业绩回顾
主营业务:
公司为投资控股公司。于本期间，公司的附属公司从事药品研发。
报告期业绩:
收入由截至2024年6月30日止六个月的人民币497.3百万元增加人民币114.8百万元至截至2025年6月30日止六个月的人民币612.1百万元。截至2025年6月30日止六个月，集团录得一次性授权收入人民币612,119,000元，该收入产生自与Merck Healthcare KGaA订立的独家许可协议。
报告期业务回顾：
CSF-1R抑制剂匹米替尼(ABSK021)匹米替尼是一种口服生物利用度好、高选择性的有效小分子CSF-1R抑制剂，正在开发其用于治疗肿瘤及非肿瘤适应症。肿瘤及炎症部位通常观察到了CSF-1过表达。CSF-1R抑制剂已证明有望用于治疗TGCT、慢性移植物抗宿主病（‘cGvHD’）、结直肠癌和肌萎缩性侧索硬化症（‘ALS’）等适应症。
继2024年11月发布积极且有前景的全球顶线结果以及中国NMPA于2025年5月将其纳入优先审评（这有望加快审批流程）后，2025年6月，中国NMPA正式受理匹米替尼用于治疗TGCT的NDA申请。匹米替尼分别获中国NMPA及美国FDA授予BTD，同时获欧洲药品管理局（‘EMA’）授予PRIME认定，用于治疗不可手术的TGCT患者。此外，匹米替尼用于治疗TGCT亦获美国FDA授予快速通道认定（‘FTD’）并获EMA授予孤儿药资格（‘ODD’）。
公司正在进行一项治疗cGvHD患者的临床研究。cGvHD是指异基因造血干细胞移植（‘HSCT’）后，供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合症。
TGCT的近期进展于2025年5月，中国NMPA将匹米替尼纳入优先审评，后于2025年6月受理匹米替尼的NDA申请。
此次NDA申请是基于2024年11月公布的全球III期MANEUVER研究第一部分的研究结果。在该研究中，经BIRC评估，每日一次匹米替尼在第25周的主要终点ORR与安慰剂相比有统计学意义的显著改善(54.0%vs.
安慰剂3.2%；p<0.0001)。该研究还显示，与TGCT的关键患者报告结果相关的所有次要终点均有显著统计学意义和临床意义的改善，包括关节活动度和身体功能的改善以及僵硬和疼痛的减轻。
每日一次口服匹米替尼的耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例极低。于2025年6月，该数据于2025年美国临床肿瘤学会（‘ASCO’）年会上以口头报告形式发布。
于2024年11月，公司亦在2024年结缔组织肿瘤学会（‘CTOS’）年会上发布匹米替尼用于治疗TGCT患者的Ib期研究的长期随访结果。截至2024年6月30日，接受50mgQD剂量匹米替尼的42名患者最新数据显示，由IRC基于RECIST1.1版标准评估的最佳ORR为85.0%，中位治疗持续时间为20.67个月(0.5,30.1)。
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cGvHD的近期进展于2024年12月，公司在第66届美国血液学会（‘ASH’）年会上以口头报告形式发布匹米替尼用于治疗cGvHD的初步II期研究结果。截至2024年11月22日，在接受匹米替尼20mg QD治疗的患者亚组中初步观察到64%的ORR，所有受累器官均观察到缓解，包括消化道、口腔、眼睛、肝脏、关节和筋膜、食管、皮肤和肺。结果亦显示，匹米替尼在接受多种既往治疗的cGvHD患者中表现出良好的耐受性，大多数不良事件为1级且可逆。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK021。
FGFR4抑制剂依帕戈替尼(ABSK011)依帕戈替尼是一种有效的、高选择性小分子FGFR4抑制剂，目前正开发用于治疗有FGF19/FGFR4信号通路过表达特征的晚期HCC患者。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗的富有前景的靶标。FGF19/FGFR4过表达的患者数量约占全世界HCC患者总数的30%。目前，并无FGFR4抑制剂获得上市批准。
若获批，依帕戈替尼将会是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗HCC的药物。公司相信，依帕戈替尼代表一种治疗HCC的全新机制，而公司正在积极进行依帕戈替尼用于作为单药疗法及联合其他疗法治疗HCC的后线及一线治疗的临床试验。
依帕戈替尼的近期进展如下：
单药疗法于2025年6月，公司已完成依帕戈替尼的注册性研究的首例患者给药。依帕戈替尼(ABSK-011-205)注册性研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（‘BSC’）与安慰剂联合BSC在经ICI和mTKI治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的HCC患者中的有效性和安全性。符合入组标准的患者将以2：1的比例随机接受依帕戈替尼或安慰剂治疗。本次试验计划入组约141名患者，主要终点为ORR。
于2024年9月，公司在2024年ESMO大会上发布依帕戈替尼用于治疗曾经过治疗的晚期HCC患者的安全性和有效性的最新I期临床数据。依帕戈替尼220mgBID组在先前治疗经ICI和mTKI治疗的FGF19+晚期HCC患者中展现出ORR为44.8%、mDoR为7.4个月、中位PFS为5.5个月。
于2025年5月，针对治疗HCC的依帕戈替尼获得中国NMPA授予的BTD，而2024年4月其获得美国FDA授予的ODD。
与阿替利珠单抗的联合疗法公司正在中国大陆进行依帕戈替尼联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗用于治疗FGF19过表达的晚期HCC患者的II期试验。
于2025年7月，公司在2025年ESMO-GI大会上发布研究依帕戈替尼联合阿替利珠单抗用于治疗晚期HCC的最新II期临床试验数据。在220mg BID的剂量组中，依帕戈替尼联用显示达到ORR≥50%，中位PFS≥7个月。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK011。
口服PD-L1抑制剂ABSK043ABSK043为一种口服生物利用度好、高选择性的小分子PD-L1抑制剂，正在开发用于治疗多种癌症及潜在非肿瘤适应症。
尽管抗PD-1╱抗PD-L1抗体已显著推动癌症治疗，但基于抗体的免疫疗法具有免疫原性、缺乏与其他疗法的联用及销售和制造成本高昂等多项缺点。小分子抑制剂或可以解决这些挑战，其在疗效、安全性、联用和成本效益方面有潜在优势。
公司正在澳大利亚及中国进行ABSK043的I期研究，同时探索各种联合治疗的临床策略。
ABSK043的近期进展如下：
单药疗法公司正在澳大利亚进行I期研究，以评估ABSK043对实体瘤患者的安全性、耐受性及PK/PD特性。该研究即将完成。
公司亦正在中国进行治疗实体瘤患者的Ib期试验。
于2024年12月，公司在2024年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（‘ESMO Asia2024’）上以口头报告形式展示ABSK043I期最新研究结果。在49名疗效可评估的未经肿瘤免疫治疗的患者中，在活性剂量(600-1000mg BID)中，ABSK043的ORR达20.4%。在患者组中，15名未经肿瘤免疫治疗的NSCLC患者的ORR达33.3%，DCR达73.3%。在PD-L1高表达(TPS≥50%)的NSCLC患者（包括存在EGFR或KRAS突变的患者）中观察到更好疗效，显示ORR达41.7%。安全性和耐受性亦十分显著。在90名曾接受ABSK043治疗的患者中，并无观察到间质性肺疾病（‘ILD’），仅有8.9%的患者报告3级或以上的治疗相关的不良事件（‘TRAE’）。
与伏美替尼的联合疗法于2024年12月，公司已完成一项评估ABSK043联合伏美替尼用于治疗EGFR突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的有效性和安全性的、开放性II期剂量递增及扩展研究的首例患者给药。ABSK043联合伏美替尼不仅可以刺激免疫系统，还可以直接干扰肿瘤细胞增殖，从而可产生更显著和持续的抗肿瘤反应，有望提高疗效。
与枸橼酸戈来雷塞片的联合疗法于2025年3月，公司与上海艾力斯医药科技股份有限公司（‘艾力斯’，上交所代码：688578）达成合作协议，探索ABSK043与艾力斯的KRAS-G12C抑制剂枸橼酸戈来雷塞片联用治疗KRAS-G12C突变的NSCLC患者。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK043。
FGFR2/3抑制剂ABSK061ABSK061为一种口服生物利用度好、高活性、高选择性靶向FGFR2/3的小分子抑制剂。通过特定降低FGFR1活性，ABSK061可尽量减少脱靶副作用并提供较非选择性FGFR抑制剂更宽的治疗窗口。该等优势可能提高肿瘤及非肿瘤适应症（如ACH）的疗效。ACH是人类常见的一种侏儒症，表现为四肢短小及相对的头颅畸形，大多数病例由FGFR3基因点突变引起。目前在中国对ACH的病因治疗暂无特效药物或方法。
ABSK061为全球范围内第一款进入临床试验的FGFR2/3抑制剂。公司认为，由于其较现有已获批的泛FGFR抑制剂的选择性有所提高，ABSK061有潜力成为下一代FGFR抑制剂。
ABSK061的近期进展如下：
肿瘤适应症的最新进展单药疗法公司正在中国及美国开展ABSK061用于治疗实体瘤患者的I期临床试验。
于2024年2月，在2024年的欧洲肿瘤内科学会靶向抗癌治疗大会（‘ESMO TAT’）上以口头报告形式发布了ABSK061于晚期实体瘤患者中首次人体试验的初步结果。ABSK06175mg BID及150mg QD组显示出富有前景的抗肿瘤活性，在伴有FGFR激活改变因子的实体瘤患者中的ORR达37.5%。
与ABSK043的联合疗法于2024年11月，公司已完成ABSK061联合ABSK043（公司内部研发的口服PD-L1）用于治疗实体瘤（包括GC/GEJ）的II期临床研究的首例胃癌患者给药。
在先前的研究中，这两种药物均显示出显著的抗肿瘤活性、良好的安全性和低的药物交互作用风险，从而支持探索ABSK061联合ABSK043用于治疗伴有FGFR激活改变的晚期实体瘤。
ACH的最新进展于2025年6月，公司已完成治疗ACH儿童的观察性研究的首位患者入组。ACH的临床研究为‘一项在ACH儿童中开展的多中心、纵向、观察性研究’。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK061。
泛FGFR抑制剂fexagratinib(ABSK091/AZD4547)Fexagratinib（前称AZD4547），是FGFR亚型1、2及3的高效、选择性抑制剂。于2019年11月，公司与AstraZeneca AB（‘阿斯利康’）签订了独家许可协议，获得了fexagratinib的开发、制造及商业化的全球权利。过往fexagratinib的临床经验证明，其对晚期尿路上皮癌及胃癌等多种癌症显示出富有前景的疗效。
项目进展公司正在中国大陆进行fexagratinib用于治疗尿路上皮癌患者的II期单药研究，以及联合替雷利珠单抗用于治疗尿路上皮癌患者的II期研究。
于2022年，已公布fexagratinib在中国内地用于治疗伴有FGFR2或FGFR3变异的尿路上皮癌患者的初步II期疗效及安全性结果。Fexagratinib用于FGFR3变异（包括突变及╱或融合）的mUC患者的已确认ORR达到30.7%(4/13)，而用于FGFR3突变患者的已确认ORR为44%(4/9)，与fexagratinib先前在中国境外类似患者群体中进行的BISCAY试验结果一致。初步安全性结果显示，fexagratinib80mg BID在中国患者中具有良好的耐受性，且并无报告与药物相关的4级或以上不良反应。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK091。
FGFR1-3耐药突变抑制剂ABSK121ABSK121是一种高选择性新一代小分子FGFR抑制剂，同时靶向野生型FGFR1-3及FGFR1-3突变体，包括对目前批准的或临床FGFR抑制剂具有耐药性的FGFR突变。ABSK121可能为已接受第一代FGFR抑制剂进行初步治疗后复发或病情有所发展的患者带来临床益处。在临床前研究中，ABSK121已显示对野生型及各突变型FGFR1-3具有显著的效力，并在FGFR依赖性及FGFR突变体依赖性模型中展现出显著的体内疗效。
项目进展公司正在中国及美国同时进行用于治疗晚期实体瘤患者的I期临床试验。于2023年6月，公司在中国完成首例患者给药。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK121。
EGFR Exon20ins抑制剂ABSK112ABSK112是新一代EGFR Exon20ins抑制剂，对野生型EGFR具有更高的选择性及入脑性。有3%至5%的NSCLC患者会发生EGFR外显子20突变，该变异对目前可用的第一代、第二代及第三代EGFR抑制剂具有耐药性。通过增加选择性，可观察到靶点调节和抗肿瘤疗效有所提高。于多项细胞试验中，ABSK112表现出对EGFR外显子20突变的强大活性及对野生型EGFR的明确选择性，且对携带EGFR外显子20突变的小鼠异种移植模型具有显著疗效及PD作用。
2025年4月，公司在2025年AACR发布ABSK112的最新临床前研究成果。
于2023年10月及2023年7月，ABSK112分别自中国NMPA及美国FDA获得IND批准。I期研究目前同时于美国及中国进行。
项目进展于2024年2月，公司已于中国完成用于治疗NSCLC的首例患者给药。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK112。
PRMT5MTA抑制剂ABK131ABSK131是一种高效、选择性的新一代可入脑的PRMT5-MTA复合物抑制剂，由公司利用先进的计算辅助结构分析及药用化学设计发现。于2024年10月及2025年4月，公司在2024年EORTC-NCI-AACR会议、2025年AACR发布ABSK131的最新临床前研究进展。
项目进展于2024年12月及2025年3月，公司分别自美国FDA及中国NMPA获得IND批准。于2025年7月，公司已完成ABSK131在MTAP缺失的晚期或转移性实体瘤患者中的I期临床试验首例患者给药。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK131。
ABK3376(AST2303)：EGFR-C797S抑制剂ABK3376(AST2303)由公司的专利药物发现平台发现，是一种高效、选择性及可入脑的新一代EGFR抑制剂。ABK3376可有效靶向并抑制第三代EGFR-TKI治疗后产生的EGFR-C797S变异。于2023年5月，公司已向艾力斯授出ABK3376的大中华区的权利。
项目进展2025年4月，ABK3376(AST2303)的临床试验完成首位患者入组。于2024年9月，中国NMPA已批准ABK3376(AST2303)用于治疗具有EGFR-C797S突变的NSCLC患者的I期研究。
公司可能无法最终成功开发及销售ABK3376(AST2303)。
FGFR4突变抑制剂ABSK012ABSK012是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代小分子FGFR4抑制剂，对野生型FGFR4及FGFR4突变具有显著效力。在临床前研究中，ABSK012在体外对当前FGFR4抑制剂有耐药性的野生型FGFR4及FGFR4突变均表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中具有出色的体内疗效。
项目进展于2023年11月，公司自美国FDA获得用于治疗晚期实体瘤患者首次人体I期临床研究的IND批准。于2023年4月，ABSK012用于治疗软组织肉瘤获美国FDA授予ODD。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK012。
CXCR4抑制剂mavorixafor(ABSK081/X4P-001)Mavorixafor(ABSK081)是一款CXCR4新型小分子拮抗剂，是目前全球临床开发上唯一口服生物利用度好的CXCR4调节剂。ABSK081具有潜力成为多种癌症的治疗方案，其中CXCR4/CXCL12轴在塑造肿瘤微环境（‘TME’）、促进免疫逃避、新生血管生成及肿瘤转移方面发挥关键作用。
于2019年7月，公司与X4Pharmaceuticals（‘X4’）签订了独家许可协议，获得了在中国内地、中国台湾、中国香港及中国澳门就mavorixafor(ABSK081)治疗人类各类肿瘤适应症及WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染及骨髓粒细胞缺乏症）（不包括mozobil适应症以及任何用于自体HSCT治疗及异体HSCT治疗的任何用途）的开发、制造及商业化权利。
项目进展于2024年4月，X4已从美国FDA获得Xolremdi(mavorixafor)用于治疗12岁或以上的WHIM综合征患者的市场批准。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK081。
CD73抑制剂ABSK051ABSK051是一种小分子CD73抑制剂，正开发用于治疗肺癌及胰腺癌等各种肿瘤。在临床前研究中，ABSK051在抑制可溶性和表面表达的CD73活性方面表现出显著疗效，亦在各种动物模型中显示出显著的体内疗效。
项目进展公司正在中国进行I期试验，以评估对晚期实体瘤患者的安全性、耐受性及PK/PD特性以及初步抗肿瘤活性。于2024年1月，公司已完成首例患者给药。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK051。
临床前开发阶段候选药物ABSK141:
KRAS-G12D抑制剂ABSK141是一种新型、高效且口服生物利用度好的小分子KRAS-G12D抑制剂。公司在2025年AACR发布ABSK141的临床前研究成果。在临床前研究中，ABSK141展示出在多个不同的KRAS-G12D肿瘤模型中有很高的结合能力、良好的生化活性和强效抗肿瘤活性。公司目前正在进行ABSK141的临床前开发研究。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK141。
ABSK211:Pan-KRAS抑制剂ABSK211是一种新型、高效的小分子Pan-KRAS抑制剂。公司已于2025年上半年将ABSK211推进到临床前开发研究阶段。
公司可能无法最终成功开发及销售ABSK211。
业务开发公司核心战略之一是通过战略合作实现增长。公司已组建一支专注于物色及促进新合作伙伴关系及业务开发活动的团队。通过积极参与各类举措，公司的目标不仅是取得临床前或临床开发上的成功；公司更是希望充分发挥创新药物管线的潜力，同时促进协同合作关系，推动业务发展。
与默克建立商业伙伴关系于2023年12月，公司与默克就CSF-1R抑制剂匹米替尼订立独家许可协议，默克将负责匹米替尼的全球商业化。
该协议起初授予默克在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾就匹米替尼进行商业化的权利。于2024年2月，根据与默克订立的授权合约的条款，公司收到了一次性、不可退还的首付款70百万美元。
于2025年4月，公司宣布默克行使其选择权，因此其获得全球商业化匹米替尼的许可权益。因此，于2025年5月，公司收到默克的全球商业化选择权行权费85百万美元。
公司有资格收取合共最高6.055亿美元的付款，包括首付款、选择权行权费、开发及商业化里程碑付款，以及年净销售额的两位数比例销售提成。
与艾力斯进行临床开发合作于2023年3月，公司与艾力斯就新一代EGFR TKI，ABK3376，订立了独家许可协议。根据协议条款，艾力斯将负责ABK3376(AST2303)在大中华区（中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾）的研究、开发、制造、使用及销售。公司亦向艾力斯授予存在时间限制的选择权，以允许其根据双方协定的条款及条件在全球范围内扩展许可区域。公司可收取最多187.9百万美元的款项，包括首付款、开发及销售里程碑付款，加上相应比例净销售额的许可提成费。
于2024年9月，中国NMPA授出ABK3376(AST2303)的IND批准，而公司已收到相关里程碑付款。
研发创新发现、研究及开发是公司的基石。公司认为，公司在该领域的专注及专业知识不仅对公司的增长至关重要，亦对公司在中国乃至全球生物制药市场保持竞争力的能力至关重要。
公司致力利用公司跨越早期药物发现至临床开发阶段的领先内部研发能力增强自身的产品管线。
于2025年6月30日，公司的研发团队由226名具有广泛且丰富的临床开发经验（尤其是在肿瘤学方面）雇员所组成。在公司的研发团队成员中，72%获得研究生以上学位，且20%持有博士学位。在公司的临床前研发团队成员中，82%获得研究生以上学位，且28%持有博士学位。
药物发现及临床前开发公司的药物研发工作由公司的创始人徐耀昌博士（‘徐博士’）及喻红平博士（‘喻博士’）领导，彼等共同对数十个发现项目作出重大贡献，其中多个项目在中国及全球实现成功监管批准及上市许可，包括Ameile（阿美替尼）、Cymbalta（度洛西汀）、Balversa（厄达替尼）、Reyvow（拉米替坦）、Fu Laimei（聚乙二醇洛塞那肽）、Kisqali（瑞博西尼）及Xinfu（氟马替尼）。
公司利用先进的发现及工程技术识别并选择具有最佳药性且市场潜力广阔的先导化合物。公司的药物发现团队于早期阶段与化学、制造和控制（‘CMC’）团队紧密合作，以使目标一致、确保合规性并促进从发现到临床开发的平稳过渡。此外，公司的药物发现团队亦包括转化医学功能，专注于生物标志物发现及生物信息学分析，以支持公司的临床研究。通过转化研究，公司评估疗效、探索定制治疗的不同方法，并基于新数据完善个性化医疗指南。该等见解有助公司持续开展新药及生物标志物发现工作。
临床开发公司的临床开发团队由嵇靖博士领导，彼获得复旦大学及上海第二医科大学胃肠道和肝脏疾病专业医学博士（‘医学博士’）学位。凭藉逾25年早期及后期临床开发经验，嵇博士曾于全球制药公司担任关键领导职务，包括临床开发负责人及治疗领域负责人。彼成功领导及管理多项职能，包括医疗事宜、临床手术、质量控制、临床研究、临床药理学及患者安全。
公司的团队监督临床试验的所有阶段，从设计及实施到药物供应以及数据收集及分析。公司已与中国、美国及其他地区的医院及主要研究人员建立合作伙伴关系，以支持公司在不同阶段的各种适应症的临床试验。公司在执行临床试验方面的丰富经验使公司能够加快药物组合的开发。
公司的愿景是解决中国及全球患者未满足的医疗需求，此愿景推动公司始终如一地瞄准广阔的全球市场。
公司相信，此举可将公司资产的商业潜力最大化。
于2025年6月30日，公司已经在多个国家及地区获得约37项IND或临床试验批准。截至本报告日期，公司已公布匹米替尼在美国、加拿大及欧洲的全球III期研究的积极顶线结果。公司正在澳洲进行ABSK043的I期试验，以及在美国分别进行三项ABSK061、ABSK112及ABSK121的I期试验。公司已在中国台湾完成了依帕戈替尼的Ib期试验，及已在中国台湾完成了fexagratinib的Ib/II期试验。
业务展望：
2025年上半年，市场趋势向好，整个生物科技行业重拾信心。在此期间，公司实现了多项关键的临床及经营里程碑，增强了公司实现长期可持续发展的动力。除了展示公司强大的执行能力外，这些成就也为公司下一阶段的发展奠定了基础。
展望未来，公司仍将坚定不移地致力于提供同类最佳及全球首创(BIC/FIC)的疗法。公司将继续投资于创新，扩大公司的全球布局，并为公司的所有相关方创造可持续价值。公司的核心策略有：
领导全球创新：持续履行公司的承诺，通过前沿科技解决未获满足的医疗需求推动管线进展：加速临床阶段资产并推进高潜力候选药物研发扩大战略合作伙伴关系：寻求创造可衡量价值和协同效应的合作关系优化营运及财务表现：在维持财务管理的同时提高效率为股东创造价值：维持规范的资本分配并持续推动股东回报
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