泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域医药的研发、生产和销售。
抗肿瘤类产品、其他
抗肿瘤类产品 、 其他
医药产品的技术研发、咨询服务；自营和代理各类商品及技术的进出口业务（国家限定公司经营或禁止进出口的商品和技术除外)。（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动）许可项目：药品生产；药品委托生产；药品批发；药品进出口；药品零售；第三类医疗器械经营；第二类医疗器械生产；第三类医疗器械生产（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以审批结果为准）一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；市场营销策划；第一类医疗器械销售；第一类医疗器械生产；第二类医疗器械销售（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）
| 业务名称 | 2025-06-30 | 2024-12-31 | 2024-06-30 | 2023-12-31 | 2023-06-30 |
|---|---|---|---|---|---|
| 专利数量:授权专利(个) | 12.00 | 18.00 | 7.00 | 21.00 | 5.00 |
| 专利数量:授权专利:其他(个) | 2.00 | 7.00 | 6.00 | 12.00 | 4.00 |
| 专利数量:授权专利:发明专利(个) | 10.00 | 11.00 | 1.00 | 9.00 | 1.00 |
| 专利数量:授权专利:外观设计专利(个) | 0.00 | 0.00 | 0.00 | 0.00 | - |
| 专利数量:授权专利:实用新型专利(个) | 0.00 | 0.00 | 0.00 | 0.00 | - |
| 专利数量:授权专利:软件著作权(个) | 0.00 | 0.00 | 0.00 | 0.00 | - |
| 专利数量:申请专利(个) | 79.00 | 58.00 | 9.00 | 90.00 | - |
| 专利数量:申请专利:其他(个) | 14.00 | 0.00 | 0.00 | 13.00 | - |
| 专利数量:申请专利:发明专利(个) | 65.00 | 58.00 | 9.00 | 77.00 | - |
| 专利数量:申请专利:外观设计专利(个) | 0.00 | 0.00 | 0.00 | 0.00 | - |
| 专利数量:申请专利:实用新型专利(个) | 0.00 | 0.00 | 0.00 | 0.00 | - |
| 专利数量:申请专利:软件著作权(个) | 0.00 | 0.00 | 0.00 | 0.00 | - |
| 产量:欧优比(马来酸奈拉替尼片)(瓶) | - | 3.71万 | - | 840.00 | - |
| 产量:迪派特(培唑帕尼片)(瓶) | - | 2.36万 | - | 2910.00 | - |
| 销量:欧优比(马来酸奈拉替尼片)(瓶) | - | 3.70万 | - | 840.00 | - |
| 销量:迪派特(培唑帕尼片)(瓶) | - | 1.58万 | - | 2910.00 | - |
| 销量:APL-1706(盒) | - | - | - | 17.00 | - |
营业收入 X
| 业务名称 | 营业收入(元) | 收入比例 | 营业成本(元) | 成本比例 | 主营利润(元) | 利润比例 | 毛利率 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
|
加载中...
|
||||||||
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 客户一 |
1.74亿 | 86.48% |
| 客户二 |
689.87万 | 3.42% |
| 客户三 |
610.90万 | 3.03% |
| 客户四 |
576.21万 | 2.86% |
| 客户五 |
187.35万 | 0.93% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 供应商一 |
3205.25万 | 8.82% |
| 供应商二 |
2514.28万 | 6.92% |
| 供应商三 |
1772.79万 | 4.88% |
| 供应商四 |
1066.32万 | 2.93% |
| 供应商五 |
961.80万 | 2.65% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 客户一 |
922.20万 | 67.05% |
| 客户二 |
223.21万 | 16.23% |
| 客户三 |
215.43万 | 15.66% |
| 客户四 |
8.39万 | 0.61% |
| 客户五 |
6.10万 | 0.44% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 供应商一 |
3681.52万 | 10.91% |
| 供应商二 |
3645.84万 | 10.80% |
| 供应商三 |
2849.76万 | 8.45% |
| 供应商四 |
1420.97万 | 4.21% |
| 供应商五 |
1297.56万 | 3.85% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 客户一 |
2.61万 | 100.00% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 供应商一 |
3366.29万 | 22.47% |
| 供应商二 |
2038.65万 | 13.61% |
| 供应商三 |
1401.52万 | 9.36% |
| 供应商四 |
820.78万 | 5.48% |
| 供应商五 |
543.15万 | 3.63% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 客户一 |
4600.00 | 100.00% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 供应商一 |
1856.88万 | 20.99% |
| 供应商二 |
601.79万 | 6.80% |
| 供应商三 |
572.24万 | 6.47% |
| 供应商四 |
446.27万 | 5.05% |
| 供应商五 |
395.09万 | 4.47% |
| 客户名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
杭州泰格医药科技股份有限公司 |
943.66万 | 32.41% |
无锡药明康德新药开发股份有限公司 |
197.90万 | 6.80% |
360biolabs Pty Ltd |
128.32万 | 4.41% |
Fisher Clinical Serv |
108.27万 | 3.72% |
Photocure ASA |
99.15万 | 3.41% |
一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明
（一）公司所属行业情况
公司是创新驱动的新药研发企业，根据《国民经济行业分类》，公司所处行业属于医药制造业（分类代码为C27）。
1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
（1）行业的发展阶段、基本特点
近年来，随着人口老龄化程度加深以及全球各国对医疗的高度重视，全球医药市场稳步增长，市场规模由2015年的11,002亿美元增长至2023年的15,695亿美元，2015年至2023年全球医药市场规模复合年增长率为4.5%。预计到2030年，全球医药市场规模将达到20,718亿美元，2023年至2030年复合年增长率为4.0%...
查看全部▼
一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明
（一）公司所属行业情况
公司是创新驱动的新药研发企业，根据《国民经济行业分类》，公司所处行业属于医药制造业（分类代码为C27）。
1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
（1）行业的发展阶段、基本特点
近年来，随着人口老龄化程度加深以及全球各国对医疗的高度重视，全球医药市场稳步增长，市场规模由2015年的11,002亿美元增长至2023年的15,695亿美元，2015年至2023年全球医药市场规模复合年增长率为4.5%。预计到2030年，全球医药市场规模将达到20,718亿美元，2023年至2030年复合年增长率为4.0%。
2015-2030年全球药品市场规模
在经济稳步发展和医疗需求增加的共同影响下，我国医药市场规模由2015年的1.3万亿元增长至2019年的1.6万亿元规模，复合年增长率为4.3%；预计到2030年，中国医药市场规模将达到2.7万亿元，2023年至2030年复合年增长率为6.3%。
2015-2030年中国药品市场规模
（2）主要技术门槛
创新药物发现是一个非常复杂和极富挑战的过程，创新药公司需要具备较为完整的研发体系，包括药物发现、临床前开发、药学研究、转化科学研究、临床试验、法规与注册申报等各个环节。此外，持续的创新还需要进行机制研究、靶点筛选、药物分子设计、药理药效评估、转化医学研究、化学合成工艺及制剂开发等方面的积累。创新药的研究开发是一项高投入、高风险的复杂系统工程，各国通过不断丰富、完善知识产权方面的法律法规，对相关知识产权进行保护，保证创新的持续性。
公司坚持以创新技术平台驱动新产品开发，通过深入探索药物的作用机理和建立高效率药物筛选评价体系，打造自有的研发平台和核心技术，以实现高效和差异性的新药发现。经过十余年的积累和实践，公司在长期机制研究、靶点筛选、药物分子设计、药理药效评估、转化医学研究、化学合成工艺及制剂开发等方面逐步积累和建立的专有技术，并构筑了覆盖药物发现及机制研究、临床前开发、药学研究、转化科学研究、中国和全球临床试验、法规与注册申报的完整研发体系。公司围绕专科化战略布局，形成以靶向免疫调节正常化（TIMN）技术平台、靶向和AI驱动的药物发现平台（Targeted&AI-drivenDrug Discovery,TAIDD）、药械联用平台（Drug Device Combination,DDC）三大支柱性平台。同时，公司积极探索具有高度创新性的抗体药物偶联技术（ADC）、原位膀胱肿瘤模型技术（IOBC）等前沿技术，持续为公司输出有竞争力的候选药物。
2、公司所处的行业地位分析及其变化情况
创新药研发一般投资较大、周期较长、风险较高，但也是全球医药行业发展的重要驱动因素，对人类健康和生命安全有着重大意义。随着国内发布一系列创新药物领域的支持政策，如药品注册分类改革、上市许可持有人制度试点、优先审评等，这些政策破除了以往新药研发的政策障碍，加速了新药研发的速度，创新药行业步入快速发展期。公司是专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域的全球化创新药公司，主要凭借完整的自主研发体系和核心技术平台，公司在泌尿生殖系统疾病领域建立了高度协同的在研产品管线。
在女性健康领域，公司用于非手术治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）的光动力学药物器械组合产品APL-1702在2023年完成国际多中心Ⅲ期临床并取得积极结果，上市申请已于2024年5月获得国家药品监督管理局受理，现已进入第二轮技术评审。迄今为止，在治疗宫颈癌前病变领域，全球尚未批准过非手术治疗产品。APL-1702有望给患者提供全新的治疗选择，让部分患者免除手术治疗的痛苦和副作用，特别是消除手术治疗对育龄妇女患者未来生育功能的影响。
在泌尿系统肿瘤领域，公司以膀胱癌为首个重点市场，以自主研发为主，并通过和全球领先公司的战略合作，构建了覆盖NMIBC诊断、手术、治疗和随访的优势产品组合，致力于为医生和患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。其中APL-1202口服联合替雷利珠单抗作为肌层浸润性膀胱癌（MIBC）新辅助治疗的Ⅱ期临床试验取得积极结果，Ⅱ期临床试验分析结果入选2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU），并以壁报形式发布本研究的临床数据，公司正在积极寻求海外合作伙伴推进APL-1202全球临床开发工作，已召开美国临床专家会讨论后续开发方向，将积极与监管机构沟通后期临床研究计划，为全球化开发奠定重要基础。海克威是目前全球唯一获批的辅助膀胱癌诊断或手术的显影剂类药物，通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以有效提高膀胱癌的检出率（尤其是原位癌（CIS）的检出率），使手术切除更完全，从而降低肿瘤复发率。海克威在2023年完成Ⅲ期临床试验，达到主要研究终点，于2024年获国家药品监督管理局批准上市。
3、报告期内新技术、新产业、新业态、新模式的发展情况和未来发展趋势
（1）全球医药市场规模稳定增长
在老龄化加剧、社会医疗卫生支出增加和研发投入增加等因素的共同影响下，全球医药市场在过去保持着稳定增长，根据灼识咨询分析，全球医药市场稳步增长，市场规模由2015年的11,002亿美元增长至2023年的15,695亿美元，2015年至2023年全球医药市场规模复合年增长率为4.5%。预计到2030年，全球医药市场规模将达到20,718亿美元，2023年至2030年复合年增长率为4.0%。
（2）国家政策大力鼓励药企创新
近年来，国家相继出台一系列政策大力鼓励药企创新。根据2020年新版《药品注册管理办法》，国家药品监督管理局建立药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新。对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。在药品研制和注册过程中，药品监督管理部门及其专业技术机构给予必要的技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等政策和技术支持。
国务院印发的《“十四五”市场监管现代化规划》提出，优化管理方式促进新药好药加快上市。完善创新药物、创新疫苗、医疗器械等快速审评审批机制，加快临床急需和罕见病治疗药品、医疗器械审评审批。
2022年1月，工信部、国家卫健委、国家医保局、国家药监局等九部门联合印发《“十四五”医药工业发展规划》，提出“把创新作为推动医药工业高质量发展的核心任务”，并明确了“到2025年，前沿领域创新成果突出，创新驱动增强，国际化全面向高端迈进”等目标。在前沿技术领域，十四五规划明确了“支持企业面向全球市场，紧盯新靶点、新机制药物开展研发布局”，标志着我国医药行业向更高水平原始创新的转变。
创新药是科技含量很高的新兴产业，是新质生产力的一支重要力量，2023年8月国务院常务会议审议通过的《医药工业高质量发展行动计划（2023-2025年）》，提出“要着眼医药研发创新难度大、周期长、投入高的特点，给予全链条支持”。2024年7月5日，国常会审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，会议指出要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。2025年1月，《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》发布，提出将继续支持创新药、创新型医疗器械、罕见病用药物与医疗器械的发展。
（3）“优质创新精品”必将成为未来创新药的主流
《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正式发布，强调以临床价值为导向。
以患者为核心的研发理念，促进抗肿瘤药科学有序的开发。FIC（First-in-Class）/BIC（Best-in-Class）新药已经成为我国医药工业产业升级和技术进步积累到一定程度的自然需求。未来，同质化产品将逐渐失去竞争力，“优质创新精品”必将成为未来创新药的主流，FIC/BIC药物的开发能力将成为创新药企的核心竞争力，新技术、稀缺的技术平台、差异化的治疗领域、创新的给药方式等都可能会给企业带来更好的竞争格局，拥有FIC/BIC品种的公司将具备更高的成长性，也将更容易走向国际，具有更宽广的市场空间。
（4）新技术、新疗法推动创新药研发
医药产业的发展和医学领域的进步，一直伴随着各种新技术、新疗法从诞生到成熟。近年来，在医药领域，各类T细胞疗法、NK细胞疗法、基因疗法、基因编辑疗法、RNA疗法、蛋白降解剂、溶瘤病毒、抗体偶联药物、AI制药等新技术、新疗法成为研发热门，并吸引制药公司、初创公司和资本进行布局。
医疗健康是人工智能技术率先实现规模化应用的主要领域之一，目前人工智能技术已实现在疾病辅助筛查与诊断、临床治疗辅助决策、药物研发、医学研究、医疗信息化等多个环节的全面渗透，多维触达医药行业产业链。随着技术逐步积累、成熟、应用，未来将为目前无法应对的疾病带来新的治疗方案和机会。
（二）主营业务情况
1、主营业务
公司是专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域的全球化专科创新药公司。秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的企业使命，公司立志成为在专注治疗领域集研发、生产和销售为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。
公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力，通过内部完善的研发体系、全球药物开发经验专长，深入探索药物作用机理，高效率筛选评价候选药物，致力于在专注治疗领域推出全球首创（First-in-Class）、全球最佳（Best-in-Class）药物及存在巨大未被满足治疗需求的创新药物。
同时，公司通过自主研发和战略合作，围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局。公司高度关注专注领域的技术前沿和治疗发展趋势，洞察并挖掘未被满足的临床需求，前瞻性地进行产品规划和生命周期管理，围绕专注领域打造从疾病诊断到治疗的优势产品组合，从而造福更多的中国和全球患者。
截至本报告披露日，公司主要产品管线拥有12个产品、16个在研项目。
2、主要产品
（1）APL-1702
APL-1702是一种集药物和器械为一体的光动力治疗产品，作为一种局部非手术治疗方法，用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（High-Grade Squamous Intraepithelial Lesion,HSIL）。该产品由APL-1702软膏和器械组成。APL-1702是全球首个在国际多中心Ⅲ期临床试验中获得阳性结果的HSIL治疗产品，结果证实其具有显著的疗效和良好安全性，并在高危HPV16和/或HPV18的清除率上获得显著的疗效数据。
APL-1702用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变的前瞻、随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心Ⅲ期临床试验，主要研究终点为首次治疗后6个月时应答的受试者比例，其中应答的定义为：宫颈上皮组织病理学结果转为正常，或组织病理学转为宫颈低级别鳞状上皮内病变（Low-Grade Squamous Intraepithelial Lesion,LSIL）的同时HPV清除。
在主要疗效终点方面，APL-1702治疗组的应答率较安慰剂对照组的应答率提高了89.4%（41.1%vs.21.7%，p=0.0001），表现出显著的疗效。本研究还发现APL-1702在HPV清除方面也展现了积极的疗效。APL-1702在改良意向性治疗（mITT）人群中的HPV清除率较对照组提高了41.4%（28.0%vs19.8%），且在符合方案（PP）人群中的疗效达到统计学显著意义（29.4%vs.18.9%，p=0.0431）。对于高危HPV16和/或HPV18，APL-1702组的清除率较对照组提高了103.9%（31.4%vs.15.4%）。对于长期疗效方面，在6个月时转为LSIL但HPV仍阳性的无应答受试者，有40%的受试者在12个月时转为应答者，提示APL-1702对HPV感染的清除和HSIL患者的组织学降期均可在一定程度上发挥长期疗效。APL-1702治疗组和对照组TEAE（治疗期间出现的不良事件）的发生率相当，大多数为轻度且无需人为干预可自愈。两组TRAE（治疗相关的不良事件）和SAE（严重不良事件）的发生率均较低。
同时，APL-1702还具有操作简便的特点，放置之后，患者无需等待即可离开医院。
（2）海克威
海克威是目前全球唯一获批的辅助膀胱癌诊断或手术的显影剂类药物，已经在全球30多个国家获批上市，其英文商品名为Hexvix。海克威通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以有效提高非肌层浸润性膀胱癌的检出率（尤其是原位癌的检出率），使切除手术更完全，从而降低肿瘤复发率。
海克威的活性成分是氨基酮戊酸己酯（HAL）。使用时，医生将海克威溶解成缓冲液灌注到患者的膀胱，显影剂在被肿瘤组织高度选择性吸收后，在特定的蓝光照射下，肿瘤病灶会清晰地显示出与正常组织显著不同的红色荧光，从而协助膀胱镜下的诊断和手术切除。
另外研究证实：通过海克威联合蓝光膀胱镜检查，在85%的膀胱原位癌（CIS）患者中能够发现额外的CIS病灶，而这些病灶在常规白光膀胱镜下常被漏诊；约60%的CIS患者仅能通过蓝光膀胱镜发现病灶，白光膀胱镜则无法识别。这一发现具有重要临床意义，因为CIS的存在与否是决定膀胱癌患者后续治疗策略的关键因素之一。海克威的应用有助于提升CIS的检出率，使相关患者能够获得更为精准和个体化的治疗方案。
膀胱癌患者术后复发受多种因素影响，其中原发病灶切除不彻底可能是主要原因之一。数据显示，约70%的患者在经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后12个月内发生复发，部分原因即为术中残留肿瘤组织未被及时识别和切除。传统白光膀胱镜在发现CIS方面存在明显局限，可能导致肿瘤复发风险增加，甚至疾病进展。相比之下，蓝光膀胱镜所采用的光动力学诊断技术在膀胱癌的诊断和治疗中展示出显著优势，其在提高残余肿瘤切除率，尤其是CIS等难以识别病灶的检出率方面表现优越，有助于降低术后残余肿瘤所致的复发率，从而延长患者的无复发生存期，提升整体治疗效果。
海克威在多年的临床应用中显示出良好的安全性和有效性。欧洲泌尿外科协会（EAU）、美国泌尿外科协会（AUA）、美国国立综合癌症网络（NCCN）、英国国家卫生与临床优化研究院（NICE）、中华医学会泌尿外科学分会（CUA）、中国临床肿瘤学会（CSCO）、国家卫健委等推荐的膀胱癌指南中均将氨基酮戊酸己酯（HAL）作为荧光膀胱镜的推荐用药，并指出荧光膀胱镜可以帮助膀胱癌患者微小病灶的检出，尤其是CIS病灶。中国目前还没有获批的此类药物上市，海克威的获批上市将填补此空白，解决现阶段有指南推荐却没有药物可用的问题。
（3）APL-1202/APL-1501
APL-1202是同类首款进入三期临床开发的口服、可逆性MetAP2抑制剂，具有抗血管生成、抗肿瘤活性及调节肿瘤免疫微环境的作用。公司的TIMN技术平台最新的作用机制研究表明，APL-1202能通过诱导膀胱癌细胞的免疫原性细胞死亡（Immunogenic cell death），促进树突状细胞活化和抗原特异性T细胞的杀伤作用，起到进一步促进免疫检查点抑制剂疗效的作用。该机制研究结果已入选2024年美国癌症研究协会年会（AACR2024）壁报展示。
公司围绕膀胱癌未被满足的全程临床需求制定临床开发策略：APL-1202单药治疗未经治疗中危NMIBC研究的现有数据显示，APL-1202单药组和化疗灌注治疗组无复发比例数值相似；APL-1202联合替雷利珠单抗用于MIBC术前新辅助治疗研究，Ⅱ期临床试验取得积极的有效性信号，公司在积极寻求海外合作伙伴推进APL-1202全球临床开发工作，已召开美国临床专家会讨论后续开发方向，将积极与监管机构沟通后期临床研究计划，为全球化开发奠定重要基础。
在全球和中国范围内，膀胱癌新发患者人数呈增长趋势。根据弗若斯特沙利文分析，全球膀胱癌新发患者人数由2016年的52.0万人增长到2020年的57.3万人，预计至2025年增长到65.1万人，至2030年达到73.6万人；中国膀胱癌新发患者人数由2016年的7.7万人增长到2020年的8.6万人，预计至2025年增长到10.1万人，至2030年达到11.8万人。由于NMIBC患者生存周期较长，存量患者人数远大于每年新发患者人数。
在中国，NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），但首次TURBT术后肿瘤残留率较高，为4%-78%，与肿瘤分期、大小、数目以及医师技术相关。临床实践中在TURBT术后根据复发危险决定膀胱内灌注治疗方案，NMIBC患者经TURBT治疗后五年内复发率约为24%-84%。虽然通常这些易复发的患者在术后辅以膀胱化疗或BCG灌注治疗，但现有药物疗效仍有提升空间。
NMIBC灌注方案
（4）APL-2302
APL-2302是公司基于TAIDD平台自主研发的新型高选择性、强效的去泛素化酶USP1（泛素特异性蛋白酶1）口服小分子抑制剂。通过抑制其去泛素化作用，导致DNA损伤修复功能丧失并与同源重组基因缺陷或突变形成合成致死，从而特异性地杀伤肿瘤。乳腺癌基因突变（BRCA1/2mut）或同源重组缺陷阳性（HRD+）与乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌等多种肿瘤发生风险有关，阻断肿瘤依赖的DNA损伤修复通路USP1，将导致肿瘤细胞DNA损伤不能有效修复而死亡，发挥对肿瘤的治疗作用。
APL-2302展现出优异的药代动力学特征，在临床前各个动物种上都体现出良好的口服生物利用度（均高于75%），种属间药代动力学特征参数变异小，具有良好的人体预测PK特性，优于临床开发最领先的同类药物KSQ-4279（目前处于临床Ⅰ期的USP1小分子抑制剂）。此外，APL-2302具有更好的肿瘤/血浆比（TPR）、更高的暴露量，在100mpk和300mpk时显示出更高的TPR约2~3倍，优于KSQ-4279，具备更好的疗效和安全性潜力。
优异的口服生物利用度和暴露量及对USP1强效抑制作用促使APL-2302单药展示出显著抑制瘤生长的疗效，而且在BRCA1/2mut和HRD+原发性PARP抑制剂耐药的乳腺和卵巢肿瘤模型中，APL-2302协同一代或二代PARP抑制剂（奥拉帕利或Saruparib）表现出显著的抗肿瘤作用，甚至显示出肿瘤缩小的显著疗效；同时，APL-2302联合DNA合成抑制剂吉西他滨也具有强效抑制肿瘤生长和肿瘤缩小的作用。因此，APL-2302可用于治疗BRCA1/2mut及HRD+的肿瘤，具有增强PARP抑制剂、化药敏感性和克服PARP耐药临床需求的潜力。APL-2302在以上肿瘤模型中，单药或联合奥拉帕利抗肿瘤活性均优于KSQ-4279，具有成为同类最佳的潜力。APL-2302的临床前研究结果入选2024年美国癌症研究协会年会，并以壁报形式公布。
基于临床前展现的良好的体内和体外活性，公司向FDA和NMPA递交了一项在晚期实体瘤患者中评价APL-2302的安全性、耐受性、药代动力学初步抗肿瘤活性的Ⅰ/Ⅱa期、开放性、多中心、剂量递增和扩展研究，并分别于2024年10月和2025年1月获得美国FDA和中国NMPA批准。该临床研究已于2025年3月完成Ⅰa期首例受试者入组，根据目前已经获得的临床数据，APL-2302展现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。公司将持续推进受试者入组工作。期待APL-2302能进一步展现在临床中的潜力，让更多患者可以受益于这款USP1抑制剂。
（5）APL-2501
APL-2501是公司自主研发的搭载专有亲水性连接子、基于拓扑异构酶抑制剂的抗CLDN6/9抗体药物偶联物（ADC），预计可以用于治疗包括乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌，肺癌等多种晚期肿瘤，与竞品TORL-1-231（TORL BioTherapeutics,LLC公司开发的靶向CLDN6的ADC，载荷为MMAE-单甲基奥瑞他汀E）相比，抗体靶向更宽，且显示出更好的结合能力、内化效率、杀伤效率、稳定性等特征，因此有望获得更好的疗效窗、药效持续度和更广的可应用人群。
APL-2501选择了高亲和力结合CLDN6/9的单克隆抗体，形成一款CLDN6和CLDN9双靶点的拓扑异构酶抑制剂ADC，与竞品TORL-1-23相比，结合能力高出3倍有余，内化效率也高出20倍有余，显示出更好的抗肿瘤活性。APL-2501携带的毒性分子是近年来证实的最佳载荷，但其缺点是疏水性很强，公司针对性设计了连接子，增强了亲水性的同时，支持DAR8均质偶联，使整个ADC分子表现出优异的稳定性，减少了非特异性吞噬，扩宽了治疗窗口，进一步提升疗效潜力。APL-2501通过溶酶体组织蛋白酶触发释放载荷，确保肿瘤微环境特异性杀伤，旁观者效应显著好于微管蛋白抑制剂MMAE，预期在CLDN6弱阳性病人也有反应。现有ADC药物如Mirvetuximab Soravtansine-gynx对于卵巢癌的有效率（ORR）为31%-42%左右，表明仍有很大的未被满足的治疗需求。与上述药物所用的微管蛋白抑制剂载荷相比，APL-2501特点之一是提高了耐受剂量及扩大了治疗窗口（TI），同时体内药效试验中显示出比微管蛋白抑制剂类ADC更好的
1在以CLDN6靶点开发的ADC药物中，进展最快的是TORL-1-23。在ASCO会议上，TORL BioTherapeutics公布了该产品初步的临床数据在接受所有剂量水平TORL-1-23治疗的患者中，有7/25（28%）的患者观察到确认的缓解。在所有剂量水平的铂耐药性卵巢癌患者中，有6/19（32%）的患者观察到确认的缓解，在2.4mg/kg剂量水平下，缓解率为3/4（75%）。
治疗效果，APL-2501的临床前数据提示产品将具有较强的临床竞争潜力。公司APL-2501的临床前研究及特有的连接子平台研究分别入选2025年美国癌症研究协会年会（AACR2025）壁报展示。
APL-2501靶点表达谱与现有ADC靶向抗原不同，有望为对于现有ADC药物不响应的病人带来临床获益，可以用于晚期对于常规治疗不应答或复发的患者，也具有从末线治疗向二线甚至一线治疗推进的潜力。APL-2501完成抗体人源化实验、体内外药效研究及前期食蟹猴安全性实验及可开发性验证实验后，已按计划顺利进入CMC和GLP毒理实验阶段，期望年底前生产出毒理产品并开展毒理研究，在2026年中期递交IND。
（6）APL-2304
APLD-2304是公司针对欧美诊所市场为主的使用场景和需求，研发的便携式一次性诊断用蓝光膀胱软镜。在欧美国家的临床实践中，膀胱癌的诊断主要由医生在诊所用膀胱软镜进行，而目前市场上的膀胱软镜采取的是白光检测，存在特异性不强、假阳性率比较高的情况。公司正在开发的APLD-2304，是采用蓝色光源为激发光的便携式一次性膀胱软镜，大大改进了特异性、降低了假阳性率，通过便携式的设计理念，让医生使用更加方便，而且一次性软镜的设计也降低交叉感染的风险。APLD-2304在2025年1季度完成原型机设计、动物实验验证、工程测试机的临床医生调研等工作后，已陆续分别完成产品的膀胱镜和图像处理器工程样机的定型，期望于2025年完成产品开发。同时，公司在积极探索该产品海外商业化的合作机会。
（7）APL-1401
APL-1401是公司通过自主研究并发现其全新作用机制用于治疗自身免疫疾病的口服创新药物。APL-1401是一种强效、选择性的多巴胺β-羟化酶（DBH）抑制剂，通过抑制DBH，从而阻断了多巴胺（DA）合成去甲肾上腺素（NE）唯一的催化酶，导致DA升高、NE降低。在炎症性肠炎的神经免疫微环境中，APL-1401增加DA降低NE神经递质水平，通过调节免疫细胞中DA和NE受体通路发挥免疫调节作用，发现了神经免疫相互作用对肠道炎症的调节机制。APL-1401可通过降低外周血及淋巴结中促炎因子如IL-17A、TNF-α及IFN-γ等控制疾病进展，可缓解小鼠模型T细胞转移诱导的慢性结肠炎和化学药物诱导的啮齿动物结肠炎疾病进展。溃疡性结肠炎（UC）是一种结肠的慢性特发性炎症性肠病（IBD），可引起浅表粘膜炎症。UC的炎症性质可导致持续性肠损伤，并增加住院、手术和结直肠癌的风险。目前尚无治愈UC的方法，现有疗法的有效性和安全性仍存在进一步改进的空间，存在巨大未被满足临床需求，亟需新机制的疗法。公司开展的该研究是一项在中重度活动性溃疡性结肠炎患者中评价APL-1401的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性的Ⅰb期随机、双盲研究。该研究剂量爬坡已完成，展现出良好的安全性，并在仅4周治疗周期中观察到积极的疗效信号。基于本研究取得的积极结果，公司计划在更大规模的中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者群体中，进一步评估该潜在First-in-class疗法在12周治疗周期中的疗效，为后续临床研究提供更全面的支持性依据，以期未来为患者提供新的治疗选择。
（8）APL-2301
APL-2301是公司自主研发的一种新型作用机制的抗菌药物，具有独特的双重作用机制，其通过螯合二价金属阳离子破坏细菌细胞膜及抑制细菌拓扑异构酶活性发挥作用，用于治疗鲍曼不动杆菌引起的感染。
鲍曼不动杆菌具备快速获得和传播耐药性的能力，其中碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）被WHO和美国CDC均列为需最急迫应对的数种耐药菌之一，是全球性的公共卫生威胁。据报道，鲍曼不动杆菌全球感染数量约为1,000,000例，其中CRAB约占500,000例（发达国家感染数量约为75,000例）2。CRAB在中国的耐药率大于50%，在部分省份甚至可达70%，在欧美约为40%，并且其致死率高达30-70%。目前可以有效治疗鲍曼不动杆菌，尤其是碳青霉烯耐药的鲍曼不动杆菌的抗菌药物非常有限，常需要不同的抗菌药物联合治疗。临床前研究数据显示APL-2301对各种临床分离的鲍曼不动杆菌（包括CRAB）都具有良好的活性，APL-2301的开发有望给鲍曼不动杆菌感染的患者提供新的治疗手段。
（9）马来酸奈拉替尼片（商品名：欧优比）、培唑帕尼片（商品名：迪派特）、甲磺酸艾立布林注射液（商品名：欧纳琳）
A、欧优比
欧优比获批用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌成年患者，在接受含曲妥珠单抗辅助治疗之后的强化辅助治疗。欧优比于2023年9月获批上市，是国内第一个获批上市的马来酸奈拉替尼片仿制药。根据《中国抗癌协会与中华医学会肿瘤学分会乳腺癌诊治指南与规范（2025年版精要本）》和《中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南2025》，对于淋巴结阳性、淋巴结阴性且肿瘤直径大于10mm、以及新辅助治疗后未达病理学完全缓解的患者，奈拉替尼是唯一被上述指南列为推荐的序贯小分子口服药物。
B、欧纳琳
甲磺酸艾立布林注射液获批用于既往接受过至少两种化疗方案的局部晚期或转移性乳腺癌患者，既往的化疗方案应包含一种蒽环类和一种紫杉烷类药物。公司引入的艾立布林，其上市进度在国内仿制厂商中处于第一梯队。根据《中国抗癌协会与中华医学会肿瘤学分会乳腺癌诊治指南与规范（2025年版精要本）》和《中国临床肿瘤学会（CSCO）乳腺癌诊疗指南2025》，艾立布林联合HP方案（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗）被推荐用于HER2阳性晚期一线治疗，并且艾立布林被推荐用于三阴性晚期乳腺癌后线治疗，成为蒽环类和紫杉类失败的晚期乳腺癌新的治疗选择。
C、迪派特
迪派特获批用于晚期肾细胞癌患者的一线治疗和曾接受细胞因子治疗的晚期肾细胞癌患者的治疗。迪派特于2023年5月获批上市，上市进度在国内仿制厂商中处于第一梯队。根据《中国临床肿瘤学会（CSCO）肾癌诊疗指南》，转移性或不可切除性透明细胞癌患者的一线治疗方案中，无论是中低危患者，还是高危患者，培唑帕尼都是1A类推荐。
（三）主要经营模式
截至本报告披露日，公司主要从事新药研发、生产及销售业务，公司的主要经营模式如下：
1、研发模式
公司坚持以自主研发为核心，依托自有核心技术平台，深耕泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域，构建了覆盖全链条的新药研发体系。该体系涵盖药物发现与机制研究、临床前开发、药学研究、转化科学、中国及国际多中心临床试验、以及法规注册申报等环节。基于这一完备的研发体系及在小分子药物、ADC药物研发领域的专长，公司自主推进了多款处于临床或临床前阶段的创新药管线。
2Nat.Rev.DrugDiscov.2013,12,963.
同时，公司凭借前瞻性的产品评估能力和高效的商务拓展策略，积极与国际药企开展合作。依托在中国强大的技术转移和临床开发实力，公司致力于高效地将优质产品引入中国市场并推向全球。
2、采购模式
报告期内，非商业化的采购内容主要为与研发活动相关的实验器材、物料、服务及知识产权等。公司建立了供应商管理系统，对供应商进行档案化管理，确保采购物资及服务的质量符合公司标准。对于公司的统一采购，采购部严格执行公司《采购管理制度》等相关规定的采购标准流程实施采购。需求部门在系统端提交采购申请单，经需求部门负责人审批后，由采购部审核并实施采购。公司原则上采取询比价等方式对多家供应商进行比较，在综合评估服务及产品质量、价格、交付时效、服务方案等因素后，由需求部门、采购部、专业方等多部门共同协商决策选择合适的供应商执行采购。验收时，需求部门在系统上确认验收并严格遵循质量规范完成产品入库或服务放行前的审核验收。
对于已经完成上市许可持有人（Marketing Authorization Holder，MAH）转移且通过GMP符合性检查等所有相关工作的迪派特，公司根据与受托方签订的委托生产协议和质量协议，委托其为公司生产迪派特。对于欧优比和欧纳琳，在完成MAH转移且通过GMP符合性检查等相关工作前，公司通过具有GSP资质的子公司海南亚虹医药贸易有限公司，从签订了《药品上市许可转让合同》的合作方处按照相关协议约定的价格进行药品采购。海南亚虹按照市场需求情况与合作方签订《药品采购订单》，由受托方按照订单发往海南亚虹GSP仓库，海南亚虹按照GSP相关要求进行收货、验收、入库。
对于将要商业化海克威，公司是该产品MAH在中国大陆及台湾省的独家代理商，由MAH负责产品的境外生产，公司委托具有进口及GSP资质的公司，负责产品进口和国内分销。对于APL-1702，公司拟委托境内具有进口及GSP资质的公司执行该产品的进口及国内分销业务。
3、生产模式
对于尚未进入商业化生产阶段的产品，待取得新药上市许可后，公司拟采用MAH模式委托有资质的境内/境外生产企业进行生产供货，并与其签署委托生产协议和质量协议。对于临床试验用药，公司主要采用外购或委托生产方式取得。
对于产品迪派特，公司组建专业的生产质量管理团队，深入产品生产现场一线，严格按照药品生产质量管理规范及相关法规开展监督管理工作，确保生产和检验全过程的合规，保证产品与注册工艺的一致性。对于欧优比和欧纳琳，在完成MAH转移且通过GMP符合性检查等相关工作后，公司进行委托生产，并与受托方签订了委托生产协议和质量协议，双方协议约定了在生产、检验、放行和运输过程中需执行的任务和履行的职责，确保符合《药品生产质量管理规范》《药品管理法》《药品注册管理办法》等法规中对药品质量的要求和标准。
4、销售模式
公司的商业化战略目标是以患者为中心，专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域，提供涵盖诊断、治疗、随访等诊疗一体化解决方案，致力于成为泌尿生殖和妇女健康领域具有核心竞争力的商业化团队。公司于2023年第四季度开始培唑帕尼片（商品名：迪派特）和马来酸奈拉替尼片（商品名：欧优比）的商业化，2025年上半年通过升级商业化能力建设，保持商业化销售继续高增长，达成上半年商业化收入目标。
公司采用自营和招商两种销售模式，快速实现目标城市覆盖和目标医院客户精准触达。自营销售团队和招商团队充分发挥产品协同优势，高效执行专业化和差异化的精准营销策略，通过关键医院的积极准入及充分利用双通道药店政策，市场准入方面获得了显著突破。团队持续的专业推广，使更多医疗专业人士获得诊疗进展和产品信息，从而使得更多患者受益于公司创新的诊疗方案，公司在2025年上半年保持了销售收入目标的达成和市场渗透率的快速提升，在激烈的市场竞争环境中表现亮眼，呈现了突出的商业化能力。公司始终坚持以学术推广为核心，坚守合规底线，保持业务长期健康发展。
公司商业化策略是专注于优势治疗领域，以患者需求为核心，不断提高商业化效率，积极推进创新管线产品的成功上市，保持在竞争激烈的市场中实现销售业绩的快速增长，加快打造商业化运营2.0，形成亚虹商业化核心竞争优势，推动创新药物及器械更快、更广地惠及患者。
二、经营情况的讨论与分析
公司是专注于泌尿生殖系统（Genito-urinary System）肿瘤及女性健康领域的全球化专科创新药公司。秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的企业使命，公司立志成为在专注治疗领域集研发、生产和销售为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。报告期内，公司主要完成下列重点工作：
（一）销售持续增长，推动商业化运营2.0升级，全力做好商业化准备工作
1、销售持续增长，推动商业化运营2.0升级，完成上半年业务目标
尽管在2025年上半年面临市场竞争不断加剧的外部环境，公司稳步推进商业化2.0升级，进一步完善商业化体系，持续提高商业化效率，不断优化市场策略及落地执行质量，在报告期实现营业收入为13,023.75万元，与去年同期相比增长61.80%，完成年初设定的上半年业务目标。
欧优比：公司商业化团队持续倡导品牌差异化，优化治疗决策，有效提升患者治疗顺应性及治疗时长，同时持续推进医院列名、双通道药店准入，不断提升药品的可及性。得益于《中国抗癌协会与中华医学会肿瘤学分会乳腺癌诊治指南与规范（2025年版精要本）》对于奈拉替尼在HER2阳性早期乳腺癌强化辅助治疗推荐级别的提升，不断增加强化辅助获益人群比例，改善乳腺癌治疗预后。2025年上半年，公司通过强化循证推广、学术网络深化，为改善乳腺癌预后奠定了坚实基础，同时欧优比已纳入《上海市生物医药“新优药械”产品目录》（第六批），获益人群有望进一步提升。同时，公司也在积极准备甲磺酸艾立布林注射液（欧纳琳）上市的各项工作，通过产品线扩充覆盖早晚期乳腺癌，期望为中国广大的乳腺癌患者带来更多的治愈及生存希望。
迪派特：商业化团队积极顺应治疗格局，更加精准地定位培唑帕尼的应用场景，最大化患者生存获益。通过医学教育活动提升医生对肾癌患者全程管理的经验，不断改善患者治疗顺应性及治疗时长，同时积极推动医院列名及双通道药店准入，大大提升了患者治疗的可及性。
2、全力做好商业化准备工作。
（1）APL-1706（商品名：海克威）
作为国内膀胱癌领域首个获批的蓝光显影剂，海克威正式开启国内蓝光诊疗的新时代。公司蓝光膀胱镜合作伙伴R.WOLF的蓝光膀胱镜系统SYSTEM BLUE处于上市审评审批阶段，公司积极协助R.WOLF推进其蓝光膀胱镜系统的获批工作，期望其蓝光膀胱镜在2025年年底前获批上市，尽早让海克威惠及广大膀胱癌患者。
基于NMIBC患者对膀胱镜精准诊断的广大潜在需求，为进一步提升国内蓝光诊疗市场空间、进一步加强公司主动权，公司计划将一次性蓝光膀胱软镜的开发和应用区域进一步拓展到中国，并推动其尽快在中国市场获批，以期让患者在蓝光诊疗时代，享受更多获益，如避免不必要的手术创伤（如过度电切）、保留膀胱功能，提升生活质量、通过早期诊断使患者5年治疗总费用降低（减少进展后高成本治疗）等。
在产品上市初期，海克威将定位在支付意愿强或者商业医疗保险覆盖的患者群体，主要渗透中心城市三甲医院的泌尿中心和肿瘤专科医院等。公司将利用已经建立的泌尿专家平台，通过和全国有影响力的泌尿中心合作为契机，不断加强蓝光手术市场教育和临床应用，逐步推动蓝光膀胱镜技术作为精准诊疗的临床选择。
随着指南更新、泌尿专家建立专业背书，蓝光诊疗地位将进一步提升，公司致力于打造一支蓝光诊疗一体化推广专队，逐步渗透全国重点医院泌尿中心，通过不断地学术教育、临床实践、提高产品可及，真正的实现蓝光诊疗的广阔覆盖，为全国的膀胱癌患者谋取福音。
（2）全力推进突破性创新产品APL-1702中国首发上市，开创生育友好无创疗法新品类
A、无创疗法价值获认可，全力推进首发上市准备
截至报告披露日，公司就APL-1702的Ⅲ期临床数据、HSIL的诊疗现状及临床需求等关键课题，已成功召开10余次专家咨询会，并于2025年上半年在相关专家大力支持下启动相关指南共识更新工作。妇科专家和药学专家对于APL-1702创新性、临床价值、社会价值展现出高度认可，并呼吁尽早获批。专家认为，在我国新的人口形势下，发病趋于年轻化和以宫颈切除手术为主的治疗现状，给处于“生育力保护”重要窗口期的宫颈癌前病变管理带来新挑战，APL-1702有望填补这一临床治疗空白，改变治疗格局，助力生育友好建设。
B、多举措发力市场预热，加速商业化准备
截至报告披露日，公司已在妇科领域顶级学术会议上针对Ⅲ期临床研究数据开展了多次宣讲，并于2025年6月成功邀请在国际妇科光动力领域享有盛誉、来自德国汉诺威大学医学院的Peter Hillemanns教授，在上海国际光动力大会上进行了特邀演讲，获得积极反响和广泛关注。与此同时，公司围绕生育友好的无创治疗理念，借助肿瘤防治周、HPV知晓日等公众科普平台开展公益宣传。
在2024年举办的第七届中国国际进口博览会上，APL-1702作为“全球首发、中国首展”的创新产品进行了重点展示和报道，同时与中国妇女发展基金会和中国癌症基金会签署了中长期战略合作协议，相关项目均已于2025年上半年正式启动。
女性健康事业部通过广泛的市场及行业调研，对医患需求及行业商业化环境进行了深入分析，已完成上市策略和商业化路径规划。2023年末，我国18岁以上HSIL患者人群约为210万，其中50%就诊患者集中于三级以上公立医院。截至本报告披露日，公司已启动一系列商业化准备工作，主要包括：推动临床数据发表；与临床专家保持积极沟通，支持相关学会开展指南共识更新；针对可及性和支付负担，开展疾病负担研究和政策研究工作；支持生育友好蓝皮书项目开展政策呼吁，助力生育友好建设；加速商业化团队组建，以公立医院为核心开展全渠道商业化布局；与医生沟通光动力无创疗法机制和最新临床数据；通过公益宣传提升公众对于宫颈癌前病变的疾病认知；优化产品商业化供应链，确保在产品获批后第一时间使患者受益。
C、协同重磅产品，积极拓展管线布局
妇科领域创新药相对匮乏，众多妇科常见病仍存在未被满足治疗需求，作为妇科领域难得的具有临床证据且疗效确切的突破性创新产品，公司将持续围绕重磅产品和光动力药械联用平台，聚焦产品迭代和适应症扩充，辅以产品协同，从医院协同、患者协同以及光动力协同的三个角度出发全面打造有梯度和深度的妇科产品线。
（二）持续围绕专注领域深度布局，集中资源于优势研发项目并加速推进
公司持续围绕专注领域进行深度布局，进一步优化资源配置，将资源集中于优势研发项目并加速推进。公司研发项目取得多项重要进展，截至本报告披露日，公司主要产品进展情况如下：
1、女性健康、乳腺癌及妇科肿瘤领域
（1）APL-1702
APL-1702的上市申请于2024年5月获国家药品监督管理局受理后，公司将其上市审评审批工作列为首要目标，重点配置资源全力推进。截至报告披露日，国家药品监督管理局药品审评中心已启动第二轮技术审评工作，公司将加快推进其上市审评审批工作，以期尽快获得上市批准。
报告期内，APL-1702国际多中心Ⅲ期临床试验结果入选2025年国际光动力学大会（IPA）以大会口头报告的形式发布本研究疗效和安全性的数据，获得国际、国内专家的认可，极大地提升了公司和产品在国际和国内知名度和影响力，为产品后续的国际化和国内商业化夯实基础。
此外，公司已于2024年12月获得美国FDA沟通交流会议的反馈意见，与FDA就关于支持APL-1702美国上市的另一项三期临床设计达成一致。目前公司正在积极寻找海外合作伙伴，准备该项美国三期临床试验申请。
基于APL-1702国际多中心Ⅲ期研究的优异结果，以及潜在的巨大未被满足的临床需求，公司已启动HPV病毒清除适应症的探索。
（2）APL-2302
APL-2302是公司基于TAIDD平台自主研发的新型高选择性、强效的去泛素化酶USP1（泛素特异性蛋白酶1）口服小分子抑制剂。通过抑制其去泛素化作用，导致DNA损伤修复功能丧失并与同源重组基因缺陷或突变形成合成致死，从而特异性地杀伤肿瘤。乳腺癌基因突变（BRCA1/2mut）或同源重组缺陷阳性（HRD+）与乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和胰腺癌等多种肿瘤发生风险有关，阻断肿瘤依赖的DNA损伤修复通路USP1，将导致肿瘤细胞DNA损伤不能有效修复而死亡，发挥对肿瘤的治疗作用。
APL-2302展现出优异的药代动力学特征，在临床前各个动物种上都体现出良好的口服生物利用度（均高于75%），种属间药代动力学特征参数变异小，具有良好的人体预测PK特性，优于临床开发最领先的同类药物KSQ-4279（目前处于临床Ⅰ期的USP1小分子抑制剂）。此外，APL-2302具有更好的肿瘤/血浆比（TPR）、更高的暴露量，在100mpk和300mpk时显示出更高的TPR约2~3倍，优于KSQ-4279，具备更好的疗效和安全性潜力。
优异的口服生物利用度和暴露量及对USP1强效抑制作用促使APL-2302单药展示出显著抑制瘤生长的疗效，而且在BRCA1/2mut和HRD+原发性PARP抑制剂耐药的乳腺和卵巢肿瘤模型中，APL-2302协同一代或二代PARP抑制剂（奥拉帕利或Saruparib）表现出显著的抗肿瘤作用，甚至显示出肿瘤缩小的显著疗效；同时，APL-2302联合DNA合成抑制剂吉西他滨也具有强效抑制肿瘤生长和肿瘤缩小的作用。因此，APL-2302可用于治疗BRCA1/2mut及HRD+的肿瘤，具有增强PARP抑制剂、化药敏感性和克服PARP耐药临床需求的潜力。APL-2302在以上肿瘤模型中，单药或联合奥拉帕利抗肿瘤活性均优于KSQ-4279，具有成为同类最佳的潜力。APL-2302的临床前研究结果入选2024年美国癌症研究协会年会，并以壁报形式公布。
基于临床前展现的良好的体内和体外活性，公司向FDA和NMPA递交了一项在晚期实体瘤患者中评价APL-2302的安全性、耐受性、药代动力学初步抗肿瘤活性的Ⅰ/Ⅱa期、开放性、多中心、剂量递增和扩展研究，并分别于2024年10月和2025年1月获得美国FDA和中国NMPA批准。该临床研究已于2025年3月完成Ⅰa期首例受试者入组，根据目前已经获得的临床数据，APL-2302展现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。公司将持续推进受试者入组工作，期待APL-2302能进一步展现在临床中的潜力，让更多患者可以受益于这款USP1抑制剂。
（3）APL-2501
APL-2501是公司自主研发的搭载专有亲水性连接子、基于拓扑异构酶抑制剂的抗CLDN6/9抗体药物偶联物（ADC），预计可以用于治疗包括乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌，肺癌等多种晚期肿瘤，与竞品TORL-1-233（TORL BioTherapeutics,LLC公司开发的靶向CLDN6的ADC，载荷为MMAE）相比，抗体靶向更宽，同时显示出更好的结合能力、内化效率、杀伤效率、稳定性等特征，因此有望获得更好的疗效窗、药效持续度和更广的可应用人群。
APL-2501选择了高亲和力结合CLDN6/9的单克隆抗体，形成一款CLDN6和CLDN9双靶点的拓扑异构酶抑制剂ADC，与竞品TORL-1-23相比，结合能力高出3倍有余，内化效率也高出20倍有余，显示出更好的抗肿瘤活性。APL-2501携带的毒性分子是近年来证实的最佳载荷，但其缺点是疏水性很强，公司针对性设计了连接子，增强了亲水性的同时，支持DAR8均质偶联，使整个ADC分子表现出优异的稳定性，减少了非特异性吞噬，扩宽了治疗窗口，进一步提升疗效潜力。APL-2501通过溶酶体组织蛋白酶触发释放载荷，确保肿瘤微环境特异性杀伤，旁观者效应显著好于微管蛋白抑制剂MMAE，预期在CLDN6弱阳性病人也有反应。现有ADC药物如Mirvetuximab Soravtansine-gynx对于卵巢癌的有效率（ORR）为31%-42%左右，表明仍有很大的未被满足的治疗需求。与上述药物所用的微管蛋白抑制剂载荷相比，APL-2501特点之一是提高了耐受剂量及扩大了治疗窗口（TI），同时体内药效试验中显示出比微管蛋白抑制剂类ADC更好的治疗效果，APL-2501的临床前数据提示产品将具有较强的临床竞争潜力。公司APL-2501的临床前研究及特有的连接子平台研究分别入选2025年美国癌症研究协会年会（AACR2025）壁报展示。
APL-2501靶点表达谱与现有ADC靶向抗原不同，有望为对于现有ADC药物不响应的病人带来临床获益，可以用于晚期对于常规治疗不应答或复发的患者，也具有从末线治疗向二线甚至一线治疗推进的潜力。APL-2501完成抗体人源化实验、体内外药效研究及前期食蟹猴安全性实验及可开发性验证实验后，已按计划顺利进入CMC和GLP毒理实验阶段，期望年底前生产出毒理产品并开展毒理研究，在2026年中期递交IND。
2、泌尿系统肿瘤领域
（1）海克威
3在以CLDN6靶点开发的ADC药物中，进展最快的是TORL-1-23。在ASCO会议上，TORL BioTherapeutics公布了该产品初步的临床数据在接受所有剂量水平TORL-1-23治疗的患者中，有7/25（28%）的患者观察到确认的缓解。在所有剂量水平的铂耐药性卵巢癌患者中，有6/19（32%）的患者观察到确认的缓解，在2.4mg/kg剂量水平下，缓解率为3/4（75%）。
海克威（通用名：灌注用盐酸氨酮戊酸己酯）是目前全球唯一获批的辅助膀胱癌诊断或手术的显影剂类药物，并已在全球30多个国家获批上市，通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以有效提高非肌层浸润性膀胱癌的检出率（尤其是原位癌(CIS)的检出率），使手术切除更完全，从而降低肿瘤复发率。
海克威的上市申请于2023年11月获得国家药品监督管理局（NMPA）受理后，公司内部由高度专业、高效协同的团队冲刺准备相关审评审批工作，较预期提前7个月获NMPA批准上市。报告期内，海克威的Ⅲ期临床结果以及真实世界研究结果入选多个国际学术会议，包括在2024年美国临床肿瘤协会泌尿生殖肿瘤分会年会（ASCO-GU）进行壁报展示、在2024年欧洲泌尿外科学会年会（EAU）进行口头汇报以及在2024年美国泌尿外科学会年会（AUA）进行壁报展示，进一步提升产品的影响力。
欧洲泌尿外科协会（EAU）、美国泌尿外科协会（AUA）、美国国立综合癌症网络（NCCN）、英国国家卫生与临床优化研究院（NICE）、中华医学会泌尿外科分会（CUA）、中国临床肿瘤学会（CSCO）、国家卫健委等推荐的膀胱癌指南中均将氨基酮戊酸己酯（HAL）作为荧光膀胱镜的推荐用药。荧光膀胱镜可以帮助膀胱癌患者微小病灶的检出，尤其是原位癌（CIS）病灶的检出。除海克威外，中国目前还没有此类药物获批上市，海克威的获批上市将填补此空白，解决现阶段有指南推荐却没有药物可用的问题。
（2）APL-1202/APL-1501
APL-1202是同类首款（First-in-class）进入Ⅲ期临床开发的口服、可逆性MetAP2抑制剂，具有抗血管生成、抗肿瘤活性及调节肿瘤免疫微环境的作用。依据公司的TIMN技术平台最新的作用机制研究表明，APL-1202能通过诱导膀胱癌细胞的免疫原性细胞死亡（Immunogenic cell death），促进树突状细胞活化和抗原特异性T细胞的杀伤作用，起到进一步促进免疫检查点抑制剂疗效的作用。该机制研究结果已入选2024年美国癌症研究协会年会（AACR2024）壁报展示。
在中美两国开展的APL-1202联合替雷利珠单抗用于MIBC术前新辅助治疗的一项开放性、多中心的国际Ⅰ/Ⅱ期临床试验，主要目的是评估APL-1202联合替雷利珠单抗用于MIBC术前新辅助治疗的疗效和安全性。本研究在报告期内完成Ⅱ期临床试验并取得积极疗效信号，II期临床试验分析结果入选2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）壁报展示。
在本研究中，APL-1202与替雷利珠单抗联用治疗组（联合组）与替雷利珠单抗单药治疗组（单药组）相比显示了积极的疗效信号：在“符合研究方案”分析集中，联合组和单药组pCR分别为41%和20%；尤其在PD-L1低表达的亚组中，联合组较单药组显示出更强的积极疗效信号（42%vs.11%）。同时联合用药组是安全的：联合组和单药组发生与治疗相关的不良事件（TRAEs）分别为59%和44%，且94%的TRAEs以≤CTCAE2级为主。
本研究的结果支持公司在膀胱癌领域进一步开发APL-1202/APL-1501与免疫检查点抑制剂联用疗法。公司在积极寻求海外合作伙伴推进APL-1202全球临床开发工作，已召开美国临床专家会讨论后续开发方向，将积极与监管机构沟通后期临床研究计划，为全球化开发奠定重要基础。
APL-1202单药治疗未经治疗的中危NMIBC的有效性和安全性的随机、开放、平行对照、多中心Ⅲ期临床研究是一项适应性、两阶段的临床研究，主要终点是无事件生存期，次要终点是无复发率、无进展率和无进展生存期，该临床项目尚在进行中。
（3）APL-2401
APL-2401是公司自主研发的高选择性生长因子受体FGFR2/3抑制剂，可用于治疗携带基因激活改变的膀胱癌和其他晚期实体瘤（包括乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、胆管癌、胃癌、胰腺癌、非小细胞肺癌等）。
公司通过TAIDD平台进行靶点多构象模拟，并以其选择性机制作为苗头化合物发现和设计为核心，从而优化出最终的临床前候选化合物APL-2401。APL-2401是一款通过非共价结合模式与靶点相结合的高选择性的FGFR2/3双靶点小分子抑制剂。相比现阶段选择性FGFR2或FGFR3竞品，如TYRA-3004、RLY-40085等，APL-2401体现出卓越的双重激酶抑制活性和肿瘤细胞杀伤效果，且在FGFR1和FGFR4上表现出更高的选择性，降低了FGFR1和4相关靶点毒副作用。同时药物分子在多种FGFR2/3野生型或突变模型中展现出优异的疗效和更宽的安全窗。此外APL-2401具有良好的肿瘤蓄积特性，同时降低了CYP（Cytochrome P450）抑制作用，进一步提升了其成药性和临床应用潜力。与现有同类产品相比，APL-2401在活性、选择性、安全性和成药性方面均显示出潜在的同类最佳优势，有望成为FGFR靶向治疗领域的重磅产品。
APL-2401的成功研发充分体现了公司在靶点选择、分子设计和临床前研究中的深厚积累和技术优势。其创新性和差异化特征不仅满足了未被满足的临床需求，也为公司未来在肿瘤治疗领域的持续拓展奠定了坚实基础。APL-2401的研究结果入选2025年美国癌症研究协会年会（AACR2025）壁报展示。目前该项目处于IND Enabling阶段，计划在2025年年底前获得临床批件。
3、其他疾病领域产品
（1）APL-1401（UC领域）
溃疡性结肠炎（UC）是一种结肠的慢性特发性炎症性肠病（IBD），可引起浅表粘膜炎症。UC的炎症性质可导致持续性肠损伤，并增加住院、手术和结直肠癌的风险。目前尚无治愈UC的方法，现有疗法通常缺乏令人满意的疗效并可增加感染风险。APL-1401是一款多巴胺β-羟化酶（DBH）抑制剂，也是一种全新机制治疗UC的口服创新药物，能够提高多巴胺（DA）并降低去甲肾上腺素（NE）浓度，使肠道免疫稳态恢复正常。APL-1401的开发有望给UC患者提供新的治疗手段。
APL-1401用于治疗中重度活动性UC的Ⅰb期临床试验于2022年11月获得美国食品药品监督管理局批准，并于2023年8月获得国家药品监督管理局临床试验批准开展研究，旨在评价APL-1401在中重度活动期UC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。该临床的剂量爬坡研究已完成，在仅4周治疗周期中观察到积极的有效性信号。基于此，公司计划启动方案修正工作，旨在进一步探索该疗法在12周治疗周期中的拓展期疗效信号，为后续研究推进提供更全面的依据。
（2）APL-2301（治疗鲍曼不动杆菌引起的感染领域）
APL-2301是公司自主研发的一种新型作用机制的抗菌药物，用于治疗鲍曼不动杆菌引起的感染。鲍曼不动杆菌具备快速获得和传播耐药性的能力，其中碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）
4TYRA-300是美国公司Tyra Biosciences（纳斯达克上市公司，股票代码：TYRA）研发的高选择性FGFR3抑制剂，主要针对FGFR3突变或融合的实体瘤（如转移性尿路上皮癌）等。在1/2期SURF301试验中，TYRA-300对FGFR3突变的转移性尿路上皮癌患者显示出100%的疾病控制率（DCR），部分缓解率（PR）达54.5%（剂量≥90mg时）。尤其对既往接受过其他FGFR抑制剂治疗失败的患者仍有效，显示出克服耐药性的潜力。
5RLY-4008是美国公司Relay Therapeutics（纳斯达克上市公司，股票代码：RLAY）研发的高选择性FGFR2抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2基因变异的实体瘤（如胆管癌）及泛瘤种适应症。在胆管癌领域，RLY-4008的1/2期试验数据显示，未接受过FGFR抑制剂治疗的患者：剂量70mg QD时，客观缓解率（ORR）达88%，疾病控制率（DCR）100%；既往接受过FGFR抑制剂治疗的患者：仍观察到14%的ORR，显示出克服耐药的潜力。
被WHO和美国疾病控制与预防中心（Centers for Disease Control and Prevention,CDC）均列为需最急迫应对的数种耐药菌之一，是全球性的公共卫生威胁。目前可有效治疗鲍曼不动杆菌，尤其是碳青霉烯耐药的鲍曼不动杆菌的抗菌药物非常有限，常需要不同的抗菌药物联合治疗。临床前研究数据显示APL-2301对各种临床分离的鲍曼不动杆菌（包括CRAB）都具有良好的活性，APL-2301的开发有望给鲍曼不动杆菌感染的患者提供新的治疗手段。
APL-2301于2023年在澳大利亚获准开展Ⅰ期临床试验，该临床试验旨在评估健康成人受试者单次和多次口服APL-2301的安全性、耐受性和药代动力学特征，以及探索药物-食物相互作用对APL-2301的吸收和系统暴露的影响。基于围绕专注领域集中资源进行开发的策略，未来公司将根据APL-2301的临床试验情况通过自有资金投入、寻求外部合作等方式推进APL-2301的Ⅰ期临床试验及后续的长期开发。
（3）APL-1202（自由生活阿米巴感染领域）
自由生活阿米巴（Free-living Amoebae，FLA）感染在世界范围内尚无正式的治疗指南和专家共识，尤其是FLA引起的脑部感染发病率极低、死亡率高达90%，目前潜在的可能有效的治疗方案都是根据少数病例报告中总结得到，无标准治疗方案。
公司APL-1202用于治疗自由生活阿米巴（Free-living Amoebae，FLA）感染的临床试验申请于2024年6月获得国家药品监督管理局批准。本研究是一项评估硝羟喹啉片（APL-1202）治疗自由生活阿米巴（Free-living Amoebae，FLA）感染的疗效和安全性的多中心、单臂Ⅱ期临床研究。鉴于国内尚无药物获批该项适应症，亦无标准治疗方案，秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的价值理念以践行社会责任，公司已开展相关研究以保障国内自由生活阿米巴感染病例的临床供药，公司目前尚无APL-1202在自由生活阿米巴感染适应症的进一步开发计划。
2025年1月，公司与美国疾病控制与预防中心（Centers for Disease Control and Prevention,CDC）共同签署了药物拓展性研究项目（Expanded Access Investigational New Drug Program）下的研究用药供应协议，经CDC专家评估适用的前提下，用于治疗自由生活阿米巴（FLA）感染，以保障FLA患者用药。
三、报告期内核心竞争力分析
(一)核心竞争力分析
1、聚焦专注领域，洞察未被满足的临床需求，开发填补空白市场的产品
公司持续围绕专注领域，洞察未被满足的临床需求，开发填补空白市场的产品，在专注领域内，持续形成有竞争力、有梯度、有深度的产品管线：
公司产品APL-1702是集药物和器械为一体的光动力治疗产品，作为潜在的一种局部非手术治疗方法，用于治疗HSIL。多年来，宫颈癌前病变药物治疗领域进展相对缓慢，突破难度高，在全球范围内尚无针对HSIL的经Ⅲ期临床试验确证有临床疗效的非手术产品获批上市。APL-1702有望填补从病情发生到充分满足切除手术指征这中间巨大的治疗空白地带，有望重新定义宫颈癌前病变的治疗目标，在逆转疾病的前提下尽可能避免和推迟损伤性的外科手术治疗。
海克威是一种新一代荧光显影剂，其活性成分是氨基酮戊酸己酯（HAL）。在中国已完成的Ⅲ期临床结果显示，与标准白光膀胱内窥镜相比，海克威联合蓝光膀胱内窥镜能让医生能够更多地发现患者的肿瘤，切除的更加彻底，同时无论是从患者层面还是病灶层面相对传统白光检查都提高了CIS的检出率，进而改变患者的治疗策略，带来正确规范的治疗。海克威已获国家药监局（NMPA）批准上市，成为国内膀胱癌领域首个获批的蓝光显影剂，将开启新一代膀胱癌早期诊断和微创手术的新征程，让广大膀胱癌患者获益。
APL-1202是同类首款（First-in-class）进入Ⅲ期临床开发的口服、可逆性MetAP2抑制剂，具有抗血管生成、抗肿瘤活性及调节肿瘤免疫微环境的作用，也是国际上首个进入Ⅲ期临床试验的非肌层浸润性膀胱癌口服靶向治疗药物，有望填补该治疗领域的市场空白。作为新的抗肿瘤机制的口服用药，APL-1202不仅可以避免膀胱灌注治疗中的尿道损伤和疼痛，还有望降低膀胱肿瘤复发，帮助患者避免或延后膀胱全切的命运。
2、自主可控的核心技术平台
创新药物的发现是一个非常复杂和极富挑战的过程，公司坚持以创新技术平台驱动新产品开发，通过深入探索药物的作用机理和建立高效率药物筛选评价体系，打造自有的研发平台和核心技术，以实现高效和差异性的新药发现。公司通过多年的药物临床研发实践，围绕专科化战略布局，形成以靶向免疫调节正常化技术平台、靶向和AI驱动的药物发现平台、药械联用平台和原位膀胱肿瘤模型技术在内的多个研发技术平台和核心技术，利用上述核心技术平台研发形成了目前在研管线中的主要候选药物，为后续开发新的候选药物和形成新的临床管线奠定坚实基础。
3、高效完善的研发体系
经过十余年的积累和发展，公司已经构筑了覆盖药物发现及机制研究、临床前开发、药学研究、转化科学研究、中国和全球临床试验、法规与注册申报的完整研发体系。各研发部门融合成有机整体，使公司的新药研发工作得以高效率地展开和进行。公司已组建一支高素质的研发团队。各研发负责人员均拥有行业相关的专业背景或拥有多年的行业内工作经验，对于药物的研发工作具备深厚的行业和专业知识。
4、经验丰富的管理团队
公司的核心管理团队具有全球化视野、专业的医学背景和丰富的企业管理经验，涵盖从药物研发、生产到商业化的全流程。公司主要管理人员在国内外知名药企均拥有多年药物研发、管理或商业化方面的管理经验。公司管理团队通过在医药行业多年的深耕细作，已经形成了一套科学的经营管理模式，同时具备有效的商业化战略，能有效确保公司在新产品研发及未来拓展销售渠道等方面高效运作。
5、以自研产品为核心，打造诊疗一体化解决方案
在发展战略上，公司差异化地选择了泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域作为核心聚焦领域，深度挖掘该领域未被满足的临床需求，从而开发出具有全球竞争力的创新产品。公司通过自主研发和战略合作，围绕专注领域进行产品管线的深度布局，致力于为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。
公司高度关注泌尿生殖领域的技术前沿和治疗发展趋势，洞察并挖掘未被满足的临床需求，前瞻性地进行产品规划和生命周期管理，打造从疾病诊断到治疗的优势产品组合，从而造福更多的中国和全球患者。
(二)报告期内发生的导致公司核心竞争力受到严重影响的事件、影响分析及应对措施
(三)核心技术与研发进展
1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
创新药物发现是一个非常复杂和极富挑战的过程，公司坚持以创新技术平台驱动新产品开发，通过深入探索药物的作用机理和建立高效率药物筛选评价体系，打造自有的研发平台和核心技术，以实现高效和差异性的新药发现。经过十余年的积累和实践，公司已经构筑了覆盖药物发现及机制研究、临床前开发、药学研究、转化科学研究、中国和全球临床试验、法规与注册申报的完整研发体系。在完整、高效的研发体系下，结合多年的药物临床研发实践，公司围绕专科化战略布局，形成以靶向免疫调节正常化（TIMN）技术平台、靶向和AI驱动的药物发现平台（Targeted&AI-driven Drug Discovery,TAIDD）、药械联用平台（Drug Device Combination,DDC）。同时，为了打造公司在非肌层浸润性膀胱癌治疗药物研究和开发的领先地位，公司还构建了拥有自主知识产权的独特原位膀胱肿瘤模型技术。详细介绍如下：
（1）靶向免疫调节正常化（TIMN）技术平台
靶向免疫调节正常化（TIMN）技术平台是公司自主研发构建的针对肿瘤免疫治疗和自身免疫疾病新药开发的技术平台，该平台以免疫及免疫微环境相关功能蛋白为主要靶标，集靶点发现、药物筛选和药效评价以及作用机制和转化科学研究形成完整新药发现系统，用于发现通过增强免疫使肿瘤免疫微环境正常化并用于抗肿瘤治疗的药物，和负向调节免疫使促炎因子释放正常化并用于自身免疫疾病治疗的药物。基于TIMN平台，公司发现APL-1202可以通过诱导免疫原性细胞死亡（Immunogenic Cell Death）增强免疫。APL-1202引起内质网应激如ATF4表达，膀胱癌细胞表面钙网蛋白（surface calreticulin）和细胞外ATP释放，进一步促进巨噬细胞和树突状细胞吞噬膀胱癌细胞和抗原提成进一步活化。如经APL-1202处理的膀胱癌细胞可通过上调抗原呈递标记物（B2M、HLA-DR、CD80、CD86）激活DC；在混合淋巴细胞反应中，与APL-1202处理的膀胱癌细胞共培养时，增强T细胞分泌IFNg，且与PD-1抗体联合治疗进一步增强IFNg的释放。这些结果均提示其联合肿瘤免疫（IO）药物增强免疫作用的潜力。APL-1202除其免疫调节作用外，公司通过构建多种膀胱癌细胞株评价了APL-1202体外的肿瘤抑制活性，例如在T24膀胱癌细胞株中，发现了APL-1202通过抑制MetAP2等作用，具有抗肿瘤血管新生、诱导肿瘤细胞凋亡等的多重抗肿瘤作用。
与肿瘤相反，自身免疫疾病是免疫系统过度激活攻击自身细胞所致，需要使用特异性免疫抑制剂控制疾病进展。中枢神经系统通过调节肾上腺或自主神经系统释放糖皮质激素、乙酰胆碱、儿茶酚胺等介质，可以在系统、区域和局部调节先天免疫和适应性免疫功能；周围神经系统在局部部位提供第一道防线，如交感（或肾上腺素能）神经系统（SNS）和副交感（或胆碱能）神经系统通常在局部水平调节炎症反应，以维持免疫反应和稳态。基于以上机理和TIMN技术平台，自主研究发现APL-1401的全新作用机制用于治疗自身免疫疾病。
（2）靶向和AI驱动的药物发现平台（Targeted&AI-driven Drug Discovery,TAIDD）
基于对新技术的深度整合与药物研发模式的创新，公司成功构建了新一代靶向与AI融合驱动的药物发现平台。该平台深度应用机器学习、深度学习及生成式AI等前沿技术，赋能药物研发全流程：1）高效分子生成：针对特定靶点快速设计候选药物分子；2）精准互作解析：准确模拟分子与靶蛋白间的相互作用；3）自由能精准计算：精确预测药物分子与靶标的结合强度；4）ADME/T性质预测：早期评估候选分子的成药性关键属性（吸收、分布、代谢、排泄及毒性）。相较传统研发模式，TAIDD平台实现了显著的效能突破，大幅缩短药物发现与开发周期，降低资源投入，提高候选药物质量，提升临床试验成功率。平台核心优势在于融合“物理驱动”与“数据驱动”双引擎，深度挖掘海量数据，揭示潜在规律，显著提升新候选分子的预测准确性，优化其药理特性。为持续强化平台优势，进一步提升药物分子发现与优化效率，TAIDD正规划升级，基于自主可控的本地化智能架构部署DeepSeek系统，深度整合基于深度学习的构效关系模型与AI驱动的数据采集。基于TAIDD平台的强大赋能，公司已自主研发并推进多款具有竞争力的候选药物，如新型高选择性、强效口服USP1（泛素特异性蛋白酶1）抑制剂APL-2302；高选择性FGFR2/3生长因子受体抑制剂APL-2401；靶向细胞周期相关通路的口服小分子药物AT-018；这些成果有力支撑了公司在泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域的战略布局。
（3）药械联用平台（Drug Device Combination,DDC）
药械联用平台是公司基于前药和精准药物递送（PADD）技术平台，充分利用成立以来积累的丰富的药物研发经验，结合药物递送和医疗器械开发经验，进一步升级搭建而成的新型医疗产品开发平台。利用药物递送技术把诊断用或者治疗用药物递送到目标部位，可以降低药物的系统暴露量，达到了在提高安全性的同时，又改进药物的诊断/治疗效果。在器械设计上，公司根据人体解剖结构特点，设计在人体腔道组织内作用的器械，来尽量降低给患者造成的不便和创伤。与仅通过药物治疗相比，药械联用产品的开发成本大大降低，开发周期显著缩短，在市场上的竞争力明显提高。
药械联用平台开发的诊断或治疗的产品，提高了药物的安全性和效果。和手术相比，在无创或者微创的条件下，实现诊断/治疗的效果，也为公司的诊疗一体化策略探索方向。公司在开发的便携式一次性诊断软镜，具有无交叉感染、低假阳性率、高检出率的特点，有望填补该领域的空白。同时，为了进一步改进适应性，提高医院/诊所的诊断效率，公司也正在开发可以实现更快的显影速度，灵敏度更高的显影技术，进一步造福患者和医疗系统，巩固公司在专注领域的领先地位。此外，公司与华东理工大学化学与分子工程学院签署《光动力平台战略合作备忘录》，将基于共同的发展愿景和战略目标，整合双方的技术、人才、资金和市场资源，进行光动力平台和新一代光动力诊断及治疗产品的合作研发。
（4）原位膀胱肿瘤模型技术
原位膀胱灌注肿瘤模型与皮下移植瘤模型不同，更准确地模拟临床膀胱肿瘤早期的发病机制和肿瘤微环境的免疫变化，弥补了皮下移植瘤模型恶性程度高和免疫微环境重建不足的缺陷，因此是研究肿瘤免疫微环境作用机制及疗效评价更为可靠的研究模型和必要工具。通过多年一系列的条件优化和摸索，突破高难度技术障碍，公司成功地通过损伤膀胱内壁粘膜，经尿道接种肿瘤细胞，从而建立了独特的膀胱癌原位肿瘤动物模型。模型可通过生物发光成像（Bioluminescentimaging）实时示踪肿瘤大小和生存期，大鼠原位动物模型已成为拥有自主知识产权的独特肿瘤模型技术。该原位动物模型疾病进展速度较为理想，原位肿瘤对膀胱壁损伤较小，有效避免了膀胱灌注渗漏至系统等特点，最大程度模拟了临床非肌层浸润膀胱肿瘤（NMIBC）恶性程度和生物学特点，从而进一步保证了临床前药效评估向临床转化的可靠性，有效规避临床开发风险。动物模型可高度模拟肿瘤免疫微环境，目前已经成功地评价了一系列肿瘤免疫药物候选分子。公司自主建立的独家膀胱癌原位模型为研究药物对肿瘤免疫微环境的调节作用、机制和疗效提供了必不可少的平台技术支持。该大鼠原位模型用于评估药械联用平台（DDC）产品开发，包括用于膀胱肿瘤诊疗的显影剂及膀胱镜的概念验证及器械工程验证等阶段的验收。
国家级专精特新“小巨人”企业、制造业“单项冠军”认定情况
2、报告期内获得的研发成果
报告期内，公司各项新药研发项目持续推进。截至本报告期末，公司拥有国内外授权发明专利59项。
3、研发投入情况表
4、在研项目情况
情况说明
注1、由于药品研发周期长，不确定因素多，此处仅列示公司专注领域主要临床项目截至报告期末的投入。
注2、“预计总投资规模”为目前已开展适应症项目截至报告期末的累计投入及根据研发管线进度可预计的阶段研发费用之和。上述预计为公司根据研发管线进度进行的合理预测，实际投入可能根据项目进展情况发生变化。
5、研发人员情况
6、其他说明
四、报告期内主要经营情况
本报告期，公司实现营业收入13,023.75万元，主要系公司稳步推进商业化2.0升级，进一步完善商业化体系，持续提高商业化效率，不断优化市场策略及落地执行质量，报告期内迪派特和欧优比销售持续增长所致。
五、风险因素
(一)尚未盈利的风险
2025年上半年，公司归属于母公司所有者的净利润为-16,221.40万元，归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润为-17,715.37万元。截至2025年6月30日，公司累计未弥补亏损为-159,082.92万元。公司在报告期内尚未盈利且存在累计未弥补亏损，主要原因是公司自设立以来即从事药物研发活动，该类项目研发周期长、资金投入大。公司持续专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域的研发及商业化，在销售收入尚不能覆盖成本及费用的情形下，上市后未盈利状态预计持续存在且累计未弥补亏损可能短期内继续扩大，公司未来一定期间无法盈利或无法进行利润分配，对股东的投资收益造成一定程度的不利影响。报告期内，公司持续专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康领域的研发，各项新药研发项目持续推进，优秀人才不断加入，现金流情况良好，核心团队稳定。
(二)业绩大幅下滑或亏损的风险
2025年上半年，公司归属于母公司所有者的净利润为-16,221.40万元，归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润为-17,715.37万元。公司2025年上半年仍处于亏损状态，归属于母公司所有者的扣除非经常性损益后的净亏损同比减少10.03%，主要系公司在报告期内积极采取控制成本费用、将资源集中于优势项目、提高研发效率等措施，以实现降本增效。
(三)核心竞争力风险
1、技术升级及产品迭代风险
创新药的开发受到快速及重大的技术变革的影响。公司面临来自全球主要医药公司及生物科技公司的竞争，部分竞争对手有可能开发出在疗效和安全性方面显著优于现有上市药品的创新药物。若前述药物在较短周期内获批上市，实现药品迭代，将对现有上市药品或其他在研药品造成重大冲击。若公司在研药品相关领域出现突破性进展，或公司药物治疗领域内诞生更具竞争优势的创新药物，公司在研产品可能面临被市场淘汰、失去商业价值的风险，从而对公司的持续盈利能力产生重大不利影响。
2、无法成功筛选新候选化合物和开发新适应症的风险
创新药研发企业未来的可持续发展依赖于公司能否成功识别用于治疗目标适应症的潜在候选化合物，上述化合物及适应症的筛选环节具有不确定性。公司无法保证研发流程能够成功识别及筛选具有临床价值的化合物或适应症，筛选出的潜在的化合物也可能因产生严重毒副作用或者未达治疗预期等而失去后续开发潜力。若公司将过多的技术、财力和人力资源投入上述无后续开发潜力的化合物或适应症，可能会对公司的研发管线布局及财务状况造成不利影响。
3、公司在研产品临床试验进展和结果不及预期的风险
新药研发过程漫长、成本高昂，临床试验进展受到多重因素的共同影响，且结果具有高度不确定性。公司临床试验在招募患者和确定临床试验机构时，可能因入组患者的人数、界定资格标准、竞争对手同期开展类似临床试验等因素而遇到困难，且公司在临床试验进展过程中可能遇到多种不可预见事件从而推迟临床进度并妨碍在研产品获得监管批准，上述因素均可能对公司业务造成重大不利影响。行业实践表明，即使某些候选药物在临床前研究及初期临床试验阶段取得进展，但由于多种原因可能导致其在临床试验阶段后期无法显示出理想的安全性及疗效，甚至直接导致项目失败。公司无法保证任何临床前研究以及早期临床试验数据能够预测候选药物的临床结果。若公司的在研产品未能获取良好的临床数据，不得不放弃后续研发工作，将使得公司对该产品的前期研发投入无法收回，公司未来的盈利能力也将受到影响。
4、公司在研产品提交上市申请仍需一定时间，且上市获批存在不确定性
公司产品APL-1702用于治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变的国际多中心Ⅲ期临床试验达到主要研究终点，上市申请于2024年5月获得受理，国家药品监督管理局药品审评中心已启动第二轮技术审评工作；公司其他产品尚处于研发过程中，距离提交新药上市申请仍需一定时间，且上市前仍需取得监管机构的批准。如公司在研药品的后续临床试验和获批时间较公司预期有较大延迟、在研药品无法获得新药上市批准或该等批准包含重大限制，则将对公司的业务经营造成不利影响。
5、技术授权风险
公司部分产品的专利技术来源于合作方的授权，自获得相关授权许可以来，公司与合作方均严格履行授权许可协议。公司尚未与授权许可合作方发生过权属争议或其他法律纠纷。但未来如由于双方在协议履行方面产生争议，或发生国际政治局势剧烈变动等不可抗力因素，导致技术授权状态发生变化，公司将可能面临实际无法继续在授权区域内独占使用相关技术的权利，或者继续使用将会陷入法律争议和纠纷的情形，进而造成公司的知识产权利益风险，并最终对公司创新药物研发和后续注册上市产生不利影响。
6、知识产权受到侵害的风险
公司主营业务属于创新药研发领域，其知识产权保护涉及多方面。虽然公司已经寻求通过在中国、美国、欧洲、日本、澳大利亚等国家和地区提交专利申请以及结合使用商业秘密等方法来保护具有商业重要性的在研药品及技术，但不排除公司知识产权仍存在可能被侵害或保护不充分的风险。若公司无法为在研药品取得及维持知识产权保护，或所取得的知识产权保护范围不够广泛，第三方可能通过不侵权的方式开发与公司相似或相同的产品及技术并直接与公司竞争，从而对公司产品成功实现商业化的能力造成不利影响。此外，如果候选药物的专利权到期，第三方公司可能通过公开渠道获得相关数据，开发与公司产品存在直接竞争的产品，从而影响公司产品和技术的商业化以及公司的盈利能力。
(四)经营风险
1、产品商业化不达预期风险
创新药物研发成功后，需要经历市场开拓及学术推广等过程才能实现最终的产品上市销售。尽管公司肿瘤事业部已组建一支具备完整营销职能的商业化团队，但随着业务进展、业务规模变化，存在商业化团队招募进度不及预期或入职后短期内流失的风险，从而对产品的商业化推广带来一定不利影响。未来，若公司的销售团队不能紧跟政策动向，把握市场竞争态势，或销售团队的市场推广能力不达预期，未来获准上市的药物未能在医生、患者、医院或医疗领域其他各方取得市场认可，将对公司实现产品商业化并获得经济效益造成不利影响。对于需要配套产品协同进行销售的产品，若配套产品的上市进度以及市场推广能力不及预期，从而对公司产品的商业化推广带来一定不利影响。
2、产品上市前无法通过产品生产检查的风险
公司尚无产品生产的经验，公司将在产品上市审评审批环节经历药品核查中心的注册现场检查环节。若公司在研产品不符合生产现场的核查判定标准，不能顺利通过核查中心组织的现场核查，则存在在研产品无法正常获批上市或延迟上市的风险。
3、药品上市后生产规范及产品质量控制风险
药品的生产规范及产品质量直接关系到患者身体健康，其风险控制尤为重要。在产品生产过程中若出现偶发性设施设备故障、质量管理失误或流程操作不当等因素将导致在研产品发生性质变化。若发生重大的药品生产、质量安全事故，将面临主管部门的处罚并导致公司声誉受损，并且可能危及拥有的药品生产质量管理规范体系及相关资质证照。如果公司产品上市后发生质量问题，将对公司生产经营、市场声誉和经营业绩造成重大不利影响。
4、研发技术服务及物料供应风险
公司的业务经营需要大量的研发技术服务（包括临床前、临床阶段等）以及物料（包括原料药、药用辅料以及其他研发试剂耗材等）供应。若研发技术服务及物料的价格大幅上涨，公司的经营成本将相应上涨。如果在自然灾害或经济环境、市场供求关系等因素发生较大变化的情况下，研发技术服务及物料供应商不能及时、足额、保质地提供合格的服务或产品，或者供应商经营状况恶化，亦或是与公司的业务关系发生变化，将影响公司的正常生产经营活动，公司的持续盈利能力将会受到不利的影响。
5、募集资金投资项目实施风险
募投项目的可行性分析是基于当前市场环境、行业政策、行业发展趋势等因素作出的，在本次募投项目实施过程中，同时面临着市场需求变化、相关政策变化、技术更新等诸多不确定性因素，可能导致项目延期或无法实施，或者导致投资项目不能产生预期收益。同时，募集资金投资项目的实施对公司的组织和管理水平提出了较高要求，公司的资产、业务规模将进一步扩大，研发、生产和管理团队将相应增加，公司在人力资源、财务等方面的管理能力需要不断提高，任何环节的疏漏或者执行不力，可能会对募集资金投资项目的按期实施及正常运转造成不利影响。
(五)财务风险
营运资金不足的风险
在研药物产生销售收入前，公司需要在临床开发、监管审批、市场推广等诸多方面投入大量资金。药物成功上市前公司营运资金依赖于外部融资，如经营发展所需开支超过可获得的外部融资，将会对公司的资金状况造成压力。
公司未来的营运资金需求受到多方面因素影响，包括：（1）在研药物临床试验的进度、时机、范围及成本，包括已计划及潜在未来临床试验能否及时招募到患者；（2）在研药物监管审批的结果、时机及成本；（3）尚未获得上市许可及处于在研阶段的在研药物的数量及各项在研药物持续研发的资金需求；（4）与可能获批的任何未来在研药物有关的销售及市场推广成本，包括扩大市场推广及销售能力的成本及时机；（5）公司可能建立的任何未来合作、特许或其他安排的条款及时机；（6）员工数量增长及相关成本等。
如公司无法在未来一定期间内取得盈利或筹措到足够资金以维持营运支出，公司将被迫推迟、削减或取消公司的研发项目，影响在研药品的商业化进度，从而对公司业务前景、财务状况及经营业绩构成不利影响。
(六)行业风险
1、行业政策变动风险
药品是关系人民群众生命健康和安全的特殊消费品，医药行业受到国家及各级地方药品监督管理部门和卫生部门等监管部门的严格监管。2023年7月，国家卫健委、国家医保局等十部门联合召开视频会议，部署为期一年的全国医药领域腐败问题集中整治工作：会议明确，深入开展医药行业全领域、全链条、全覆盖的系统治理，进一步形成高压态势，一体推进“不敢腐、不能腐、不想腐”。随着国家医疗卫生体制改革的不断深入和社会医疗保障体制的逐步完善，行业政策环境可能面临重大变化。如果公司不能及时调整经营策略以适应市场规则和监管政策的变化，将难以实现满足市场需求和适应行业政策的目标平衡，从而对公司的经营产生不利影响。
2、药品价格政策调整风险
根据《关于进一步规范医疗机构药品集中采购工作的意见》《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》等规定，现行药品招标采购与配送管理主要实行以政府主导、以省（自治区、直辖市）为单位的医疗机构网上药品集中采购的模式。随着后续其他同类仿制药的获批上市及国家集采政策的持续推进，若欧优比、迪派特后续未被纳入国家药品集中采购目录，则有可能失去市场先机并导致收入不及预期；若被纳入国家药品集中采购目录，且中标后销量的提升无法弥补中标价格下降的影响，可能面临该产品收入下降的风险。因此，若未来公司药品在各省（自治区、直辖市）集中采购中未中标或中标价格大幅下降，将可能对公司的业务、财务状况及经营业绩产生重大不利影响。此外，近年来，受到国家医保价格谈判的推行、带量采购制度等政策和措施的影响，部分药品的终端招标采购价格逐渐下降，各企业竞争日益激烈，公司产品可能面临药品降价风险，从而对公司未来的产品收入构成一定的潜在负面影响。
3、医保目录调整和谈判政策风险
国家医保局2020年发布《基本医疗保险用药管理暂行办法》，明确了医保目录将建立完善动态调整机制，原则上每年调整1次；明确了药品的医保准入方式和支付标准，其中独家药品进入谈判环节，非独家药品进入企业准入竞价环节；建立《国家医保目录》准入与医保药品支付标准衔接机制，其中独家药品通过准入谈判的方式确定支付标准。
总体而言，医保目录动态调整机制有利于公司产品上市后尽快通过谈判方式纳入医保，尽管医保新增谈判药品的价格平均降幅较大，但对于大多数新上市的创新药产品而言，在医保支付价格相对合理的情况下，通过谈判降价进入医保，实现“以价换量”，大幅提升产品上市后对患者的可及性，并快速提升产品的市场份额和销售收入，仍是优先选择。如果医保谈判中医保意愿支付价格大幅低于公司预期，则可能导致公司产品医保谈判失败未能纳入医保，或即使谈判成功但医保支付价格大幅低于公司预期的情形。上述情形将可能对公司产品上市后的销售收入产生不利影响，进而对公司经营产生重大不利影响。此外，若公司产品未来进入医保后又被调整出医保目录，可能对公司产品的市场份额和销售收入产生较大波动，进而对公司经营产生重大不利影响。
(七)宏观环境风险
公司着眼于国际化发展，包括国际开发、合作、生产等，可能会由于国际政治经济局势发生变化、贸易制裁、政策法规变动、知识产权保护制度变化等多项因素，进而对公司在境内外的研发及商业化活动造成一定程度不利影响。
收起▲