科济药业-B
02171

主营业务:
　　公司是一家投资控股公司。公司及其附属公司（统称为‘集团’）是于中国大陆地区（‘中国’）及美利坚合众国（‘美国’）经营业务的生物制药公司。

报告期业绩:
　　截至2025年6月30日止六个月，集团的收益约为人民币51百万元，主要来自赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液，自体BCMACAR-T细胞产品），乃以出厂价格而非终端市场价进行计算的。公司的收益于完成产品的出厂交付后确认。由于CAR-T生产存在必需的时间周期，从华东医药获得的订单数量与出厂交付的数量存在差异。

报告期业务回顾：
　　公司的产品及产品管线
　　凭藉全面能力及创新技术平台，科济药业始终致力于成为推进CAR-T细胞疗法的先锋。公司持续优化战略重心与业务布局，动态适配全球产业格局与市场需求变化。公司专注于开发能够为存在巨大的未满足医疗需求的患者提供突破性创新的CAR-T细胞产品。公司定期评估管线，以优先考虑具备差异化临床及商业化价值的项目。面对美国市场战略的布局，公司正积极推动资源整合与创新协同，聚焦前沿领域的技术突破与本地化应用。未来，公司期待与更多合作伙伴共建开放生态，以前瞻性战略合作驱动价值共赢，携手开拓更广阔的发展空间。
　　于2025年上半年，NMPA已受理舒瑞基奥仑赛注射液的NDA，用于治疗Claudin 18.2表达阳性、至少二线治疗失败的G/GEJA。据公司所知，舒瑞基奥仑赛注射液为全球首个亦是唯一一个已进展至NDA阶段用于治疗实体瘤的CAR-T细胞疗法。通过与华东医药合作，赛恺泽在中国内地商业化进展顺利。此外，公司亦利用专有THANK-uCAR通用型CAR-T技术及升级版THANK-u Plus™平台推进若干通用型CAR-T细胞产品。多个提供差异化临床价值的通用型CAR-T细胞产品正在开发中。
　　赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液，研发代号：CT053）－全人源BCMACAR-T
　　泽沃基奥仑赛注射液是一种用于治疗R/RMM的全人源自体BCMACAR-T细胞产品。其融合了具有低免疫原性和较高稳定性的全人源BCMA特异性单链可变片段(scFv)的CAR结构，在没有肿瘤相关靶点的情况下，可降低CAR-T细胞的自我激活，克服了T细胞耗竭的问题。
　　赛恺泽于2024年2月23日获NMPA批准用于治疗R/RMM成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。这是公司于中国大陆地区商业化的首款产品。于2023年1月，科济及华东医药（杭州）有限公司就在中国大陆地区商业化赛恺泽的独家权利签订协议。除首付款人民币200百万元外，科济药业已收取监管里程碑付款人民币75百万元。根据协议条款，科济有权获得最高不超过人民币1,025百万元的注册及销售里程碑付款。科济继续负责赛恺泽在中国大陆地区的开发、注册及生产。在商业化落地方面，华东医药已组建独立专业、全方位的商业化团队全面推广赛恺泽，已利用中国多层次保险体系，提高患者可及性。于2025年上半年，赛恺泽完成认证及备案的医疗机构覆盖全国20多个省市，公司共计从华东医药获得111份有效订单。公司预计，随著营销活动持续进行及保险覆盖范围扩大，赛恺泽的销售收益将进一步加快增长。
... 　　华东医药在中国大陆地区拥有丰富的商业化经验及大规模销售网络。华东医药成为肿瘤治疗领域领军者的战略目标为两家公司建立强大的合作伙伴关系创造了机遇。公司认为与华东医药的合作伙伴关系将最大化赛恺泽在中国大陆地区的商业化成功。自达成协议后，科济药业的团队和华东医药的团队紧密合作以实施商业化战略及确保最佳产品选择。
　　LUMMICAR-1研究的结果已于2024年6月15日举行的第29届欧洲血液学协会(EHA)年会上进行口头报告，题为‘针对复发╱难治性多发性骨髓瘤患者的全人源BCMA靶向CAR-T细胞（泽沃基奥仑赛注射液）的2期研究’（‘Phase2study of fully human BCMA-targeting CAR-T cells(zevorcabtagene autoleucel)in patients with relapsed/refractory multiple myeloma’）。102名接受过赛恺泽治疗的患者中，ORR为92.2%(94/102)，VGPR或以上的缓解率为91.2%(93/102)，严格意义的完全缓解╱完全缓解(sCR/CR)率为71.6%(73/102)。随著随访期限延长，观察到反应加深的趋势。
　　考虑到由于临床暂停导致的临床项目延迟及不断演变的竞争格局，作为战略调整的一部分，科济药业决定降低泽沃基奥仑赛注射液在美国及加拿大的LUMMICAR-2研究的优先级。管线降级一般来说意味著在可预见的将来该管线不会再有重要节点达成的截止期限，但仍会正常的资源投入以推进必要的包括监管获批所需要的研发等相关工作，同时该等工作也可通过商务合作等方式进行从而从外部获得更多强力的资源。
　　舒瑞基奥仑赛注射液－人源化Claudin18.2CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液是一种全球潜在同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞产品。舒瑞基奥仑赛注射液用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗G/GEJA及PC。Claudin18.2在一系列实体瘤中表达，包括G/GEJA、PC、结直肠癌、肺癌和卵巢癌。凭藉公司对CAR-T细胞疗法的深刻理解，以及公司的综合抗体平台，据公司所知，公司是全球范围内率先成功识别、验证并报告Claudin18.2作为实体瘤相关抗原及CAR-T细胞疗法的可行靶点。为了进一步解决CAR-T细胞疗法治疗实体瘤的挑战，公司针对舒瑞基奥仑赛注射液开发了一种受专利保护的创新性清淋预处理方案。该方案的特点是在包括环磷酰胺和氟达拉滨的传统清淋方案基础上加入低剂量的白蛋白结合型紫杉醇。
　　于2025年6月25日，中国NMPA的CDE已受理舒瑞基奥仑赛注射液的NDA，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期G/GEJA。此次递交的NDA主要是基于一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性II期临床试验(CT041-ST-01,NCT04581473)结果。于2025年5月及3月，CDE向舒瑞基奥仑赛注射液分别授予优先审评及突破性治疗药物品种认定。
　　确证性II期临床试验(CT041-ST-01,NCT04581473)的数据已发表在《The Lancet》，并在2025年ASCO年会上进行口头报告。发表在《The Lancet》上的文章题为‘靶向Claudin18.2CAR-T细胞（舒瑞基奥仑赛注射液）对比研究者选择治疗用于既往治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部癌患者(CT041-ST-01)：随机、开放标签、II期临床试验’（‘Claudin-18isoform2-specific CAR T-cell therapy(satri-cel)versus treatment of physician’s choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer(CT041-ST-01):a randomised,open-label,phase2trial’）。在2025年ASCO年会上的口头报告题为‘靶向Claudin18.2CAR-T细胞（舒瑞基奥仑赛注射液）对比研究者选择治疗用于既往治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部癌患者：随机、开放标签、II期临床试验(CT041-ST-01)的主要结果’（‘Claudin18.2-specific CAR T cells(Satri-cel)versus treatment of physician’s choice(TPC)for previously treated advanced gastric or gastroesophageal junction cancer(G/GEJC):Primary results from a randomized,open-label,phase II trial(CT041-ST-01)’）。所有108名接受舒瑞基奥仑赛注射液输注的患者中（88名舒瑞基奥仑赛注射液组患者及20名研究者选择治疗(TPC)组（阿帕替尼、紫杉醇、多西他赛、伊立替康或纳武利尤单抗当中之一）患者）的中位总生存期(mOS)达到9.17个月，而没有接受舒瑞基奥仑赛注射液治疗的28名TPC组患者的mOS仅为3.98个月(HR0.288;95%CI:0.169-0.492)。与标准疗法相比，舒瑞基奥仑赛注射液在Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的G/GEJA的患者中显示出显著的无进展生存期(PFS)改善和具有临床意义的OS益处，且安全性可控。需要注意的是，自体CAR-T产品随机对照试验(RCT)与单臂试验相比，存在疗效评价的差异与明显挑战：单臂试验的基线为清淋前影像，首次肿评为CAR-T输注后对比清淋前，可以较为直观地体现出实际疗效；而RCT试验中两组均以随机前的影像作为基线，随机至清淋前间，约半数以上患者的肿瘤负荷进一步加重，而首次肿评结果为CAR-T输注后的影像对比随机前影像。且，由于CAR-T细胞生产需要时间，部分CAR-T组病人在等待过程中出于疾病进展等因素实际未接受CAR-T细胞输注，但此部分病人在疗效分析中仍纳入计算。因此，往往会导致实际疗效被低估。
　　公司正积极扩展舒瑞基奥仑赛注射液在癌症早期治疗和围术期治疗中的应用：包括一项正在中国进行的针对PC辅助治疗的I期临床试验(CT041-ST-05,NCT05911217)及一项用于根治术后的G/GEJA患者辅助治疗后的巩固治疗的研究者发起的临床试验(CT041-CG4010,NCT06857786)。
　　研究者发起的临床试验CT041-CG4006的最终结果已于2024年6月3日在《Nature Medicine》上发表，标题为‘靶向Claudin18.2CAR-T细胞在消化系统肿瘤中的I期临床试验的最终结果’（‘Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers:Phase1trial final results’），并同步于2024年6月在2024年ASCO年会进行口头报告。舒瑞基奥仑赛注射液作为一线治疗后的序贯治疗的中位无进展生存期(mPFS)及mOS分别为15.2个月（95%CI：6.8，未达到）及16.4个月（95%CI：7.0，未达到），而12个月的OS率则为60.0%（95%CI：12.6,88.2）。
　　于2024年5月，一篇题为‘CT041用于难治性转移性胰腺癌患者的安全性和疗效：两项早期试验的汇总分析’（‘Safety and Efficacy of CT041in Patients With Refractory Metastatic Pancreatic Cancer:A Pooled Analysis of Two Early-Phase Trials’）的文章于《Journal of Clinical Oncology》杂志刊发，报告了两项多中心、开放标签I/Ib期试验(CT041-CG4006及CT041-ST-01)中既往接受过治疗的胰腺癌患者的结果。
　　于2024年2月，一篇题为‘转移性胃癌靶病灶对Claudin18.2-CAR T细胞的完全反应’（‘Metastatic gastric cancer target lesion complete response with Claudin18.2-CAR T cells’）的文章在《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》上发表，报告了一例四线系统性化疗和免疫治疗后进展的转移性胃癌患者在接受2次舒瑞基奥仑赛注射液输注后达到靶病灶完全缓解，并维持仅有少量腹水的部分缓解状态长达8个月。


业务展望：
　　以科济药业的‘使癌症可治愈’为使命，公司致力于为全球癌症患者的治疗开发创新产品。在取得的里程碑的基础上，公司将继续专注于快速推进赛恺泽及舒瑞基奥仑赛注射液在中国及海外的临床开发。公司计划在更早期治疗中推广上述两款产品，同时推进其他处于临床和临床前阶段产品的开发。公司将继续开发创新CAR-T技术，致力于进一步优化向患者提供的CAR-T细胞疗法产品的疗效、安全性和可负担性。公司将继续扩大公司在中国和美国的生产能力，以支持临床试验和未来商业化。公司将继续与领先的研究机构和制药公司建立更多的技术和产品许可方面的外部合作，以最大限度地发挥公司的技术平台和产品的价值，为全球癌症患者带来更具创新性的细胞疗法产品，并最终为公司的投资者和社会创造更多价值。
查看全部