为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。
基因治疗CRO、基因治疗CDMO、生物制剂、试剂及其他
基因治疗载体研制服务 、 基因功能研究服务 、 新药Pre-IND服务 、 新药Post-IND服务 、 生物制剂 、 试剂及试剂盒
许可项目：药品生产；药品委托生产。（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准）一般项目：生物医学、生化医学领域内的技术服务、技术咨询、技术开发、技术转让，药物的开发，实验室试剂、化学原料（以上除危险品）、实验室耗材的销售，从事货物及技术进出口业务。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）。
| 业务名称 | 营业收入(元) | 收入比例 | 营业成本(元) | 成本比例 | 主营利润(元) | 利润比例 | 毛利率 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
暂无数据 | ||||||||
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
1866.03万 | 9.11% |
| 第二位 |
1262.35万 | 6.16% |
| 第三位 |
568.86万 | 2.78% |
| 第四位 |
529.98万 | 2.59% |
| 第五位 |
523.25万 | 2.55% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一位 |
590.43万 | 4.64% |
| 第二位 |
530.32万 | 4.17% |
| 第三位 |
451.06万 | 3.55% |
| 第四位 |
378.74万 | 2.98% |
| 第五位 |
364.28万 | 2.86% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一名 |
2765.55万 | 9.49% |
| 第二名 |
2442.90万 | 8.39% |
| 第三名 |
1871.99万 | 6.43% |
| 第四名 |
1468.41万 | 5.04% |
| 第五名 |
1219.64万 | 4.19% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 第一名 |
620.01万 | 6.94% |
| 第二名 |
461.19万 | 5.16% |
| 第三名 |
408.37万 | 4.57% |
| 第四名 |
360.63万 | 4.04% |
| 第五名 |
300.37万 | 3.36% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
深圳市亦诺微医药科技有限公司 |
3433.60万 | 13.47% |
上海复诺健生物科技有限公司 |
3038.01万 | 11.92% |
中生复诺健生物科技(上海)有限公司 |
1632.28万 | 6.40% |
江苏万戎生物医药科技有限公司 |
1372.30万 | 5.38% |
北京中因科技有限公司 |
1252.28万 | 4.91% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
深圳市亦诺微医药科技有限公司 |
2976.72万 | 18.16% |
上海复诺健生物科技有限公司 |
1559.87万 | 9.51% |
江苏万戎生物医药科技有限公司 |
1075.48万 | 6.56% |
北京中因科技有限公司 |
1041.13万 | 6.35% |
原启生物科技(上海)有限责任公司 |
779.57万 | 4.75% |
| 客户名称 | 销售额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 深圳市亦诺微医药科技有限公司 |
1912.08万 | 19.31% |
| 上海复诺健生物科技有限公司 |
1211.13万 | 12.23% |
| 江苏万戎生物医药科技有限公司 |
851.29万 | 8.60% |
| 原启生物科技(上海)有限责任公司 |
639.23万 | 6.46% |
| 北京中因科技有限公司 |
520.19万 | 5.25% |
| 供应商名称 | 采购额（元） | 占比 |
|---|---|---|
| 默隆(上海)实业有限公司 |
440.37万 | 12.29% |
| 英潍捷基(上海)贸易有限公司 |
304.64万 | 8.50% |
| 欧璧医药包装科技(中国)有限公司 |
240.01万 | 6.70% |
| 格来赛生命科技(上海)有限公司 |
207.76万 | 5.80% |
| 湖州申科生物技术有限公司 |
130.42万 | 3.64% |
一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明 （一）主营业务 和元生物是一家聚焦细胞和基因治疗领域的生物科技公司，专注为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、基因检测等CRO服务，以及为细胞和基因药物研发及再生医学产品提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产、细胞及衍生物制备等CDMO服务。 细胞和基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、神经系统疾病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。2017年以来，随着Kymriah、Luxturna、Zolgensma等里程碑产品... 查看全部▼
一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明
（一）主营业务
和元生物是一家聚焦细胞和基因治疗领域的生物科技公司，专注为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、基因检测等CRO服务，以及为细胞和基因药物研发及再生医学产品提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产、细胞及衍生物制备等CDMO服务。
细胞和基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、神经系统疾病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。2017年以来，随着Kymriah、Luxturna、Zolgensma等里程碑产品获FDA批准上市，细胞和基因治疗持续取得突破性进展。新技术和应用领域的不断拓展，推动了全球细胞和基因治疗行业加快发展，CAR-T、TCR-T、MSC等细胞治疗产品、溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品等临床试验持续增加，已成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。
细胞和基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。近年来，随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对细胞和基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持，以CDMO为核心的细胞和基因治疗服务产业快速兴起，市场规模持续增长。
公司以“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”为使命，围绕细胞和基因载体研发和大规模生产工艺开发，打造了两大核心技术集群，建立了适用于多种细胞和基因治疗产品的大规模、高灵活性GMP生产体系。通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、CAR-NK、TCR-T、干细胞等细胞治疗产品；④mRNA、外泌体等其他产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，公司致力于加快细胞和基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床应用和商业化进程，推动细胞和基因治疗及相关健康产业的整体发展，实现“以客户为中心，以提供专业服务为己任，成为国际领先的细胞和基因治疗CXO集团企业”的愿景。
（二）主要产品及服务
公司聚焦并深耕细胞和基因治疗CRO/CDMO领域多年，具备丰富的覆盖腺相关病毒、溶瘤病毒、细胞治疗等领域主流细胞和基因治疗的载体技术、工艺和GMP生产经验，公司围绕细胞和基因载体研发和大规模生产工艺开发打造形成了两大核心技术集群，为科研院所、新药研发企业、医疗机构等提供全方位细胞和基因治疗CRO和CDMO服务。此外，公司还从事少量生物制剂及试剂的生产与销售。
（三）主要经营模式
1、商业模式
公司采取了“院校合作＋细胞基因治疗先导研究＋细胞基因治疗产业化”模式不断满足客户不同的需求。1）通过服务科研院所，加强对基础科学、细胞和基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；2）通过覆盖先导研究，从基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会；3）通过提供细胞和载体大规模制备工艺开发和GMP生产服务，在助力基因治疗药物及再生医学产品开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展方向，持续积累技术诀窍Know-how，不断提高核心技术竞争力。
该商业模式下，公司在提供从细胞和基因治疗先导研究到药物或再生医学产品商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩固，市场竞争力持续提升。
2、研发模式
公司高度重视研发效率，研发需求主要来源：1）根据市场需求趋势发起的新型或改良型基因治疗载体开发；2）根据细胞和基因治疗行业技术趋势发起的新型载体开发；3）项目运行过程中产生的产品、技术及工艺研发需求。公司围绕研发需求开展细胞和基因治疗载体的研发和大规模生产技术研究，并不断形成自有知识产权，专利保护性强、技术壁垒高，可以持续强化基础底层技术水平及产业化细胞和基因治疗开发服务能力。
3、采购模式
公司采用合格供应商制度，对潜在供应商的基本概况、经营状况、质量管理体系等方面进行审查，并将审查合格的供应商纳入采购范围，所需物料均在合格范围内采购。公司采购模式主要为自主采购，采购方式包括按料下单和策略备料。
4、销售模式
由于细胞和基因治疗CRO/CDMO服务技术门槛高，高度定制化，公司主要采用直接销售模式。1）面向科研类客户：公司主要通过拜访上述机构的课题组、召开技术研讨会等方式，了解各课题组的研究重难点，以及需要CRO机构提供的技术服务内容，形成订单；2）面向新药研发企业及其他医疗机构：公司通过参加行业展会、收集整理行业动态、销售人员直接拜访客户等方式了解客户需求，明确技术服务类型；再由公司技术人员提供定制化的详细技术方案和报价，经公司质量部门、GMP生产部门和财务部门等确认，最终与客户达成一致后，签订商务合同，形成订单。
（四）所属行业情况
公司主要从事细胞和基因治疗CRO/CDMO业务，在不断积累的核心技术集群加持下，持续为行业发展和基因治疗药物开发提供全方位支持。根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，公司所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”。根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》（GB/T4754-2017），公司所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据发改委发布的《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016版）》，公司产品属于“4生物企业”之“4.1生物医药产业”之“4.1.6生物医药服务”。
1、细胞和基因治疗行业发展情况
细胞和基因治疗是一类通过基因修饰或基因替换完成疾病治疗的先进疗法，是继小分子、大分子靶向治疗之后的新一代精准疗法，为肿瘤、神经系统疾病、基因遗传病、感染性疾病、糖尿病等危害人民健康的疾病提供了新的治疗理念和手段，其靶向基因的原理使得疾病根治成为可能，引领着生物医药领域新的变革，近年来全球总计超过30款细胞与基因治疗产品陆续获批上市。细胞和基因疗法正经历从实验室概念到临床应用的快速发展阶段，并呈现出向更广泛的健康应用领域不断拓展的趋势。
细胞和基因治疗领域涵盖了多种类型的产品，其中包括基于AAV病毒载体的基因治疗、经基因修饰及非基因修饰的免疫细胞/干细胞等细胞治疗、溶瘤病毒产品等。这些高度多样化的产品种类为该行业的发展带来了广阔的机遇。同时，随着mRNA、外泌体等非病毒载体、再生医学等新技术的不断涌现，细胞和基因治疗产品的种类不断丰富。除了单一类型产品的发展，还出现了先进疗法的联合治疗，不仅为患者提供了更好的疗效，也为整个行业健康发展提供了支持。
作为前沿创新疗法的细胞和基因治疗有着明确的广阔发展前景，但目前仍处于行业成长期，相比于成熟疗法更容易受到宏观经济、产业投融资环境、技术发展、临床应用进程的因素影响，而出现阶段性调整；此外，细胞和基因治疗行业存在大量初创公司，其资金实力、技术水平、运营能力、产品管线存在较大差异，必然导致行业的出清及再发展，表现为高成长性行业发展的“阵痛期”典型特征。
（1）细胞和基因治疗产品开发与商业化进程持续加速
2024年，细胞和基因治疗领域的相关产品正大规模走向临床。据最新的《Gene,Cell,&RNA Therapy Landscape:Q22024Quarterly Data Report》报告显示，CGT适应症持续扩展，覆盖了肿瘤、罕见遗传病、心血管、神经系统、代谢以及其他领域。截至2024年上半年，全球已拥有累计超过4,047条基因治疗（包括基因治疗及基因修饰的细胞治疗）、非基因修饰的细胞疗法与RNA疗法管线。其中在2,068条基因治疗管线中，318个项目处于II期临床及之后。新的关注市场包括心血管、神经系统、血液学及自身免疫性疾病领域。与去年同期相比，无论是全球还是中国区的管线数量和处于II期及更高阶段的项目数均呈现增长趋势。
随着大量细胞与基因治疗产品临床中后期的管线数量快速上升，获批药物不断增加。据相关统计数据显示，2024年上半年，全球共有8款细胞与基因治疗产品在不同国家获批上市，其中中国上市药物1款。
（2）生物医药领域融资仍阶段性承压，行业发展处于“阵痛期”
2024年上半年，中国创新药投融资事件及投融资总额均较2023年有所下降。根据医药魔方MedAlpha数据库的数据，2024年上半年，中国创新药领域一级市场共发生158起投融资事件，同比下降17.3%，融资金额总计21.52亿美元，同比下降17.6%；中国细胞和基因治疗领域，2024年上半年统计数据23.8亿元人民币，而2023年该领域总投资和融资金额达到79.9亿元人民币，可见目前国内资本市场仍出手谨慎，细胞和基因治疗领域的投资和融资活动下降。
（来源：医药魔方MedAlpha数据库数据，经公司整理分析）
作为生物医药未来发展趋势的细胞和基因治疗行业，其发展需要大量的资金投入；近年来由于资本市场仍处于观望态度，已很大程度影响了该领域新药研发企业的融资节奏和研发进展；规模较小的初创型新药企业因融资不畅，面临着研发管线推进延后、停滞甚至资金流断裂的风险，行业发展处于“阵痛期”。
（3）政策持续发力推动基因和细胞治疗行业快速发展
2024年，国家和各地产业发展继续加大对基因和细胞治疗的支持力度，出台一系列政策和产业支持措施。同时，监管部门出台的一系列指南对于药物开发进一步规范，保障了行业长期健康发展，促进了创新药对于高水平、高规格的CRO/CDMO需求。
1）国家及地方政府鼓励创新，政策持续向好提振产业信心
2024年6月，国务院办公厅发布《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》，在其中明确提出要制定全链条支持创新药发展的指导性文件，并强调加快创新药的审评审批流程。2024年7月，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，强调全链条强化政策保障，统筹利用价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。
围绕国家政策，各地方政府陆续出台推动基因和细胞治疗和细胞治疗领域的行动计划，为行业发展指出明确方向，为行业发展提供了政策源动力和持续发展的动能。2024年4月，北京市医疗保障局等九部门联合推出《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》；2024年7月，上海市人民政府办公厅出具《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，推出更多切实可行的政策举措，营造符合全链条创新需求的产业生态，持续推动生物医药全产业链创新发展；此外，广州、无锡、珠海等地区也相继出台了支持创新医药高质量发展的政策文件，这些政策从支持包括基因和细胞治疗在内的先进疗法开发及制造等方面入手，提供了强有力的政策支持。
2）支付端政策优化，医保政策助力创新药长期健康发展
医保支付端政策持续向好，国家层面与各地方政府陆续出台创新医药技术相关政策，促进创新药行业长期健康发展，其中：①2024年7月，国家医疗保障局发布《关于印发按病组和病种分值付费2.0版分组方案并深入推进相关工作的通知》，确保2025年起各统筹地区统一使用分组版本，提高支付方式改革工作的规范性、统一性；②2024年8月7日，国家医疗保障局宣布了2024年医保药品目录初审结果，其中有4款CAR-T疗法药物成功通过初审，这对CAR-T疗法的医保支付前景构成积极影响；③北京、上海、杭州、广州等各地区相继出台了支持创新医药技术医保支付的相关政策，促进生物医药产业高质量发展，加快创新医药进院使用，其中2024年4月，北京市医疗保障局等九部门联合推出《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》，鼓励商业保险公司与医疗机构、医药企业合作，开发覆盖创新药械和健康管理服务的商业健康保险产品，并支持企业建立补充医疗保险，优化医保支付机制。这些措施将为创新药械的支付提供更多渠道，减轻患者的经济负担。
支付端的调整规则有助于创新药品种长期稳定放量增长，有助于提升创新药企业研发热情和商业化动力，以服务创新药物开发为核心的CRO/CDMO企业亦将获得稳定增长的基础和信心。
2、细胞和基因治疗CRO/CDMO服务行业地位分析
提供研发和生产外包服务（CRO/CDMO）的组织能够以专业技术和丰富经验加速新药开发流程、降低新药开发失败风险，已逐步成为制药产业链的关键环节。
（1）经验丰富的CRO/CDMO公司是细胞和基因治疗产业发展的重要力量
在基因和细胞治疗领域，新药开发成功与否，在很大程度上取决于载体的性能和工艺的开发能力。相较传统药物开发，基因和细胞治疗行业产业化、商业化的经验有限，且管线产品差异化大，具有高度复杂的技术体系、高难度的工艺开发要求、高标准的质量体系、严苛的法规监管要求和规模化生产需求等特点，因此，经验丰富的CRO/CDMO公司成为推动产业发展的重要力量。据2023年CRB调研数据显示，所调研的细胞与基因治疗企业有GMP生产外包意愿及需求占比54%，远超传统生命科学企业的34%；因此，细胞和基因治疗领域新药公司通常更倾向于选择外包给专业的CRO/CDMO进行药物研究与生产。
（2）国内细胞和基因治疗CRO/CDMO行业持续发展，同时面临新挑战
1）细胞和基因治疗CRO服务领域
细胞和基因治疗CRO服务覆盖药物发现、临床前研究、临床研究阶段。鉴于细胞和基因治疗偏早期的行业发展特点，该等服务现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体为科研院所、药物开发企业的基因治疗先导研究。
公司积极发现客户市场新需求，不断拓展细胞和基因治疗CRO服务场景，在基因测序及组学分析、研究级基因递送载体生产服务、基因功能研究服务等方面持续扩大客户群体。报告期内，公司高度重视基础研究成果快速应用市场，一方面增加研发投入，提升自有技术实力；另一方面拓展在mRNA、干细胞等领域的技术战略合作，进而加强了公司CRO业务服务领域的市场竞争力，目前累计服务超过11,000家研发实验室客户，市场覆盖率不断扩大，进一步巩固了公司在细分领域的行业地位。
2）细胞和基因治疗CDMO服务领域
细胞和基因治疗CDMO服务提供药物临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段，及再生医学领域应用的相关工艺开发和生产服务，是解决细胞产品和基因治疗载体生产难题的核心供应环节。技术研发能力、工艺开发能力、GMP生产和质量控制能力等构成CDMO技术门槛，也是企业竞争力的主要依托。
近年来随着国内细胞和基因治疗行业快速发展，在资本大量投入创新项目的前提下，由于初创企业工艺和生产能力不足，创新产品需要CDMO企业完成药物生产的关键环节，从而对于CDMO市场需求持续扩大，国内CDMO市场总体看好的同时，催生出大量不同规模的CDMO公司，行业竞争加剧。一方面产能供给端继续发展，截至2024年上半年，国内已披露的CDMO企业公司超过30家，除传统的CDMO以外，生物技术药物研发公司为了提高产能利用率，也开始开展CDMO业务；另一方面，由于VC/PE投资人保守观望态度，导致下游细胞和基因治疗企业无法及时获得资金支持，药物管线推动放缓，出现CDMO产能阶段性相对过剩情况，CDMO需求端被动萎缩带来供给侧的快速挤压，使CDMO项目价格均处于历史较低水平，同时交付条件等方面提出更为苛刻的要求导致CDMO公司研发服务成本上升。
公司深耕细胞和基因治疗领域十余年，拥有强大技术储备，包括AAVNeO新型AAV载体开发技术、LVVNeO慢病毒筛选平台、BigAdenO全新腺病毒包装系统、LNPNeO新型核酸药物递送平台、CytoNeO高产细胞株开发平台以及PacNeO病毒高滴度包装系统平台，拥有8种以上基因载体、多种免疫细胞及干细胞治疗产品的大规模生产能力，在技术多样性和创新性方面具有显著优势；此外，公司拥有13条GMP载体生产线与20条GMP细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模和50L-2000L悬浮细胞培养规模，产线数量与产能规模位居国际行业前列，是国内为数不多能够为细胞和基因治疗产品开发提供从CRO到CDMO一站式服务的企业，能够帮助客户在一个场地内完成从药物开发、临床试验到商业化生产服务。
报告期内，面对行业市场短期内压力和挑战，公司积极应对，不断优化运营能力、降本增效的同时，持续增加适应市场变化的新技术、新工艺的研发投入；不断积累临床前及早期临床服务经验的同时，提升确证性临床阶段CMC研究能力及商业化生产能力，同时积极帮助客户寻找和对接相关资源和支持，加速其研发管线推进及落地。此外，公司在确保AAV基因治疗、免疫细胞治疗、溶瘤病毒等项目经验优势外，进一步拓展各类干细胞、外泌体、mRNA等技术在新领域和新方向的项目应用，以拓宽CDMO业务范围。报告期内，公司协助客户新增获得IND批件7项，截至报告期末，累计获得IND批件39项，涉及溶瘤病毒产品、AAV基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA产品等多个领域；公司已累计承接细胞与基因治疗CDMO项目数量超过370项，服务经验位居国内行业前列。
二、核心技术与研发进展
1.核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况
公司自主研发拥有细胞和基因治疗载体开发技术、细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，从基础底层技术和产业化技术层面着重于解决瓶颈问题，并通过与先进的GMP生产平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种细胞和基因产品定制化开发，交付国际多中心临床试验样品。
报告期内，公司继续在两大核心技术集群的框架下不断加深技术深度，拓宽技术广度，形成了一系列细胞和基因载体开发和生产工艺开发的新进展：
1.1细胞和基因治疗载体开发技术研究
（1）慢病毒载体优化
①通过优化慢病毒包膜及NK细胞的转导等技术，使病毒载体转导NK细胞的阳性率达到90%，且慢病毒载体的滴度提升到8次方TU/ml之上，同时,获得的病毒具有更低的病毒整合拷贝数；②通过CAR-T相关慢病毒的序列优化,以及更换传统的RSV启动子,使CAR-T相关慢病毒的产量获得了进一步的提升；③基于前期多种转导淋巴细胞的慢病毒包膜序列及慢病毒筛选数据,建立了高效筛选转导淋巴细胞慢病毒平台；④开发新的慢病毒生产系统，通过改造慢病毒构成、生产参数、生产细胞特性等提升生产效率及降低生产成本，相关产品正在进行商业化开发。此外，通过人工智能对生产数据的深度学习和分析,获取了影响生产效率的关键参数并得到生产验证和应用。
（2）AAV病毒载体优化
①完成新一轮非人灵长类动物的筛选。通过多种改进提升了信噪比、文库生产的质量、纯度与产量；数据初步显示多个候选特异血清型序列在疾病相关组织中有明显富集。
②结合人工智能产生序列生成式算法，获取数据并初步验证迭代。已产生的算法可以高效生成多突变的序列，并对序列的存活性进行预测，准确率高达90%。经实验结果显示，新生成的序列与野生型序列相比产量、体外体内转导效率均有所提升，相关发明专利已经递交。
③开展了对昆虫细胞SF9杆状病毒系统的底层序列进行深入研发,筛选获得新的稳定性好，且具有自主知识产权的稳定位点，已获得了国家发明专利授权。建立了行业内领先的快速杆粒构建系统，在蛋白表达，病毒生产的研发中有广泛应用空间，并开展了商业订单服务。
④自主开发和合作研发并进，优化载体序列设计，提升AAV产量，提升纯度。新的生产系统已进入产量与稳定性检测阶段。
（3）开发研发设计与检测工具
①搭建了病毒产量预测模型。该模型利用病毒生产的实验数据，基于BERT和神经网络结构预测单皿病毒的最终产量，从而指导病毒包装皿数的选择，提高生产效率。
②搭建了高通量筛选数据智能分析平台。该平台能够自动分析多样本的DNA及DNA+RNA二代高通量测序数据，设计并应用统计学指标以评估不同序列的优劣。基于序列评分结果，利用深度学习框架（如Transformer/BERT、CNN/RNN）对数据进行分类研究，进一步设计新的筛选库；或通过回归分析预测更优序列。
③建立了多种检测平台。对于目前的细胞和基因治疗产品开发了多种前沿平台，包括但不限于基因组/单细胞测序及分析、中和性抗体检测等平台。
1.2细胞和基因载体生产工艺及质控技术开发
公司具有多年积累的细胞和基因治疗载体制备和工业化生产经验，基于“一次性工艺”技术开展细胞和基因治疗载体的生产工艺开发并持续优化，快速、高效、灵活解决生产中的各种问题。已累计运行超过370个细胞和基因治疗载体项目，涵盖各种质粒DNA（病毒包装质粒、mRNA模板质粒、dsDNA）、慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒等载体产品，CAR-T、CAR-NK、γδT、Treg、干细胞等细胞治疗产品，mRNA、活菌、外泌体等其他多种品类产品，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性上均具有竞争力。
（1）细胞驯化及大规模培养工艺
基于HEK293细胞的高产细胞驯化工艺方面，公司开发单克隆细胞加压筛选技术，推进培养方式与培养基优化与适应，完成细胞驯化工艺的提升。使用自行筛选及驯化的细胞生产的GMP级病毒样品上游滴度达到较高水平，其中慢病毒载体达5E7TU/mL，腺病毒达1E11vp/mL，多种血清型的腺相关病毒均超过5E11vg/mL。驯化后多种293T细胞系的慢病毒产量均比常规生产细胞系提升产量超100%，并实际应用于多个IND-CMC客户项目；针对AAV的生产细胞系，自主筛选开发了悬浮293细胞，较目前市场上商业化细胞株产量提升50%以上，并应用于客户确证性临床项目。
在细胞大规模培养工艺方面，公司拥有多种行业主流工艺体系，包括贴壁细胞培养工艺（滚瓶、细胞工厂、微载体、固定床反应器）以及大规模无血清悬浮细胞培养工艺，以满足细胞和基因治疗领域绝大部分产品的上游工艺开发需求。①成功开发了基于固定床反应器的慢病毒载体大规模生产工艺体系，可应服务于客户项目，进一步提升慢病毒大规模生产效率。②在基于悬浮细胞培养的病毒生产方面，已连续多批次完成200L规模的AAV生产，纯化后产量稳定超过3E+16vg/批，2024年上半年成功完成2000L生物反应器的试生产，进一步提升大规模生产能力，很好地满足了客户临床至商业化大批量生产需求。③基于临床需求和高规格生产要求，公司不断致力于无外源杂质、成分清晰的无血清细胞培养工艺体系的开发和应用。
（2）多元化细胞和基因载体工艺开发
在服务产品种类更加多元化方面，其中，①非病毒基因载体，完成了dsDNA的工艺开发，产量可达毫克级以上，远远大于传统的电泳胶回收法；②溶瘤病毒领域，建立了完整的腺病毒载体毒种构建及单斑筛选平台，优化了腺病毒毒种构建技术，构建时间缩短2个月，打通了从包装质粒、毒种建库、腺病毒载体制剂的全工艺流程；③逆转录病毒领域，建立了逆转录病毒稳转细胞株的构建平台；④外泌体领域，完善了基于固定床反应器的外泌体大规模生产工艺，成功完成了80L规模的放大试生产；并开发了不同细胞来源（如MSC、工程化细胞株等）的外泌体培养工艺；⑤细胞治疗领域，完成了通用CAR-T的培养工艺开发和放大，建立了符合通用CAR-T要求的大规模电转基因编辑和高密度灌流培养工艺；启动了iPSC基因编辑和诱导分化的研发项目；优化了NK培养工艺，显著提升了细胞的扩增倍数和纯度，现有客户项目已应用于病人回输治疗；⑥慢病毒领域，完成了基于悬浮细胞培养的慢病毒上游工艺和下游纯化工艺开发，已成功放大至50L规模。
（3）检测技术和检测标准建设
在进一步完善质量检测技术开发和检测标准方面，公司已累计开发超过600个检测技术方法，为单个病毒类样品的质量检测方法开发超过45种，推动细胞和基因治疗开发项目的顺利实施，并建立了全面、高标准的检测体系，在多个检测项目中的执行标准均远高于行业要求。公司针对干细胞治疗、不同免疫细胞治疗、mRNA、外泌体等产品的工艺开发建立一系列新的质量检测技术体系，以更好地适配细胞和基因治疗行业发展及应用领域拓展需求。
在高容错率的技术系统建设方面，为更好地控制生产成本，提高技术安全性，提高项目交付可控性，公司持续开展设备和材料相关的技术工艺创新，通过经验的长期积累，实现了技术系统的高容错率，从而逐步允许关键物料和设备的国产化，降低供应链“卡脖子”风险。目前公司在保证服务质量和项目交付的前提下，已实现储液袋、血清等材料的国产化使用，在加强工艺开发和GMP生产自主可控、降低运营成本的同时，对于国内产业链的发展也起到了促进作用。
2.报告期内获得的研发成果
报告期内，公司新增授权发明专利4项，实用新型专利1项。截至2024年6月30日，公司累计获得发明专利26项（含1项专利权期限届满），实用新型专利16项，软件著作权1项，作品著作权5项，国内注册商标74项，国际注册商标4件。
2、其他指作品著作权、商标等。本期其他新增申请数1个，为新申请的作品著作权；本期其他新增获得数量5个，均为国内商标；其他累计申请数139个，其中国内商标127个，国际商标6个，作品著作权6个；其他累计获得数83个，其中国内注册商标74个，国际注册商标4个，作品著作权5个。
3.研发投入情况表
研发投入总额较上年发生重大变化的原因
1、公司按照《企业会计准则应用指南汇编2024》第十二章“股份支付”的相关规定，根据股份支付交易按受益对象追溯调整成本费用，对上年同期费用化研发投入进行追溯调整，调整影响金额173.55万元；
2、报告期内，公司研发费用为2,908.33万元，较上年同期2,607.43万元，增幅为11.54%；研发投入总额占营业收入比例为25.72%，主要系公司继续在新技术及技术应用领域加大研发投入，面向客户市场新需求及技术路线的变化，不断增加内部研发项目，并在病毒包装系统优化、新型病毒载体开发、mRNA及外泌体等非病毒载体开发、细胞培养技术工艺开发、平台检测技术开发等方面取得不同程度的进展所致。
4.在研项目情况
5.研发人员情况
6.其他说明
二、经营情况的讨论与分析
和元生物深耕聚焦细胞和基因治疗技术服务领域，专注为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究以及基因检测等CRO服务，以及为细胞与基因药物研发及再生医学产品的提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产、细胞及衍生物制备等CDMO服务。
公司拥有近5,000平方米研发中心及77,000平方米临港新片区和元智造精准医疗产业基地（以下或称“临港产业基地”），基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台等全面的技术平台，为客户提供全方位细胞与基因治疗CRO/CDMO服务，贯穿了药物发现、临床前药学研究、临床及商业化生产各阶段及其他健康领域的应用。
报告期内，公司坚持既定发展战略，持续深耕细胞和基因治疗细分领域，一方面，积极拓展国内外市场，确保主营业务持续稳定增长，并实施成本效益优化，强化内部运营效率；另一方面，专注于提高研发效能，持续积累核心技术和工艺能力，并通过战略技术合作，积极拓展新业务、探索新方向；随着临港产业基地产能逐步释放，公司将进一步增强CRO/CDMO综合服务能力。
（一）积极拓展市场，主营业务持续增长
报告期内，公司实现营业收入11,306.16万元，同比增长35.00%。公司不断优化经营模式与销售体系，通过高质量的项目交付、全面的技术平台、丰富的项目执行经验、全方位基因和细胞治疗一站式服务能力赢得客户的信赖，与客户保持持续长期稳定合作，不断提升公司市场占有率及品牌影响力。
1、细胞和基因治疗CRO业务方面，公司巩固原有市场地位的同时，积极拓展服务场景，不断根据市场需求进行研发及外部技术引进，不断推出新产品，并尝试拓展海外业务及新业务领域，进一步提升市场占有率，保持业绩稳定增长；报告期内实现销售收入3,921.38万元，较上年同期增长18.52%。截至报告期末，客户群体不断扩大，累计服务超过11,000家研发实验室客户。
2、细胞和基因治疗CDMO业务方面，仍受到下游创新药研发领域融资压力持续影响，药企研发管线推进仍呈谨慎态势，CDMO平均订单价格仍处于较低水平；面对阶段性行业困难，公司借助临港产业基地产能进一步释放产能优势，积极拓展新技术工艺应用以及新领域，发挥业务全面性、技术多样化、项目经验丰富等优势，在溶瘤病毒、AAV基因治疗、CAR-T/NK、干细胞等细胞治疗以及mRNA、外泌体等多个细分领域开拓新客户，并已取得较好的订单进展；报告期内，公司实现CDMO销售收入6,543.05万元，较上年同期上升47.67%，新增CDMO业务订单额超过2.1亿元；截至报告期末，公司累计协助客户获得国内外IND批件39项，累计承接细胞和基因治疗CDMO项目数量超过370项。
3、在新业务拓展方面，公司聚焦市场和客户多方位需求，在巩固核心业务的基础上，通过平台化的核心技术和全方位的项目服务能力，不断延伸发现新的技术方向和应用场景，布局并拓展新业务。2024年4月，公司投资设立全资子公司和元和美，以专注于从源头解决业内普遍面临的细胞安全、可追溯方面的难题，实现细胞规模化生产（包括细胞存储、干细胞/免疫细胞/外泌体等细胞及细胞衍生物的工艺开发、大规模生产等），进一步将公司技术服务的应用领域从基础研究、新药研发扩展至再生医学，有望成为业务发展的新亮点。
（二）多举措并行降本增效，确保GMP产能稳步有效释放
公司临港产业基地部分产能自2023年9月份正式投入运行以来，极大地提升了公司CDMO产能规模，可进一步满足细胞和基因治疗客户从DNA到NDA的一站式CRO/CDMO需求，业务增长空间将进一步打开的同时，短期内给公司运营带来较大的成本压力。截至报告期末，临港产业基地建设累计投入9.20亿元。
报告期内，公司整体运营成本因企业规模扩大而大幅增加，为了推动临港产业基地产能利用率稳步提升，进一步产生规模效应，配合订单市场的扩大，公司积极采取多项措施降本增效。①在人才方面，持续加强人才梯队建设，优化人员结构，提高团队创新能力及工作效率；②在工艺开发升级方面，不断升级优化细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术，快速、高效、灵活解决生产中的各种问题，在工艺技术的复杂性、全面性和大规模生产适应性上实现提升；③在技术储备方面，公司利用内部丰富的技术储备资源搭建集团层面赋能支持平台，包括AAVNeO新型AAV载体开发平台、LVVNeO慢病毒筛选平台、BigAdenO全新腺病毒包装系统、LNPNeO新型核酸药物递送平台、CytoNeO高产细胞株开发平台以及PacNeO病毒高滴度包装系统平台等，探索集团内部跨事业部优质资源共享机制，缩短技术开发时间；④在项目管理方面，强化运维管理、升级运营保障等机制能效，通过强化项目关键节点管控，提升订单及时高效高质交付率；⑤在质量管理体系方面，进一步完善质量合规体系，细化内部工作流程，建立跨部门协作机制等，实现运营保障的精益化管理；此外，随着和元智造数字化工厂落地，不断推动完善公司信息化体系建设，积极推进临港产业基地绿色工厂及智能化车间建设，力求实现更加绿色、节能、高效、安全的运营模式。
（三）持续研发投入，加强知识产权保护
报告期内，公司重视研发并持续加大研发投入、强化研发团队，拓宽并前瞻性布局研发应用方向，不断优化细胞和基因治疗载体生产工艺及质控技术，确保技术升级与业务需求紧密结合，并取得了阶段性成果；此外，公司加强员工知识产权相关知识培训，完善知识产权制度及流程，并加强与外部技术战略合作，共同开发新领域，并通过专利独家授权等方式引入新技术，严格遵循知识产权合规性，以维护客户利益，推动公司的持续创新和稳健发展。
报告期内，公司研发支出2,908.33万元，较上年同期增长11.54%，占营业收入比例为25.72%；新增申报专利、商标等5件；新增授权专利5项，其中发明专利4项；累计拥有授权专利42项，其中发明专利26项。
（四）重视企业文化和内控建设，提升团队凝聚力
组织人才是支撑和引领企业发展的核心要素，报告期内，公司不断优化人才结构，吸引多元化人才，建设优势互补、层次合理的员工队伍，为公司战略目标的实现奠定了坚实的基础。
在企业文化建设方面，公司设立企业文化部门，并将企业文化建设纳入公司内控制度体系，通过文化宣传、团建活动、外联活动等多样形式，将“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破”的企业价值观不断融入每个和元人，提高员工凝聚力；在人才培养方面，秉持“以人为本”的经营理念，不断加强不同层次梯队人才培养体系建设，开展“和元学堂”线上学习平台及“元销赢”、“先锋训练营”等专项培训活动，提升各级员工的持续学习能力及解决问题能力，培养全局思维和创新力，助力成为企业发展中坚力量。在组织制度建设方面，结合企业发展阶段，顺利完成内控体系优化项目，进一步升级了公司管理制度、授权体系和业务内控流程，并根据业务需要及时调整内部组织管理架构，推行实施全员绩效管理；同时，为进一步健全公司长效激励机制，公司于2024年2月推出第一期员工持股计划，使员工利益与公司利益保持一致，充分调动员工的积极性和创造性，提高团队运行效率。
（五）健全规范治理体系，推进可持续发展
公司积极响应国家关于绿色、低碳、可持续发展的号召，推动公司向环境、社会和治理（ESG）方向全面转型，公司在“董事会战略与ESG委员会”组织架构下成立“ESG工作小组”，以落实公司ESG战略规划和日常监督管理，进一步完善公司治理，促进公司长期、持续、健康发展。
报告期内，公司与浙江瑞鸥公益基金会合作，聚焦罕见病科研，倡导提升罕见病药物可及性，呼吁出台罕见病保障政策，让罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”，并与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心三方联合，成立“儿童罕见病和遗传性疾病先进疗法临床评价及转化中心”，旨在推动儿童罕见病和遗传性疾病的临床研究和治疗创新；为了打造活力向上、充满温情的文化氛围，丰富员工业余生活，与合作单位携手举办了“和元有温度，公益有力量”和元日活动，举办母亲节、儿童节、父亲节等专项活动，增加和元人工作中的幸福感。
三、风险因素
1、下游细胞和基因治疗客户需求变动风险
（1）细胞和基因治疗行业作为生物医药最前沿领域，全球面临行业技术更新迭代快、药物价格高昂、适应症治疗市场规模较小等一系列不确定因素，行业发展尚不成熟；同时国内细胞和基因治疗领域药物研发管线总体处于偏前期的阶段，研发投入主要来自PE/VC或其他产业融资，而公司目前提供的细胞和基因治疗CDMO服务以国内业务为主，若客户出现IND申请未获监管部门批准、临床试验进展不及预期或失败、药物商业化需求不足等情况，或者基因治疗出现监管趋严、行业增速放缓、产业融资金额下降等情况，则客户的CDMO需求及支付能力可能发生不利变化。此外，若客户选择自行建设GMP生产线，亦将减少对公司工艺开发和GMP生产外包服务的需求。
（2）在细胞和基因治疗科研CRO领域，由于科研院校、医疗机构的课题研究资金主要来自于科研经费拨付，若该等客户出现科研经费减少、自行研发比例提高、研究课题改变等情况，则可能减少对公司CRO服务的外包需求，从而对公司细胞和基因治疗CRO业务的增长产生不利影响。
2、细胞和基因治疗领域监管政策变化的风险
细胞和基因治疗是一种新兴治疗方式，目前30余款CAR-T产品、腺相关病毒产品等在美国和欧洲获批上市，药物审查和持续监管经验尚有限；其中CAR-T的技术相对成熟，安全性及药效的临床研究相对充分；溶瘤病毒和AAV技术工艺难度更高，安全性及药效的临床研究尚需更多积累，特别是AAV的安全性问题受到FDA的持续关注。目前整体监管态势趋向于鼓励细胞和基因治疗发展的同时，亦不断强调产品的质量和安全性。
国内关于细胞和基因治疗的生产标准和规范不成熟，监管体系尚不全面，相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整。若未来细胞和基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于基因治疗安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对细胞和基因治疗行业整体实施更为严格的技术和试验管制，提高细胞和基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，则细胞和基因治疗CDMO业务可能受到不利影响。
3、国内市场竞争加剧风险
细胞和基因治疗行业的快速发展、药物研发外包趋势的高度确定性，以及大型药企、CRO/CDMO巨头的布局，细胞和基因治疗CDMO领域中长期持续看好的同时，行业竞争将日益激烈；随着国内细胞和基因治疗研发投入的持续增加，对基因载体GMP产能需求加大，从而促使从事病毒载体相关领域的生物科技公司不断扩张GMP产能，但近年来，国内下游客户因融资不畅导致需求被动缩减，短期内CDMO产能处于相对过剩阶段，导致CDMO行业竞争进一步加剧。
在此趋势下，公司若无法持续升级技术和工艺，无法持续保持CDMO服务竞争力，或未能有效应对竞争对手推出的新技术、新策略、新产品或服务，将可能在国内市场竞争中不再具备领先优势。
4、客户新药研发商业化不及预期风险
目前公司CDMO业务以IND-CMC为主，所服务的药物管线主要处于IND前或IND申请阶段；而客户产品商业化的成功与否取决于诸多因素，例如前期研发方向的可行性、新药临床试验的有效性、工艺的可持续扩展性、竞争性产品的研发进展、客户持续融资能力等；若客户药物管线不能按预期推进、研发失败或者其他商业风险的发生，将可能导致公司相应的CDMO服务需求无法随研发阶段深入而持续放大，项目的盈利空间亦无法受益于商业化生产的规模效应而得到充分释放，从而对公司经营预期产生不利影响。
5、技术升级迭代风险
基因治疗属于技术密集型的新兴领域，相关新药研发及CRO/CDMO行业的技术具有门槛高、更新快的特点。近年来，随着生物、医学科技的进步，基因治疗领域发展持续加快。若细胞和基因治疗载体研发和制备技术出现重大变化，或下游出现变革性的新药方案使现有基因治疗技术淘汰，或公司所服务候选药物的主要治疗领域内出现更具竞争优势的其他创新药物，而公司未能及时研发、升级现有技术或引入新技术，则公司的技术竞争力将受到不利影响。
6、技术人员短缺及流失风险
由于治疗载体的工艺开发和GMP生产复杂，强调技术诀窍和项目执行经验积累，对于复合型工艺人才需求较高。目前在细胞和基因治疗产业加快发展的情况下，工艺人才的培养体系尚不成熟，难以良好匹配日益增长的CDMO市场需求，人才短缺成为全球细胞和基因治疗CDMO行业发展面临的共同制约；对于业内企业而言，拥有一支稳定、高水平的技术工艺团队，并持续进行研发创新是提高公司行业竞争力的重要保障。随着近年来国内细胞和基因治疗领域的快速发展，行业新进入企业持续增加。公司短期内可能面临由于工艺人才不足问题，同时若公司出现技术人员重大流失的情况，则公司的研发工作可能面临不利影响。
7、业务毛利率波动风险
公司围绕细胞和基因治疗CRO/CDMO核心业务，主要考虑到细胞和基因疗法的开发风险、成本投入、以及商业合作等因素，根据客户不同的阶段性需求特点制定个性化技术服务方案和报价策略。其中CRO由于业务相对成熟，价格及成本相对稳定，毛利率波动较小；CDMO业务各项目则由于工艺难度、生产规模、所处阶段的定价策略及成本风险特点等而存在个性化差异，导致CDMO业务的整体毛利率存在一定波动。
公司目前执行多个CDMO项目，2023年度以来因各种原因毛利率出现负数；随着临港产业基地的投入运行，公司在短期内面临投产后折旧、摊销费用支出的大量增加，若公司订单增长和产能利用率不及预期，将可能增加整体业务毛利率的波动风险，对公司盈利能力产生不利影响。
8、业绩大幅下滑及亏损的风险
报告期内，主要受生物医药领域投融资放缓持续影响，公司CDM0业务订单规模及业务收入较同期虽有增加，但客户因融资不畅导致对于价格的敏感度增加，使得不同类型的CDMO订单价格均处于历史较低水平，且公司因新技术研发投入增加、项目执行周期拉长、临港产业基地一期投产、企业规模扩大等因素，导致运营成本大幅增长，公司综合业务毛利率和净利润出现负值。
未来如果国内市场景气度回暖不及预期，生物医药投融资环境持续低迷，下游CDMO客户新药研发动力无法得到资金推动，而公司以国内CGT中小新药开发客户为主，可能导致CDMO订单不足，销售状况不佳，公司面临持续业绩下滑及亏损的潜在风险。
四、报告期内核心竞争力分析
(一)核心竞争力分析
细胞和基因治疗是技术含量高、产业化生产和质控难度大的新兴领域，高度依赖于经验丰富的研发和生产外包服务，CRO/CDMO企业依靠核心技术能力和项目经验，为客户各类细胞和基因治疗管线提供以商业化为最终目标的全周期服务。因此，CRO/CDMO企业竞争力主要包括核心技术能力、GMP平台实力、项目管理能力、知识产权保护、业务全面性以及市场布局能力等多方面。
1、不断提升的底层研发能力
基因和细胞治疗CRO/CDMO技术门槛高，创新技术层出不穷，拥有底层创新技术能力能够帮助企业持续获得创新成果，赋能客户及行业发展。报告期内，公司在美国2024ASGCT年会披露首次2000L生物反应器AAV生产工艺数据，助力基因治疗大规模生产。此外，公司发布的自研创新反向基因组设置加持V-Pac系统应用病毒载体生产，实现目标基因LncRNA精细表达调控，自研V-Pac系统显著提高病毒产量，实现LV载体转导细胞CAR基因高效表达，高效基因编辑与T细胞富集工艺助力通用型CAR-T，实现低成本落地达标细胞治疗产品，为全球客户带来细胞和基因治疗领域新思考。公司与益世康宁达成战略合作，引入AAV双质粒包装系统，大幅提升AAV包装效率、降低生产成本，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。
2、拥有全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台
公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、基因载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的细胞和基因治疗CRO/CDMO技术平台，并在技术平台基础上加大研发投入，不断根据市场需求扩大应用领域，为公司从事全方位的CRO/CDMO服务提供了重要的技术支撑。
3、适配客户需求、灵活解决问题的全面技术能力
细胞和基因治疗产品种类繁多，涉及的病毒及细胞治疗类产品项目经验种类超过10余种，涉及的生产细胞同样多样，这意味着不同产品开发必然涉及大量不同技术路线和要求。若CDMO项目经验不足或者技术开发能力欠缺，将对项目推进带来潜在风险。
公司拥有完备的载体研发和大规模生产及质控的核心技术，布局了前沿的质粒、免疫细胞、干细胞、病毒、mRNA、外泌体等相关的技术和工艺，积极助力客户加速研发进程，为其新技术和新产品的开发提供强有力的支持，同时在CMC及临床样品生产领域积累了丰富的项目经验。根据客户的个性化需求及行业发展，公司不断在细胞株优化筛选、一次性生产工艺开发、免疫细胞与干细胞的规模化培养技术，以及下游纯化平台技术等多个方面创新突破，凭借技术团队的专业经验和前沿技术，为每个客户项目提供定制化的解决方案，全面解决技术难题，有效降低因工艺变更导致的潜在风险。
4、丰富的大规模产能配置，高灵活性GMP生产平台
在药物开发合作中，为药物开发企业完成生产工艺的开发优化以及大规模生产服务的CDMO公司，足够的产能供应及产能的丰富程度是其核心竞争力之一。药物开发往往涉及不同规模的生产，用于工艺测试、放大和商业化生产。当客户需要为自身多个不同适应症的管线寻找CDMO合作，又不希望跟过多的项目管理团队对接而产生消耗时，如选择同一家CDMO合作进行小-中-大规模生产，由有助于药物的快速开发上市。因此在竞争激烈的市场中，此类配置丰富且高灵活性产能的CDMO公司更具有竞争优势。
公司搭建了采用国际主流设备工艺，且与自身技术工艺特点相适应的GMP生产基地，已拥有GMP基因载体生产线13条，涵盖50L、200L、500L不同规格的GMP发酵工艺生产线，50L、200L、250L、500L、1,000L、2,000L不同规格的全面悬浮工艺及贴壁工艺生产线；拥有20条各类细胞治疗生产线，能够为行业提供一站式、从工艺开发到商业化生产的大规模、灵活产能供应。
5、严密的IP保护体系
细胞和基因治疗领域的药物研发及生产工艺技术门槛高，前期投入大，又难以杜绝模仿，这给药物开发中的IP保护带来挑战。药物研发企业的专利一旦泄露，新药则面临被“窃取”的风险，进而影响产业化进程。因而，严密的IP保护同样是CDMO企业核心竞争力之一。严密的IP保护包含底层IP保护逻辑和应用技术。CDMO企业作为服务供应商，原则上不应涉及自主或者相关联的新药开发业务，否则对于客户的IP保护会产生极大的挑战。同时，CDMO应当把数据保护固化到由始至终的业务流程中，基于数字化、智能化技术建设全面的客户IP保护系统，例如全面的数据网络、存储和备份系统、远程自控办公、员工保密制度等。
公司在业务本质上排除了自主药品研发，同时构建了严密的知识产权保护机制。公司通过制度建设、员工教育、数字化和智能化系统的多方面强化，确保了从企业运营体系到员工意识和日常工作行为的全面覆盖，实现了CDMO项目数据和资料的全程可追溯性，为客户提供了严格的知识产权安全保障。
6、丰富的项目执行经验
与CDMO公司合作的核心优势在于其丰富的服务经验，可显著提升项目成功率。由于业务的特性，CDMO公司在多样化项目中积累了丰富的技术及项目管理经验，是项目成功的关重要素，这往往是小型CDMO和药企所欠缺的，此外，经验丰富的CDMO公司还能辅助客户深入理解法规要求，有效降低合规风险。
作为国内领先布局细胞和基因治疗CDMO的企业，公司凭借大量产品的开发经验、先进工艺和生产能力、高标准质量体系、高水准的技术服务团队，在细胞和基因治疗药物开发方面积累了丰富的优质客户及项目资源。截至报告期末，公司为多个溶瘤病毒、腺相关病毒载体、免疫细胞治疗、干细胞治疗及外泌体等客户项目提供CDMO服务，累计合作CDMO项目超过370个。丰富的项目执行经验，帮助公司积累了大量技术诀窍，形成了深刻的法规理解，从而为客户提供良好的测试、开发及生产服务方案。
7、全方位细胞和基因治疗一站式服务能力
药物研发企业在药物开发过程中需要完成细胞株开发、生产细胞建库服务、工艺及分析方法开发、临床样品生产、商业化生产、质量检测及放行等，若选择服务类型单一的CDMO公司来完成不同环节，常常会带来效率低下、沟通不畅、决策不足等问题，导致管线总体进度延误、成本增加。因而，拥有一站式服务能力的CRO/CDMO公司能够最大程度帮助客户加速药物开发进程。
公司可提供的一站式细胞和基因治疗CRO/CDMO服务，全面贯穿了药物发现、临床前药学研究、早期临床及确证性临床阶段样品生产、商业化前工艺表征及工艺验证及商业化生产各阶段及其他健康应用领域，同时，公司具备覆盖全面的细胞和基因治疗药物的载体开发、生产工艺和GMP生产经验：①腺相关病毒领域，覆盖rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多种血清型腺相关病毒；②溶瘤病毒领域，覆盖溶瘤疱疹病毒、溶瘤腺病毒、溶瘤痘苗病毒等多种溶瘤病毒；③细胞治疗领域，覆盖质粒、慢病毒、多种免疫细胞及干细胞等；④mRNA、外泌体及其他领域，能够更好满足科研院所、新药企业及其他医疗机构的多种定制化产品研发及生产需求。
综上，报告期内，公司不断进行创新与拓展，在细胞和基因治疗的研发技术、生产工艺开发、知识产权保护、项目管理和执行等方面均加强内功修炼，持续加强核心竞争力，为行业高速发展提供动能。
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