圣诺医药-B
02257

主营业务:
　　公司为一家投资控股公司。公司及其附属公司（统称‘集团’）为临床阶段的生物技术公司，从事RNAi技术及多种疗法的开发及商业化。

报告期业绩:
　　截至2025年12月31日止年度，集团并无产生任何收益。截至2024年12月31日止年度，集团许可收入为1.8百万美元。截至2025年12月31日止年度，集团录得亏损14.6百万美元，而截至2024年12月31日止年度则为50.2百万美元。

报告期业务回顾：
　　管线开发进展2025年对Sirnaomics而言，是临床验证与平台推进的关键阶段，此阶段直接延续了集团自2024年以来在管线开发上所取得的基础性进展，并兑现了公司优先发展高潜力核心资产的承诺。于此期间，集团已凝聚一项内部战略共识：其PNP递送平台是全球为数不多具有临床验证安全性的肝外siRNA递送系统之一，而其Gal Ahead平台是唯一正在进行全球临床开发的针对给药间隔的可编程RNAi平台。此独特定位确立了集团在新一代RNAi治疗技术领域的领导者地位。2025年治疗管线的所有进展均基于严谨的临床数据、以患者为中心的试验设计，以及自2024年启动的核心项目所延续的势头，并将资源专门投放于后期临床候选药物及专有递送平台的验证工作上。
　　2025年最新管线概览Sirnaomics于2025年的成就乃由其双平台战略所驱动，在推进后期候选药物的同时，亦验证了其PNP及Gal Ahead递送技术。凭藉经临床证实的肝外递送技术及全球开发中唯一的可编程RNAi平台，集团巩固了其在新一代RNAi疗法领域的领导地位。所有进展均基于严谨的临床数据，并持续致力于优先发展高潜力核心资产。
　　缩写：isSCC=鳞状细胞原位癌；BCC=基底细胞癌；PNP=公司的多肽纳米颗粒(PNP)RNAi递送平台；PNP-IT=用于瘤内给药而配制的PNP平台；PNP-Subcu=专为皮下给药而配制的PNP平台；PNP-ID=用于皮内给药而配制的PNP平台；PNP-IV=用于静脉内给药而配制的PNP平台；Gal Ahead=公司将GalNAc基团与RNAi触发器偶联的GalNAcRNAi递送平台；mxRNA-皮下=mxRNA（小型化RNAi触发器），用于皮下给药；
　　muRNA-皮下=muRNA（多单位RNAi触发器），用于皮下给药PNP递送平台（肝外）PNP多肽纳米颗粒平台建基于一种可生物降解的组氨酸—赖氨酸聚合物，集团拥有其全球独家权利。于2025年，该平台对其临床有效性及转化潜力进行了全面验证。此项进展建基于过去两年完成的STP707针对实体瘤的I期试验及STP705针对非黑色素瘤皮肤癌(NMSC)的II期试验。该平台通过瘤内(IT)、静脉(IV)及局部注射靶向非肝组织的独特能力，仍是公司肿瘤学及医学美容管线的基石。于2025年取得的进展，进一步巩固了该平台作为用于肝脏适应症以外的RNAi疗法的突破性技术地位。
... 　　肿瘤学产品系列STP705（TGF-β1/COX2双靶点，PNP-IT）：就适应性设计的II/III期关键试验设计与美国食品药品监督管理局(FDA)进行正式讨论所需的所有筹备工作及数据生成均已完成。此乃继过去两年报告的正面IIa/IIb期数据后的一个关键里程碑，该等数据包括69名患有浸润性鳞状细胞癌(isSCC)的患者及30名患有基底细胞癌(BCC)的患者，且在该等试验中观察到其具有堪称典范的安全性，包括无全身性药物相关不良事件或严重不良事件(SAE)。公司推进了剂量选择方案，并完善了试验方法，以回应未解决的监管查询，为STP705在NMSC的后期开发奠定了坚实的科学及运营基础。
　　STP707（TGF-β1/COX2双靶点，PNP-IV）：针对晚期实体瘤的完整I期临床研究报告(CSR)已于2025年提交予FDA，此乃基于2024年在美国8家主要肿瘤中心完成的一项涉及49名患者的篮子试验，其中包括结直肠癌、胰腺癌、肝癌及转移性黑色素瘤患者。该临床研究报告确认了静脉给药的稳健安全性、无剂量限制性毒性，以及疾病稳定(SD)的活性—尤其是在胰腺癌患者中。
　　PNP肿瘤学临床前候选药物：STP355（TGF-β1/VEGFR2，靶向实体瘤）及STP369（BCLXL/MCL1，靶向头颈癌）的研究用新药(IND)申报准备开发工作得以维持，与2024年实施的管线优先排序策略一致。与此同时，非核心临床前项目被降低优先级，以将关键资本资源分配至后期PNP资产（STP705/707）。
　　医学美容产品系列STP705FR（局部减脂应用）：于2025年，Sirnaomics的医学美容治疗管线取得了重大进展，在基于RNAi的医学美容疗法领域达成了关键里程碑。就局部减脂适应症而言，STP705FR成功完成I期临床试验，显示出极佳的安全性，其特点为局部皮肤反应(LSR)极小，并呈现出具前景的早期疗效信号。此进展乃基于公司2024年在《Journal of Cosmetic Dermatology》上发表的文章，该文章详细阐述了该候选药物的新作用机制，以及证实脂肪细胞破坏的组织学证据。此外，集团已敲定于2026年第一季度启动II期临床试验的计划。
　　PNP医学美容临床前候选药物：凭藉STP705FR产生的稳健临床数据，集团正积极推进针对一系列高需求适应症的临床前医学美容候选药物，包括脱发、白发逆转、肌肉强化及胶原蛋白再生。所有该等临床前资产均利用PNP平台经临床验证的肝外递送能力以实现靶向生物学效应，从而为未来的临床开发奠定坚实基础，并扩大Sirnaomics在全球医学美容市场的竞争足迹。
　　Gal Ahead递送平台（可编程、以患者为中心的给药）2025年标志著基于GalNAc的Gal Ahead平台进入转型阶段，该平台包含mxRNA小型化及muRNA多单元RNAi触发器。此项进展建基于2024年完成的STP122GI期队列1/2及STP125G的IND申报筹备工作。该平台行业独有的可编程性—能够精确调节药代动力学特征，以根据疾病特定需求定制药物暴露—已于2025年首次获得临床证明，验证了其解决抗凝及心血管代谢疾病领域未满足医疗需求的潜力。Gal Ahead平台通过去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)靶向肝细胞，其制剂旨在提高患者便利性并减轻治疗负担。
　　STP122G（十一因子，mxRNA，抗凝剂╱静脉血栓栓塞(VTE)）：该候选药物已进入I期临床试验的最终队列，并获美国FDA批准加速试验方案，从而加快向II期的转化进程。基于2024年报告的中期数据—包括堪称典范的安全性、剂量依赖性靶点沉默及无严重不良事件(SAE）—2025年的项目将该候选药物设计为3个月的给药间隔。此乃静脉血栓栓塞(VTE)、心房颤动及肺栓塞(PE)的最理想临床特征，因为作用时间过长的siRNA疗法或会为患者带来不必要的潜在临床风险。STP122G的持续药理作用于2024年首次观察到，并将在最终的I期队列中得到进一步验证，从而巩固其作为VTE管理同类最佳抗凝剂的潜力。
　　STP125G（ApoC3，高胆固醇血症）：所有IND申报准备研究均于2025年完成，包括在非人灵长类动物(NHP)模型中的安全性及有效性评估、药物制剂开发以及化学、生产和控制(CMC)活动。此外，研究用新药(IND)申请文件已定稿，兑现了公司于2024年作出的在2025年提交IND的承诺。该候选药物经编程设计，可通过皮下给药实现约12个月的给药间隔，这对于慢性高胆固醇血症而言是一个变革性的特征，利用了Gal Ahead的可编程设计以最大限度地减轻治疗负担。IND提交计划于2026年第三季度进行，该候选药物旨在应对一个缺乏长效治疗选择、服务不足的大型心血管代谢市场。
　　Gal AheadmuRNA双靶点项目：于2025年，双靶点muRNA构建体的临床前开发取得进展，包括STP237G（AGT/ApoC3）、STP247G（补体CFB/C5）及STP251G（ApoC3/TMPRSS6）。此项进展建基于2024年在同时调节两个趋同的生物学通路方面取得的科学进步。这项独特的能力在2024年引起了业界及业务发展的极大兴趣，并于2025年通过细胞培养及动物模型的临床前疗效验证进一步降低了风险，将该等候选药物定位为未来提交IND的下一代Gal Ahead资产。
　　其他Gal Ahead临床前候选药物：STP136G（AGT，靶向高血压）、STP144G（补体因子B，靶向补体介导相关疾病）、STP145G╱146G（补体因子C5/C3，靶向补体介导相关疾病）及STP152G（TTR，靶向ATTR类淀粉沉积症）的临床前开发工作得以维持。该等工作与2024年实施的管线扩展策略一致，该策略将公司的重点扩展至补体介导相关疾病、高血压及罕见心血管代谢疾病。
　　抗体-寡核苷酸缀合物(AODC)平台于2025年，集团继续推进其新型抗体-寡核苷酸缀合物(AODC)平台的临床前发展，此乃基于2024年在《Journal of Oncology Research and Therapy》上发表的文章，该文章显示其在多种肿瘤细胞系及胰腺肿瘤小鼠模型中具有强效的抗肿瘤活性。该平台专注于将核酸分子与抗体、小分子药物及╱或多肽缀合，其肿瘤靶向递送潜力已进行了进一步的临床前验证。
　　集团推进了针对实体瘤适应症的主要构建体，并利用其2024年的知识产权(IP)基础—包括2项已授权专利及2项待批申请—以保护平台创新。
　　为进一步加速平台开发并增强其基于抗体的缀合能力，集团拟与拥有专业抗体专长的实体建立合作伙伴关系，利用其专有抗体技术及行业经验，以优化AODC构建体设计及转化潜力。

业务展望：
　　继续实行严谨的资本配置，研发开支集中于为主要资产（STP705II/III期、STP122GII期、STP125GI期）达成关键临床╱监管里程碑。
　　优先处理来自战略授权及平台合作伙伴关系的现金流入（2024年至2026年的核心优先事项），以补充现有流动性并减少对股权融资的依赖。
　　对非核心开支维持严格的成本控制，同时灵活投资于高回报机会（如启动后期临床试验、执行合作伙伴关系）。
　　在市场条件允许的情况下，以非摊薄或最低摊薄为基础，探索额外的融资选项（股权、债务、战略性补助金）。
　　协同合作机会公司的战略及业务发展团队继续积极探索有关主要产品STP705、STP707以及公司的GalAhead临床前及临床资产的全球及本地合作伙伴关系机会。预期该等合伙关系将有助于加速开发多项临床前及临床资产。公司旨在凭藉目前及未来业务伙伴的知识经验及业务网络，扩大市场覆盖面。
　　商业化集团致力于STP705的商业化。公司目前预计最快将于2027年提交NDA申请，具体取决于美国FDA的监管审核及可用资金。STP705的成功商业化取决于几个因素，包括有利的安全性及有效性数据、临床试验的成功入组及完成、监管批准以及知识产权保护的获得及维护。
　　Sirnaomics将继续为股东、客户及利益相关者创造价值，同时坚定不移地注重财务纪律及卓越营运。公司有信心应对当前的经济挑战并在未来变得更加强大，继续推进公司的创新RNAi疗法产品管线并探索新的治疗领域。
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