
剑桥生物医学校区
剑桥CB2 0AA
英国
用复选标记表明注册人是否以表格20-F或表格40-F为掩护提交或将提交年度报告。
表格20-F X表格40-F __
如注册人根据条例S-T规则第101（b）（1）条的许可提交纸质表格6-K，请以复选标记表示：
如果注册人按照S-T规则第101（b）（7）条的允许提交纸质表格6-K，请用复选标记表示：______
根据1934年《证券交易法》第12g3-2（b）条，通过提供本表格所载信息，以复选标记表明注册人是否也因此向委员会提供了该信息。
有__没有x
如果标记“是”，请在下方注明根据规则12g3-2（b）分配给登记人的档案编号：82-______________
阿斯利康 PLC
展览索引
1.
Koselugo（selumetinib）在欧盟获批
2025年10月28日
科塞卢戈 欧盟批准 用于成人1型神经纤维瘤病的丛状神经纤维瘤
基于KOMET III期试验结果的批准，在肿瘤大小缩小中显示20%的客观缓解率
Alexion，阿斯利康罕见病科塞卢戈（selumetinib）是一种口服、选择性MEK抑制剂，已在欧盟（EU）获批用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。1
欧盟委员会的批准是继积极意见人用医药产品委员会（CHMP）的成员，并基于KOMET的结果，这是该患者群体中规模最大且唯一的安慰剂对照全球III期试验，该试验在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表，并发表于柳叶刀.2
NF1是一种罕见的、渐进性的遗传性疾病，通常在儿童早期就被诊断出来，但通常会发展到成年后，这种疾病会影响到每一个器官系统。3,4高达50%的NF1患者可能会发展出一种称为PN的非恶性肿瘤，这种肿瘤可能会影响大脑、脊髓和神经。4,5PN可能会在人的一生中晚些时候出现，并且会变大，导致疼痛、毁容和肌肉无力，以及其他使人衰弱的症状。4,5
Pierre Wolkenstein教授，医学博士，巴黎东部大学（UPEC）APHP Henri Mondor医院皮肤科主任，欧洲KOMET试验的国家协调调查员表示：“批准科塞卢戈欧洲针对患有NF1 PN的成年人，为患者和医生提供了一种有意义的方法，以缩小儿童时期以外的治疗差距。正如KOMET III期试验所证明的那样，这是迄今为止在这一患者群体中进行的最强大的后期临床试验，成人给药科塞卢戈观察到显着的肿瘤体积减少，其安全性特征与其在儿科患者中的既定用途一致，验证了科塞卢戈适用于新诊断的成年人和那些过渡到成人护理的人。"
Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“欧盟委员会的批准延长了Alexion改变生活的潜力科塞卢戈给该地区有NF1 PN的成年人，包括将护理延续到成年。这一里程碑，连同我们在NF1 PN治疗领域的开创性领导地位，体现了Alexion坚定不移地致力于解决罕见病社区未满足的需求。我们期待着带来科塞卢戈尽快送给欧洲各地有需要的成年人。”
在对试验的初步分析中，科塞卢戈显示到第16周期，与安慰剂（n = 4/74,95% CI：1.5,13.3；p = 0.01）相比，具有统计学意义的客观缓解率（ORR）为20%（n = 14/71,95% CI：11.2,30.9），而安慰剂为5%（n = 4/74,95% CI：1.5,13.3；p = 0.01）。12个周期后，服用安慰剂的患者转为科塞卢戈和患者科塞卢戈继续治疗12个周期。2
的安全概况科塞卢戈在KOMET III期试验中与其已知特征一致，并在儿科患者中确立了用途。2
科塞卢戈根据KOMET III期试验的数据，最近已在日本和其他国家被批准用于治疗有症状、无法手术的PN的NF1成人患者，并且正在进行额外的监管审查。
笔记
NF1
NF1是一种罕见的、渐进的、由NF1基因自发或遗传突变引起的遗传性疾病。3,4NF1与多种症状相关，包括皮肤上和皮肤下的软肿块（皮肤神经纤维瘤），在高达50%的患者中，可能会在神经鞘上发展出称为丛状神经纤维瘤（PN）的肿瘤。4,5这些PN会导致毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱或肠道功能障碍等临床问题。4,5
KOMET
KOMET是一项全球III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估科塞卢戈在有症状、无法手术的PN的NF1成人患者中。该试验招募了来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚13个国家的145名成年人，参与者的基线特征，包括性别和PN分布，反映了全球成年NF1患者群体。患者入组并随机接受科塞卢戈或安慰剂（1：1）12个28天周期。参与者被要求有NF1的诊断、至少一种有症状、无法通过容积MRI分析测量的PN、筛查期间记录的慢性PN疼痛评分、足够的器官和骨髓功能以及在入组时稳定的慢性PN疼痛药物使用。2,6
主要终点是经ICR评估的第16周期确认的客观缓解率（ORR）。ORR定义为确认完全应答（PN消失）或部分应答（肿瘤体积至少减少20%）的患者百分比。次要终点包括第12周期时PN相关疼痛和健康相关生活质量（HRQOL）的改善。2,6
12个周期后，服用安慰剂的患者转为科塞卢戈和患者科塞卢戈继续治疗12个周期。有机会完成24个周期治疗的患者可选择参加长期延长期并继续接受科塞卢戈.2,6
科塞卢戈
科塞卢戈（selumetinib）是一种激酶抑制剂，可阻断特定酶（MEK1和MEK2），这些酶参与刺激细胞生长。在NF1中，这些酶过度活跃，导致肿瘤细胞以不受调节的方式生长，产生所谓的丛状神经纤维瘤（PN）。通过阻断这些酶，科塞卢戈减缓肿瘤细胞的生长，从而减缓PN的生长。
科塞卢戈在美国、欧盟、日本、中国等国家获批，用于治疗有症状、无法手术的特定NF1儿科患者。
科塞卢戈在欧盟、日本和其他国家被批准用于治疗有症状、无法手术的PN成年NF1患者，目前正在进行额外的监管审查。
科塞卢戈已在美国、欧盟、日本等多个国家获得孤儿药指定，用于治疗NF1。
阿斯利康与MSD战略合作
2017年7月，阿斯利康与美国新泽西州拉威市的默克制药公司（在美国和加拿大以外被称为MSD）宣布达成一项全球战略合作，以共同开发和共同商业化林帕扎（olaparib），一种first-in-class PARP抑制剂，以及科塞卢戈.这些公司可能会发展林帕扎和科塞卢戈与其他潜在新药联合使用并作为单一疗法。
阿莱克西翁
Alexion，即阿斯利康罕见病，专注于通过发现、开发和提供改变生活的药物，为受到罕见疾病和破坏性条件影响的患者和家庭提供服务。作为三十多年来罕见病领域的先驱领导者，Alexion率先将补体系统的复杂生物学转化为转化药物，如今，它继续使用一系列创新模式，在具有重大未满足需求的疾病领域建立多元化的管道。作为阿斯利康的一部分，Alexion正在不断扩大其全球地理足迹，以服务于世界各地更多的罕见病患者。该公司总部位于美国波士顿。
阿斯利康
阿斯利康（LSE/STO/纳斯达克：AZN）是一家全球性的、以科学为主导的生物制药公司，专注于肿瘤学、罕见疾病和生物制药领域处方药的发现、开发和商业化，包括心血管、肾脏与代谢以及呼吸与免疫学。阿斯利康的创新药物总部位于英国剑桥，销往超过125个国家，被全球数百万患者使用。请参观阿斯利康网站并在社交媒体上关注公司@阿斯利康.
联系人
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参考资料
1. 科塞卢戈 （selumetinib）SMPC；2025年10月。
2.Chen，AP，et al. KOMET：一项3期、多中心、国际、随机、安慰剂对照研究，以评估selumetinib在成人1型神经纤维瘤病和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤中的疗效和安全性。柳叶刀。2025;405(10496):2217-2230.
3.田村R.目前对1、2型神经纤维瘤病和神经鞘瘤病的认识.Int J MOL Sci。2021;22(11):5850.
4.Hirbe AC，et al. Neurofibromatosis Type 1：a multi-disciplinary approach to care。柳叶刀Neurol。2014;13:834-843.
5.Bergqvist C，et al. Neurofibromatosis 1法国国家指南基于1966年以来的广泛文献综述。Orphanet J Rare DIS.2020;15(1):37.
6.ClinicalTrials.gov。selumetinib在有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（KOMET）的NF1成人患者中的疗效和安全性。NCT标识符：NCT04924608。可用 这里.于2025年10月访问。
马修·鲍登
公司秘书
阿斯利康 PLC
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。
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阿斯利康 PLC
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日期：10月28日 2025
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作者：/s/马修·鲍登
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姓名：马修·鲍登
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标题：公司秘书
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