主营业务:
公司是一家投资控股公司。公司及其附属公司(统称为‘集团’)是一家全球临床阶段生物制药公司,于中华人民共和国(‘中国’)及美利坚合众国(‘美国’)探索、研发细胞疗法。
报告期业绩:
公司并无产品获批准进行商业销售，未有产品销售的收益。公司未有盈利，自开业以来每年均有经营亏损，截至2023年及2022年12月31日止年度的经营亏损分别为人民币768百万元及人民币881百万元。公司的经营亏损绝大部分来自研发开支及行政开支。
报告期业务回顾：
公司的产品及产品管线自科济成立以来，公司的战略业务模式一直为自主研发以CAR-T细胞疗法为重点的创新及差异化生物制药产品。公司的核心候选产品，即用于治疗血液恶性肿瘤R/RMM的赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液），在公司管线候选产品中处于最成熟阶段。另一种血液恶性肿瘤候选产品CT071处于1期临床试验阶段。此外，实体瘤候选产品CT041处于确证性II期临床试验阶段、CT011处于I期临床试验阶段及其他产品处于IND申请前阶段。下图概述截至本报告日期，公司管线中各候选产品的开发状态。公司的候选产品为自主研发，且受科济拥有的全球权益的保护。
赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液，CT053）－全人源BCMACAR-T赛恺泽是一种用于治疗R/RMM的全人源自体BCMACAR-T细胞候选产品。其融合了具有低免疫原性和较高稳定性的全人源BCMA特异性单链可变片段(scFv)的CAR结构，在没有肿瘤相关靶点的情况下，可降低CAR-T细胞的自动激活，克服了T细胞耗竭的问题。
科济通过其综合研发平台自主开发赛恺泽。泽沃基奥仑赛注射液于2019年就治疗多发性骨髓瘤获得美国FDA的孤儿药认定，及于2020年就治疗多发性骨髓瘤获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定。此外，泽沃基奥仑赛注射液于2019年10月就治疗R/RMM获得FDA的再生医学先进疗法(RMAT)认定，于2019年9月就治疗R/RMM获得EMA的优先药物(PRIME)资格。赛恺泽于2020年就治疗R/RMM获得国家药监局的突破性疗法认定，并于2022年10月获得国家药监局的优先审评资格。
科济药业于2024年3月1日收到国家药监局的通知，附条件批准赛恺泽新药上市申请（批准日期2024年2月23日），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。在北美进行的治疗R/RMM的2期临床试验(NCT03915184)已完成超过100名患者的入组。由于位于北卡罗来纳州达勒姆市的RTP生产工厂存在CMC相关问题，此项研究已被FDA要求暂停临床试验。在美国1b/2期临床试验中接受泽沃基奥仑赛注射液输注的共17名患者的更新数据于2022年9月在第七届年度CAR-TCR峰会上口头报告。
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在2023年12月举行的第65届ASH年会上，科济展示了一篇名为‘泽沃基奥仑赛注射液治疗中国复发╱难治多发性骨髓瘤患者的LUMMICAR研究1中I期研究疗效和安全性的3年随访结果’的壁报，报告了在中国的I/II期注册临床研究(LUMMICAR-1,NCT03975907)中I期临床试验的3年随访疗效和安全性的结果。
研究者发起的临床试验(NCT03302403、NCT03380039、NCT03716856)的更新结果于2022年8月在《Haematologica》杂志发表，标题为‘一项治疗复发╱难治多发性骨髓瘤的新型优化人源scFvBCMACAR-T细胞疗法的I期临床试验结果’。
这些临床试验的更多数据将在适当的时候在学术期刊或科学会议上发布。科济计划进行额外的临床试验，以开发赛恺泽作为多发性骨髓瘤的早线治疗方案。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售泽沃基奥仑赛注射液（在中国外）。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。
CT041－人源化Claudin18.2CAR-TCT041是一种全球潜在同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品。CT041用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗GC/GEJ及PC。Claudin18.2在一系列实体瘤中表达，包括GC/GEJ、PC、结直肠癌、肺癌和卵巢癌。凭藉公司对CAR-T细胞疗法的深刻理解，以及公司的综合抗体平台，公司在全球范围内率先成功识别、验证并报告Claudin18.2可作为实体瘤相关抗原，是治疗Claudin 18.2中或高表达的实体瘤CAR-T细胞疗法的可行靶点。为了进一步解决CAR-T细胞疗法治疗实体瘤的挑战，公司开发了一种创新且受专利保护的CT041输注前给药的预处理方案。该方案的特点是在包括环磷酰胺和氟达拉滨(FNC)的传统清淋方案的基础上加入低剂量白蛋白结合型紫杉醇。
CT041就治疗GC/GEJ于2020年9月获得美国FDA的孤儿药认定，以及就治疗晚期胃癌于2021年1月获得EMA的孤儿药认定。CT041就治疗晚期胃癌于2021年11月获EMA授予PRIME资格，及就治疗Claudin18.2阳性晚期胃癌╱食管胃结合部腺癌于2022年1月获得RMAT认定。
根据公司的资料，截至本报告日期，CT041是全球首个进入到II期临床试验的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞候选产品。
于2023年5月，CT0411b/2期临床试验的2期部分在美国和加拿大启动晚期GC/GEJ试验（CT041-ST-02,NCT04404595）。由于RTP生产工厂存在CMC相关问题，此项研究已被FDA要求暂停临床试验。在2024年ASCOGI大会上，科济展示了一篇名为‘靶向CLDN18.2嵌合抗原受体T细胞疗法用于晚期胃癌及胰腺癌患者：ELIMYN18.21b期临床试验结果’的壁报，报告了CT041在美国1b期试验的最新研究结果。
科济在中国开展的CT041试验包括研究者发起的试验(NCT03874897)、在中国开展的针对晚期GC/GEJ和PC的Ib期临床试验及针对晚期GC/GEJ的确证性II期临床试验(CT041-ST-01,NCT04581473)以及在中国开展的针对PC辅助治疗的I期临床试验(CT041-ST-05,NCT05911217)。CT041中国Ib/II期研究的最新结果在2022年ASCO年会上展示，壁报标题为‘靶向CLDN18.2CAR-T细胞疗法(CT041)治疗晚期胃癌和胰腺癌患者的多中心1b期试验’。科济计划于2024年年底向中国国家药监局提交NDA。
CT041的研究者发起试验(NCT03874897)的结果于2022年5月在《NatureMedicine》上发表，文章题为‘靶向Claudin18.2CAR-T细胞在消化系统肿瘤中的I期临床试验期中分析结果’。
两例转移性胰腺癌患者在标准治疗（NCT04581473和NCT03874897）失败后接受CT041治疗的结果在《Journal of Hematology & Oncology》上发表，文章题为‘CT041CAR-T细胞用于治疗Claudin18.2阳性转移性胰腺癌’（“CT041 CAR T cell therapy for Claudin18.2-positive metastatic pancreatic cancer“）。
一篇题为‘Metastatic gastric cancer target lesion complete response with Claudin 18.2-CAR T cells’的文章在《JournalforImmuno Therapy of Cancer》上发表，报告了一名患有转移性GC在接受四线联合全身化疗及免疫疗法后进展的患者，在接受2次CT041输注后达到靶病灶完全缓解并持续了8个月的总体部分缓解仅伴有少量腹水。
该等全球临床试验的额外数据将在学术期刊或科学会议中披露。科济计划进行额外临床试验，以开发CT041作为GC/GEJ和PC的早线治疗方案。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售CT041。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。
CT011－人源化GPC3CAR-TCT011是一种全球潜在同类首创自体CAR-T细胞候选产品，具有治疗肝细胞癌(HCC)的概念验证临床数据。
公司的联合创始人、首席执行官和首席科学官李宗海博士领导了全球首次成功识别、验证和报告GPC3作为开发CAR-T细胞疗法用于治疗HCC的肿瘤相关靶点的工作。公司已在中国完成一项I期试验的患者入组。
于2024年1月，CT011获得国家药监局的IND批准，用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌患者。
于2023年7月，一篇题为‘CAR-GPC3T细胞联合局部治疗用于晚期肝细胞癌：一种概念验证治疗策略’（”Combined local the rapyand CAR-GPC3T-cell the rapy in advanced hepatocellular carcinoma:a proof-of-concept treatment strategy“）的文章发表在《Cancer Communication(London,England)》上，表明接受局部治疗后序贯输注CAR-GPC3T细胞的患者获得了超过7年的无病生存期。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售CT011。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。
CT071GPRC5DCAR-TCT071是一种通过科济专有CARcelerateTM平台开发的靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞治疗候选药物，含有科济开发的全人抗单链可变片段(scFV)，用于治疗R/RMM及R/RpPCL。
科济的专有CARcelerate TM平台可将CT071的制造时间缩短至30小时左右，从而制造出比传统生产方法更年轻且可能更强效的CAR-T细胞。生产效率的提升也进一步增强供应产能、降低生产成本，并提高患者对产品的可及性。
CT071已于2023年11月获得FDA的IND批准用于治疗R/RMM及R/RpPCL。由于RTP生产工厂存在CMC相关问题，CT071在美国的1期临床试验已被FDA要求暂停。一项研究者发起的试验已经在中国开展，旨在评估CT071治疗R/RMM及R/RPCL(NCT05838131)的安全性和有效性。研究者发起的临床试验的初步临床数据显示出可接受的安全性和初步疗效。
业务展望：
以‘使癌症可治愈’为使命，公司将继续为全球癌症患者的治疗开发创新候选产品。在取得的里程碑的基础上，公司将专注于快速推进赛恺泽及CT041在中国及海外、CT071在海外及CT011在中国的临床开发。公司会将临床开发推进至早线治疗及继续开发处于临床和临床前阶段的其他候选产品，开发具创新性的CAR-T技术，进一步优化CAR-T细胞产品的疗效、安全性和可负担性。公司将按照FDA的要求尽快完成整改及继续扩大公司在中国和美国的生产能力，以支持公司的候选产品的临床试验和未来商业化，并使CAR-T细胞治疗更容易触达和负担得起。公司将继续与领先的研究机构和制药公司建立更多的技术和产品许可方面的外部合作，以最大限度地发挥公司的技术平台和产品管线的价值，为全球癌症患者带来更具创新性的细胞疗法产品，并最终为公司的投资者和社会创造更多价值。
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