主营业务:
集团为一间全球性的综合生物制药公司，从事发现、开发和商业化疗法，解决血液系统恶性肿瘤为主的全球未满足的医疗需求。
报告期业绩:
截至2025年12月31日止年度，集团的收益为人民币574.1百万元，而截至2024年12月31日止年度为人民币980.7百万元，全面收益总额为人民币574.1百万元，而截至2024年12月31日止年度为人民币980.7百万元。截至2025年12月31日止年度，集团的亏损为人民币1,243.0百万元，而截至2024年12月31日止年度为人民币405.7百万元。
截至2025年12月31日止年度，集团的销售及分销开支为人民币353.6百万元，而截至2024年12月31日止年度为人民币196.0百万元。截至2025年12月31日止年度，集团的研发开支为人民币1,137.4百万元，而截至2024年12月31日止年度为人民币947.2百万元。截至2025年12月31日止年度，集团的行政开支为人民币246.3百万元，而截至2024年12月31日止年度为人民币187.1百万元。
报告期业务回顾：
核心候选产品
耐立克（奥雷巴替尼）公司的首个产品耐立克（奥雷巴替尼）为新型第三代抑制剂(TKI)。耐立克（奥雷巴替尼）是中国首个获批上市治疗T315I突变CML-CP或CML-AP患者的第三代BCR-ABL1抑制剂及╱或对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药的CML-CP患者，耐立克（奥雷巴替尼）为国家‘重大新药创制’专项支持品种。自2025年1月起，耐立克（奥雷巴替尼）已上市的所有适应症均已纳入中国国家医保药品目录，极大地提升中国患者的可负担性和可及性。
截至本年报日期，耐立克（奥雷巴替尼）已获得FDA授予的关于CML、急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓系白血病(AML)及GIST的四项孤儿药资格认定和一项快速通道资格认定，用于治疗对现有TKI治疗失败的特定基因标记的CML患者。耐立克（奥雷巴替尼）亦已获得一项EMA孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病。耐立克（奥雷巴替尼）作为新兴治疗方案被纳入2024年美国国立综合癌症网络(NCCN)CML治疗指南及纳入更新的2025年欧洲白血病网推荐方案。此外，耐立克（奥雷巴替尼）已纳入《中华医学会慢髓性白血病中国诊疗指南（2025年版）》、《中国抗癌协会(CACA)肿瘤综合诊疗指南（2025年版）》及《中国临床肿瘤学会(CSCO)指南（2025年版）》。近期耐立克（奥雷巴替尼）的进展如下：
商业化进展
•截至2025年12月31日止年度，耐立克（奥雷巴替尼）在中国的销售收入由截至2024年12月31日止年度的人民币
...
241.0百万元（33.0百万美元）增长80.6%至人民币435.3百万元（62.2百万美元）。
自2025年1月起，耐立克（奥雷巴替尼）的所有获批适应症均已纳入国家医保药品目录(NRDL)，极大地提升中国患者的可负担性和可及性。
•截至2025年12月31日，耐立克（奥雷巴替尼）准入DTP药房和医院达到825家，较截至2024年12月31日的734家增加12.4%。尤其是耐立克（奥雷巴替尼）准入医院数量由截至2024年12月31日的260家医院同比增加36.5%至截至2025年12月31日的355家医院。
临床进展
•公司已获FDA和EMA批准，就其在研化合物奥雷巴替尼联合化疗治疗一线Ph+ALL患者进行一项全球注册III期研究(POLARIS-1)。
•公司持续进行POLARIS-1的患者招募工作，开展奥雷巴替尼联合化疗对照研究者选择的TKI联合化疗治疗一线Ph+ALL患者的注册III期临床试验(POLARIS-1)。
•公司持续进行患者招募工作，开展奥雷巴替尼针对过往曾接受治疗的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP，伴有及并无伴有T315I突变）患者经FDA批准的注册III期临床试验(POLARIS-2)。
•公司持续进行患者招募工作，开展奥雷巴替尼针对系统性全身治疗失败的琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠间质瘤(GIST)患者的注册III期临床研究(POLARIS-3)。
•2025年3月，奥雷巴替尼获中国国家药品监督管理局(NMPA)药物审评中心(CDE)突破性疗法认定，用于与低强度化疗联用，治疗一线Ph+ALL患者。
•公司正在早期临床试验中评估奥雷巴替尼联合Bcl-2抑制剂利沙托克拉的疗效。
更新的临床数据摘要
•2025年12月，奥雷巴替尼多项研究的最新结果在奥兰多举行的第67届ASH年会上公布。POLARIS-1的第1部分（剂量递增）的最新结果显示，在一线Ph+ALL患者中进行奥雷巴替尼联合低强度化疗的全球III期研究，在三个诱导治疗周期结束时，MRD阴性完全缓解率为64.2%，安全性良好。
此外，在一项对144名对第一代和第二代TKI耐药和╱或不耐受的CML-CP患者群体的4年随访研究中，奥雷巴替尼与最佳可用疗法(BAT)相比，在支持奥雷巴替尼获批的注册II期临床试验的患者群体中证明了疗效。具体而言，奥雷巴替尼治疗组的无事件生存期(EFS)显著长于BAT治疗组：在所有CML-CP患者中，奥雷巴替尼治疗组与BAT治疗组的中位EFS分别为21.2个月及2.9个月。在无T315I突变的CML-CP患者中，奥雷巴替尼治疗组的无事件生存期(EFS)为11.9个月，亦显著长于BAT治疗组观察到的3.1个月。值得留意的是，长期随访数据显示其安全性特征良好，7%的患者出现血管闭塞。在47名CML-CP患者中的更新数据显示，奥雷巴替尼可为CML-CP患者（尤其是二代TKI一线治疗失败的患者）提供安全有效的二线治疗选择。在二代TKI一线治疗失败的患者中，奥雷巴替尼显示的完全细胞遗传学缓解率(CCyR)为
76.7%，主要分子学缓解率(MMR)为43.3%。此外，随著治疗时间延长，患者的分子学反应持续加深，至第21个周期
时，主要分子学缓解率(MMR)达60%。
奥雷巴替尼在伴有FGFR1重排的髓系╱淋系肿瘤患者中的临床前及临床研究数据亦获展示。在17名可评估患者中，13/17(76.5%)患者达到完全缓解(CR)╱部分血液学缓解(CRh)╱完全血液学缓解(CHR)，其中1名患者在2个月的评估中达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)，2名患者达到完全分子学缓解(CMR)。中位随访期为11个月（范围2至38个月），11名患者仍存活且未检测到疾病。
一项针对64名符合移植资格的CML急变期（CML最晚期阶段）患者使用奥雷巴替尼的疗效及安全性真实世界分析，亦于ASH2025年会上公布。该等研究患者亦存在细胞遗传学异常及复杂核型。患者被分配至接受第一代或第二代TKI治疗的队列，或奥雷巴替尼治疗组。奥雷巴替尼队列实现了显著改善的MMR（61.9%及16.3%，p<0.001）及CMR（23.8%及4.7%，p<0.05）。此外，奥雷巴替尼队列的两年OS及两年PFS分别为87.1%及75.8%，而第一代或第二代TKI治疗队列则分别为57.2%及52.6%。
•一项于2025年11月发表于著名科学期刊《信号转导与靶向治疗》（影响因子：52.7）的奥雷巴替尼在胃肠间质瘤(GIST)患者中的Ib期研究临床及转化数据显示，奥雷巴替尼在SDH缺陷型GIST患者中具有令人鼓舞的疗效及安全性，并揭示奥雷巴替尼通过调节脂质代谢发挥抗肿瘤效应的新机制。
•一项旨在研究成人难治╱复发性或持续MRD的费城染色体╱BCR-ABL1阳性急性淋巴细胞白血病(Ph/BCR-ABL1+ALL)患者，在桥接造血干细胞移植(HSCT)前使用奥雷巴替尼联合维奈克拉方案的疗效及安全性的研究，于2025年12月发表于《血液学年鉴》1。该研究显示，17名Ph+ALL患者中有15名(83.3%)成功桥接至异基因造血干细胞移植。中位移植后随访856天，2年总生存率及无复发生存率分别为88.2±7.8%及79.4±10.9%。此外，不良事件大多为1级及2级，证明了移植后的长期安全性。
•于2025年6月，耐立克（奥雷巴替尼）的多项研究的最新结果以壁报形式在2025年欧洲血液学协会年会上亮相。总体而言，该等研究显示奥雷巴替尼在治疗Ph+ALL方面具有广泛的治疗潜力。在一项奥雷巴替尼联合贝林妥欧单抗的前瞻性研究中，所有患者仅接受一个周期治疗后即达到完全缓解(CR)，总生存期(OS)及无事件生存期(EFS)分别为100%及91.6%。奥雷巴替尼联合长春地辛及泼尼松，以及联合奥加伊妥珠单抗亦均取得了强劲的临床缓解及无复发生存。
此外，伴有FGFR1重排的髓系╱淋系肿瘤患者达到了完全缓解(CR)╱完全血液学缓解(CHR)，具有实现异基因造血干细胞移植的潜力。
•于2025年4月，公司在2025年美国癌症研究协会(AACR2025)发布了有关奥雷巴替尼联合利沙托克拉在临床前AML模型中克服了维奈克拉耐药的数据及奥雷巴替尼联合利沙托克拉在T-ALL中的临床前数据。
耐立克（奥雷巴替尼）的预期进展•2026年，公司将继续推进POLARIS-1、POLARIS-2和POLARIS-3试验的入组。关键产品及在研产品利生妥（利沙托克拉）利生妥（利沙托克拉）为新型、口服Bcl-2抑制剂，通过选择性阻断Bcl-2，恢复癌细胞的正常凋亡过程，用于治疗多种血液恶性肿瘤和实体瘤。于2025年7月，利生妥（利沙托克拉）获中国国家药监局附条件批准用于既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者，使利生妥（利沙托克拉）成为中国首个获批上市的Bcl-2抑制剂，也是全球第二个获批上市的Bcl-2抑制剂。此外，利生妥（利沙托克拉）于2025年CSCO淋巴瘤诊疗指南中获推荐用于治疗复发╱难治性CLL/SLL患者。目前，利生妥（利沙托克拉）已在中国、美国、澳洲及欧洲获得临床研究许可及批准，涉及的适应症包括CLL/SLL、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、AML、MM、MDS、WM及若干实体瘤。此外，FDA已授予利生妥（利沙托克拉）五项孤儿药资格认定，分别用于治疗滤泡性淋巴瘤(FL)、WM、CLL、MM、AML患者。商业化进展•于2025年7月10日，利生妥（利沙托克拉）获中国国家药监局附条件批准用于既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人CLL/SLL患者，使利生妥（利沙托克拉）成为中国首个获批上市治疗CLL/SLL患者的Bcl-2抑制剂，亦是全球第二个获批的Bcl-2抑制剂。紧随获批后，公司于中国进行利生妥（利沙托克拉）的商业化销售。截至2025年12月31日止年度，利生妥（利沙托克拉）在中国的销售收入达到人民币70.6百万元（10.1百万美元）。
临床进展
•公司持续进行患者招募工作，开展利沙托克拉联合AZA治疗一线HR-MDS患者的全球注册III期临床试验(GLORA-4)。
GLORA-4临床试验已获FDA及EMA批准。
•公司持续进行患者招募工作，开展利沙托克拉联合AZA治疗一线年老╱不耐受标准化疗AML患者的注册III期临床试验(GLORA-3)。
业务展望：
2026年，公司将持续以‘双引擎’战略推动商业增长。随著NRDL持续实施及终端市场渗透加深，公司将进一步扩大医院覆盖并提升全国渗透。受处方量持续增长及治疗可及性提升支持，预期奥雷巴替尼将实现持续增长。利沙托克拉将迎来上市后首个完整年度，凭藉既有商业化能力实现销量扩容，并向中国NRDL纳入目标迈进。奥雷巴替尼已于中国获批用于三项CML适应症，自2025年年初开始，所有适应症均可根据国家医保药品目录予以报销。根据先前在中国（即获批国家）的临床结果及真实患者数据，公司认为奥雷巴替尼具有全球潜力。公司目前正在进行一项获FDA及EMA许可的奥雷巴替尼用于曾接受至少两种TKI治疗的CML患者的全球III期注册试验，名为POLARIS-2。同时，公司正在进行一项获FDA及EMA许可的奥雷巴替尼用于一线Ph+ALL患者的全球III期注册试验，名为POLARIS-1。此外，公司正在进行一项用于琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠间质瘤(GIST)患者的跨国III期注册试验。
o公司战略性地选择目标适应症及市场并设计公司的临床开发策略，从而使公司能够在全球CML市场中获得可观的市场份额，根据弗若斯特沙利文报告，2023年市场份额约为123亿美元，预计到2035年将增长至146亿美元。随著奥雷巴替尼在CML中取得成功，公司计划推进及完成POLARIS-1及POLARIS-3的注册III期试验，分别用于治疗一线Ph+ALL及SDH缺陷型GIST。
o于2026年，公司将继续以‘双引擎’战略推动商业增长。随著医保药品目录覆盖范围的持续落实及终端市场渗透的进一步深化，公司将进一步扩大医院覆盖范围，并推动在中国市场的快速入院。
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