主营业务:
公司是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物制药公司,专注于在中国(包括中国香港、中国澳门及中国台湾)提供特定内分泌疾病的治疗方案。
报告期业绩:
截至2025年12月31日止年度,公司录得收入人民币165千元,源自于乐城先行区在获得国家药品监督管理局正式批准前,对帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)进行的初步早期销售。
报告期业务回顾:
公司的核心产品:
隆培生长激素(lonapegsomatropin)产品概览:
隆培生长激素(lonapegsomatropin)是公司研究的一款候选药物,该药物已在中国完成3期关键性试验,用于治疗3至17岁儿童生长激素缺乏症患者,其中每位受试者均接受了52周的治疗。隆培生长激素(lonapegsomatropin)已证实其52周AHV高于短效(每日注射)人生长激素,具有统计学显著差异。经已完成的中国3期关键性试验所验证,迄今为止,隆培生长激素(lonapegsomatropin)为唯一一款在与短效(每日注射)人生长激素的阳性药物对照及平行组试验比较中显示出长高疗效优效性及同等安全性的长效生长激素。公司于2018年11月自Ascendis Pharma授权引入隆培生长激素(lonapegsomatropin)。凭藉其新颖的分子设计,隆培生长激素(lonapegsomatropin)是唯一一款于每周给药之间在体内持续释放未经修饰的人生长激素的长效生长激素。该未经修饰的人生长激素与脑垂体分泌的内源性生长激素具有相同的分子结构与作用机制。其作用机制既包括生长激素与靶组织之间的直接作用,亦包括生长激素在肝脏中透过促进胰岛素样生长因子-1(IGF-1)生成而产生的间接作用。相较之下,经修饰的人生长激素通常会大幅改变天然生长激素分子的大小、与受体结合的亲和力以及靶组织分布。
与每日一次人生长激素相比,隆培生长激素(lonapegsomatropin)提供了方便的给药方案,注射频率为每周一次,这可能会提高儿童患者在日常生活中给药的依从性。
产品注册的进展:
自动注射器及针头的进口医疗器械注册申请已分别于2024年4月及2025年4月获批准。
于2026年1月26日,国家药监局已批准注射用隆培生长激素(中国境内商品名称:维臻高,英文商品名称:SKYTROFA)的生物制品上市许可申请,用于在中国治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。中国获批产品说明书中载入了国际和中国3期临床试验都证实了本品较生长激素日制剂的长高疗效优效结果、释放后的人生长激素分子量约为22kDa(与内源性生长激素相同)、不含防腐剂,以及室温(≤30℃)可保存6个月等产品特色。
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商业化计划、患者支持及市场准入公司于2026年初达成重大里程碑,核心产品注射用隆培生长激素(中国境内商品名称:维臻高,英文商品名称:SKYTROFA)于2026年1月26日获国家药监局批准,标志着公司正式成为一家商业化阶段的公司。
于2026年,公司将全面启动隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业化。公司的商业化策略聚焦于打造高价值、具差异性的专科产品,并以自费市场为主要目标。公司旨在将隆培生长激素(lonapegsomatropin)定位为一款卓越的同类最佳长效生长激素疗法,充分发挥其差异化的临床疗效、安全性特征及以患者为中心的给药设计。公司的市场进入策略强调循证医学及学术驱动的互动模式,并由医生教育、标准化治疗路径及长期患者管理提供支持。
为支持此策略,公司已建立一支精简但高度专业化的内部商业化团队,已完全具备核心职能。团队能力涵盖医学信息沟通、渠道及客户管理、市场及医学事务、患者服务及客户支持和培训。展望未来,随着商业化推进,公司将持续优化团队架构并扩充能力,以支持执行效率及市场拓展。公司相信,这支架构合适、以能力驱动的内部商业化团队是执行公司商业化计划的理想配置。
公司的前线商业团队人才质素卓越,约20%的第一线商业团队成员持有硕士学位,其余80%拥有制药相关的本科学历。近三分之一的一线商业化人员是从其他制药公司原管理级别岗位招聘引进,整体团队的经验及专业背景组合显著高于行业平均水平。
公司亦已与安科生物就隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业推广订立合作。安科生物是中国顶尖的生长激素公司之一,拥有逾20年经验、广泛的商业版图及稳固的客户网络,将在中国特定区域推广隆培生长激素(lonapegsomatropin),以加速产品市场渗透。于2025年,公司与安科生物共同参与多个重大国家级儿科及儿科内分泌学术会议,包括第24届全国儿科内分泌遗传代谢病会议及由中华医学会主办的第30次儿科学术大会。通过科学议程、专业展览及与顶尖儿科专家的深入学术交流,公司加强了隆培生长激素(lonapegsomatropin)在儿科及内分泌学界的学术参与及专业认可。
此外,公司已与上药控股有限公司订立战略合作协议,旨在建立符合药品经营质量管理规范(‘GSP’)的必要管理框架,并于2024年8月,公司亦与和睦家医疗达成战略合作,共同发展针对有生长发育医疗需求的儿童的诊疗及服务能力。2025年6月19日,公司与和睦家医疗在上海成功举办‘儿童内分泌学术研讨会’。
商业化供应及本地生产:
公司计划实施一项全面的商业化计划,以尽早获得商业化隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业化供应来源,有效地应对中国(包括中国香港、中国澳门及中国台湾)巨大的境内市场潜力,并确保为本地患者持续供应药物。于短期内,公司计划从公司的合作伙伴Ascendis Pharma处获得核心产品的商业药物供应。
于2023年10月,公司与Ascendis Pharma就核心产品的商业化供应订立商业化供应协议。随后,于2025年6月12日,公司与Ascendis Pharma订立商业化供应框架协议。该等协议共同确保公司在商业化上市后核心产品的供应。
于中期内,公司正在就隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业化生产,与药明生物(即公司于中国指定的本地CDMO)展开合作。于2023年7月,公司与Ascendis Pharma订立了核心产品的技术转移总计划,标志着Ascendis
Pharma开始向公司进行有关核心产品生产的技术转移。于2023年12月,公司与药明生物订立了合作协议,据此,药明生物将作为技术转移的本地CDMO进行工艺开发和验证,实现生产技术的本地化。公司已于2025年12月完成核心产品原液的技术转移小试研发。公司正进行中试及工程批次规模放大的工作,以服务整体技术转移及本地化进程,本地工艺验证预期将于2027年完成。所有这些工作将赋予公司与药明生物合作生产核心产品药物原液的技术能力。
此外,公司成功开发了DCD技术,作为公司自研制剂的给药平台,并已将该技术以自动注射笔中双腔卡式瓶的形式作为核心产品制剂的给药系统。公司已获得涵盖DCD多个技术维度的专利,强化其知识产权。公司正在进行将自有的DCD技术往药明工厂的转移,以使药明生物具备生产核心产品的DCD药物产品的能力。一旦公司获得地产化产品BLA批准,由药明生物生产的核心产品将开始商业化,预计将于2028年实现。
于2025年11月6日,在进行技术转移及本地化的同时,公司与东富龙订立战略合作协议,以合作开发及工业化应用双腔冻干制剂技术。在此合作中,东富龙将提供工艺设备及系统整合解决方案,以支持中国首个双腔冻干技术的落地。
公司的DCD技术旨在提升便利性、安全性及治疗依从性。大部分已上市的生物制品以冻干制剂形式存在,以提高稳定性及保质期;然而,传统的西林瓶加注射器组合需要多个手动步骤进行复溶及给药,可能导致给药错误、污染风险及低治疗依从性。
DCD系统实现了在一个密封的双腔配置中整合了药物及稀释剂,通常一个腔室为冻干药物,另一个腔室为稀释剂。在给药前,这些腔室保持各自独立,以确保稳定性及完整性。DCD系统能够在封闭环境中简化复溶及给药流程。
与传统的西林瓶剂型相比,DCD平台减少了操作复杂性及技术要求,并提高了给药准确性及患者安全性。当与自动注射器结合使用时,其可支持自我给药,并显著提高患者的依从性,为不同治疗领域的药物提供灵活性。
全球产品开发:
于2025年3月6日,enliGHten试验的最终结果发表于《Hormone Research in
Paediatrics》期刊(DOI:
10.1159/000545064),该结果表明,在接受隆培生长激素(lonapegsomatropin)治疗的儿童生长激素缺乏症患者中,身高持续改善长达6年,并提供了强劲的生长结果,并在具有广泛的青春期状态的群体中保持了与每日注射生长激素相似的安全性。
于2025年7月28日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布,美国食品药品监督管理局(‘FDA’)已批准SKYTROFA(lonapegsomatropin-tcgd;开发为TransCon hGH)用于替代内源性生长激素治疗成人生长激素缺乏症,这是一种由于生长激素分泌减少或完全丧失而导致的罕见疾病帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)产品概览:
帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)是公司研究的一款用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的治疗解决方案。公司于2018年11月自Ascendis Pharma授权引入帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)。甲状旁腺功能减退症目前的疗法因治疗效果有限、需高剂量慢性给药补钙以及相关并发症风险增加而并不充足。帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)旨在每天24小时恢复甲状旁腺激素的生理水平和活性,从而应对疾病各个方面的问题,包括使血钙、尿钙以及血磷恢复正常水平。公司正在中国进行一项帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)3期关键性试验,并已于2023年1月完成该试验的双盲期试验,关键数据显示该试验已达到主要疗效终点及关键次要终点。于2026年1月,公司完成了中国3期研究的开放标签阶段,目前正进行数据库清理及统计分析。
产品开发的进展:
于2025年9月23日,帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)获乐城先行区批准作为临床急需进口药品,用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症,并获授权在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院临床使用。首位患者已于2025年10月获得处方并接受治疗。
于2026年1月,公司完成了中国3期研究的开放标签阶段,目前正进行数据库清理及统计分析。公司预期将于2026年下半年提交NDA。
全球产品开发:
2025年5月12日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma公布了其2期试验第214周的4年数据,显示长期使用帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)治疗的成人甲状旁腺功能减退症继续保持持久疗效。
2025年7月14日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma公布了其PaTHway3期试验第156周的3年数据,确认无论其原因如何(手术后、自身免疫性、遗传或特发性),长期使用帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)治疗均可继续为成人甲状旁腺功能减退症提供持久的疗效,包括生物化学、肾功能和生活质量的改善。
于2025年11月7日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布,一项新的汇总分析显示,在2期PaTH Forward及3期PaTHway试验中,接受帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)治疗的成人甲状旁腺功能减退症患者,其肾功能在第3年时获得持续且具临床意义的改善。
那韦培肽(navepegritide)产品概览:
那韦培肽(navepegritide)是公司研究的一款用于治疗中国2至10岁软骨发育不全儿童患者的疾病修复疗法,而中国目前尚无有效的疾病修复疗法获批。
疾病修复疗法是一种通过针对疾病的根本原因来延缓、减缓或逆转疾病进展的治疗方法。公司于2018年11月自Ascendis Pharma授权引入那韦培肽(navepegritide)。那韦培肽(navepegritide)旨在以安全和方便的每周一次给药来优化疗效,是中国第一款正在进行临床开发的软骨发育不全疗法。那韦培肽(navepegritide)在中国已经完成用于治疗软骨发育不全的2期临床试验的双盲期及开放标签试验,关键数据结果显示该试验已达到主要终点。
产品开发的进展于2025年5月12日,那韦培肽(navepegritide)用于治疗软骨发育不全的中国2期试验已完成(包括52周双盲期及52周开放标签阶段)。其结果已提交国家药监局药品注册平台。
于2025年8月举行的第24届全国儿科内分泌遗传代谢病会议期间,公司以壁报形式展示了在中国进行长达104周的2期试验的最终结果,达到了主要疗效目标,那韦培肽(navepegritide)用于治疗中国软骨发育不全儿童患者中保持了临床疗效和良好的安全性。主要疗效终点(52周AGV)的关键数据结果显示,剂量为100μg CNP/kg╱周的那韦培肽(navepegritide)组的AGV(5.939厘米╱年)较安慰剂(P=0.018)(4.760厘米╱年)更高。在开放标签阶段,所有参与者均接受100μg/kg╱周的那韦培肽(navepegritide)治疗,直至第104周,ACH特异性身高Z评分从开放标签基线时的0.05持续改善至第104周时的0.199,同时上身与下身节段的比例较开放标签基线持续降低。那韦培肽(navepegritide)显示出良好的安全性和耐受性。预设分析结果与Ascendis Pharma的全球2期研究一致。
2025年12月,公司在一次咨询会议中从国家药品监督管理局药品审评中心获得了关于优先审评资格及罕见病审评程序的积极反馈。于2026年3月10日,国家药监局药品审评中心官网显示,维升药业递交的注射用那韦培肽拟纳入优先审评,适应症为适用于2岁及以上骨骺未闭合软骨发育不全儿童患者的治疗。公示期将于2026年3月17日结束。
全球产品开发:
于2025年6月9日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布其正在进行的COACH试验的第26周中期分析结果,该试验是首个评估每周一次在研那韦培肽(navepegritide)和每周一次隆培生长激素(lonapegsomatropin)联合治疗软骨发育不全儿童患者的临床试验。
于2025年10月8日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布,已向欧洲药品管理局提交了那韦培肽(navepegritide)的上市许可申请,该药物用于治疗软骨发育不全儿童患者。软骨发育不全是一种罕见遗传病,会导致骨骼发育不良,并对许多患者的健康、身体功能及生活质量造成重大影响。
于2025年11月17日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布,其针对软骨发育不全儿童患者的每周一次在研那韦培肽(navepegritide)的随机双盲、安慰剂对照ApproaCH试验的关键性第52周结果,已发表于美国医学会期刊《JAMA
Pediatrics》。在题为‘每周一次那韦培肽(navepegritide)治疗软骨发育不全儿童患者:ApproaCH随机临床试验’的论文中,作者报告称,与安慰剂相比,使用那韦培肽(navepegritide)治疗在第52周时实现了显著更高的AGV(主要终点),并改善了下肢力线及身体比例,以及与健康相关的生活质量出现积极变化,其安全性及耐受性特征与安慰剂相似。
于2026年1月8日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma公布了COACH试验第52周的关键数据结果,该试验是首个评估每周一次那韦培肽(navepegritide)与每周一次隆培生长激素(lonapegsomatropin)联合治疗软骨发育不全儿童患者的2期临床试验。在第52周时,联合治疗显示出持续的生长效果,且未影响安全性或耐受性。此外,联合治疗在线性生长之外还显示出其他益处,包括身体比例及臂展的改善,这与线性生长的增加相符。联合治疗的安全性及耐受性与那韦培肽(navepegritide)及隆培生长激素(lonapegsomatropin)单一疗法观察到的情况一致,且总体耐受性良好,治疗期间出现的不良事件通常为轻度。
该联合治疗的数据凸显了那韦培肽(navepegritide)成为解决软骨发育不全根本生物学机制的基础疗法之潜力,而隆培生长激素(lonapegsomatropin)则提供补充的益处。
于2026年2月28日,公司的合作伙伴Ascendis Pharma宣布,FDA已根据其加速批准计划,批准YUVIWEL(那韦培肽(navepegritide);开发为TransCon
CNP)上市。该药物是首款且唯一获批用于增加2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者线性生长的每周一次治疗药物,亦是唯一能在每周给药间隔内提供持续全身性CNP暴露的药物。
业务展望:
公司已启动早期药物发现及源头创新的相关工作,并已与领先的外部技术平台建立战略合作,以加强公司的长期研发能力。
作为公司的首个此类合作项目,公司于2026年2月5日与行业领先的AI及机器人驱动药物发现平台—晶泰控股(2228.HK)订立项目协议并建立长期战略合作关系。
该合作专注于公司选定的内分泌及代谢治疗领域,并将按照既定的开发目标,以里程碑模式推进。通过利用晶泰控股的AI及机器人驱动研发平台,公司旨在促进新型候选药物的早期研究及评估,拓宽公司的管线组合,并加速迭代创新。
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