一、业务概要　　(一)商业模式与经营计划实现情况　　公司所属行业为医药制造业（C27），主要业务为基因治疗药物的研发。经过多年持续研发积累，公司在以I型单纯疱疹病毒为载体的基因治疗药物研发方面形成了良好的技术优势，布局针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗管线和针对遗传疾病及慢性病的基因治疗管线两大方向。　　公司的研发模式是新药研发部通过充分调研市场需求、查阅国内外最新文献资料以及早期研究等方式对候选项目进行可行性研究并立项，获得公司评审通过后开展候选药物的优化筛选、概念性验证和药效学评价，筛选出具有成药性潜力的产品，然后由工艺开发部开展候选药物的小试和中试生产工艺的开发，并由注册事务部跟进候选药物的... 查看全部▼

　　一、业务概要
　　(一)商业模式与经营计划实现情况
　　公司所属行业为医药制造业（C27），主要业务为基因治疗药物的研发。经过多年持续研发积累，公司在以I型单纯疱疹病毒为载体的基因治疗药物研发方面形成了良好的技术优势，布局针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗管线和针对遗传疾病及慢性病的基因治疗管线两大方向。
　　公司的研发模式是新药研发部通过充分调研市场需求、查阅国内外最新文献资料以及早期研究等方式对候选项目进行可行性研究并立项，获得公司评审通过后开展候选药物的优化筛选、概念性验证和药效学评价，筛选出具有成药性潜力的产品，然后由工艺开发部开展候选药物的小试和中试生产工艺的开发，并由注册事务部跟进候选药物的药理毒理评价，组织开展临床试验注册申报工作。同时，质量管理部负责对产品研发的全流程进行质量监管和控制。待相关候选药物获得临床试验许可后，临床医学部开展临床试验的设计及组织实施和管理工作，通过探索性和确证性临床研究充分验证候选药物的安全性和有效性。最终，由注册事务部进行候选药物的上市注册申请。
　　截至报告期末，公司拥有授权专利11项（其中发明专利9项），同时正在申请的发明专利达11项。公司依托自主知识产权的高效HSV-1专利病毒株进行基因治疗载体构建，并利用HSV-1载体特有的皮肤细胞转染特性，开发了国内首个专注于皮肤病基因治疗的成熟研发平台——皮肤靶向基因递送载体（SGVec）。基于该平台构建的国内首个针对营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物WG1025，于2024年2月获国家药品监督管理局临床试验批准（通知书编号：2024LP00396）。目前，WG1025已完成Ⅰ期临床试验，正在开展Ⅱ期临床试验（确证性临床试验）。临床试验数据显示，该药物安全性良好，在治疗患者时，可加快创口愈合速度，显著维持用药创口的持续愈合状态，同时大幅降低患者疼痛程度，显著提升生活质量。此外，公司自主研发的用于治疗恶性实体瘤的VT1092注射液和VT1093注射液均已完成Ⅰ期临床试验，安全性表现良好。
　　公司项目目前处于研发阶段，尚未实现收入，在研药物上市生产销售前，公司通过持续对外融资来应对研发支出的需求。后续，公司将通过持续研发投入，不断推进相关药物的临床试验进度，尽快实现产品上市，最终通过药物的生产和销售实现盈利。报告期内及报告期后公司的商业模式无重大变
　　化。

　　二、公司面临的重大风险分析
　　产品研发失败风险
　　新药研发是一项技术性强、资金需求强度高、开发周期长和人力资源投入大的系统性工程。同时，新药研发涉及的程序多、周期长和淘汰率高，而且每一环节均需经过严格审批。新药研发的整个过程受到相关行政部门的严格监管，新药注册需经过临床前基础工作、临床试验、临床总结、新药评审、新药证书与生产批文的审批等多个阶段，且每个阶段都需相应的批文或鉴定报告，任何环节出现问题都将对前期技术研究与开发投入的回收造成不利影响。公司研发的相关药物能否顺利通过上述审批程序并最终取得新药证书存在一定不确定性。同时，由于公司成立时间有限，目前的研发成功经历与成熟药企相比尚有不足，可能存在由于研发经验不足导致无法保证在研产品管线的研发速度与研发成功率。因此，公司在一定程度上存在新药研发失败风险。应对措施：公司将密切关注行业发展动态以及技术的发展趋势，积极进行市场调研，并根据客户需求的变化调整公司产品的研发工作，使公司产品始终能够满足客户的需求。公司将加强对研发项目的过程控制，确保公司技术的先进性和产品的成果转化。
　　研发进度风险
　　由于医药产品开发从研制、临床试验、报批到投产的周期长、环节多、投入大，加之国家医药管理政策的变化，因而存在研发进度风险。如果公司研发进度不如预期，竞争对手可能先于公司向市场推出针对相同适应症的同类产品，进而使得公司在研药物的商业化能力可能被削弱，甚至导致丧失获取市场份额的机会。应对措施：公司将密切关注行业最新发展趋势和动态以及竞争对手在研药物适应症情况。同时加大融资力度，为后期研发的顺利开展提供必要支持，保障已有产品研发进度正常的情况下，同时加大产品开发力度，不断提供公司产品竞争力。
　　临床试验进度未及预期甚至失败的风险
　　临床试验的完成进度取决于主管部门审批、与临床试验机构等第三方的合作、伦理审查、临床试验中心的启动、试验所需资金筹集情况、患者招募、方案执行、药物供应、数据处理及统计分析以及竞争对手同时进行类似临床试验等因素，相关政策变动、临床方案及临床合作机构的调整、监管机构沟通时间延长、临床试验效果不及预期或失败等，都可能对临床试验的如期完成和在研药物开发的顺利推进造成不利影响。应对措施：公司将加强项目管理、及时评估、调整计划、与监管机构沟通以保障临床试验的进度。
　　核心技术泄密与核心技术人员流失风险
　　基因治疗行业涉及技术领域较多，产品技术含量高。随着我国基因治疗行业的快速发展，行业人才竞争日益激烈。尽管公司经过多年实践建立了较高水平的研发团队，与核心技术人员均签订了技术保密协议，并提供优厚的工作条件，但如果公司未来不能在职业发展、薪酬福利、工作环境等方面持续提供具有竞争力的工作条件并建立良好的激励机制，可能会造成核心技术人员流失，影响公司的后续技术研发能力，也会造成公司核心技术泄露的风险，从而对公司的持续发展造成不利影响。应对措施：公司一方面加强企业文化建设，建立良好的晋升机制，实施有效的激励政策；另一方面根据需要进行同行业人才引进，努力满足公司经营规模不断扩大的需要，同时采取有效措施防止核心技术泄露。
　　监管政策变化的风险
　　基因治疗是一种新兴治疗方式，目前已有几十款相关产品在全球获批上市，但药物审查和持续监管经验仍然有限。其中，CAR-T的技术相对成熟，安全性及药效的临床研究相对充分；溶瘤病毒和AAV技术工艺难度更高，安全性及药效的临床研究尚需更多积累，特别是AAV的安全性问题受到FDA的持续关注。科学及工业界对于基因治疗的安全性和有效性持续开展讨论。FDA、EMA和NMPA等全球多国药品监管部门曾多次调整监管法规和政策。整体监管态势趋向于鼓励基因治疗发展，同时亦不断强调产品的质量和安全性。国内关于基因治疗的生产标准和规范仍不成熟，监管体系尚不全面，相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整。若未来基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于基因治疗安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对基因治疗行业整体实施更为严格的管制，以提高基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若公司不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，其基因治疗产业可能受到不利影响。应对措施：公司将实时关注国家宏观经济发展与行业发展动态，研究并收集医疗及基因治疗相关产业政策，注重加强与地方监管部门的沟通，并根据政策变化及时进行调整。同时，公司将逐步丰富自身产品，提高公司抗风险能力。
　　持续亏损的风险
　　2025年营业收入为0元，净利润为-2,813.23万元。药品研发从立项到产品获得批准上市资金投入大、周期长。公司仍处于产品研发阶段，公司尚未盈利且存在累计未弥补亏损。在产品获批上市之前，公司仍存在持续亏损的风险。应对措施：公司将持续拓展融资渠道，通过股权融资和银行贷款的方式加大融资规模，进一步补充公司的现金流，同时，加强资金管控，严格控制各个环节的成本，进而实现降本增效。公司也将按计划推进产品研发工作，确保相关药品的临床试验按期完成并尽快投产，进而通过产品销售增加公司收入，以实现扭转持续亏损的状态。
　　资金不足的风险
　　新药研发需要大量资金投入，虽然通过股权融资，公司资金实力得到较大提升，但公司目前主要依靠自有资金、政府资助以及股权融资来解决当前资金问题，公司未来仍面临新药后期研发、临床试验及产业化的资金需求，公司未来存在资金不足的风险。应对措施：公司将持续加大股权融资规模，进一步补充公司的现金流。同时，加强资金管控，严格控制各个环节的成本，进而实现降本增效。
　　被竞争对手或第三方提起诉讼的风险
　　生物医药行业属于技术高度竞争的行业，专利和非专利技术是构成公司竞争优势及核心竞争力的重要要素。截至报告期末，公司与第三方不存在知识产权方面的诉讼或纠纷，但不排除未来竞争对手或第三方在利益驱动下为了阻滞公司发展采取恶意诉讼等市场策略的可能性，也不排除公司与竞争对手或第三方产生其他知识产权纠纷的可能性。应对措施：为应对潜在诉讼风险，公司会定期审查和评估现有的知识产权，确保其有效性和合规性，并及时更新或续展。在知识产权纠纷发生时，公司可通过谈判、调解或仲裁等方式寻求解决方案，以避免长期的法律诉讼和争议。
　　公司治理风险
　　由于公司股份制设立时间短，公司及管理层规范运作意识的提高、对内控制度的理解，以及相关制度切实执行及完善均需要一定过程，各项管理制度的执行也需要经过一定经营周期的实践检验。随着公司的发展，经营规模不断扩大，业务范围不断扩展以及人员不断增加，对公司治理将会提出更高的要求。因此，假如公司的治理机制不能随着公司业务规模的扩大而进一步完善，提升管理水平，存在影响公司持续、稳定和健康发展的风险。应对措施：在发展自身业务的同时，公司重视内部控制体系的不断完善，并根据公司发展的需要随时对法人治理结构及内部控制体系进行相应的调整。在实际经营中，公司董事、监事以及高级管理人员严格遵守内部控制制度的各项要求，增强将各项要求融入自己的日常工作之中的意识，保障三会决议的切实执行，使公司朝着更加科学化与规范化的方向发展。
　　本期重大风险是否发生重大变化：
　　本期重大风险未发生重大变化。 收起▲

　　一、业务概要　　（一）商业模式　　公司所属行业为医药制造业（C27），主要聚焦于基因治疗药物的研发。经过多年持续的研发积累，公司在以I型单纯疱疹病毒（HSV-1）为载体的基因治疗药物研发领域形成了显著的技术优势，目前已形成两大核心研发管线布局：一是针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗管线，二是针对遗传疾病及慢性病的基因治疗管线。　　公司的研发模式遵循系统化流程：新药研发部首先通过市场需求调研、国内外文献检索及早期研究等方式，对候选项目开展可行性研究并提交立项申请；经公司评审通过后，启动候选药物的优化筛选、概念性验证及药效学评价，以筛选出具备成药性潜力的产品。此后，由工艺开发部负责候选药物的小试与中试... 查看全部▼

　　一、业务概要
　　（一）商业模式
　　公司所属行业为医药制造业（C27），主要聚焦于基因治疗药物的研发。经过多年持续的研发积累，公司在以I型单纯疱疹病毒（HSV-1）为载体的基因治疗药物研发领域形成了显著的技术优势，目前已形成两大核心研发管线布局：一是针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗管线，二是针对遗传疾病及慢性病的基因治疗管线。
　　公司的研发模式遵循系统化流程：新药研发部首先通过市场需求调研、国内外文献检索及早期研究等方式，对候选项目开展可行性研究并提交立项申请；经公司评审通过后，启动候选药物的优化筛选、概念性验证及药效学评价，以筛选出具备成药性潜力的产品。此后，由工艺开发部负责候选药物的小试与中试生产工艺开发，注册事务部同步跟进药理毒理评价工作，并组织开展临床试验注册申报；质量管理部则全程介入，对产品研发全流程实施质量监管与控制。待候选药物获得临床试验许可后，临床医学部负责临床试验的设计、组织实施及管理，通过探索性与确证性临床研究，充分验证候选药物的安全性和有效性，最终由注册事务部完成上市注册申请。
　　截至报告期末，公司知识产权布局成果显著，拥有授权专利11项（其中发明专利9项），同时正在申请的发明专利达17项。公司依托自主知识产权的高效HSV-1专利病毒株进行基因治疗载体构建，并利用HSV-1载体特有的皮肤细胞转染特性，开发了国内首个专注于皮肤病基因治疗的成熟研发平台——皮肤靶向基因递送载体（SGVec）。基于该平台构建的国内首个针对营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物WG1025，于2024年2月获国家药品监督管理局临床试验批准（通知书编号：2024LP00396）。目前，WG1025已完成探索性临床研究，即将进入关键性临床试验阶段。临床研究数据显示，该药物安全性良好，在治疗患者时，可加快创口愈合速度，显著维持用药创口的持续愈合状态，同时大幅降低患者疼痛程度，显著提升生活质量。此外，公司自主研发的用于治疗恶性实体瘤的VT1092注射液已完成Ⅰ期临床试验，并获国家药监局批准开展针对复发脑胶质瘤的Ⅱ期临床试验；VT1093注射液亦已完成针对恶性实体瘤的Ⅰ期临床试验，安全性表现良好。

　　二、公司面临的重大风险分析
　　产品研发失败风险
　　新药研发是一项技术性强、资金需求强度高、开发周期长和人力资源投入大的系统性工程。同时，新药研发涉及的程序多、周期长和淘汰率高，而且每一环节均需经过严格审批。新药研发的整个过程受到相关行政部门的严格监管，新药注册需经过临床前基础工作、临床试验、临床总结、新药评审、新药证书与生产批文的审批等多个阶段，且每个阶段都需相应的批文或鉴定报告，任何环节出现问题都将对前期技术研究与开发投入的回收造成不利影响。公司研发的相关药物能否顺利通过上述审批程序并最终取得新药证书存在一定不确定性。同时，由于公司成立时间有限，目前的研发成功经历与成熟药企相比尚有不足，可能存在由于研发经验不足导致无法保证在研产品管线的研发速度与研发成功率。因此，公司在一定程度上存在新药研发失败风险。应对措施：公司将密切关注行业发展动态以及技术的发展趋势，积极进行市场调研，并根据客户需求的变化调整公司产品的研发工作，使公司产品始终能够满足客户的需求。公司将加强对研发项目的过程控制，确保公司技术的先进性和产品的成果转化。
　　研发进度风险
　　由于医药产品开发从研制、临床试验、报批到投产的周期长、环节多、投入大，加之国家医药管理政策的变化，因而存在研发进度风险。如果公司研发进度不如预期，竞争对手可能先于公司向市场推出针对相同适应症的同类产品，进而使得公司在研药物的商业化能力可能被削弱，甚至导致丧失获取市场份额的机会。应对措施：公司将密切关注行业最新发展趋势和动态以及竞争对手在研药物适应症情况。同时加大融资力度，为后期研发的顺利开展提供必要支持，保障已有产品研发进度正常的情况下，同时加大产品开发力度，不断提供公司产品竞争力。
　　临床试验进度未及预期甚至失败的风险
　　临床试验的完成进度取决于主管部门审批、与临床试验机构等第三方的合作、伦理审查、临床试验中心的启动、试验所需资金筹集情况、患者招募、方案执行、药物供应、数据处理及统计分析以及竞争对手同时进行类似临床试验等因素，相关政策变动、临床方案及临床合作机构的调整、监管机构沟通时间延长、临床试验效果不及预期或失败等，都可能对临床试验的如期完成和在研药物开发的顺利推进造成不利影响。应对措施：公司将加强项目管理、及时评估、调整计划、与监管机构沟通以保障临床试验的进度。
　　核心技术泄密与核心技术人员流失风险
　　基因治疗行业涉及技术领域较多，产品技术含量高。随着我国基因治疗行业的快速发展，行业人才竞争日益激烈。尽管公司经过多年实践建立了较高水平的研发团队，与核心技术人员均签订了技术保密协议，并提供优厚的工作条件，但如果公司未来不能在职业发展、薪酬福利、工作环境等方面持续提供具有竞争力的工作条件并建立良好的激励机制，可能会造成核心技术人员流失，影响公司的后续技术研发能力，也会造成公司核心技术泄露的风险，从而对公司的持续发展造成不利影响。应对措施：公司一方面加强企业文化建设，建立良好的晋升机制，实施有效的激励政策；另一方面根据需要进行同行业人才引进，努力满足公司经营规模不断扩大的需要，同时采取有效措施防止核心技术泄露。
　　监管政策变化的风险
　　基因治疗是一种新兴治疗方式，目前已有几十款相关产品在全球获批上市，但药物审查和持续监管经验仍然有限。其中，CAR-T的技术相对成熟，安全性及药效的临床研究相对充分；溶瘤病毒和AAV技术工艺难度更高，安全性及药效的临床研究尚需更多积累，特别是AAV的安全性问题受到FDA的持续关注。科学及工业界对于基因治疗的安全性和有效性持续开展讨论。FDA、EMA和NMPA等全球多国药品监管部门曾多次调整监管法规和政策。整体监管态势趋向于鼓励基因治疗发展，同时亦不断强调产品的质量和安全性。国内关于基因治疗的生产标准和规范仍不成熟，监管体系尚不全面，相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整。若未来基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于基因治疗安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对基因治疗行业整体实施更为严格的管制，以提高基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若公司不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，其基因治疗产业可能受到不利影响。应对措施：公司将实时关注国家宏观经济发展与行业发展动态，研究并收集医疗及基因治疗相关产业政策，注重加强与地方监管部门的沟通，并根据政策变化及时进行调整。同时，公司将逐步丰富自身产品，提高公司抗风险能力。
　　持续亏损的风险
　　2025年1-6月营业收入为0元，净利润为-2,887,608.34元。药品研发从立项到产品获得批准上市资金投入大、周期长。公司仍处于产品研发阶段，公司尚未盈利且存在累计未弥补亏损。在产品获批上市之前，公司仍存在持续亏损的风险。应对措施：公司将持续拓展融资渠道，通过股权融资和银行贷款的方式加大融资规模，进一步补充公司的现金流，同时，加强资金管控，严格控制各个环节的成本，进而实现降本增效。公司也将按计划推进产品研发工作，确保相关药品的临床试验按期完成并尽快投产，进而通过产品销售增加公司收入，以实现扭转持续亏损的状态。
　　资金不足的风险
　　新药研发需要大量资金投入，虽然通过股权融资，公司资金实力得到较大提升，但公司目前主要依靠自有资金、政府资助以及股权融资来解决当前资金问题，公司未来仍面临新药后期研发、临床试验及产业化的资金需求，公司未来存在资金不足的风险。应对措施：公司将持续加大股权融资规模，进一步补充公司的现金流。同时，加强资金管控，严格控制各个环节的成本，进而实现降本增效。
　　被竞争对手或第三方提起诉讼的风险
　　生物医药行业属于技术高度竞争的行业，专利和非专利技术是构成公司竞争优势及核心竞争力的重要要素。截至报告期末，公司与第三方不存在知识产权方面的诉讼或纠纷，但不排除未来竞争对手或第三方在利益驱动下为了阻滞公司发展采取恶意诉讼等市场策略的可能性，也不排除公司与竞争对手或第三方产生其他知识产权纠纷的可能性。应对措施：为应对潜在诉讼风险，公司会定期审查和评估现有的知识产权，确保其有效性和合规性，并及时更新或续展。在知识产权纠纷发生时，公司可通过谈判、调解或仲裁等方式寻求解决方案，以避免长期的法律诉讼和争议。
　　公司治理风险
　　由于公司股份制设立时间短，公司及管理层规范运作意识的提高、对内控制度的理解，以及相关制度切实执行及完善均需要一定过程，各项管理制度的执行也需要经过一定经营周期的实践检验。随着公司的发展，经营规模不断扩大，业务范围不断扩展以及人员不断增加，对公司治理将会提出更高的要求。因此，假如公司的治理机制不能随着公司业务规模的扩大而进一步完善，提升管理水平，存在影响公司持续、稳定和健康发展的风险。应对措施：在发展自身业务的同时，公司重视内部控制体系的不断完善，并根据公司发展的需要随时对法人治理结构及内部控制体系进行相应的调整。在实际经营中，公司董事、监事以及高级管理人员严格遵守内部控制制度的各项要求，增强将各项要求融入自己的日常工作之中的意识，保障三会决议的切实执行，使公司朝着更加科学化与规范化的方向发展。
　　本期重大风险是否发生重大变化
　　本期重大风险未发生重大变化。 收起▲

　　一、业务概要　　(一)商业模式与经营计划实现情况　　公司所属行业为医药制造业（C27），主要业务为基因治疗药物的研发。经过多年持续研发积累，公司在以I型单纯疱疹病毒为载体的基因治疗药物研发方面形成了良好的技术优势，布局针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗管线和针对遗传疾病及慢性病的基因治疗管线两大方向。　　公司的研发模式是新药研发部通过充分调研市场需求、查阅国内外最新文献资料以及早期研究等方式对候选项目进行可行性研究并立项，获得公司评审通过后开展候选药物的优化筛选、概念性验证和药效学评价，筛选出具有成药性潜力的产品，然后由工艺开发部开展候选药物的小试和中试生产工艺的开发，并由注册事务部跟进候选药物的... 查看全部▼

　　一、业务概要
　　(一)商业模式与经营计划实现情况
　　公司所属行业为医药制造业（C27），主要业务为基因治疗药物的研发。经过多年持续研发积累，公司在以I型单纯疱疹病毒为载体的基因治疗药物研发方面形成了良好的技术优势，布局针对恶性肿瘤的溶瘤基因治疗管线和针对遗传疾病及慢性病的基因治疗管线两大方向。
　　公司的研发模式是新药研发部通过充分调研市场需求、查阅国内外最新文献资料以及早期研究等方式对候选项目进行可行性研究并立项，获得公司评审通过后开展候选药物的优化筛选、概念性验证和药效学评价，筛选出具有成药性潜力的产品，然后由工艺开发部开展候选药物的小试和中试生产工艺的开发，并由注册事务部跟进候选药物的药理毒理评价，组织开展临床试验注册申报工作。同时，质量管理部负责对产品研发的全流程进行质量监管和控制。待相关候选药物获得临床试验许可后，临床医学部开展临床试验的设计及组织实施和管理工作，通过探索性和确证性临床研究充分验证候选药物的安全性和有效性。最终，由注册事务部进行候选药物的上市注册申请。
　　截至报告期末，公司拥有专利8项，正在申请的发明专利11项。目前，公司自主开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin-targetedgenedeiveryvector，SGVec）平台，WG1025是公司利用该平台开发的首个用于治疗遗传性皮肤病的基因治疗药物，公司还利用SGVec平台开发了针对其他皮肤相关基因缺陷疾病和慢性皮肤病的基因治疗项目，进一步拓宽治疗范围。WG1025已获药物注册临床试验申请受理通知，受理号CXSL2300809，2024年2月取得国家药品监督管理局药物临床试验批准通知书，通知书编号：2024LP00396。适应症为营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。WG1025已完成探索性临床研究，准备开展确证性临床研究。自主研发的用于治疗恶性实体瘤的VT1093注射液和VT1092注射液已完成Ⅰ期临床试验。同时公司已具备中试规模的药物自主生产能力。
　　公司目前处于研发阶段，尚未实现收入，在研药物上市生产销售前，公司通过持续对外融资来应对研发支出的需求。后续，公司将通过持续研发投入，不断推进相关药物的临床试验进度，尽快实现产品上市，最终通过药物的生产和销售实现盈利。报告期内及报告期后公司的商业模式无重大变化。

　　二、公司面临的重大风险分析
　　产品研发失败风险
　　新药研发是一项技术性强、资金需求强度高、开发周期长和人力资源投入大的系统性工程。同时，新药研发涉及的程序多、周期长和淘汰率高，而且每一环节均需经过严格审批。新药研发的整个过程受到相关行政部门的严格监管，新药注册需经过临床前基础工作、临床试验、临床总结、新药评审、新药证书与生产批文的审批等多个阶段，且每个阶段都需相应的批文或鉴定报告，任何环节出现问题都将对前期技术研究与开发投入的回收造成不利影响。公司研发的相关药物能否顺利通过上述审批程序并最终取得新药证书存在一定不确定性。同时，由于公司成立时间有限，目前的研发成功经历与成熟药企相比尚有不足，可能存在由于研发经验不足导致无法保证在研产品管线的研发速度与研发成功率。因此，公司在一定程度上存在新药研发失败风险。应对措施：公司将密切关注行业发展动态以及技术的发展趋势，积极进行市场调研，并根据客户需求的变化调整公司产品的研发工作，使公司产品始终能够满足客户的需求。公司将加强对研发项目的过程控制，确保公司技术的先进性和产品的成果转化。
　　研发进度风险
　　由于医药产品开发从研制、临床试验、报批到投产的周期长、环节多、投入大，加之国家医药管理政策的变化，因而存在研发进度风险。如果公司研发进度不如预期，竞争对手可能先于公司向市场推出针对相同适应症的同类产品，进而使得公司在研药物的商业化能力可能被削弱，甚至导致丧失获取市场份额的机会。应对措施：公司将密切关注行业最新发展趋势和动态以及竞争对手在研药物适应症情况。同时加大融资力度，为后期研发的顺利开展提供必要支持，保障已有产品研发进度正常的情况下，同时加大产品开发力度，不断提供公司产品竞争力。
　　临床试验进度未及预期甚至失败的风险
　　临床试验的完成进度取决于主管部门审批、与临床试验机构等第三方的合作、伦理审查、临床试验中心的启动、试验所需资金筹集情况、患者招募、方案执行、药物供应、数据处理及统计分析以及竞争对手同时进行类似临床试验等因素，相关政策变动、临床方案及临床合作机构的调整、监管机构沟通时间延长、临床试验效果不及预期或失败等，都可能对临床试验的如期完成和在研药物开发的顺利推进造成不利影响。应对措施：公司将加强项目管理、及时评估、调整计划、与监管机构沟通以保障临床试验的进度。
　　核心技术泄密与核心技术人员流失风险
　　基因治疗行业涉及技术领域较多，产品技术含量高。随着我国基因治疗行业的快速发展，行业人才竞争日益激烈。尽管公司经过多年实践建立了较高水平的研发团队，与核心技术人员均签订了技术保密协议，并提供优厚的工作条件，但如果公司未来不能在职业发展、薪酬福利、工作环境等方面持续提供具有竞争力的工作条件并建立良好的激励机制，可能会造成核心技术人员流失，影响公司的后续技术研发能力，也会造成公司核心技术泄露的风险，从而对公司的持续发展造成不利影响。应对措施：公司一方面加强企业文化建设，建立良好的晋升机制，实施有效的激励政策；另一方面根据需要进行同行业人才引进，努力满足公司经营规模不断扩大的需要，同时采取有效措施防止核心技术泄露。
　　监管政策变化的风险
　　基因治疗是一种新兴治疗方式，目前仅十余款CAR-T产品和腺相关病毒产品在美国和欧洲获批上市，药物审查和持续监管经验有限。其中，CAR-T的技术相对成熟，安全性及药效的临床研究相对充分；溶瘤病毒和AAV技术工艺难度更高，安全性及药效的临床研究尚需更多积累，特别是AAV的安全性问题受到FDA的持续关注。科学及工业界对于基因治疗的安全性和有效性持续开展讨论。FDA、EMA和NMA等全球多国药品监管部门曾多次调整监管法规和政策。整体监管态势趋向于鼓励基因治疗发展，同时亦不断强调产品的质量和安全性。国内关于基因治疗的生产标准和规范仍不成熟，监管体系尚不全面，相关法规政策亦根据行业的发展情况持续调整。若未来基因治疗产品发生医疗安全事件，并由此引发公众对于基因治疗安全性、实用性或有效性以及伦理方面的负面舆论，将有可能促使监管部门对基因治疗行业整体实施更为严格的管制，以提高基因治疗产品开展临床试验和上市的获批难度。面对监管政策变化的不确定性，若公司不能及时调整经营战略以应对行业法规和监管环境的变化，其基因治疗产业可能受到不利影响。应对措施：公司将实时关注国家宏观经济发展与行业发展动态，研究并收集医疗及基因治疗相关产业政策，注重加强与地方监管部门的沟通，并根据政策变化及时进行调整。同时，公司将逐步丰富自身产品，提高公司抗风险能力。
　　持续亏损的风险
　　2024年营业收入为792,079.21元，净利润为-33,711,038.41元。药品研发从立项到产品获得批准上市资金投入大、周期长。公司仍处于产品研发阶段，公司尚未盈利且存在累计未弥补亏损。在产品获批上市之前，公司仍存在持续亏损的风险。应对措施：公司将持续拓展融资渠道，通过股权融资和银行贷款的方式加大融资规模，进一步补充公司的现金流，同时，加强资金管控，严格控制各个环节的成本，进而实现降本增效。公司也将按计划推进产品研发工作，确保相关药品的临床试验按期完成并尽快投产，进而通过产品销售增加公司收入，以实现扭转持续亏损的状态。
　　资金不足的风险
　　新药研发需要大量资金投入，虽然通过股权融资，公司资金实力得到较大提升，但公司目前主要依靠自有资金、政府资助以及股权融资来解决当前资金问题，公司未来仍面临新药后期研发、临床试验及产业化的资金需求，公司未来存在资金不足的风险。应对措施：公司将持续加大股权融资规模，进一步补充公司的现金流。同时，加强资金管控，严格控制各个环节的成本，进而实现降本增效。
　　被竞争对手或者第三方提起诉讼的风险
　　生物医药行业属于技术高度竞争的行业，专利和非专利技术是构成公司竞争优势及核心竞争力的重要要素。截至2024年12月31日，公司与第三方不存在知识产权方面的诉讼或纠纷，但不排除未来竞争对手或第三方在利益驱动下为了阻滞公司发展采取恶意诉讼等市场策略的可能性，也不排除公司与竞争对手或第三方产生其他知识产权纠纷的可能性。应对措施：为应对潜在诉讼风险，公司会定期审查和评估现有的知识产权，确保其有效性和合规性，并及时更新或续展。在知识产权纠纷发生时，公司可通过谈判、调解或仲裁等方式寻求解决方案，以避免长期的法律诉讼和争议。
　　公司治理风险
　　由于公司股份制设立时间短，公司及管理层规范运作意识的提高、对内控制度的理解，以及相关制度切实执行及完善均需要一定过程，各项管理制度的执行也需要经过一定经营周期的实践检验。随着公司的发展，经营规模不断扩大，业务范围不断扩展以及人员不断增加，对公司治理将会提出更高的要求。因此，假如公司的治理机制不能随着公司业务规模的扩大而进一步完善，提升管理水平，存在影响公司持续、稳定和健康发展的风险。应对措施：在发展自身业务的同时，公司重视内部控制体系的不断完善，并根据公司发展的需要随时对法人治理结构及内部控制体系进行相应的调整。在实际经营中，公司董事、监事以及高级管理人员严格遵守内部控制制度的各项要求，增强将各项要求融入自己的日常工作之中的意识，保障三会决议的切实执行，使公司朝着更加科学化与规范化的方向发展。
　　本期重大风险是否发生重大变化：
　　本期重大风险未发生重大变化。 收起▲