主营业务:
公司及其附属公司（统称‘集团’）主要从事医药产品研发。
报告期业绩:
公司的其他收入及收益由截至2024年12月31日止年度的人民币17.9百万元下降48.6%至截至2025年12月31日止年度的人民币9.2百万元，该等减少主要是由于银行存款利息及理财收入减少5.0百万元，政府补助较同期减少人民币3.7百万元。
报告期业务回顾：
肿瘤管线替恩戈替尼（多靶点酪氨酸激酶抑制剂）公司核心产品替恩戈替尼（英文名：Tinengotinib，研发代码：TT-00420）为公司自主研发、拥有全球知识产权的选择性聚焦多激酶抑制剂，主要靶向三个关键通路（即FGFR/VEGFR、JAK和Aurora激酶）。通过对生物学与目标疾病之间相关性基础机制的深入探索与研究，公司科学团队发现了该分子，并不断探索及拓展开发适应症，包括胆管癌(CCA)、前列腺癌、乳腺癌（BC）、肝细胞癌（HCC）、胆道系统肿瘤(BTC)和泛FGFR实体瘤。
替恩戈替尼已获国家药品监督管理局授予治疗胆管癌的突破性治疗品种认定并被纳入优先审评品种名单；同时，该品种获得FDA授予治疗胆管癌及转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的快速通道认定(Fast-Track Designations,FTD)及用于治疗胆管癌的孤儿药认定(Orphan Drug Desigenation,ODD)；此外，该品种也获得了EMA授予用于治疗胆道系统肿瘤的孤儿药认定。替恩戈替尼的多项临床数据在美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology)、欧洲肿瘤学会(European
Society of Medical Oncology)、圣安东尼奥乳腺癌专题讨论会(San Antonio
Breast Cancer Symposium)和美国癌症研究协会(American Association for Cancer
Research)等主要国际医学会议上发表报告，并多次入选口头报告环节。2025年全年公司已经取得了以下进展或里程碑：
2025年1月，公司在2025年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会(ASCO GI)以壁报形式发布了替恩戈替尼在晚期╱转移性胆管癌患者中的II期研究总生存及生物标志物相关性分析数据。
2025年2月，公司于2025美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会(ASCO
GU)以壁报形式发布了替恩戈替尼联合雄激素受体通路抑制剂(ARPI)用于转移性去势抵抗性前列腺癌的Ib/II期研究方案。
2025年3月，公司与康方生物达成战略合作，双方共同推进公司替恩戈替尼联合卡度尼利（PD-1/CTLA-4）或依沃西（PD-1/VEGF）治疗晚期肝细胞癌的开放性、多中心II期临床研究，且临床方案已获得中国国家药品监督管理局的临床默示许可。
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2025年4月，公司在2025年美国癌症研究协会(AACR)上公开替恩戈替尼单药治疗晚期实体瘤的最新研究成果。
2025年4月，针对FGFR抑制剂耐药的胆管癌转化医学结果在《肿瘤学年鉴》发表。
2025年4月，公司于Cancer Science杂志发布了替恩戈替尼关于小细胞肺癌的临床前数据。
2025年6月，替恩戈替尼针对治疗转移性去势抵抗性前列腺癌，获得美国FDA的快速通道认证。
2025年9月，替恩戈替尼分别联用康方生物卡度尼利、依沃西的治疗晚期肝细胞癌的开放性、多中心II期临床研究，完成首例患者给药。
2025年9月，替恩戈替尼联合氟维司群治疗经治失败的激素受体阳性(HR+)且人表皮生长因子受体2阴性或低表达(HER2-)的复发或转移性乳腺癌II期临床试验，获得了中国国家药品监督管理局的临床默示许可。
2025年10月，公司在2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公开了替恩戈替尼于胆管癌适应症的最新汇总研究数据。
2025年12月，替恩戈替尼片获中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)批准纳入优先审评品种名单，拟定适应症为：用于既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。
2025年12月，公司在《柳叶刀，胃肠病和肝病学》上发表了替恩戈替尼在美国开展的针对胆管癌的探索性临床II期结果。
2025年12月，替恩戈替尼片新药上市申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，拟用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
胆管癌(CCA)替恩戈替尼为全球首个且唯一已进入新药上市申请阶段用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的胆管癌患者的研究药物。该产品已在中国提交新药上市申请并获受理，并在美国、韩国、英国、欧盟及中国台湾进行国际多中心III期临床试验。公司预期在获得中国附条件上市批准后，替恩戈替尼将在中国首先实现商业化，其后在全球其他地区陆续实现商业化。
2025年1月，公司于ASCO GI会议(Abstract608)以壁报形式发布了替恩戈替尼在晚期╱转移性胆管癌(CCA)患者中的II期研究总生存及生物标志物相关性分析数据。数据显示，在既往接受化疗及FGFR抑制剂治疗失败的FGFR2融合阳性CCA患者中，替恩戈替尼治疗的中位总生存期达18个月。该临床结果进一步支持了替恩戈替尼在FGFR抑制剂经治人群中的应用潜力。
2025年4月，公司于AACR会议(Abstract825)以壁报形式发布了替恩戈替尼在FGFR抑制剂治疗失败的转移性胆管癌患者中的临床与生物标志物相关性分析数据。该数据显示，两例既往经化疗及FGFR抑制剂治疗后进展的FGFR融合阳性CCA患者，在接受替恩戈替尼12mg QD治疗后均获得部分缓解（最大肿瘤缩小幅度分别达41.6%与48.6%），并伴随耐药相关FGFR2激酶结构域突变频率显著下降或消失。该临床结果提示替恩戈替尼有潜力克服FGFR抑制剂获得性耐药。
2025年4月，公司于《肿瘤学年鉴》(Annals of Oncology)发布了替恩戈替尼关于FGFR抑制剂经治耐药耐药胆管癌的临床前数据。在文章中，通过多模式分析构建了一个表征获得性耐药生物学机制的模型，为下一代FGFR抑制剂的合理设计提供了依据。新型FGFR抑制剂应具备分子小、亲和力高的特点，并能够与FGFR的活性形式结合。文章首次披露了替恩戈替尼与FGFR2激酶结构域的共晶结构，展现了其独特的结合模式；同时通过动力学研究表明，与第一代FGFR抑制剂相比，替恩戈替尼具有更高的亲和力。此外，研究还验证了其在体外和体内针对临床获得性FGFR2耐药突变的活性，并通过病例报告证明了其临床疗效。这些数据表明，替恩戈替尼是符合上述所有标准的第二代FGFR抑制剂。
2025年10月，公司在2025ESMO年会上公开了核心产品替恩戈替尼于胆管癌适应症的汇总研究数据。本次报告汇总分析了截至2024年10月16日的110例晚期胆管癌患者数据，其中59.1%的患者曾接受过≥3线既往抗肿瘤治疗，超过46%的患者曾接受过FGFR抑制剂治疗。在携带FGFR2变异的55位胆管癌患者中，mPFS为7.26个月，mOS为15.93个月；在经过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的35位胆管癌患者中，mPFS为6.01个月，mOS为17.05个月。同时研究显示，替恩戈替尼耐受性良好，安全性可控。
2025年12月，替恩戈替尼片已获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准纳入优先审评品种名单，拟定适应症为：用于既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。
2025年12月，公司在《柳叶刀，胃肠病和肝病学》上发表了替恩戈替尼在美国开展的针对胆管癌的探索性临床II期结果。在这项II期、开放标签、多中心研究(NCT04919642)中，符合条件的胆管癌患者按四个队列入组，包括携带FGFR2融合且对FGFR抑制剂存在原发性或获得性耐药的患者，或存在其他FGFR基因改变的患者，以及FGFR野生型患者。结果显示，替恩戈替尼可克服FGFR2融合阳性胆管癌患者对FGFR抑制剂的获得性耐药，并在其他FGFR基因改变的胆管癌患者中显示出抗肿瘤活性。
2025年12月，替恩戈替尼片新药上市申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，拟用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
截至2025年12月31日，该产品在中国已提交CCA适应症的新药上市申请并获受理；同时，该产品正在全球其他地区进行国际多中心III期临床试验，预计于2026年完成患者招募。
转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)替恩戈替尼亦是全球首个和唯一一个同时抑制FGFR/JAK通路，且针对mCRPC有临床疗效证据的研究药物。目前，NHT（新型内分泌治疗）已成为mCRPC患者的标准治疗。然而，患者在接受新型内分泌治疗一段时间后，通常会无可避免地出现耐药性。近期学术发现，FGFR和JAK通路的启动会促使细胞状态从雄激素敏感的癌细胞向神经内分泌癌细胞转变，并引起耐药性。同时抑制FGFR和JAK通路将能够逆转细胞状态转变或谱系重塑，将其恢复为雄激素敏感的癌细胞，并对NHT治疗重新敏感。在美国及中国患者的汇总分析中，替恩戈替尼单一疗法于既往接受过多线治疗的mCRPC患者显出令人鼓舞的抗肿瘤疗效。根据I期╱II期临床试验对有可评价疗效的22名既往接受过多线治疗的mCRPC患者进行替恩戈替尼单药治疗的结果，在13名可评估病灶患者中观察到的初步疗效前景良好，ORR为46%(6/13)及DCR为85%(11/13)。43%的患者前列腺特异性抗原减少超过50%。影像学评估中位PFS为5.6个月（N=22）。该结果于2024年ASCO GU年度大会公布。
2025年2月，公司于2025ASCO GU以壁报形式发布了替恩戈替尼联合雄激素受体通路抑制剂(ARPI)用于mCRPC的Ib/II期研究方案。该试验为两阶段设计，第一阶段考察替恩戈替尼联用恩扎卢胺或阿比特龙的安全性与耐受性以确定II期推荐剂量(RP2D)。在第一阶段的基础上，第二阶段会进一步考察联用的安全性以及疗效。
2025年4月，公司于2025AACR以壁报形式发布了替恩戈替尼关于mCRPC的临床前数据。在体外实验中，替恩戈替尼对多种前列腺癌细胞系均有疗效，包括对恩扎卢胺敏感型、恩扎卢胺耐药型、雄激素受体阳性╱阴性(AR+╱-)以及类神经内分泌前列腺癌(NEPC like)细胞系。作为一种具有独特激酶谱组合的多靶点激酶抑制剂，替恩戈替尼有潜力解决前列腺癌的耐药问题。同时，该研究提示未来可探索替恩戈替尼与ARPIs联合使用的治疗策略。
2025年6月，替恩戈替尼治疗去势抵抗性转移性前列腺癌(mCRPC)获得美国FDA的快速通道认证。
截至2025年12月31日，替恩戈替尼mCRPC适应症单药已完成II期临床试验，与新型内分泌疗法的联用Ib/II期或II期临床试验已于美国和中国获批。美国已开展用于对先前新型内分泌治疗已耐药的mCRPC患者的Ib/II期临床试验，目前Ib期已结束，正在进行II期拓展试验。中国也将进一步推进二期联用方案的临床筹备。
乳腺癌(BC)替恩戈替尼的疗效亦见于既往接受过多线治疗的激素受体阳性(HR+)╱人表皮生长因子受体2阴性或低表达(HER2-)乳腺癌患者及三阴乳腺癌(TNBC)患者。根据美国及中国的乳腺癌患者的汇总分析，替恩戈替尼单一疗法对原先获诊断为HR+╱HER2－的患者，展示的ORR为50%(8/16)及DCR为88%(14/16)。值得注意的是，在16名患者中，5名转化为TNBC患者，在这5名患者中，ORR达到了60%(3/5)，DCR达到了100%(5/5)。
2025年9月，替恩戈替尼联合氟维司群治疗经治失败的激素受体阳性(HR+)且人表皮生长因子受体2阴性或低表达(HER2-)的复发或转移性乳腺癌II期临床试验已获得中国国家药品监督管理局的临床默示许可，公司将全力推进临床研究。
肝细胞癌(HCC)临床前数据显示替恩戈替尼对肝细胞癌表现出令人鼓舞的抗肿瘤活性。卡度尼利或依沃西联合替恩戈替尼有望通过对肿瘤微环境的双重免疫重塑和针对HCC的创新机制实现多层面肿瘤控制，克服现有靶向治疗和免疫治疗组合的耐药性。对于不适合进行根治性手术切除或局部治疗，或手术切除或局部治疗后疾病进展的晚期HCC患者，该联用方法具有一线治疗潜力。
2025年3月，公司宣布与康方生物达成战略合作，双方共同推进替恩戈替尼联合卡度尼利或依沃西治疗晚期肝细胞癌(HCC)的开放性、多中心II期临床研究。临床试验方案已获得了中国国家药品监督管理局的临床默示许可。
2025年9月，替恩戈替尼分别联用康方生物卡度尼利、依沃西的治疗晚期肝细胞癌(HCC)的开放性、多中心II期临床研究，完成首例患者给药。
胆道系统肿瘤(BTC)临床前数据表明，替恩戈替尼能够调节肿瘤微环境，表明其具有增强免疫疗法疗效的潜力。一项已经完成的Ib/II期临床试验显示，在28名使用替恩戈替尼联合阿替利珠单抗治疗的可评估疗效CCA患者中，ORR及DCR分别为25.0%(7/28)及75.0%(21/28)。联合疗法耐受性良好。该等令人鼓舞的数据显示替恩戈替尼在与免疫疗法的联合疗法中具有潜力。
泛FGFR实体瘤(pan-FGFR solid tumor)替恩戈替尼对FGFR1/2/3激酶蛋白有独特的结合模式，使其对FGFR1/2/3激酶结构域中的主要突变有效。此差异化特性使得产品对各种有FGFR1/2/3变异（尤其是点突变）的实体瘤患者有良好临床反应。于一项合并回顾性分析，51名已录得或检测FGFR1/2/3异变及具有可测量靶病灶的患者已获替恩戈替尼治疗，并展示ORR为33%及DCR为88%。中位PFS达到6.9个月。
其他适应症探索2025年4月，公司于CancerScience杂志发布了替恩戈替尼关于小细胞肺癌的临床前数据。文章数据表明替恩戈替尼能调控SCLC细胞的增殖、凋亡、迁移、细胞周期及血管生成，尤其对高表达NeuroD1的小细胞肺癌(SCLC-N)效果显著。机制研究表明，c-Myc的表达可能是影响替恩戈替尼在SCLC-N中作用效果的关键因素。本研究为替恩戈替尼作为一种有前景的SCLC治疗药物（无论是单独使用还是与化疗联合使用）提供了临床前数据支持。
TT-00973（AXL/FLT3抑制剂）TT-00973是一款自主发现及开发的高效AXL/FLT3抑制剂。AXL激酶是癌症存活、转移及耐药性的关键因素，AXL信号的异常激活与多种癌症的不良预后有关。AXL是癌症治疗的一个理想的治疗靶点，无论是作为单一治疗亦或是与其他疗法联合使用。TT-00973能有效干扰AXL在肿瘤细胞中的激活，并在AXL过度表达的小鼠异种移植瘤模型中显示出有效的抗肿瘤活性。该产品于2022年8月获得国家药品监督管理局的IND批准。
2025年6月，公司在2025ASCO上以壁报的形式展示了TT-00973作为一款高选择性、高活性的AXL抑制剂在晚期实体瘤患者中的I期研究结果。
截至2025年12月31日，公司已完成I期临床试验，其中观察到TT-00973耐受良好，并在部分的实体肿瘤患者中有部分缓解的临床疗效，基于内部的临床前数据，公司计划针对特定人群开展新的临床试验。
TT-01488（非共价键可逆BTK抑制剂）TT-01488是一款自主开发的非共价可逆BTK抑制剂，可克服多种复发性或难治性血液恶性肿瘤中由已上市共价BTK抑制剂治疗产生的获得性耐药。在头对头激酶谱筛选中，除其效力较强外，TT-01488对EGFR及Tec显示出较低的亲和力，表明其具有潜在更低脱靶副作用，因而安全性更高。在肿瘤淋巴细胞系衍生的异种移植模型中，TT-01488显示出令人鼓舞的抗肿瘤作用。公司分别于2022年1月及2022年4月取得FDA及国家药品监督管理局的IND批准。
2025年12月，公司于2025年美国血液学会(ASH)年会上公开新型、非共价、可逆性BTK抑制剂TT-01488治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的初步有效性和安全性数据。
截至2025年12月31日，公司正在中国进行TT-01488治疗B细胞淋巴瘤的I期临床研究，公司将基于I期数据和市场机会，布局开展新的临床试验。
非肿瘤管线产品TT-01688（S1P1抑制剂）TT-01688是一款获得授权的目前处于临床阶段的高选择性口服S1P1调节剂，具有治疗各种炎症性疾病的潜力。其对S1P1具有高活性，对S1P2和S1P3以及GIRK（与潜在心血管不良反应有关）的结合作用可忽略不计。其耐受性及PK/PD特性已在I期临床试验中得到证实。尽管并非头对头研究，但在I期临床试验中，TT01688的生物疗效等同于或优于ozanimod及etrasimod，TT-01688在健康成人受试者的I期临床试验中具有良好的耐受性，所有不良事件（不良事件）均为轻度或中度。
截至2025年12月31日，公司在中国已于2024年7月完成TT-01688治疗UC（溃疡性肠炎）的Ib期临床试验，并于2025年1月，完成TT-01688治疗AD（特异性皮炎）的II期临床试验。
TT-00920（PDE9抑制剂）TT-00920是一款自主发现及开发的高选择性口服PDE9抑制剂，针对慢性心力衰竭。临床前研究表明，TT-00920可恢复心脏NP/cGMP信号，显著增强心脏功能，并逆转心力衰竭的心室重构。此外，与单一疗法相比，TT-00920与缬沙坦（一种血管紧张素受体阻滞剂）的联合疗法显示令人鼓舞的疗效，表明TT-00920可能与现有的心力衰竭疗法产生协同作用。于临床前研究中，TT-00920亦表现出低中枢神经系统(CNS)暴露及高心脏分布，有利于治疗心力衰竭并避免CNS不良反应。
截至2025年12月31日，公司在中国及美国已完成的健康受试者的I期试验中，观察到TT-00920具有良好的耐受性，并显示出良好的药代动力学特性及预期的生物标志物变化。
TT-01025（不可逆VAP-1抑制剂）TT-01025是一款自主发现及开发的不可逆VAP-1抑制剂，拟用于NASH的口服治疗。VAP-1是新型的临床抗炎靶点。在临床前研究的头对头比较，结果显示TT01025的脑渗透性极低，在100M水平下并无显著的中枢神经系统MAO-B抑制作用，表示TT-01025发生相关药物相互作用的风险极低。
2022年4月，TT-01025已在美国完成I期临床。在中国完成在健康受试者的I期研究，显示TT-01025在单次给药最高300mg及多次给药最高100mg的水平下具有良好的安全和耐受性。截至2025年12月31日，并无获FDA或国家药品监督管理局批准的VAP-1抑制剂，全球有四款临床阶段VAP-1抑制剂，但仅有三款用于治疗NASH，TT-01025是唯一一款在中国处于临床试验中的VAP-1抑制剂。
商务拓展(BD)2025年11月，公司与Neurocrine Biosciences订立一项付特许权使用费的专利转让及研究合作协议，以开发NLRP3抑制剂，用于治疗多种疾病。根据该协议，Neurocrine获授予在大中华区以外开发、制造及商业化药捷安康NLRP3药物平台中的NLRP3抑制剂的独家权利，公司拥有在大中华区（内地、中国香港、中国台湾、中国澳门）开发、制造及商业化NLRP3抑制剂的权利。根据该协议，公司将有权获得预付款，并且根据Neurocrine的开发和商业化进展，公司可能会收到与研发里程碑和销售里程碑相关的进一步里程碑付款，该协议的总潜在价值为8.815亿美元。该协议进一步涵盖订约方之间的研究合作，以进一步发展NLRP3相关技术。
业务展望：
作为一家以‘解决临床未满足需求’为导向的公司，公司将加速商业化筹备和核心产品适应症的推进。公司预计将于2026年在中国获得替恩戈替尼治疗既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的新药申请批准，并全力推进胆管癌适应症的海外注册性三期临床及国内确证性三期临床。同时，公司将进一步推进替恩戈替尼治疗前列腺癌、乳腺癌及肝细胞癌联用方案的二期临床试验。其他管线方面，公司预计将基于早期临床前和临床数据，对TT-00973(AXL/FLT3)、TT-01488（BTK抑制剂）进行更多探索研究。
基于替恩戈替尼的上市计划，公司当前已开始营销团队的筹备，公司计划在2026年组建一支可以精准覆盖潜力市场的商业化团队，为替恩戈替尼在临床终端惠及广大患者奠定基础。
肿瘤管线方面，公司将持续以替恩戈替尼为核心，推进‘T’字形战略：横向上探寻与其科学机制协同的靶点，纵向上围绕其主要机制拓宽适应症布局。非肿瘤方面，公司将继续围绕炎症及代谢方向布局全球首创及全球最佳的临床前分子，用以支持实现早中期的国际合作。
为实现临床管线全球商业化布局，公司也将进一步提升对外合作团队能力，持续关注、积极探索具有增值效益的战略伙伴，以合作形式拓展海外各个国家的战略布局，在全球范围内寻求更多以共赢为前提的合作机会。
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