1、2025年1-9月，公司累计实现营业收入18,035.36万元，较上年同期下降1.91%，其中：细胞和基因治疗CRO业务收入6,199.67万元，较上年同期增长2.81%，业务保持稳定增长；细胞和基因治疗CDMO业务收入9,670.21万元，较上年同期下降9.72%，主要受报告期内在执行CDMO订单的类型以及不同CDMO项目推进情况影响所致；其他主营业务（包括科研试剂、细胞存储及制备服务等）实现收入2,138.62万元，较上年同期增长55.99%。
　　2、2025年1-9月，公司累计新增CDMO订单超过1.2亿元；公司帮助CDMO客户获得中美IND申报批件16个（其中获得美国FDA批... 查看全部▼

　　1、2025年1-9月，公司累计实现营业收入18,035.36万元，较上年同期下降1.91%，其中：细胞和基因治疗CRO业务收入6,199.67万元，较上年同期增长2.81%，业务保持稳定增长；细胞和基因治疗CDMO业务收入9,670.21万元，较上年同期下降9.72%，主要受报告期内在执行CDMO订单的类型以及不同CDMO项目推进情况影响所致；其他主营业务（包括科研试剂、细胞存储及制备服务等）实现收入2,138.62万元，较上年同期增长55.99%。
　　2、2025年1-9月，公司累计新增CDMO订单超过1.2亿元；公司帮助CDMO客户获得中美IND申报批件16个（其中获得美国FDA批件1个）。截至报告期末，公司累计帮助客户获得中美等多国IND申报批件60个（其中获得美国FDA批件14个）。
　　3、2025年1-9月，公司新增授权发明专利1项、国内注册商标6项；新增发明专利申请2项，实用新型专利申请8项，国内注册商标申请5项。截至报告期末，公司累计获得发明专利28项（其中1项专利权期限届满），实用新型专利16项，外观设计专利2项，软件著作权1项，以及注册商标等其他80项。 收起▲

　　一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明
　　（一）所属行业情况
　　公司主要从事细胞和基因治疗CRO/CDMO业务，在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展及细胞和基因治疗药物开发提供全方位支持。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据发改委发布的《... 查看全部▼

　　一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明
　　（一）所属行业情况
　　公司主要从事细胞和基因治疗CRO/CDMO业务，在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展及细胞和基因治疗药物开发提供全方位支持。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物企业”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。
　　1、细胞和基因治疗行业发展情况
　　细胞和基因治疗是一类通过基因修饰或基因替换完成疾病治疗的先进疗法，是继小分子、大分子靶向治疗之后的新一代精准疗法，为肿瘤、神经系统疾病、基因遗传病、感染性疾病、糖尿病等危害人民健康的疾病提供了新的治疗理念和手段，其靶向基因的原理为疾病根治提供了可能性，引领着生物医药领域新的变革，近年来全球总计超过30款细胞和基因治疗产品（不含非经基因修饰的细胞疗法及RNA疗法）陆续获批上市。
　　处于成长期的细胞和基因治疗有着明确的广阔发展前景，但相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响，而出现阶段性调整；近些年来，细胞和基因治疗与再生医学领域的技术突破形成协同创新，产业转化及应用拓展表现积极，同时也面临跨领域技术整合与产业化标准建立的挑战。此外，细胞和基因治疗行业呈现多元化格局，既有大型成熟企业积极布局相关管线及产品，同时中小型及初创公司占比高，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在较大差异，必然导致行业的出清及再发展，表现为高成长性行业发展的典型特征。
　　（1）细胞和基因治疗相关技术多元化发展并快速迭代
　　基因编辑技术及递送技术创新的持续优化是推动CGT发展与突破的关键基石。随着技术的飞速发展，AI深度赋能细胞和基因治疗药物及载体研发，技术融合（如基因编辑+AI）与国际化合作成为实现多疾病领域扩展（如心血管、神经退行性疾病）的核心驱动力，产业技术呈现多维度及快速迭代发展的趋势，为行业带来了前所未有的机遇。
　　2013年CRISPR-Cas9基因编辑技术的发明标志着这一领域的转折点，使科学家能够以前所未有的精确度和效率修改DNA序列。近年来通过AI技术融合更高效的提升了基因编辑技术研究进展，例如2025年7月，Profluent在《Nature》上发表了完全由AI设计开源的基因编辑工具OpenCRISPR-1，具有极低的脱靶效应和低免疫原性，兼容碱基编辑能力，为提高基因编辑疗法的可及性和降低成本铺平了道路。在递送技术方面，病毒载体（如腺相关病毒AAV、慢病毒）的优化大幅提高了基因传递的效率和安全性。与此同时，非病毒载体（如脂质纳米颗粒）的进步则降低了免疫反应风险及载体靶向性，并提升了大规模生产的可行性。例如，脂质纳米颗粒（LNPs）技术的进步使得mRNA递送更加高效，为细胞和基因治疗提供了新的途径。
　　多维度技术突破与融合催生出了更多创新的细胞和基因治疗方式，例如在体内CAR-T方向上，Umoja Biopharma的VivoVec平台利用慢病毒载体在体内生成CAR-T细胞，其首个产品UB-VV111已于2024年8月获得FDA的IND批件进入临床阶段；2025年6月Capstan公司宣布，其基于tLNP技术的体内CAR-T细胞疗法正式开始I期临床试验，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病。此外，结合行业全产业链条的技术升级，如自动化封闭式生产工艺、新型生物反应器技术及先进的培养、修饰、扩增体系，逐步解决细胞和基因治疗药物生产工艺复杂，成本高，周期长等技术瓶颈，从而更好地提升细胞和基因治疗产品的安全性、有效性及可及性。
　　（2）细胞和基因治疗产品开发与商业化进程持续加速
　　全球细胞和基因治疗领域的相关产品正大规模走向临床。据最新的《Gene,Cell,&RNA TherapyLandscape:Q22025Quarterly Data Report》报告显示，截至2025年上半年，全球已拥有累计超过4,469条基因治疗（包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线。其中在2,210条基因治疗管线中，388个项目处于II期临床及之后。新的关注市场包括心血管、神经系统、血液学及自身免疫性疾病领域。与去年同期相比，全球临床前管线总数量及处于II期及更高阶段的临床管线数呈现增长趋势。
　　随着大量细胞和基因治疗产品临床中后期的管线数量快速上升，获批药物不断增加。据相关统计数据显示，2025年截至7月，当年全球共5款细胞和基因治疗产品（包括基因治疗、基因修饰的细胞治疗及非基因修饰的细胞疗法）在不同国家获批上市，其中中国上市药物共3款。
　　（3）海外创新药投融资仍阶段性承压，国内细胞治疗领域有所回暖
　　作为生物医药未来发展趋势的细胞和基因治疗行业，其发展需要大量的资金投入，宏观层面投融资环境的变化成为行业发展表现的重要影响因素。据医药魔方InvestGO数据库数据统计，2025年上半年，中国创新药共发生融资事件194起，同比下降6.7%，融资总金额33.4亿美元，同比上涨42.8%；海外融资事件253起，同比下降11.2%，海外融资总金额133.8亿美元，同比下降9.8%；海外创新药资本市场表现较去年同期有所下降，国内创新药资本市场出现回暖，尤其在细分领域呈现显著分化。
　　在中国细胞和基因治疗领域，2025年上半年融资总额约4.09亿美元，相较于2024年上半年的2.57亿美元，融资总额有所增长。同时，融资事件数从2024年上半年的53件上升至62件，细胞和基因治疗领域的投融资活动呈现上升趋势，尤其是细胞疗法投资事件上升明显。同时，从中国CGT企业融资事件数在全国医药企业总占比数据上可以看到2025年上半年同比增长了2.6%，反映出资本市场对CGT细分领域的长期价值仍然保持认可。
　　在细胞和基因治疗市场活跃度增加的趋势下，对CRO/CDMO企业迎来了更多的增长机遇，然而由于细胞和基因治疗研发和生产存在难度大、周期长、成本高等特点，这使得新药企业投融资和研发管线复苏和扩张后，需要时间才能转化为CRO/CDMO的业务收入，因此CRO/CDMO企业在短期内较难以实现快速收入增长。此外，细胞和基因治疗CRO/CDMO行业的竞争在短期内仍将保持较为激烈的态势，研究及生产外包订单的市场价格竞争修复仍需时间。对于领先的细胞和基因治疗CDMO企业而言，在阶段性承受压力的同时，依然具备长期发展的机会。
　　（4）细胞技术应用于再生医学领域，市场前景潜力巨大
　　近年来，细胞治疗技术在再生医学领域的应用不断取得突破性进展，其技术进步和市场潜力愈发显著。根据近期的研究动态，干细胞治疗正逐步进入临床应用的新阶段。例如，2025年2月，海军军医大学的研究团队在《Cytotherapy》发表了一项突破性研究，首次证实了单次注射冷冻保存的脐带间充质细胞（UC-MSCs）对膝骨关节炎的长期疗效，这一成果验证了细胞治疗技术在慢性疾病治疗中的有效性；2025年5月，上海第六人民医院的研究团队成功完成全球首例诱导多能干细胞（iPSC）衍生的基因修饰间充质干细胞注射液的临床输注，用于治疗间质性肺病患者，首例受试者肺功能指标初步显示改善趋势。随着干细胞再生医学技术的突破和市场的成熟，干细胞治疗的临床应用有望进一步推广，尤其是在组织修复、器官再生以及疾病治疗等方面，展现出广阔的前景，也为干细胞治疗的商业化和市场拓展奠定了坚实基础。
　　技术突破不仅带来了临床治疗的新方向，也为细胞治疗技术的商业化和市场拓展提供了更大的发展空间。据前瞻产业研究院的数据显示，2024年中国干细胞市场规模预计达到265亿元人民币，预计同比增长14%。然而，市场的快速增长也给行业带来了挑战，如竞争格局加剧、产品质量参差不齐等问题制约着产业升级。未来行业需进一步强化质量管控，丰富产品线布局，并加速技术成果转化，推动产学研深度融合。在此过程中，再生医学的技术复杂性将催生出对CDMO服务的新需求。
　　此外，细胞治疗产品在再生医学领域的应用高度依赖于高质量的起始细胞资源，这些细胞资源包括来源于患者自身的细胞及来自健康供体的细胞，例如脐带血、骨髓和脂肪组织中的干细胞。因此，完善且规范的干细胞采集、制备和储存流程，是推动再生医学领域细胞技术发展的关键基础。据前瞻产业研究院报告显示，干细胞的采集制备储存为我国干细胞最成熟的产业化项目，市场规模接近160亿元。然而，中国整体干细胞存储率在3%以下，与发达国家15%-20%的储存率相比存在巨大差距，基于我国每年1000万以上的新生儿人数，参考发达国家，干细胞存储仍有巨大的市场空间。在此背景下，市场对合规化、智能化干细胞存储平台的需求日益增长，以满足未来潜在的需求和行业发展的高标准要求。
　　（5）多层次政策法规出台，持续推动国内细胞和基因治疗行业发展
　　国家及各地方政府继续加大对细胞和基因治疗的支持力度，陆续出台一系列政策和产业支持措施及行动计划，为行业发展指出明确方向，提供了政策源动力和持续发展的动能。同时，监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发展，促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。
　　2025年，国家、地方及监管部门等多维度出台并实施部分促进细胞和基因治疗产业发展、医保支付端优化等政策及指引性文件，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力，主要包括：
　　2、细胞和基因治疗行业发展基本特点
　　（1）细胞和基因治疗产品的种类多样，所涉及的适应症范围广泛
　　细胞和基因治疗领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰及非基因修饰的免疫细胞/干细胞等细胞治疗、溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带来了广阔的机遇。同时，随着mRNA、外泌体等非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，细胞和基因治疗产品的种类不断丰富，并向更多更广泛的适应症拓展，除肿瘤以外，还应用于神经系统、代谢系统、血液、肌肉、心血管、自体免疫等疾病治疗领域，为人类健康带来更多希望。此外，除了单一类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗，不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展提供了支持。
　　（2）细胞和基因治疗核心技术发展依托基础研究，中小型创业企业和高等院校是重要力量细胞和基因治疗的核心技术大多源自基础科学研究。例如，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）、腺相关病毒（AAV）载体的开发与优化，以及CAR-T细胞疗法的早期研究，最初均由学术研究团队发现并开发。这些基础研究成果为细胞和基因治疗的临床应用奠定了坚实的技术基础。
　　与此同时，中小型初创生物技术公司和高等院校在细胞和基因治疗领域扮演了重要角色。它们不仅是基础研究的推动者，也是技术创新的引领者。根据麦肯锡的数据分析，全球前20的药企仅发起了2%的细胞和基因治疗（GCT）临床前研究和5%的临床试验，并且仅拥有4%和13%的细胞与基因治疗资产。相比之下，其余管线主要由中小型初创生物技术公司或高等院校引领。
　　（3）CRO/CDMO公司是推动细胞和基因治疗行业发展的中坚力量
　　提供研发和生产外包服务（CRO/CDMO）的组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。
　　细胞和基因治疗药物开发及生产主要有三大技术门槛：一是需完备的基础底层技术，如基因治疗依赖腺相关病毒载体等，细胞治疗需高效基因转导载体等，关键技术创新是企业核心竞争力；二是生产工艺开发门槛高，基因治疗面临大规模培养、纯化等挑战，细胞治疗生产复杂且质控严，需长期投入和项目积累，新进入者壁垒高。三是GMP生产体系壁垒，大规模、高灵活性的GMP平台是重要竞争力，其建设需大额资金及对多领域的深刻理解，新进入者因缺乏积累面临高壁垒。因此细胞和基因治疗产品开发须依托于高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求、规模化生产能力及丰富的开发及商业化经验。此外，相较传统药物开发，细胞和基因治疗行业产业化、商业化的经验有限，但研发管线丰富、药物用法用量多变，且初创生物技术公司容易受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，而研发和生产外包服务（CRO/CDMO）组织则能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，逐步成为制药产业链的关键环节推动行业发展。
　　根据Frost&Sullivan《2025年中国医药CDMO行业发展洞察蓝皮书》显示，2023年中国医药研发投入外包率为46.6%，美国外包率为55.8%，随着研发专业化分工、供应链多元化需求的不断增加，外包率有进一步提升的空间；而细胞和基因治疗因技术门槛远高于传统医药，表现出更高的外包渗透率，据J.P.Morgan统计，全球基因治疗外包渗透率超过65%；从长期来看，随着细胞和基因治疗行业的不断发展以及外包需求的持续增长，CDMO企业有望通过技术创新、优化服务和提升效率来增强自身的竞争力，从而在市场中占据更重要的位置。
　　3、公司所处行业发展及行业地位
　　医药研发和生产外包服务产业链涵盖从药物发现到上市商业化生产的各阶段，可以为不同规模的制药企业、医院等提供药物研究和开发服务。公司所在的细胞和基因治疗CRO/CDMO细分领域，具有医药研发和生产外包服务产业普遍发展的特点，同时由于该细分行业所处发展阶段以及技术复杂性，较传统的小分子、大分子医药研发和生产外包服务行业，表现出了高技术门槛、高成长性、高外包渗透率等不同特征。
　　（1）细胞和基因治疗CRO服务领域
　　细胞和基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。鉴于细胞和基因治疗偏早期的行业发展特点，该等服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体为科研院所、药物开发企业的细胞和基因治疗先导研究。得益于政策支持、市场需求增加和技术进步等多重因素驱动，国内细胞和基因治疗CRO服务市场保持较稳健的增长。
　　公司积极发现客户市场新需求，不断拓展细胞和基因治疗CRO服务场景，在多组学研究、研究级基因递送载体生产服务、细胞和基因功能研究服务及测序服务等方面持续扩大客户群体。目前累计服务超过14,000家研发实验室客户，市场覆盖率不断扩大，进一步巩固了公司在细分领域的行业地位。
　　（2）细胞和基因治疗CDMO服务领域
　　细胞和基因治疗CDMO服务提供药物临床前研究、临床研究及商业化生产各阶段的相关工艺开发和生产服务，是解决细胞产品和基因治疗载体生产难题的核心供应环节。技术研发能力、工艺开发能力、GMP生产和质量控制能力等构成CDMO技术门槛，也是企业竞争力的主要依托。
　　细胞和基因治疗行业的中小型及初创企业由于工艺和生产能力不足，创新产品需要CDMO企业完成药物生产的关键环节；大型企业因技术布局、产能及成本等因素也需部分依托CDMO企业赋能，从而对于CDMO市场需求持续扩大。根据Horizon Grand View Research研究报告显示，2023年，全球细胞和基因治疗CDMO市场规模估计为49.862亿美元，预计到2030年全球市场将达到274.499亿美元，2024年至2030年期间的年复合增长率为27.6%；预计到2030年中国细胞和基因治疗CDMO市场的收入将达到44.793亿美元，2024年至2030年复合年增长率预计为28.9%。可见，全球及国内细胞和基因治疗CDMO市场有着较好的增长空间。
　　由于CDMO市场变化与创新药企业的研发需求、研发投入和外包比例紧密相关，在上一轮国内细胞和基因治疗CDMO市场快速发展阶段，催生出大量不同规模的CDMO公司，引发了行业竞争加剧；而近几年下游细胞和基因治疗企业融资不畅，药物研发管线推动及研发投入放缓，CDMO需求端被动下降带来供给侧的快速挤压，使CDMO市场行情价格处于历史较低水平，同时对交付条件等方面提出更为苛刻的要求，导致CDMO公司技术服务成本上升。目前正处于产能周期中的“供给出清”阶段。
　　公司深耕细胞和基因治疗领域十余年，拥有强大的技术储备，包括AAVNeO新型AAV载体开发技术、LVVNeO慢病毒筛选平台、BigAdenO全新腺病毒包装系统、LNPNeO新型核酸药物递送平台、CytoNeO高产细胞株开发平台以及PacNeO病毒高滴度包装系统平台，并拥有8种以上基因载体、多种免疫细胞及干细胞治疗产品的规模化生产能力，在技术多样性和创新性方面具有显著优势；此外，公司拥有11条GMP载体生产线与18条GMP细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模和50L-2000L悬浮细胞培养规模，产线数量与产能规模位居国际行业前列，是国内为数不多能够为细胞和基因治疗产品开发提供从DNA到NDA一站式服务的企业，能够帮助客户在一个场地内完成从药物开发、临床试验到商业化生产服务。截至报告期末，累计获得IND批件52项，涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、免疫细胞及干细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域；公司已累计承接细胞和基因治疗CDMO项目数量超过540项，服务经验位居国内行业前列。同时，基于在细胞和基因治疗领域多年的技术积累，其坚实的技术能力、完善的质量体系及丰富的项目经验，使公司具备向相关领域破圈的能力。
　　细胞和基因治疗与再生医学的技术融合不断深化，推动产业转化加速，但跨领域技术整合与产业化标准缺失仍是突出挑战，再生医学的技术复杂性为CDMO服务创造了新的市场需求。公司发现并快速跟进技术市场变化，依托既有项目经验，结合先进细胞制备工艺、完善检测方法及专业实验室，建立全资子公司和元和美，快速构建起从细胞存储、原料生产到临床转化的服务能力，将公司技术服务范围从基础研究、新药研发延伸至再生医学领域。
　　（二）主营业务情况
　　和元生物聚焦细胞和基因治疗技术服务领域，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。
　　公司拥有近5,000平方米研发中心及77,000平方米临港新片区和元智造精准医疗产业基地（简称“临港产业基地”），基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台及细胞存储平台等全面的技术平台，为客户提供全方位细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿了药物发现、临床前药学研究、临床及商业化生产各阶段及其他健康领域的应用。
　　1、主要产品及服务
　　公司聚焦并深耕细胞和基因治疗CRO/CDMO领域多年，具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流细胞和基因治疗的载体技术、工艺和GMP生产经验，公司围绕细胞和基因载体研发和大规模生产工艺开发打造形成了两大核心技术集群，为科研院所、新药研发企业、医疗机构等提供全方位细胞和基因治疗及其他健康领域CRO和CDMO服务。此外，公司还从事生物原料、生物制剂、试剂及其他产品的生产与销售。
　　2、主要经营模式
　　（1）商业模式
　　公司采取了“院校及机构合作＋细胞基因治疗先导研究＋细胞基因治疗产业化”模式不断满足客户不同的需求。1）通过服务科研院所，加强对基础科学、细胞和基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性，并通过与医疗机构、政府等多方位合作，深入了解市场需求并扩大业务应用场景；2）通过覆盖先导研究，从细胞和基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供细胞、各类载体制备工艺开发和GMP生产服务，在助力细胞和基因治疗药物、再生医学产品等开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Know-how，不断提高核心技术竞争力。
　　该商业模式下，公司可提供从细胞和基因治疗先导研究到药物及再生医学产品商业化的全方位服务，产生业务协同效应，不断巩固技术研发基础，持续提升市场竞争力。
　　（2）研发模式
　　公司高度重视研发效率，采用自行研发模式，不断形成自有知识产权。
　　公司的研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体及细胞技术开发；2）根据细胞和基因治疗行业技术趋势发起的新型载体及细胞技术开发；3）项目运行过程中产生的产品、技术及工艺研发需求。公司围绕研发需求持续开展基因治疗载体、细胞技术的研发和大规模生产技术研究，形成公司两大核心技术集群，可以持续强化基础底层技术水平及产业化细胞和基因治疗开发服务能力。
　　（3）采购模式
　　公司采用合格供应商制度，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系等方面进行审查，并将审查合格的供应商纳入采购范围，所需物料均在合格范围内采购。公司采购模式主要为自主采购，采购方式包括按料下单和策略备料。
　　（4）销售模式
　　由于细胞和基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式，辅助经销代理。在直销模式下，1）面向科研类客户：公司主要通过拜访上述机构的课题组、召开技术研讨会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药研发企业及医疗机构：公司通过参加行业展会、收集整理行业动态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户需求，明确技术服务内容后，由公司技术人员提供定制化的详细技术方案和报价，经公司质量部门、GMP生产部门和财务部门等确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形成订单。在经销代理模式下，公司选取具备丰富技术服务经验和业务资源的合作方，与合作方签订经销或代理协议，由合作方与终端客户确定具体服务或产品需求后，向公司下达订单。
　　新增重要非主营业务情况

　　二、经营情况的讨论与分析
　　报告期内，国内生物医药领域机遇与挑战交织并存，呈现出蓬勃发展与激烈竞争的复杂态势，公司坚守“客户第一”“守正创新”的核心经营理念，聚焦细胞和基因治疗CRO/CDMO主营业务，以乐观稳健的姿态应对变化，持续高效推进客户资源储备，积极推行各项提质增效举措，不断练好内功，为业务的长远发展筑牢根基。
　　报告期内，公司实现营业收入11,985.50万元，较上年同期增幅6.01%；实现归属于母公司所有者的净利润-10,457.01万元，较上年同期减少亏损877.53万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-10,451.18万元，较上年同期减少亏损1,489.73万元。
　　（一）聚焦主营业务，实现业务稳健发展
　　锚定年初经营目标和方向，报告期内公司各事业部不断优化经营模式与销售体系，通过高质量的项目交付、全面的技术平台、丰富的项目执行经验以及全方位基因和细胞治疗一站式服务能力，赢得客户的深度信赖，与客户建立起持续、长期且稳定的合作关系，进而推动公司市场占有率及品牌影响力稳步提升。
　　1、细胞和基因治疗CRO业务方面，公司巩固原有市场地位的同时，积极发现客户市场新需求。报告期内，①持续强化基因递送载体创新平台建设，通过自主研发，结合授权引进的联合创新模式，在AAV递送、mRNA、干细胞等领域开展战略合作，进一步提升了市场竞争力，为全球科研领域注入新动能；②在现有优势业务基础上，积极提升组学服务能力。引进了多个进口/国产化单细胞组学平台，提高了组学服务的全面性和安全性；搭建了生信分析云平台，实现组学分析自动化和智能化，扩大了服务范畴，提升了客户体验；③实施“学术亮相+平台搭建+精准营销”策略，稳步推进CRO业务国际化进程。
　　报告期内，公司实现CRO销售收入4,069.98万元，较上年同期增长3.79%。截至报告期末，客户群体不断扩大，累计服务超过14,000家研发实验室客户。
　　2、细胞和基因治疗CDMO业务方面，公司面对行业市场短期内压力和挑战，积极采取各项降本增效措施，不断提升运营能力。报告期内，①公司继续以“技术输出＋应用落地”为主线，系统推进市场宣传与推广活动，不断提升品牌知名度与行业影响力；②持续开展适应市场变化的新技术、新工艺研究，确保AAV基因治疗、免疫细胞治疗、溶瘤病毒等项目经验优势外，不断积累在各类干细胞、外泌体、mRNA等技术新领域的项目服务经验；③借助临港产业基地大规模产能优势，重点提升确证性临床阶段CMC能力及商业化生产能力，全力以赴支持客户后期临床项目推进；④参与CGT行业交流以及行业标准、指南等的编制，积极帮助客户寻找和对接相关资源和支持，以加速其研发管线产业化落地。
　　报告期内，公司实现CDMO销售收入6,561.67万元，新增CDMO业务订单超过9,000万元；截至报告期末，公司累计协助客户获得国内外IND批件52项，累计承接各类细胞和基因治疗CDMO项目数量超过540项，其中III期临床项目5项，保持细分领域的头部地位。
　　3、再生医学业务方面，作为公司的细胞和基因治疗CDMO业务的新应用领域，重点布局并形成突破。报告期内，公司已开展涵盖干细胞、免疫细胞、外泌体等及其衍生物的工艺开发制备及细胞存储业务，并不断探索发展路径和新的合作模式。①通过与行业头部企业、重点科研机构开展深度合作，共建联合实验室，打造细胞制备、衍生物研发及规模化生产平台及质控平台；②与各地政府及产业园区沟通协作，在产业落地、项目建设及合作推进等方面取得了一系列进展；③积极参与相关领域团体标准制定，助力行业建立更高效精准的安全性评价标准，为未来业务发展打下了良好的基础。
　　（二）持续研发投入，有效知识产权保护
　　公司聚焦两大核心技术集群，持续研发投入，提升研发效率，拓展研发成果市场应用并前瞻性布局研发方向，打造公司核心竞争力。报告期内，①不断扩充完善基础技术平台，通过优化慢病毒包膜及包装工艺，攻克了包装细胞合胞体形成难题，提升了免疫细胞的转导效率；搭建了涵盖“文库构建-文库病毒包装-模型筛选-高通量测序-分析-系统验证测试”全流程的AAV血清型筛选平台，不断丰富AAV病毒载体种类；②公司通过不断优化细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术，确保技术升级与业务需求紧密结合，积极应用于多个客户项目并取得了阶段性成果；③优化研发团队，通过技术合作积极布局AI领域，AI与生产系统实现数据联通，初步形成涵盖“智能设计-模型搭建-算法验证-大数据反馈”的智能研发体系；④加强与外部技术战略合作，共同开发新领域，并通过专利独家授权等方式引入新技术，严格遵循知识产权合规性，以维护客户利益，推动公司的持续创新和稳健发展。
　　报告期内，公司研发支出2,321.34万元，占营业收入比例为19.37%；公司新增发明专利申请2项，实用新型专利申请8项；截至2025年6月30日，公司累计获得发明专利27项，实用新型专利16项。
　　（三）GMP产能稳步释放，有序推动降本增效
　　公司临港产业基地一期已全面投产，极大地提升了公司CDMO产能规模，可进一步满足细胞和基因治疗客户从DNA到NDA的一站式技术外包需求，拓展新客户并增强老客户的粘性，从而有利于增强公司的竞争能力，但产能释放需要时间，短期内给公司运营带来较大的成本压力。
　　报告期内，公司不断提高团队创新能力及工作效率，持续采取多项降本增效措施，已取得了一定成效，①通过公司内部跨事业部优质资源共享机制，缩短技术开发周期；②通过工艺技术改进及国内供应商战略合作，进一步提升物料和关键设备的国产替代率，有效降低了对特定进口物项的依赖，规避了供应中断风险；③通过设备更新和执行环保方案，加强设备运行管控从而降低能耗；④强化项目关键节点管控，全面实施“PL-PM-PI”三层级项目制，结合PMS系统线上管理，提高了项目管理的透明度，成本控制力和订单交付效率显著提升。随着临港产业基地产能逐步释放，规模效应也将进一步得到体现。
　　（四）加强组织团队建设，进一步提升运营管理能力
　　人才是支撑和引领企业发展的核心要素，组织管理是提升企业效率的基础。公司不断调动各级人员的积极性，提升组织活力，以适应企业不断发展的需求。
　　报告期内，①根据行业市场和组织变化，公司及时调整经营发展策略，更新公司内部组织管理架构，逐步推行扁平化管理，强化各级管理人员“下现场、到一线”管理意识，同时大胆启用年轻人才，建设优势互补、层次合理的员工队伍；②秉持“以人为本”的经营理念，持续落地企业文化，推进学习型组织建设，以“多层次、跨类别、全覆盖”培训模式不断加强人才培养体系建设，开展“和元学堂”线上学习平台+专项培训多元化培训方式，提升各级员工的持续学习能力及解决问题能力，培养全局思维和创新力；③根据数字化转型战略，结合业务需求，按计划推进eHR二期、费控系统、WMS、QMS、SCRM等多项数字化系统建设，初步搭建标准化、规范化主数据管理体系，以支撑业务高效运转与决策；④鼓励从小处做起，从细微抓起，构建变革创新的管理氛围，结合数字化手段，不断推进AI技术在业务场景的应用，推进管理制度和业务流程优化，提升办公效率和组织管理效能。
　　为了进一步建立、健全公司长效激励机制，充分调动核心员工的积极性和创造性，报告期内，公司制定了《和元生物技术（上海）股份有限公司2025年限制性股票激励计划》，设定公司层面和个人层面的业绩考核要求，有效地将股东利益、公司利益和核心团队个人利益结合在一起，有助于提升公司整体发展质量，增强投资者回报。
　　（五）持续完善公司治理，维护股东权益
　　在促进技术创新发展的同时，公司高度重视构建合规、和谐、绿色的运营环境，助力公司业务健康、稳定、可持续发展。2025年4月18日，公司披露了《2024年可持续发展报告》，通过董事会战略与ESG委员会下设的ESG工作小组，落实ESG战略规划并持续扎实推进相关工作，把可持续发展理念宣传贯彻深入人心，进一步提升公司可持续发展治理水平和影响力，积极履行社会责任，落实节能减排措施，参与公益事业，努力实现公司与社会、环境协同可持续发展。
　　公司持续优化健全公司治理架构，完善公司内部管理机制，确保合规运营，保障中小投资者权益。报告期内，公司根据《公司法》《关于新<公司法>配套制度规则实施相关过渡期安排》《上海证券交易所科创板股票上市规则》等有关法律法规和规范性文件的规定，并结合公司实际情况，公司将不再设置监事会与监事，由董事会审计委员会行使《公司法》规定的监事会的职权，更新修订了《公司章程》及《股东会议事规则》《董事会议事规则》《独立董事工作细则》《关联交易管理制度》等24项公司制度，并制定了《董事和高级管理人员所持公司股份及其变动管理制度》《市值管理制度》，进一步规范了公司治理结构。
　　基于未来发展前景的信心及对公司长期价值的认可，报告期内，公司实施并完成了股票回购方案，实际回购公司股份共计18,726,690股，回购金额9,994.39万元，占公司总股本的比例2.8853%，用于股权激励或员工持股计划以及维护公司价值及股东权益。公司将继续完善长效回报机制，不断为股东创造更大价值，维护资本市场健康稳定发展。

　　三、报告期内核心竞争力分析
　　(一)核心竞争力分析
　　细胞和基因治疗是技术含量高、产业化生产和质控难度大的新兴领域，高度依赖于经验丰富的研发和生产外包服务，CRO/CDMO企业依靠核心技术能力和项目经验，为客户各类细胞和基因治疗管线提供以商业化为最终目标的全周期服务，此外，随着细胞及细胞衍生物技术在再生医学及抗衰等领域应用的不断扩大，企业需要快速响应市场需求并实现多场景服务延伸，因此，CRO/CDMO企业竞争力主要包括核心技术能力、GMP平台实力、项目管理能力、知识产权保护、业务全面性以及市场布局能力等多方面。
　　1、不断提升的底层研发能力
　　细胞和基因治疗CRO/CDMO技术门槛高，随着大量不同类型细胞和基因治疗产品的成功应用，临床需求在不断扩展，行业面临诸多挑战，例如基因递送效率低、载体生产成本高等。解决此类问题的核心在于底层创新技术的突破，尤其是创新载体开发方面和生产技术突破方面。此类底层创新技术的不断进步能够帮助企业持续获得创新成果，赋能客户及行业发展。
　　2、拥有全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台
　　公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、基因载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，并在技术平台基础上加大研发投入，不断根据市场需求扩大应用领域，为公司从事全方位的CRO/CDMO服务提供了重要的技术支撑。
　　3、适配客户需求、灵活解决问题的全面技术能力
　　细胞和基因治疗产品种类繁多，应用领域在不断变化及延伸，涉及的病毒及细胞治疗类产品项目经验种类超过10种，涉及的生产细胞同样多样，这意味着不同产品开发必然涉及大量不同技术路线和要求。若CDMO项目经验不足或者技术开发能力欠缺，将对项目推进带来潜在风险。
　　公司拥有完备的载体研发和大规模生产及质控的核心技术，布局了前沿的质粒、免疫细胞、干细胞、病毒、mRNA、外泌体等相关的技术和工艺，积极助力客户加速研发进程，为其新技术和新产品的开发提供强有力的支持，同时在CMC及临床样品生产领域积累了丰富的项目经验。根据客户的个性化需求及行业发展，公司不断在细胞株优化筛选、一次性生产工艺开发、免疫细胞与干细胞的规模化培养技术，以及下游纯化平台技术等多个方面创新突破，凭借技术团队的专业经验和前沿技术，为每个客户项目提供定制化的解决方案，全面解决技术难题，快速响应市场变化，有效降低因工艺变更导致的潜在风险。
　　4、丰富的大规模产能配置，高灵活性GMP生产平台
　　在药物开发合作中，为药物开发企业完成生产工艺的开发优化以及大规模生产服务的CDMO公司，足够的产能供应及产能的丰富程度是其核心竞争力之一。药物开发往往涉及不同规模的生产，用于工艺测试、放大和商业化生产。当客户需要为自身多个不同适应症的管线寻找CDMO合作，又不希望跟过多的项目管理团队对接而产生消耗时，如选择同一家CDMO合作进行小-中-大规模生产，有助于药物的快速开发上市。因此在竞争激烈的市场中，此类配置丰富且高灵活性产能的CDMO公司更具有竞争优势。
　　公司搭建了采用国际主流设备工艺，且与自身技术工艺特点相适应的GMP生产基地，已拥有GMP基因载体生产线11条，涵盖50L、200L、500L不同规格的GMP发酵工艺生产线，50L、200L、250L、500L、1,000L、2,000L不同规格的全面悬浮工艺及贴壁工艺生产线；拥有18条各类细胞治疗生产线，能够为行业提供一站式、从工艺开发到商业化生产的大规模、灵活产能供应。
　　5、严密的IP保护体系
　　细胞和基因治疗领域的药物研发及生产工艺技术门槛高，前期投入大，又难以杜绝模仿，这给药物开发中的IP保护带来挑战。药物研发企业的专利一旦泄露，新药则面临被“窃取”的风险，进而影响产业化进程。因而，严密的IP保护同样是CDMO企业核心竞争力之一。严密的IP保护包含底层IP保护逻辑和应用技术。CDMO企业作为服务供应商，原则上不应涉及自主或者相关联的新药开发业务，否则对于客户的IP保护会产生极大的挑战。同时，CDMO应当把数据保护固化到由始至终的业务流程中，基于数字化、智能化技术建设全面的客户IP保护系统，例如全面的数据网络、存储和备份系统、远程自控办公、员工保密制度等。
　　公司在业务本质上排除了自主药品研发，同时构建了严密的知识产权保护机制。公司通过制度建设、员工教育、数字化和智能化系统的多方面强化，确保了从企业运营体系到员工意识和日常工作行为的全面覆盖，实现了CDMO项目数据和资料的全程可追溯性，为客户提供了严格的知识产权安全保障。
　　6、丰富的项目执行经验
　　与CDMO公司合作的核心优势在于其丰富的服务经验，可显著提升项目成功率。由于业务的特性，CDMO公司在多样化项目中积累了丰富的技术及项目管理经验，是项目成功的关键要素，这往往是小型CDMO和药企所欠缺的，此外，经验丰富的CDMO公司还能辅助客户深入理解法规要求，有效降低合规风险。
　　作为国内领先布局细胞和基因治疗CDMO的企业，公司凭借大量产品的开发经验、先进工艺和生产能力、高标准质量体系、高水准的技术服务团队，在细胞和基因治疗药物开发方面积累了丰富的优质客户及项目资源。截至报告期末，公司为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体、免疫细胞治疗、干细胞治疗及外泌体等客户项目提供CDMO服务，累计合作CDMO项目超过540个。丰富的项目执行经验，帮助公司积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，从而为客户提供良好的测试、开发及生产服务方案。
　　7、全方位细胞和基因治疗一站式服务能力
　　药物研发企业在药物开发过程中需要完成细胞株开发、生产细胞建库服务、工艺及分析方法开发、临床样品生产、商业化生产、质量检测及放行等，若选择服务类型单一的CDMO公司来完成不同环节，常常会带来效率低下、沟通不畅、决策不足等问题，导致管线总体进度延误、成本增加。因而，拥有一站式服务能力的CRO/CDMO公司能够最大程度帮助客户加速药物开发进程。
　　公司可提供的一站式细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，全面贯穿了药物发现、临床前药学研究、早期临床及确证性临床阶段样品生产、商业化前工艺表征及工艺验证、商业化生产各阶段及其他健康应用领域，同时，公司具备覆盖全面的细胞和基因治疗药物的载体开发、生产工艺和GMP生产经验：①腺相关病毒领域，覆盖rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒；②溶瘤病毒领域，覆盖溶瘤疱疹病毒、溶瘤腺病毒、溶瘤痘苗病毒等多种溶瘤病毒；③细胞治疗领域，覆盖质粒、慢病毒、多种免疫细胞及干细胞等；④mRNA、外泌体及其他领域，能够更好满足科研院所、新药企业及其他医疗机构的多种定制化产品研发及生产需求。
　　综上，报告期内，公司不断进行创新与拓展，在细胞和基因治疗的研发技术、生产工艺开发、知识产权保护、项目管理和执行等方面均加强内功修炼，持续加强核心竞争力，同时，通过高效利用细胞和基因治疗技术转化经验，快速完成再生医学新赛道的战略开拓，为行业高速发展提供动能。
　　(二)报告期内发生的导致公司核心竞争力受到严重影响的事件、影响分析及应对措施
　　(三)核心技术与研发进展
　　1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
　　公司自主研发拥有细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，从基础底层技术和产业化技术层面着重于解决瓶颈问题，并通过与先进的GMP生产平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种细胞和基因产品定制化开发，交付国际多中心临床试验样品。
　　报告期内，公司继续在两大核心技术集群的框架下不断加深技术深度，拓宽技术广度，形成了一系列细胞和基因载体开发和生产工艺开发的新进展：
　　1.1细胞和基因治疗载体开发技术研究
　　（1）慢病毒载体优化
　　①在解决了病毒载体转导NK细胞的难点后，通过对慢病毒衣壳蛋白进行突变，实现对非人灵长类造血干细胞及巨噬细胞的有效转导，相关工作正在有序开展中。
　　②持续优化CAR-T相关慢病毒的包装生产，将序列优化与悬浮包装工艺，单克隆化包装细胞等方法有机结合，使CAR-T相关慢病毒的产量获得了进一步的提升，同时针对体内CAR-T，储备了相关慢病毒系统。
　　③持续改进及优化自有开发的可控慢病毒生产系统，在转录调控水平上进一步引入蛋白翻译水平调控机制，协同进一步提高对慢病毒包装过程中的外源基因表达的抑制能力。
　　④结合人工智能对生产数据的深度学习和分析，对慢病毒生产系统进一步进行细化，针对不同生产参数、生产细胞特性，提升生产效率及降低生产成本，相关产品正在进行商业化开发与应用。
　　（2）AAV病毒载体优化
　　①针对非人灵长类动物注射AAV的需求，研究并优化了靶向主要脏器的十多种血清型的制备工艺与检测方法，目前均已经完成了制备工艺研发，并交付应用。
　　②基于现有的突变库，完成小鼠体内多种器官的筛选工作。通过系统性验证测试，在肝脏、肺、胰腺、心脏及肌肉等重要组织中均获得具有组织特异性优势的候选血清型序列，其中采用肽段插入文库筛选到的靶向胰腺及肺的血清型较国际上报道的同类血清型感染效率显著提升，脱靶明显降低，专利申请中；并搭建了涵盖“文库构建-文库病毒包装-模型筛选-高通量测序-分析-系统验证测试”全流程的AAV血清型筛选服务平台，并交付应用。
　　③依托生成式AI赋能序列设计创新，构建了基于Transformer、Diffusion等深度学习框架的序列评分和序列生成的AI模型，实现了从数据驱动生成到初步验证的快速迭代，进一步开发了基于多目标智能优化模型的AI算法，精准平衡高存活率与功能性增益突变，高效生成具有预期优良特性的新型血清型突变库。该AI模型已应用各研发项目，提高研发效率，同时创新性地开发基于病毒高通量测序数据的自适应算法，成功打造了“AI设计-实验验证-数据驱动迭代”的闭环式智能育种平台。
　　④外泌体-AAV作为一个重要的新兴技术，有希望解决传统AAV递送的局限性。通过开发用于外泌体-AAV的生产细胞株，同时对纯化技术进行持续改进，预计能大幅度提升外泌体-AAV产量。目前已获得经过优化的单克隆细胞株，外泌体-AAV纯化及测试正在进行中。
　　（3）研发设计与检测工具开发
　　①构建AI驱动的智能研发闭环：打通AI与生产数据链路，打造“智能设计-模型构建-算法验证-数据反馈”一体化体系。开发基于BERT的病毒产量预测模型，精准预判单皿产出，优化病毒包装规模，提升生产效率。
　　②打造高通量测序智能分析系统：专为病毒突变体及gRNA文库设计，集成模块化算法，实现序列纠错、解析、质控、统计、可视化、评分及排序的高效智能自动化分析。
　　③革新AAV筛选范式：建立基于深度学习、强化学习、AlphaFold的AAV高通量筛选平台（Transformer/CNN/DDPM/D3PM），自动化处理海量实验数据，实现精准预测，突破性提升筛选效率与速度。
　　④构建前沿检测平台矩阵：针对细胞与基因治疗产品，搭建多维度检测平台，涵盖基因组/病毒/单细胞测序分析、中和抗体检测等尖端技术。
　　1.2细胞和基因载体生产工艺及质控技术开发
　　公司具有多年积累的细胞和基因治疗载体制备和工业化生产经验，基于“一次性工艺”技术开展细胞和基因治疗载体的生产工艺开发并持续优化，快速、高效、灵活解决生产中的各种问题。已累计运行超过540个细胞和基因治疗载体项目，涵盖各种质粒DNA（病毒包装质粒、mRNA模板质粒、dsDNA）、慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒等载体产品，CAR-T、CAR-NK、γδT、Treg、LCL、干细胞等细胞治疗产品，mRNA和LNP、活菌、外泌体等其他多种品类产品，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性上均具有竞争力。
　　（1）细胞驯化及大规模培养工艺
　　1）基于HEK293细胞的高产细胞驯化工艺方面，公司开发单克隆细胞加压筛选技术，推进培养方式与培养基优化与适应，完成细胞驯化工艺的提升。使用自行筛选及驯化的细胞生产的GMP级病毒样品（慢病毒、腺病毒、多种血清型的腺相关病毒）上游滴度达到较高水平，驯化后多种293T细胞系的慢病毒产量均比常规生产细胞系提升产量超100%，并实际应用于多个IND-CMC客户项目；针对AAV的生产细胞系，自主筛选开发了悬浮293细胞，较目前市场上商业化细胞株产量提升50%以上，并应用于客户确证性临床项目，有望进一步应用于商业化生产。
　　2）在细胞大规模培养工艺方面，公司拥有多种行业主流工艺体系，包括贴壁细胞培养工艺（滚瓶、细胞工厂、微载体、固定床反应器）以及大规模无血清悬浮细胞培养工艺，以满足细胞和基因治疗领域绝大部分产品的上游工艺开发需求。①成功开发了基于固定床反应器的慢病毒载体大规模生产工艺体系，可服务于客户项目，进一步提升慢病毒大规模生产效率；②在基于悬浮细胞培养的病毒生产方面，腺相关病毒已连续多批次完成200L规模稳定生产，并完成2000L生物反应器的试生产；慢病毒完成50L规模放大，具有进一步提升大规模生产能力，很好地满足了客户临床至商业化大批量生产需求；并使用不同的细胞基质及国产化非动物源性物料，完成悬浮的细胞和基因治疗载体生产工艺深度优化，如筛选新型转染试剂，进一步去除工艺相关及产品相关杂质；③在贴壁细胞工厂培养方面，公司优化生产操作流程，成功完成48个细胞工厂规模的GMP生产，生产能力较前扩展了1倍；④基于临床需求和高规格生产要求，公司不断致力于无外源杂质、成分清晰的无血清细胞培养工艺体系的开发和应用。
　　（2）多元化细胞和基因载体工艺开发
　　1）在病毒载体工艺开发方面，①溶瘤病毒领域，完成毒种单克隆筛选平台搭建，高效快速获得目标毒种，解决毒种产毒低的难点；完成腺病毒高产单克隆细胞株及下游纯化工艺开发，实现200L规模的放大生产并解决出毒低易聚集等行业痛点问题；完成新型制剂处方研发，提升溶瘤病毒载体递送效率及储存稳定性；②腺相关病毒领域，完成首个腺相关病毒项目工艺表征主体工作，并进入工艺验证阶段，为NDA申报及商业化生产奠定基础；③慢病毒领域，完成悬浮慢病毒高产细胞株开发并持续进行悬浮慢病毒生产工艺优化，提升上游产量、下游收率稳定性及病毒成品纯度；④逆转录病毒领域，完成逆转录病毒稳转细胞株的构建平台搭建，已用于客户项目生产。
　　2）在非病毒基因载体工艺开发方面，①完善mRNA-LNP工艺平台，并应用于从质粒到mRNA-LNP完整的临床前CMC开发项目；②优化基于固定床反应器的外泌体大规模上/下游生产工艺及新处方工艺，用于大规模外泌体生产项目。
　　3）在细胞治疗工艺开发方面，①完成了滋养层细胞的辐照及高密度培养工艺开发；成功完成了DC细胞培养工艺实现从平皿至细胞工厂的规模放大；②优化了小体积外周血来源的自体CAR-T细胞工艺；建立了通用CAR-T的供者筛选流程，并优化了细胞AT瓶灌装工艺，为通用型产品的制剂灌装提供多种可选方案；③搭建了基于肿瘤组织块的TIL细胞平台工艺，细胞扩增倍数已达行业标准。以上工艺开发成果均已成功应用于客户项目。
　　（3）检测技术和检测标准建设
　　在进一步完善质量检测技术开发和检测标准方面，公司已累计开发超过600个检测技术方法，为单个病毒类样品的质量检测方法开发超过45种，为单个细胞制品的质量检测方法开发超过25种，为单个外泌体样品的质量检测方法开发超过20种，推动细胞和基因治疗的CMC顺利实施，并建立了全面、高标准的检测体系，在多个检测项目中的执行标准均远高于行业要求。公司针对干细胞治疗、免疫细胞治疗、mRNA、外泌体等产品的工艺开发建立一系列新的质量检测技术体系，作为软琼脂克隆团标建立的共同发起人，建立了适用于间充质干细胞成瘤性检测的快速方法。在饲养层细胞的质量控制技术方面，建立了高灵敏的辐照后增殖能力检测技术，以减少终制剂中饲养层细胞残留引发的潜在风险。另外，随着2025版药典的修订，对于细胞治疗产品和基因治疗产品的检测要求全新升级，公司推出了新增服务“生物药分析与检测平台”，涵盖药品分析的鉴别、一般理化特性、生物学活性、纯度与杂质、微生物安全等方面，提供从分析方法建立、方法学验证到样品检测的一站式服务，为细胞和基因治疗产品的安全性、有效性和质量可控性提供了全面解决方案，为推动行业发展起到积极作用。而公司与中检院联合发起完成了质粒残留检测用标准品的制备和检测，为行业统一质粒残留的检测技术，提高检测结果的一致性提供了有效保障。
　　在高容错率的技术系统建设方面，为更好地控制生产成本，提高技术安全性，提高项目交付可控性，公司持续开展设备和材料相关的技术工艺创新，通过经验的长期积累，实现了技术系统的高容错率，从而逐步允许关键物料和设备的国产化，降低供应链“卡脖子”风险。目前公司在保证服务质量和项目交付的前提下，已实现储液袋、血清、AAV衣壳数检测试剂盒等材料的国产化使用，在加强分析方法开发、工艺开发和GMP生产自主可控、降低运营成本的同时，对于国内产业链的发展也起到了促进作用。
　　2、报告期内获得的研发成果
　　报告期内，公司新增发明专利申请2个，实用新型专利申请8个。截至2025年6月30日，公司累计获得发明专利27个（其中1项专利权期限届满），实用新型专利16个，外观设计专利2个，软件著作权1个，以及注册商标等其他79个。
　　
　　2、本期其他新增申请数3个，为新申请的国内商标；本期其他新增获得数量6个，其中，新获得的作品著作权1个、新获得的国内商标数5个；其他累计申请数148个，其中国内商标134个，国际商标6个，作品著作权8个；其他累计获得数79个，其中国内注册商标67个，国际注册商标4个，作品著作权8个。
　　3、研发投入情况表
　　4、在研项目情况
　　5、研发人员情况
　　1）上述研发人员平均薪酬计算口径均为不含计提的股份支付费用。
　　2）研发人员的数量为报告期末数量。
　　6、其他说明

　　四、报告期内主要经营情况
　　报告期内，公司实现营业收入11,985.50万元，较上年同期增长6.01%；其中细胞和基因治疗CRO业务收入4,069.98万元，较上年同期增长3.79%；细胞和基因治疗CDMO业务收入6,561.67万元，较上年同期基本持平，再生医学服务业务、生物制剂试剂及等其他主营业务收入1,341.29万元，较上年同期增长61.17%。
　　报告期内，公司实现归属于母公司所有者的净利润-10,457.01万元，较上年同期减少亏损877.53万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-10,451.18万元，较上年同期减少亏损1,489.73万元。
　　报告期内，①公司细胞和基因治疗CDMO业务继续受宏观环境变化、产业状况、下游需求等因素影响，订单价格仍处于历史较低水平，虽然订单和业务收入有所增长，但整体运营相对较高，CDMO业务毛利率仍为负值；②公司持续采取各项“提质增效”措施，积极扩展主营业务，同时通过技术和管理改进推动各项成本费用降低，报告期内净利润总体较上年同期有所减亏。

　　五、风险因素
　　（一）核心竞争力风险
　　1、技术升级迭代风险
　　细胞基因治疗属于技术密集型的新兴领域，相关新药研发及CRO/CDMO行业的技术具有门槛高、更新快的特点。近年来，随着生物、医学科技的进步，基因治疗领域发展持续加快。若基因治疗载体研发和制备技术出现重大变化，或下游出现变革性的新药方案使现有基因治疗技术淘汰，或公司所服务候选药物的主要治疗领域内出现更具竞争优势的其他创新药物，而公司未能及时研发、升级现有技术或引入新技术，则公司的技术竞争力将受到不利影响。
　　2、客户新药研发商业化不及预期风险
　　客户新药管线产品的商业化成功，对于CDMO公司而言将可带来大量持续的生产订单；而客户产品商业化的成功与否取决于诸多因素，如前期研发方向的可行性、新药临床试验的有效性、工艺的可持续扩展性、竞争性产品的研发进展、客户持续融资能力等。目前虽然公司已开展了多个临床项目，但仍以IND-CMC为主，主要由于所服务的客户药物管线多处于IND前或IND申请阶段，若客户药物管线不能按预期推进、研发失败或者其他商业风险的发生，将可能导致公司相应的CDMO服务需求无法随研发阶段深入而持续放大，项目的盈利空间亦无法受益于商业化生产的规模效应，从而对公司经营预期产生不利影响。
　　（二）经营风险
　　1、经营规模扩大带来的管理风险
　　随着细胞和基因治疗行业的发展，公司业务规模和业务种类不断增长。报告期内，公司执行及储备的CRO/CDMO项目数量和金额持续提高，同时随着2024年公司临港产业基地一期全面投产，资产管理规模扩大，对于公司组织架构及管理层提出了更高的要求。若公司未能及时调整组织架构及人员结构以适应各业务的发展，则可能面临一定的管理风险。
　　2、国内市场竞争加剧风险
　　细胞和基因治疗行业是生物医药未来发展的趋势，在上一轮国内CDMO市场快速发展阶段，催生出大量不同规模的CDMO公司，除专业的CGT CDMO公司外，规模较大的小分子和大分子CRO/CDMO公司亦持续布局国内细胞和基因治疗CDMO领域，行业快速发展的同时，也促使了行业竞争的加剧。近年来生物医药融资不畅，大量下游细胞和基因治疗企业无法及时获得资金支持，药物管线推动放缓，CDMO需求端被动下降带来供给侧的快速挤压，使CDMO项目市场行情价格均处于历史较低水平，同时对交付条件等方面提出更为苛刻的要求，导致CDMO公司研发服务成本上升。
　　在此趋势下，公司若无法持续升级技术和工艺，无法持续保持CDMO服务竞争力和性价比竞争力，或未能有效应对竞争对手推出的新技术、新策略、新产品或服务，将可能在国内市场竞争中不再具备领先优势。
　　3、技术人员短缺及流失风险
　　由于细胞和基因治疗产品的工艺开发和GMP生产复杂，强调技术诀窍和项目执行经验积累，对于复合型工艺人才需求较高。目前基因治疗工艺人才的培养体系尚不成熟，且优秀技术人员的培养需要丰富的项目执行经验，因此在当前情况下，人才短缺现象将持续存在，成为全球基因治疗CDMO行业发展面临的共同制约；对于业内企业而言，拥有一支稳定、高水平的技术工艺团队，并持续进行研发创新是提高公司行业竞争力的重要保障。随着公司细胞和基因治疗CRO/CDMO业务的不断发展，将可能持续面临工艺人才不足的问题，同时若公司出现技术人员流失的情况，则公司的研发工作可能面临不利影响。
　　（三）财务风险
　　1、业务毛利率波动风险
　　公司围绕细胞和基因治疗CRO/CDMO核心业务，根据客户不同的阶段性需求特点制定个性化技术服务方案，考虑到基因疗法的开发风险、成本投入，以及商业合作等因素，服务定价存在一定差异性。总体上，CRO由于业务相对成熟，毛利率较为稳定；CDMO业务技术难度大，毛利率又与执行的阶段相关，且叠加商业机会角度的考虑，毛利率存在固有波动性特点。
　　公司执行多个CDMO项目，各项目毛利率由于工艺难度、所处阶段的定价策略及成本风险特点而存在个性化差异，更加显著的是，近阶段生物医药领域因受到外部投融资环境等不利影响，CDMO市场价格整体处于较低水平；随着临港产业基地的投入运行，公司短期内面临资产规模扩大带来的折旧摊销、运营成本费用大幅增加的压力，综合导致公司近两年CDMO业务毛利率出现负数；若公司订单增长和产能利用率持续不及预期，将可能增加整体业务毛利率的波动风险，对公司盈利能力产生不利影响。
　　2、政府补助减少及税收优惠变化风险
　　公司及子公司持续享受高新技术企业15%的所得税优惠税率，以及其他税务优惠政策。若国家上述税收优惠政策发生变化，或者公司未能持续获得高新技术企业资质认定，则公司可能因税收优惠减少或取消而出现盈利下降。同时，公司持续得到国家、地方等各项政策性支持并取得政府补助或项目支持，若未来政府补助政策发生变动或公司不能满足补助政策的要求，可能会对公司的经营业绩产生一定的影响。
　　3、存货跌价损失风险
　　公司存货主要由原辅材料、半成品、库存商品及合同履约成本等构成。截止报告期末，公司存货账面价值为7,751.56万元，占资产总额的比例为3.66%，累计计提跌价准备1,165.08万元。原辅材料及半成品账面原值存货占比81.81%，其中GMP物料及半成品按批次效期进行严格管理。未来随着公司生产规模及业务品种的扩大，因物料备货需求可能导致存货余额不断增加，增加企业经营活动资金的占用。若公司业务市场需求发生重大不利变化，可能导致物料超过效期，对资产质量和盈利能力产生不利风险。
　　（四）行业风险
　　公司广泛服务于包括知名细胞和基因治疗新药研发企业、大型药厂、科研院校、医疗机构在内的客户群体。下游客户需求变动如技术研发方向、自身运营状态、外部环境变化等将对公司的业务订单情况和盈利状况产生一定影响。
　　1、细胞和基因治疗CDMO行业与下游行业发展高度联动。细胞和基因治疗行业作为生物医药最前沿领域，全球面临行业技术更新迭代快、药物价格高昂、适应症治疗市场规模较小等一系列不确定因素，行业需求发展尚不成熟；同时国内细胞和基因治疗领域药物研发管线总体处于偏前期的阶段，研发投入主要来自PE/VC或其他产业融资，而公司目前提供的CDMO服务以国内业务为主，若客户出现自身融资不畅、IND申请未获监管部门批准、临床试验进展不及预期或失败、药物商业化需求不足等情况，或者细胞和基因治疗出现监管趋严、行业增速放缓、产业融资金额下降等情况，则客户的CDMO需求及支付能力可能发生不利变化。此外，若客户选择自行建设GMP生产线，亦将减少对公司工艺开发和GMP生产外包服务的需求。
　　2、在细胞和基因治疗科研CRO领域，由于科研院校、医疗机构的课题研究资金主要来自于科研经费拨付，若该等客户出现政策支持方向调整、科研经费减少、自行研发比例提高、研究课题改变等情况，则可能减少对公司CRO服务的外包需求，从而对公司细胞基因治疗CRO业务的增长产生不利影响。
　　（五）宏观环境风险
　　细胞和基因治疗是一种新兴治疗方式，药物审查和持续监管经验有限，安全性及药效的临床研究尚需更多积累。目前整体监管态势趋向于鼓励细胞和基因治疗发展的同时，亦不断强调产品的质量和安全性。
　　国内关于细胞和基因治疗的生产标准和规范不成熟，监管体系及相关法规政策亦根据行业的发展情况持续完善。若未来细胞和基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对行业整体实施更为严格的技术和试验管制，提高细胞和基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，则细胞和基因治疗CDMO业务可能受到不利影响。
　　此外，公司所处行业受国际国内宏观经济政策和医药产业政策的综合影响，经济发展的周期波动，以及地缘政治态势，将可能对公司国际供应链管理及海外业务开展造成一定的不利影响。 收起▲

　　一、经营情况讨论与分析　　和元生物聚焦细胞和基因治疗技术服务领域，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。　　公司拥有近5,000平方米研发中心及77,000平方米临港新片区和元智造精准医疗产业基地（简称“临港产业基地”），基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基... 查看全部▼

　　一、经营情况讨论与分析
　　和元生物聚焦细胞和基因治疗技术服务领域，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞和基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。
　　公司拥有近5,000平方米研发中心及77,000平方米临港新片区和元智造精准医疗产业基地（简称“临港产业基地”），基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台及细胞存储平台等全面的技术平台，为客户提供全方位细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿了药物发现、临床前药学研究、临床及商业化生产各阶段及其他健康领域的应用。
　　（一）主要经营业绩情况
　　报告期内，公司实现营业收入24,814.92万元，较上年同期增幅21.16%；实现归属于母公司所有者的净利润-32,181.30万元，较上年同期增加亏损19,387.47万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-33,591.24万元，较上年同期增加亏损20,236.35万元。
　　报告期末，公司总资产228,474.07万元，较期初减少12.24%；归属于母公司的所有者权益为173,979.22万元，较期初减少15.47%。
　　（二）主营业务发展状况
　　报告期内，公司积极面对国内生物医药领域各种机遇和挑战，坚持“客户第一”“守正创新”的经营理念，继续有效储备客户资源。一方面，不断寻找业务新突破，保持细胞和基因治疗CRO业务稳定增长；另一方面，努力促进临港产业基地产能持续释放，支持国内外细胞和基因治疗药物研发企业项目临床及商业化进程，在CDMO业务领域拓展、订单规模、项目交付等方面取得进展，报告期内公司营业收入取得了一定的增长。
　　1、细胞和基因治疗CRO业务方面，国内维持原有优势业务稳健增长，积极开拓新业务、新渠道和新市场，通过研发搭建新技术平台及外部技术引进，不断推出创新技术服务，以满足客户多样化研究需求，进一步提升了国内市场占有率；同时加大海外业务建设力度，以工具病毒载体制备服务、细胞株制备服务等核心产品为着力点，开拓海外科研服务市场，增强品牌知名度，为CRO业务的长期发展奠定市场基础。
　　报告期内实现销售收入8,582.11万元，较上年同期增长8.02%。截至报告期末，客户群体不断扩大，累计服务超过12,800家研发实验室客户。
　　2、细胞和基因治疗CDMO业务方面，继续受宏观环境变化、国内创新药产业状况、下游需求等因素影响，执行订单价格仍处于低位，而公司临港产业基地一期已全面投产，产能释放需要时间，折旧摊销成本、能耗成本、行政办公费用等运营成本费用同比大幅增长，导致报告期内细胞和基因治疗CDMO业务营业毛利、净利润同比下降；面对阶段性行业困难，公司积极采取措施，应对外部环境变化，不断提升项目交付能力，进一步积累大规模生产工艺、技术转移、工艺表征及工艺验证的技术经验，并通过外部合作拓展新的技术，借助临港产业基地大规模产能优势，支持创新药企业推进后期临床项目，以构建从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO解决方案的能力；同时发挥业务全面性、技术多样化、项目经验丰富等优势，在溶瘤病毒、AAV基因治疗、CAR-T/NK、干细胞等细胞治疗以及mRNA、外泌体等多个细分领域开拓新客户，并已取得较好的订单进展，年内新增CDMO业务订单额超过2.7亿元。
　　报告期内，公司实现销售收入13,494.17万元，较上年同期上升26.12%；截至报告期末，公司累计协助客户获得国内外IND批件44项，累计承接各类细胞和基因治疗CDMO项目数量超过450项，其中III期临床项目4项。
　　3、在新业务拓展方面，公司聚焦市场和客户多方位需求，在巩固核心业务的基础上，通过平台化的核心技术和全方位的项目服务能力，不断延伸发现新的技术方向和应用场景，布局并拓展新业务。2024年4月公司投资设立全资子公司和元和美，2024年9月成立和元和美“再生医学中心”，专注于从源头解决业内普遍面临的细胞安全、可追溯方面的难题，实现合规化、智能化细胞存储及细胞规模化生产（包括干细胞/免疫细胞/外泌体等细胞及细胞衍生物的工艺开发及大规模生产等），进一步将公司技术服务的应用领域从基础研究、新药研发扩展至再生医学，标志着公司在细胞治疗的战略布局上迈出了坚实的一步，有望成为业务发展的新亮点。
　　（三）重视技术提升和知识产权保护
　　报告期内，公司不断提高研发效率，拓展研发成果市场应用并前瞻性布局研发应用方向。通过不断优化细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术，确保技术升级与业务需求紧密结合，并取得了阶段性成果；通过技术合作积极布局AI领域，在AI辅助载体创新等方面已开展部分工作，以加速提高研发效率，推动细胞和基因治疗技术的创新和发展；此外，公司高度重视知识产权的管理和保护，进一步完善知识产权管理制度，对专利、软件著作权、商标等知识产权进行高效的申请和管理，并加强员工知识产权相关培训，重视非专利技术的积累和传承，并加强与外部技术战略合作，共同开发新领域，并通过专利独家授权等方式引入新技术，严格遵循知识产权合规性，以维护客户利益，推动公司的持续创新和稳健发展。
　　报告期内，公司研发支出4,732.98万元，占营业收入比例为19.07%；公司新增授权发明专利5项，实用新型专利1项；截至2024年12月31日，公司累计获得发明专利27项，实用新型专利16项。
　　（四）GMP产能稳步有效释放
　　为满足日益增长的业务需求，公司坚持创新驱动引领高质量发展策略，不断提升技术创新能力，公司于上海临港建设约77,000平方米的精准医疗产业基地。截至报告期末，临港产业基地建设累计投入超过12亿元，其中募集资金投入9.75亿元。报告期内公司临港产业基地一期已全面投产，极大地提升了公司CDMO产能规模，可进一步满足细胞和基因治疗客户从DNA到NDA的一站式技术外包需求，但业务增长需要时间，短期内给公司运营带来较大的成本压力。
　　公司积极采取多项降本增效措施，提高团队创新能力及工作效率，探索公司内部跨事业部优质资源共享机制，缩短技术开发时间，通过强化项目关键节点管控，提升订单及时高效高质交付率，推动临港产业基地产能利用率稳步提升，进一步产生规模效应。
　　（五）组织建设和团队管理
　　组织人才是支撑和引领企业发展的核心要素，报告期内，公司不断优化人才结构，吸引多元化人才，建设优势互补、层次合理的员工队伍；调整公司内部组织管理架构，实施全员绩效并推行柔性化管理，以提高组织效率，适应企业不断发展的需求。
　　①在企业文化建设方面，不断将企业文化建设纳入公司内控制度体系，通过文化宣传、团建活动、外联活动等多样形式，将“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的企业价值观融入每位和元人的心中，提高员工凝聚力；②在人才培养方面，秉持“以人为本”的经营理念，不断加强不同梯队人才培养体系建设，开展“和元学堂”线上学习平台及“元销赢”、“先锋训练营”等专项培训活动，提升各级员工的持续学习能力及解决问题能力，培养全局思维和创新力，助力成为企业发展中的坚实力量；③在制度和流程优化方面，顺利完成内控体系优化项目，并结合数字化管理理念和应用系统完善，进一步升级了公司管理制度、授权体系和业务内控流程，提升了办公沟通效率；④在信息安全和数字化建设方面，公司通过了ISO27001认证、IDC等保三级，不断提升信息安全管理能力，为用户提供完整、安全、可靠且可持续的服务保障；引入人工智能RPA系统，全面覆盖采购、财务、商务等业务场景，人工成本明显降低；引入细胞追溯系统，实现细胞治疗从供者材料接收到产品回运全过程的双向追溯，降低企业自身监管难度，客户共享产品追溯信息，提高合作效率与信任。
　　为了进一步建立、健全公司长效激励机制，充分调动核心员工的积极性和创造性，报告期内，公司制定并实施了《第一期员工持股计划》，设定公司层面和个人层面的业绩考核要求，有效地将股东利益、公司利益和核心团队个人利益结合在一起；并于2024年11月组织实施完成《2021年股票期权激励计划》第二个行权期行权相关事宜，进一步使员工与公司利益保持一致，有助于提升公司整体发展质量，增强投资者回报。
　　（六）完善公司治理，深度践行ESG理念
　　在促进技术创新发展的同时，公司高度重视构建合规、和谐、绿色的运营环境，助力公司业务健康、稳定、可持续发展。公司在董事会战略与ESG委员会下设ESG工作小组，落实ESG战略规划并持续扎实推进相关工作，进一步提升公司可持续发展治理水平和影响力，积极履行社会责任，落实节能减排措施、融入公益事业，努力实现公司与社会、环境协同可持续发展。
　　公司持续优化健全公司治理架构，完善公司内部管理机制，确保合规运营，保障中小投资者权益。报告期内，公司根据《公司法》《证券法》《上海证券交易所科创板股票上市规则》《上海证券交易所科创板上市公司自律监管指引第1号——规范运作》等法律、法规的规定，更新修订了《公司章程》《募集资金管理制度》《投资者关系管理制度》《信息披露管理制度》《重大信息内部报告制度》《薪酬管理制度》《内幕信息知情人登记管理制度》等公司制度，进一步规范了公司治理结构。
　　报告期内，公司与浙江瑞鸥公益基金会合作，聚焦罕见病科研，倡导提升罕见病药物可及性，呼吁出台罕见病保障政策，让罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”，并与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心三方联合，成立“儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法临床评价及转化中心”，旨在推动儿童罕见病和遗传性疾病的临床研究和治疗创新；积极参加“腾讯99公益日”、“和禾和养老院慰问演出”“张江科学城商会爱心义卖”等公益活动，定期组织乡村振兴活动，不断以实际行动回报社会；为了打造活力向上、充满温情的文化氛围，丰富员工业余生活，与合作单位携手举办了“和元有温度，公益有力量”和元日活动，举办母亲节、儿童节、员工生日会等专题活动，增加和元人工作中的幸福感和归属感。
　　（七）重视投资者关系管理，确保沟通渠道通畅
　　公司长期以来高度重视投资者关系管理工作，报告期内修订了《投资者关系管理制度》，进一步完善了公司与投资者之间的双向交流的机制，建立和投资者沟通的多重有效渠道。报告期内，公司积极组织投资者交流会、电话会议等活动，以多种方式保持与投资者直接交流，在合规前提下保持企业重大经营信息及时披露，深入了解投资者的需求和关注点，积极回应投资者关心的问题和建议，认真对待投资者的每一条反馈，及时将投资者对公司的建议传递给公司董事会及管理层，助力公司改进经营策略，保持公司与投资者之间互相信任、利益一致的关系，持续提升投资者关系管理水平。同时，公司还建立了完善的投资者信息服务平台，通过官方网站、微信公众号、电话热线、邮箱、业绩说明会等多种渠道，为投资者提供及时、准确的信息服务。
　　
　　二、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况及研发情况说明
　　(一)主要业务、主要产品或服务情况
　　公司聚焦并深耕细胞和基因治疗CRO/CDMO领域多年，具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流细胞和基因治疗的载体技术、工艺和GMP生产经验，公司围绕细胞和基因载体研发和大规模生产工艺开发打造形成了两大核心技术集群，为科研院所、新药研发企业、医疗机构等提供全方位细胞和基因治疗及其他健康领域的CRO和CDMO服务。此外，公司还从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。
　　(二)主要经营模式
　　1、商业模式
　　公司采取了“院校合作＋细胞基因治疗先导研究＋细胞基因治疗产业化”模式不断满足客户不同的需求。1）通过服务科研院所，加强对基础科学、细胞和基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；2）通过覆盖先导研究，从细胞和基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供细胞、各类载体制备工艺开发和GMP生产服务，在助力细胞和基因治疗药物、再生医学产品等开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Know-how，不断提高核心技术竞争力。
　　该商业模式下，公司在提供从细胞和基因治疗先导研究到药物及再生医学产品商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩固，市场竞争力持续提升。
　　2、研发模式
　　公司高度重视研发效率，研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体及细胞技术开发；2）根据细胞和基因治疗行业技术趋势发起的新型载体及细胞技术开发；3）项目运行过程中产生的产品、技术及工艺研发需求。公司围绕研发需求开展基因治疗载体和细胞技术的研发和大规模生产技术研究，并不断形成自有知识产权，专利保护性强、技术壁垒高，可以持续强化基础底层技术水平及产业化细胞和基因治疗开发服务能力。
　　3、采购模式
　　公司采用合格供应商制度，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系等方面进行审查，并将审查合格的供应商纳入采购范围，所需物料均在合格范围内采购。公司采购模式主要为自主采购，采购方式包括按料下单和策略备料。
　　4、销售模式
　　由于细胞和基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式，辅助经销代理。1）面向科研类客户：公司主要通过拜访上述机构的课题组、召开技术研讨会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药研发企业及其他医疗机构：公司通过参加行业展会、收集整理行业动态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户需求，明确技术服务类型；再由公司技术人员提供定制化的详细技术方案和报价，经公司质量部门、GMP生产部门和财务部门等确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形成订单。
　　(三)所处行业情况
　　1、行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛
　　公司主要从事细胞和基因治疗CRO/CDMO业务，在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展和细胞基因治疗药物开发提供全方位支持。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物企业”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。
　　1.1细胞和基因治疗行业发展阶段
　　细胞和基因治疗是一类通过基因修饰或基因替换完成疾病治疗的先进疗法，是继小分子、大分子靶向治疗之后的新一代精准疗法，为肿瘤、神经系统疾病、基因遗传病、感染性疾病、糖尿病等危害人民健康的疾病提供了新的治疗理念和手段，其靶向基因的原理为疾病根治提供了可能性，引领着生物医药领域新的变革，近年来全球总计超过30款细胞和基因治疗产品（不含非经基因修饰的细胞疗法及RNA疗法）陆续获批上市。
　　仍处于成长期的细胞和基因治疗有着明确的广阔发展前景，但相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响，而出现阶段性调整；近些年来，细胞和基因治疗也与再生医学领域的技术突破形成协同创新，产业转化及应用拓展表现积极，但同时也面临跨领域技术整合与产业化标准建立的挑战。此外，细胞和基因治疗行业呈现多元化格局，既有大型成熟企业积极布局相关管线及产品，同时中小型及初创公司占比高，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在较大差异，必然导致行业的出清及再发展，表现为高成长性行业发展的“阵痛期”典型特征。
　　（1）细胞和基因治疗药物发展处于瓶颈期
　　1）细胞和基因治疗产品开发与商业化进程持续加速
　　2024年，细胞和基因治疗领域的相关产品正大规模走向临床。据最新的《Gene,Ce,&RNATherapyLandscape:Q42024QuarteryDataReport》报告显示，截至2024年末，全球已拥有累计超过4,238条基因治疗（包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线。其中在2,117条基因治疗管线中，352个项目处于II期临床及之后。新的关注市场包括心血管、神经系统、血液学及自身免疫性疾病领域。与去年同期相比，全球临床前管线总数量有所下降，但处于II期及更高阶段的临床管线数呈现增长趋势。
　　随着大量细胞和基因治疗产品临床中后期的管线数量快速上升，获批药物不断增加。据相关统计数据显示，2024年全球共15款细胞和基因治疗产品（包括基因治疗、基因修饰的细胞治疗及非基因修饰的细胞疗法）在不同国家获批上市，其中中国上市药物3款。
　　2）生物医药领域融资仍阶段性承压，行业发展静待时机
　　中国细胞和基因治疗领域，2024年融资总额约5.7亿美元，而2023年融资金额达15亿美元，同时，融资事件数从2023年的115件下降至108件，可见目前国内资本市场仍出手谨慎，细胞和基因治疗领域的投融资活动下降。但值得一提的是，从中国CGT企业融资事件数在全国医药企业总占比数据上可以看到2024年同比增长了4个百分点，反映出资本市场对CGT细分领域的长期价值仍然保持认可。
　　作为生物医药未来发展趋势的细胞和基因治疗行业，其发展需要大量的资金投入；近年来由于一级资本市场流动性偏紧，观望情绪浓厚，对于新药研发企业个体的融资节奏和研发进展产生了不同程度的影响，部分规模较小的初创型新药企业因融资不畅，面临着研发管线推进延后、停滞甚至资金流断裂的风险，行业发展处于“阵痛期”；但细胞和基因治疗行业未来发展前景明确，对于领先的CGTCDMO企业而言，阶段性承受压力的同时依然具备长期发展的机会。
　　（2）细胞技术在再生医学领域的突破带来新市场
　　在细胞治疗领域，2024年迎来了多个重要的技术突破和临床进展。根据近期的研究动态，干细胞治疗正逐步进入临床应用的新阶段。例如，2024年4月，中国研究团队成功利用诱导多能干细胞（iPSC）来源的自体再生胰岛移植，治愈了胰岛功能严重受损的II型糖尿病患者，这是国际上首次报道的此类治疗案例，患者已脱离胰岛素治疗长达33个月。此外，2025年2月，海军军医大学的研究团队在《Cytotherapy》发表了一项突破性研究，首次证实了单次注射冷冻保存的脐带间充质细胞（UC-MSCs）对膝骨关节炎的长期疗效。随着干细胞再生医学技术的突破和市场的成熟，干细胞治疗的临床应用有望进一步推广，尤其是在组织修复、器官再生以及疾病治疗等方面，展现出广阔的前景，也为干细胞治疗的商业化和市场拓展奠定了坚实基础。
　　据前瞻产业研究院的数据显示，2024年中国干细胞市场规模预计将达到265亿元人民币，预计同比增长14%。在高速增长的同时也给行业带来了挑战，如竞争格局加剧、产品质量参差不齐等问题制约着产业升级。未来行业需进一步强化质量管控，丰富产品线布局，并加速技术成果转化，推动产学研深度融合。在此过程中，再生医学的技术复杂性将催生出对CDMO服务的新需求。
　　与此同时，数据显示，干细胞的采集制备储存为我国干细胞最成熟的产业化项目，干细胞采集、制备及存储领域市场规模接近160亿元。然而，中国整体干细胞存储率比例在3%以下，与发达国家15%-20%的储存率相比存在巨大差距，基于我国每年1000万以上的新生儿人数，参考发达国家，干细胞存储仍有巨大的市场空间。在此背景下，市场对合规化、智能化的干细胞存储平台的需求日益增长，以满足未来潜在的需求和行业发展的高标准要求。
　　（3）政策持续推动基因和细胞治疗行业快速发展
　　2024年，国家和各地产业发展继续加大对基因和细胞治疗的支持力度，出台一系列政策和产业支持措施。同时，监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发展，促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。
　　1）国家及地方政府鼓励创新，政策持续向好提振产业信心
　　国家及各地方政府陆续出台推动细胞和基因治疗领域的政策及行动计划，为行业发展指出明确方向，提供了政策源动力和持续发展的动能。
　　2）支付端政策优化，医保政策助力创新药长期健康发展
　　医保支付端政策持续优化，国家与地方多维度推动创新药发展。2024年7月，国家医保局发布《按病组和病种分值付费2.0版分组方案》，细化13个学科支付标准并新增5%特例单议机制，确保2025年全国统一实施。地方层面，北京2024年4月出台《支持创新医药高质量发展若干措施》，通过开发商保产品（如覆盖创新药械的“沪惠保”）、建立企业补充医保等拓宽支付渠道，上海、广州等地同步推行创新药械优先采购、缩短进院周期等政策。支付端的调整规则有助于创新药品种长期稳定放量增长，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力，以服务创新药物开发为核心的CRO/CDMO企业亦将获得稳定增长的基础和信心。
　　1.2细胞和基因治疗基本特点
　　（1）细胞和基因治疗产品的种类多样，所涉及的适应症范围广泛
　　细胞和基因治疗领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰及非基因修饰的免疫细胞/干细胞等细胞治疗、溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带来了广阔的机遇。同时，随着mRNA、外泌体等非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，细胞和基因治疗产品的种类不断丰富，并向更多更广泛的适应症拓展，除肿瘤以外，还应用于神经系统、代谢系统、血液、肌肉、心血管等疾病治疗领域，为人类健康带来更多希望。此外，除了单一类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗，不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展提供了支持。
　　（2）细胞和基因治疗核心技术发展依托基础研究，中小型创业企业和高等院校是重要力量
　　细胞和基因治疗的核心技术大多源自基础科学研究。例如，基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）、腺相关病毒（AAV）载体的开发与优化，以及CAR-T细胞疗法的早期研究，最初均由学术研究团队发现并开发。这些基础研究成果为细胞和基因治疗的临床应用奠定了坚实的技术基础。
　　与此同时，中小型初创生物技术公司和高等院校在细胞和基因治疗领域扮演了重要角色。它们不仅是基础研究的推动者，也是技术创新的引领者。根据麦肯锡的数据分析，全球前20的药企仅发起了2%的细胞和基因治疗（GCT）临床前研究和5%的临床试验，并且仅拥有4%和13%的细胞与基因治疗资产。相比之下，其余管线主要由中小型初创生物技术公司或高等院校引领。
　　（3）CRO/CDMO公司是推动细胞和基因治疗行业发展的中坚力量
　　研发和生产外包服务（CRO/CDMO）组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。在细胞和基因治疗领域，产品开发须依托于高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求、规模化生产能力及丰富的开发及商业化经验。此外，相较传统药物开发，细胞和基因治疗行业产业化、商业化的经验有限，但研发管线丰富、药物用法用量多变，且初创生物技术公司容易受到工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识的限制，因而专业的、经验丰富的CRO/CDMO公司成为推动行业发展的中坚力量。
　　1.3细胞和基因治疗主要技术门槛
　　（1）完备的基础底层技术是关键
　　细胞和基因治疗适应症广泛，但不同治疗方式需要依赖于不同的递送载体、基因编辑工具及细胞制备技术等关键技术，持续研发与创新这些关键技术能够加速细胞和基因治疗行业发展。以基因治疗常用的腺相关病毒载体（AAV）为例，其病毒衣壳蛋白的组成和结构决定了病毒载体靶向性和体内基因递送效果。细胞治疗领域同样面临相应技术挑战，例如CAR-T细胞疗法需要高效的基因转导载体来实现T细胞的精准修饰，而干细胞治疗则需要确保细胞的定向分化和安全递送。无论是基因治疗还是细胞治疗关键技术的创新突破都是行业的刚性需求，更是企业核心竞争力的关键所在。
　　（2）生产工艺开发技术门槛高
　　细胞和基因治疗作为前沿的精准医疗手段，其生产工艺和技术研发面临诸多挑战：对于基因治疗病毒载体生产工艺，除细胞驯化、细胞培养、菌株发酵等核心的底层技术外，创新大规模细胞培养技术（例如固定床反应器等）、大规模质粒转染技术、创新下游纯化技术等生产工艺的开发持续为行业带来挑战和机遇。同时，不同种类细胞和基因治疗药物的生产工艺各不相同，大量个性化生产工艺的需求，以及随之而来的更为复杂的质量检测和放行标准体系对于CDMO的综合技术能力提出极高的要求。此外，新的非病毒基因递送技术如新型LNP、外泌体递送系统的出现也为基因治疗载体的工艺开发带来新的挑战。对于细胞治疗产品生产工艺，其同样具有产品种类多样、细胞类型多样、作用机制多样性、高度个性化等特点。目前，已上市细胞治疗产品以基因修饰细胞为主，此类药物从供体样品采集到生产、回输较为复杂，全过程对细胞活性、功能、安全性及有效性有着严苛的控制要求，给生产工艺开发及质量控制带来更多的技术挑战，对于生产设施的设计和运营管理也提出了更高要求。建设全面的技术平台，形成自有的核心技术是从事细胞和基因治疗CDMO业务的必由之路，但技术平台与核心技术的建设不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。在国内细胞和基因治疗CDMO行业加快发展的趋势下，行业新进入者将面临较高的技术壁垒。
　　（3）GMP生产体系壁垒
　　符合GMP标准的生产是细胞和基因治疗药物研发的关键步骤，随着候选产品研发推进，申报IND、临床试验和商业化生产对于GMP生产的要求逐步提高。由于近年来细胞和基因治疗新药研发管线增加以及向临床中后期及商业化阶段推进，市场对大规模、高灵活性的GMP生产平台的需求增多，该能力也逐步成为细胞和基因治疗CDMO公司的重要竞争力。高标准GMP生产平台的建成涉及定制化载体构建、先进生产工艺开发、质量管理体系搭建、供应链整合等多个领域，不仅需要大额资金投入，还要求CDMO企业对于上下游生产工艺与质量控制、法规监管体系、GMP平台建设及验证具备深刻理解，强调企业的技术实力和项目执行经验。对于行业新进入者而言，由于缺乏综合积累，将面临较高的GMP体系壁垒。
　　2、公司所处的行业地位分析及其变化情况
　　公司成立于2013年，为专注于细胞和基因治疗行业的CRO/CDMO企业，是国内首家科创板上市的CGTCRO/CDMO企业。公司拥有全平台一体化的布局，覆盖细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等多个领域。在细胞和基因治疗药物研发到商业化进程中，为客户提供全链条服务，涵盖早期研发、生产工艺开发、临床样品生产及商业化生产等环节。公司密切关注国内外行业技术和市场的发展动向，及时跟进并调整应对策略，确保公司在细分领域领先的行业地位。
　　（1）经验丰富的CRO/CDMO公司是细胞和基因治疗产业发展的重要力量
　　在细胞和基因治疗领域，新药开发成功与否，在很大程度上取决于载体的性能和工艺的开发能力。相较传统药物开发，细胞和基因治疗行业产业化、商业化的经验有限，且管线产品差异化大，具有高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求和规模化生产需求等特点，因此，经验丰富的CRO/CDMO公司成为推动产业发展的重要力量。
　　（2）国内细胞和基因治疗CRO/CDMO行业持续发展，同时面临各种挑战
　　1）细胞和基因治疗CRO服务领域
　　细胞和基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。鉴于细胞和基因治疗偏早期的行业发展特点，该等服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体为科研院所、药物开发企业的细胞和基因治疗先导研究。
　　公司积极发现客户市场新需求，不断拓展细胞和基因治疗CRO服务场景，在多组学研究、研究级基因递送载体生产服务、细胞和基因功能研究服务等方面持续扩大客户群体。报告期内，公司高度重视基础研究成果快速应用市场，一方面优化项目方向，提高研发效率，提升自有技术实力；另一方面拓展在mRNA、干细胞等领域的技术战略合作，进而加强了公司CRO业务服务领域的市场竞争力，目前累计服务超过12,800家研发实验室客户，市场覆盖率不断扩大，进一步巩固了公司在细分领域的行业地位。
　　2）细胞和基因治疗CDMO服务领域
　　细胞和基因治疗CDMO服务提供药物临床前研究、临床研究及商业化生产各阶段的相关工艺开发和生产服务，是解决细胞产品和基因治疗载体生产难题的核心供应环节。技术研发能力、工艺开发能力、GMP生产和质量控制能力等构成CDMO技术门槛，也是企业竞争力的主要依托。
　　细胞和基因治疗行业的中小型及初创企业由于工艺和生产能力不足，创新产品需要CDMO企业完成药物生产的关键环节；大型企业因技术布局、产能及成本等因素也需部分依托CDMO企业赋能，从而对于CDMO市场需求持续扩大。在上一轮国内CDMO市场快速发展阶段，催生出大量不同规模的CDMO公司，引发了行业竞争加剧，目前正处于产能周期中的“供给出清”阶段。截至2024年末，国内已披露的从事CDMO业务的企业中，除传统的CDMO公司以外，新药研发公司为了提高产能利用率，也开始开展CDMO业务；由于VC/PE投资人保守观望的态度，导致下游细胞和基因治疗企业无法及时获得资金支持，药物管线推动放缓，CDMO需求端被动下降带来供给侧的快速挤压，使CDMO市场行情价格处于历史较低水平，同时对交付条件等方面提出更为苛刻的要求，导致CDMO公司技术服务成本上升。
　　公司深耕细胞和基因治疗领域十余年，拥有强大的技术储备，包括AAVNeO新型AAV载体开发技术、LVVNeO慢病毒筛选平台、BigAdenO全新腺病毒包装系统、LNPNeO新型核酸药物递送平台、CytoNeO高产细胞株开发平台以及PacNeO病毒高滴度包装系统平台，并拥有8种以上基因载体、多种免疫细胞及干细胞治疗产品的规模化生产能力，在技术多样性和创新性方面具有显著优势；此外，公司拥有13条GMP载体生产线与20条GMP细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模和50L-2000L悬浮细胞培养规模，产线数量与产能规模位居国际行业前列，是国内为数不多能够为细胞和基因治疗产品开发提供从DNA到NDA一站式服务的企业，能够帮助客户在一个场地内完成从药物开发、临床试验到商业化生产服务。
　　报告期内，面对行业市场短期内压力和挑战，公司积极应对，不断优化运营能力、降本增效的同时，持续对适应市场变化的新技术、新工艺进行研发投入，积累临床前及早期临床服务经验的同时，提升确证性临床阶段CMC研究能力及商业化生产能力，同时积极帮助客户寻找和对接相关资源和支持，加速其研发管线推进及落地。此外，公司在确保AAV基因治疗、免疫细胞治疗、溶瘤病毒等项目经验优势外，进一步拓展各类干细胞、外泌体、mRNA等技术在新领域和新方向的项目应用，以拓宽CDMO业务范围。
　　报告期内，公司协助客户新增获得IND批件12项，截至报告期末，累计获得IND批件44项，涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域；公司已累计承接细胞和基因治疗CDMO项目数量超过450项，服务经验位居国内行业前列。同时，基于在细胞和基因治疗领域超10年的技术积累，其坚实的技术能力、完善的质量体系及丰富的项目经验，使公司具备向相关领域破圈的能力。例如，伴随细胞和基因治疗技术向再生医学及大健康领域应用的政策鼓励及技术突破，公司快速在细胞存储，免疫细胞、干细胞、外泌体生产制备等领域延伸，推动细胞和基因治疗技术在健康产业领域的技术开发及转化应用。
　　3、报告期内新技术、新产业、新业态、新模式的发展情况和未来发展趋势
　　2024年，细胞和基因治疗产业呈现多维度发展，在技术革新，管线转化及商业化层面均有新突破和发展：
　　（1）基因治疗领域
　　2024年，基因治疗领域的临床转化和商业化进程取得一定进展。截至2024年末，全球已有10余款基于病毒载体的体内基因治疗药物获批，中国在基因治疗商业化方面也迎来了里程碑进展——信念医药的BBM-H901（AAV载体治疗血友病B）成为国内首个申请上市的AAV基因治疗药物，并获FDA再生医学先进疗法认定，此管线产品已于2025年4月在中国获批上市。伴随着管线转化及商业化进程，稳定的大规模基因治疗载体及药物生产工艺技术成为行业突破的核心关键点之一。
　　随着技术的飞速发展，AI深度赋能基因治疗药物及载体研发，未来基因治疗将向多疾病领域扩展（如心血管、神经退行性疾病），技术融合（如基因编辑+AI）与国际化合作或成核心驱动力。
　　报告期内，公司持续深化技术布局与产业合作，推动基因治疗领域创新突破，多个项目进入中后期临床样品生产及商业化前工艺验证阶段。通过创新细胞系开发平台，实现AAV产量显著提升，并首次完成2,000L大规模生产工艺验证，填补国内大规模AAV生产技术空白。同时，公司与合作伙伴共同开发机器学习赋能的AAV衣壳设计技术，优化病毒靶向性与产量。在技术授权方面，通过战略合作获得“AAV双质粒包装系统”独家授权，以提升包装效率、降低生产成本，增强CMC工艺稳定性，进一步增强了公司在基因治疗领域的技术实力和市场竞争力。
　　（2）细胞治疗领域
　　2024年，细胞治疗领域在技术创新、临床转化和产业化进程上均取得突破性进展，展现出强劲的发展势头。
　　1）免疫细胞治疗持续领跑
　　吉利德（Giead）旗下Kite公司与Arcex在2024年公布BCMA靶向CAR-T疗法Anito-ce在复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验最新结果显示总缓解率达100%、完全缓解率近80%。截至2024年末，全球CAR-T管线达646条（328条进入临床），累计上市12款产品，其中中国有6款获批。实体瘤治疗领域同步突破，全球首款TCR-T细胞疗法（商品名Tecera）获批治疗滑膜肉瘤，首款TIL细胞疗法（Lifieuce）获FDA批准用于PD-1治疗失败的晚期黑色素瘤。同时，通用型CAR-T及新的适应症应用扩展等技术突破，也为免疫细胞疗法带来更大的潜力，如中国研发的异体通用型CAR-T疗法首次成功应用于风湿免疫性疾病治疗，为自免领域提供新范式。
　　报告期内，公司在免疫细胞工艺技术研发与成本控制方面取得显著进展，①通过建立T-Fash短时扩增工艺平台，整体开发与制造成本降低，并迎来首个执行项目；同时全面实现分选、激活磁珠、白介素等高价值物料的国产化替代，有效促进相关成本降幅。②在新型CAR-T工艺领域，公司成功搭建mRNACAR-T电转工艺平台，并完成增强型CAR-T项目工艺突破，积累了丰富的项目经验。③在AR-NK/NK平台上扩增效率与转导效率分别达到行业先进水平，CAR-Treg/Treg平台也完成多个项目积累并即将交付首个项目。
　　在行业赋能方面，公司积极参与多项团体标准制定，包括上海市医药质量协会《细胞治疗产品生产用空间密闭系统应用指南》、中国食品药品企业质量安全促进会《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》、中国商业经济学会《人自然杀伤细胞制剂制备及放行检验规范》团体标准等，推动行业规范化发展。战略合作层面，公司与多家生物科技企业达成多项先进细胞治疗技术与转化合作，共同推进包括Treg细胞疗法、TCR-T药物开发、代谢增强型CAR-T等项目，加速技术转化与市场拓展。
　　2）干细胞治疗潜力巨大
　　2024年干细胞领域在技术方面也频频取得重大突破，如中国团队利用iPSC分化胰岛细胞，成功治愈II型糖尿病并实现33个月胰岛素脱离；北京大学团队通过化学重编程iPSC制备胰岛细胞，为糖尿病治疗提供新方案。在MSC方面，2024年12月，FDA宣布批准Ryonci（remestemce-L-rknd）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。2025年1月，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。随着干细胞技术的重大领域扩展，转化应用对无血清培养体系、生物反应器规模化生产等工艺优化技术及稳定高效的分析方法技术提出了更高要求，推动产业向标准化、智能化方向升级。
　　报告期间，公司积极拓展及布局新技术新工艺，①建立干细胞3D大规模培养平台，成功至50L，显著降低耗材、人力及污染风险，相关技术指标达到行业领先水平；②建立基于慢病毒的CAR-MSC平台工艺，以满足未来大规模商业化生产需求；③开发MSC免疫调控活性的检测替代方法，缩短检测周期；④建立iPSC平台，成功启动重编程与建库项目，顺利完成外泌体全套检测方法学的开发。
　　在战略布局方面，公司成立和元和美全资子公司，专注于细胞及细胞衍生物CRO/CDMO及细胞存储业务，布局再生医学及抗衰应用领域。借助公司丰富项目经验，结合先进的细胞制备工艺、完善的检测方法学及研发生产和存储实验室，构建覆盖细胞存储、原料生产到临床转化的CRO/CDMO全面服务能力，并在报告期内参与上海市医药质量协会《人真皮成纤维细胞》团体标准的制定，为再生医学及抗衰领域提供高质量解决方案。
　　(四)核心技术与研发进展
　　1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
　　公司自主研发拥有细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，从基础底层技术和产业化技术层面着重于解决瓶颈问题，并通过与先进的GMP生产平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种细胞和基因产品定制化开发，交付国际多中心临床试验样品。
　　报告期内，公司继续在两大核心技术集群的框架下不断加深技术深度，拓宽技术广度，形成了一系列细胞和基因载体开发和生产工艺开发的新进展：
　　1.1细胞和基因治疗载体开发技术研究
　　（1）慢病毒载体优化
　　①通过优化慢病毒包膜蛋白及NK细胞的转导等技术，使病毒载体转导NK细胞的阳性率达到90%，且攻克了生产过程中包装细胞合胞体形成难题,使慢病毒载体的滴度提升到8次方TU/m之上，同时,获得的病毒具有更低的病毒整合拷贝数。
　　②通过CAR-T相关慢病毒的序列优化,以及使用优选启动子替换传统的RSV启动子,使CAR-T相关慢病毒的产量获得了进一步的提升。
　　③基于前期多种转导淋巴细胞的慢病毒包膜序列及慢病毒筛选数据,建立了高效筛选转导淋巴细胞慢病毒平台。
　　④优化自有开发的诱导慢病毒生产系统，对调控元件和蛋白进行筛选改造，新调控序列已申请专利，优化后的新系统解决慢病毒不出毒和滴度低的问题。
　　⑤开发新的慢病毒生产系统，通过改造慢病毒构成、生产参数、生产细胞特性等提升生产效率及降低生产成本，相关产品正在进行商业化开发。其中通过对慢病毒载体序列进行优化，引入提升辅助质粒相关蛋白表达量的序列元件,从而提升慢病毒产量。此外，通过人工智能对生产数据的深度学习和分析,获取了影响生产效率的关键参数并得到生产验证和应用。
　　（2）AAV病毒载体优化
　　①完成新一轮非人灵长类动物的筛选。通过多种改进提升了信噪比、文库生产的质量、纯度与产量；数据初步显示多个候选特异血清型序列在疾病相关组织中有明显富集。
　　②基于现有的突变库，完成小鼠体内筛选。通过系统性验证测试，在肺、胰腺、心脏及肌肉等重要组织中均获得具有组织特异性优势的候选血清型序列，其靶向性较野生血清型显著提升。并搭建了涵盖“文库构建-文库病毒包装-模型筛选-高通量测序-分析-系统验证测试”全流程的AAV血清型筛选服务平台，并交付应用。
　　③结合人工智能产生序列生成式算法，获取数据并初步验证迭代。已产生的算法可以高效生成多突变的序列，并对序列的存活性进行预测，准确率高达90%。经实验结果显示，新生成的序列与野生型序列相比产量、体外体内转导效率均有所提升，相关发明专利已经递交申请；在此基础上，进一步自主开发设计兼具高存活率与功能增益突变的算法模型，生成新的血清型突变库；并开发的动态进化算法可基于病毒高通量测序数据实时优化设计算法参数，实现"设计-验证-迭代"闭环。
　　④开展了对昆虫细胞SF9杆状病毒系统的底层序列进行深入研发，筛选获得新的稳定性好且具有自主知识产权的稳定位点，已获得了国家发明专利授权。建立了行业内领先的快速杆粒构建系统，在蛋白表达、病毒生产的研发中有广泛应用空间，并开展了商业订单服务。
　　⑤自主开发和合作研发并进，优化载体序列设计，提升AAV产量，提升纯度。新的生产系统已进入产量与稳定性检测阶段。
　　（3）开发研发设计与检测工具
　　①将AI与生产系统实现数据联通，形成涵盖“智能设计-模型搭建-算法验证-大数据反馈”的智能研发体系。开发基于BERT的AAV病毒产量预测模型，预测单皿病毒的最终产量，从而指导病毒包装皿数的选择，提高生产效率。
　　②开发并实现了一套高效、多功能的高通量测序数据分析系统，专为处理病毒突变体及gRNA文库测序数据设计。该系统集成了模块化的统计分析算法，能够一键高效自动化完成序列数据的解析、质控、统计、绘图、评分及排序。
　　③建立一套基于深度学习技术的AAV高通量筛选技术流程，革新了传统筛选模式。通过使用Transformer、CNN、DDPM等先进算法，实现了对海量实验数据的自动化分析与精准预测，具备显著提升筛选效率、缩短筛选时间的潜力。
　　④建立了多种检测平台。对于目前的细胞和基因治疗产品开发了多种前沿平台，包括但不限于基因组/病毒/单细胞测序及分析、中和性抗体检测等平台。
　　1.2细胞和基因载体生产工艺及质控技术开发
　　公司具有多年积累的细胞和基因治疗载体制备和工业化生产经验，基于“一次性工艺”技术开展细胞和基因治疗载体的生产工艺开发并持续优化，快速、高效、灵活解决生产中的各种问题。已累计运行超过450个细胞和基因治疗载体项目，涵盖各种质粒DNA（病毒包装质粒、mRNA模板质粒、dsDNA）、慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒等载体产品，CAR-T、CAR-NK、γδT、Treg、干细胞等细胞治疗产品，mRNA和LNP、活菌、外泌体等其他多种品类产品，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性上均具有竞争力。
　　（1）细胞驯化及大规模培养工艺
　　1）基于HEK293细胞的高产细胞驯化工艺方面，公司开发单克隆细胞加压筛选技术，推进培养方式与培养基优化与适应，完成细胞驯化工艺的提升。使用自行筛选及驯化的细胞生产的GMP级病毒样品上游滴度达到较高水平，其中慢病毒载体达5E7TU/mL，腺病毒达1E11vp/mL，多种血清型的腺相关病毒均超过5E11vg/mL。驯化后多种293T细胞系的慢病毒产量均比常规生产细胞系提升产量超100%，并实际应用于多个IND-CMC客户项目；针对AAV的生产细胞系，自主筛选开发了悬浮293细胞，较目前市场上商业化细胞株产量提升50%以上，并应用于客户确证性临床项目，有望进一步应用于商业化生产。
　　2）在细胞大规模培养工艺方面，公司拥有多种行业主流工艺体系，包括贴壁细胞培养工艺（滚瓶、细胞工厂、微载体、固定床反应器）以及大规模无血清悬浮细胞培养工艺，以满足细胞和基因治疗领域绝大部分产品的上游工艺开发需求。①成功开发了基于固定床反应器的慢病毒载体大规模生产工艺体系，可服务于客户项目，进一步提升慢病毒大规模生产效率。②在基于悬浮细胞培养的病毒生产方面，已连续多批次完成200L规模的AAV生产，纯化后产量稳定超过3E+16vg/批，2024年上半年成功完成2000L生物反应器的试生产，进一步提升大规模生产能力，很好地满足了客户临床至商业化大批量生产需求。③在传统贴壁细胞工厂培养方面，公司优化生产操作流程，成功完成48个细胞工厂规模的GMP生产，生产能力较前扩展了1倍。④基于临床需求和高规格生产要求，公司不断致力于无外源杂质、成分清晰的无血清细胞培养工艺体系的开发和应用。
　　（2）多元化细胞和基因载体工艺开发
　　在服务产品种类更加多元化方面，其中①非病毒基因载体，完善了mRNA-LNP工艺平台，并启动了从质粒到mRNA-LNP完整的临床前CMC开发项目；②溶瘤病毒领域，建立了完整的腺病毒载体毒种构建及单斑筛选平台，优化了腺病毒毒种构建技术，构建时间缩短至2个月，打通了从包装质粒、毒种建库、腺病毒载体制剂的全工艺流程；③逆转录病毒领域，建立了逆转录病毒稳转细胞株的构建平台；④外泌体领域，完善了基于固定床反应器的外泌体大规模生产工艺，成功完成了80L规模的放大试生产；并开发了不同细胞来源（如MSC、工程化细胞株等）的外泌体培养工艺；⑤慢病毒领域，完成了基于悬浮细胞培养的慢病毒上游工艺和下游纯化工艺开发，已成功放大至50L规模。⑥启动了第一个腺相关病毒项目的PC/PV（工艺表征/工艺验证）工作，为NDA申报及商业化生产奠定基础。⑦在细胞治疗方面开展了大量平台技术研发，成功建立了T-Fash短时自体Car-T工艺，并应用于客户IND项目；完成了通用CAR-T的培养工艺开发和放大，建立了符合通用CAR-T要求的大规模电转基因编辑和高密度灌流培养工艺；开发了基于feeder和因子的NK培养工艺，显著提升了细胞的扩增倍数和纯度，现有客户项目已应用于病人回输治疗；完成了MSC的微载体培养工艺开发并成功放大至50L规模；启动了iPSC重编程和建库项目，进一步增强在细胞治疗领域的技术积累。
　　（3）检测技术和检测标准建设
　　在进一步完善质量检测技术开发和检测标准方面，公司已累计开发超过600个检测技术方法，为单个病毒类样品的质量检测方法开发超过45种，推动细胞和基因治疗开发项目的顺利实施，并建立了全面、高标准的检测体系，在多个检测项目中的执行标准均远高于行业要求。公司针对干细胞治疗、不同免疫细胞治疗、mRNA、外泌体等产品的工艺开发建立一系列新的质量检测技术体系，以更好地适配细胞和基因治疗行业发展及应用领域拓展需求。
　　在高容错率的技术系统建设方面，为更好地控制生产成本，提高技术安全性，提高项目交付可控性，公司持续开展设备和材料相关的技术工艺创新，通过经验的长期积累，实现了技术系统的高容错率，从而逐步允许关键物料和设备的国产化，降低供应链“卡脖子”风险。目前公司在保证服务质量和项目交付的前提下，已实现储液袋、血清等材料的国产化使用，在加强工艺开发和GMP生产自主可控、降低运营成本的同时，对于国内产业链的发展也起到了促进作用。
　　2、报告期内获得的研发成果
　　报告期内，公司新增授权发明专利5项，实用新型专利1项，外观设计专利2项。截至2024年12月31日，公司累计获得发明专利27项（其中1项专利权期限届满），实用新型专利16项，外观设计专利2项，软件著作权1项，作品著作权7项，国内注册商标62项，国际注册商标4件。
　　2、本期其他新增申请数7个，其中，新申请的作品著作权3个、新申请的国内商标数4个；本期其他新增获得数量7个，其中，新获得的作品著作权2个、新获得的国内商标数5个；其他累计申请数145个，其中国内商标131个，国际商标6个，作品著作权8个；其他累计获得数73个，其中国内注册商标62个，国际注册商标4个，作品著作权7个。
　　3、研发投入情况表
　　4、在研项目情况
　　5、研发人员情况
　　6、其他说明
　　
　　三、报告期内核心竞争力分析
　　(一)核心竞争力分析
　　细胞和基因治疗是技术含量高、产业化生产和质控难度大的新兴领域，高度依赖于经验丰富的研发和生产外包服务，CRO/CDMO企业依靠核心技术能力和项目经验，为客户各类细胞和基因治疗管线提供以商业化为最终目标的全周期服务，此外，随着细胞及细胞衍生物技术在再生医学及抗衰等领域应用的不断扩大，企业需要快速响应市场需求并实现多场景服务延伸，因此，CRO/CDMO企业竞争力主要包括核心技术能力、GMP平台实力、项目管理能力、知识产权保护、业务全面性以及市场布局能力等多方面。
　　1、不断提升的底层研发能力
　　基因和细胞治疗CRO/CDMO技术门槛高，创新技术层出不穷，拥有底层创新技术能力能够帮助企业持续获得创新成果，赋能客户及行业发展。报告期内，公司在美国2024ASGCT年会披露首次2000L生物反应器AAV生产工艺数据，助力基因治疗大规模生产。此外，公司发布的自研创新反向基因组设置加持V-Pac系统应用病毒载体生产，实现目标基因LncRNA精细表达调控，自研V-Pac系统显著提高病毒产量，实现LV载体转导细胞CAR基因高效表达，高效基因编辑与T细胞富集工艺助力通用型CAR-T，实现低成本落地达标细胞治疗产品，为全球客户带来细胞和基因治疗领域新思考。公司与益世康宁达成战略合作，引入AAV双质粒包装系统，大幅提升AAV包装效率、降低生产成本，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。
　　2、拥有全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台
　　公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、基因载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，并在技术平台基础上加大研发投入，不断根据市场需求扩大应用领域，为公司从事全方位的CRO/CDMO服务提供了重要的技术支撑。
　　3、适配客户需求、灵活解决问题的全面技术能力
　　细胞和基因治疗产品种类繁多，应用领域在不断变化及延伸，涉及的病毒及细胞治疗类产品项目经验种类超过10种，涉及的生产细胞同样多样，这意味着不同产品开发必然涉及大量不同技术路线和要求。若CDMO项目经验不足或者技术开发能力欠缺，将对项目推进带来潜在风险。
　　公司拥有完备的载体研发和大规模生产及质控的核心技术，布局了前沿的质粒、免疫细胞、干细胞、病毒、mRNA、外泌体等相关的技术和工艺，积极助力客户加速研发进程，为其新技术和新产品的开发提供强有力的支持，同时在CMC及临床样品生产领域积累了丰富的项目经验。根据客户的个性化需求及行业发展，公司不断在细胞株优化筛选、一次性生产工艺开发、免疫细胞与干细胞的规模化培养技术，以及下游纯化平台技术等多个方面创新突破，凭借技术团队的专业经验和前沿技术，为每个客户项目提供定制化的解决方案，全面解决技术难题，快速响应市场变化，有效降低因工艺变更导致的潜在风险。
　　4、丰富的大规模产能配置，高灵活性GMP生产平台
　　在药物开发合作中，为药物开发企业完成生产工艺的开发优化以及大规模生产服务的CDMO公司，足够的产能供应及产能的丰富程度是其核心竞争力之一。药物开发往往涉及不同规模的生产，用于工艺测试、放大和商业化生产。当客户需要为自身多个不同适应症的管线寻找CDMO合作，又不希望跟过多的项目管理团队对接而产生消耗时，如选择同一家CDMO合作进行小-中-大规模生产，有助于药物的快速开发上市。因此在竞争激烈的市场中，此类配置丰富且高灵活性产能的CDMO公司更具有竞争优势。
　　公司搭建了采用国际主流设备工艺，且与自身技术工艺特点相适应的GMP生产基地，已拥有GMP基因载体生产线13条，涵盖50L、200L、500L不同规格的GMP发酵工艺生产线，50L、200L、250L、500L、1,000L、2,000L不同规格的全面悬浮工艺及贴壁工艺生产线；拥有20条各类细胞治疗生产线，能够为行业提供一站式、从工艺开发到商业化生产的大规模、灵活产能供应。
　　5、严密的IP保护体系
　　细胞和基因治疗领域的药物研发及生产工艺技术门槛高，前期投入大，又难以杜绝模仿，这给药物开发中的IP保护带来挑战。药物研发企业的专利一旦泄露，新药则面临被“窃取”的风险，进而影响产业化进程。因而，严密的IP保护同样是CDMO企业核心竞争力之一。严密的IP保护包含底层IP保护逻辑和应用技术。CDMO企业作为服务供应商，原则上不应涉及自主或者相关联的新药开发业务，否则对于客户的IP保护会产生极大的挑战。同时，CDMO应当把数据保护固化到由始至终的业务流程中，基于数字化、智能化技术建设全面的客户IP保护系统，例如全面的数据网络、存储和备份系统、远程自控办公、员工保密制度等。
　　公司在业务本质上排除了自主药品研发，同时构建了严密的知识产权保护机制。公司通过制度建设、员工教育、数字化和智能化系统的多方面强化，确保了从企业运营体系到员工意识和日常工作行为的全面覆盖，实现了CDMO项目数据和资料的全程可追溯性，为客户提供了严格的知识产权安全保障。
　　6、丰富的项目执行经验
　　与CDMO公司合作的核心优势在于其丰富的服务经验，可显著提升项目成功率。由于业务的特性，CDMO公司在多样化项目中积累了丰富的技术及项目管理经验，是项目成功的关键要素，这往往是小型CDMO和药企所欠缺的，此外，经验丰富的CDMO公司还能辅助客户深入理解法规要求，有效降低合规风险。
　　作为国内领先布局细胞和基因治疗CDMO的企业，公司凭借大量产品的开发经验、先进工艺和生产能力、高标准质量体系、高水准的技术服务团队，在细胞和基因治疗药物开发方面积累了丰富的优质客户及项目资源。截至报告期末，公司为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体、免疫细胞治疗、干细胞治疗及外泌体等客户项目提供CDMO服务，累计合作CDMO项目超过450个。丰富的项目执行经验，帮助公司积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，从而为客户提供良好的测试、开发及生产服务方案。
　　7、全方位细胞和基因治疗一站式服务能力
　　药物研发企业在药物开发过程中需要完成细胞株开发、生产细胞建库服务、工艺及分析方法开发、临床样品生产、商业化生产、质量检测及放行等，若选择服务类型单一的CDMO公司来完成不同环节，常常会带来效率低下、沟通不畅、决策不足等问题，导致管线总体进度延误、成本增加。因而，拥有一站式服务能力的CRO/CDMO公司能够最大程度帮助客户加速药物开发进程。
　　公司可提供的一站式细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，全面贯穿了药物发现、临床前药学研究、早期临床及确证性临床阶段样品生产、商业化前工艺表征及工艺验证、商业化生产各阶段及其他健康应用领域，同时，公司具备覆盖全面的细胞和基因治疗药物的载体开发、生产工艺和GMP生产经验：①腺相关病毒领域，覆盖rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒；②溶瘤病毒领域，覆盖溶瘤疱疹病毒、溶瘤腺病毒、溶瘤痘苗病毒等多种溶瘤病毒；③细胞治疗领域，覆盖质粒、慢病毒、多种免疫细胞及干细胞等；④mRNA、外泌体及其他领域，能够更好满足科研院所、新药企业及其他医疗机构的多种定制化产品研发及生产需求。
　　综上，报告期内，公司不断进行创新与拓展，在细胞和基因治疗的研发技术、生产工艺开发、知识产权保护、项目管理和执行等方面均加强内功修炼，持续加强核心竞争力，同时，通过高效利用细胞和基因治疗技术转化经验，快速完成再生医学新赛道的战略开拓，为行业高速发展提供动能。
　　(二)报告期内发生的导致公司核心竞争力受到严重影响的事件、影响分析及应对措施
　　
　　四、风险因素
　　(一)尚未盈利的风险
　　(二)业绩大幅下滑或亏损的风险
　　报告期内，公司CDMO业务继续受宏观环境变化、产业状况、下游需求等因素影响，执行订单价格仍处于较低水平，而公司临港产业基地一期已全面投产，产能释放需要时间，折旧摊销成本、能耗成本、行政办公费用以及场地搬迁等原因导致运营成本费用同比大幅增长，报告期内细胞和基因治疗CDMO业务营业毛利、净利润继续出现负值，较上年度亏损增加。
　　未来如果国内市场景气度回暖不及预期，生物医药投融资环境持续低迷，下游CGTCDMO客户新药研发动力无法得到资金推动，而公司以国内CGT中小新药开发客户为主，可能导致CDMO订单不足，销售状况不佳，公司面临业绩继续下滑及亏损的潜在风险。
　　(三)核心竞争力风险
　　1、技术升级迭代风险
　　细胞基因治疗属于技术密集型的新兴领域，相关新药研发及CRO/CDMO行业的技术具有门槛高、更新快的特点。近年来，随着生物、医学科技的进步，基因治疗领域发展持续加快。若基因治疗载体研发和制备技术出现重大变化，或下游出现变革性的新药方案使现有基因治疗技术淘汰，或公司所服务候选药物的主要治疗领域内出现更具竞争优势的其他创新药物，而公司未能及时研发、升级现有技术或引入新技术，则公司的技术竞争力将受到不利影响。
　　2、客户新药研发商业化不及预期风险
　　客户新药管线产品的商业化成功，对于CDMO公司而言将可带来大量持续的生产订单；而客户产品商业化的成功与否取决于诸多因素，如前期研发方向的可行性、新药临床试验的有效性、工艺的可持续扩展性、竞争性产品的研发进展、客户持续融资能力等。目前虽然公司已开展了多个临床项目，但仍以IND-CMC为主，主要由于所服务的客户药物管线多处于IND前或IND申请阶段，若客户药物管线不能按预期推进、研发失败或者其他商业风险的发生，将可能导致公司相应的CDMO服务需求无法随研发阶段深入而持续放大，项目的盈利空间亦无法受益于商业化生产的规模效应，从而对公司经营预期产生不利影响。
　　(四)经营风险
　　1、经营规模扩大带来的管理风险
　　随着细胞和基因治疗行业的发展，公司业务规模和业务种类不断增长。报告期内，公司执行及储备的CRO/CDMO项目数量和金额持续提高，同时随着2024年公司临港产业基地一期全面投产，资产管理规模扩大，对于公司组织架构及管理层提出了更高的要求。若公司未能及时调整组织架构及人员结构以适应各业务的发展，则可能面临一定的管理风险。
　　2、国内市场竞争加剧风险
　　细胞和基因治疗行业是生物医药未来发展的趋势，在上一轮国内CDMO市场快速发展阶段，催生出大量不同规模的CDMO公司，除专业的CGTCDMO公司外，规模较大的小分子和大分子CRO/CDMO公司亦持续布局国内细胞和基因治疗CDMO领域，行业快速发展的同时，也促使了行业竞争的加剧。近年来生物医药进入融资寒冬，大量下游细胞和基因治疗企业无法及时获得资金支持，药物管线推动放缓，CDMO需求端被动下降带来供给侧的快速挤压，使CDMO项目市场行情价格均处于历史较低水平，同时对交付条件等方面提出更为苛刻的要求，导致CDMO公司研发服务成本上升。
　　在此趋势下，公司若无法持续升级技术和工艺，无法持续保持CDMO服务竞争力和性价比竞争力，或未能有效应对竞争对手推出的新技术、新策略、新产品或服务，将可能在国内市场竞争中不再具备领先优势。
　　3、技术人员短缺及流失风险
　　由于细胞和基因治疗产品的工艺开发和GMP生产复杂，强调技术诀窍和项目执行经验积累，对于复合型工艺人才需求较高。目前基因治疗工艺人才的培养体系尚不成熟，且优秀技术人员的培养需要丰富的项目执行经验，因此在当前情况下，人才短缺现象将持续存在，成为全球基因治疗CDMO行业发展面临的共同制约；对于业内企业而言，拥有一支稳定、高水平的技术工艺团队，并持续进行研发创新是提高公司行业竞争力的重要保障。随着公司细胞和基因治疗CRO/CDMO业务的不断发展，将可能持续面临工艺人才不足的问题，同时若公司出现技术人员流失的情况，则公司的研发工作可能面临不利影响。
　　(五)财务风险
　　1、业务毛利率波动风险
　　公司围绕细胞和基因治疗CRO/CDMO核心业务，根据客户不同的阶段性需求特点制定个性化技术服务方案，考虑到基因疗法的开发风险、成本投入，以及商业合作等因素，服务定价存在一定差异性。总体上，CRO由于业务相对成熟，毛利率较为稳定；CDMO业务技术难度大，毛利率又与执行的阶段相关，且叠加商业机会角度的考虑，毛利率存在固有波动性特点。
　　公司执行多个CDMO项目，各项目毛利率由于工艺难度、所处阶段的定价策略及成本风险特点而存在个性化差异，更加显著的是，近阶段生物医药领域因受到外部投融资环境等不利影响，CDMO市场价格整体处于较低水平；随着临港产业基地的投入运行，公司短期内面临资产规模扩大带来的折旧摊销、运营成本费用大幅增加的压力，综合导致公司近两年CDMO业务毛利率出现负数；若公司订单增长和产能利用率持续不及预期，将可能增加整体业务毛利率的波动风险，对公司盈利能力产生不利影响。
　　2、政府补助减少及税收优惠变化风险
　　报告期内，公司计入当期损益的政府补助金额为1,874.83万元，若未来政府补助政策发生变动或公司不能满足补助政策的要求，可能会对公司的经营业绩产生一定的影响。
　　报告期内，公司持续享受高新技术企业15%的所得税优惠税率。若国家上述税收优惠政策发生变化，或者公司未能持续获得高新技术企业资质认定，则公司可能因税收优惠减少或取消而出现盈利下降。
　　(六)行业风险
　　公司广泛服务于包括知名细胞和基因治疗新药研发企业、大型药厂、科研院校、医疗机构在内的客户群体。下游客户需求变动如技术研发方向、自身运营状态、外部环境变化等将对公司的业务订单情况和盈利状况产生一定影响。
　　1、细胞和基因治疗CDMO行业与下游行业发展高度联动。细胞和基因治疗行业作为生物医药最前沿领域，全球面临行业技术更新迭代快、药物价格高昂、适应症治疗市场规模较小等一系列不确定因素，行业需求发展尚不成熟；同时国内细胞和基因治疗领域药物研发管线总体处于偏前期的阶段，研发投入主要来自PE/VC或其他产业融资，而公司目前提供的CDMO服务以国内业务为主，若客户出现自身融资不畅、IND申请未获监管部门批准、临床试验进展不及预期或失败、药物商业化需求不足等情况，或者细胞和基因治疗出现监管趋严、行业增速放缓、产业融资金额下降等情况，则客户的CDMO需求及支付能力可能发生不利变化。此外，若客户选择自行建设GMP生产线，亦将减少对公司工艺开发和GMP生产外包服务的需求。
　　2、在细胞和基因治疗科研CRO领域，由于科研院校、医疗机构的课题研究资金主要来自于科研经费拨付，若该等客户出现政策支持方向调整、科研经费减少、自行研发比例提高、研究课题改变等情况，则可能减少对公司CRO服务的外包需求，从而对公司细胞基因治疗CRO业务的增长产生不利影响。
　　(七)宏观环境风险
　　细胞和基因治疗是一种新兴治疗方式，药物审查和持续监管经验有限，安全性及药效的临床研究尚需更多积累。目前整体监管态势趋向于鼓励细胞和基因治疗发展的同时，亦不断强调产品的质量和安全性。
　　国内关于细胞和基因治疗的生产标准和规范不成熟，监管体系及相关法规政策亦根据行业的发展情况持续完善。若未来细胞和基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对行业整体实施更为严格的技术和试验管制，提高细胞和基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，则细胞和基因治疗CDMO业务可能受到不利影响。
　　此外，公司所处行业受国际国内宏观经济政策和医药产业政策的综合影响，经济发展的周期波动，以及地缘政治态势，将可能对公司国际供应链管理及海外业务开展造成一定的不利影响。
　　(八)存托凭证相关风险
　　(九)其他重大风险
　　
　　五、报告期内主要经营情况
　　报告期内，公司实现营业收入24,814.92万元，同比增长21.16%，其中细胞和基因治疗CRO业务实现收入8,582.11万元，较上年同期增长8.02%；细胞和基因治疗CDMO业务实现收入13,494.17万元，较上年同期增长26.12%；
　　报告期内，公司实现归属于母公司所有者的净利润-32,181.30万元，较上年同期增加亏损19,387.47万元；实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润-33,591.24万元，较上年同期增加亏损20,236.35万元。主要由于①公司细胞和基因治疗CDMO业务继续受宏观环境变化、产业状况、下游需求等因素影响，执行订单价格仍处于历史较低水平，而公司临港产业基地一期已全面投产，产能释放需要时间，折旧摊销成本、能耗成本、行政办公费用等运营成本费用同比大幅增长，导致报告期内细胞和基因治疗CDMO业务营业毛利、净利润同比下降。②公司执行既定战略，将周浦医学园区的CDMO业务全部搬迁至临港产业基地，产生一定转移成本及损失，并按相关会计准则计提了减值损失及预计负债，综合导致2024年公司净利润亏损增加。
　　
　　六、公司关于公司未来发展的讨论与分析
　　(一)行业格局和趋势
　　公司聚焦于细胞和基因治疗领域，专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务
　　近年来，随着我国社会发展水平的不断提升以及人民健康意识的增强，行业监管体制逐步完善、行业整体环境逐步改善、创新法规政策持续出台，生物医药产业发展呈现出集中化、精细化、专业化发展趋势，处于快速发展阶段。公司所处行业的发展与全球制药行业发展、全球药物研发投入、全球在研新药数量等情况息息相关。
　　具体详情见本报告第三节“管理层讨论与分析”之“
　　二、报告期内公司所从事的主要业务、经营模式、行业情况及研发情况说明”之“（三）所处行业情况”的相关内容。
　　(二)公司发展战略
　　1、底层技术为核心，拓宽工艺应用领域的技术路线
　　公司将以细胞和基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大核心技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。
　　（1）细胞和基因治疗载体开发技术方面
　　针对专利限制、病毒活性低、应用疾病领域受限等基础性问题，公司将加强细胞和基因治疗载体的基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的AAV病毒载体，扩展具备自主知识产权的AAV文库筛选，发现高靶向性、高容量病毒载体；同时，公司将开发新型非病毒基因治疗载体，如mRNA-LNP、外泌体等，以期拓展细胞和基因治疗的临床应用领域。
　　（2）细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术方面
　　公司将以细胞和基因治疗载体药物的大规模GMP生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入。
　　1）不断深化无血清悬浮细胞培养技术，并配合具有自主知识产权的稳转细胞株的生产工艺，以显著提升工艺稳定性和生产效率；
　　2）进一步开发和优化生产工艺，以现有GMP生产平台的多年技术积累为纽带，实现更大规模的细胞和基因药物GMP生产，达到国际领先规模；
　　3）基于国际标准制定方面的基础，进一步加大与各国监管机构合作，加快质控新技术、新标准的落地应用，推动提升行业质量标准；
　　4）关键原材料国产化方面，以细胞培养基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化GMP生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供应链的自主可控程度，降低CDMO服务成本。
　　2、立足国内，业务拓展全球战略
　　公司将进一步优化商业模式，提高国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的细胞基因治疗药物及再生医学等领域综合服务平台。
　　公司围绕业务布局制定相应的业务策略。CRO业务方面，公司正在并继续将服务客户由科研院所拓展至医药企业，扩大CRO服务场景，同时拓展CRO海外业务；CDMO业务方面，公司以国内细胞和基因治疗市场为起点，基于细胞和基因治疗药物中、美、澳IND申报项目经验，逐步将业务拓展至全球主要的生物制药核心市场。同时，基于细胞和基因治疗CDMO服务的综合优势，扩展细胞和基因治疗技术在再生医学等领域的应用；公司未来还可能通过实施境内外并购、与国外领先的细胞和基因治疗公司通过技术合作等方式，开展更多样化的细胞和基因治疗产品的研发、孵化及商业化等技术服务。
　　3、加强战略合作，为集团多元化布局
　　为了进一步提升公司的市场竞争力和可持续发展能力，公司将不断加强与行业内外的战略合作伙伴关系，共同开发新领域，并通过专利独家授权等方式引入新技术，通过深度资源整合与优势互补，共同探索新的业务领域和发展机遇。这一战略举措旨在推动集团的多元化布局，不仅巩固现有业务板块的领先地位，还积极开拓新兴市场和潜力行业，形成多点支撑、协同发展的产业格局。通过不断深化合作内容，拓宽合作领域，力求在激烈的市场竞争中占据先机，实现公司的长期稳健发展和价值最大化。
　　前述发展战略的良好实施，将有助于公司实现“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”的公司使命。
　　(三)经营计划
　　1、产能释放方面
　　为顺应不断发展的细胞和基因治疗CRO/CDMO需求，公司在上海临港建设77,000平方米的精准医疗产业基地，目前临港产业基地一期已全面投产，标志着公司将更好地为全球客户提供一站式服务，满足全球范围内细胞和基因治疗CRO/CDMO/CMO需求，为全球医药创新加速。公司将进一步发挥全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，及大规模、高灵活性GMP生产平台优势，增强客户转化，扩大服务场景，全方位满足客户的研发各阶段需求。
　　2、市场拓展方面
　　公司坚持国际化发展战略和思路，运用多渠道宣传，有效增强市场拓展能力。以国内细胞和基因治疗市场为起点，不断提升国内细分市场占有率的同时，积极拓展海外市场，持续强化品牌建设，提升公司海外品牌知名度，实现品牌进阶和影响力。
　　3、技术研发方面
　　公司将进一步加码自主研发，强化关键核心技术，围绕细胞和基因治疗载体的研发、改进及工业化生产工艺的提升，进一步扩充两大核心技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系。公司将持续健全研究开发体系，充实研究力量，倡导和激励技术创新，增强技术创新能力，提升研发应用转化效率。
　　4、人才规划方面
　　公司所处行业属于知识密集型行业。作为研发创新先导的生物科技企业，公司深知技术研发团队是企业发展的基石，人才队伍的建设和培养始终是公司的核心任务。公司将继续加大人才队伍的建设，以引进人才和培养人才为基础，持续优化人才队伍结构，不断完善员工专项培养体系及关键人才培养机制。在考核及激励机制优化方面，公司将持续推动激励机制的完善，设立研发成果专项奖励，鼓励研发人员技术创新，调动员工积极性，保证技术创新的持续性和高效性。此外，公司将通过实施股票期权、限制性股票等方案建立了长效激励机制，进一步增强员工凝聚力。
　　5、公司治理方面
　　公司将继续秉承“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”的使命，进一步在企业环境、社会、公司治理等方面进行投入，加强ESG管理及信息披露，实现高质量发展。公司致力于用核心技术为股东创造效益、向客户提供价值、与相关方合作共赢、和员工共同成长。公司将严格按照《公司法》《证券法》等有关法律法规及规范性文件的要求，不断完善公司的治理结构，提高经营管理决策的科学性、合理性、合规性和有效性，不断提升公司竞争能力，回报股东和社会。
　　5、内控建设方面
　　随着公司发展规模的不断扩张，公司将持续加强内控建设，不断提高公司经营管理水平和风险防范意识，促进公司高速、稳定、健康的发展。结合公司实际情况，进一步优化管理制度和流程，在符合内部控制要求的前提下，着眼于管理创新、建立适合本公司的运营管理体系，明确相关部门人员的职责和权限，提倡全员参与，建立彼此连接、彼此约束的内控制度，推行精细化管理理念，提质增效。 收起▲