主营业务:
公司是一家全球性的综合生物制药公司，从事发现、开发和商业化同类首发及同类最优的疗法，解决血液系统恶性肿瘤为主的全球未满足的医疗需求。
报告期业绩:
截至2025年6月30日止六个月，收益为人民币233.7百万元（32.6百万美元），较截至2024年6月30日止六个月减少人民币590.0百万元（80.7百万美元）或71.6%，主要是由于截至2024年6月30日止六个月产生的人民币678.4百万元（95.3百万美元）的知识产权收益导致。耐立克（奥雷巴替尼）在中国的产品销售较截至2024年6月30日止六个月的人民币112.9百万元（15.5百万美元），增加人民币104.5百万元（14.9百万美元）或93%至2025年上半年的人民币217.4百万元（30.3百万美元）。
报告期业务回顾：
公司是一家处于商业化阶段的综合型全球生物制药公司，从事发现、开发和商业化创新且有差异化的疗法，以满足癌症领域未被满足的医疗需求。
公司的核心产品奥雷巴替尼和利沙托克拉由公司开发以治疗全球范围内发生的多种主要血液系统恶性肿瘤以及实体瘤。
目前，就血液系统恶性肿瘤而言，耐立克（奥雷巴替尼）针对或拟用于治疗慢性髓性白血病(CML)及急性淋巴细胞白血病(ALL)，利生妥（利沙托克拉）针对或拟用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)以及多发性骨髓瘤(MM)。根据公司委托、由弗若斯特沙利文(Frost&Sullivan)独立编制的行业报告（弗若斯特沙利文报告），预计到2035年，这些特定的血液系统疾病本身的市场规模总和将超过1,600亿美元。
公司的首个产品耐立克（奥雷巴替尼），为新的下一代酪氨酸激酶BCR-ABL1抑制剂(TKI)，是中国首个获批上市治疗T315I突变CML患者的BCR-ABL1TKI，用于治疗伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(-CP)和加速期(-AP)的患者，以及对第一代和第二代TKI耐药和╱或不耐受的CML-CP患者。公司目前正在中国商业化耐立克（奥雷巴替尼）。2025年1月起，耐立克（奥雷巴替尼）已上市的所有适应症均已纳入国家医保药品目录，极大地提升中国患者的可负担性和可及性。
公司目前正进行耐立克（奥雷巴替尼）用于治疗CML患者的FDA批准的注册III期临床研究(POLARIS-2)。此外，公司正对新诊断Ph+ALL患者及琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠间质瘤(GIST)患者进行注册III期临床研究。2024年6月，公司与TakedaPharmaceuticalsInternationalAG（武田制药）订立独家选择权协议。根据独家选择权协议，公司就耐立克（奥雷巴替尼）授予武田制药订立独家许可协议的独家选择权，据此，武田制药将拥有在全球范围内（不包括中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾和俄罗斯）开发以及商业化耐立克（奥雷巴替尼）的独家权利。
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公司的第二个产品利生妥（利沙托克拉）是一种新型Bcl-2抑制剂，于2025年7月10日已获国家药品监督管理局(NMPA)批准用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。这一里程碑意味着国产原创利生妥（利沙托克拉）成为中国首个上市用于治疗CLL/SLL的Bcl-2抑制剂，也是全球第二个上市的Bcl-2抑制剂。公司目前亦在开展利生妥（利沙托克拉）的四项注册III期临床研究：(1)利生妥（利沙托克拉）联合BTK抑制剂针对既往接受BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者（超过12个月缓解欠佳）的GLORA研究；(2)联合阿可替尼治疗初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；(3)联合阿紥胞苷(AZA)治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病(AML)的GLORA-3研究；及(4)联合AZA治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征(HRMDS)患者的GLORA-4研究。
公司的中心策略为利用公司在化学领域的专业知识，合成针对驱动癌症关键特征的蛋白质和信号通路的抑制剂。除了两个产品外，公司还有其他几个处于美国、中国或国际临床试验阶段的产品。迄今为止，公司已利用小分子药物发现方面的知识连同公司于全球范围内实施临床试验以开发新型疗法，从而满足癌症领域未被满足的医疗需求。凭藉公司强大的科学基础，公司运用最先进的技术发现并开发针对公司的目标患者群体的创新性治疗药物。
公司在药物结构设计及创新药物研发领域的技术专长使公司有能力通过针对关键的细胞凋亡通路和在该领域中已被广泛知晓并已得到验证的酪氨酸激酶来满足尚未满足的医疗需求。这些核心竞争力使公司能够开发针对一系列特征明确的细胞凋亡靶点（包括Bcl-2、Bcl-2/Bcl-xL、IAP和MDM2-p53）的小分子和候选降解剂疗法。此外，公司正在构建下一代细胞信号传导抑制剂候选药物（即BCR-ABL1、ALK、FAK抑制剂）和表观基因组修饰剂（即EED抑制剂）。在公司的早期研发管线中，公司正利用对蛋白质降解剂的深入了解来开发一系列候选疗法，例如靶向嵌合体分子(PROTACs)等，这些疗法针对的是与肿瘤发生相关的传统上认为‘无成药性’的蛋白质。根据弗若斯特沙利文报告，公司是全球唯一一家针对所有三类已知关键细胞凋亡调节因子均有临床开发品种的公司。
凭藉强大的内部研发能力，公司已在全球范围内进行知识产权布局。截至2025年6月30日，公司在全球范围内累计拥有478项授权专利，包括于报告期间授权的逾20项新专利（但除去与公司核心产品组合并无关联的若干到期专利及遭放弃专利）。
截至报告期末，342项授权专利在海外授权。
公司亦与全球领先的生物技术及医药公司建立了合作及其他关系，包括与信达生物的合作及授权协议，以及与阿斯利康、默沙东及辉瑞等订立了临床合作协议。公司亦与领先的研究机构达成了研发合作关系，包括（但不限于）Dana-Farber癌症研究所、梅奥医学中心、MD安德森癌症中心、国家癌症研究所和密歇根大学。
业务展望：
凭藉公司在全球生物科技行业的丰富经验，公司将继续加速推进公司高度差异化的新型临床产品管线中的六种候选药物至下个临床阶段，并在全球范围内申请NDA。
公司将通过增加临床试验中心、提高临床试验患者招募效率并加强与主管机构的沟通等策略投入更多公司资源，支持核心产品研发。同时，公司亦准备在全球学术会议上，基于公司积极的临床前或临床数据，报告若干主要产品的重要近期里程碑，以提升公司的知名度，并寻求全球合作机会。
公司力求成为一间著眼全球的综合生物科技公司，在核心研发能力以外专注于完善业务发展及商业化的综合能力。公司计划积极寻求与全球生物科技及制药公司建立战略合作伙伴关系，以把握全球药物市场上的更多商业化机会，加强在研产品管线合作，并为候选药物的潜在商业化作准备。
此外，公司将为公司的候选产品积极申请专利权，借以扩大公司的知识产权布局。日后公司将进一步加强公司全面且不断壮大的全球知识产权布局。
展望未来，公司将不断提高研发能力，为患者开发具有更好疗效且可负担的创新疗法，以解决尚未满足的医疗需求、改善患者健康及惠泽全社会。同时，公司将不断巩固公司生物科技公司的领先地位，持续关注财务健康发展，保障股东利益。
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