附件 99.1
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联系人：
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
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克里斯汀·里根·林登布姆
（投资者与媒体）
617-682-4340
乔希·布罗德斯基
（投资者）
617-551-8276
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Alnylam宣布初步*2024年第四季度和全年全球净产品收入，并提供2025年合并净产品收入指导和管道目标
– ONPATTRO 2024年全年初步产品净收入为16.46亿美元®，AMVUTTRA®，GIVLAARI®，和OXLUMO®，代表33%的年增长率–
– 2025年合并净产品收入指引**20.50亿美元至22.50亿美元的定位公司实现Alnylam P5x25非GAAP盈利能力目标–
–稳健的临床管道，具有数十亿美元的可持续增长机会–
马萨诸塞州剑桥，2025年1月12日–领先的RNA疗法公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：ALNY）今天宣布其初步*ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO的第四季度和2024年全年全球净产品收入。此外，公司提供了2025年产品净收入、非GAAP营业收入盈利能力、管道目标指引。
Alnylam首席执行官MBChB的Yvonne Greenstreet表示：“随着我们继续发展成为一家全球性的顶级生物技术公司，Alnylam在2024年取得的商业和临床成就为我们在2025年迎来又一个变革性的一年做好了充分的准备。”“我们在这一年创造了超过16亿美元的净产品收入，与2023年相比增长了33%，处于我们修订后的指导范围的高端，并展示了我们基础HATTR-PN和Rare业务的实力。我们预计，2025年将是我们TTRR特许经营的一个重要拐点，VUTISRAN在ATTR-CM中的潜在推出将带来显着的收入增长，这反映在我们今天宣布的净产品销售指导中。如果我们成功达到这一产品收入指引，我们预计将在2025年实现非GAAP盈利。”
Greenstreet博士继续说道：“我们还期待在我们的管道和RNAi平台方面取得重大进展的一年，今天概述了关键目标。这一令人瞩目的进展速度使我们能够很好地完成这一年实现关键Alnylam P5x25目标，并通过我们的全球商业基础设施、广阔的管道和有机平台，继续为患者提供可持续的创新。”
2024年第四季度和全年商业和金融业绩初步*
总TTR：ONPATTRO®（patisiran）& AMVUTTRA®（vutrisiran）
•初步*ONPATTRO和AMVUTTRA第四季度的全球净产品收入分别约为5600万美元和2.87亿美元，与2023年第四季度相比，TTR总额年增长率合计为35%，2024年全年分别约为2.53亿美元和9.7亿美元，与2023年全年相比，TTR总额年增长率合计为34%。
Total Rare：GIVLAARI®（givosiran）& OXLUMO®（lumasiran）
•初步*GIVLAARI和OXLUMO第四季度的全球净产品收入分别约为6500万美元和4400万美元，与2023年第四季度相比，合计增长18%，2024年全年分别约为2.56亿美元和1.67亿美元，与2023年全年相比，合计增长29%。
2025年合并净产品收入& Non-GAAP营业收入指引
Alnylam今天宣布了ONPATTRO、AMVUTTRA（PN & CM**）、GIVLAARI和OXLUMO为20.50亿美元至22.50亿美元，与2024年相比，全年合计增长31%，处于指导区间的中点。在特许经营层面，指导意见细分如下：
•总TTR（ONPATTRO，AMVUTTRA（PN & CM**））：16亿至17.25亿美元，与2024年相比，全年增长36%，处于指导区间的中点。
•Total Rare（GIVLAARI，OXLUMO）：4.5亿美元至5.25亿美元，与2024年相比，全年增长15%，处于指导区间的中点。
此外，该公司预计2025年将实现非GAAP营业收入盈利。
该公司计划在第四季度和2024年全年收益发布时为合作和特许权使用费收入和运营费用提供额外指导。
2025年产品和管道目标
Vutrisiran–一种RNAi疗法，在全球多个国家上市，用于治疗患有多发性神经病的HATTR淀粉样变性成人，并正在开发用于治疗患有心肌病的ATTR淀粉样变性成人。Alnylam预计：
•实现美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成年人与ATTR淀粉样变性合并心肌病PDUFA靶点行动日期为2025年3月23日。
•2025年下半年在日本和欧盟获得额外的全球批准和报销，用于治疗患有ATTR淀粉样变性并伴有心肌病的成年人。
Nucresiran（ALN-TTRSC04）–一种正在开发的用于治疗ATTR淀粉样变性的研究性RNAi疗法。Alnylam预计：
•于2025年上半年启动ATTR淀粉样变性合并心肌病患者的3期研究。
齐勒贝斯兰–与罗氏（Roche）合作开发用于治疗高血压的研究性RNAi疗法。Alnylam预计：
•报告2025年下半年KARDIA-3 2期研究的结果。
•2025年下半年启动3期心血管结局试验。
米维尔西兰–一种正在开发的研究性RNAi疗法，用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病（CAA）。Alnylam预计：
•报告2025年下半年阿尔茨海默病1期研究B部分的中期结果。
•2025年下半年启动阿尔茨海默病2期研究。
ALN-6400–一种正在开发中的研究性RNA疗法，用于治疗出血性疾病。Alnylam预计：
•在2025年下半年启动一项针对出血性疾病的2期研究。
此外，公司计划提交研究性新药（IND）申请Alnylam领导的四个新项目到2025年底。
合作伙伴主导的计划亮点
Alnylam合作项目继续取得进展，包括：
•菲图斯兰–与赛诺菲合作开发的一种研究性RNAi疗法，用于治疗A型和B型血友病，无论是否使用抑制剂。赛诺菲预计将在PDUFA目标行动日期2025年3月28日之前获得FDA批准。
•埃莱布希兰–与Vir Biotechnology合作开发的一种研究性RNAi疗法，用于治疗慢性乙型肝炎和慢性三角型肝炎。2025年，VIR预计将启动一项3期慢性肝炎delta注册研究，并报告一项2期慢性乙型肝炎研究的功能性治愈结果。
Alnylam管理层将在第43届会议的网络直播演示中讨论其初步的2024年净产品收入，以及2025年的目标和指导rd年度摩根大通医疗保健
会议将于太平洋时间2025年1月13日（星期一）上午9：45（美国东部时间下午12：45）在加利福尼亚州旧金山举行。
关于RNAi Therapeutics
RNAi（RNA干扰）是一种基因沉默的自然细胞过程，代表了当今生物学和药物开发中最有前途和快速推进的前沿领域之一。它的发现被誉为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖的认可。通过利用发生在我们细胞中的RNAi的自然生物学过程，一种被称为RNAi疗法的新型药物现已成为现实。小干扰RNA（siRNA）是介导RNAi的分子，构成Alnylam的RNAi治疗平台，通过有效地沉默信使RNA（mRNA）——编码致病或疾病通路蛋白的遗传前体——从而阻止它们被制造出来，从而在当今药物的上游发挥作用。这是一种革命性的方法，具有改变遗传和其他疾病患者护理的潜力。
关于阿尔尼拉姆制药
Alnylam（纳斯达克：ALNY）引领将RNA干扰（RNAi）转化为一类全新的创新药物，具有改变患有罕见和流行疾病且需求未得到满足的人们生活的潜力。基于获得诺贝尔奖的科学，RNA疗法代表了一种强大的、经过临床验证的方法，可以产生变革性药物。自2002年成立以来，Alnylam一直引领着RNAi革命，并继续兑现将科学可能性变为现实的大胆愿景。Alnylam的商业RNA治疗产品是ONPATTRO®（patisiran），AMVUTTRA®（vutrisiran），GIVLAARI®（givosiran），OXLUMO®（lumasiran），以及Leqvio®（inclisiran），这是由Alnylam的合作伙伴诺华公司正在开发和商业化。Alnylam拥有深厚的研究药物管道，包括多个处于后期开发阶段的候选产品。Alnylam正在执行其“Alnylam P5x25”战略，通过可持续创新和卓越的财务业绩，在罕见和常见疾病领域提供变革性药物，使世界各地的患者受益，从而形成领先的生物技术形象。Alnylam总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解有关我们的人员、科学和管道的更多信息，请访问www.alnylam.com并在X（原Twitter）@ alnylam上与我们互动，或在LinkedIn、Facebook或Instagram上与我们互动
Alnylam前瞻性陈述
本新闻稿包含1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述。关于Alnylam的期望、信念、目标、计划或前景的历史事实陈述以外的所有陈述，包括但不限于关于Alnylam发展成为领先的、全球性的、顶级生物技术公司；Alnylam对AMVUTTRA用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病的潜在批准和推出的预期2025年初在美国和2025年下半年在其他地区；AMVUTTRA用于ATTR-CM的推出将为Alnylam带来显着的顶线增长的潜力；2025年成为Alnylam变革年的潜力，以及2025年将代表Alnylam的TTR特许经营权的重要拐点；Alnylam交付非公认会计准则运营的能力
2025年收入盈利能力；2025年可能是Alnylam管道和RNAi平台取得重大进展的一年；Alnylam可能实现其目标“Alnylam P5x25”战略；Alnylam通过其全球商业基础设施、广阔的管道和有机平台继续向患者提供可持续创新的能力；Alnylam推进其研发项目的潜力，包括其关于vutrisiran、nucresiran、zilebesiran、mivelsiran、ALN-6400及其早期项目的临床开发的目标和期望，以及其合作伙伴对Alnylam合作项目的期望；以及Alnylam预计的商业和财务业绩，包括2025年产品净收入和非GAAP营业收入的预期范围，应被视为前瞻性陈述。由于各种重要风险、不确定性和其他因素，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性，实际结果和未来计划可能与这些前瞻性陈述所表明的存在重大差异：Alnylam成功执行其“Alnylam P5x25”战略；Alnylam发现和开发新的候选药物和递送途径并成功证明其候选产品的有效性和安全性的能力；Alnylam候选产品的临床前和临床结果，包括vutrisiran、nuclesiran、zilebesiran、mivelsiran和ALN-6400；监管机构的行动或建议以及Alnylam为其候选产品（包括vutrisiran）获得和维持监管批准的能力，以及优惠的定价和报销；在全球范围内成功推出、营销和销售Alnylam的已批准产品；Alnylam候选产品或其已上市产品的制造和供应出现延迟、中断或失败；获得，维护和保护知识产权；Alnylam未来成功扩展AMVUTTRA已获批准适应症的能力；Alnylam通过对运营进行有纪律的投资来管理其增长和运营费用的能力，以及在未来无需未来股权融资的情况下实现自我可持续财务状况的能力；Alnylam维持战略业务合作的能力；Alnylam在某些产品的开发和商业化方面依赖第三方的情况，包括罗氏、诺华、赛诺菲，再生元制药和VR；诉讼结果；未来政府调查的风险；以及意外支出；以及Alnylam向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格2023年年度报告中“风险因素”中更全面讨论的那些风险和不确定性，这些风险和不确定性可能会在Alnylam随后的10-Q表格季度报告中以及Alnylam向SEC提交的其他文件中不时更新。此外，任何前瞻性陈述仅代表Alnylam截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。除法律要求的范围外，Alnylam明确否认有更新任何前瞻性陈述的义务。
本新闻稿讨论研究性RNAi疗法和先前批准的RNAi疗法在开发中的用途，并不旨在传达关于那些研究性疗法或用途的有效性或安全性的结论。Vutrisiran尚未被任何监管机构批准用于治疗ATTR淀粉样变性合并心肌病。关于其在该人群中治疗心肌病的安全性或有效性，不能或不应得出结论。无法保证任何研究性疗法或商业产品的扩大用途将成功完成临床开发或获得卫生当局批准
使用非公认会计原则财务措施
本新闻稿包含非美国通用会计准则营业收入的非美国通用会计准则财务指标。这一衡量标准不符合或替代GAAP，可能与其他公司使用的非GAAP财务衡量标准不同。基于股票的薪酬费用包含在GAAP营业收入中，但在确定非GAAP营业收入时不包括在内。公司已排除基于股票的补偿费用的影响，因为它可能会根据包括与基于业绩的股票期权和限制性股票单位授予相关的可变性以及公司股价变化等因素在不同时期波动，从而影响这些奖励的公允价值。
*初步选定的财务业绩未经审计，可能会进行调整，并在公司于2025年2月公布完整财务业绩之前作为近似值提供。
**Guidance假设FDA在2025年3月23日PDUFA目标行动日期之前批准vutrisiran的sNDA，用于治疗成人ATTR淀粉样变性伴心肌病。