主营业务:
公司是一家投资控股公司。公司及其附属公司（以下统称为‘集团’）是一家全球临床阶段生物制药公司，于中华人民共和国（‘中国’）及美利坚合众国（‘美国’）探索、研发细胞疗法。
报告期业绩:
截至2025年12月31日止年度,集团的收益约为人民币125.7百万元,主要来自赛恺泽(自体BCMACAR-T细胞产品),其中赛恺泽的主要收益乃以出厂价格而非终端市场价进行计算的。公司的收益于完成产品的出厂交付后确认。由于CAR-T生产存在必需的时间周期,从华东医药获得的订单数量与出厂交付的数量存在差异。
报告期业务回顾：
公司的产品及产品管线
凭藉全面能力及创新技术平台，科济药业始终致力于成为推进CAR-T细胞疗法的先锋。公司持续优化战略重心与业务布局，动态适配全球产业格局与市场需求变化。公司专注于开发能够为存在巨大的未满足医疗需求的患者提供突破性创新的CAR-T细胞产品。公司定期评估管线，以优先考虑具备差异化临床及商业化价值的项目。未来，公司期待与更多合作伙伴共建开放生态，以前瞻性战略合作驱动价值共赢，携手开拓更广阔的发展空间。
于2025年，NMPA已受理舒瑞基奥仑赛注射液的NDA，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的G/GEJA。据公司所知，舒瑞基奥仑赛注射液为全球首个亦是唯一一个已进展至NDA阶段用于治疗实体瘤的CAR-T细胞疗法。此外，通过与华东医药合作，赛恺泽在中国内地商业化进展顺利。
科济药业正持续积极推进若干提供差异化临床价值的通用型CAR-T细胞产品。公司致力于利用专有通用型CAR-T技术平台THANK-uCAR及升级版THANK-uPlus?平台推进若干通用型CAR-T细胞产品。靶向不同靶点的多种产品目前正在开发中：预期CT0596将于2026年获得IND批准并启动Ib期临床试验；预期CT1190B将于2026年获得IND批准并启动Ib期临床试验；靶向CD38用于治疗AML的KJ-C2320；靶向NKG2DL用于治疗AML、其他恶性肿瘤及细胞衰老的KJ-C2526；靶向CLL1用于治疗AML的CT1390B；靶向Claudin18.2用于治疗GC的KJ-C2527。以下管线图表概述了截至本报告日期公司管线的开发状态。血液恶性肿瘤
实体瘤
自身免疫性疾病1.所有候选产品均为自主研发的，拥有全球权益。
2.一些适应证的II期试验是关键性研究。
3.核心产品。在中国大陆的商业化权益特许给华东医药（深交所：000963）。赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）是一种用于治疗R/RMM的全人源自体BCMACAR-T细胞产品。其融合了具有低免疫原性和较高稳定性的全人源BCMA特异性单链可变片段(scFv)的CAR结构，在没有肿瘤相关靶点的情况下，可降低CAR-T细胞的自我激活，克服了T细胞耗竭的问题。据NMPA于2024年3月1日所告知，赛恺泽于2024年2月23日获批准用于治疗R/RMM成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。这是公司于中国大陆地区商业化的首款产品。赛恺泽已获纳入《商业健康保险创新药品目录》（2025年）（‘商保创新药目录’）用于治疗R/RMM。于2023年1月，科济药业及华东医药（杭州）有限公司就在中国大陆地区商业化赛恺泽的独家权利签订协议。除首付款人民币200百万元外，科济药业已收取注册里程碑付款人民币75百万元。根据协议条款，科济药业有权获得最高不超过人民币1,025百万元的注册及销售里程碑付款。科济药业继续负责赛恺泽在中国大陆地区的开发、注册及生产。在商业化落地方面，华东医药已组建独立专业、全方位的商业化团队全面推广赛恺泽，已利用中国多层次保险体系，提高患者可及性。于2025年，赛恺泽完成认证及备案的医疗机构覆盖全国20多个省市，公司共计从华东医药获得218份有效订单。
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华东医药在中国大陆地区拥有丰富的商业化经验及大规模销售网络。华东医药成为肿瘤治疗领域领军者的战略目标为两家公司建立强大的合作伙伴关系创造了机遇。公司认为与华东医药的合作伙伴关系将最大化赛恺泽在中国大陆地区的商业化成功。自达成协议后，科济药业的团队和华东医药的团队紧密合作以实施商业化战略及确保最佳产品选择。
赛恺泽的I期临床试验的长期随访更新结果已在2025年9月在第22届IMS年会上进行壁报展示并于2025年10月在《BloodAdvances》发表。壁报及文章的标题为‘复发╱难治性多发性骨髓瘤患者接受Zevor-cel治疗的长期随访’（‘LongtermFollow-upofZevor-celinPatientswithRelapsed/RefractoryMultipleMyeloma’）。
涉及102名患者，中位随访时间为20个月的II期临床试验的更新数据于2025年9月在《ExperimentalHematology&Oncology》发表，题为‘针对复发╱难治性多发性骨髓瘤患者的泽沃基奥仑赛注射液（全人源BCMA靶向CAR-T细胞疗法）的II期研究’（‘PhaseIIstudyofzevorcabtageneautoleucel,afullyhumanBCMA-targetingCARTcelltherapy,inpatientswithrelapsed/refractorymultiplemyeloma’）。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售泽沃基奥仑赛注射液（在中国大陆外）。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。舒瑞基奥仑赛注射液是一种全球潜在同类首创的、靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞产品。舒瑞基奥仑赛注射液用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗G/GEJA及PC。Claudin18.2在一系列实体瘤中表达，包括G/GEJA、PC、结直肠癌、肺癌和卵巢癌。凭藉公司对CAR-T细胞疗法的深刻理解，以及公司的综合抗体平台，据公司所知，公司是全球范围内率先成功识别、验证并报告Claudin18.2作为实体瘤相关抗原及CAR-T细胞疗法的可行靶点。为了进一步解决CAR-T细胞疗法治疗实体瘤的挑战，公司针对舒瑞基奥仑赛注射液开发了一种受专利保护的创新性清淋预处理方案。该方案的特点是在包括环磷酰胺和氟达拉滨的传统清淋方案基础上加入低剂量的白蛋白结合型紫杉醇。
于中国，舒瑞基奥仑赛注射液于2025年3月获CDE授予BTD并于2025年5月获纳入优先审评。于2025年6月25日，CDE已受理舒瑞基奥仑赛注射液的NDA申请，用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的G/GEJA患者。此次递交的NDA主要是基于一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性II期临床试验(CT041-ST-01,NCT04581473)结果。预期将于2026年上半年获批并开始商业化。科济药业自主研发的Claudin18.2免疫组织化学法(IHC)检测试剂盒已获NMPA正式纳入优先审批程序。该测定试剂盒具有高灵敏度和特异性，是科济药业围绕Claudin18.2靶点药物产品组合中关键伴随诊断工具。
舒瑞基奥仑赛注射液在中国开展的针对PC辅助治疗的Ib期注册临床试验（CT041-ST-05，NCT05911217）研究结果已于2025年10月在ESMO年会上进行壁报展示。壁报展示题为‘靶向Claudin18.2CART细胞产品(Satri-cel)用于高危胰腺癌的辅助治疗(CT041-ST-05)’（‘AdjuvantTherapywithClaudin18.2-specificCARTCells(Satri-cel)inHigh-RiskPancreaticCancer(CT041-ST-05)’）。该试验为全球首个探索CAR-T细胞疗法用于实体瘤辅助治疗的概念验证(POC)研究。1例受试者已完成输注后52周随访，目前仍在随访中，未出现疾病复发。
公司正积极扩展舒瑞基奥仑赛注射液在癌症早期治疗和围术期治疗中的应用：包括一项正在中国进行的针对PC辅助治疗的I期临床试验(CT041-ST-05,NCT05911217)、一项用于根治术后的G/GEJA患者辅助治疗后的巩固治疗的研究者发起的临床试验(CT041-CG4010,NCT06857786)及一项用于G/GEJA一线治疗后的序贯治疗的研究者发起的临床试验(CT041-CG4011,NCT07179484)。确证性II期临床试验(CT041-ST-01,NCT04581473)的数据已发表在《TheLancet》，并在2025年6月在2025年ASCO年会上进行口头报告。发表在《TheLancet》上的文章题为‘靶向Claudin18.2CAR-T细胞（舒瑞基奥仑赛注射液）对比研究者选择治疗用于既往治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部癌患者(CT041-ST-01)：随机、开放标签、II期临床试验’（‘Claudin-18isoform2-specificCART-celltherapy(satri-cel)versustreatmentofphysician’schoiceforpreviouslytreatedadvancedgastricorgastro-oesophagealjunctioncancer(CT041-ST-01):arandomised,open-label,phase2trial’）。在2025年ASCO年会上的口头报告题为‘靶向Claudin18.2CAR-T细胞（舒瑞基奥仑赛注射液）对比研究者选择治疗用于既往治疗失败的晚期胃╱食管胃结合部癌患者：随机、开放标签、II期临床试验(CT041-ST-01)的主要结果’（‘Claudin18.2-specificCARTcells(Satri-cel)versustreatmentofphysician’schoice(TPC)forpreviouslytreatedadvancedgastricorgastroesophagealjunctioncancer(G/GEJC):Primaryresultsfromarandomized,open-label,phaseIItrial(CT041-ST-01)’）。所有108名接受舒瑞基奥仑赛注射液输注的患者中（88名舒瑞基奥仑赛注射液组患者及20名研究者选择治疗(TPC)组（阿帕替尼、紫杉醇、多西他赛、伊立替康或纳武利尤单抗当中之一）患者）的中位总生存期(mOS)达到9.17个月，而没有接受舒瑞基奥仑赛注射液治疗的28名TPC组患者的mOS仅为3.98个月(HR0.288;95%CI:0.169-0.492)。与标准疗法相比，舒瑞基奥仑赛注射液在Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的G/GEJA的患者中显示出显著的无进展生存期(PFS)改善和具有临床意义的OS获益，且安全性可控。需要注意的是，自体CAR-T产品随机对照试验(RCT)与单臂试验相比，存在疗效评价的差异与明显挑战：单臂试验的基线为清淋前影像，首次肿评为CAR-T输注后对比清淋前，可以较为直观地体现出实际疗效；而RCT试验中两组均以随机前的影像作为基线，随机至清淋前间，约半数以上患者的肿瘤负荷进一步加重，而首次肿评结果为CAR-T输注后的影像对比随机前影像。且，由于CAR-T细胞生产需要时间，部分CAR-T组病人在等待过程中出于疾病进展等因素实际未接受CAR-T细胞输注，但此部分病人在疗效分析中仍纳入计算。因此，往往会导致实际疗效被低估。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售舒瑞基奥仑赛注射液。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。
CT011－人源化GPC3CAR-T
CT011是一种自体CAR-T细胞产品，已积累一定的治疗肝细胞癌(HCC)的概念验证性临床数据。公司的联合创始人、首席执行官和首席科学官李宗海博士领导了全球首次成功识别、验证和报告GPC3作为肿瘤相关靶点用于开发CAR-T细胞产品治疗HCC的相关工作。
于2023年7月，一篇题为‘CAR-GPC3T细胞联合局部治疗用于晚期肝细胞癌：一种概念验证性治疗策略’（‘CombinedlocaltherapyandCAR-GPC3T-celltherapyinadvancedhepatocellularcarcinoma:aproof-of-concepttreatmentstrategy’）的文章发表在《CancerCommunication》上。文章报道了两例于局部治疗后序贯GPC3CAR-T细胞治疗的晚期HCC患者均获得了10年以上的无病生存期。于2024年1月，CT011获得NMPA的IND批准，用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌患者。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售CT011。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。
CT071GPRC5DCART
CT071是一种通过科济药业专有CARcelerate平台开发的靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞治疗产品，用于治疗R/RMM及R/RpPCL，含有科济药业开发的全人抗单链可变片段(scFv)。
科济药业的专有CARcelerate平台可将CT071的制造时间缩短至30小时左右，从而制造出比传统生产方法更年轻且可能更强效的CAR-T细胞。生产效率的提升也进一步增强供应产能、降低生产成本，提高患者对产品的可及性。
用于治疗R/RMM的研究者发起的临床试验(NCT05838131)的研究成果已于2025年10月发表于《TheLancetHaematology》，文章题为‘靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法(CT071)治疗复发或难治性多发性骨髓瘤：一项首次用于人体、单中心、单臂的I期临床试验’（‘GPRC5D-targetedCART-celltherapy(CT071)inpatientswithrelapsedorrefractorymultiplemyeloma:afirst-in-human,single-centre,single-arm,phase1trial’）。所有5例既往接受过抗BCMACAR-T(n=1)或抗BCMA/CD19CAR-T(n=4)治疗的患者均产生应答，其中2例达到PR，1例达到VGPR，2例达到sCR。
用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤(NDMM)的研究者发起的临床试验(NCT06407947)的研究结果已于2025年6月在第30届欧洲血液学协会（EHA)年会上进行壁报展示，标题为‘靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法CT071用于高危新诊断的多发性骨髓瘤的I期研究’（‘AphaseIstudyofGPRC5DtargetingCART-celltherapyCT071forhigh-risknewlydiagnosedmultiplemyeloma’）。ORR为100%，其中70%(7/10)达到sCR。
上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明：公司无法确保其将能最终成功开发或成功销售CT071。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时务请审慎行事。(2)增强实体瘤疗效：为提升治疗实体瘤的疗效，公司开发了CycloCAR技术，其特点是在CAR-T细胞中共同表达细胞因子IL-7和趋化因子CCL21，有望产生更高的临床疗效并降低清淋预处理的要求。临床前结果表明，IL-7增强了CAR-T细胞的增殖和存活，抑制了CAR-T细胞的凋亡，CCL21可以促使T细胞和树突状细胞浸润到肿瘤部位。与传统CAR-T细胞相比，临床前CycloCAR-T细胞提高了对小鼠实体瘤的治疗效果。此外，即使不进行预处理化疗，CycloCAR-T细胞也能强效抑制肿瘤生长，疗效明显优于共同表达IL-7和CCL19的CAR-T细胞（7×19CAR-T，其他研究者曾报道过的设计）。公司的研究表明，独立于清淋化疗，CycloCAR-T细胞能发挥强大的抗肿瘤作用，这得益于T细胞和树突状细胞对肿瘤组织的浸润，CycloCAR-T细胞存活率的提高，以及潜在的抗血管生成作用。公司正在利用CycloCAR开发针对Claudin18.2、GPC3和间皮素等多个靶点的CAR-T细胞疗法。公司继续探索潜在的联合方法，以提高单药的治疗效果及确定新的靶点和方法，以应对新的适应证。
?公司持续研究联合治疗以增强CAR-T疗法的临床表现。例如，公司与美德纳合作探索舒瑞基奥仑赛注射液与Claudin18.2mRNA癌症疫苗的组合效果，以促进T细胞活化、扩增及持久性。
(3)靶点可用性：
?肿瘤相关抗原在正常组织中的表达对癌症疗法的发展构成了巨大挑战，原因为这种表达模式导致了在靶脱瘤毒性。为了解决靶点可用性方面的挑战，公司继续探索创新技术，以提高药物靶点可用性，从而使不可成药的抗原变成有希望的靶点。公司开发了LADAR?技术（由人工受体驱动的局部作用），其中人工受体由LADAR配体触发，诱导目标基因（如肿瘤抗原靶向的CAR、任何细胞因子或其他治疗介质）的转录。通过LADAR?人工受体，只有当LADAR与LADAR配体结合时，才会触发抗肿瘤CAR转录，从而可以精准控制免疫细胞何时及于何种情况下作用于癌细胞。
?LADAR-CAR信号通路需要用于LADAR?的抗原和用于CAR识别的抗原的同时存在，以杀死目标细胞，从而减少在同一正常组织中不同时表达这两种抗原的在靶脱瘤毒性。在公司的体外研究中，LADAR?系统诱导了强烈的治疗基因表达，以响应抗原的结合，重要的是，在静息细胞中几乎没有泄漏表达。只有当两种抗原均存在时，LADAR-CAR-T细胞才会发挥杀伤功能。公司还在研究LADAR?系统的其他应用，例如LADAR－细胞因子通路。公司相信，LADAR?系统的建立是开发出强大而精准杀伤癌症的CAR-T细胞的关键一步。为开发针对更多癌症类型的有效CAR-T细胞产品并进一步增强抗肿瘤效果，公司不断将研究扩大到更有前景的用于细胞疗法的肿瘤靶点。此外，凭藉公司的专有抗体平台，公司已成功开发靶向B7-H3等靶点的人源化或全人源抗体。该等抗体连同公司的CAR-T细胞技术平台将有助于进一步增强产品管线。
(4)体内CAR-TCARvivoTM：
CAR-T细胞疗法在治疗血液系统恶性肿瘤中已展现出令人瞩目的疗效。然而，高昂的生产成本以及在给药前需要进行预化疗处理限制了其广泛应用。为克服这些挑战，公司开发了一种新型技术平台——CARvivo?，该平台利用经过工程改造的重靶向慢病毒载体实现体内CAR-T细胞的生成。该平台对病毒包膜蛋白和结合分子进行了合理设计，以实现对免疫细胞的靶向特异性。为消除慢病毒的广泛嗜性，对病毒包膜糖蛋白进行了突变，同时保留其融合能力。为确保重靶向特异性，载体被修饰了高亲和力的结合分子，使其能够靶向特定细胞。在临床前研究中，重靶向修饰的慢病毒载体在体内外均展现出优异的T细胞转导能力和靶向特异性。静脉注射后，它能高效生成功能性CAR-T细胞，并在人外周血PBMC免疫重建的小鼠模型中清除B细胞淋巴瘤异种移植肿瘤细胞。这些数据表明，公司的CARvivoTM平台在体内具有生成功能性CAR-T细胞的潜能，为将其应用拓展至其他类型的肿瘤奠定了基础。
目前该等技术正处于自主研发阶段，拥有全球权利，可单独或结合使用以升级公司的现有产品或产生未来产品。
在该等技术赋能下，公司努力进一步丰富公司的管线，并将该等管线产品推进至临床及商业化阶段。
截至2025年12月31日，公司拥有超过300项专利，其中有152项为全球（包括中国、美国、欧洲及日本）授权专利。相较2025年1月1日，增加了24项授权专利及27项专利申请。公司的研发活动预期将继续在公司的专业领域内产生数量可观的知识产权。生产制造
公司已自主建立了符合GMP的生产能力，以支持包括质粒、慢病毒载体和CAR-T细胞产品生产的垂直一体化的CAR-T制造。垂直一体化生产有利于提高效率，加强控制，从而提高药品一致性，致力于加快患者的周转时间。一体化生产亦将有助于大幅降低成本，提高利润率，实现更有利的商业化。公司亦为通用型CAR-T细胞产品开发了一个强大的制造生产平台，支持IND申请及即将开展的临床生产。
凭藉在上海金山符合GMP要求的商业生产工厂（‘金山生产工厂’），设计产能可支持每年最多2,000名患者的自体CAR-T细胞治疗，公司可以自主生产慢病毒载体及CAR-T细胞，以支持在中国的临床试验和CAR-T细胞商业化。凭藉大规模生产慢病毒载体，公司可以大大降低CAR-T的生产成本。通过自主建立垂直一体化的生产能力，公司预计将大幅提升生产可持续性、降低生产成本并缩短静脉到静脉的时间。
公司正积极筹备产能扩建，通过提升符合国际标准的CAR-T细胞治疗产能支撑多个产品商业化落地及增强全球竞争力。于2026年2月12日（交易时段后）公司透过其间接全资附属公司上海恺兴诊断技术有限公司，与上海市金山区湾区高新区的重要平台企业——上海金工企业发展有限公司签署战略合作协议，总投资额不超过人民币370百万元，将在上海市金山区建设先进的CAR-T细胞治疗产品商业化生产基地（‘金山生产基地’）。公司早期无需进行大额资本开支，有效保留了宝贵现金流用于核心研发与市场拓展。同时，回购机制确保公司在长期运营后可完整取得资产控制权，既维持了生产稳定性，又强化了资产布局的灵活性。总体来看，此次合作彰显了公司稳健的财务规划和对CAR-T细胞治疗产业生态系统的深度布局，也表明该项目高度契合国家及地方的生物医药产业政策，得到了政府层面的高度重视与大力支持。这项战略合作将助力公司进一步巩固其在全球CAR-T细胞治疗领域的领先地位，同时为股东创造长远价值。产业概览
作为一种新的治疗方式，CAR-T细胞疗法为癌症患者提供了突破性的疗效及治愈潜力。自2017年首款CAR-T细胞疗法产品获批以来，全球CAR-T细胞疗法市场一直在强劲增长。随著全球癌症发病率上升，更多适应证的CAR-T细胞疗法获批，生产技术及能力提升，以及CAR-T细胞产品在更多市场可及，预计全球CAR-T细胞疗法市场将进一步增长。截至本报告日期，有七款CAR-T细胞产品获得美国FDA批准，以及八款CAR-T细胞产品获得中国NMPA批准。然而，全球癌症患者仍有大量未被满足的医疗需求，需要更好更多的创新CAR-T细胞产品，尤其是用于治疗实体瘤的创新CAR-T细胞产品。凭藉公司的赛恺泽及舒瑞基奥仑赛注射液等管线产品以及CycloCAR、THANK-uCAR、THANK-uPlus?、LADAR?及CARvivoTM等创新技术平台，公司致力于开发创新疗法以满足该等未被满足的医疗需求。
业务展望：
以科济药业的‘使癌症可治愈’为使命，公司致力于为全球癌症患者的治疗开发创新产品。在公司已取得的里程碑的基础上，公司将继续专注于赛恺泽及舒瑞基奥仑赛注射液的商业化，并计划在更早线疗法中开发上述两款产品。公司将致力加速推动通用型CAR-T细胞疗法的市场化进程，释放创新平台的全部潜能，以解决全球患者尚未满足的医疗需求。公司将继续开发新技术，同时推进其他处于临床及临床前阶段产品的研发管线。凭藉公司在CAR-T领域深厚的专业知识及不断创新的CAR-T技术，公司致力进一步优化CAR-T细胞疗法的疗效、安全性及可及性，惠及更广泛的患者群体。公司计划继续扩大其在中国的生产能力，为自体及通用型产品的临床试验和未来商业化提供坚实支持。公司将继续与领先的研究机构和制药公司建立更多的技术和产品许可方面的外部合作，以最大限度地发挥公司的技术平台和产品的价值，为全球癌症患者带来更具创新性的细胞疗法产品，并最终为公司的投资者和社会创造更多价值。
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